2025

年可能上市的主要藥物 2025

年可能上市的主要藥物（截至

2024

年

7

月）CITELINE.COM1作為我們著名的季度展望報告的補充，Biomedtracker

很高興能對一些預計將于

2025

年上市的主要后期藥物進行更長遠的展望。這些藥物代表了新藥類別、標準治療的重大變化，和

/

或

Biomedtracker

和

Datamonitor

Healthcare

所涵蓋的廣泛適應癥的巨大市場機遇。本演示文稿中的信息，包括獲批可能性

(LOA)

評級和即將發(fā)生的催化劑事件，均為截至

2024

年

7

月的最新信息。點擊

圖標可在

Biomedtracker

上即時查看每種藥物的更多詳細信息。目錄 單擊可直接跳轉(zhuǎn)到任一疾病組?過敏A&I?CV

?皮膚病?內(nèi)分泌疾病?????血液學疾病 傳染病 代謝疾病 神經(jīng)病學疾病 腫瘤學疾病???眼科學疾病 精神病 腎臟疾病?呼吸系統(tǒng)疾病本報告涵蓋以下適應癥

：過敏特應性皮炎（濕疹）自身免疫

/

免疫學疾病

(A&I)克羅恩病皮肌炎移植物抗宿主病

(GVHD)

-

治療免疫球蛋白

G4

相關(guān)疾病

(IgG4-RD)重癥肌無力銀屑病銀屑病關(guān)節(jié)炎潰瘍性結(jié)腸炎心血管

(CV)

疾病心肌病

-

擴張型慢性心力衰竭

-

射血分數(shù)保留（慢性

HFpEF）血脂異常

/

高膽固醇血癥皮膚病室上性心動過速先天性魚鱗病內(nèi)分泌疾病肢端肥大癥先天性腎上腺皮質(zhì)增生癥

(CAH)先天性高胰島素血癥

(CHI)1

型糖尿病糖尿病腎病血液學疾病范可尼貧血血友病

A血友病

A

和

B地中海貧血傳染病真菌感染

-

全身性代謝疾病杜氏肌營養(yǎng)不良癥

(DMD)家族性乳糜微粒血癥綜合征

(FCS)肥胖癥脊髓性肌萎縮癥

(SMA)乳腺癌

(HR+/HER2-)多發(fā)性骨髓瘤

(MM)非小細胞肺癌

(NSCLC)卵巢癌前列腺癌子宮（子宮內(nèi)膜）癌華氏巨球蛋白血癥眼科學疾病糖尿病性黃斑水腫糖尿病視網(wǎng)膜病變老花眼精神病神經(jīng)病學疾病 雙相情感障礙

(BD)纖維肌痛 重度抑郁發(fā)作性睡病 創(chuàng)傷后應激障礙其他神經(jīng)病學疾病 精神分裂癥腫瘤學疾病 ? 腎臟疾病急性髓系白血病膀胱癌慢性髓系白血病

(CML) ? 呼吸系統(tǒng)疾病HIV預防 結(jié)直腸癌

(CRC) 哮喘腦膜球炎菌 胃癌 支氣管擴季節(jié)性流感疫苗 頭頸癌 睡眠呼吸暫停泌尿道和生殖道感染（抗菌） 乳腺癌

(HER2+)2025

年可能上市的主要藥物（截至

2024

年

7

月）CITELINE.COM2過敏2025

年可能上市的主要藥物（截至

2024

年

7

月）CITELINE.COM3過敏 V

T

AMA

|DRMT|L

O

A

：與平均值相同

|

特應性皮炎（濕疹）Dermavant

的

Vtama

(tapinarof)

是一種非類固醇外用藥物，以芳基烴受體為靶點。Vtama

于

2022

年

5

月在美國獲批用于治療銀屑病，其療效與

Zoryve

相當，但也存在毛囊炎和接觸性皮炎等副作用。2024

年

2

月，Dermavant

向

FDA提交

Vtama

乳霜的補充

NDA，旨在治療成人和

2

歲及以上兒童的特應性皮炎，ADORING

研究的有希望數(shù)據(jù)為此提供了支持。關(guān)鍵性

ADORING

1

研究表明，每日涂抹一次

1%

Vtama

乳膏后，56%

的治療組患者

EASI-75

評分（即濕疹面積和嚴重程度指數(shù)

[EASI]

較基線改善至少

75%）顯著改善，而賦形劑組為

23%。此外，通過經(jīng)驗證的特應性皮炎研究者整體評估量表

(vIGA-AD)

評分測量，45%

接受

Vtama

治療的患者達到疾病完全清除，而接受賦形劑治療的患者為

14%。這些積極的研究結(jié)果得到了

ADORING

2

研究數(shù)據(jù)的證實。一旦獲得批準，Vtama

將進入競爭日益激烈的濕疹外用藥市場，其中包括

PDE4

抑制劑

Eucrisa（以療效低而聞名）和

JAK

抑制劑

Opzelura，后者雖然強效，但帶有黑框警告。與新近獲批的

Zoryve

外用乳膏相比，因卓越療效，Vtama

仍然是一個強有力的競爭對手。標簽

：新藥類別，標簽擴展（新適應癥）2025

年可能上市的主要藥物（截至

2024

年

7

月）CITELINE.COM4?過敏A&I?CV

?皮膚病??????????內(nèi)分泌疾病 血液學疾病 傳染病 代謝疾病 神經(jīng)病學疾病 腫瘤學疾病 眼科學疾病 精神病 腎臟疾病 呼吸系統(tǒng)疾病自身免疫 /2025

年可能上市的主要藥物（截至

2024

年

7

月）CITELINE.COM5免疫學疾病自身免疫

/

免疫學疾病 過敏皮膚病內(nèi)分泌疾病血液學疾病傳染病代謝疾病神經(jīng)病學疾病腫瘤學疾病眼科學疾病精神病腎臟疾病 呼吸系統(tǒng)疾病A&ICV??????????????2025

年可能上市的主要藥物（截至

2024

年

7

月）CITELINE.COM6TREMF

Y

A

|JNJ|L

O

A

：高于平均值

|

克羅恩病

(CD)GALAXI

II/III

期試驗中，強生的

Tremfya

在應答不足患者中取得了很好的療效數(shù)據(jù)，并被定位為一種具有臨床吸引力的管線藥物，與其他選擇性

IL-23

藥物并駕齊驅(qū)。GALAXI

研究還包括一個Stelara

參照組，結(jié)果顯示

Tremfya

的緩解率在數(shù)值上優(yōu)于該參照組。強生于

2024

年早些時候公布了

GALAXI

2

和

3

III

期試驗的頂線結(jié)果，其中

200

mg

每

4

周一次和

100

mg

每

8

周一次的皮下給藥均顯示優(yōu)于安慰劑和Stelara，從而引發(fā)了人們期待

Tremfya

對市場的潛在影響。雖然

Tremfya

無法在臨床緩解終點方面顯示出優(yōu)越性，但在臨床緩解和內(nèi)鏡應答的復合終點方面，200

mg

每月給藥一次產(chǎn)生的應答在統(tǒng)計學上顯著優(yōu)于

Ustekinumab。Tremfya

已上市，用于治療斑塊狀銀屑病，并有望成為

CD

同類治療藥物中第

4

個上市藥物。強生通過

Stelara

在炎癥性腸病

(IBD)

