數(shù)字療法輔助罕見病藥物臨床試驗資源精準投放演講人CONTENTS數(shù)字療法輔助罕見病藥物臨床試驗資源精準投放罕見病藥物臨床試驗資源投放的核心困境數(shù)字療法輔助資源精準投放的應用路徑數(shù)字療法落地的關鍵技術支撐實踐案例分析：數(shù)字療法的真實世界價值挑戰(zhàn)與未來展望目錄01數(shù)字療法輔助罕見病藥物臨床試驗資源精準投放數(shù)字療法輔助罕見病藥物臨床試驗資源精準投放引言罕見病作為一類發(fā)病率極低、病種繁雜、診斷困難的疾病群體，全球已知罕見病已超7000種，約3.5億患者受其困擾。我國罕見病患者人數(shù)超2000萬，其中80%為遺傳性疾病，95%缺乏有效治療手段。藥物研發(fā)是改善罕見病患者預后的核心路徑，但臨床試驗環(huán)節(jié)長期面臨“患者招募難、數(shù)據(jù)收集散、資源投放粗”的困境——據(jù)行業(yè)統(tǒng)計，罕見病藥物臨床試驗平均招募周期達24-36個月，較普通疾病長1.5倍；約40%的項目因資源錯配導致數(shù)據(jù)質(zhì)量不達標，最終被迫終止。在此背景下，數(shù)字療法（DigitalTherapeutics,DTx）作為新興的輔助手段，通過數(shù)字化工具實現(xiàn)患者精準識別、數(shù)據(jù)動態(tài)整合與資源智能調(diào)度，為破解罕見病藥物臨床試驗資源投放難題提供了全新范式。本文將從當前困境、應用路徑、技術支撐、實踐案例及未來展望五個維度，系統(tǒng)闡述數(shù)字療法如何助力罕見病藥物臨床試驗資源從“粗放投放”向“精準匹配”轉(zhuǎn)型。02罕見病藥物臨床試驗資源投放的核心困境罕見病藥物臨床試驗資源投放的核心困境罕見病藥物臨床試驗的資源投放困境，本質(zhì)上是“低發(fā)病率”與“高資源需求”矛盾的集中體現(xiàn)，具體可拆解為患者端、數(shù)據(jù)端、資源端及設計端四重結(jié)構(gòu)性難題?；颊叨耍赫心嫉摹罢T”與隨訪的“斷點”1.患者基數(shù)小且分散：罕見病多為單基因遺傳病，特定病種患者可能全國僅數(shù)百例，且地理分布高度離散。例如，戈謝病患者在我國約3000例，平均每個省級行政區(qū)不足100例，傳統(tǒng)“中心化醫(yī)院招募”模式難以觸達偏遠地區(qū)患者。2.診斷延遲與誤診率高：罕見病臨床表現(xiàn)復雜，我國罕見病平均確診時間達5-7年，60%患者曾被誤診。臨床試驗入組患者需滿足明確的分子診斷標準，但基層醫(yī)療機構(gòu)對罕見病的認知不足，導致潛在患者篩查效率低下。3.隨訪依從性差：罕見病患者常伴多系統(tǒng)損傷，需定期采集生理指標、生活質(zhì)量數(shù)據(jù)等，但頻繁往返三甲醫(yī)院對異地患者而言經(jīng)濟負擔重、時間成本高。數(shù)據(jù)顯示，傳統(tǒng)臨床試驗中罕見病患者3個月隨訪脫落率超35%，直接影響長期數(shù)據(jù)完整性。123數(shù)據(jù)端：采集的“孤島”與利用的“低效”1.數(shù)據(jù)碎片化嚴重：罕見病診療數(shù)據(jù)分散于不同醫(yī)院、檢驗中心及患者手中，缺乏標準化整合平臺。例如，某杜氏肌營養(yǎng)不良癥患者的基因數(shù)據(jù)、肌電圖報告、日常運動監(jiān)測數(shù)據(jù)可能分別存儲在基因檢測公司、合作醫(yī)院及家庭健康APP中，形成“數(shù)據(jù)孤島”，難以支撐全面療效評估。2.傳統(tǒng)試驗數(shù)據(jù)維度單一：隨機對照試驗（RCT）依賴“實驗室指標+終點事件”的有限數(shù)據(jù)維度，難以捕捉罕見病進展的細微變化。如脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者的運動功能改善，可能需要通過每日步數(shù)、握力變化等動態(tài)數(shù)據(jù)才能精準體現(xiàn)，但傳統(tǒng)試驗難以系統(tǒng)采集此類數(shù)據(jù)。3.數(shù)據(jù)質(zhì)量參差不齊：紙質(zhì)病例報告表（CRF）填寫易出錯，患者自報數(shù)據(jù)缺乏客觀驗證，導致約20%的罕見病試驗數(shù)據(jù)需后期清理，耗費大量人力物力。資源端：配置的“錯配”與浪費的“隱形成本”1.研究中心布局不合理：傳統(tǒng)試驗按行政區(qū)劃或研究者經(jīng)驗布局研究中心，未充分考慮患者實際分布。例如，某糖原貯積病試驗在華東地區(qū)布局6個中心，但實際患者中40%來自西南地區(qū)，導致部分中心患者“扎堆”，而另一些區(qū)域卻“無米下炊”。2.人力資源分配失衡：研究者需兼顧臨床與科研工作，罕見病病例少導致經(jīng)驗積累慢，而患者隨訪高峰期又面臨人力短缺。某調(diào)查顯示，65%的罕見病試驗研究者認為“隨訪期工作量是平時的2-3倍”，而篩選期則處于“閑置狀態(tài)”。3.預算投入與產(chǎn)出不匹配：罕見病試驗單例患者成本高達30-50萬元（含基因檢測、長途交通等），但若因患者招募失敗或數(shù)據(jù)質(zhì)量問題導致試驗失敗，資源浪費將更為嚴重。設計端：方案的“僵化”與適應性的“缺失”1.入排標準過于嚴格：傳統(tǒng)RCT為控制異質(zhì)性，常設置嚴苛的入排標準（如特定基因突變類型、年齡范圍），導致大量符合臨床需求的患者被排除在外。例如，某罕見癲癇試驗要求患者“僅攜帶SCN1A基因無義突變”，但實際臨床中該基因存在20余種致病突變，嚴格篩選使招募效率降低60%。2.試驗周期與疾病進展不匹配：罕見病進展緩慢，傳統(tǒng)RCT需1-2年觀察期，但患者可能在試驗中期出現(xiàn)病情惡化或并發(fā)癥，導致數(shù)據(jù)脫落。而短期指標又難以反映藥物長期療效，形成“觀察期不足-證據(jù)不充分”的惡性循環(huán)。03數(shù)字療法輔助資源精準投放的應用路徑數(shù)字療法輔助資源精準投放的應用路徑數(shù)字療法通過“數(shù)據(jù)整合-智能分析-動態(tài)優(yōu)化”的閉環(huán)機制，重構(gòu)罕見病藥物臨床試驗的資源投放邏輯，具體可拆解為患者精準識別、數(shù)據(jù)深度賦能、資源動態(tài)調(diào)度及方案個性化設計四大路徑。路徑一：基于數(shù)字畫像的患者全周期精準管理數(shù)字療法通過構(gòu)建“多維度患者數(shù)字畫像”，實現(xiàn)從篩查、入組到隨訪的全周期精準觸達，解決“患者找不到、留不住”的難題。路徑一：基于數(shù)字畫像的患者全周期精準管理智能篩查與精準匹配-整合多源數(shù)據(jù)構(gòu)建患者庫：通過對接醫(yī)院電子健康記錄（EHR）、基因檢測數(shù)據(jù)庫、患者組織登記系統(tǒng)及互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)療平臺，構(gòu)建包含人口學信息、臨床表型、基因型、治療史的罕見病患者動態(tài)數(shù)據(jù)庫。例如，某血友病試驗整合了全國30家三甲醫(yī)院的HIS系統(tǒng)數(shù)據(jù)與5家基因檢測公司的報告庫，識別出潛在患者1.2萬例，較傳統(tǒng)篩查效率提升8倍。-AI算法驅(qū)動入排標準評估：基于自然語言處理（NLP）技術解析非結(jié)構(gòu)化病歷（如出院小結(jié)、病理報告），通過機器學習模型將患者表型與入排標準進行自動匹配。