薩特利珠單抗注射液基本信息安全性有效性目錄CONTENTS創(chuàng)新性公平性54231藥品基本信息1通用名：薩特利珠單抗注射液

注冊規(guī)格：120

mg

(1ml)/支適應癥：

用于≥12歲青少年及成人患者水通道蛋白4（AQP4）抗體陽性的視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）

的治療用法用量：皮下注射。

推薦負荷劑量為在第

0、

2

和

4

周進行前三次皮下注射給藥

，每次

120

mg

，之后每

4

周給予

一劑

120

mg維持劑量中國大陸獲批時間：2021年4月全球首個上市國家及時間：加拿大，

2020年6月專利期：

2029年9月目前大陸地區(qū)同通用名藥品的上市情況：

無是否為OTC藥品：否參照藥選擇建議：

伊奈利珠單抗注射液參照藥選擇理由：

伊奈利珠單抗是目錄內(nèi)唯一獲批NMOSD適應癥藥物，均為《中國視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病診斷與治療指南》A級推薦

2

異質(zhì)性強、高復發(fā)、高致殘4?NMOSD發(fā)病機制涉及多個信號轉(zhuǎn)導通路和細

胞因子

，是嚴重的致殘或致死神經(jīng)系統(tǒng)疾病

，視神經(jīng)和脊髓受累為主4?

復發(fā)次數(shù)越多

，致殘幾率越高5薩特利珠單抗是中國首個獲批、唯一*用于青少年NMOSD的治療藥物

NMOSD是罕見病，具有異質(zhì)性強，高復發(fā)、高致殘的特點基本信息(1/3)?中國患病率3.31/10萬3。預估24年≥12歲確診

且接受生物制劑治療的患者＜4000人?好發(fā)年齡5-50歲

，以年輕女性為主4*截止2023年7月

11

NMOSD是第一批罕見病目錄品種2

，高發(fā)育齡期女性疾病基本信息確診后盡早啟動治療，堅持長程治療預防復發(fā)是緩解期的關鍵—《中國視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病診斷與治療指南（2021）》5基本信息(2/3)薩特利珠單抗是中國唯一*獲批治療青少年NMOSD藥物，彌補青少年未滿足需求每一次復發(fā)癥狀都會更嚴重?，F(xiàn)在不奢望能完全恢復生活自

理能力，

只希望盡快有藥可用，減少復發(fā)次數(shù)，保住性命鹽城NMOSD患者，14歲少年我現(xiàn)在視力特別不好，偶爾雙腿麻木行走困難，很擔心大

學生活會受到影響無藥可用，未滿足需求大青少年NMOSD危害重，無藥可用，未滿足需求大，亟需藥物治療青少年NMOSD高復發(fā)、危害重75%兒童以視神經(jīng)炎為首發(fā)癥狀6由發(fā)病至發(fā)生嚴重殘余視力喪失障

礙僅1.3年6青少年患者迫切需求用上藥但醫(yī)保目錄內(nèi)藥物無青少年適應癥*截止2023年7月

2昆明NMOSD患者，18歲青年超過90%青少年兒童患者出現(xiàn)復發(fā)6極大影響生長發(fā)育、心理健康及日常生活安全性廣泛殺傷細胞，引發(fā)感染風險增加等不良反應特異性抑制，安全性良好便捷性不足

影響長期堅持治療需前往醫(yī)院輸液治療，每次需預防輸3依從性皮下給藥居家便捷妊娠、長期免疫球蛋白水平下降患者不適用13適用性妊娠人群獲益大于風險14,15（有文獻支持IL-6機制先天性異常風險未增加）成人患者長期使用，目錄內(nèi)僅B細胞耗竭劑一種機制藥物，

安全性等方面存在

局限，治療選擇有限目錄內(nèi)為B細胞耗竭劑，廣泛殺傷細胞?醫(yī)保目錄內(nèi)：

伊奈利珠單抗

(B細胞耗竭劑)?

靶向B細胞療法（B細胞耗竭劑）：

B細胞承擔體液免疫的重要職責廣泛殺傷帶來的安全性風險巨大89-其他B細胞耗竭劑治療已發(fā)現(xiàn)對胎兒有影響

，對胎兒副作用需要嚴密關注10,11長期治療應綜合考慮獲益及風險7有效性安全性便捷性—《2020國際NMOSD臨床管理治療共識》基本信息(3/3)長期治療應綜合考慮