領(lǐng)域積累了豐富經(jīng)驗，因此對Tremfya

的推廣戰(zhàn)略充滿信心。然而，Stelara

在

2023

年創(chuàng)造了超過

110

億美元的收入，要填補這些空缺，難度可想而知。生物類似藥的侵蝕迫在眉睫，強生將倚重Tremfya

來挽回損失的收入。標簽

：潛在重磅炸彈藥物自身免疫

/

免疫學疾病 過敏皮膚病內(nèi)分泌疾病血液學疾病傳染病代謝疾病神經(jīng)病學疾病腫瘤學疾病眼科學疾病精神病腎臟疾病 呼吸系統(tǒng)疾病A&ICV??????????????2025

年可能上市的主要藥物（截至

2024

年

7

月）CITELINE.COM7HIZ

ENTR

A

|CSL|L

O

A

：與平均值相同

|

皮肌炎皮下注射免疫球蛋白并非自身免疫性疾病治療領(lǐng)域的新藥。然而，皮肌炎患者卻無法選擇這種療法，他們通常需要繁瑣的靜脈注射免疫球蛋白和免疫抑制劑來控制癥狀。Hizentra

是一種通過皮下注射給藥的人免疫球蛋白藥物，已被批準用于治療原發(fā)性免疫缺陷

(PI)

和慢性炎癥性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)病

(CIDP)。該藥物目前正處于皮肌炎的后期臨床開發(fā)階段，預計將于

2024

年第三季度公布初步數(shù)據(jù)。從長遠來看，Hizentra

將提供更方便的居家治療方案。標簽

：潛在重磅炸彈藥物，標簽擴展（新適應癥）自身免疫

/

免疫學疾病 過敏皮膚病內(nèi)分泌疾病血液學疾病傳染病代謝疾病神經(jīng)病學疾病腫瘤學疾病眼科學疾病精神病腎臟疾病 呼吸系統(tǒng)疾病A&ICV??????????????2025

年可能上市的主要藥物（截至

2024

年

7

月）CITELINE.COM8JAK

AFI

|INC

Y|L

O

A

：平均值

|

移植物抗宿主病

(GVHD)

-

治療Jakafi

是一款

JAK1/JAK2

抑制劑，由

Incyte

開發(fā)，作為

Ruxolitinib

緩釋

(XR)

片劑，目前正在向

FDA

申請批準用于治療慢性

GVHD

和急性

GVHD。2023

年

3

月，F(xiàn)DA發(fā)布一份完整答復函

(CRL)，指出

FDA目前無法批準該申請。雖然與新藥申請

(NDA)

一起提交的研究達到了基于曲線下面積

(AUC)

參數(shù)的生物等效性目標，但FDA確定了額外的批準要求。該藥表現(xiàn)出較強的療效，并得到了兩項研究的支持，這兩項研究旨在確定

Ruxolitinib

XR

片劑與

Jakafi

片劑的相對生物利用度，并證明

RuxolitinibXR

片劑的劑量規(guī)格與

Jakafi

片劑成比例。試驗還表明，該產(chǎn)品具有良好的耐受性和安全性特征，無非預期毒性反應。此后，公司于

2023

年

12

月與

FDA會晤，討論

CRL

問題。由于

Jakafi

已獲批用于其他適應癥，如真性紅細胞增多癥和原發(fā)性骨髓纖維化，我們預計

Incyte

將滿足FDA的額外要求，以支持對

CRL作出正式回復，并有可能在

2025

年上市。標簽

：新藥類別自身免疫

/

免疫學疾病 過敏皮膚病內(nèi)分泌疾病血液學疾病傳染病代謝疾病神經(jīng)病學疾病腫瘤學疾病眼科學疾病精神病腎臟疾病 呼吸系統(tǒng)疾病A&ICV??????????????2025

年可能上市的主要藥物（截至

2024

年

7

月）CITELINE.COM9UP

LIZ

NA

|AMGN|L

O

A

：高于平均值

|

免疫球蛋白

G4

相關(guān)疾病(IgG4-RD)安進的

Uplizna

(inebilizumab)

是一種抗

CD19

抗體，曾獲批用于治療視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病

(NMOSD)，已證實該藥在治療

IgG4

相關(guān)疾病

(IgG4-RD)

方面取得的療效（尚無獲批療法），實現(xiàn)了一個重要里程碑。III

期試驗顯示，在一年內(nèi)，與安慰劑組相比，Uplizna

組的

IgG4-RD

發(fā)作風險顯著降低

87%，同時到達了所有關(guān)鍵次要終點，包括年化發(fā)作率、無發(fā)作和無治療的完全緩解以及無發(fā)作、無皮質(zhì)類固醇治療的完全緩解。Uplizna

的成功建立在Rituxan

的使用上，Rituxan

是一種抗

CD20

抗體，是目前唯一一種有可能用于

IgG4-RD

患者長期治療的非甾體類、超說明書使用療法。研究顯示，Rituxan

每六周給藥一次可有效降低復發(fā)風險并逆轉(zhuǎn)器官增大，這強調(diào)了B

細胞在

IgG4-RD

發(fā)病機制中的作用。盡管直接比較數(shù)據(jù)有限，但

Uplizna

可通過靶向更廣泛的

B

細胞譜系，提供更深入和更持久的療效。標簽

：新藥類別，標簽擴展（新適應癥）自身免疫

/

免疫學疾病 過敏皮膚病內(nèi)分泌疾病血液學疾病傳染病代謝疾病神經(jīng)病學疾病腫瘤學疾病眼科學疾病精神病腎臟疾病 呼吸系統(tǒng)疾病A&ICV??????????????2025

年可能上市的主要藥物（截至

2024

年

7

月）CITELINE.COM10UP

LIZ

NA

|AMGN|L

O

A

：與平均值相同

|

重癥肌無力雖然重癥肌無力

(MG)

市場日益擁擠，但主要由補體抑制劑和新生兒

Fc

受體

(FcRn)

抑制劑所主導，前者靶向過度活躍的免疫應答，后者可降低觸發(fā)這些應答的循環(huán)自身抗體。與之相反的是，Uplizna

通過耗盡產(chǎn)生所有抗體的

B

細胞，從而減少對異常免疫應答的刺激，這提供了一種新的作用機制。目前，Uplizna

正在

III

期

MINT研究中進行評估，預計將于

2024

年下半年公布數(shù)據(jù)。標簽

：新藥類別，標簽擴展（新適應癥）自身免疫

/

免疫學疾病 過敏皮膚病內(nèi)分泌疾病血液學疾病傳染病代謝疾病神經(jīng)病學疾病腫瘤學疾病眼科學疾病精神病腎臟疾病 呼吸系統(tǒng)疾病A&ICV??????????????2025

