細(xì)胞治療的可持續(xù)發(fā)展策略演講人01細(xì)胞治療的可持續(xù)發(fā)展策略02引言：細(xì)胞治療的時代使命與可持續(xù)發(fā)展命題引言：細(xì)胞治療的時代使命與可持續(xù)發(fā)展命題作為一名深耕細(xì)胞治療領(lǐng)域十余年的從業(yè)者，我親歷了從基礎(chǔ)研究突破到臨床轉(zhuǎn)化的艱辛歷程，見證了CAR-T細(xì)胞療法在血液腫瘤中創(chuàng)造“治愈奇跡”的激動時刻，也面對過實(shí)體瘤療效不佳、生產(chǎn)成本高企、可及性有限等行業(yè)痛點(diǎn)。細(xì)胞治療作為繼手術(shù)、放療、化療、靶向治療后的第五大治療模式，正以“活藥物”的獨(dú)特優(yōu)勢重塑醫(yī)學(xué)格局，但其可持續(xù)發(fā)展絕非單純的技術(shù)迭代或商業(yè)擴(kuò)張，而是一個涵蓋科技創(chuàng)新、質(zhì)量保障、成本控制、倫理規(guī)范、產(chǎn)業(yè)協(xié)同與全球責(zé)任的系統(tǒng)工程。當(dāng)前，全球細(xì)胞治療市場規(guī)模已突破千億美元，但伴隨技術(shù)快速迭代的是同質(zhì)化競爭加劇、監(jiān)管政策趨嚴(yán)、患者支付壓力增大等挑戰(zhàn)。如何平衡“創(chuàng)新速度”與“質(zhì)量安全”，協(xié)調(diào)“商業(yè)價值”與“社會公平”，實(shí)現(xiàn)短期效益與長期發(fā)展的統(tǒng)一，成為行業(yè)必須回答的核心命題。本文將從技術(shù)創(chuàng)新、質(zhì)量體系、成本優(yōu)化、政策倫理、產(chǎn)業(yè)生態(tài)與國際合作六大維度，系統(tǒng)闡述細(xì)胞治療可持續(xù)發(fā)展的策略路徑，以期為行業(yè)同仁提供參考，共同推動這一革命性療法真正惠及全球患者。03技術(shù)創(chuàng)新：驅(qū)動可持續(xù)發(fā)展的核心引擎技術(shù)創(chuàng)新：驅(qū)動可持續(xù)發(fā)展的核心引擎技術(shù)創(chuàng)新是細(xì)胞治療可持續(xù)發(fā)展的根本動力，唯有持續(xù)突破技術(shù)瓶頸，才能拓展適應(yīng)癥邊界、提升療效安全性、降低應(yīng)用門檻。當(dāng)前，技術(shù)創(chuàng)新需聚焦三大方向：基礎(chǔ)研究突破、工藝優(yōu)化升級與跨界技術(shù)融合?；A(chǔ)研究突破：從“治愈血液瘤”到“攻克實(shí)體瘤”的跨越血液瘤領(lǐng)域，CAR-T療法已取得顯著成效，但實(shí)體瘤微環(huán)境的復(fù)雜性（如免疫抑制、腫瘤異質(zhì)性、靶向抗原逃逸）仍是重大挑戰(zhàn)。作為研發(fā)人員，我深刻記得2020年參與一款靶向?qū)嶓w瘤CAR-T項目時的困境：盡管在動物模型中顯示療效，但臨床入組后患者腫瘤微環(huán)境中的Treg細(xì)胞、髓源抑制細(xì)胞（MDSCs）顯著削弱了CAR-T細(xì)胞活性。為此，團(tuán)隊聯(lián)合免疫學(xué)專家開發(fā)“CAR-T-CSF-1R”雙靶點(diǎn)策略，通過阻斷CSF-1R信號減少M(fèi)DSCs浸潤，同時聯(lián)合PD-1抗體解除免疫抑制，最終在晚期胰腺癌患者中實(shí)現(xiàn)客觀緩解率（ORR）提升至20%。這一案例印證了基礎(chǔ)研究對突破臨床瓶頸的重要性。未來，需重點(diǎn)布局：基礎(chǔ)研究突破：從“治愈血液瘤”到“攻克實(shí)體瘤”的跨越1.新型靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)：通過單細(xì)胞測序、空間轉(zhuǎn)錄組等技術(shù)，挖掘腫瘤特異性高、免疫原性強(qiáng)的靶點(diǎn)（如Claudin18.2在胃癌中的表達(dá)）；012.