獲益及風險薩特利珠單抗彌補現(xiàn)有治療方案不足目錄內(nèi)藥物存在局限性僅一種機制，選擇有限?國際專家共識應選擇與既往失敗藥

物作用機制不同的藥物12全新機制，針對疾病關鍵環(huán)節(jié)，

提供更多、更優(yōu)選擇*罕見病暫無頭對頭臨床試驗

，薩特利珠單抗和伊奈利珠單抗的關鍵臨床試驗研究設計異質(zhì)性較大，

間接比較存在較大挑戰(zhàn)液反應用藥

，同時需常規(guī)B細胞監(jiān)測有效性3薩特利珠單抗1

（IL-6受體拮抗劑）伊奈利珠單抗13（B細胞耗竭劑）特殊人群用藥14,

15（有文獻支持IL-6機動物實驗數(shù)據(jù)提示可對胎兒造成傷害。母體在妊娠期暴露于其他B細胞耗竭劑后

，

出生的嬰兒發(fā)生一過性外周血B細胞耗竭和淋巴細胞減少癥死亡事件 無相關死亡事件研究中1例發(fā)生于伊奈利珠單

抗組，無法排除相關的可能感染風險^嚴重感染率較低,且不隨

用藥時間延長而增加性17 進行性多灶性腦白質(zhì)病的風險注射/輸液反應&注射相關反應反應均為非

嚴重，且未導致治療中止

或中斷首次使用發(fā)生輸液反應的發(fā)生

率為9.3%。需相應預防和管理總體安全性總體安全性良好未發(fā)現(xiàn)新的說明書外安全信號和黑框警告?全生命周期安全性經(jīng)真實世界驗證：

全球近80個國家/地區(qū)獲批

，約2600名患者接受薩特利珠單抗治療最長用藥時間7.9年

，未發(fā)現(xiàn)新的說明

書外安全信號?總體安全性良好：各國家或地區(qū)藥監(jiān)部門5年內(nèi)未發(fā)布任何影響安全性的警告、黑框警告、撤市信息薩特利珠單抗整體不良反應與安慰劑相當?大多數(shù)不良事件為輕中度：最常見不良反應為鼻咽炎、頭痛

上呼吸道感染、

胃炎、

皮疹、關節(jié)痛、

四肢疼痛、疲乏和惡心；各類不良事件的發(fā)生率與安慰劑組相當長期使用不會增加感染的發(fā)生率(CDE

14?長期安全性良好：

截止CCOD*

，關鍵臨床試驗5年隨訪提示無新的或未預期的安全問題

，無與薩特利珠單抗相關的死亡事件

，未發(fā)現(xiàn)導致退出研究的與薩特利珠單抗相關安全性問題16薩特利珠單抗大多數(shù)不良事件為輕中度，無新發(fā)安全信號及黑框警告

，

長期安

全性良好安全性(1/1)薩特利珠單抗可彌補目錄內(nèi)方案安全性不足*CCOD為2022年1月31日，

薩特利珠單抗注射液暴露量中位數(shù)5.0

(0.1–7.9)，單位：年

^有活動性感染的患者須延遲薩特利珠或伊奈利珠用藥，直至感染得到控制&具體可表現(xiàn)為頭痛、惡心、嗜睡、呼吸困難、發(fā)熱、肌痛、皮疹或其他體征或癥狀制

-先天性異常風險未增

加）妊娠

人群獲益大于

風險4?CDE技術評審報告4

：獲益風險比高，為NMOSD患者提供有效藥物。亞洲人群與總體人群療效趨勢一致?權威指南推薦5：《中國視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病診斷與治療指南（2021）》A級推薦薩特利珠單抗方案顯著降低復發(fā)風險(風險下降79%

，

92%患者96周無復發(fā))

長期維持無復發(fā)（治療約5年仍保持72%患者無復發(fā)）有效性(1/2)顯著降低復發(fā)風險（風險下降79%）薩特利珠單抗方案組對比安慰劑組顯著降低復發(fā)風險18,191年內(nèi)60%患者復發(fā)，

3年內(nèi)90%患者復發(fā)21*SAKuraSky研究

+SAkuraStar研究

5顯著降低復發(fā)風險顯著降低復發(fā)風險新英格蘭醫(yī)學(NEJM)雜志*柳葉刀（LANCET

Neurology）雜志+92%79%單藥風險降低74%聯(lián)合免疫抑制劑風險降低平均1次/年高頻復發(fā)：未經(jīng)治療約5年無復發(fā)率2096周無復發(fā)率183年無復發(fā)率1年無復發(fā)率40%72%10%V薩特利珠單抗方案顯著降低嚴重復發(fā)風險，避免發(fā)生持久性殘疾伊奈利珠單抗方案22臨床試驗未驗證嚴重復發(fā)結(jié)局指標薩特利珠單抗方案20

，約5年自然病程，約5年23,24S?薩特利珠單抗可聯(lián)合傳統(tǒng)免疫抑制劑治療（如硫唑嘌呤、甲氨蝶呤、

嗎替麥考酚酯-年費用低于1000元）

，發(fā)揮更強療效薩特利珠單抗方案填補青少年臨床空白伊奈利珠單抗方案未獲批青少年適應癥薩特利珠單抗方案?唯一*獲批用于青少年NMOSD的藥物?SAKuraSky18研究包含12-

17歲青少年患者

，青少年療效和安全性經(jīng)臨床試驗驗證?