年可能上市的主要藥物（截至

2024

年

7

月）CITELINE.COM11Z

OR

Y

VE

T

OP

ICAL

F

O

AM

|AR

Q

T|L

O

A

：高于平均值

|

銀屑病雖然外用皮質(zhì)類固醇可有效治療銀屑病，但安全性問題限制了長期用藥。因此，人們需要安全有效的非類固醇替代品。Arcutis

已成功推出外用磷酸二酯酶

4

(PDE4)抑制劑

Roflumilast，用于皮膚病的一線治療，旨在取代外用皮質(zhì)類固醇仿制藥。這一舉措使

Zoryve

外用乳膏

(0.3%)

獲批用于斑塊狀銀屑病，Zoryve

乳膏

(0.15%)

獲批用于濕疹，Zoryve

泡沫劑

(0.3%)

獲批用于脂溢性皮炎。Arcutis

預計，在

2024

年

7

月提交補充新藥申請后，Zoryve

外用泡沫劑

(0.3%)

將獲批用于治療頭皮和身體銀屑病成人和青少年患者。在治療銀屑病的外用乳膏取得臨床成功的基礎(chǔ)上，在

III期

ARRECTOR

研究中，治療

8

周后，Zoryve

外用泡沫劑顯示出

33%

的

PASI

75

應答（經(jīng)賦形劑組校正后），即銀屑病面積和嚴重程度指數(shù)

(PASI)

評分較基線降低至少

75%，與

Zoryve

外用乳膏相當。與賦形劑治療相比，39%

的

Zoryve

泡沫劑治療患者頭皮達到皮膚清除，而

25%

的患者身體達到清除。Zoryve

外用泡沫劑對頭皮和身體銀屑病均有療效，為希望簡化治療方案的患者提供了一種方便選擇。標簽

：標簽擴展（新適應癥）自身免疫

/

免疫學疾病 過敏皮膚病內(nèi)分泌疾病血液學疾病傳染病代謝疾病神經(jīng)病學疾病腫瘤學疾病眼科學疾病精神病腎臟疾病 呼吸系統(tǒng)疾病A&ICV??????????????2025

年可能上市的主要藥物（截至

2024

年

7

月）CITELINE.COM12SO

T

YKTU

|BMY|L

O

A

：高于平均值

|

銀屑病關(guān)節(jié)炎大多數(shù)治療銀屑病關(guān)節(jié)炎的藥物都源自銀屑病治療藥物，百時美施貴寶的

Sotyktu

也不例外。作為一種潛在重磅炸彈藥物，口服酪氨酸激酶

2

(TYK2)

抑制劑

Sotyktu(deucravacitinib)

在改善銀屑病方面顯示出與

TNFα

抑制劑相當?shù)寞熜В@應該會提高那些不愿接受注射治療的患者的接受度。Sotyktu

于

2022

年獲批用于治療中重度斑塊狀銀屑病，但其沒有其他

JAK

抑制劑的相關(guān)黑框警告。目前，該藥物正在未經(jīng)生物制劑治療的銀屑病關(guān)節(jié)炎患者中進行測試，這項

III

期研究于

2021

年

7

月開始，預計將于

2024

年下半年獲得頂線結(jié)果。標簽

：新藥類別，潛在重磅炸彈藥物，標簽擴展（新適應癥）自身免疫

/

免疫學疾病 過敏皮膚病內(nèi)分泌疾病血液學疾病傳染病代謝疾病神經(jīng)病學疾病腫瘤學疾病眼科學疾病精神病腎臟疾病 呼吸系統(tǒng)疾病A&ICV??????????????2025

年可能上市的主要藥物（截至

2024

年

7

月）CITELINE.COM13TREMF

Y

A

|JNJ|L

O

A

：高于平均值

|

潰瘍性結(jié)腸炎

(UC)強生的

Tremfya

(guselkumab)

是靶向

IL-23

的

p19

亞基的全人源

IgG1

單克隆抗體。相比之下，Stelara

與

IL-23

和

IL12

的

p40

亞基結(jié)合。因此，Guselkumab

可能會對

IL-23

產(chǎn)生更特異的抑制作用，并加入

Omvoh

和Skyrizi

等藥物的行列。該藥物在

IIb/III

期試驗中顯示出良好前景，強生報告了

QUASAR

臨床項目的首次療效數(shù)據(jù)，可能是同類最佳數(shù)據(jù)，該項目在對常規(guī)治療應答不足或不耐受的中重度活動性

UC

成人患者中評估

Tremfya。雖然在

Stelara

生物類似藥和

Omvoh

之后才進入市場，勢必會對銷售產(chǎn)生負面影響，但與

Omvoh

相比，Tremfya

將具有更好的商業(yè)影響力，因為強生在炎癥性腸病方面擁有豐富的營銷經(jīng)驗，將依靠

Tremfya

來彌補因

Stelara

和

Simponi

生物類似藥的侵蝕而損失的收入。標簽

：潛在重磅炸彈藥物心血管疾病2025

年可能上市的主要藥物（截至

2024

年

7

月）CITELINE.COM14心血管疾病 過敏皮膚病內(nèi)分泌疾病血液學疾病傳染病代謝疾病神經(jīng)病學疾病腫瘤學疾病眼科學疾病精神病腎臟疾病 呼吸系統(tǒng)疾病A&ICV??????????????2025

年可能上市的主要藥物（截至

2024

年

7

月）CITELINE.COM15ELAMIP

RETIDE

|MIT

O|L

O

A

：低于平均值

|

心肌病

-

擴張型Barth

綜合征是一種

X

連鎖遺傳病，主要影響男性，由編碼

tafazzin

蛋白的基因突變引起。Tafazzin

蛋白對心磷脂至關(guān)重要，心磷脂是維持線粒體結(jié)構(gòu)和功能所必需的線粒體膜組分。這是一種多系統(tǒng)疾病，患者可出現(xiàn)擴張型心肌病、中性粒細胞減少癥、肌肉萎縮、生長遲緩、運動不耐受和喂養(yǎng)問題。Barth

綜合征尚無獲批的藥物療法，治療方法包括采取干預措施來改善疾病相關(guān)體征和癥狀。Stealth

Biotherapeutics

的

Elamipretide

是一種短肽，可選擇性地集中在線粒體內(nèi)膜，減少缺血

/

再灌注期間活性氧的產(chǎn)生。這種機制可以保護線粒體，提高電子傳遞效率，維持線粒體呼吸和三磷酸腺苷水平，防止線粒體腫脹和去極化。根據(jù)

SPIBA-001

III

期自然病史對照研究和

TAZPOWER

試驗的積極數(shù)據(jù)，向FDA

提交了

Elamipretide

治療

Barth

綜合征的新藥申請。雖然數(shù)據(jù)參差不齊，但在

76

周后，Elamipretide

可使

6

分鐘步行試驗增加

90

米以上，并增加手部肌肉力量，提高運動耐量。Elamipretide

還可改善左心室每搏輸出量。FDA

于

2017

年授予

Elamipretide

快速通道認定，2018

年授予孤兒藥認定，2020

年授予罕見兒科疾病認定。Stealth

Biotherapeutics

已向FDA提交

Elamipretide

治療Barth

綜合征的新藥申請，并被授予優(yōu)先審評資格；處方藥用戶付費法案

(PDUFA)

