第四章成本-效果分析回憶最小成本分析綜合評(píng)價(jià)和比較干預(yù)方案的成本和收益的常用措施是成本-效益分析、成本-效果分析、成本-效用分析，這3種措施在備選方案的收益（效益、效果或效用）相似或相稱的狀況下，則無需進(jìn)行成本-效益分析、成本-效果分析或成本-效用分析，而僅需對(duì)備選方案的成本進(jìn)行比較，也即最小成本分析成本-效益分析成本-效益分析的評(píng)價(jià)指標(biāo)為效益-成本比（benefit-costrate,B/C）是指方案在整個(gè)實(shí)行期或作用期內(nèi)的效益之和與成本之和的比值。效益-成本比的計(jì)算重要分為如下兩種狀況：1、不必考慮貼現(xiàn)：當(dāng)干預(yù)方案所經(jīng)歷的時(shí)間短于一年時(shí)，必須考慮資金時(shí)間價(jià)值。2、需要考慮貼現(xiàn)：當(dāng)干預(yù)方案所經(jīng)歷的時(shí)間到達(dá)或超過一年時(shí)，必須考慮資金時(shí)間價(jià)值。三、鑒別準(zhǔn)則及方案選擇（一）鑒別準(zhǔn)則經(jīng)濟(jì)評(píng)價(jià)指標(biāo)值的求算是為鑒定干預(yù)方案的經(jīng)濟(jì)性服務(wù)的。根據(jù)經(jīng)濟(jì)評(píng)價(jià)指標(biāo)值鑒定干預(yù)方案與否經(jīng)濟(jì)需要遵照一定的原則和原則，一般將這些原則與原則稱為鑒別準(zhǔn)則。（1）對(duì)單一方案而言，若B/C≥1,則表明實(shí)行方案是經(jīng)濟(jì)的，也即該方案從經(jīng)濟(jì)性角度來看可以接受、選擇，值得實(shí)行；反之，則方案不經(jīng)濟(jì)（2）對(duì)多種方案進(jìn)行選擇時(shí)，方案之間的關(guān)系不一樣，所合用的選擇措施不盡相似。因此，需要首先鑒定干預(yù)方案之間的互相關(guān)系，并據(jù)此選擇合用的措施并根據(jù)對(duì)應(yīng)的鑒別準(zhǔn)則進(jìn)行方案經(jīng)濟(jì)性的鑒定和選擇。（二）方案的互相關(guān)系干預(yù)方案之間最常見的關(guān)系有三類獨(dú)立關(guān)系:是指各干預(yù)方案之間互不干涉、互不影響，其中任一方案被采納與否都不會(huì)影響其他方案與否被采納。有著獨(dú)立關(guān)系的一組（兩個(gè)或兩個(gè)以上）方案稱為獨(dú)立方案。互斥關(guān)系：有關(guān)關(guān)系方案的互相關(guān)系獨(dú)立關(guān)系互斥關(guān)系相關(guān)方案是指各干預(yù)方案之間互不干涉、互不影響，其中任一方案被采納與否都不會(huì)影響其他方案是否被采納。是指各干預(yù)方案之間互不相容、互相排斥，從中選取某一個(gè)方案就必須放棄其他方案是指干預(yù)方案中，如果選擇某一個(gè)方案就會(huì)顯著地改變其他方案的成本或收益，或接受（或拒絕）某一方案會(huì)影響對(duì)其他方案的接受（或拒絕）獨(dú)立方案互斥方案相關(guān)方案有著獨(dú)立關(guān)系的一組（兩個(gè)或兩個(gè)以上）方案稱為獨(dú)立方案有著互斥關(guān)系的一組（兩個(gè)或兩個(gè)以上）方案稱為互斥方案。在互斥方案中至少只能選取或采取其中一個(gè)方案有著相關(guān)關(guān)系的一組（兩個(gè)或兩個(gè)以上）方案稱為相關(guān)方案（三）多方案的經(jīng)濟(jì)性鑒定與選擇獨(dú)立方案的選擇互斥方案的選擇對(duì)一組獨(dú)立方案進(jìn)行評(píng)價(jià)、選擇，其中的每一個(gè)方案都可視作單一方案，因此無須進(jìn)行方案之間的經(jīng)濟(jì)性比較，僅需對(duì)其中每一個(gè)方案自身的經(jīng)濟(jì)性進(jìn)行判定并據(jù)此決定方案的取舍對(duì)互斥方案的選擇，需要進(jìn)行方案之間的橫向比較，通過比較選出經(jīng)濟(jì)性最好的方案（選出一個(gè)或都不選擇）B/C≥1的方案都是經(jīng)濟(jì)的，均可選擇被比較方案的作用或影響期相同B/C＜1的方案都是經(jīng)濟(jì)的，均可選擇被比較方案的作用或影響其不同？