全球在研新藥月報(bào)號(hào)掃描二維碼申請(qǐng)摩熵醫(yī)藥數(shù)據(jù)庫(kù)免費(fèi)使用 1《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理?xiàng)l例》正式發(fā) 國(guó)家藥監(jiān)局公開征求《藥品質(zhì)量抽查檢驗(yàn)管理辦法(征求意見稿>》意 國(guó)家藥監(jiān)局公開征求《藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范(修訂稿征求意見稿)》意 2國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心發(fā)布《創(chuàng)新藥研發(fā)中涉及適老化設(shè)計(jì)時(shí)的一般原則及考慮要點(diǎn) 國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心發(fā)布《老年人群參與創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)的關(guān)鍵要素及試 2 3 62.2.1本月獲批新藥信息 6 7 Vertanical公司公布其在研療法VER-013期臨床試驗(yàn)積極結(jié)果 安進(jìn)降脂單抗Repatha3期臨床結(jié)果積 OvidTherapeutic公布癲癇療法OV329的1期臨床積極結(jié)果 復(fù)宏漢霖創(chuàng)新藥斯魯利單抗胃癌3期臨床達(dá)主要終點(diǎn) GainTherapeutics公司公布GT-022871b期臨床試驗(yàn)初步數(shù) 禮來(lái)公布口服糖尿病藥物orforglipron兩項(xiàng)3期臨床研究積極結(jié) 諾華的伊普可泮3期臨床研究達(dá)主要終 禮來(lái)公布阿貝西利早期乳腺癌3期研究長(zhǎng)期OS結(jié) 康寧杰瑞公布安尼妥單抗3期臨床研究最新成 康方生物依沃西HARMONi-6Ⅲ期研究結(jié)果在ESMO公 和譽(yù)醫(yī)藥公布匹米替尼臨床3期MANEUVER研究長(zhǎng)期療效和安全性數(shù) GSK/Spero公布口服碳青霉烯類抗生素tebipenemHBr關(guān)鍵3期臨床結(jié)果 諾華的司庫(kù)奇尤單抗治療風(fēng)濕性多肌痛3期研究成 VentyxBiosciences的NLRP3抑制劑VTX3232臨床2期研究成功 信達(dá)生物瑪仕度肽在3期臨床試驗(yàn)中頭對(duì)頭擊敗司美格魯 羅氏的奧妥珠單抗臨床3期研究成功，治療特發(fā)性腎 Incyte公司公布INCB1617341期臨床積極數(shù)據(jù) KyvernaTherapeutics公司CAR-T療法自免適應(yīng)癥臨床2期臨床結(jié)果積極 五、全球創(chuàng)新藥研發(fā)進(jìn)展TOP20 21華奧泰生物的瑞西奇拜單抗注射液申報(bào)上 羅氏的阿替利珠單抗聯(lián)合療法獲批ES-SCLC一線維持治 22石藥集團(tuán)siRNA降脂新藥SYH2070注射液在美國(guó)獲批臨 和美藥業(yè)PDE4抑制劑莫米司特片獲批上 優(yōu)時(shí)比的重癥肌無(wú)力新藥澤盧克布侖鈉在華獲批上 石藥集團(tuán)1類減重創(chuàng)新藥依達(dá)格魯肽α注射液申報(bào)上 >百濟(jì)神州Bcl2抑制劑索托克拉獲美國(guó)FDA突破性療法認(rèn)定 艾伯維1類除皺新藥國(guó)內(nèi)申報(bào)上市 23GSK重組帶狀皰疹疫苗在中國(guó)獲批新適應(yīng)癥 榮昌生物的泰它西普IgA腎病新適應(yīng)癥申報(bào)上 三生制藥眼科創(chuàng)新藥貝伐珠單抗眼內(nèi)注射溶液申報(bào)上 科倫博泰1類新藥注射用博度曲妥珠單抗獲批上 24羅氏的奧妥珠單抗獲批治療狼瘡性腎炎 25圣因生物靶向C3siRNA藥物SGB-9768注射液獲FDA孤兒藥資格 首藥控股1類新藥索特替尼片申報(bào)上 恒瑞醫(yī)藥三合一口服降糖藥恒格列凈瑞格列汀二甲雙胍緩釋片獲批上 百利天恒HER2ADC藥物BL-M07D1擬納入突破性治療，針對(duì) 艾迪藥業(yè)抗HIV復(fù)方制劑1類新藥ADC118片獲批臨 樂普生物EGFRADC注射用維貝柯妥塔單抗獲批上 華東醫(yī)藥引進(jìn)的羅氟司特乳膏在華申報(bào)上 110月創(chuàng)新藥相關(guān)政策一覽表(部分)頒發(fā)部門轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理?xiàng)l例國(guó)務(wù)院國(guó)家藥監(jiān)局綜合司公開征求《藥品質(zhì)量抽查檢驗(yàn)管理辦法(征求意國(guó)家藥品監(jiān)督管理局國(guó)家藥監(jiān)局綜合司公開征求《藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范(修訂稿征求意見稿)》意見國(guó)家藥品監(jiān)督管理局創(chuàng)新藥研發(fā)中涉及適老化設(shè)計(jì)時(shí)的一般原則及考慮要點(diǎn)(試行)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心老年人群參與創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)的關(guān)鍵要素及試驗(yàn)設(shè)計(jì)要點(diǎn)(試行)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心1.1重點(diǎn)政策解讀《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理?xiàng)l例》10月10日，據(jù)新華社，國(guó)務(wù)院總理李強(qiáng)日前簽署國(guó)務(wù)院令，公布《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理?xiàng)l例》,自2026年5月1日起施行。該條例是我國(guó)首次以國(guó)務(wù)院行政法規(guī)的形式，為生物醫(yī)學(xué)創(chuàng)新成果安全、合規(guī)地進(jìn)入臨床應(yīng)用提供了明確路徑。條例共7章58條，旨在規(guī)范生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研10月28日，國(guó)家藥監(jiān)局網(wǎng)站發(fā)布《國(guó)家藥監(jiān)局綜合司公開征求<藥品質(zhì)量抽查檢驗(yàn)管理辦法(征求意見稿)>意見》,此舉標(biāo)志著自2019年版辦法實(shí)施后，藥品質(zhì)量監(jiān)管體系迎來(lái)了首次全面且深刻的升級(jí)。這份共計(jì)9章67條的新規(guī)，不僅系統(tǒng)性重構(gòu)了傳統(tǒng)抽檢流程，更專門增設(shè)“網(wǎng)絡(luò)抽檢”獨(dú)立章節(jié)，從而將2國(guó)家藥監(jiān)局公開征求《藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范(修訂稿征求意見稿)》意見10月28日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局綜合司發(fā)布公告，就《藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范(修訂稿征求意見稿)》向社會(huì)公開征求意見，旨在進(jìn)一步推動(dòng)我國(guó)藥物臨床試驗(yàn)高質(zhì)量發(fā)展，健全藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理體系，保障受試者權(quán)益與用藥安全。藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范是保障藥物臨床試驗(yàn)過(guò)程規(guī)范、結(jié)果科學(xué)可靠的核心準(zhǔn)則，對(duì)保護(hù)受試者權(quán)益、提升藥物研發(fā)質(zhì)量具有關(guān)鍵作用。隨著我國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新戰(zhàn)略深入實(shí)施，藥物臨床試驗(yàn)的規(guī)模、復(fù)雜性持續(xù)提升，現(xiàn)行規(guī)范已難以完全適配行業(yè)發(fā)展與監(jiān)管新需求。