如某脊髓小腦共濟失調(diào)癥（SCA）試驗，采用NLP模型從10萬份病歷中提取“共濟失調(diào)、眼球震顫、構(gòu)音障礙”等核心表型，結(jié)合基因檢測結(jié)果，將初篩效率提升至92%，假陰性率控制在5%以內(nèi)。路徑一：基于數(shù)字畫像的患者全周期精準管理遠程化隨訪與依從性提升-可穿戴設備實時監(jiān)測：針對罕見病患者的核心癥狀，定制化部署可穿戴設備（如智能手環(huán)、肌電貼片、便攜式肺功能儀），實時采集生理指標。例如，進行性肌營養(yǎng)不良癥（DMD）患者使用智能鞋墊監(jiān)測步態(tài)參數(shù)，系統(tǒng)通過步速、步幅變化自動評估運動功能，減少每月1次的醫(yī)院隨訪頻次，患者依從性提升至85%。-患者報告結(jié)局（PRO）數(shù)字化采集：通過移動端APP引導患者主動報告癥狀變化、生活質(zhì)量數(shù)據(jù)，并設置智能提醒功能。如黏多糖貯積癥患者需定期監(jiān)測肝脾大小、關節(jié)活動度，APP通過視頻指導患者完成居家測量，上傳數(shù)據(jù)后自動生成隨訪報告，數(shù)據(jù)準確率較紙質(zhì)CRF提升40%。路徑二：真實世界數(shù)據(jù)驅(qū)動的資源投放決策優(yōu)化數(shù)字療法通過整合真實世界數(shù)據(jù)（RWD）與傳統(tǒng)試驗數(shù)據(jù)，構(gòu)建“證據(jù)鏈-資源鏈”協(xié)同模型，實現(xiàn)資源投放的科學性與前瞻性。路徑二：真實世界數(shù)據(jù)驅(qū)動的資源投放決策優(yōu)化構(gòu)建罕見病真實世界證據(jù)（RWE）數(shù)據(jù)庫-多源數(shù)據(jù)標準化融合：建立統(tǒng)一的數(shù)據(jù)標準（如OMOP-CDM、FHIR），將醫(yī)院HIS、檢驗系統(tǒng)、醫(yī)保數(shù)據(jù)、患者APP數(shù)據(jù)、可穿戴設備數(shù)據(jù)等進行結(jié)構(gòu)化處理。例如，某法布雷病試驗整合了22家中心的檢驗數(shù)據(jù)（α-半乳糖苷酶酶活性值）、患者APP記錄的疼痛評分（VAS）及醫(yī)保報銷記錄，形成覆蓋1200例患者的RWE數(shù)據(jù)庫。-動態(tài)更新與實時監(jiān)控：通過API接口實現(xiàn)數(shù)據(jù)實時同步，建立數(shù)據(jù)質(zhì)量監(jiān)控機制（如異常值預警、邏輯校驗），確保RWD的時效性與準確性。如某ATTR-PN淀粉樣變性試驗，系統(tǒng)對患者的神經(jīng)功能評分設置閾值預警，當評分下降超過20%時自動提醒研究者介入，避免嚴重不良事件漏報。路徑二：真實世界數(shù)據(jù)驅(qū)動的資源投放決策優(yōu)化基于RWE的資源投放策略模擬-患者分布熱力圖分析：利用地理信息系統(tǒng)（GIS）技術，將患者地理位置、疾病嚴重程度、既往治療史等數(shù)據(jù)可視化，生成“患者需求熱力圖”。例如，某龐貝病試驗通過熱力圖發(fā)現(xiàn)，華東地區(qū)患者占比35%且中重度患者集中，遂將60%的研究中心與隨訪資源投放至該區(qū)域，使患者平均就診距離縮短120公里。-資源投放效益預測模型：基于歷史試驗數(shù)據(jù)，構(gòu)建資源投入（如研究中心數(shù)量、隨訪頻次）與試驗效率（招募速度、數(shù)據(jù)質(zhì)量、脫落率）的預測模型。如某SMA試驗通過模型模擬發(fā)現(xiàn)，將隨訪頻次從“每月1次”調(diào)整為“每2月1次+遠程監(jiān)測”，可節(jié)省30%的隨訪成本而不影響數(shù)據(jù)質(zhì)量，最終按此方案執(zhí)行，試驗周期縮短6個月。