直接比較法增量分析法（差額分析法）是將每個(gè)方案的經(jīng)濟(jì)評(píng)價(jià)值直接對(duì)比進(jìn)而選優(yōu)的方法，在常見的三大類經(jīng)濟(jì)評(píng)級(jí)指標(biāo)中只有價(jià)值性指標(biāo)適用該方法其實(shí)質(zhì)是判斷投資或成本大的方案相對(duì)于投資或成本小的方案所多投入的資金或成本（增量投資）能否帶來滿意的增量收益。用效益-成本比指標(biāo)對(duì)互斥方案進(jìn)行經(jīng)濟(jì)性比選時(shí)，需要采用增量分析法。增量分析法：也叫差額分析法，是指對(duì)被比較方案在成本、收益等方面的差額部分進(jìn)行分析，進(jìn)而對(duì)方案的經(jīng)濟(jì)性進(jìn)行比較、選優(yōu)的措施。環(huán)節(jié)：（1）對(duì)所有備選方案按照成本額由小到大排序。（2）判斷成本額最小的檔案的經(jīng)濟(jì)性，只有較低成本額的方案被證明是經(jīng)濟(jì)的，較高成本額的方案才可與之比較。（3）用成本額較低的方案與成本額較高的方案進(jìn)行比較，若增量成本能帶來滿意的增量收益，則成本額高的檔案的經(jīng)濟(jì)性優(yōu)于成本額低的檔案。第四章成本-效果分析學(xué)習(xí)目的掌握：效果的定義、效果的識(shí)別原則、成本-效果分析的基本概念、評(píng)價(jià)指標(biāo)及其計(jì)算，以及成本-效果分析的合用范圍熟悉：中間指標(biāo)和終點(diǎn)指標(biāo)、成本-效果比、增量成本-效果比、成本-效果閾值，以及效果指標(biāo)的識(shí)別和測(cè)算。成本-效果分析（CEA）是在成本-效益分析的基礎(chǔ)上，針對(duì)藥物診治或干預(yù)方案的收益不能或不便貨幣計(jì)量的局限性而產(chǎn)生的評(píng)價(jià)措施，是藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)最基礎(chǔ)的評(píng)價(jià)措施之一。成本-效果分析通過對(duì)不一樣的醫(yī)療衛(wèi)生干預(yù)措施（藥物治療、防止、診斷、康復(fù)等）的成本和效果進(jìn)行綜合評(píng)價(jià)，從而判斷多種干預(yù)措施經(jīng)濟(jì)性優(yōu)劣的一種經(jīng)濟(jì)學(xué)分析措施。第一節(jié)基本概念與評(píng)價(jià)指標(biāo)一、有關(guān)概念（一）效果的定義效果是藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)中收益的表達(dá)方式之一。藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)中的效果是指用一般醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)的衛(wèi)生記錄指標(biāo)或疾病和健康影響的成果指標(biāo)來表達(dá)的干預(yù)方案的有益產(chǎn)出或有用成果，如某些傳染病的發(fā)病率和死亡率下降，某些疾病的治愈率和好轉(zhuǎn)率提高，以及人均期望壽命的增長等。（二）效果指標(biāo)效果指標(biāo)是直接反應(yīng)臨床治療或干預(yù)成果的定量體現(xiàn)方式。藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)中，“效果”一般是指干預(yù)方案所導(dǎo)致的患者的自然健康成果的變化。