此次國(guó)家藥監(jiān)局組織起草修訂稿，是順應(yīng)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新趨勢(shì)、完善監(jiān)管制度的重要部署。國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心發(fā)布《創(chuàng)新藥研發(fā)中涉及適老化設(shè)計(jì)時(shí)的一般原則及考慮要點(diǎn)》10月29日，國(guó)家藥監(jiān)局藥審中心組織制定并發(fā)布《創(chuàng)新藥研發(fā)中涉及適老化設(shè)計(jì)時(shí)的一般原則及考慮要點(diǎn)(試行)》。本文件旨在指導(dǎo)在藥物設(shè)計(jì)和開發(fā)、臨床試驗(yàn)實(shí)施和上市后監(jiān)測(cè)等過(guò)程中充分考慮老年患者需求，關(guān)注老年患者體驗(yàn)和偏好，進(jìn)而推動(dòng)適宜產(chǎn)品的開發(fā)，改善老年患者的用藥體驗(yàn)，減少用藥差錯(cuò)，提升老年患者的整體健康水平。該指導(dǎo)原則提出適老化設(shè)計(jì)的一般原則，強(qiáng)調(diào)以老年患者的需求為中心、將老年患者反饋機(jī)制納入藥物研發(fā)全過(guò)程、加強(qiáng)適老化設(shè)計(jì)相關(guān)溝通交流。同時(shí)，從制劑、臨床試驗(yàn)和藥品說(shuō)明書及包裝標(biāo)簽等方面，進(jìn)一步闡述適老化設(shè)計(jì)的考慮要點(diǎn)。國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心發(fā)布《老年人群參與創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)的關(guān)鍵要素及試驗(yàn)設(shè)計(jì)要點(diǎn)》10月29日，國(guó)家藥監(jiān)局藥審中心發(fā)布《老年人群參與創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)的關(guān)鍵要素及試驗(yàn)設(shè)計(jì)要點(diǎn)(試行)》。標(biāo)志著我國(guó)對(duì)老年用藥臨床研究的要求進(jìn)入了系統(tǒng)化、精細(xì)化的新階段。這不僅是監(jiān)管要求的升級(jí)，更是臨床研發(fā)理念的一次深刻革新——從過(guò)去因風(fēng)險(xiǎn)考量而習(xí)慣性“排除”老年人，轉(zhuǎn)向?yàn)榭茖W(xué)、主動(dòng)地“納入”并研究老年人。該文件詳細(xì)介紹人群代表性、研究策略方面內(nèi)容，并且圍繞判斷已有研究設(shè)計(jì)及試驗(yàn)數(shù)據(jù)是否足以支持老年人群的獲益風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估，分情況進(jìn)行闡述，給出決策建議。32.1本月國(guó)內(nèi)新藥獲批臨床情況根據(jù)摩熵醫(yī)藥數(shù)據(jù)庫(kù)統(tǒng)計(jì)，2025年10月共有145款新藥獲批臨床(共計(jì)240個(gè)受理號(hào)),較上個(gè)月減少了57款，其中包括59款化藥，78款生物制品，8款中藥。本月獲批臨床受理號(hào)數(shù)量最多的新藥為抗腫瘤藥和免疫機(jī)能調(diào)節(jié)藥物，有143個(gè)，占比60%,消化系統(tǒng)與代謝藥物獲批數(shù)量也比較多，有19個(gè)。獲批劑型主要為注射劑與片劑，分別有119個(gè)，78個(gè)。劑型主要為注射劑與片劑，分別有119個(gè)，78個(gè)。近一年獲批臨床新藥數(shù)量0按品種計(jì)獲批臨床新藥劑型分布(按受理號(hào)計(jì))一按受理號(hào)計(jì)按品種計(jì)獲批臨床新藥劑型分布(按受理號(hào)計(jì))一按受理號(hào)計(jì)獲批臨床新藥治療領(lǐng)域分布(按受理號(hào)計(jì))生殖泌尿系統(tǒng)和性激素類藥消化系統(tǒng)與代謝藥物.5.2%其他，6.3%神經(jīng)系統(tǒng)藥物。呼吸系統(tǒng)藥物，12,6%抗腫瘤藥物和免疫機(jī)能調(diào)節(jié)藥物.143.71%顆粒劑，5,2%吸入劑，6,3%膠囊劑，29,12%其他，3.1%片劑，78,32%42025年10月全球在研新藥月報(bào)2025年10月國(guó)內(nèi)獲批臨床新藥一覽表(部分)靶點(diǎn)(簡(jiǎn))CDE企業(yè)名稱治療用生物制品：1適用于單藥治療和與抗癌藥物聯(lián)合治療的晚期/轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤患者Inc.;治療用生物制品：1晚期或轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤物制藥有限公司治療用生物制品：1慢性阻塞性肺疾病注射用治療用生物制品：1晚期實(shí)體瘤限責(zé)任公司囊化藥：1抗腫瘤藥物用于實(shí)體山東盛迪醫(yī)藥有限公司MDR-001片化藥：1技有限公司治療用生物制品：1實(shí)體瘤化藥：1特應(yīng)性皮炎物醫(yī)藥有限公司YD6390片化藥：1—間質(zhì)性肺疾病技開發(fā)有限公司化藥：1治療限公司52025年10月全球在研新藥月報(bào)靶點(diǎn)(簡(jiǎn))化藥：1—晚期實(shí)體瘤成都賽璟生物醫(yī)藥科技有限公司HRN77片化藥：1—技有限公司；湖南明瑞制藥股份有限公司BLU-5937片化藥：1Inc.;HSK39297片化藥：1全身型重癥肌無(wú)力海思科醫(yī)藥集團(tuán)股份有限公司液治療用生物制品：1功能障礙相關(guān)脂肪性肝病江蘇中新醫(yī)藥有限公司治療用生物制品：1晚期惡性實(shí)體瘤上海橙帆醫(yī)藥有限公司治療用生物制品：1彌漫性毒性甲狀腺腫長(zhǎng)春金賽藥業(yè)有限責(zé)任公司D-2570片化藥：1益方生物科技 (上海)股份有限公司小兒膽青雙解中藥：1.1—集團(tuán)股份有限公司液治療用生物制品：1晚期惡性實(shí)體瘤蘇州復(fù)恩特藥業(yè)有限公司液治療用生物制品：1—季節(jié)性過(guò)敏性鼻炎江蘇荃信生物醫(yī)藥股份有限公司；杭州中美華東制藥有限公司SCTC21C注治療用生物制品：1多發(fā)性骨髓瘤限公司62025年10月全球在研新藥月報(bào)502024年11月2024年12月2025年3月2025年5月2025年7月2025年8月2025年10月2025年10月國(guó)內(nèi)獲批上市的新藥作用機(jī)制重癥肌無(wú)力化藥：5.1VetterPharma-莫米司特片中至重度斑塊狀銀屑病化藥：1份有限公司注射用博度曲妥珠單抗乳腺癌治療用生物制品：1四川科倫博泰生公司評(píng)估患者的腎 化藥：1杭州中美華東制藥有限公司—72025年10月全球在研新藥月報(bào)受理號(hào)作用機(jī)制那米司特片化(IPF)化藥：1邁華替尼片用于EGFR21L858R置換突變的局部晚期患者的一線治療化藥：1杭州中美華東制藥有限公司—注射用維貝至少二線系統(tǒng)1/PD-L1抑制劑治療失敗的復(fù)發(fā)/轉(zhuǎn)移性鼻咽癌患者治療用生物制品：1樂普生物科技股藥業(yè)有限公司備注：(1)此處所列新藥，主要是指國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)首次批準(zhǔn)在中國(guó)上市的藥品，包括新分子實(shí)體(以及包含有新分子實(shí)體的復(fù)方)、生物藥、中藥和疫苗。其中，新分子實(shí)體主要是化藥注冊(cè)分類下的1類(境內(nèi)外均未上市的創(chuàng)新藥)、5.1類(境外上市的原研藥申請(qǐng)?jiān)趪?guó)內(nèi)上市);生物藥主要為NMPA首次批準(zhǔn)的國(guó)產(chǎn)及進(jìn)口生物藥。獲批上市新藥不包括生物類似物，新適應(yīng)癥、新劑型。(2)更多信息如獲批臨床品種全球上市及研發(fā)進(jìn)展、相關(guān)靶點(diǎn)全局分析等，可通過(guò)摩熵醫(yī)藥全球研發(fā)數(shù)據(jù)庫(kù)和(或)聯(lián)2.2.2本月獲批新藥簡(jiǎn)介10月11日，全球生物制藥公司優(yōu)時(shí)比(UCB)宣布，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)已批準(zhǔn)澤盧克布侖鈉注射液上市，與常規(guī)治療藥物聯(lián)合用于治療抗乙酰膽堿受體(AChR)抗體陽(yáng)性的成人全身型重癥肌無(wú)力(gMG)患者。