匹妥布替尼片?匹妥布替尼片是全球首個(gè)且唯一獲批的非共價(jià)BTK抑制劑。?唯一獲批用于既往接受過(guò)BTK抑制劑治療的復(fù)發(fā)或難治性套細(xì)胞淋巴瘤成人患者的靶向藥物。?機(jī)制創(chuàng)新：匹妥布替尼是一種口服、非共價(jià)、高選擇性的BTK抑制劑。?

當(dāng)共價(jià)BTK抑制劑不再適用時(shí)，能夠重新建立對(duì)BTK的抑制作用。?對(duì)于既往接受過(guò)共價(jià)BTK抑制劑治療的MCL患者，

匹妥布替尼能夠?qū)崿F(xiàn)高緩解率，

改善患者總生存（中位OS長(zhǎng)達(dá)近2年），且獲得國(guó)內(nèi)外指南推薦?匹妥布替尼總體耐受性良好，無(wú)黑框警告，大多數(shù)AE為1/2級(jí)?目前BTK經(jīng)治MCL患者無(wú)標(biāo)準(zhǔn)治療方案，

匹妥布替尼可有效填補(bǔ)這一臨床未滿足需求?基金支出可控：患者人群小；單藥治療，無(wú)聯(lián)合用藥費(fèi)用；

口服用藥，節(jié)約住院費(fèi)用創(chuàng)新性公平性有效性安全性基本信息目錄匹妥布替尼片（捷帕力

?

)注冊(cè)規(guī)格100mg(主談判規(guī)格)

，50mg適應(yīng)癥單藥適用于既往接受過(guò)至少兩種系統(tǒng)性治療（含布魯頓氏酪氨酸激酶[BTK]抑制劑）的復(fù)發(fā)或難治性套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）成人患者用法用量200mg，每日一次，

口服作用機(jī)制非共價(jià)BTK抑制劑中國(guó)大陸首次上市時(shí)間2024年10月|優(yōu)先審評(píng)全球首個(gè)上市國(guó)家（上市時(shí)間）美國(guó)（2023年1月）優(yōu)先審評(píng)&快速通道&孤兒藥認(rèn)定目前中國(guó)大陸地區(qū)同通用名藥品上市情況無(wú)（獨(dú)家）是否為OTC藥物否?

醫(yī)保目錄內(nèi)無(wú)合適的參照藥–匹妥布替尼是全球首個(gè)且唯一非共價(jià)BTK抑制劑–匹妥布替尼是首個(gè)且唯一獲批用于既往接受過(guò)BTK抑制劑治療的復(fù)發(fā)或難治性MCL患者的靶向藥物?共價(jià)BTK抑制劑單藥不適合作為參照藥–匹妥布替尼與共價(jià)BTK抑制劑單藥針對(duì)MCL的適用人群不同–

共價(jià)BTK單藥并不是治療既往接受過(guò)BTK抑制劑的復(fù)發(fā)或難治性MCL患者的常用治療藥物?NCCN指南僅推薦匹妥布替尼和CAR-T用于既往接受過(guò)

BTK治療的復(fù)發(fā)或難治性套細(xì)胞淋巴瘤患者共價(jià)BTK抑制劑包括：伊布替尼、澤布替尼、奧布替尼、阿可替尼匹妥布替尼單藥治療

——?唯一有中國(guó)注冊(cè)臨床研究證實(shí)在共價(jià)BTK抑制劑治療失敗

后的MCL患者中的療效和安全性的已獲批的靶向藥物?唯一獲批用于既往接受過(guò)BTK抑制劑治療的復(fù)發(fā)或難治性

MCL成人患者的靶向藥物 匹妥布替尼片是全球首個(gè)且唯一獲批的非共價(jià)BTK抑制劑基本信息

創(chuàng)新性有效性安全性公平性參照藥品建議：無(wú)參照藥通用名（商品名）價(jià)值分類建議：突破匹妥布替尼片藥品基本信息美國(guó)真實(shí)世界研究4：共價(jià)BTKi經(jīng)治的MCL患者，后續(xù)治療預(yù)后不良?xì)W洲真實(shí)世界研究5：共價(jià)BTKi經(jīng)治的MCL患者，中位OS僅為10個(gè)月左右在149例接受共價(jià)BTK抑制劑后續(xù)治療的患者中，Post-BTKi治療*后

