2025年大學《生物技術(shù)》專業(yè)題庫——生物技術(shù)在細胞治療中的應(yīng)用考試時間：______分鐘總分：______分姓名：______一、選擇題（每題2分，共20分）1.下列哪項不屬于細胞治療的主要分類依據(jù)？A.細胞來源（自體、異體）B.細胞類型（免疫細胞、干細胞等）C.細胞是否經(jīng)過基因修飾D.治療目標疾病2.在制備用于細胞治療的免疫細胞（如T細胞）時，使用磁激活細胞分選（MACS）技術(shù)主要是為了實現(xiàn)什么目標？A.擴大細胞數(shù)量B.降低細胞活性C.純化特定類型的細胞亞群D.改變細胞表面標記3.流式細胞術(shù)在細胞治療中主要應(yīng)用于哪些方面？（多選）A.細胞計數(shù)B.細胞表面標志物檢測C.細胞凋亡檢測D.基因突變分析E.細胞大小和顆粒度分析4.使用生物反應(yīng)器培養(yǎng)大量細胞的主要優(yōu)勢是什么？A.降低對CO2濃度的依賴B.實現(xiàn)細胞培養(yǎng)的自動化控制C.提高細胞培養(yǎng)的效率和大批量生產(chǎn)能力D.無需考慮細胞間的相互作用5.CRISPR/Cas9技術(shù)在細胞治療中的應(yīng)用主要涉及？A.提高細胞體外擴增速度B.精確修飾目標基因，實現(xiàn)特定功能改造C.改善細胞分離純化效果D.增強細胞在體內(nèi)的存活能力6.CAR-T細胞療法主要針對哪種類型的癌癥進行治療？A.血液系統(tǒng)腫瘤（如白血病、淋巴瘤）B.實體瘤（如肺癌、腸癌）C.所有類型的癌癥D.癌前病變7.間充質(zhì)干細胞（MSCs）在細胞治療中具有的潛在優(yōu)勢包括？（多選）A.具有免疫調(diào)節(jié)功能B.易于在體外大量擴增C.具有分化潛能，可修復(fù)受損組織D.能夠直接殺傷腫瘤細胞E.來源廣泛，包括骨髓、脂肪、臍帶等8.細胞治療產(chǎn)品在進入臨床試驗前，必須滿足哪些關(guān)鍵的質(zhì)量標準？（多選）A.細胞數(shù)量充足B.細胞純度高，無污染C.細胞具有預(yù)期的生物學活性D.無致瘤性風險E.價格低廉9.細胞治療面臨的倫理挑戰(zhàn)主要涉及哪些方面？（多選）A.異體細胞治療的免疫排斥反應(yīng)B.基因修飾細胞的長期安全性不確定性C.自體細胞治療可能帶來的不公平性D.細胞治療產(chǎn)品的商業(yè)化和定價問題E.知情同意權(quán)的保障10.干細胞治療目前臨床應(yīng)用最成熟、爭議相對較小的領(lǐng)域是？A.神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療B.心血管疾病修復(fù)C.肝臟疾病再生D.組織工程皮膚移植二、填空題（每空1分，共15分）1.細胞治療是指通過移植活的______或______，達到治療疾病目的的醫(yī)療手段。2.為了獲得高純度的目標細胞，除了磁激活細胞分選（MACS），常用的物理方法還有______。3.在細胞培養(yǎng)過程中，除了提供適宜的培養(yǎng)基，通常還需要添加一些______來支持細胞生長。4.基因編輯技術(shù)CRISPR/Cas9的核心組件是______和______。5.CAR-T細胞治療中，“CAR”指的是______。6.干細胞根據(jù)其來源和分化潛能，可分為______干細胞和______干細胞。7.GMP（藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范）是確保細胞治療產(chǎn)品______和______的重要標準。8.細胞治療產(chǎn)品的安全性評價需要關(guān)注的主要風險包括______和______。9.個體化細胞治療是指根據(jù)患者______定制細胞治療方案。三、簡答題（每題5分，共20分）1.簡述流式細胞術(shù)在細胞治療中的基本原理及其至少兩個具體應(yīng)用。2.