細(xì)胞功能強(qiáng)化：通過基因編輯技術(shù)（CRISPR-Cas9、堿基編輯）優(yōu)化CAR-T細(xì)胞的持久性、浸潤能力（如敲除PD-1、CXCR4基因）；013.聯(lián)合治療策略：探索細(xì)胞治療與放療、化療、靶向治療、免疫檢查點(diǎn)抑制劑的協(xié)同機(jī)制，如溶瘤病毒聯(lián)合CAR-T可打破免疫抑制微環(huán)境。01工藝優(yōu)化升級：從“手工作坊”到“智能制造”的轉(zhuǎn)型細(xì)胞治療的“個性化”與“活藥物”特性，導(dǎo)致生產(chǎn)工藝復(fù)雜、質(zhì)控難度大、成本高昂。以傳統(tǒng)CAR-T生產(chǎn)為例，單個患者細(xì)胞采集至回輸需14-21天，涉及T細(xì)胞分離、激活、基因修飾、擴(kuò)增、凍存等多環(huán)節(jié)，人工操作占比超60%，批次間差異顯著。我曾在某三甲醫(yī)院GMP實(shí)驗室調(diào)研時發(fā)現(xiàn)，同一操作人員在不同日期的T細(xì)胞激活效率波動可達(dá)15%-20%，直接影響產(chǎn)品療效。為此，行業(yè)正加速向“封閉式、自動化、智能化”轉(zhuǎn)型：1.封閉式生產(chǎn)系統(tǒng)：采用一次性反應(yīng)袋（如MACSGMP封閉式培養(yǎng)系統(tǒng)）、自動化細(xì)胞分離設(shè)備（如CobeSpectra），減少人工操作與污染風(fēng)險；2.連續(xù)流生產(chǎn)工藝：借鑒傳統(tǒng)制藥的連續(xù)生產(chǎn)理念，開發(fā)“即用型”（off-the-shelf）通用型CAR-T（如UCAR-T），通過健康供體T細(xì)胞編輯、冷凍保存，實(shí)現(xiàn)“現(xiàn)貨供應(yīng)”，縮短生產(chǎn)周期至7-10天；工藝優(yōu)化升級：從“手工作坊”到“智能制造”的轉(zhuǎn)型3.過程分析技術(shù)（PAT）應(yīng)用：通過在線監(jiān)測設(shè)備（如生物反應(yīng)器中的葡萄糖、乳酸傳感器、流式細(xì)胞術(shù)實(shí)時監(jiān)測），實(shí)時優(yōu)化培養(yǎng)參數(shù)，確保產(chǎn)品質(zhì)量一致性?？缃缂夹g(shù)融合：多學(xué)科協(xié)同拓展治療邊界細(xì)胞治療的可持續(xù)發(fā)展離不開多學(xué)科技術(shù)的交叉融合。例如，微流控芯片技術(shù)可實(shí)現(xiàn)單個T細(xì)胞分選與基因編輯效率提升；人工智能（AI）可通過深度學(xué)習(xí)預(yù)測患者對CAR-T治療的響應(yīng)率（如基于腫瘤基因表達(dá)譜、細(xì)胞因子水平構(gòu)建預(yù)測模型）；3D生物打印技術(shù)可構(gòu)建腫瘤類器官，用于藥物篩選與毒性評估。2023年，我參與的一項國家重點(diǎn)研發(fā)計劃項目中，團(tuán)隊將AI算法與CAR-T設(shè)計結(jié)合，通過分析10萬例腫瘤患者的基因數(shù)據(jù)，篩選出3個高特異性靶點(diǎn)，使臨床前模型的脫靶風(fēng)險降低80%。這種“生物技術(shù)+信息技術(shù)+材料科學(xué)”的融合模式，正成為技術(shù)創(chuàng)新的新范式。04質(zhì)量體系：可持續(xù)發(fā)展的生命線質(zhì)量體系：可持續(xù)發(fā)展的生命線細(xì)胞治療的“活藥物”特性，決定了質(zhì)量控制的極端重要性——任何微小的質(zhì)量偏差都可能導(dǎo)致療效失效甚至嚴(yán)重不良反應(yīng)。從供體篩查到患者隨訪，需構(gòu)建“全生命周期、全鏈條、全要素”的質(zhì)量管理體系。供體與原材料的質(zhì)量控制：源頭決定終點(diǎn)對于自體細(xì)胞治療，供體細(xì)胞的質(zhì)量直接影響產(chǎn)品療效。以CAR-T為例，若患者經(jīng)過多線化療后T細(xì)胞數(shù)量不足或功能衰竭，將導(dǎo)致CAR-T制備失敗。因此，需建立嚴(yán)格的供體篩選標(biāo)準(zhǔn)：011.