效果指標(biāo)一般分中間指標(biāo)和終點(diǎn)指標(biāo)兩大類1.中間指標(biāo)：一般是指防止和臨床治療的短期效果指標(biāo)，一般表達(dá)患者在完畢特定的治療周期之后展現(xiàn)的治療成果，可揭示患者對(duì)于干預(yù)方案的反應(yīng)。例如：急性傳染給病的發(fā)病率、疾病的治愈率和好轉(zhuǎn)率提高中間指標(biāo)中間指標(biāo)可大體分為兩類：一類是來源于臨床多種生理測(cè)量和診斷的成果，反應(yīng)治療過程中疾病狀況的變化，如血壓、血糖、血脂另一類是預(yù)測(cè)和鑒定疾病進(jìn)展或嚴(yán)重程度的指標(biāo)，如腫瘤的分期反應(yīng)不一樣疾病的中間指標(biāo)各不相似，不存在普適性的中間成果指標(biāo)中間指標(biāo)中間指標(biāo)的獲取一般耗時(shí)較短，且簡便、經(jīng)濟(jì)，可節(jié)省長期隨訪成本，因此在臨床試驗(yàn)中該指標(biāo)應(yīng)用廣泛。好的中間指標(biāo)具有的如下幾種特點(diǎn)：1.相對(duì)測(cè)量簡便、沒有侵入性操作且反應(yīng)治療的真實(shí)效應(yīng)2.中間指標(biāo)與研究定義的終點(diǎn)指標(biāo)有較強(qiáng)的有關(guān)關(guān)系3.好的中間指標(biāo)應(yīng)當(dāng)與終點(diǎn)指標(biāo)能產(chǎn)生同樣的推論，即干預(yù)措施于中間指標(biāo)之間的記錄學(xué)聯(lián)絡(luò)應(yīng)與終點(diǎn)指標(biāo)的記錄學(xué)聯(lián)絡(luò)一致中間指標(biāo)中間指標(biāo)用于臨床效果評(píng)價(jià)的證據(jù)強(qiáng)度取決于：1.中間指標(biāo)與試驗(yàn)?zāi)康脑谏飳W(xué)上有關(guān)性大小2.中間指標(biāo)對(duì)臨床成果預(yù)后判斷價(jià)值的流行病學(xué)證據(jù)3.藥物或其他非藥物干預(yù)措施對(duì)中間指標(biāo)的影響程度與藥物對(duì)終點(diǎn)指標(biāo)影響程度相一致的證據(jù)終點(diǎn)指標(biāo)終點(diǎn)指標(biāo)：是反應(yīng)干預(yù)方案的長期效果指標(biāo)，重要包括發(fā)病率、患病率、治愈率、某疾病好轉(zhuǎn)率、某疾病死亡率、某疾病病死率、死亡率、生存率、人均期望壽命、藥物不良反應(yīng)發(fā)生率等觀測(cè)終點(diǎn)指標(biāo)的臨床試驗(yàn)所需樣本量大，研究耗時(shí)長、費(fèi)用高、試驗(yàn)難度較大。終點(diǎn)指標(biāo)能直接反應(yīng)患者最終與否得益。藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究一般優(yōu)先采用終點(diǎn)指標(biāo)常用的效果指標(biāo)及其計(jì)算公式1.發(fā)病率即一定期期（年、季、月）某人群發(fā)生某疾病新病例的頻率發(fā)病率=（某時(shí)間某疾病的新病例數(shù)/同期年平均人口數(shù)）*100%2.患病率即某一時(shí)點(diǎn)某人群中患有某疾病的頻率，常用于慢性病的記錄分析。某疾病患病率=（某時(shí)點(diǎn)某疾病的病例數(shù)/某時(shí)點(diǎn)調(diào)查人數(shù)）*100%3.治愈率即接受治療的患者中治愈的頻率治愈率=（治愈患者數(shù)/接受治療的患者數(shù)）*100%常用的效果指標(biāo)及其計(jì)算公式4.某疾病好轉(zhuǎn)率即一定觀測(cè)期間，在某疾病接受治療的患者中好轉(zhuǎn)的頻率。某疾病好轉(zhuǎn)率=（觀測(cè)期間某疾病好轉(zhuǎn)的人數(shù)/同期該疾病治療總?cè)藬?shù)）*100%5.