注射用伏尼凝血素α血管性血友病Ⅲ型是第二批罕見(jiàn)病目錄病種之一VWD大出血患者現(xiàn)無(wú)高效治療方案，難以有效止血，存在致死風(fēng)險(xiǎn)國(guó)內(nèi)唯一獲批VWD針對(duì)性治療藥物；參照藥：無(wú)全球首個(gè)且唯一重組純化VWF；全球唯一含超大多聚體藥物；被納入中國(guó)優(yōu)先審評(píng)審批高效100%、快速止血免疫原性低，抑制物風(fēng)險(xiǎn)低；無(wú)凝血因子Ⅷ蓄積、無(wú)血源感染風(fēng)險(xiǎn)滿足VWD患者大出血急迫治療需求；精準(zhǔn)治療VWD，節(jié)約不必要醫(yī)療支出，減少醫(yī)?；?/p>

金浪費(fèi)6.公平性2.藥品信息1.臨床未滿足需求4.有效性3.創(chuàng)新性5.安全性VWD：vonWillebranddisease，血管性血友??；VWF

，vonWillebrandfactor，血管性血友病因子目錄注射用伏尼凝血素α本品適用于診斷為血管性血友病（VWD）

的成人患者（年齡為18歲及以上）：說(shuō)明書(shū)適應(yīng)癥?按需治療和出血事件的控制；?

圍手術(shù)期出血管理。給藥劑量和頻率需根據(jù)臨床判斷并基于患者體重、出血事件嚴(yán)重程度/手術(shù)干預(yù)等多因素個(gè)體化制定大陸地區(qū)同通用名藥品上市情況注冊(cè)分類(lèi)劑型中國(guó)大陸首次上市時(shí)間目錄空白國(guó)內(nèi)唯一獲批VWD針對(duì)性治療藥物。尤其針對(duì)大出血，是國(guó)內(nèi)截至目前唯一*獲批治療藥物機(jī)制創(chuàng)新全球首個(gè)且唯一*重組血管性血友病因子（VWF），全球唯一含超大多聚體藥物單臂試驗(yàn)上市上市注冊(cè)臨床研究為單臂試驗(yàn)，無(wú)對(duì)照藥物伏尼凝血素α是全球首個(gè)且唯一的重組純化VWF，是國(guó)內(nèi)唯一獲批VWD針對(duì)性治療藥物，建議無(wú)參照藥品*截至2025年7月VWF

，vonWillebrandfactor，血管性血友病因子資料來(lái)源：1.注射用伏尼凝血素α說(shuō)明書(shū)1300IU/瓶（主規(guī)

格）

；650

IU/瓶（本品用于成人患者，

患者體重大，預(yù)計(jì)1300IU/瓶為臨床應(yīng)

用主要規(guī)格）美國(guó)，2015年12月

藥物基本信息

治療用生物

制品3.1注射劑2024年7月

建議無(wú)參照藥品全球首個(gè)上市

國(guó)家及時(shí)間核心專(zhuān)利權(quán)期

限屆滿日基本

信

息2032年6月11日注冊(cè)規(guī)格用法用量通用名無(wú)VWD患者年人均出血次數(shù)不到1次?VWD為血管性血友病因子（VWF）

基因突變導(dǎo)

致患者體內(nèi)VWF數(shù)量減少或質(zhì)量異常的罕見(jiàn)遺

傳性出血性疾病1?致死：患者發(fā)生胃腸道、中樞神經(jīng)系統(tǒng)等內(nèi)臟部

位出血有致死風(fēng)險(xiǎn)2

；因創(chuàng)傷及女性產(chǎn)后出血，可能出血不止，進(jìn)展為休克乃至死亡3?致殘：

關(guān)節(jié)出血可能致患者關(guān)節(jié)受損，存在致殘

風(fēng)險(xiǎn)4?截至2022年，已診斷的注冊(cè)登記中國(guó)VWD患者

不到600人5?已被納入國(guó)內(nèi)第二批罕見(jiàn)病目錄病種6?獲美國(guó)孤兒藥資格認(rèn)定7血管性血友病（VWD）

Ⅲ型是第二批罕見(jiàn)病目錄病種之一，患者關(guān)鍵部位出血存在致死風(fēng)險(xiǎn)；國(guó)內(nèi)確診患者不到600人，人均出血次數(shù)不足1次/年?多個(gè)國(guó)家全國(guó)注冊(cè)登記研究中

，患者年出血次數(shù)顯示：

瑞典0.06次8、丹麥0.07次9、意大利0.39

次10、美國(guó)0.11次11資料來(lái)源：1.血管性血友病診斷與治療中國(guó)指南（2022年版）；2.ZanonE,etal.

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Feb;27(2):175-185.;VWD為遺傳性出血性疾病，患者關(guān)鍵部位出血，存在致死風(fēng)險(xiǎn)需補(bǔ)充VWF治療的患者極為罕見(jiàn)基本

信

息存在極大未滿足治療需求血漿及其他血液制品等非藥物治療存在較大局限性?