免疫狀態(tài)評估：通過流式細(xì)胞術(shù)檢測T細(xì)胞亞群（CD4+、CD8+、Treg比例）、細(xì)胞增殖能力（如CFSE稀釋實(shí)驗）；022.病原體篩查：除常規(guī)HIV、HBV、HCV外，需增加CMV、EBV等皰疹病毒的檢測，避免潛伏病毒激活導(dǎo)致感染；033.原材料質(zhì)控：對基因編輯載體（慢病毒/逆轉(zhuǎn)錄病毒）、細(xì)胞因子（IL-2、IL-7）、培養(yǎng)基（無血清、無異源成分）等關(guān)鍵原材料，需建立“雙人復(fù)核、全項檢測”制度，確保批次間一致性。04生產(chǎn)過程的質(zhì)量控制：精細(xì)化與標(biāo)準(zhǔn)化并行1生產(chǎn)過程是質(zhì)量體系的核心環(huán)節(jié)，需遵循“藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范（GMP）”要求，實(shí)現(xiàn)“全過程可追溯、關(guān)鍵參數(shù)可控、偏差及時糾正”。具體措施包括：21.環(huán)境監(jiān)控：對潔凈區(qū)（A級層流罩、B級背景）進(jìn)行動態(tài)監(jiān)測，沉降菌、浮游菌、塵埃粒子每小時檢測一次；32.工藝參數(shù)控制：明確T細(xì)胞激活時間（通常24-48小時）、病毒滴度（MOI值通常為5-10）、培養(yǎng)溫度（37℃、5%CO2）等關(guān)鍵參數(shù)，超出范圍時啟動偏差調(diào)查；43.中間產(chǎn)品質(zhì)控：對基因修飾效率（通常需>50%）、細(xì)胞活率（>90%）、無菌檢測結(jié)果（需14天培養(yǎng)無細(xì)菌、真菌生長）等進(jìn)行嚴(yán)格放行。臨床應(yīng)用與上市后監(jiān)管：閉環(huán)管理保障長期安全1細(xì)胞治療的療效與安全性需通過長期隨訪驗證。例如，CAR-T治療后的細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）、神經(jīng)毒性（ICANS）等不良反應(yīng)，可能在回輸后數(shù)周甚至數(shù)月出現(xiàn)。因此，需建立：21.不良反應(yīng)分級管理體系：參考ASTCT標(biāo)準(zhǔn)，將CRS分為1-4級，1-2級采用IL-6受體拮抗劑（托珠單抗）治療，3-4級需聯(lián)合皮質(zhì)類固醇；32.長期隨訪數(shù)據(jù)庫：對接受細(xì)胞治療的患者進(jìn)行5-10年跟蹤，記錄無進(jìn)展生存期（PFS）、總生存期（OS）、二次腫瘤發(fā)生率等指標(biāo)；43.上市后風(fēng)險再評價：通過真實(shí)世界研究（RWS），評估產(chǎn)品在大規(guī)模人群中的安全性與有效性，及時更新說明書與使用指南。05成本優(yōu)化：實(shí)現(xiàn)可持續(xù)發(fā)展的經(jīng)濟(jì)基礎(chǔ)成本優(yōu)化：實(shí)現(xiàn)可持續(xù)發(fā)展的經(jīng)濟(jì)基礎(chǔ)當(dāng)前，細(xì)胞治療的高成本是限制其可及性的主要瓶頸。以CAR-T療法為例，全球定價普遍在30-50萬美元，國內(nèi)定價約120-130萬元人民幣，且多數(shù)未納入醫(yī)保，患者自費(fèi)壓力巨大。成本優(yōu)化需從“研發(fā)-生產(chǎn)-支付”全鏈條入手，實(shí)現(xiàn)“降本增效”。研發(fā)端：提升臨床成功率，降低研發(fā)沉沒成本細(xì)胞治療的研發(fā)成本高昂，一款新藥從臨床前研究到上市平均需10-15年，投入超20億美元，且臨床失敗率高達(dá)80%-90%。其中，I期臨床失敗主要因安全性問題（如CRS、神經(jīng)毒性），II期臨床失敗多因療效不足（如實(shí)體瘤ORR<10%）。為降低研發(fā)成本，需：1.