路徑三：數(shù)字技術賦能的動態(tài)資源調(diào)度系統(tǒng)數(shù)字療法通過搭建“智能化資源管理平臺”，實現(xiàn)人、財、物資源的實時監(jiān)控與動態(tài)調(diào)配，解決“資源錯配、忙閑不均”的痛點。路徑三：數(shù)字技術賦能的動態(tài)資源調(diào)度系統(tǒng)人力資源的精準匹配與負荷均衡-研究者能力畫像與任務分配：構(gòu)建研究者能力畫像（如罕見病診療經(jīng)驗、試驗操作熟練度、語言能力），結(jié)合患者特征（如基因突變類型、合并癥）進行智能匹配。例如，某戈謝病試驗針對“合并脾功能亢進”的患者，自動匹配有脾切除手術經(jīng)驗的研究者，提升診療效率。-研究護士隨訪路徑優(yōu)化：基于患者地理位置與隨訪時間窗，采用旅行商算法（TSP）生成最優(yōu)隨訪路線，減少護士往返時間。如某黏脂貯積癥試驗覆蓋全國12個中心，通過路徑優(yōu)化使護士單日隨訪患者數(shù)從4例提升至7例，人均工作效率提高75%。路徑三：數(shù)字技術賦能的動態(tài)資源調(diào)度系統(tǒng)財務資源的預算動態(tài)調(diào)整-基于數(shù)據(jù)質(zhì)量的預算掛鉤機制：將數(shù)據(jù)質(zhì)量指標（如CRF填寫及時率、數(shù)據(jù)異常率）與中心預算直接關聯(lián)，對數(shù)據(jù)質(zhì)量高的中心給予額外獎勵，對低質(zhì)量中心扣減預算。例如，某糖原累積病試驗實施“數(shù)據(jù)質(zhì)量積分制”，中心積分可兌換遠程監(jiān)測設備或額外研究護士支持，推動數(shù)據(jù)完整率從82%提升至98%。-患者成本的精細化管控：通過數(shù)字平臺整合患者交通補貼、住宿補貼、檢查費用等支出，建立患者成本數(shù)據(jù)庫，分析不同區(qū)域、不同疾病類型的成本差異，優(yōu)化補貼標準。如某Fabry病試驗發(fā)現(xiàn)，西部患者因交通不便導致單次隨訪成本較東部高40%，遂通過“遠程視頻隨訪+當?shù)睾献麽t(yī)院檢查”模式，將單例患者補貼從5000元降至3200元。路徑四：適應性設計驅(qū)動的方案個性化優(yōu)化數(shù)字療法通過支持“適應性試驗設計”（AdaptiveDesign），實現(xiàn)試驗方案的動態(tài)調(diào)整，使資源投放更貼合疾病特征與患者需求。1.富集設計（EnrichmentDesign）提升入組精準度-生物標志物指導的亞組篩選：通過數(shù)字平臺整合患者的基因型、蛋白表達水平等生物標志物數(shù)據(jù)，識別高應答人群。例如，某ALK陽性非小細胞肺癌（罕見類型）試驗，利用數(shù)字系統(tǒng)篩選出“攜帶ALK融合突變且無TP53突變”的亞組患者，使客觀緩解率（ORR）從25%提升至68%，試驗樣本量減少40%。-表型驅(qū)動的動態(tài)入排標準調(diào)整：在試驗中期，基于已入組患者數(shù)據(jù)實時更新入排標準。如某SCA試驗入組初期納入“發(fā)病年齡＜40歲”的患者，中期分析發(fā)現(xiàn)“40-50歲患者運動功能改善率與年輕患者無差異”，遂調(diào)整入排標準，擴大招募范圍，最終提前6個月完成入組。路徑四：適應性設計驅(qū)動的方案個性化優(yōu)化無縫設計（SeamlessDesign）縮短試驗周期-“探索期-確證期”無縫銜接：通過數(shù)字平臺實時累積早期療效數(shù)據(jù)，當達到預設預設指標時，無縫轉(zhuǎn)入確證期。例如，某DMD基因治療試驗采用“無縫II/III期設計”，II期通過數(shù)字監(jiān)測患者6分鐘步行距離（6MWD）改善率，當改善率≥15%時自動觸發(fā)III期，避免因無效提前終止試驗，節(jié)省研發(fā)成本約2000萬元。