行動日期為

2025

年

1

月

29

日。標簽

：首次批準，實踐變化心血管疾病 過敏皮膚病內(nèi)分泌疾病血液學疾病傳染病代謝疾病神經(jīng)病學疾病腫瘤學疾病眼科學疾病精神病腎臟疾病 呼吸系統(tǒng)疾病A&ICV??????????????2025

年可能上市的主要藥物（截至

2024

年

7

月）CITELINE.COM16KERENDIA

|B

A

YN|L

O

A

：高于平均值

|

慢性心力衰竭

–

射血分數(shù)保留（慢性HFpEF）慢性

HFpEF

的特征為盡管射血分數(shù)正?；蚪咏?，但心肌無法泵血以滿足身體需求，這一直是心力衰竭

(HF)

治療中最重要的未滿足需求。盡管在

2020

年初，首批

HFpEF

治療藥物獲得批準，治療水平有了實質(zhì)性的提高，但由于目前可用的藥物主要針對臨床癥狀，而非基礎(chǔ)疾病機制，因此仍有大量需求未得到滿足。非甾體類鹽皮質(zhì)激素受體拮抗劑

(MRA)

Kerendia

(finerenone)

希望通過靶向心力衰竭的主要過程，來減少心臟纖維化，改善心臟功能，同時克服在甾體類

MRA

中觀察到的高鉀血癥問題。Kerendia

首次獲批用于治療糖尿病腎病，目前正在

MOONRAKER

項目中接受心力衰竭方面的評估，預計將招募超過

15,000

名患者。該項目的首次成功來自

III

期FINEHEARTS-HF

試驗，該試驗顯示，對于左心室射血分數(shù)

(LVEF)

≥

40%

的

HFpEF

患者（紐約心臟病學會

II-IV

級），Kerendia

可顯著降低復合事件（心血管死亡和總

[

首次和復發(fā)

]HF

事件）的發(fā)生率，具有統(tǒng)計學意義和臨床意義。雖然達到了主要終點，證明了

Kerendia

的安全性和耐受性特征也與之前的試驗相符，但并未提供數(shù)值數(shù)據(jù)，且重要的是要看到獲益程度，以及試驗是否證明了

Kerendia

的高鉀血癥風險較甾體類

MRA

更低。由于整個

HF

領(lǐng)域的指南都推薦

MRA，強勁的研究結(jié)果使

Kerendia

很有可能會受到青睞，成為推進

HFpEF

治療的新方法。根據(jù)

FINEARTS-HF試驗數(shù)據(jù)，2025

年可能會批準

HFpEF

的標簽擴展，這將推動

Kerendia

銷售額的增長。標簽

：新藥類別心血管疾病 過敏皮膚病內(nèi)分泌疾病血液學疾病傳染病代謝疾病神經(jīng)病學疾病腫瘤學疾病眼科學疾病精神病腎臟疾病 呼吸系統(tǒng)疾病A&ICV??????????????2025

年可能上市的主要藥物（截至

2024

年

7

月）CITELINE.COM17LER

OD

AL

CIBEP

|LIBT|L

O

A

：高于平均值

|

血脂異常

/

高膽固醇血癥LIB

Therapeutics

公司的

Lerodalcibep

是一種靶向

PCSK9

的可注射重組融合蛋白，其可利用白蛋白延長半衰期，因此高膽固醇血癥患者可以每四周進行一次低容量注射。相比之下，PCSK9

抑制劑單克隆抗體(mAb)，如安進的

Repatha

和賽諾菲

/Regeneron

的

Praluent，如果單次注射，則必須每兩周給藥一次，而每月給藥一次則需要多次注射或輸注。此外，mAb

在室溫下也不能保存超過

30

天，而

Lerodalcibep

在室溫下可穩(wěn)定保存長達

9

個月。如果獲得批準，因便利性優(yōu)勢，Lerodalcibep

有可能比

mAbs

更受青睞，而且據(jù)報告，Lerodalcibep

制造成本更低，因此可以在價格上與

mAb

競爭。III

期

LIBerate-HR

試驗的積極結(jié)果表明，Lerodalcibep

對正在接受降脂治療但

LDL-C

未達標的心血管

(CV)

疾病高風險患者具有治療潛力，這部分患者對治療方案有高度未滿足需求。長期療效結(jié)果顯示，在現(xiàn)有口服藥物的基礎(chǔ)上，Lerodalcibep

可顯著降低

LDL-C

水平，平均降低

50%

以上，≥

90%

的

Lerodalcibep

組患者LDL-C

降低≥

50%，達到了歐洲心臟病學會制定的新目標建議。該公司曾報告計劃在

2024

年上半年申請

FDA

和

EMA

批準，用于治療血脂異常

/

高膽固醇血癥，但尚未提供額外計劃更新。此外，Lerodaclibep

還在開發(fā)用于治療雜合型家族性高膽固醇血癥

(HeFH)

和純合型家族性高膽固醇血癥

(HoFH)

的藥物。標簽

：實踐變化心血管疾病 過敏皮膚病內(nèi)分泌疾病血液學疾病傳染病代謝疾病神經(jīng)病學疾病腫瘤學疾病眼科學疾病精神病腎臟疾病 呼吸系統(tǒng)疾病A&ICV??????????????2025

年可能上市的主要藥物（截至

2024

年

7

月）CITELINE.COM18CARD

AMY

S

T

|MIS

T|L

O

A

：高于平均值

|

室上性心動過速Cardamyst

是一種新型短效鈣通道拮抗劑，經(jīng)鼻給藥，由

Milestone

Pharmaceuticals

開發(fā)。NODE-303

研究主要針對陣發(fā)性室上性心動過速

(PSVT)，該研究的近期特設(shè)分析顯示，該藥物在治療心房顫動伴快速心室率

(AFib-RVR)方面的應用前景良好。研究結(jié)果已在

2023

年

5

月

19

日舉行的

2023

年心律學會年會上公布。NODE-303

研究讓患者自行服用

Cardamyst。對

1024

次經(jīng)治發(fā)作進行分析后發(fā)現(xiàn)，有

21

起

AFib-RVR事件。其中，17

次發(fā)作的基線心室率

(VR)

為

110bpm

或更高。服用

Cardamyst

后，VR

的平均降幅顯著，22

分鐘時最大降幅為

27.4

bpm，60

分鐘時的持續(xù)降幅為

16.2

bpm。在

60

分鐘的窗口期內(nèi)，有

6

次發(fā)作轉(zhuǎn)為竇性心律。安全性數(shù)據(jù)顯示，Cardamyst

的耐受性良好，不良事件主要與鼻腔給藥部位相關(guān)，報告為輕度至中度。Milestone

Pharmaceuticals

還在推進

ReVeRA

試驗，這是一項在急診科

AFib-RVR

患者中評估

Cardamyst

的

II

期雙盲、安慰劑對照研究。初步研究結(jié)果表明，Cardamyst

可為急癥治療環(huán)境以外的

AFib-RVR

治療提供顯著優(yōu)勢，有可能減少急診就診需求。根據(jù)