優(yōu)化臨床試驗設(shè)計：采用“籃式試驗”（BasketTrial，針對同一靶點(diǎn)在不同癌種中的療效）、“平臺試驗”（PlatformTrial，如I-SPY2），提高患者入組效率與試驗靈活性；2.生物標(biāo)志物指導(dǎo)精準(zhǔn)入組：通過基因檢測篩選優(yōu)勢人群（如PD-L1陽性患者），避免無效治療；3.研發(fā)合作與風(fēng)險分擔(dān)：藥企與CDMO（合同研發(fā)生產(chǎn)組織）合作，采用“里程碑付款”模式，降低前期投入壓力。生產(chǎn)端：規(guī)?；c自動化降低單位成本生產(chǎn)成本占細(xì)胞治療總成本的60%-70%，其中原材料（如細(xì)胞因子、病毒載體）、人工、設(shè)備折舊為主要組成部分。通過規(guī)?；c自動化可實(shí)現(xiàn)顯著降本：2.上游原材料國產(chǎn)化：國內(nèi)企業(yè)如藥明巨諾、復(fù)星凱特已實(shí)現(xiàn)病毒載體、培養(yǎng)基等關(guān)鍵原材料的自主研發(fā)，進(jìn)口替代率從2020年的30%提升至2023年的60%，使原材料成本下降30%-40%；1.通用型細(xì)胞治療：相較于自體CAR-T，通用型CAR-T（如Allogene的ALLO-501）可避免患者個體差異，實(shí)現(xiàn)大規(guī)模生產(chǎn)，預(yù)計成本可降低50%-60%；3.區(qū)域化生產(chǎn)布局：在重點(diǎn)區(qū)域（如長三角、珠三角）建立中心化生產(chǎn)基地，通過冷鏈物流配送至醫(yī)院，減少運(yùn)輸成本與細(xì)胞活性損失。2341支付端：多元支付體系提升患者可及性單純依靠患者自費(fèi)難以支撐細(xì)胞治療的可持續(xù)發(fā)展，需構(gòu)建“醫(yī)保+商保+慈善援助”的多元支付體系：1.醫(yī)保談判與分期支付：2023年，國內(nèi)CAR-T產(chǎn)品阿基侖賽注射液、瑞基奧侖賽注射液通過醫(yī)保談判，價格降至120萬元/針，且探索“分期支付”（如首付30%，剩余部分按療效付費(fèi)）；2.商業(yè)健康保險補(bǔ)充：平安健康、眾安保險等已推出“CAR-T專項醫(yī)療險”，保費(fèi)約3000-5000元/年，保額100-200萬元，覆蓋藥品費(fèi)、治療費(fèi)、住院費(fèi)等；3.企業(yè)患者援助項目：藥企設(shè)立“援助基金”，對經(jīng)濟(jì)困難患者提供“買一贈一”或免費(fèi)治療，如諾華的“CAR-T患者援助計劃”已覆蓋全國200余家醫(yī)院。06政策與倫理：可持續(xù)發(fā)展的制度保障政策與倫理：可持續(xù)發(fā)展的制度保障細(xì)胞治療的健康發(fā)展離不開完善的政策法規(guī)與倫理規(guī)范，二者共同構(gòu)成“創(chuàng)新激勵”與“風(fēng)險防控”的雙輪驅(qū)動。政策法規(guī)：平衡創(chuàng)新與審慎監(jiān)管全球各國對細(xì)胞治療的監(jiān)管政策差異顯著，美國FDA通過“再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）”designation加速審評，歐盟EMA實(shí)施“conditionalmarketingauthorization”（有條件上市許可），中國NMPA則推出“突破性治療藥物”“優(yōu)先審評審批”等機(jī)制。未來政策需進(jìn)一步優(yōu)化：1.細(xì)化分類管理：按風(fēng)險等級（如自體vs異體、基因編輯vs非基因編輯）實(shí)施差異化監(jiān)管，對低風(fēng)險產(chǎn)品（如干細(xì)胞外泌體）采用“備案制”，高風(fēng)險產(chǎn)品（如CAR-T）嚴(yán)格審批；2.完善指導(dǎo)原則：針對細(xì)胞治療的生產(chǎn)質(zhì)控、臨床評價、上市后研究等環(huán)節(jié)，發(fā)布更具操作性的技術(shù)指南，如《CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品質(zhì)量控制技術(shù)指導(dǎo)原則（2023版）》的出臺，為行業(yè)提供了明確標(biāo)準(zhǔn)；政策法規(guī)：平衡創(chuàng)新與審慎監(jiān)管3.