的中位OS為9.7個(gè)月共價(jià)BTK抑制劑后續(xù)治療共價(jià)BTK抑制劑停藥后的中位總生存期：

10.3個(gè)月中位治療持續(xù)時(shí)間：

2.6個(gè)月從首次開始

Post-BTKi治療后時(shí)間SCHOLAR-2研究為歐洲一項(xiàng)多中心回顧性研究，納入2012.7-2018.7

期間240例接受基于BTKi（伊布替尼、阿可替尼）

治療

的復(fù)發(fā)/難治性

MCL患者，在共價(jià)BTK抑制劑治療期間出現(xiàn)疾病進(jìn)展或因共價(jià)BTK抑制劑不耐受停止治療。其中149例患者接

受共價(jià)BTK抑制劑后續(xù)治療，

91例未接受后續(xù)治療。*特指共價(jià)BTK抑制劑終止后首次開始后續(xù)治療。本研究利用了一個(gè)大型的、去識(shí)別化的美國(guó)電子病歷

（EMR）

腫瘤學(xué)數(shù)據(jù)庫(kù)

(ConcertAI)

，包含其中2011年

1月至2021年7月的數(shù)據(jù)。符合條件的患者為至少接受過(guò)一種共價(jià)BTK抑制劑的MCL成人患者。包含共946例患者在1-5線治療期間接受一種共價(jià)BTKi（伊布替尼、阿可替尼

或澤布替尼）治療。?

大部分套細(xì)胞淋巴瘤兼具侵襲性和

難治愈性特征，容易反復(fù)復(fù)發(fā)，是B細(xì)胞淋巴瘤中預(yù)后較差的亞型之一1。?在中國(guó)，

MCL約占非霍奇金淋巴瘤的5%2?

MCL在中國(guó)的發(fā)病率約0.29/10萬(wàn)人/年2,3?對(duì)于復(fù)發(fā)/難治性MCL患者，

BTK抑制劑作為優(yōu)選治療被廣泛使用。然而，共價(jià)BTK

抑制劑治療后，大部分患者仍然會(huì)復(fù)發(fā)。 套細(xì)胞淋巴瘤(MCL)具有侵襲性較高、預(yù)后差的特點(diǎn)；當(dāng)共價(jià)BTK抑制劑治療失效后，患者的

治療選擇有限且預(yù)后不佳（中位OS<1年），存在巨大的臨床未滿足需求多項(xiàng)回顧性真實(shí)世界研究結(jié)果顯示，經(jīng)共價(jià)BTK抑制劑(cBTKi)治療出現(xiàn)疾病進(jìn)展后，

目前有限的治療方案通常療效不佳共價(jià)BTK抑制劑包括：伊布替尼、澤布替尼、奧布替尼、阿可替尼1.ChinJ

Hematol,July2022,Vol.43,

No.7;2.

Chin

J

Clin

Oncol

Rehabil,

April

2023,

Vol

30,

No.1;

3.

Han

B,

et

al.

Journal

ofthe

National

Cancer

Center,

2024;

4.

Lisa

M

Hess,

et

al.Adv

Hematol.

2022

Dec28:2022:8262787；5.

Georg

Hess,etal.

BrJ

Haematol.2023Aug;202(4):749-759.基本信息

創(chuàng)新性有效性安全性公平性匹妥布替尼片OS率（

%）匹妥布替尼2伊布替尼4澤布替尼5奧布替尼7阿可替尼8結(jié)合方式非共價(jià)共價(jià)共價(jià)共價(jià)共價(jià)BTK結(jié)合位點(diǎn)ATP結(jié)合袋C481C481C481C481用法用量（MCL）每日1次每次2片每日1次每次4粒每日2次每次2粒每日1次每次3片每日2次每次1粒絕對(duì)生物利用度85.5%<10%645-50%6~20-80%625%半衰期~19小時(shí)4-6小時(shí)2-4小時(shí)~4.41小時(shí)0.9小時(shí)可在先前使用共價(jià)BTK抑制劑治療失效的MCL

患者中重建BTK抑制，延長(zhǎng)靶向BTK通路的獲益?