此次獲批使?jié)杀R克布侖鈉新一代C5補(bǔ)體抑制劑，為中國(guó)gMG患者帶來(lái)更便捷的治療選擇。澤盧克布侖鈉是一款具備雙重抑制作用8的新一代C5補(bǔ)體抑制劑。在AChR抗體陽(yáng)性的gMG患者體內(nèi)，異?？贵w會(huì)激活免疫系統(tǒng)補(bǔ)體反應(yīng)，最終在神經(jīng)-肌肉接頭處形成“攻膜復(fù)合物(MAC)”,鈉實(shí)現(xiàn)了突破性創(chuàng)新：患者在家中僅需5-8秒即可完成皮下注射，無(wú)需頻繁往返醫(yī)院，既減輕了就醫(yī)負(fù)擔(dān)，和美藥業(yè)PDE4抑制劑莫米司特片獲批上市10月11日，國(guó)家藥監(jiān)局網(wǎng)站顯示，贛州和美藥業(yè)的莫米司特片獲批上市。公開資料顯示，莫米司特是和/或cGMP水平，激活蛋白激酶A/G,促進(jìn)下游效應(yīng)蛋白磷酸化，從而在多種炎癥相關(guān)疾病中顯示出顯著10月17日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)官網(wǎng)顯示，科倫博泰的注射用博度曲妥珠單抗(商品名：舒泰萊)獲批上市，用于既往接受過(guò)一種或一種以上抗HER2藥物治療的不可切除或轉(zhuǎn)移性HER2陽(yáng)性成人乳腺癌患者。博度曲妥珠單抗是科倫博泰研發(fā)的創(chuàng)新HER2ADC,其通過(guò)穩(wěn)定酶可裂解連接子將新型MMAF衍生物(高細(xì)胞毒性微管蛋白抑制劑Duo-5)與HER2單克隆抗體偶聯(lián)，藥物抗體比(DAR)為2。博度曲妥珠單抗特異性結(jié)合腫瘤細(xì)胞表面的HER2,并被腫瘤細(xì)胞內(nèi)吞，在胞內(nèi)釋放毒素分子Duo-5,Duo-5誘導(dǎo)腫瘤細(xì)胞周期阻滯在G2/M期，引起腫瘤華東醫(yī)藥1類新藥瑞瑪比嗪注射液獲批上市10月17日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)顯示，華東醫(yī)藥股份有限公司全資子公司杭州中美華東制藥有限公司申報(bào)的化藥1類新藥瑞瑪比嗪注射液獲批上市。該產(chǎn)品是一種注射用外源性熒光示蹤劑，需與旁產(chǎn)品。依據(jù)中國(guó)注冊(cè)法規(guī)要求，瑞瑪比嗪注射液和TGFR需分別按照藥品和醫(yī)品上市許可申請(qǐng)和醫(yī)療器械注冊(cè)申請(qǐng)。TGFR已于2025年2月獲得中國(guó)上市批準(zhǔn)，本次瑞瑪比嗪注射液上市許可申請(qǐng)獲得NMPA批準(zhǔn)，標(biāo)志著MediBeaconRTGFR在中國(guó)順利完成整體獲批。10月22日，勃林格殷格翰宣布，其肺纖維化創(chuàng)新療法口服選擇性磷酸二酯酶4B(PDE4B)抑制劑博優(yōu)維⑧(通用名：那米司特片)正式獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準(zhǔn)，用于治療成人特發(fā)性肺纖維化(IdiopathicPulmonaryFibrosis,IPF)。這是十年來(lái)首個(gè)在Ⅲ期臨床試驗(yàn)中達(dá)到主要終點(diǎn)并成功獲的是，中國(guó)實(shí)現(xiàn)了博優(yōu)維⑧全球同步研發(fā)、同步注冊(cè)、同步獲批(僅在美國(guó)獲批后2周內(nèi)),真正實(shí)現(xiàn)了零時(shí)差惠及中國(guó)患者。此次在華獲批是基于博優(yōu)維⑧關(guān)鍵性Ⅲ期臨床試驗(yàn)FIBRONEERTM-IPF的積極結(jié)果，該試驗(yàn)是IPF治療領(lǐng)域迄今為止規(guī)模最大的Ⅲ期臨床研究。結(jié)果顯示：與安慰劑相比，博優(yōu)維⑧治療組的患者在第52周時(shí)用力肺活量(FVC,ml)較基線的下降顯著減少，達(dá)到了主要終點(diǎn)。92025年10月全球在研新藥月報(bào)華東醫(yī)藥EGFR/HER2小分子抑制劑馬來(lái)酸美10月24日，國(guó)家藥監(jiān)局(NMPA)官網(wǎng)顯示，華東醫(yī)藥的馬來(lái)酸美凡厄替尼片(曾用名：邁華替尼)獲批上市，用于表皮生長(zhǎng)因子受體(EGFR)21號(hào)外顯子L858R置換突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺活性的不可逆EGFR/人表皮生長(zhǎng)因子受體-2(HER2)小分子抑制劑，是全新的、擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的國(guó)家1類創(chuàng)新藥。該藥通過(guò)與EGFR(ErbB1)和HER2(ErbB2)的激酶區(qū)域共價(jià)結(jié)合，不可逆地抑制酪氨酸激酶自磷酸化，導(dǎo)致ErbB信號(hào)下調(diào)，從而抑制腫瘤生長(zhǎng)。2015年，中美華東與蘇州邁泰生物技術(shù)有限公司和杭州華東醫(yī)藥集團(tuán)新藥研究院有限公司簽訂協(xié)議，取得馬來(lái)酸美凡厄替尼原料藥及其制劑在中國(guó)市場(chǎng)的權(quán)益，并樂普生物EGFRADC注射用維貝柯妥塔單抗獲批上市10月30日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)官網(wǎng)顯示，樂普生物的注射用維貝柯妥塔單抗(MRG003)獲批上市，用于治療既往經(jīng)至少二線系統(tǒng)化療和PD-1/PD-L1抑制劑治療失敗的復(fù)發(fā)或NPC)患者。維貝柯妥塔單抗是全球首個(gè)獲批上市的EGFRAD抑制有效載荷——甲基澳瑞他汀E(MMAE)通過(guò)纈氨酸-瓜氨酸鏈接體偶聯(lián)而成，可以高親和力特異性結(jié)合腫瘤細(xì)胞表面的EGFR,通過(guò)內(nèi)吞及溶酶體蛋白酶裂解后釋放強(qiáng)效的有效載荷，從而導(dǎo)致腫瘤細(xì)胞死亡。作為我國(guó)首款靶向EGFR的ADC藥物，維貝柯妥塔單抗憑借其高親和力的EGFR抗體、可裂解的VC連接子與強(qiáng)效毒素MMAE的創(chuàng)新結(jié)構(gòu)設(shè)計(jì)，為R/MNPC患者的后線治療帶來(lái)了全新選擇。2025年10月全球在研新藥月報(bào)三全球獲孤兒藥/突破性/快速通道資格認(rèn)定品種盤點(diǎn)根據(jù)摩熵醫(yī)藥數(shù)據(jù)庫(kù)統(tǒng)計(jì)，2025年10月共有71款藥物獲孤兒藥/突破性/快速通道資格認(rèn)定。10月全球孤兒藥/突破性/快速通道資格認(rèn)定品種一覽表(部分)靶點(diǎn)異染性腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良葛蘭素史克孤兒藥：日本：異染性腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良：2025-10-28貝林妥歐單抗細(xì)胞白血病百濟(jì)神州(北有限公司；孤兒藥：美國(guó)：系統(tǒng)性硬免疫缺陷綜優(yōu)先審評(píng)：美國(guó)：免疫缺陷綜合征：2025-10-01索托克拉細(xì)胞淋巴瘤、小淋巴細(xì)胞淋巴瘤百濟(jì)神州(北有限公司申請(qǐng)上市突破性療法：美國(guó)：套細(xì)胞淋巴瘤：2025-10-13急性白血病、骨髓發(fā)育異常綜合征、急病申請(qǐng)上市優(yōu)先審評(píng)：美國(guó)：急性髓系白血?。?025-10-06優(yōu)先審評(píng)：美國(guó)：骨髓發(fā)育異常綜合征：2025-10-06胃腸基質(zhì)腫瘤突破性療法：美國(guó)：全身性2025年10月全球在研新藥月報(bào)靶點(diǎn)達(dá)乳腺癌、癌癌藥有限公司；正大天晴藥業(yè)集團(tuán)南京順欣制藥有限公司突破性療法：中國(guó)：轉(zhuǎn)移性結(jié)腸直腸癌：2025-10-13—地圖狀萎縮、干性年齡相關(guān)性黃斑變性移性乳腺癌、達(dá)乳腺癌等生物制藥有限公司；江蘇康寧杰瑞生物制藥有限公司突破性療法：中國(guó)：轉(zhuǎn)移性結(jié)腸直腸癌：2025-10-20鱗狀細(xì)胞癌、轉(zhuǎn)移性頭頸癌突破性療法：美國(guó)：轉(zhuǎn)移性頭頸癌：2025-10-13突破性療法：美國(guó)：鱗狀細(xì)胞癌：2025-10-13甲型流感病毒感染、乙型流感病毒感染Ⅱ期臨床突破性療法：美國(guó)：甲型流感病毒感染：2025-10-09心臟停搏、缺血性卒中alsIncⅡ期臨床快速通道：美國(guó)：缺血性卒中：2025-10-17阿爾茨海默型癡呆、癡認(rèn)知障礙百時(shí)美施貴寶(Bristol-Ⅱ期臨床默型癡呆：2025-10-01軟組織肉瘤Ⅱ期臨床快速通道：美國(guó)：軟組織肉乙型肝炎、丁型肝炎蘇州瑞博生物技術(shù)股份有限公司Ⅱ期臨床孤兒藥：歐洲：丁型肝炎：2025年10月全球在研新藥月報(bào)時(shí)間公司產(chǎn)品靶點(diǎn)臨床數(shù)據(jù)(有效性)10月1日下背痛3期數(shù)據(jù)：VER-01較安慰劑可顯著降低慢性下背痛強(qiáng)度，且療效在連續(xù)12個(gè)月治療期間得以維持。