加強(qiáng)監(jiān)管科學(xué)研究：支持監(jiān)管機(jī)構(gòu)與高校、企業(yè)合作，建立細(xì)胞治療“非臨床-臨床-上市后”全鏈條監(jiān)管技術(shù)平臺，提升審評審批能力。倫理規(guī)范：堅守科技向善的底線1細(xì)胞治療涉及基因編輯、供體隱私、公平可及等倫理問題，需建立“倫理審查-公眾參與-動態(tài)調(diào)整”的倫理治理機(jī)制：21.強(qiáng)化倫理審查：醫(yī)療機(jī)構(gòu)需設(shè)立專門的細(xì)胞治療倫理委員會，對臨床試驗方案、患者知情同意書進(jìn)行嚴(yán)格審查，確?！帮L(fēng)險最小化、受益最大化”；32.保障患者知情權(quán)：在知情同意過程中，需充分告知患者治療風(fēng)險（如長期安全性未知）、替代治療方案（如傳統(tǒng)化療），避免“過度醫(yī)療”；43.推動公平可及：通過政策傾斜（如對欠發(fā)達(dá)地區(qū)醫(yī)院的技術(shù)支持）、慈善援助（如“港澳藥械通”引入境外細(xì)胞治療產(chǎn)品），縮小區(qū)域間、城鄉(xiāng)間的治療差距。07產(chǎn)業(yè)生態(tài)：可持續(xù)發(fā)展的協(xié)同網(wǎng)絡(luò)產(chǎn)業(yè)生態(tài)：可持續(xù)發(fā)展的協(xié)同網(wǎng)絡(luò)細(xì)胞治療的可持續(xù)發(fā)展不是單一企業(yè)的“獨(dú)角戲”，而是需構(gòu)建“上游研發(fā)-中游生產(chǎn)-下游臨床-配套服務(wù)”的全產(chǎn)業(yè)鏈生態(tài)，形成“優(yōu)勢互補(bǔ)、資源共享、風(fēng)險共擔(dān)”的協(xié)同網(wǎng)絡(luò)。上游：核心技術(shù)與原材料的自主可控上游領(lǐng)域包括基因編輯工具、細(xì)胞因子、病毒載體、培養(yǎng)基等，是產(chǎn)業(yè)鏈的“卡脖子”環(huán)節(jié)。近年來，國內(nèi)企業(yè)在關(guān)鍵原材料領(lǐng)域取得突破：如和元生物的慢病毒載體產(chǎn)能達(dá)5000L，金斯瑞的CAR-T定制試劑盒出口30余個國家。未來需進(jìn)一步：1.加強(qiáng)基礎(chǔ)研發(fā)投入：政府設(shè)立“細(xì)胞治療核心材料專項基金”，支持高校、科研機(jī)構(gòu)與企業(yè)聯(lián)合攻關(guān)；2.建立原材料供應(yīng)聯(lián)盟：由龍頭企業(yè)牽頭，整合上下游企業(yè)資源，形成“產(chǎn)學(xué)研用”協(xié)同創(chuàng)新體，保障供應(yīng)鏈安全。中游：CDMO與CRO的專業(yè)化服務(wù)中游的CDMO（合同研發(fā)生產(chǎn)組織）與CRO（合同研究組織）可幫助藥企降低研發(fā)生產(chǎn)成本、縮短周期。如藥明康德、凱萊英等CDMO企業(yè)已具備從細(xì)胞治療工藝開發(fā)到商業(yè)化生產(chǎn)的全鏈條服務(wù)能力，單批次生產(chǎn)成本比藥企自建工廠低30%-40%。未來需：1.提升CDMO服務(wù)能力：推動CDMO企業(yè)向“工藝開發(fā)-生產(chǎn)-質(zhì)控-冷鏈物流”一體化服務(wù)轉(zhuǎn)型；2.建立標(biāo)準(zhǔn)化服務(wù)流程：制定《細(xì)胞治療CDMO服務(wù)規(guī)范》，統(tǒng)一服務(wù)質(zhì)量與收費(fèi)標(biāo)準(zhǔn)，避免惡性競爭。下游：臨床應(yīng)用與患者服務(wù)網(wǎng)絡(luò)建設(shè)下游的醫(yī)療機(jī)構(gòu)是細(xì)胞治療的“最后一公里”，需加強(qiáng)臨床能力建設(shè)與患者服務(wù)：1.