比較自體細胞治療和異體細胞治療在來源、安全性、免疫反應(yīng)和倫理方面的主要區(qū)別。3.簡述基因治療與細胞治療結(jié)合的主要方式和可能優(yōu)勢。4.簡述細胞治療產(chǎn)品在臨床前研究中需要進行的主要安全性評價。四、論述題（每題10分，共20分）1.論述干細胞技術(shù)在再生醫(yī)學領(lǐng)域的應(yīng)用前景和面臨的主要挑戰(zhàn)。2.結(jié)合具體實例，論述細胞治療作為一種新型治療手段，在倫理方面需要重點關(guān)注的問題以及相應(yīng)的應(yīng)對措施。試卷答案一、選擇題1.D2.C3.A,B,C,E4.C5.B6.A7.A,B,C8.A,B,C,D9.B,C,D10.D二、填空題1.活細胞，細胞產(chǎn)物2.密度梯度離心3.細胞因子4.Cas9蛋白，向?qū)NA(gRNA)5.ChimericAntigenReceptor(嵌合抗原受體)6.多能，成體7.安全性，有效性8.致瘤性，免疫原性9.特點三、簡答題1.原理：流式細胞術(shù)通過使用熒光標記的抗體或其他探針特異性地結(jié)合細胞表面的分子或內(nèi)部的靶標，利用激光照射細胞，檢測細胞散射的光信號（前向、側(cè)向散射）和發(fā)出的熒光信號，根據(jù)這些信號對細胞進行實時分析、計數(shù)和分選。應(yīng)用：*細胞計數(shù)與鑒定：快速準確地計數(shù)特定細胞群體，并鑒定細胞類型。*細胞表面標志物分析：檢測細胞表面抗原的表達水平，用于細胞分選（如分離特定T細胞亞群）或鑒定細胞狀態(tài)。2.區(qū)別：*來源：自體細胞來自患者自身，異體細胞來自供體。*安全性：自體細胞通常無免疫排斥和移植物抗宿主?。℅VHD）風險，異體細胞存在免疫排斥和GVHD風險，且可能傳播感染。*免疫反應(yīng)：自體細胞治療免疫原性低，異體細胞治療免疫原性高。*倫理：自體細胞治療倫理爭議小，異體細胞治療（尤其是人類胚胎干細胞）存在倫理爭議。*成本與可行性：自體細胞制備過程可能涉及對患者進行二次干預(yù)（如手術(shù)獲取細胞），異體細胞來源相對容易但供體匹配和標準化有難度。3.方式與優(yōu)勢：*方式：*將基因治療載體（如病毒載體、質(zhì)粒）直接導(dǎo)入患者體內(nèi)或體外培養(yǎng)的細胞中，對細胞進行基因修飾，然后回輸修飾后的細胞進行治療。*將經(jīng)過基因修飾的細胞應(yīng)用于體內(nèi)，細胞的基因改變使其發(fā)揮特定的治療功能（如CAR-T細胞）。*優(yōu)勢：*靶向性強：可以精確地將治療基因遞送到目標細胞或使其表達特定功能。*功能改造：可以賦予細胞新的功能（如殺傷腫瘤細胞、分泌治療蛋白）或糾正遺傳缺陷。*克服障礙：可以通過基因修飾提高細胞的治療效果或降低免疫原性。4.主要內(nèi)容：*細胞學評價：細胞數(shù)量、活力、純度、形態(tài)學觀察、細胞表面標記鑒定等。*生物學評價：細胞增殖能力、特定生物學功能（如殺傷活性、免疫調(diào)節(jié)能力）測定。*遺傳學評價：檢測細胞染色體數(shù)目和結(jié)構(gòu)異常，基因編輯效率及可能出現(xiàn)的脫靶效應(yīng)。*微生物學評價：檢測細胞培養(yǎng)物中的細菌、真菌、病毒及支原體等污染。*動物實驗評價：在動物模型中評估細胞治療產(chǎn)品的安全性（如免疫原性、致瘤性、免疫排斥反應(yīng)等）。四、論述題1.前景：*組織修復(fù)與再生：干細胞具有自我更新和多向分化的潛能，可用于修復(fù)受損組織，如用于治療神經(jīng)損傷（脊髓損傷、帕金森病）、心肌梗死、骨缺損、肝損傷等。*疾病建模與藥物篩選：可以利用干細胞構(gòu)建特定疾病的體外模型，用于研究疾病發(fā)生機制和篩選新型藥物。*細胞替代療法：直接移植干細胞或其分化產(chǎn)物替代受損或異常的細胞，治療遺傳性疾病或退行性疾病。*免疫調(diào)節(jié)：特定類型的干細胞（如間充質(zhì)干細胞）具有免疫調(diào)節(jié)功能，可用于治療自身免疫性疾病或移植排斥反應(yīng)。