匹妥布替尼與野生型BTK和攜帶C481突變的

BTK均可結(jié)合，從而抑制BTK激酶活性2。?

匹妥布替尼與BTK的ATP結(jié)合區(qū)域有廣泛的相互作用，不依賴C481即可發(fā)揮BTK抑制作用3匹妥布替尼是目前唯一獲批的非共價(jià)BTK抑制劑當(dāng)共價(jià)BTK抑制劑不再適用時(shí)，能夠重新建立對(duì)BTK的抑制作用C481：Cysteine

481(C481半胱氨酸)是一種氨基酸，共價(jià)BTK的抑制通常依賴于在BTK蛋白的C481

半胱氨酸殘基處形成不可逆的共價(jià)鍵。接受共價(jià)BTK抑制劑治療后，C481可能發(fā)生突變，從而影響共價(jià)BTK抑制劑與靶點(diǎn)的結(jié)合，而導(dǎo)致治療失敗。1./hcp/moa;2.

匹妥布替尼說(shuō)明書（2024年10月22日版）；

3.Eliana

B.Gomez,etal.

Blood2023;142(1):62–72;

4.伊布替尼說(shuō)明書；5.澤布替尼說(shuō)明書；6.Shirley,

M.

(2021).

BrutonTyrosine

Kinase

Inhibitors

inB-Cell

Malignancies:TheirUseand

Differential

Features.AdisDisease

Management,

17,

69-84；7.奧布替尼說(shuō)明書；8.阿可替尼說(shuō)明書 機(jī)制創(chuàng)新：

匹妥布替尼是一種口服、非共價(jià)、高選擇性的BTK抑制劑基本信息

創(chuàng)新性有效性安全性公平性非共價(jià)結(jié)合1匹妥布替尼片非共價(jià)結(jié)合共價(jià)結(jié)合針對(duì)既往接受過(guò)共價(jià)BTK抑制劑治療的MCL患者，

匹妥布替尼單藥治療：

全球人群數(shù)據(jù)（ORR：57%）

中國(guó)人群數(shù)據(jù)（ORR：63%）

全球多中心1/2期臨床試驗(yàn)BRUIN研究

（單臂試驗(yàn)）結(jié)果顯示，?

57%的患者達(dá)到疾病緩解1?

19%的患者達(dá)到完全緩解1中國(guó)2期臨床試驗(yàn)JZNJ研究（單臂試驗(yàn)）結(jié)果顯示，?

63%的患者達(dá)到疾病緩解2?

11%的患者達(dá)到完全緩解2采用單臂試驗(yàn)支持注冊(cè)的原因：?jiǎn)伪墼囼?yàn)適用于在嚴(yán)重危及生命且缺乏標(biāo)準(zhǔn)治療手段的難治疾病背景下，療效突出的單藥治療3。對(duì)于共價(jià)BTK抑制劑治療后發(fā)生疾病進(jìn)展而治療失敗的患者，目前尚無(wú)經(jīng)前瞻性研究驗(yàn)證

，獲批準(zhǔn)可及的（研究申

請(qǐng)時(shí)CAR-T尚未獲批）有效的治療方式。

目前有限的治療方案中位PFS約3個(gè)月，總生存期僅10個(gè)月左右，預(yù)后差，

迫切需要新的有效且安全的治療方式，存在極大的未被滿足的臨床需求，故符合單臂試驗(yàn)支持注冊(cè)。中國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（CSCO）淋巴瘤指南2025版4推薦用于復(fù)發(fā)/難治MCL?