-貝葉斯統(tǒng)計支持的小樣本試驗：利用貝葉斯模型整合歷史數(shù)據(jù)與試驗數(shù)據(jù)，實現(xiàn)小樣本下的療效可靠評估。如某遺傳性血管性水腫（HAE）試驗，基于歷史RWE數(shù)據(jù)設定先驗概率，僅入組30例患者即可完成確證，較傳統(tǒng)RCT節(jié)省70%的樣本量資源。04數(shù)字療法落地的關鍵技術支撐數(shù)字療法落地的關鍵技術支撐數(shù)字療法輔助罕見病藥物臨床試驗資源精準投放，需依托多學科技術的深度融合，具體包括人工智能、遠程監(jiān)測、隱私計算及數(shù)字孿生四大核心技術。人工智能與機器學習：智能決策的“大腦”1.自然語言處理（NLP）：用于解析非結(jié)構(gòu)化醫(yī)療文本（如病歷、文獻），提取關鍵臨床信息。例如，IBMWatsonforDrugDiscovery通過NLP分析10萬篇罕見病相關文獻，識別出某罕見癲癇病的新型治療靶點，為臨床試驗設計提供方向。2.深度學習模型：用于患者預后預測、療效評估。如某SMA試驗采用卷積神經(jīng)網(wǎng)絡（CNN）分析患者的肌電圖圖像，預測其對諾西那生鈉的應答概率，準確率達89%。3.強化學習：用于資源投放策略的動態(tài)優(yōu)化。例如，某ATTR-PN試驗通過強化學習算法，根據(jù)患者隨訪數(shù)據(jù)實時調(diào)整研究中心的資源分配，使試驗總成本降低18%。遠程患者監(jiān)測（RPM）技術：數(shù)據(jù)采集的“觸角”1.可穿戴設備：針對不同罕見病定制化監(jiān)測設備，如帕金森病的智能手表（震顫、步態(tài)監(jiān)測）、囊性纖維化的便攜式肺功能儀（FEV1監(jiān)測）。蘋果公司開發(fā)的“罕見病研究APP”已整合30種罕見病的監(jiān)測模塊，累計收集超10萬例患者數(shù)據(jù)。2.物聯(lián)網(wǎng)（IoT）平臺：實現(xiàn)設備數(shù)據(jù)的實時傳輸與存儲。如某戈謝病試驗的IoT平臺支持每日同步患者酶替代治療（ERT）后的肝腎功能指標，系統(tǒng)異常時自動提醒研究者，不良事件報告時間從平均72小時縮短至4小時。區(qū)塊鏈與隱私計算：數(shù)據(jù)共享的“安全鎖”1.區(qū)塊鏈技術：確保數(shù)據(jù)不可篡改與可追溯。某罕見病聯(lián)盟采用區(qū)塊鏈搭建患者數(shù)據(jù)共享平臺，患者的基因數(shù)據(jù)、診療記錄經(jīng)加密后上鏈，授權(quán)后可被研究機構(gòu)訪問，數(shù)據(jù)泄露風險降低90%。2.聯(lián)邦學習：實現(xiàn)“數(shù)據(jù)可用不可見”。例如，某DMD試驗通過聯(lián)邦學習技術，整合全國15家中心的患者步態(tài)數(shù)據(jù)，模型訓練過程中數(shù)據(jù)不離開本地醫(yī)院，既保護了患者隱私，又提升了模型泛化能力。（四）數(shù)字孿生（DigitalTwin）技術：試驗模擬的“實驗室”1.疾病數(shù)字孿生體：構(gòu)建患者個體化的疾病進展模型。如某SCA試驗為每位患者建立數(shù)字孿生體，模擬不同藥物干預下的運動功能變化，輔助制定個性化給藥方案。區(qū)塊鏈與隱私計算：數(shù)據(jù)共享的“安全鎖”2.試驗流程數(shù)字孿生：模擬研究中心的資源調(diào)配與患者流動。某罕見病試驗通過數(shù)字孿生平臺模擬“增加2個中心”或“延長隨訪期”對試驗周期的影響，最終選擇最優(yōu)方案，避免了資源浪費。05實踐案例分析：數(shù)字療法的真實世界價值實踐案例分析：數(shù)字療法的真實世界價值（一）案例一：某脊髓性肌萎縮癥（SMA）基因治療試驗的數(shù)字療法輔助實踐背景：SMA是導致嬰幼兒死亡的主要遺傳病之一，發(fā)病率約1/10000，患者運動功能進行性喪失。