缺乏超大多聚體VWF

，難以有效止血?止血時(shí)間長(zhǎng)，需連續(xù)治療數(shù)天-2周不等4-11?有外源因子/血源性病原體傳播風(fēng)險(xiǎn)，如艾滋病、梅毒、丙型肝炎等輸血傳播疾病12?

資源有限，可得性受限1?

管理困難，患者多次輸注，用藥不便資料來(lái)源：1.杜晞,馬莉,王宗奎,等[J].中國(guó)輸血雜志,2021,34(6):574-578.2.張學(xué)俊,葉生亮,杜晞,等.中國(guó)市場(chǎng)人凝血因子Ⅷ質(zhì)量分析[J].中國(guó)輸血雜志,2012,25(10):978-981.3.杜晞,馬莉,王宗奎,等，

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2023

Jan;29(1):230-239.非藥物治療1-11?

療效不確切?

存在安全風(fēng)險(xiǎn)?

可及性低均未在我國(guó)上市國(guó)內(nèi)無(wú)其他VWD針對(duì)性治療藥物獲批，指南推薦大出血治療方法包括輸注冷沉淀/新鮮血漿，或者使用血源性VWF制劑冷沉淀、新鮮血漿當(dāng)前缺乏VWD標(biāo)準(zhǔn)治療方案，患者大出血管理存在巨大未滿足需求大

出血治

療

方

案血源性VWF制劑血源性含VWF的

FⅧ濃縮制劑基本

信

息現(xiàn)有治療方法感染風(fēng)險(xiǎn)高止血效果差可及性差新分子新機(jī)制新結(jié)構(gòu)新應(yīng)用VWF補(bǔ)充劑量精確，療效確切；精準(zhǔn)治療VWD，臨床濫用風(fēng)險(xiǎn)低；安全性佳高效100%、快速止血國(guó)內(nèi)唯一1獲批VWD針對(duì)性治療藥物全球首個(gè)且唯一含VWF超大多聚體藥物2半衰期長(zhǎng)達(dá)22.6小時(shí)，出血治療一般輸注次數(shù)僅1次2

，提

高出血管理效率 優(yōu)先審評(píng)資格3

孤兒藥資格4全球首個(gè)且唯一1高濃度純化VWF伏尼凝血素α可精準(zhǔn)補(bǔ)充VWF，具有全新作用機(jī)制及顯著臨床獲益 等級(jí)評(píng)價(jià)建議：突破創(chuàng)新

獲國(guó)內(nèi)外創(chuàng)新認(rèn)證資料來(lái)源：1./news-room/news-releases/2024/vonvendi-approved-in-china-for-vwd-treatment/;2GillJC.etal.

Blood.2015;126(17):2038-2046.;

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FDA.https://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/listResult.cfm.;創(chuàng)新性重度VWD患者：1型患者VWF:Rco<20IU/dl,2A型：VWF:RCo

<20

IU/dL；2B或2M型；2N型：FVIII:C

<

10

IU/dL且有明確遺傳史；3型：VWF:Ag≤3

IU/dL按需治療成功：定義為在試驗(yàn)期間接受本品治療（給予或未給予百因止）的受試者中，所有出血事件的平均療效評(píng)分小于2.5圍手術(shù)期總體止血療效：基于估計(jì)的預(yù)期失血量與實(shí)際失血量的比較結(jié)果、輸血需求和術(shù)后出血和滲血情況，使用4分順序療效量表在圍手術(shù)期本品末次輸注后24小時(shí)或研究訪視完成時(shí)（以先發(fā)生者為準(zhǔn)）評(píng)估。如果評(píng)定為“極好”或“

良

好”，則為治療成功資料來(lái)源：1.

Leebeek

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10.

Peyvandi

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Blood

Rev.2019

Nov:38:100572.治療目標(biāo)：通過(guò)增加VWF來(lái)改善血小板粘附和聚集，在出血發(fā)生時(shí)迅速止血，避免失血性休克或器官損傷11次輸注半衰期長(zhǎng)達(dá)22.6小時(shí)2

，所有出血事件中位輸注次數(shù)僅1次2高效100%止血精準(zhǔn)補(bǔ)充VWF

，重度VWD患者按需治療2及圍手術(shù)期治療3總體止血療效為100%快速止血輸注15分鐘后，超大型VWF多聚體水平從0增加至30%2?VWF含量不確定，無(wú)法精確補(bǔ)

充VWF4?