指南中特別提到，“對(duì)于免疫化療及共價(jià)

BTK抑制劑治療后復(fù)發(fā)/難治患者，可以

考慮非共價(jià)BTK抑制劑匹妥布替尼”NCCN指南：

B細(xì)胞淋巴瘤

（2025.V2）5推薦用于經(jīng)共價(jià)BTK抑制劑治療后復(fù)發(fā)/難治的MCL患者對(duì)于既往接受過(guò)共價(jià)BTK抑制劑治療的MCL患者

，

匹妥布替尼能夠?qū)崿F(xiàn)高緩解率，且獲得國(guó)內(nèi)外指南推薦全球人群和中國(guó)人群中均能夠?qū)崿F(xiàn)高緩解率共價(jià)BTK抑制劑：伊布替尼、澤布替尼、奧布替尼、阿可替尼

41.Shah

NN,etal.

Posterpresentedat:American

SocietyofClinicalOncology59thAnnual

Meeting;

2-6

June

2023;

Chicago,

IL.

Poster

7514;2.YuqinSong,etal.

Posterpresentedat:65thASHAnnual

Meeting

and

Exposition,

San

Diego,

California;

9-12

December

2023;

Poster

3636.3.國(guó)家藥監(jiān)局藥審中心.《單臂試驗(yàn)支持上市的抗腫瘤藥進(jìn)入關(guān)鍵試驗(yàn)前臨床方面溝通交流技術(shù)指導(dǎo)原則》.2020年12月.4.中國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（CSCO）淋巴瘤指南2025版5.NCCN

B-cell

Lymphomas

GuidelineVersion2.2025#ORR（總體緩解率）是BRUIN研究和JZNJ研究的主要臨床終點(diǎn)，包括最佳緩解獲得（CR或PR）的患者比例，并由IRC(IndependentReview

Committee,獨(dú)立評(píng)審委員會(huì))評(píng)估基本信息

創(chuàng)新性有效性安全性公平性指南推薦匹妥布替尼片共價(jià)BTK抑制劑治療后中位治療持續(xù)時(shí)間：2.6個(gè)月中位總生存期（mOS）：23.5個(gè)月匹妥布替尼單藥治療中位OS長(zhǎng)達(dá)近2年

對(duì)于既往接受過(guò)共價(jià)BTK抑制劑治療的MCL患者

，

中位OS長(zhǎng)達(dá)近2年

，

中位DoR近18個(gè)月針對(duì)既往接受過(guò)共價(jià)BTK抑制劑治療的MCL患者，

匹妥布替尼單藥治療：31.

Lisa

M

Hess,etal.Adv

Hematol.2022

Dec28:2022:8262787；2.

Georg

Hess,etal.

BrJ

Haematol.2023

Aug;202(4):749-759；3.Shah

NN,

et

al.

Poster

presented

at:

American

Society

of

ClinicalOncology59thAnnual

Meeting;2-6June2023;

Chicago,

IL.

Poster7514;對(duì)于BTK經(jīng)治的MCL患者，目前有限的治療方案通常療效不佳基本信息

創(chuàng)新性有效性安全性公平性美國(guó)真實(shí)世界研究1（946例患者）：共價(jià)BTK抑制劑停藥后的中位總生存期：10.3個(gè)月歐洲真實(shí)世界研究2（240例患者）：

Post-BTKi治療后的中位OS為9.7個(gè)月中位緩解持續(xù)時(shí)間（mDoR）：

17.7個(gè)月3匹妥布替尼片自第1劑后月數(shù)自開始緩解后月數(shù)總生存期（

%）緩解持續(xù)時(shí)間（

%）Post-BTKi治療后時(shí)間

說(shuō)明書收載的安全性信息2?匹妥布替尼總體安全性良好，說(shuō)明書中列出的最常見(≥20%）的不良反應(yīng)（包括實(shí)驗(yàn)室檢查結(jié)果異常）為中性粒細(xì)胞計(jì)數(shù)降低、血紅蛋白降低、血小板計(jì)數(shù)降低、疲勞、骨骼肌肉疼痛、淋巴細(xì)胞計(jì)數(shù)降低、瘀傷和腹瀉，主要為1-2級(jí)國(guó)內(nèi)外不良反應(yīng)發(fā)生情況?自全球首次上市（2023年1月）以來(lái)，各國(guó)家或地區(qū)藥監(jiān)部門未發(fā)布任何安全性警告、黑框警告、撤市信息?中國(guó)2期臨床試驗(yàn)JZNJ研究結(jié)果表明，匹妥布替尼在中國(guó)人群中展示出與全球人群一致的良好耐受性3