該療法整體耐受性良好，未觀察到依賴或停藥反應(yīng)。10月3日安進(jìn)心血管疾病3期數(shù)據(jù)：中位隨訪時(shí)間約為4.5年時(shí)的或其他降LDL-C標(biāo)準(zhǔn)治療基礎(chǔ)上加用Repatha,與單用標(biāo)準(zhǔn)治療相比，可顯著減少心血管事件發(fā)生。10月4日1期數(shù)據(jù)：在經(jīng)顱磁刺激(TMS)評(píng)估中，第一代GABA-AT抑制劑相當(dāng)或更優(yōu)。腦、與靶點(diǎn)結(jié)合并產(chǎn)生與GABA水平升10月9日復(fù)宏漢霖胃癌3期數(shù)據(jù)：該研究達(dá)到預(yù)設(shè)的優(yōu)效性標(biāo)聯(lián)合化療顯著改善EFS,病理完全緩解(pCR)率是對(duì)照組3倍多，患者復(fù)發(fā)風(fēng)10月13日帕金森病1b期數(shù)據(jù)：GT-02287總體耐受性良未發(fā)生任何治療伴發(fā)嚴(yán)重不良事件。首批9名受試者已觀察到MDS-UPDRS的改善，其余受試者的90天隨訪仍在進(jìn)行10月13日1型強(qiáng)肌營(yíng)養(yǎng)不良力均得到改善。10月14日癌進(jìn)展生存期，且這一改善具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義和臨床意義。2025年10月全球在研新藥月報(bào)時(shí)間公司產(chǎn)品靶點(diǎn)臨床數(shù)據(jù)(有效性)10月15日禮來(lái)2型糖尿病紅蛋白(A1C)顯著降低，并減輕體重及10月16日腎病現(xiàn)出良好的耐受性，安全性特征與此前數(shù)據(jù)一致，未觀察到新的安全風(fēng)險(xiǎn)。10月17日禮來(lái)阿貝西利癌其中超過(guò)75%的患者在完成為期兩年的阿貝西利治療后至少隨訪四年。在意向治療(ITT)人群中，阿貝西利聯(lián)合內(nèi)分泌治療較單用內(nèi)分泌治療可將死亡風(fēng)險(xiǎn)降低15.8%[7年總生存率：86.8%vs.85.0%;風(fēng)險(xiǎn)比HR=0.842;95%CI:0.722-0.981;雙側(cè)P值=0.027]。10月18日安尼妥單抗胃食管連癌3期數(shù)據(jù)：安尼妥單抗組IRC評(píng)估的中位PFS(7.1個(gè)月vs2.7個(gè)月，HR=0.25,p<0.0001)及中位OS(19.6個(gè)月vs11.5個(gè)月，HR=0.29,p<0.00001)均顯著優(yōu)于獲益一致，IRC評(píng)估的客觀緩解率(ORR)達(dá)到55.8%,是對(duì)照組(10.8%)的5倍以上，疾病控制率(DCR)達(dá)80%10月19日非小肺癌療sq-NSCLC的mPFS長(zhǎng)達(dá)11.14個(gè)月，對(duì)照組替雷利珠單抗聯(lián)合化療的mPFSL1陰性或陽(yáng)性),無(wú)論是否伴肝轉(zhuǎn)移、療較替雷利珠聯(lián)合化療均顯著獲益。10月20日匹米替尼腱鞘巨細(xì)胞瘤76.2%(95%CI:63.8,86.0),中位緩解持續(xù)時(shí)間尚未達(dá)到；Part2結(jié)束時(shí)(第49周),患者臨床結(jié)局評(píng)估(COAs)持續(xù)改善且安全性良好，截至73周時(shí)相對(duì)關(guān)節(jié)活動(dòng)度較基線改善達(dá)到23.9%。2025年10月全球在研新藥月報(bào)時(shí)間公司產(chǎn)品靶點(diǎn)臨床數(shù)據(jù)(有效性)10月21日/復(fù)雜路感染3期數(shù)據(jù)：在復(fù)雜性尿路感染(包括腎盂腎炎)住院患者中，口服tebipenemHBr(600mg)在治愈率與細(xì)菌清除率的總應(yīng)答方面與對(duì)照靜脈注射方案的療效相當(dāng)，分別為58.5%(261/446)與60.2%(291/483),調(diào)整后治療差異為-1.3%10月22日司庫(kù)奇尤單抗性多所有次要終點(diǎn)。在風(fēng)濕性多肌痛(PMR)抗相較于安慰劑展現(xiàn)出具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性和臨床意義的持續(xù)緩解。10月22日心血管疾病反應(yīng)蛋白(hsCRP)下降約80%,并在第12周將白介素-6(IL-6)降低至心血管風(fēng)險(xiǎn)閾值(≤1.65ng/L)以下；同時(shí)觀察到10月27日瑪仕度肽2型糖尿病3期數(shù)據(jù)：第32周時(shí)，瑪仕度肽組HbAlc<7.0%且體重較基線下降≥10%的受試(21.0%,P值<0.0001)。此外，第32HbA1c較基線變化均值分別為-2.03%和別為10.29%和6.00%(P值均<0.05)。10月28日羅氏奧妥珠單抗腎病綜合征酚酸酯相比，使用奧妥珠單抗治療的患10月28日4實(shí)體瘤1期數(shù)據(jù)：在每日接受600mg(n=25)和1200mg(n=29)劑量INCB161734的和34%,DCR分別高達(dá)64%和86%。10月29日重癥力2期數(shù)據(jù)：100%患者在臨床終點(diǎn)日常生活活動(dòng)量表(MG-ADL)和定量重癥肌無(wú)力(QMG)評(píng)分上，均達(dá)到具有臨床意ADL和QMG的平均降幅分別為-8.0分和-7.7分，且在治療后第2周即已觀察Vertanical公司公布其在研療法VER-013期臨床試驗(yàn)積極結(jié)果10月1日，Vertanical宣布，兩項(xiàng)評(píng)估其在研療法VER-01在慢性下背痛(CLBP)治療中安全性與有效性的3期臨床研究結(jié)果已發(fā)表于NatureMedicine和Pain&Therapy期刊。VER-01為一款潛在“first-in-class”、分析顯示，VER-01較安慰劑可顯著降低慢性下背痛強(qiáng)度，且療效在連續(xù)12個(gè)月治療期間得以維持。該療法整體耐受性良好，未觀察到依賴或停藥反應(yīng)。在另一項(xiàng)與阿片類藥物的3期頭對(duì)頭研究中，VER-01在鎮(zhèn)痛效果及胃腸道耐受性方面均優(yōu)于阿片類藥物，且未見依賴或?yàn)E用跡象。同時(shí)，VER-01還能改善慢性國(guó)家提交VER-01的上市許可申請(qǐng)，并計(jì)劃于2026年初在美國(guó)啟動(dòng)3期研究，以支持后續(xù)向FDA遞交上市安進(jìn)降脂單抗Repatha3期臨床結(jié)果積極10月3日，安進(jìn)(Amgen)宣布，VESALIUS-CV臨床3期試驗(yàn)達(dá)到雙主要終點(diǎn)，結(jié)果顯示在既往無(wú)心肌梗死或卒中病史的人群中，Repatha(evolocumab)可顯著降低主要不良心血管事件(MACE)風(fēng)險(xiǎn)。根據(jù)新聞稿，Repatha是首個(gè)同時(shí)在一級(jí)與二級(jí)預(yù)防中證實(shí)可顯著降低心血管事件發(fā)生的PCSK9抑制劑。VESALIUS-CV是一項(xiàng)雙盲、隨機(jī)、安慰劑對(duì)照的全球臨床3期試驗(yàn)，旨在評(píng)估在無(wú)既往心肌梗死或卒中病史、但具高心血管風(fēng)險(xiǎn)的成人中，Repatha通過(guò)降低低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)對(duì)MACE的影響。該研究入組了逾1.2萬(wàn)名受試者，試驗(yàn)的雙主要終點(diǎn)點(diǎn)的時(shí)間。中位隨訪時(shí)間約為4.5年時(shí)的分析顯示，Repatha達(dá)成兩項(xiàng)主要終點(diǎn)，且均具有統(tǒng)計(jì)學(xué)與臨床意義。在他汀類或其他降LDL-C標(biāo)準(zhǔn)治療基礎(chǔ)上加用Repatha,與單用標(biāo)準(zhǔn)治療相比，可顯著減少心血管事件OvidTherapeutic公布癲癇療法OV329的1期臨床積極結(jié)果受試者中開展的1期研究獲得積極頂線結(jié)果。