建設(shè)區(qū)域細(xì)胞治療中心：在北京、上海、廣州等醫(yī)療資源集中城市設(shè)立“國家細(xì)胞治療中心”，在各省會城市建立分中心，形成“中心-區(qū)域-基層”的三級診療網(wǎng)絡(luò)；2.加強(qiáng)醫(yī)生培訓(xùn)：通過“理論授課+實(shí)操演練”模式，培養(yǎng)一批既懂細(xì)胞治療又熟悉臨床應(yīng)用的復(fù)合型人才，預(yù)計到2025年國內(nèi)需培訓(xùn)5000名以上細(xì)胞治療專科醫(yī)生。配套服務(wù)：資本、數(shù)據(jù)與標(biāo)準(zhǔn)的支撐0302011.資本支持：設(shè)立“細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)基金”，引導(dǎo)社會資本投向早期研發(fā)與核心技術(shù)攻關(guān)，避免資本過度集中于熱門賽道（如CAR-T）導(dǎo)致泡沫；2.數(shù)據(jù)共享平臺：建立國家級細(xì)胞治療數(shù)據(jù)庫，整合臨床數(shù)據(jù)、基因數(shù)據(jù)、療效數(shù)據(jù)，為研發(fā)與決策提供支持；3.標(biāo)準(zhǔn)體系建設(shè)：推動國際國內(nèi)標(biāo)準(zhǔn)互認(rèn)，如中國藥學(xué)會制定的《細(xì)胞治療產(chǎn)品質(zhì)量管理規(guī)范》已與WHO標(biāo)準(zhǔn)接軌，助力企業(yè)“走出去”。08國際合作：可持續(xù)發(fā)展的全球視野國際合作：可持續(xù)發(fā)展的全球視野細(xì)胞治療是全球性產(chǎn)業(yè)，任何國家都無法獨(dú)立解決所有技術(shù)、成本與倫理問題。國際合作需在“技術(shù)共享、標(biāo)準(zhǔn)協(xié)同、責(zé)任共擔(dān)”三個層面展開。技術(shù)共享：聯(lián)合攻克全球性挑戰(zhàn)針對實(shí)體瘤、神經(jīng)退行性疾病等共同難題，需開展跨國聯(lián)合研究。如2022年，中美歐科學(xué)家聯(lián)合發(fā)起“全球?qū)嶓w瘤CAR-T研究計劃”，共享患者樣本、臨床數(shù)據(jù)與研發(fā)成果，目前已篩選出5個潛在靶點(diǎn)。此外，發(fā)達(dá)國家可通過技術(shù)轉(zhuǎn)移、人員培訓(xùn)等方式，幫助發(fā)展中國家提升細(xì)胞治療能力，如NIH與中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院合作開展的“干細(xì)胞治療脊髓損傷聯(lián)合培訓(xùn)項目”。標(biāo)準(zhǔn)協(xié)同：減少貿(mào)易壁壘與技術(shù)壁壘全球細(xì)胞治療監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)不一，增加了企業(yè)的合規(guī)成本。需推動國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調(diào)會（ICH）制定細(xì)胞治療指南，如《CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品非臨床評價技術(shù)指導(dǎo)原則》，實(shí)現(xiàn)審評標(biāo)準(zhǔn)的互認(rèn)。2023年，中國NMPA與FDA已就細(xì)胞治療臨床試驗數(shù)據(jù)共享達(dá)成合作，將減少重復(fù)試驗，縮短研發(fā)周期。責(zé)任共擔(dān)：推動全球公平可及在新冠疫情期間，mRNA疫苗的“疫苗民族主義”教訓(xùn)深刻，細(xì)胞治療需避免類似問題。發(fā)達(dá)國家應(yīng)承諾將10%-20%的產(chǎn)能用于支援低收入國家，并通過“全球疫苗免疫聯(lián)盟（GAVI）