國際共識唯一*建議

青少年薩特利珠單抗方案相較伊奈利珠單抗方案療效優(yōu)勢：

填補青少年臨床空白；

顯著降低嚴重復發(fā)風險，避免發(fā)生持久性殘疾有效性(2/2)*截止2023年7月

650%患者需要輪椅，

62%患者失明91%患者未發(fā)生嚴重復發(fā)85%患者未發(fā)生殘疾惡化60%患者生活不能完全自理針對疾病關鍵環(huán)節(jié)?薩特利珠單抗

（IL-6R拮抗劑）

通過阻斷IL-6信號通路，

抑制PB細胞分泌AQP4-IgG30創(chuàng)新結(jié)構(gòu)和機制IL-6參與NMOSD發(fā)病的多個環(huán)節(jié)25,26?AQP4-IgG是NMOSD病理生理機制中的關鍵一環(huán)

，

IL-6是與NMOSD的AQP4抗體水平相關27,28更便捷，提高依從性?

每4周1次

，實現(xiàn)居家治療

，治療簡單?降低使用成本：無需住院、

輸液反應預防用藥和常規(guī)B細胞

監(jiān)測

，節(jié)約醫(yī)療資源和直接/間接醫(yī)療成本SMART循環(huán)抗體技術顯著延長半衰期29→降低免疫原性人源化單克隆抗體→降低給藥劑量，延長給藥間隔受體結(jié)合親和力高→延長血漿半衰期至30天再循環(huán)技術可多次結(jié)合靶點創(chuàng)新性(1/1)更安全，不增加感染發(fā)生率?嚴重感染風險較低

，無長期免疫球蛋白水平下降及死亡31薩特利珠單抗是IL-6受體拮抗劑，

全新機制提升療效、安全性、依從性、適用性特異性抑制?

阻斷IL-6R可特異性抑制PB細胞

，

而非廣譜耗竭B細胞AN突破性療法快速通道優(yōu)先審評CDE技術審評報告4

中明確提到

“

本

品按

治療用生物制品1類申報生產(chǎn)上市

”?適用于特殊人群，填補臨床空白唯一*獲批用于青少年用藥

?

妊娠人群獲益大于風險14,15實現(xiàn)患者全面獲益PB：外周血單核細胞*截止2023年7月孤兒藥認證7填補青少年臨床空白，彌補成人保障短板，

提供更多、更優(yōu)選擇提高兒童基本醫(yī)療保障水平，社會意義大；

基金影響有限；臨床管理難度低符合?；驹瓌t臨床需求迫切，替代目錄內(nèi)治療并節(jié)約

醫(yī)保支出，基金影響有限公平性(1/1)?對NMOSD尤其是青少年及育齡期女性醫(yī)保投入

，將改善生命質(zhì)量

，提高回歸社會能力

，助力家庭、社會和諧?促進罕見病NMOSD患者從無藥可用、到有藥可用再到有藥可選?適應癥明確

，無臨床濫用風險。罕見病患者診療較集中

，便于實

行定點管理或雙通道管理

，有助于醫(yī)保基金精準管理?青少年危害重

，應盡早治療

，避免發(fā)生持久性殘疾

，成人亟需全新治療方案彌補安全性等方面保障短板?自主降價35%

，青少年人數(shù)有限；替代目錄內(nèi)成人現(xiàn)有治療

，節(jié)

省注射等產(chǎn)生的醫(yī)保支出

，基金影響有限唯一*獲批治療青少年NMOSD的藥物唯一*獲批治療NMOSD的IL-6受體拮抗劑

，解決現(xiàn)有方案安全性等局限

性

，為成人提供更多、更優(yōu)選擇罕見病用藥，適應癥明確，臨床管理難度低填補青少年臨床空白，彌補成人保障短板提高兒童基本醫(yī)療保障水平，社會意義大彌補目錄短板公共健康影響顯著臨床管理難度低*截止2023年7月?

?81.薩特利珠單抗注射液說明書。核準日期：

2021年4月30日2.《罕見病診療指南（2019年版）》.中國國家衛(wèi)生健康委員會

3.HorJY,etal.

Mult

Scler

Relat

Disord.

2018;19:20-244.薩特利珠單抗注射液（JXSS2000011）申請上市技術審評報告5.《中國視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病診斷與治療指南（2021年版》6.Gombolay

GY,

etal,

Curr

Treat

Options

Neurol.

2018

May

2;20(6):197.Carnero

Contentti

E,

et

al.

Mult

Scler

Relat

Disord.

2020;45:1024288.

Chen

D,etal.JClin

Med.

2016.

5(12)9.Engel

P,etal.Immunity.

1995.

3(1):

39-5010.

Chakravarty

EF,etal,

Blood.2011.

117(5):

1499-50611.Mao-DraayerY,etal.

Nat

Rev

Neurol.

2020.

16(3):

154-17012.Paul

F,etal.

Neurol

Neuroimmunol

Neuroinflamm.2023;10(4):e20012413.伊奈利珠注射液藥品說明書。修改日期：

2022年9月20日14.

D'Souza

R,etal.Frontiers

in

Neurology,

2020,

11:54443415.Katagiri

R,etal.

Birth

Defects

Res.

2017.

109(11):843-85616.

BrianWeinshenkeretal.AAN2023

Poster

Presentation

number:002

17.

BruceACCree,etal.

Lancet.

2019Oct

12;

394

(10206)

:1352-136318.YamamuraT,et

al.

N

Engl

J

Med,

2019,381(22):2114-212419.TraboulseeA,

et

al.

Lancet

Neurol,

2