根據(jù)此結(jié)果，Ovid計(jì)劃將OV329推進(jìn)至難治性局灶性癲癇發(fā)制；在經(jīng)顱磁刺激(TMS)評(píng)估中，OV329的抑制效果與治療劑量下的獲批第一代GABA-AT抑制劑相當(dāng)或更優(yōu)。研究結(jié)果進(jìn)一步證實(shí)OV329能夠進(jìn)入大腦、與靶點(diǎn)結(jié)合并產(chǎn)生與GABA水癲癇發(fā)作等罕見與難治性癲癇。鑒于低水平的GABA與神經(jīng)元高興奮性相關(guān)，OV329被認(rèn)為通過(guò)降低GABA-AT活性以提升腦內(nèi)GABA水平，從而有望抑制導(dǎo)致發(fā)作的高興奮性。復(fù)宏漢霖創(chuàng)新藥斯魯利單抗胃癌3期臨床達(dá)主要終點(diǎn)10月9日，復(fù)宏漢霖宣布，該公司自研創(chuàng)新型PD-1抑制劑H藥斯魯利單抗聯(lián)合化療新輔助/單藥輔助治療胃癌的3期臨床研究(ASTRUM-006)期中分析達(dá)到了主要研究終點(diǎn)無(wú)事件生存期(EFS)。根據(jù)新聞稿，該治療方案成為胃癌圍術(shù)期(術(shù)前/術(shù)后)以免疫單藥取代術(shù)后輔助化療的治療方案，實(shí)現(xiàn)了該領(lǐng)域的ASTRUM-006是一項(xiàng)針對(duì)早期胃癌患者的隨機(jī)、雙盲、多中心的3期臨床研究，旨在評(píng)估斯魯利單抗聯(lián)合化療對(duì)比安慰劑聯(lián)合化療新輔助/單藥輔助治療早期胃癌患者的臨床有效性及安全性2025年10月全球在研新藥月報(bào)察委員會(huì)(IDMC)的期中分析結(jié)果顯示：該研究達(dá)到預(yù)設(shè)的優(yōu)效性標(biāo)準(zhǔn)。與安慰劑聯(lián)合化療相比，斯魯利單抗聯(lián)合化療顯著改善EFS,病理完全緩解(pCR)率是對(duì)照組3倍多，患者復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)明顯降低。同時(shí)，該GainTherapeutics公司公布GT-022871b期臨床試驗(yàn)初步數(shù)據(jù)初步數(shù)據(jù)。GT-02287是一種口服變構(gòu)蛋白調(diào)節(jié)劑，具有可穿越血腦屏障的能力。該藥物可酶葡萄糖腦苷脂酶(GCase)的功能，該酶由于GBA1基因突變(與帕金森病相關(guān)的最常見遺傳異常)或其他與年齡相關(guān)的壓力因素而發(fā)生錯(cuò)誤折疊和受損。此次公布的結(jié)果顯示，GT-02287生任何治療伴發(fā)嚴(yán)重不良事件。首批9名受試者已觀察到MDS-UPDRS的改善，其余受試者的90天隨訪仍在進(jìn)行中。患者的血漿藥物暴露水平處于預(yù)期的治療范圍內(nèi)，且與此前1期健康受試者研究中的暴露水平DyneTherapeutics公司公布zelecimentbasivarsen1/2期臨床試驗(yàn)新數(shù)據(jù)療強(qiáng)直性肌營(yíng)養(yǎng)不良1型(DM1)患者的1/2期臨床試驗(yàn)ACHIEVE中的新數(shù)據(jù)。DYNE-101由與抗體片段 (Fab)偶聯(lián)的反義寡核苷酸組成，F(xiàn)ab與肌肉上高表達(dá)的轉(zhuǎn)鐵蛋白受體1(TfR1)結(jié)合。它旨肉組織遞送，目的是減少細(xì)胞核中的有毒DMPK基因的RNA,允許正常mRNA處理和正常蛋白翻譯，并有可能阻止或逆轉(zhuǎn)疾病進(jìn)展。DYNE-101已被歐洲藥品管理局(EMA)和美國(guó)FDA授予孤兒藥資格，用于治療DM1。此次公布的結(jié)果顯示，zelecimentbasivarsen為患者提供了廣泛的功能改善。通過(guò)視頻手部張開時(shí)間 線有意義且持續(xù)的改善，包括10米步行/跑步測(cè)試(10MWR)和5次坐站測(cè)試(5xSTS)的結(jié)果，以及用于衡量上肢功能的9孔釘測(cè)試(9HPT)結(jié)果的改善。定量肌力測(cè)試(QMT)顯示上下肢多個(gè)肌群肌力均得到輝瑞的Tukysa3期試驗(yàn)達(dá)主要終點(diǎn)，用于治療乳腺癌10月14日，輝瑞宣布HER2靶向酪氨酸激酶抑制劑Tukysa(tucatinib)在的三期臨床達(dá)到主要終點(diǎn)。數(shù)據(jù)來(lái)自HER2CLIMB-05研究實(shí)驗(yàn)，評(píng)估了Tukysa作為一線維持療法，用于HER2陽(yáng)性轉(zhuǎn)移性乳腺癌患禮來(lái)公布口服糖尿病藥物orforglipron兩項(xiàng)3期臨床研究積極結(jié)果10月15日，禮來(lái)公司(EliLillyandCompany)公布了ACHIEVE-2與ACHIEVE-5兩項(xiàng)3期臨床試驗(yàn)2抑制劑在經(jīng)二甲雙胍治療血糖控制不佳的2型糖尿病成人中的療效。ACHIE比安慰劑在經(jīng)滴定甘精胰島素治療(聯(lián)用或不聯(lián)用二甲雙胍和/或SGLT-2抑制劑)血糖控制不佳的2型糖兩項(xiàng)研究在第40周時(shí)，在有效性估計(jì)目標(biāo)和治療方案估計(jì)目標(biāo)下，orforglipron(均達(dá)成主要及所有關(guān)鍵次要終點(diǎn)，實(shí)現(xiàn)糖化血紅蛋白(A1C)顯著降低，并因子，研究結(jié)果均與此前公布的2型糖尿病相關(guān)研究一致。諾華的伊普可泮3期臨床研究達(dá)主要終點(diǎn)10月16日，諾華宣布，其口服補(bǔ)體通路抑制劑Fabhalta(iptacopan)在針對(duì)成人IgA腎病(IgAN)患期間顯著減緩了估算腎小球?yàn)V過(guò)率(eGFR)的下降，結(jié)果具有統(tǒng)計(jì)學(xué)和臨床意義，表明該藥物可有效延緩腎功能衰退。Fabhalta是一種作用于補(bǔ)體系統(tǒng)替代通路的口服因子B抑制劑。該藥物早在2024年已獲美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)加速批準(zhǔn)，用于降低成人IgA腎病患者的蛋白尿。該批準(zhǔn)基于APPLAUSE-IgAN的中期分析結(jié)果，當(dāng)時(shí)數(shù)據(jù)顯示，F(xiàn)abhalta能在9個(gè)月內(nèi)顯著降低尿蛋白/肌酐比值(UPCR),其降禮來(lái)公布阿貝西利早期乳腺癌3期研究長(zhǎng)期OS結(jié)果10月17日，禮來(lái)公司宣布，三期monarchE試驗(yàn)的總生存期(OS)主要分析結(jié)果顯示，在激素受體陽(yáng)性(HR+)、人表皮生長(zhǎng)因子受體2陰性(HER2-)、淋巴結(jié)陽(yáng)性、高危早期乳腺癌患者中，為期兩年的阿貝西利聯(lián)合內(nèi)分泌治療(ET)相較于單獨(dú)使用ET,使患者死亡風(fēng)險(xiǎn)降低15.8%。此外，該治療方案在無(wú)侵襲性疾病生存期(IDFS)和無(wú)遠(yuǎn)處復(fù)發(fā)生存期(DRFS)方面均顯示持續(xù)的長(zhǎng)期獲益。研究結(jié)果已于2025年10月17日在德國(guó)柏林舉行的歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會(huì)(ESMO)年會(huì)上以重磅口頭報(bào)告形式發(fā)布。這些數(shù)據(jù)正在提交給全球各地的監(jiān)管機(jī)構(gòu)。此次公布的數(shù)據(jù)包括總生存期(OS)主要分析結(jié)果，患者中位隨訪時(shí)間為6.3年，其中超過(guò)75%的患者在完成為期兩年的阿貝西利治療后至少隨訪四年。在意向治療(ITT)人群中，阿貝西利聯(lián)合內(nèi)分泌治療較單用內(nèi)分泌治療可將死亡風(fēng)險(xiǎn)降低15.8%[7年總生存率：86.8%vs.85.0%;風(fēng)險(xiǎn)比HR=0.842;95%CI:0.722康寧杰瑞公布安尼妥單抗3期臨床研究最新成果10月18日，康寧杰瑞生物制藥宣布，公司自主研發(fā)、與石藥集團(tuán)全資附屬公司上海津曼特生物科技有限公司合作開發(fā)的安尼妥單抗注射液(研發(fā)代號(hào)：KN026)聯(lián)合化療二線及以上治療HER2陽(yáng)性胃癌(包括胃-食管結(jié)合部腺癌)的Ⅲ期臨床研究(研究編號(hào)：KN026-001,KC-WISE),首次期中分析結(jié)果已在2025胃-食管結(jié)合部腺癌患者，隨機(jī)接受安尼妥單抗(KN026)聯(lián)合化療(安尼妥單抗組)或安慰劑聯(lián)合化療(對(duì)照組)治療?；颊吒鶕?jù)(i)化療類型；(ii)HER2表達(dá)水平；及(iii)既往治療線數(shù)進(jìn)行分層。