FDA

的指導，Milestone

于

2024

年

5

月

26

日重新提交了

Cardamyst

的新藥申請

(NDA)，解決了之前拒絕提交

(RTF)函中的反饋問題。重新提交的

NDA

包括重組數(shù)據(jù)集和重新格式化的文件，以便于

FDA

分析。FDA

已受理

NDA，決定的處方藥用戶付費法案

(PDUFA)

目標日期設(shè)定為自受理日期起

10

個月。標簽

：新藥類別，潛在重磅炸彈藥物皮膚病2025

年可能上市的主要藥物（截至

2024

年

7

月）CITELINE.COM19皮膚病 QR

X-003

|ALM|L

O

A

：與平均值相同

|

先天性魚鱗病QRX003

是一種廣譜絲氨酸蛋白酶抑制劑，由

Quoin

Pharmaceuticals

公司開發(fā)，旨在模擬

LEKTI

蛋白的功能，有望成為

Netherton

綜合征

(NS)

的潛在療法。正在進行的

I

期開放標簽臨床試驗在

10

例

NS

患者中評估

QRX003

給藥

12

周的安全性和療效。所有受試者在接受

QRX003

治療的同時，還在繼續(xù)接受超說明書全身治療。6

例可評估受試者的初步數(shù)據(jù)顯示出令人鼓舞的結(jié)果。6

例受試者中有

5

例報告稱，瘙癢癥（瘙癢）顯著改善，給藥期結(jié)束時瘙癢癥消失或可忽略不計。第

6

例患者的瘙癢癥無變化。在皮膚外觀方面，所有

6

例患者均表現(xiàn)出改善，其中

3

例在整個研究期間持續(xù)改善，而其余

3

例在治療期間的不同階段有所改善。此外，所有受試者均對

QRX003

的幾項關(guān)鍵指標留下了積極印象。該研究的安全性數(shù)據(jù)良好，未出現(xiàn)影響試驗的治療相關(guān)不良事件，為

QRX003

的進一步開發(fā)提供了支持。基于這些令人鼓舞的結(jié)果，Quoin

Pharmaceuticals

計劃于2024

年底前在美國和歐盟獲得

QRX003

的批準。標簽

：新藥類別，首次批準2025

年可能上市的主要藥物（截至

2024

年

7

月）CITELINE.COM20?過敏???A&I

CV

皮膚病??????????內(nèi)分泌疾病 血液學疾病 傳染病 代謝疾病 神經(jīng)病學疾病 腫瘤學疾病 眼科學疾病 精神病 腎臟疾病 呼吸系統(tǒng)疾病內(nèi)分泌疾病2025

年可能上市的主要藥物（截至

2024

年

7

月）CITELINE.COM21內(nèi)分泌疾病 過敏皮膚病內(nèi)分泌疾病血液學疾病傳染病代謝疾病神經(jīng)病學疾病腫瘤學疾病眼科學疾病精神病腎臟疾病 呼吸系統(tǒng)疾病A&ICV??????????????2025

年可能上市的主要藥物（截至

2024

年

7

月）CITELINE.COM22OCLAIZ

|CAMX|L

O

A

：高于平均值

|

肢端肥大癥肢端肥大癥是一種罕見的、嚴重的慢性疾病，由良性垂體瘤導致生長激素

(GH)

過度分泌和胰島素樣生長因子

(IGF-1)

過量所引起。這些因素共同導致組織和骨骼異常生長，造成手、腳和面部五官增大，并引發(fā)一系列疾病癥狀，如疲乏、關(guān)節(jié)疼痛、肌無力、體重增加、睡眠呼吸暫停、頭痛、多汗和感覺異常。肢端肥大癥患者生活質(zhì)量下降，并經(jīng)常報告稱治療負擔沉重。肢端肥大癥的一線藥物治療以第一代注射用生長抑素受體配體

(SRL)、諾華的善寧（奧曲肽長效緩釋劑

[LAR]）和益普生的Somatuline（蘭瑞肽

ATG）為代表。Oclaiz

是一種即用型奧曲肽皮下注射劑，由

Camurus

公司開發(fā)。其設(shè)計方便用戶每月一次的自我給藥。III

期試驗達到了主要和關(guān)鍵次要終點，且具有較高的統(tǒng)計學意義。在

ACCROINNOVA

1

研究中，72.2%

的

Oclaiz

組患者的

IGF-1緩解低于

1

倍正常值上限

(ULN)，而安慰劑組為

37.5%

(p=0.0018)。Oclaiz

組的

IGF-1和

GH

緩解率均為

70%，安慰劑組為

37.5%

(p=0.0035)，達到了關(guān)鍵次要終點之一，即第

22

周和第

24

周平均

IGF-1

≤

ULN

且第

24

周平均

GH

周期

<2.5

μg/L

的患者比例。肢端肥大癥患者的生化控制往往較差或有限，這部分患者有大量未滿足需求，ACROINNOVA

2

的數(shù)據(jù)顯示，Oclaiz

能有效實現(xiàn)不同治療史患者的生化控制。與肢端肥大癥目前的一線藥物治療相比，這些數(shù)據(jù)結(jié)合

Oclaiz

給藥的便利性，可能會提高療效，增加便利性并改善生活質(zhì)量。美國

FDA

指定該新藥申請的

PDUFA

日期為2024

年

10

月

17

日。如果獲得批準，Oclaiz

將成為首個可居家皮下注射的生長抑素肽類似物，每月注射一次。標簽

：首次批準，新藥類別內(nèi)分泌疾病 過敏皮膚病內(nèi)分泌疾病血液學疾病傳染病代謝疾病神經(jīng)病學疾病腫瘤學疾病眼科學疾病精神病腎臟疾病 呼吸系統(tǒng)疾病A&ICV??????????????2025

年可能上市的主要藥物（截至

2024

年

7

月）CITELINE.COM23CRINECERF

ONT

|NBIX|L

O

A

：高于平均值

|

先天性腎上腺皮質(zhì)增生癥

(CAH)先天性腎上腺皮質(zhì)增生癥

(CAH)

通常是由

21-

羥化酶

(21-OH)

突變導致的腎上腺激素（包括皮質(zhì)醇和大多數(shù)醛固酮）生成不足所引起。如不及時治療，CAH

可導致患者鹽耗、脫水，甚至死亡?；颊咝枰邮茴惞檀贾委?，以糾正皮質(zhì)醇缺乏，并降低由此刺激的高水平促腎上腺皮質(zhì)激素

(ACTH)；高

ACTH

水平可導致雄激素水平過高，從而影響女性發(fā)育以及身材和生育能力。然而，治療可能需要使用大劑量的糖皮質(zhì)激素

(GC)，但這些藥物有潛在的嚴重副作用，包括心血管風險增加、骨質(zhì)流失、骨折、生長障礙、肌無力和感染風險增加。因此，無類固醇治療方案是非常有必要的。Crinecerfont

是一種口服、選擇性促腎上腺皮質(zhì)激素釋放因子

1

型受體

(CRF1)