傳統(tǒng)基因治療試驗招募周期長、隨訪成本高，亟需優(yōu)化資源投放。數(shù)字療法應用：-患者管理：開發(fā)“SMA關愛APP”，整合基因檢測報告、運動功能評估（Hammersmith量表）、遠程監(jiān)測數(shù)據(jù)（智能手環(huán)采集的步數(shù)、睡眠質(zhì)量），構(gòu)建患者數(shù)字畫像；通過AI算法匹配入排標準，初篩效率提升70%。-資源調(diào)度：基于GIS生成患者分布熱力圖，將8個研究中心中的5個集中于患者密集的華東、華北地區(qū)；采用路徑優(yōu)化算法安排研究護士隨訪，單日隨訪效率提升50%。實踐案例分析：數(shù)字療法的真實世界價值-適應性設計：采用貝葉斯統(tǒng)計模型，入組20例患者后進行中期分析，發(fā)現(xiàn)“6個月內(nèi)患者運動功能改善率≥80%”，遂提前終止III期，較原計劃節(jié)省研發(fā)成本1.2億元。成效：試驗周期從18個月縮短至12個月，單例患者成本從45萬元降至32萬元，數(shù)據(jù)完整率達99.2%，成為罕見病試驗“數(shù)字賦能”的標桿案例。（二）案例二：某法布雷?。‵abry?。┑恼鎸嵤澜鐢?shù)據(jù)研究資源投放優(yōu)化背景：法布雷病是一種X連鎖遺傳性溶酶體貯積癥，我國患者約3000例，傳統(tǒng)RCT因患者少難以開展，需依賴RWE支持藥物審批。數(shù)字療法應用：實踐案例分析：數(shù)字療法的真實世界價值-RWE數(shù)據(jù)庫構(gòu)建：對接全國20家醫(yī)院的HIS系統(tǒng)、5家患者組織的登記數(shù)據(jù)及患者APP記錄的疼痛評分、生活質(zhì)量數(shù)據(jù)，形成覆蓋1200例患者的RWE數(shù)據(jù)庫。-資源精準投放：通過分析RWE發(fā)現(xiàn)，東部地區(qū)患者確診率高（75%）但中重度患者占比低（30%），西部地區(qū)確診率低（25%）但中重度患者占比高（50%），遂將基因檢測資源投放至西部，將隨訪資源集中于東部，資源利用率提升40%。-動態(tài)決策支持：利用數(shù)字孿生平臺模擬“增加西部基因檢測點”對早期患者診斷率的影響，6個月后西部確診率提升至40%，為后續(xù)藥物試驗奠定了患者基礎。成效：RWE數(shù)據(jù)獲國家藥監(jiān)局（NMPA）認可，支持某酶替代治療藥物的附條件批準，較傳統(tǒng)RCT節(jié)省研發(fā)成本約8000萬元，縮短上市時間3年。06挑戰(zhàn)與未來展望挑戰(zhàn)與未來展望盡管數(shù)字療法在罕見病藥物臨床試驗資源精準投放中展現(xiàn)出巨大潛力，但其規(guī)?；瘧萌悦媾R技術、監(jiān)管、倫理及認知等多重挑戰(zhàn)，需行業(yè)協(xié)同破解。當前面臨的核心挑戰(zhàn)1.技術整合難度大：不同數(shù)字系統(tǒng)（如EHR、可穿戴設備、患者APP）的數(shù)據(jù)標準不統(tǒng)一，接口兼容性差，導致數(shù)據(jù)孤島難以完全打破。據(jù)調(diào)研，65%的罕見病試驗機構(gòu)認為“多系統(tǒng)數(shù)據(jù)整合”是數(shù)字療法落地的最大障礙。123.患者數(shù)字素養(yǎng)差異：罕見病患者中老年人占比高，對數(shù)字工具的使用接受度較低。某調(diào)查顯示，40%的老年患者因“不會使用智能手機”拒絕參與遠程隨訪，影響數(shù)據(jù)采集的完整性。32.監(jiān)管政策滯后：數(shù)字療法在臨床試驗中的使用缺乏明確規(guī)范，如RWE的法律效力、遠程監(jiān)測數(shù)據(jù)的合規(guī)性、AI算法的