臨床研究結(jié)果顯示：安尼妥單抗組IRC評(píng)估的中位PFS(7.1個(gè)月vs2.7個(gè)月，HR=0.25,p<0.0001)及中位OS(19.6個(gè)月vs11.5個(gè)月，HR=0.29,p<0.00001)均顯著優(yōu)于對(duì)照組，且在所有預(yù)OS獲益一致，IRC評(píng)估的客觀緩解率(ORR)達(dá)到55.8%,是對(duì)照組(10.8%)的5倍以上，疾病控制率(DCR)達(dá)80%,展現(xiàn)出突破性的生存獲益和療效改善?？捣缴镆牢治鱄ARMONi-6Ⅲ期研究結(jié)果在ESMO公布10月19日，康方生物自主研發(fā)的全球首創(chuàng)雙特異性抗體新藥依沃西(PD-1/VEGF雙抗)聯(lián)合化療，對(duì)比替雷利珠單抗聯(lián)合化療一線治療晚期鱗狀非小細(xì)胞肺癌(sq-NSCLC)的注冊(cè)性Ⅲ期臨床研究(AK112-306/HARMONi-6)重磅研究結(jié)果，由主要研究者、上海市胸科醫(yī)院腫瘤科主任陸舜教授在2025年歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會(huì)(ESMO)年會(huì)的PresidentialSymposium(主席論壇)上重磅發(fā)布。研究結(jié)果顯示，依沃西聯(lián)合化療方案對(duì)比替雷利珠聯(lián)合化療性勝出強(qiáng)陽(yáng)性結(jié)果，具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著獲益和顯著臨床獲益，依沃西聯(lián)合化療較替雷利珠聯(lián)合化療大幅延長(zhǎng)單抗聯(lián)合化療的mPFS為6.90個(gè)月。無(wú)論P(yáng)D-L1表達(dá)水平(PD-L1陰性或陽(yáng)性),無(wú)論是否伴肝轉(zhuǎn)移、無(wú)和譽(yù)醫(yī)藥公布匹米替尼臨床3期MANEUVER研究長(zhǎng)期療效和安全性數(shù)據(jù)10月20日，和譽(yù)醫(yī)藥宣布，公司在2025年歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會(huì)年會(huì)(ESMOCongress2025)上以口頭報(bào)告形式展示了其自主研發(fā)的小分子CSF-1R抑制劑匹米替尼(pimicotinib/ABSK021)治療腱鞘巨細(xì)胞瘤 (TGCT)患者的全球Ⅲ期MANEUVER研究的長(zhǎng)期療效和安全性數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，依據(jù)RECISTv1.1標(biāo)準(zhǔn)經(jīng)盲態(tài)獨(dú)立評(píng)審委員會(huì)(BIRC)評(píng)估，匹米替尼在TGCT患者中展現(xiàn)出強(qiáng)勁而持久的腫瘤緩解療效，臨床結(jié)局評(píng)估(包括關(guān)節(jié)活動(dòng)度、僵硬、疼痛和身體功能)表現(xiàn)出具有臨床意義的持續(xù)改善，安全性與既往分會(huì)上，MANUEVER研究LeadingPI,北京積水潭醫(yī)院牛曉輝教授現(xiàn)場(chǎng)解讀了本研究的長(zhǎng)期療效和安全性數(shù)據(jù)：中位隨訪14.3個(gè)月時(shí)，Part1接受匹米替尼治療組患者依據(jù)RECISTv1.1標(biāo)準(zhǔn)經(jīng)BIRC評(píng)估的ORR提升至76.2%(95%CI:63.8,86.0),中位緩解持續(xù)時(shí)間尚未達(dá)到；Part2結(jié)束時(shí)(第49周),患者臨床結(jié)局評(píng)估(COAs)持續(xù)改善且安全性良好，截至73周時(shí)相對(duì)關(guān)節(jié)活動(dòng)度較基線改善達(dá)到23.9%。對(duì)照組患者改用匹米替尼后，同樣獲得臨床獲益，中位隨訪時(shí)間8.5個(gè)月時(shí)，ORR達(dá)到64.5%,且COAs也有所改善。GSK/Spero公布口服碳青霉烯類抗生素tebipenemHBr關(guān)鍵3期臨床結(jié)果10月21日，GSK與SperoTherapeutics聯(lián)合公布了關(guān)鍵性3究評(píng)估了口服在研藥物tebipenemHBr用于治療復(fù)雜性尿路感染(cUTI),包括腎盂腎炎的療效與安全性。研究結(jié)果顯示，tebipenemHBr達(dá)到了主要終點(diǎn)，與靜脈給藥方案相比表現(xiàn)出非劣效性。相關(guān)數(shù)據(jù)將提交至監(jiān)管機(jī)構(gòu)，以支持后續(xù)的上市申請(qǐng)。該試驗(yàn)于5月因療效顯著而提前終止。分析顯示，在復(fù)雜性尿路感染 (包括腎盂腎炎)住院患者中，口服tebipenemHBr(600mg)在治愈率與細(xì)菌清除率的總應(yīng)答方面與對(duì)照靜脈注射方案的療效相當(dāng)，分別為58.5%(261/446)與60.2%(291/483),調(diào)整后治療差異為-1.3%(95%CI:-7.5%,4.8%)。安全性方面，tebipenemHBr與對(duì)照靜脈注射方案及其他碳青霉烯類抗生素總體一致，最常見的不良事件(≥3%)為腹瀉和頭痛，均為輕中度、非嚴(yán)重事件。諾華的司庫(kù)奇尤單抗治療風(fēng)濕性多肌痛3期研究成功10月22日，諾華宣布，司庫(kù)奇尤單抗在Ⅲ期REPLENISH研究中達(dá)到了主要終點(diǎn)及所有次要終點(diǎn)。在風(fēng)濕性多肌痛(PMR)成人患者中，截至第52周，司庫(kù)奇尤單抗相較于安慰劑展現(xiàn)出具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性和臨床意義的持續(xù)緩解。REPLENISH是一項(xiàng)全球多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、平行組設(shè)計(jì)的Ⅲ期臨床研究(NCT05767034),旨在評(píng)估司庫(kù)奇尤單抗治療PMR患者的療效與安全性?；颊弑浑S機(jī)分配至三個(gè)治療組：司庫(kù)奇尤單抗300mg組、司庫(kù)奇尤單抗150mg組及安慰劑組，所有治療組均聯(lián)合24周糖皮質(zhì)激素逐漸減量方案。該研究的主要終點(diǎn)是，在第52周時(shí)實(shí)現(xiàn)持續(xù)緩解的患者比例。關(guān)鍵次要終點(diǎn)包括：第52周時(shí)實(shí)現(xiàn)完全持續(xù)緩解的患者比例、校正后年度累積糖皮質(zhì)激素劑量，以及截至第52周時(shí)首次使用補(bǔ)救VentyxBiosciences的NLRP3抑制劑VTX3232臨床2期研究成功管風(fēng)險(xiǎn)因素患者的2期研究中取得積極結(jié)果。該研究共入組175例受試者，比較VTX3232與安慰劑在療效與安全性方面的差異；結(jié)果顯示，VTX3232無(wú)論作為單藥還和耐受性。進(jìn)一步分析顯示，VTX3232可顯著降低多項(xiàng)心血管風(fēng)險(xiǎn)因素：?jiǎn)嗡幹委熢谑字芗纯墒垢呙鬋反應(yīng)蛋白(hsCRP)下降約80%,并在第12周將白介素-6(IL-6)降低至心血管風(fēng)險(xiǎn)閾值(≤1.65ng/L)以下；同時(shí)觀察到脂蛋白(a)——Lp(a)及肝臟炎癥相關(guān)指標(biāo)的統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著下降。與司美格魯肽聯(lián)用可帶來(lái)額外信達(dá)生物瑪仕度肽在3期臨床試驗(yàn)中頭對(duì)頭擊敗司美格魯肽10月27日，信達(dá)生物宣布瑪仕度肽(GCG/GLP-1雙受體激動(dòng)劑)的第四項(xiàng)Ⅲ期臨床研究(DREAMS-3)達(dá)到主要終點(diǎn)。DREAMS-3(NCT06184568)是一項(xiàng)多中心、隨機(jī)、開放標(biāo)簽Ⅲ期臨床研究，入組經(jīng)單純飲食運(yùn)動(dòng)干預(yù)伴/不伴二甲雙胍單藥治療血糖、體重控制不佳的中國(guó)早期2型糖尿病(病程<10年)合并肥胖受試者349例。研究結(jié)果證明，在中國(guó)2型糖尿病合并肥胖受試者中，第32周時(shí)，瑪仕度肽組HbAlc<7.0%且體重較基線下降≥10%的受試者比例為48.0%,優(yōu)效于司美格魯肽組(21.0%,P值<0.0001)。此外，第32周時(shí)，瑪仕度肽組和司美格魯肽組HbA1c較基線變化均值分別為-2.03%和-1.84%,體重較基線平均百分比降幅分別為10.29%和6.00%(P值均<0.05)。