拮抗劑，由

Neurocrine

Biosiences

公司開發(fā)，用于治療

21-OH

缺乏引起的典型CAH。這種非類固醇依賴性藥物可阻斷垂體中的

CRF1

受體，從而降低

ACTH

和腎上腺雄激素水平，同時希望生理劑量的糖皮質(zhì)激素可降低長期類固醇治療的并發(fā)癥風險。成人

III

期研究數(shù)據(jù)顯示，在第

24

周，在維持雄烯二酮控制的同時，與安慰劑相比，Crinecerfont

治療可顯著減少

GC

劑量（與基線相比，最小二乘均值[LSM]

變化為

-27.3%

與

-10.3%，LS

均值差異

[LSMD]

為

-17.0%，p<0.001）。在

2-17

歲的兒童中，在第

4

周，與安慰劑相比，Crinecerfont

治療可顯著降低雄烯二酮含量（與基線相比，LSM

變化為

-196.8

ng/dL

與

+71.0

ng/dL，LSMD

為

-268

ng/dL，p<0.001）。重要的是，在第

28

周，在維持雄烯二酮控制的同時，30%

接受Crinecerfont

治療的受試者達到生理

GC

劑量（≤

11

mg/m2/

天氫化可的松當量），而安慰劑組無受試者達到生理

GC

劑量

(p

=

0.0009)。Neurocrine

Biosciences

已提交兩項

Crinecerfont

新藥申請

(NDA)（膠囊劑和口服制劑），用于治療兒童、青少年和成人

CAH患者。美國

FDA授予這兩項

NDA

優(yōu)先審評資格，并將

PDUFA

目標日期分別定為

2024

年

12

月

29

日和

2024

年

12

月

30

日。目前，尚無非糖皮質(zhì)激素療法獲得FDA

批準用于

CAH。如果獲得批準，Crinecerfont

將成為

70

年來首個治療

CAH

的新療法。標簽

：首次批準，實踐變化，新藥類別內(nèi)分泌疾病 過敏皮膚病內(nèi)分泌疾病血液學疾病傳染病代謝疾病神經(jīng)病學疾病腫瘤學疾病眼科學疾病精神病腎臟疾病 呼吸系統(tǒng)疾病A&ICV??????????????2025

年可能上市的主要藥物（截至

2024

年

7

月）CITELINE.COM24Z

EGAL

OGUE

|N

V

O|L

O

A

：低于平均值

|

先天性高胰島素血癥

(CHI)Zealand

Pharma

的

Dasiglucagon

是一種胰高血糖素類似物，已被批準作為Zegalogue

用于治療

6

歲及以上糖尿病患者的嚴重低血糖癥，希望能夠成為首個用于治療CHI

的胰高血糖素皮下注射劑，并可能于

2025

年在美國上市。CHI

是一種罕見的遺傳性疾病，可導致機體產(chǎn)生過多的胰島素，從而導致嬰兒和兒童的低血糖癥

；內(nèi)源性胰高血糖素可抵消胰島素的作用。目前，CHI

的一線治療藥物包括二氮嗪，其作用原理是增加細胞對鉀離子的通透性，導致胰腺

β

細胞極化，繼而抑制胰島素分泌。然而，二氮嗪也有副作用，如多毛癥和體液潴留，這是接受大劑量靜脈

(IV)

葡萄糖以維持血糖控制的新生兒面臨的特殊問題。如果患者對二氮嗪無反應，則需要進行手術(shù)，以確定是否存在需要切除的局灶性病變。如果沒有需要手術(shù)治療的病變，則嘗試強化藥物治療，如奧曲肽，可抑制β

細胞釋放胰島素，但風險-

獲益特征欠佳。鑒于這一顯著未滿足需求，Zealand

希望將

Dasiglucagon

在嚴重低血糖癥方面取得的成功（其于

2021

年獲得

FDA

批準）延續(xù)到

CHI。已于

2023

年

6

月向

FDA提交

Dasiglucagon

的監(jiān)管申請，用于預防和治療

7

日齡或以上先天性高胰島素血癥兒童患者的低血糖（低血糖癥）。值得注意的是，NDA

分為兩部分，第

1

部分涉及長達

3

周的給藥，而第

2

部分涉及超過

3

周的給藥。兩項關(guān)鍵性

III

期試驗的數(shù)據(jù)和一項正在進行的

III

期長期擴展試驗的中期結(jié)果為該申請?zhí)峁┝酥С?。盡管在

2023

年

12

月收到了完整答復函

(CRL)，但

CRL

僅指出了與第三方合同制造工廠相關(guān)的缺陷，并非針對Dasiglucagon

的臨床數(shù)據(jù)包或安全性。在

CRL

之后，Zealand

于

2024

年初重新提交其

NDA

的第一部分，F(xiàn)DA

已受理，并將處方藥用戶付費法案

(PDUFA)日期定為

2024

年

10

月

8

日。如果獲得批準，Zealand

計劃在提交的第二部分完全批準之前，立即將

Dasiglucagon

商業(yè)化。標簽

：實踐變化內(nèi)分泌疾病 過敏皮膚病內(nèi)分泌疾病血液學疾病傳染病代謝疾病神經(jīng)病學疾病腫瘤學疾病眼科學疾病精神病腎臟疾病 呼吸系統(tǒng)疾病A&ICV??????????????2025

年可能上市的主要藥物（截至

2024

年

7

月）CITELINE.COM25INP

EF

A

|L

XR

X|L

O

A

：低于平均值

|

1

型糖尿病盡管鈉

-

葡萄糖協(xié)同轉(zhuǎn)運蛋白

-2

(SGLT-2)

抑制劑在

2

型糖尿病中取得了成功，但考慮到糖尿病酮癥酸中毒類風險增加的安全性問題，其對

1

型糖尿病卻沒有產(chǎn)生同樣的影響。除口服給藥外，已證實SGLT-2

抑制劑在降低糖化血紅蛋白

(HbA1c)

水平方面的臨床獲益大于單用胰島素，以及在降低血壓和減輕體重方面的獲益，這一點很有吸引力，因為胰島素使用患者往往會體重增加。Lexicon

Pharmaceutical

的

Sotagliflozin

在歐盟被批準作為Zynquista

用于治療

1

型糖尿病，在美國被批準作為

Inpefa

用于治療心力衰竭。該公司重新申請批準Sotagliflozin

作為胰島素治療的輔助藥物，用于控制

1

型糖尿病和慢性腎臟病

(CKD)