某疾病死亡率表達(dá)在一定的觀測(cè)期內(nèi)，人群中因某病死亡的頻率。某疾病死亡率=（觀測(cè)期間因某疾病死亡人數(shù)/同期平均人口數(shù)）*100%6.某疾病病死率表達(dá)在規(guī)定的觀測(cè)期內(nèi)，某病患者中因該病死亡的頻率。某疾病病死率=（觀測(cè)期間因某疾病死亡人數(shù)/同期該病患者數(shù)）*100%7.死亡率表達(dá)某年某地每千人口死亡人數(shù)死亡率=（某年死亡總?cè)藬?shù)/同年平均人口數(shù)）*100%8.生存率即患者可以活到某時(shí)點(diǎn)（年）的生存概率，常用措施有直接法和壽命表法，直接法的計(jì)算公式為：N年生存率=（活滿n年的人數(shù)/觀測(cè)滿n年的人數(shù)）*100%（三）成本-效果分析成本-效果分析（CEA）是將干預(yù)方案的成本以貨幣形態(tài)計(jì)量，收益以效果指標(biāo)來表達(dá)，并對(duì)于干預(yù)方案的成本和效果進(jìn)行比較，進(jìn)而鑒定干預(yù)方案經(jīng)濟(jì)性的一種評(píng)價(jià)措施。成本-效果分析法中的收益直接采用治療或干預(yù)方案實(shí)行后所產(chǎn)生的健康效果或臨床成果指標(biāo)予以描述和計(jì)量，無需進(jìn)行貨幣化計(jì)量。（三）成本-效果分析有關(guān)成本的識(shí)別、計(jì)量和計(jì)算措施則與成本-效益分析法相似，即實(shí)行方案所消耗的所有資源的價(jià)值。當(dāng)備選方案的效果相似或相稱時(shí)，無形進(jìn)行成本-效果分析，可進(jìn)行最下成本分析二、經(jīng)濟(jì)評(píng)價(jià)指標(biāo)及其鑒別準(zhǔn)則（一）經(jīng)濟(jì)評(píng)價(jià)指標(biāo)成本-效果分析采用的經(jīng)濟(jì)評(píng)價(jià)指標(biāo)為成本-效果比（CER），是將成本（C）作為分子，效果（E）作為分母，計(jì)算兩者的比值CER=C/E,由此可獲得單位效果所需的成本。當(dāng)運(yùn)用成本-效果分析措施對(duì)多種方案進(jìn)行經(jīng)濟(jì)評(píng)價(jià)與方案選擇時(shí)，需要使用增量分析法，對(duì)應(yīng)的指標(biāo)為增量成本-效果比（ICER）增量成本-效果比（ICER）是指兩種備選方案之間的增量成本除以增量健康產(chǎn)出，表達(dá)增長一種單位的健康產(chǎn)出所消耗的增量成本，可用于評(píng)價(jià)兩個(gè)或兩個(gè)以上治療備選方案之間的相對(duì)經(jīng)濟(jì)性。當(dāng)增量成本-效用比不超過某一特定值（閾值）時(shí)，構(gòu)成該增量成本中成本額較高的方案相對(duì)經(jīng)濟(jì)性更好。增量成本-效用比ICER=△C/△E(二)鑒別準(zhǔn)則單一方案的經(jīng)濟(jì)性判定多方案的經(jīng)濟(jì)性判定與選擇經(jīng)濟(jì)評(píng)價(jià)指標(biāo)C/BC/B外生評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)獲得單位效果的最高成本值不超過多少才是經(jīng)濟(jì)的？該標(biāo)準(zhǔn)被稱為“成本-效果閾值”或“經(jīng)濟(jì)性閾值”，通常簡稱為“閾值”閾值C/B的值小于或等于閾值時(shí)方案經(jīng)濟(jì)C/B的值小于或等于閾值時(shí)方案經(jīng)濟(jì)，備選方案為一組互斥方案時(shí)，需運(yùn)用增量分析法對(duì)方案的經(jīng)濟(jì)性進(jìn)行判定和方案的選擇干預(yù)方案兩兩之間比較時(shí)成本與效果的所有也許狀況有如下6種狀況類型一二三四五六效果不同相同較高較低較高較低成本相同不同較低較高較高較低例4-1假設(shè)有4種不一樣的疾病普查方案