研究期間瑪仕度肽整體安全性特征與既往臨床研羅氏的奧妥珠單抗臨床3期研究成功，治療特發(fā)性腎病10月28日，羅氏宣布其Gazyva?/Gazyvaro?(奧妥珠單抗，obinutuzumab)在治療患有特發(fā)性腎病綜合征的兒童和青少年(年齡在2至25歲)的Ⅲ期INShore研究中取得了具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義和臨床意義的積極結(jié)果。這項(xiàng)研究達(dá)到了其主要終點(diǎn)，與霉酚酸酯相比，使用奧妥珠單抗治療的患者在一年(第52周)時(shí)實(shí)現(xiàn)持續(xù)完全緩解的比例顯著更高。持續(xù)完全緩解的定義是研究期間沒有復(fù)發(fā)，并且在第52周時(shí)尿液中的蛋白質(zhì)含量較低(蛋白質(zhì)與肌酐比值低于或等于0.2)。INShore研究是針對(duì)這種通常在兒童早期診斷的慢性腎臟疾病的靶向療法，進(jìn)行的首次全球性Ⅲ期研究。研究中沒有發(fā)現(xiàn)新的安全信號(hào)，且安全性與Gazyva/Gazyvaro在成人中的已知特征一致。相關(guān)數(shù)據(jù)將提交美國(guó)FDA和歐洲藥品管理局(EMA),Incyte公司公布INCB1617341期臨床積極數(shù)據(jù)10月28日，Incyte公司公布了其候選藥物INCB161734用于治療攜帶K性實(shí)體瘤的1期臨床試驗(yàn)的積極數(shù)據(jù)。INCB161734是一款高選擇性靶向KRASG12D突變的口服小分子藥物，其可以皮摩爾級(jí)親和力同時(shí)結(jié)合KRASG12D的ON和OFF兩種狀態(tài)，相較于野生型KRAS展現(xiàn)出超過(guò)80倍的選擇性。臨床前研究顯示，該藥物具備優(yōu)異的口服生物利用度。口服給藥后，INCB161734能夠?qū)崿F(xiàn)持續(xù)的高水平靶點(diǎn)占有率，在KRAS截至2025年8月1日的數(shù)據(jù)，在所有接受治療的患者中都表現(xiàn)出可控的安全性。在每日接受600mg (n=25)和1200mg(n=29)劑量INCB161734的胰腺導(dǎo)管腺癌患者中，ORR分別達(dá)20%和34%,DCR分別高達(dá)64%和86%。KyvernaTherapeutics公司CAR-T療法自免適應(yīng)癥臨床2期臨床結(jié)果積極用于治療全身性重癥肌無(wú)力(gMG)在2期試驗(yàn)階段取得積極中期數(shù)據(jù)。100%患者在臨床終點(diǎn)日常生活活動(dòng)量表(MG-ADL)和定量重癥肌無(wú)力(QMG)評(píng)分上，均達(dá)到具有臨床意義的改善。在第24周時(shí)，患者的MG-ADL和QMG的平均降幅分別為-8.0分和-7.7分，且在治療后第2周即已觀察到顯著改善。此外，100%(6/6)患者在MGC方面達(dá)到具有臨床意義的緩解，24周平均改善-12分。KYV-101在單次給藥后可顯著降低治療負(fù)擔(dān)，至24周時(shí)，100%患者已無(wú)需使用非甾體免疫抑制劑、高劑量糖皮質(zhì)激素(>10mg),以及FcRn抑制劑或補(bǔ)體抑制劑。Kyverna預(yù)定在今年年底前啟動(dòng)3期試驗(yàn)部分的患者入組。2025年10月全球在研新藥月報(bào)五時(shí)間公司產(chǎn)品靶點(diǎn)國(guó)家10月1日華奧泰生物膿皰型銀屑病中國(guó)申報(bào)上市10月3日羅氏阿替利珠單抗小細(xì)胞肺癌美國(guó)獲批上市10月9日石藥集團(tuán)液3高甘油三酯血癥美國(guó)獲批臨床10月11日莫米司特片中重度斑塊狀銀屑病中國(guó)獲批上市10月11日優(yōu)時(shí)比澤盧克布侖鈉重癥肌無(wú)力中國(guó)獲批上市10月13日石藥集團(tuán)依達(dá)格魯肽α中國(guó)申報(bào)上市10月13日百濟(jì)神州索托克拉套細(xì)胞淋巴瘤美國(guó)突破性療法認(rèn)定10月13日艾伯維注射用E型肉毒毒素中國(guó)申報(bào)上市10月14日葛蘭素史克/帶狀皰疹中國(guó)獲批上市10月14日榮昌生物IgA腎病中國(guó)申報(bào)上市10月15日貝伐珠單抗眼內(nèi)注射溶液閉塞中國(guó)申報(bào)上市10月17日注射用博度曲乳腺癌中國(guó)獲批上市10月20日羅氏奧妥珠單抗狼瘡性腎炎美國(guó)獲批上市10月21日圣因生物SGB-9768注C3腎小球病美國(guó)10月22日首藥控股索特替尼片非小細(xì)胞肺癌中國(guó)申報(bào)上市10月24日列汀二甲雙胍緩釋片2型糖尿病中國(guó)獲批上市10月27日百利天恒胃或胃食管結(jié)合部腺癌中國(guó)時(shí)間公司產(chǎn)品靶點(diǎn)國(guó)家10月28日1染中國(guó)獲批臨床10月30日樂普生物鼻咽癌中國(guó)獲批上市10月31日羅氟司特乳膏斑塊狀銀屑病中國(guó)申報(bào)上市10月1日，CDE網(wǎng)站顯示，華奧泰生物的瑞西奇拜單抗(HB0034)申報(bào)上市，用于治療成人泛發(fā)性膿皰型銀屑病(GPP)發(fā)作。瑞西奇拜單抗(HB0034)是華奧泰子公司華博生物開發(fā)的一款抗IL-36R單抗，可通過(guò)抑制L-36通路發(fā)揮抗炎的生物學(xué)效應(yīng)。截至今年3月，HB0034注射液項(xiàng)目已合計(jì)花費(fèi)研發(fā)費(fèi)用約人民幣21038萬(wàn)元。今年3月，瑞西奇拜單抗治療GPP急性發(fā)作的關(guān)鍵性Ⅱ期研究達(dá)到了主要終點(diǎn)。結(jié)果10月3日，羅氏宣布，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)阿替利珠單抗或其皮下制劑聯(lián)合蘆比替定用于廣泛期小細(xì)胞肺癌組成的一線誘導(dǎo)治療后病情未發(fā)生進(jìn)展。此次批準(zhǔn)標(biāo)志著針對(duì)ES-SCLC一線維持治療的首個(gè)且唯一的組合療法。FDA的批準(zhǔn)基于Ⅲ期IMforte研究的結(jié)果，該研究顯示，與阿替利珠單抗單藥維持治療相比，阿替利珠單抗聯(lián)合蘆比替定將疾病進(jìn)展或死亡的風(fēng)險(xiǎn)降低了46%,將死亡風(fēng)險(xiǎn)降低了27%。此次批準(zhǔn)建立在阿合化療用于ES-SCLC成人患者的一線治療，該研究在當(dāng)時(shí)是二十年來(lái)針對(duì)該患者群體的首個(gè)10月9日，石藥集團(tuán)宣布，該公司自主研發(fā)的雙鏈小干擾RNA(siRNA)藥物SYH2070注射液已獲得SYH2070注射液是一款通過(guò)偶聯(lián)乙酰半乳糖胺(GalNAc)實(shí)現(xiàn)肝臟靶向遞送的siRNA藥物，以皮下給藥的方式靶向血管生成素樣蛋白3(ANGPTL3),能有效降低ANGPTL3水平。通過(guò)優(yōu)化序列和化學(xué)修飾的策略，該產(chǎn)品實(shí)現(xiàn)更持久的基因沉默效果，有望成為超長(zhǎng)效降低ANGPTL3的siRNA藥物，適用于治療高甘藥物活性和藥效持續(xù)性方面均優(yōu)于同類型siRNA產(chǎn)品，展現(xiàn)出藥物作用效果持久、安全性良好、患者10月11日，國(guó)家藥監(jiān)局網(wǎng)站顯示，贛州和美藥業(yè)的莫米司特片獲批上市。公開資料顯示，莫米司特是一種小分子選擇性的PDE4抑制劑，主要用于治療中度至重度斑塊狀銀屑病和/或cGMP水平，激活蛋白激酶A/G,促進(jìn)下游效應(yīng)蛋白磷酸化，從而在多種炎癥相關(guān)疾病中顯示出顯著10月11日，全球生物制藥公司優(yōu)時(shí)比(UCB)宣布，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)已批準(zhǔn)澤盧克布侖鈉注射液上市，與常規(guī)治療藥物聯(lián)合用于治療抗乙酰膽堿受體(AChR)抗體陽(yáng)性的成人全一代C5補(bǔ)體抑制劑，為中國(guó)gMG患者帶來(lái)更便捷的治療選擇。澤盧克布侖鈉是一款具備雙重抑制作用的新一代C5補(bǔ)體抑制劑。在AChR抗體陽(yáng)性的gMG患者體內(nèi)，異?？贵w會(huì)激活免疫系統(tǒng)補(bǔ)體反應(yīng)，最終在神經(jīng)-肌肉接頭處形成“攻膜復(fù)合物(MAC)”,破壞神經(jīng)肌肉信號(hào)傳遞、導(dǎo)致肌肉無(wú)力；而澤盧克布侖鈉實(shí)現(xiàn)了突破性創(chuàng)新：患者在家中僅需5-8秒即可完成皮下注射，無(wú)10月13日，石藥集團(tuán)宣布，該公司附屬公司石藥集團(tuán)百克生物開發(fā)的依達(dá)格魯肽α注射液的新藥上市申請(qǐng)已獲中國(guó)NMPA受理。