患者的血糖，這被視為對

2019

年發(fā)布的完整答復函的答復。Lexicon

聲稱擁有大量關(guān)于

Inpefa

與胰島素配伍治療糖尿病和

CKD

患者的

III期數(shù)據(jù)。該人群的

inTandem3

研究顯示，在

CKD

和總隊列中，Sotagliflozin

治療導致

HbA1c、體重和收縮壓出現(xiàn)相似的顯著降低。如果

FDA的咨詢委員會相信

Sotagliflozin

可適當降低糖尿病酮癥酸中毒風險，那么

Sotagliflozin

就有可能成為首款在美國獲批用于治療

1

型糖尿病的

SGLT-2

抑制劑。鑒于該類藥物迄今為止的困境，這是一項相當大的成就。FDA內(nèi)分泌和代謝藥物咨詢委員會會議將于

2024

年

10

月召開，Sotagliflozin

的標簽擴展可能在年底前獲得批準，行動日期為

2024

年

12

月

20

日。標簽

：新藥類別，標簽擴展（新適應癥）內(nèi)分泌疾病 過敏皮膚病內(nèi)分泌疾病血液學疾病傳染病代謝疾病神經(jīng)病學疾病腫瘤學疾病眼科學疾病精神病腎臟疾病 呼吸系統(tǒng)疾病A&ICV??????????????2025

年可能上市的主要藥物（截至

2024

年

7

月）CITELINE.COM26O

Z

EMP

IC

|N

V

O|L

O

A

：高于平均值

|

糖尿病腎病糖尿病腎病又稱糖尿病腎臟病，是

2

型糖尿病的常見并發(fā)癥，涉及腎臟過濾器的結(jié)構(gòu)和功能損傷。糖尿病腎病是終末期腎病的主要原因，與單純糖尿病相比，其心血管(CV)

疾病風險更高。諾和諾德公司的胰高血糖素樣肽

-1(GLP-1)

受體激動劑

Semaglutide，已被批準作為

Ozempic

用于治療

2

型糖尿病，以及作為

Wegovy

用于治療肥胖癥，該產(chǎn)品以其出色的血糖控制和減肥效果迅速成為全球重磅炸彈藥物，也是首個具有專門的

2

型糖尿病腎病

(DN)

結(jié)局試驗的

GLP-1

激動劑。現(xiàn)在，在首個專門的

2

型

DN結(jié)局試驗

III

期FLOW

試驗中，Ozempic

已顯示出

Ozempic

在腎臟、心血管和生存結(jié)局方面的明確獲益。具體而言，與安慰劑組相比，Ozempic

組的復合主要終點（包括

CKD

進展、腎臟和

CV

疾病死亡的

5

個指標）風險顯著降低

24%。盡管交叉試驗的比較還未得到證實，但

SGLT-2

抑制劑Jardiance

和

Farxiga

在其腎臟結(jié)局試驗中更好地降低了主要終點（腎臟進展

/CV

死亡）風險（分別為

28%

和

39%）。對于

CV

結(jié)局，與安慰劑相比，Ozempic

可將主要心血管不良事件和全因死亡風險分別降低

18%

和

20%。此外，亞組分析未發(fā)現(xiàn)有一致的證據(jù)可表明

Ozempic

的獲益異質(zhì)性（使用或不使用基線

SGLT-2抑制劑），這表明對這些患者同時使用兩種療法可能有價值。由于這些藥物在疾病病理生理學的不同方面發(fā)揮獲益，因此Ozempic

與這些藥物以及拜耳的非甾體類鹽皮質(zhì)激素受體拮抗劑

Kerendia

(finerenone)

可能會產(chǎn)生協(xié)同效應。盡管還需要進一步的證據(jù)，但這可能代表著一種治療模式轉(zhuǎn)變，有希望改善患者的治療結(jié)局并減緩糖尿病腎臟病進展。諾和諾德于

2024

年第一季度提交了

Ozempic

的補充新藥申請，預計將于

2025

年

1

月做出批準決定。標簽

：新藥類別，標簽擴展（新適應癥），潛在重磅炸彈藥物，實踐變化血液學疾病2025

年可能上市的主要藥物（截至

2024

年

7

月）CITELINE.COM27血液學疾病 過敏皮膚病內(nèi)分泌疾病血液學疾病傳染病代謝疾病神經(jīng)病學疾病腫瘤學疾病眼科學疾病精神病腎臟疾病 呼吸系統(tǒng)疾病A&ICV??????????????2025

年可能上市的主要藥物（截至

2024

年

7

月）CITELINE.COM28RP

-L102

|R

CKT|L

O

A

：與平均值相同

|

范可尼貧血RP-L102

是針對范可尼貧血

(FA)互補組

A

的在研基因療法，由

Rocket

Pharmaceuticals

開發(fā)，其在全球

I/II

期臨床試驗中獲得了可喜成果，歐洲藥品管理局

(EMA)

因此接受其上市許可申請

(MAA)。這種利用慢病毒載體遞送

FANC-a

基因的療法，使患者中表現(xiàn)出顯著的遺傳校正，以及骨髓和外周血的載體拷貝數(shù)

(VCN)

持續(xù)增加。在隨訪超過

12

個月的

12

例患者中，8

例表現(xiàn)出持續(xù)的遺傳校正、表型改善和穩(wěn)定的血細胞計數(shù)。重要的是，RP-L102

耐受性良好，無需進行細胞毒性預處理，未觀察到顯著的安全性問題，如骨髓發(fā)育不良、克隆優(yōu)勢或插入突變。基于這些積極結(jié)果，Rocket

Pharmaceuticals

正在推進監(jiān)管申請，預計將于

2024

年上半年向美國食品藥品監(jiān)督管理局

(FDA)

提交

RP-L102

的生物制品許可申請(BLA)。此次提交標志著在為

FA

患者提供這種潛在治愈性治療方面邁出了重要一步。標簽

：首次批準，實踐變化血液學疾病 過敏皮膚病內(nèi)分泌疾病血液學疾病傳染病代謝疾病神經(jīng)病學疾病腫瘤學疾病眼科學疾病精神病腎臟疾病 呼吸系統(tǒng)疾病A&ICV??????????????2025

年可能上市的主要藥物（截至

2024

年

7

月）CITELINE.COM29MIM8

|N

V

O|L

O

A

：高于平均值

|

血友病

A諾和諾德的雙特異性抗體

Mim8

通過在凝血級聯(lián)反應中橋接

fIXa

和

fX，“模擬”血友病

A

患者缺失的凝血

fVIII

的功能。事實證明，雙特異性抗體類藥物在治療血友病A方面非常成功，羅氏的

Hemlibra

(emicizumab)

在市場上占據(jù)主導地位。Hemlibra

的成功部分歸功于其方便的皮下注射給藥方案（每周一次、每兩周一次或每月一次，而靜脈注射

VIII

因子最多每周一次），且有和無抑制物的患者均可使用（因子治療的常見并發(fā)癥，約

30%

的患者會受到影響）。預計對這一龐大的患者群體來說，Mim8也是如此，諾和諾德的另一個優(yōu)勢是改進了雙特異性抗體類藥物的便利性，Mim8

使用預充式注射筆來給藥。Mim8

在其

FRONTIER-2

III

期試驗中獲得了非常積極的數(shù)據(jù)，在既往未接受過因子

VIII替代預防治療的患者中，86%（每周一次）和

95%（每月一次）的患者零治療出血。在既往接受過因子預防治療的患者中，Mim8

每周給藥一次和

Mim8

每給藥月一次在減少出血（分別為

48%

和

43%）和零治療出血（分別為

66%

和

65%）方面的療效相似。這可能表明，從療效的角度來看，與

Hemlibra

相比，Mim8

的藥代動力學特征更平穩(wěn)，真正支持每月給藥一次。而據(jù)報告，Hemlibra

主要是每兩周給藥一次。如果獲得批準，Mim8

將不得不與深受患者和醫(yī)生歡迎的

Hemlibra

競爭，以及上市的新型凝血因子替代產(chǎn)品，如賽諾菲的Fitusiran，其優(yōu)勢在于可作為每月給藥一次或每兩月給藥一次的皮下注射劑，用于有或無抑制物的血友病