，實(shí)行不一樣方案的總成本和效果如表：ICERC-A=(360000-240000)/(450-300)=1200方案總成本C(元)效果E（查出患者數(shù)）C/E（元/人）A240000300800B3080002801100C360000400900D4500004501000ICERC-AICERD-CICERD-A120018001400例4-1假設(shè)有4種不一樣的疾病普查方案，實(shí)行不一樣方案的總成本和效果如表：ICERC-A=(360000-240000)/(450-300)=1200假設(shè)閾值為：1500方案總成本C(元)效果E（查出患者數(shù)）C/E（元/人）A240000300800B3080002801100C360000400900D4500004501000ICERC-AICERD-CICERD-A120018001400三、合用條件與合用范圍（一）合用條件：成本-效果分析的合用條件是備選方案的收益能以相似或同類指標(biāo)予以反應(yīng)和計(jì)量。成本-效果閾值的缺失將導(dǎo)致成本效果分析無法實(shí)現(xiàn)對(duì)方案經(jīng)濟(jì)性的鑒定和方案的選擇。（二）合用范圍:難以鑒定單一方案的絕對(duì)意義上的經(jīng)濟(jì)性；不能進(jìn)行不一樣臨床效果之間的比較，只能用于相似疾病或相似健康產(chǎn)出的兩個(gè)或兩個(gè)以上的與藥物有關(guān)干預(yù)方案之間的比較四、成本-效果分析成果的評(píng)價(jià)Drummond評(píng)價(jià)的10條準(zhǔn)則Ramsey研究成本-效果研究的7條準(zhǔn)則1備選方案的綜合描述是否明確提出的問題是否有臨床意義2是否有效果的證據(jù)是否正確描述了治療路徑，考慮到干預(yù)可能帶來的所有直接成本和間接成本3是否包括重要的成本和效果臨床終點(diǎn)的選擇是否有意義，依據(jù)是否可信4成本和效果是否以合適的單位進(jìn)行測(cè)試成本和效果的測(cè)量是否準(zhǔn)確5成本和效果的測(cè)算是否與研究的問題相符是否進(jìn)行了增量成本-效果分析6是否可新是否討論了成本-效果的置信區(qū)間以及其他不確定性因素7成本和效果是否進(jìn)行貼現(xiàn)是否在結(jié)果中與其他經(jīng)濟(jì)學(xué)研究進(jìn)行了比較，是否臨床實(shí)踐指導(dǎo)意義8是否有增量成本-效果分析9是否有敏感度分析10結(jié)果的討論是否涵蓋應(yīng)用者所關(guān)注的問題第二節(jié)效果的識(shí)別與計(jì)量一效果的識(shí)別：效果的識(shí)別原則遵照收益的識(shí)別原則理想的效果指標(biāo)一般具有如下8個(gè)特性：有關(guān)性、可定量、真實(shí)、客觀、可靠、敏感、特異、精確效果則指干預(yù)方案在實(shí)際狀況下的干預(yù)成果二、效果的計(jì)量1、應(yīng)當(dāng)根據(jù)研究的目的、內(nèi)容和對(duì)象、確定計(jì)量效果的數(shù)據(jù)來源2、不一樣的疾病有不一樣的臨床癥狀和體征，對(duì)應(yīng)的有多種途徑以及多種物理、生化檢查的項(xiàng)目和指標(biāo)反應(yīng)干預(yù)效果。3、根據(jù)不一樣的研究目的、研究類型、效果指標(biāo)、需要選擇不一樣的效果計(jì)量工具。常用的效果指標(biāo)及其計(jì)算公式1.發(fā)病率即一定期期（年、季、月）某人群發(fā)生某疾病新病例的頻率發(fā)病率=（某時(shí)間某疾病的新病例數(shù)/同期年平均人口數(shù)）*100%2.患病率即某一時(shí)點(diǎn)某人群中患有某疾病的頻率，常用于慢性病的記錄分析。某疾病患病率=（某時(shí)點(diǎn)某疾病的病例數(shù)/某時(shí)點(diǎn)調(diào)查人數(shù)）*100%3.治愈率即接受治療的患者中治愈的頻率