缺乏超大多聚體VWF

，難以有效止血止血時(shí)間長(zhǎng)，

需連續(xù)治療數(shù)天-2周不等5,6半衰期短（9.9-12小時(shí)7,8），需

頻繁輸注來(lái)維持有效止血水平9,10伏尼凝血素α可實(shí)現(xiàn)高效100%、快速止血，臨床獲益顯著伏尼凝血素α血漿及

其他血液制品有效性國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心《技術(shù)審評(píng)報(bào)告》3?中國(guó)缺少針對(duì)VWD的高純度VWF濃縮物，多數(shù)患者

因?yàn)槌鲅獰o(wú)法得到良好控制，生活、學(xué)習(xí)和工作受到

嚴(yán)重影響，對(duì)高純度的VWF產(chǎn)品存在迫切的臨床需求?

注射用伏尼凝血素α是首個(gè)也是目前唯一的重組VWF

產(chǎn)品；

治療血管性血友病的機(jī)制明確指南名稱(chēng)推薦《美國(guó)血液學(xué)會(huì)（ASH）、國(guó)際血栓和止血學(xué)會(huì)（ISTH）

、國(guó)家血友病基金會(huì)（NHF）、世界血友病聯(lián)合會(huì)（WFH）血管性血友病管理指南（2021版）

》1√《血管性血友病診斷與治療中國(guó)指南

（2022年版）》2√資料來(lái)源：1.Connell

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；2.中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)血栓與止血學(xué)組.

中華血液學(xué)雜志.

2022,

43(1):

1-6；3.注射用伏尼凝血素α技術(shù)審

評(píng)報(bào)告伏尼凝血素α獲得國(guó)內(nèi)外權(quán)威指南共識(shí)推薦國(guó)際、國(guó)內(nèi)權(quán)威指南推薦有效性伏尼凝血素α安全性良好，免疫原性低，無(wú)凝血因子Ⅷ蓄積的血栓風(fēng)險(xiǎn)，無(wú)血源感染風(fēng)險(xiǎn)?全球首個(gè)且唯一的重組純化VWF?

無(wú)血源感染風(fēng)險(xiǎn)2,3?有外源因子/血源性病原體傳播風(fēng)險(xiǎn)，包括

艾滋病、梅毒、丙型肝炎等輸血傳播疾病?需重復(fù)輸注，增加FVIII蓄積風(fēng)險(xiǎn)，導(dǎo)致血栓事件發(fā)生上市后不良反應(yīng)監(jiān)測(cè)?

已在中國(guó)、美國(guó)、歐盟、英國(guó)、瑞士、加拿大、日本等地獲批?

2015年首次上市以來(lái)，各國(guó)家或地區(qū)藥監(jiān)部門(mén)均未發(fā)布任何黑框警告，無(wú)因安全性問(wèn)題導(dǎo)致的撤市信息等三期臨床試驗(yàn)安全性2,3?

免疫原性低，無(wú)中和抗體產(chǎn)生，抑制物風(fēng)險(xiǎn)低?

無(wú)凝血因子Ⅷ蓄積的血栓風(fēng)險(xiǎn)不良反應(yīng)發(fā)生率*頭痛0.762%嘔吐0.169%眩暈/惡心0.127%其他均小于0.127%*按輸注列出的頻率

=不良事件總數(shù)（相關(guān)和不相關(guān)）除以輸注總數(shù)(N)并乘以100資料來(lái)源：1.注射用伏尼凝血素α說(shuō)明書(shū);2.GillJC.etal.

Blood.2015;126(17):2038-2046；3.

Peyvandi

Fetal.JThromb

Haemost.

2019

Jan;17(1):52-62；4.

Data

on

file.

PERIODIC

BENEFIT-RISK

EVALUATION

REPORTFor

RecombinantvonWillebrandfactor(rVWF),vonicogalfa伏尼凝血素α血漿及其他血

液制品與現(xiàn)有治療方法相比，無(wú)血源感染風(fēng)險(xiǎn)安全性良好，不良反應(yīng)發(fā)生率低說(shuō)明書(shū)收載安全性1?

不良反應(yīng)發(fā)生率低，不良反應(yīng)包括頭暈、嘔吐等安全性基金影響小，符合“?；尽痹瓌t?目前國(guó)內(nèi)注冊(cè)登記VWD患者不到600人2，使用人數(shù)及臨

床應(yīng)用場(chǎng)景有限?本品的使用可規(guī)范VWD患者診療

，節(jié)約血液制品、住院

等不必要醫(yī)療成本支出，

醫(yī)?；鹩绊懶『币?jiàn)疾病，促進(jìn)社會(huì)公平?VWD

Ⅲ型為第二批罕見(jiàn)病目錄病種之一4?伏尼凝血素α為罕見(jiàn)病VWD患者提供安全高效精準(zhǔn)治療方案?具有獨(dú)特臨床價(jià)值，可滿足VWD患者，尤其發(fā)生大出血時(shí)對(duì)有效治療方案的迫切需求?穩(wěn)定供應(yīng)、使用便利，可高效應(yīng)對(duì)VWD患者急診、手術(shù)

急性出血的臨床治療需求?國(guó)內(nèi)唯一獲批VWD適應(yīng)癥的針對(duì)性治療藥物，填補(bǔ)醫(yī)保