A

和

B

患者。諾和諾德已宣布計劃在

2025

年上半年向

FDA

提交申請，如果成功，Mim8

將于

2025

年底獲得首次批準。標簽

：首次批準，潛在重磅炸彈藥物血液學疾病 過敏皮膚病內(nèi)分泌疾病血液學疾病傳染病代謝疾病神經(jīng)病學疾病腫瘤學疾病眼科學疾病精神病腎臟疾病 呼吸系統(tǒng)疾病A&ICV??????????????2025

年可能上市的主要藥物（截至

2024

年

7

月）CITELINE.COM30FITUSIR

AN

|SNY|L

O

A

：低于平均值

|

血友病

A

和血友病BFitusiran

是一種

RNA

干擾

(RNAi)

藥物，靶向肝臟中的抗凝血酶，目的是提供更強的止血控制能力，而且與目前市場上銷售的許多血友病治療產(chǎn)品相比，用藥更方便。目前正在研究這種

RNAi

候選藥物是否可用于治療所有血友病

A

和

B

患者，無論患者的因子抑制物治療狀態(tài)如何。除了目標人群廣泛之外，與因子替代品相比，F(xiàn)itusiran

的給藥間隔更長（每兩個月給藥一次）。III

期

ATLAS

臨床試驗表明，該藥物療效顯著，中位年化出血率

(ABR)

為

1.08，與該領(lǐng)域的其他藥物相當。遺憾的是，F(xiàn)itusiran

一直受到安全性問題的困擾，這可能會限制其在

2025

年初獲批后的使用。由于發(fā)生了血栓不良事件，該公司對試驗安全協(xié)議進行了兩次修訂，其中最值得注意的是，在其

II

期試驗中，有人因顱內(nèi)血凝塊死亡。因此，目前正在研究Fitusiran

50

mg

每兩個月一次的較低劑量給藥方案。從ATLAS-OLE

試驗的現(xiàn)有數(shù)據(jù)來看，注射次數(shù)的減少似乎并沒有影響其療效。據(jù)報告，每年至少注射

6

次就能持續(xù)提供保護。令人鼓舞的是，這反而增強了其安全性特征，因為在最新給藥方案中未再觀察到血栓事件。賽諾菲已向包括

FDA

在內(nèi)的多家監(jiān)管機構(gòu)申請批準

Fitusiran，預計

PDUFA

日期為

2025

年

3

月

28

日。由于羅氏的雙特異性抗體

Hemlibra

(emicizumab)

的競爭，F(xiàn)itusiran

將很難在血友病

A

領(lǐng)域占據(jù)市場份額，Hemlibra

靶向因子

IXa

和因子

X，被廣泛認為是一種安全、方便、有效的療法。然而，在血友病

B

市場上，為不符合基因治療條件的患者提供便捷治療方案的需求尚未得到滿足。Fitusiran

可通過延長皮下給藥時間（每兩個月一次，而凝血因子替代治療則是每

7-10

天一次）來滿足這一尚未滿足的需求

；然而，這種療法必須克服醫(yī)生和患者對其安全性特征的不確定，而且最初可能只能用于抑制物人群，而該人群在市場上只占少數(shù)份額（估計為

1-5%）。標簽

：首次批準，新藥類別，潛在重磅炸彈藥物血液學疾病 過敏皮膚病內(nèi)分泌疾病血液學疾病傳染病代謝疾病神經(jīng)病學疾病腫瘤學疾病眼科學疾病精神病腎臟疾病 呼吸系統(tǒng)疾病A&ICV??????????????2025

年可能上市的主要藥物（截至

2024

年

7

月）CITELINE.COM31PYR

UKYND

|A

GIO|L

O

A

：高于平均值

|

地中海貧血除輸血和異基因造血干細胞移植外，β-

地中海貧血的療法目前僅限于百時美施貴寶的

Reblozyl

(luspatercept)，一種皮下注射給藥的紅細胞成熟劑，以及基因治療，比如

Bluebird

Bio

的

Zynteglo

(betibeglogene

autotemcel)

和

Vertex

Pharmaceuticals

的

Casgevy

(exagamglogene

autotemcel)。雖然基因治療總體上是一種有效的治療方案，可使患者在一定時間內(nèi)恢復到部分無病狀態(tài)，但并非所有患者的身體和經(jīng)濟都符合條件。Agios

Pharmaceuticals

的

Pyrukynd

(mitapivat)

是一種同類首創(chuàng)的丙酮酸激酶激活劑，通過增加紅細胞丙酮酸激酶的活性發(fā)揮作用，紅細胞丙酮酸激酶是參與紅細胞存活的關(guān)鍵酶。Pyrukynd

已在美國和歐盟獲批用于治療丙酮酸激酶(PK)

缺乏癥的成人溶血性貧血，并在全球

III

期

ENERGIZE

研究中證明了對非輸血依賴性地中海貧血的療效。此外，這種治療藥物是一種更方便的口服產(chǎn)品，可用于更廣泛的目標人群。AgiosPharmaceuticals

正計劃于

2024

年底向

FDA

提交

Pyrukynd

治療地中海貧血的上市申請，并有可能在

2025

年獲得批準和上市。標簽

：標簽擴展（新適應癥），實踐變化，新藥類別傳染病2025

年可能上市的主要藥物（截至

2024

年

7

月）CITELINE.COM32傳染病 BREXAFEMME

|GSK|L

O

A

：低于平均值

|

真菌感染

-

全身性2022

年

10

月，世界衛(wèi)生組織

(WHO)

發(fā)布了一份對公共健康威脅最大的

19

種真菌名單，以促進新的研究和政策干預。針對真菌感染的新作用機制是解決這一問題的關(guān)鍵，葛蘭素史克

(GSK)

和

SCYNEXIS

的

Brexafemme

(ibrexafungerp;

SCY-078)

正好符合這一要求。Brexafemme

是天然產(chǎn)物

Enfumafungin

的新型口服半合成衍生物，Enfumafungin

是一類結(jié)構(gòu)不同的葡聚糖合成酶抑制劑，可破壞真菌細胞壁聚合物

?-(1,3)

D-

葡聚糖的合成。美國食品藥品監(jiān)督管理局

(FDA)

授予該藥口服和靜脈

(IV)

制劑快速通道、合格傳染病產(chǎn)品

(QIDP)

和孤兒藥認定

(ODD)，適應癥為侵襲性念珠菌感染（包括念珠菌血癥）和侵襲性曲霉菌感染。FDA

于

2021

年批準Brexafemme