因治療相關(guān)不良反應(yīng)導(dǎo)致的減量或停藥率低4因TRAE導(dǎo)致劑量降低的發(fā)生率因TRAE導(dǎo)致停藥的發(fā)生率4.5%的患者需要降低劑量2.6%的患者終止治療TRAE:Treatment

RelatedAdverse

Event治療相關(guān)不良反應(yīng)IC50

<10

nM10

nM

<

IC50

<50

nM50

nM

<

IC50

<100

nM100

nM

<

IC50

<200

nM200

nM<

IC50

<500

nMBTK?

匹妥布替尼具有高選擇性，這可能與匹妥布

替尼與BTK的大量相互作用相關(guān)1

，極大程度地減少了可能導(dǎo)致毒性作用的脫靶抑制 匹妥布替尼總體耐受性良好，無(wú)黑框警告，大多數(shù)AE為1/2級(jí)具有高選擇性，極大程度地減少了可能導(dǎo)致毒性作用的脫靶抑制1.Eliana

B.Gomez,etal.

Blood2023;142(1):62–72；2.

匹妥布替尼說(shuō)明書（2024年10月22日版）；3.YuqinSong,

et

al.

Poster

presented

at:

65th

ASHAnnual

Meeting

and

Exposition,

San

Diego,California;9-12

December2023;

Poster3636；4.

Nirav

N.Shah,etal.

Poster

presented

at:

64th

ASHAnnual

Meeting

and

Exposition,

New

Orleans,

LA;

December

10-13.

Poster

1797.基本信息

創(chuàng)新性有效性安全性公平性高選擇性匹妥布替尼片促進(jìn)目錄優(yōu)化，填補(bǔ)臨床未滿足需求?

匹妥布替尼是全球首個(gè)且唯一獲批的非共價(jià)BTK抑制劑?匹妥布替尼為共價(jià)BTK抑制劑治療失效的MCL患者提供了全新的臨床選擇?目前BTK經(jīng)治MCL患者無(wú)標(biāo)準(zhǔn)治療方案，匹妥布替尼可有效填補(bǔ)這一臨床未滿足需求，優(yōu)化醫(yī)保目錄基金影響可控?特定患者人群：適用于既往接受過(guò)至少兩種系統(tǒng)性治療（含共價(jià)BTK抑制劑）的MCL患者?基金支出可控：（1）患者人群?。?）單藥治療，無(wú)聯(lián)合用藥費(fèi)用（3）口服用藥，節(jié)約住院費(fèi)用臨床管理難度小?口服給藥：每日1次口服，固定劑量，適合醫(yī)療機(jī)構(gòu)和雙通道管理?無(wú)臨床濫用風(fēng)險(xiǎn)：適應(yīng)癥范圍明確，不需要額外檢測(cè)手段 匹妥布替尼是全球首個(gè)且唯一獲批的非共價(jià)BTK抑制劑，填補(bǔ)BTK經(jīng)治MCL患者目前無(wú)有效標(biāo)準(zhǔn)治療的臨床未滿足需求基本信息

創(chuàng)新性有效性安全性公平性匹妥布替尼片?目前BTK經(jīng)治MCL患者無(wú)標(biāo)準(zhǔn)治療方案，匹妥布替尼可有效填補(bǔ)這一臨床

未滿足需求，優(yōu)化醫(yī)保目錄?

全球首個(gè)且唯一獲批的非共價(jià)BTK抑制劑，高選擇性，長(zhǎng)半衰期1-3?

共價(jià)BTK抑制劑治療失效后，能繼續(xù)和BTK結(jié)合抑制腫瘤細(xì)胞生長(zhǎng)?