這是一款重組人源胰高血糖素樣肽-1(hGLP-1)Fc融合蛋白注射液，患者每周需使用一次。該產(chǎn)品按照治療用生物制品1類新藥申報(bào)，其適應(yīng)癥為在控制飲食和增加運(yùn)動(dòng)的基礎(chǔ)并改善心血管及代謝等指標(biāo)。目前，該產(chǎn)品在2型糖尿病患者中開展的兩項(xiàng)3期臨床試驗(yàn)正在積極推進(jìn)中，10月13日，百濟(jì)神州宣布，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)已授予索托克拉(一款新一代且具有同類最優(yōu)潛力的在研BCL2抑制劑)突破性療法認(rèn)定(BTD),用于治療復(fù)發(fā)或難治性(R/R)套細(xì)胞淋巴瘤 (MCL)成人患者。此外，F(xiàn)DA已接受百可向參與的全球衛(wèi)生管理部門同時(shí)遞交申請(qǐng)并接受審評(píng)。該決定基于BGB-11417-201的研究數(shù)據(jù)。BGB-11417-201是一項(xiàng)在接受過(guò)布魯頓酪氨酸激酶抑制劑(BTKi)和抗CD20療法治療的R/RMCL成人患者中評(píng)價(jià)索托克拉治療的1/2期研究。該研究近期公布的積極結(jié)果顯示索托克拉有潛力提供深度和持久的緩解，有望成為首款且唯一一款在美國(guó)獲批治療R/RMCL的BCL2抑制劑。百濟(jì)神州計(jì)劃在即將召開的醫(yī)學(xué)大會(huì)艾伯維1類除皺新藥國(guó)內(nèi)申報(bào)上市10月13日，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心(CDE)官網(wǎng)顯示，艾伯維(AbbVie)的注射用E這一消息標(biāo)志著在醫(yī)療美容領(lǐng)域，尤其是除伯維開發(fā)的一種新型E型肉毒神經(jīng)毒素，是全球首個(gè)進(jìn)入上市申請(qǐng)階段的E型肉毒毒素。與目前市場(chǎng)上廣泛使用的A型肉毒毒素相比，TrenibotE在作用機(jī)制和臨床表現(xiàn)上具有顯著差異。作為一種神經(jīng)毒素，TrenibotE通過(guò)抑制神經(jīng)末梢釋放乙酰膽堿，減少肌肉收縮，從而達(dá)到除皺的效果。與A型肉毒毒素相比，TrenibotE(E型)因其作用于不同的底物蛋白且在神經(jīng)末梢的代謝速率更快，因此表現(xiàn)出起效迅速(數(shù)小時(shí)內(nèi))和作用持續(xù)時(shí)間較短(2-3周)的特點(diǎn)。這為患者提供了更靈活的治療選擇，減少了長(zhǎng)時(shí)間肌無(wú)力帶來(lái)的不便。GSK重組帶狀皰疹疫苗在中國(guó)獲批新適應(yīng)癥10月14日，葛蘭素史克(GSK)宣布，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)已批準(zhǔn)欣安立適——葛蘭素史克重組帶狀皰疹疫苗(CHO細(xì)胞)(簡(jiǎn)稱RZV)用于18歲及以上因已知疾病或治療(如自體造血干細(xì)胞移植)造成免疫缺陷或免疫抑制從而導(dǎo)致帶狀皰疹發(fā)病風(fēng)險(xiǎn)增加的成人預(yù)防帶狀皰疹。根據(jù)新聞稿介紹，此次獲批是基于此前針對(duì)50歲及以上成人適應(yīng)癥的擴(kuò)展。此次獲批擴(kuò)大了欣安立適的適用范圍，以確保為帶狀皰疹發(fā)病風(fēng)險(xiǎn)增加人群提供防護(hù)。欣安立適是一種非活性重組亞單位疫苗，適用于預(yù)防50歲及以上成人帶狀皰疹，在部分國(guó)家/地區(qū)，該疫苗也已獲批用于18歲及以上帶狀皰疹風(fēng)險(xiǎn)增加的成人。該疫苗由糖蛋白E抗原與ASO1B佐劑系統(tǒng)組成，有助于克服隨因年齡增長(zhǎng)而出現(xiàn)的免疫應(yīng)答下降問題，從而保護(hù)50歲及以上成人免受帶狀皰疹侵襲。榮昌生物的泰它西普IgA腎病新適應(yīng)癥申報(bào)上市10月14日，CDE官網(wǎng)顯示，榮昌生物自主研發(fā)的全球首創(chuàng)BLyS/APRIL雙靶點(diǎn)融合蛋白創(chuàng)新藥泰它西普申報(bào)新適應(yīng)癥，推測(cè)此次申報(bào)用于治療具有進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)的原發(fā)性免疫球蛋白A(IgA)腎病成人患者，顯著降低蛋白尿水平，此前該適應(yīng)癥已被納入優(yōu)先審評(píng)。今年8月，泰它西普治療原發(fā)性IgA腎病的國(guó)內(nèi)Ⅲ期臨床研究達(dá)到A階段的主要研究終點(diǎn)。研究結(jié)果顯示，與安慰劑組相比，泰它西普組患者在治療39周時(shí)24小時(shí)尿蛋白肌酐比值(UPCR)降低了55%(P<0.0001),且表現(xiàn)出良好的耐受性和安全性。泰它西普是目前唯一可同時(shí)抑制B淋巴細(xì)胞刺激因子(BLyS)和增殖誘導(dǎo)配體(APRIL)的藥物，而這兩種細(xì)胞因子在IgA腎病患者中的水平顯著高于正常人群，是疾病發(fā)生的關(guān)鍵驅(qū)動(dòng)因素。通過(guò)抑制這兩種因子，泰它西普可減少B細(xì)胞增殖、降低漿細(xì)胞數(shù)量及異常免疫球蛋白生成，從源頭阻斷免疫復(fù)合物沉積，減輕腎臟免疫炎癥反應(yīng)。三生制藥眼科創(chuàng)新藥貝伐珠單抗眼內(nèi)注射溶液申報(bào)上市10月15日，三生制藥宣布601A(SSGJ-601,通用名：貝伐珠單抗眼內(nèi)注射溶液)的首個(gè)上市申請(qǐng)已獲國(guó)家藥監(jiān)局受理，用于視網(wǎng)膜分支靜脈阻塞(BRVO)所致黃斑水腫病變。601A是三生制藥自主研發(fā)的一款重組抗血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子(VEGF)人源化單抗。VEGF是刺激脈絡(luò)膜和視網(wǎng)膜新生血管形成的重要因子，同時(shí)還會(huì)導(dǎo)致血管通透性的增加，從而導(dǎo)致黃斑水腫。因此，抗VEGF治療成為治療黃斑水腫的重要靶點(diǎn)。601A已順利完成針對(duì)BRVO的Ⅲ期臨床研究。結(jié)果顯示，患者經(jīng)601A治療24周后，最佳矯正視力(BCVA)較基線的改善效果非劣于雷珠單抗。安全性方面，601A治療后總體安全性和耐受性良好，整體獲益風(fēng)險(xiǎn)正向?？苽惒┨?類新藥注射用博度曲妥珠單抗獲批上市10月17日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)官網(wǎng)顯示，科倫博泰的注射用博度曲妥珠單抗(商品名：舒泰萊)獲批上市，用于既往接受過(guò)一種或一種以上抗HER2藥物治療的不可切除或轉(zhuǎn)移性HER2陽(yáng)性成人乳腺癌患者。博度曲妥珠單抗是科倫博泰研發(fā)的創(chuàng)新HER2ADC,其通過(guò)穩(wěn)定酶可裂解連接子將新型MMAF衍生物(高細(xì)胞毒性微管蛋白抑制劑Duo-5)與HER2單克隆抗體偶聯(lián)，藥物抗體比(DAR)為2。博度曲妥珠單抗特異性結(jié)合腫瘤細(xì)胞表面的HER2,并被腫瘤細(xì)胞內(nèi)吞，在胞內(nèi)釋放毒素分子Duo-5,Duo-5誘導(dǎo)腫瘤細(xì)胞周期阻滯在G2/M期，引起腫瘤細(xì)胞凋亡。博度曲妥珠單抗靶向結(jié)合HER2后也可抑制HER2介的信號(hào)通路：其具有抗體依賴細(xì)胞介導(dǎo)細(xì)胞毒作用(ADCC)活性。10月20日，羅氏宣布奧妥珠單抗(商品名：Gazyva/Gazyvaro)獲FDA批準(zhǔn)新適應(yīng)癥，用于治療正在接受標(biāo)準(zhǔn)治療的活動(dòng)性狼瘡性腎炎(LN)成人患者。在第一年接受四次初始劑量治療后，患者的治療頻率要是基于Ⅱ期NOBILITY研究和Ⅲ期REGENCY研究的積極結(jié)果。REGENCY研究顯示，奧妥珠單抗聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)治療(霉酚酸酯和糖皮質(zhì)激素)組有46.4%的患者在第76周時(shí)實(shí)現(xiàn)了完全腎臟緩解(CRR),而標(biāo)準(zhǔn)治療組這一比例為33.1%(調(diào)整后差異為13.4%,95%CI:2.0%-24.8%;P=0.0232)。與此同時(shí)，奧妥珠單抗組的補(bǔ)體水平相較于標(biāo)準(zhǔn)治療組也實(shí)現(xiàn)了具有臨床意義的改善，并且抗dsDNA抗體、疾病活動(dòng)度和炎癥標(biāo)志