*再生醫(yī)學平臺技術(shù)：作為組織工程和器官再生的種子細胞，為構(gòu)建功能器官提供可能。*個性化治療：利用患者自身的干細胞進行培養(yǎng)和功能修飾后回輸，可實現(xiàn)高度個性化的治療。*倫理問題相對較少：相較于胚胎干細胞，成體干細胞和誘導(dǎo)多能干細胞（iPSCs）的倫理爭議較小，使其應(yīng)用更具優(yōu)勢。*技術(shù)進步推動：分子生物學、細胞生物學、材料科學等領(lǐng)域的快速發(fā)展，不斷推動干細胞技術(shù)的成熟和應(yīng)用。挑戰(zhàn)：*分化控制：如何精確控制干細胞的分化方向和命運，使其在體內(nèi)穩(wěn)定分化為所需細胞類型，避免分化成非目標細胞。*體內(nèi)歸巢與存活：如何提高移植后干細胞在體內(nèi)的存活率，并引導(dǎo)其遷移到受損部位發(fā)揮作用。*規(guī)模化與標準化生產(chǎn)：如何建立安全、高效、標準化、可重復(fù)的生產(chǎn)體系，以滿足臨床應(yīng)用的需求。*安全性問題：需要長期隨訪以評估潛在的致瘤風險、免疫排斥反應(yīng)、倫理風險等。*機制研究不深入：干細胞在體內(nèi)的精確作用機制尚未完全闡明，影響治療策略的制定。*臨床療效評價標準：缺乏統(tǒng)一、客觀的臨床療效評價標準和長期隨訪數(shù)據(jù)。*成本高昂：干細胞治療研發(fā)和制備成本較高，限制了其廣泛應(yīng)用。2.重點關(guān)注問題：*治療產(chǎn)品的安全性：細胞治療產(chǎn)品（尤其是經(jīng)過基因修飾的細胞）可能存在致瘤性、失控的免疫反應(yīng)（如細胞因子風暴）、異體免疫排斥（GVHD）等風險，對患者生命健康構(gòu)成威脅。這是最核心的倫理問題，要求研發(fā)者必須進行嚴格的安全性評估和長期隨訪。*知情同意：細胞治療作為一種新技術(shù)，其風險和獲益可能不如傳統(tǒng)療法明確。患者在接受治療前，需要充分理解治療的潛在風險、不確定性、替代方案以及可能的長期影響，并在完全自愿的基礎(chǔ)上做出決定。對于缺乏或限制行為能力的人，需要特別關(guān)注其監(jiān)護人的知情同意權(quán)。*公平與可及性：細胞治療目前成本高昂，可能只有少數(shù)富裕人群能夠負擔得起，導(dǎo)致治療機會分配不均，加劇社會不公。如何確保這種前沿治療能夠惠及更廣泛的患者群體，是一個重要的倫理和社會問題。*利益沖突與商業(yè)化：細胞治療技術(shù)的研究和轉(zhuǎn)化過程中可能涉及商業(yè)利益。需要警惕過度商業(yè)化可能帶來的倫理風險，如為了追求利潤而推廣未經(jīng)充分驗證的治療、忽視患者利益等。研究者和醫(yī)療機構(gòu)需要保持客觀、審慎的態(tài)度。*數(shù)據(jù)隱私與保密：在進行個體化細胞治療和收集相關(guān)臨床數(shù)據(jù)時，涉及患者的遺傳信息、健康信息等敏感數(shù)據(jù)。必須嚴格保護患者隱私，確保數(shù)據(jù)安全和使用合規(guī)。*責任承擔：如果細胞治療出現(xiàn)不良后果，責任主體（如研發(fā)機構(gòu)、醫(yī)療機構(gòu)、醫(yī)生等）如何界定和承擔？需要建立明確的法律和倫理規(guī)范。*監(jiān)管與標準：細胞治療監(jiān)管體系需要跟上技術(shù)發(fā)展的步伐，建立科學、合理、有效的監(jiān)管框架，確保治療的安全性和有效性，同時也要避免過度限制創(chuàng)新。應(yīng)對措施：*加強安全性研究：持續(xù)投入資源進行深入的安全性研究，包括長期隨訪、機制探索和風險管理。*完善法規(guī)與倫理審查：建立健全細胞治療的倫理規(guī)范和法律法規(guī)，加強對臨床研究和應(yīng)用的倫理審查力度。*保障知情同意：采用通俗易懂的語言向患者充分解釋信息，確保知情同意過程規(guī)范