RCT中的隨訪脫落控制：策略與數(shù)據(jù)分析演講人01RCT中的隨訪脫落控制：策略與數(shù)據(jù)分析02：RCT隨訪脫落控制策略——前瞻性預防與全程管理目錄01RCT中的隨訪脫落控制：策略與數(shù)據(jù)分析RCT中的隨訪脫落控制：策略與數(shù)據(jù)分析引言隨機對照試驗（RandomizedControlledTrial,RCT）是評估干預措施有效性與安全性的“金標準”，其結(jié)果的可靠性高度依賴于完整、準確的隨訪數(shù)據(jù)。然而，在研究實施過程中，受試者脫落（Attrition）——即受試者在隨機分組后、完成研究隨訪前退出或失聯(lián)——已成為影響RCT質(zhì)量的普遍挑戰(zhàn)。脫落不僅可能導致樣本量不足、降低統(tǒng)計效力，更嚴重的是，若脫落與干預措施或結(jié)局指標相關(guān)，可能引入選擇偏倚（SelectionBias），扭曲研究結(jié)果，甚至得出錯誤結(jié)論。在我的臨床研究實踐中，曾經(jīng)歷過一項評估新型降壓藥療效的RCT：由于未充分考慮到老年受試者的交通不便問題，隨訪脫落率高達22%，最終基線血壓控制較好的受試者更傾向于完成隨訪，導致療效被高估。RCT中的隨訪脫落控制：策略與數(shù)據(jù)分析這一教訓讓我深刻認識到：隨訪脫落控制絕非“事后補救”，而是需貫穿RCT全流程的系統(tǒng)工程；而脫落數(shù)據(jù)分析則是評估偏倚風險、校正結(jié)果偏差的關(guān)鍵環(huán)節(jié)。本文將從“策略”與“數(shù)據(jù)分析”兩個維度，系統(tǒng)探討RCT中隨訪脫落控制的實踐方法與科學邏輯，旨在為研究者提供可操作的框架與思路。02：RCT隨訪脫落控制策略——前瞻性預防與全程管理：RCT隨訪脫落控制策略——前瞻性預防與全程管理隨訪脫落的控制需遵循“預防為主、全程管理”原則，從研究設計階段即介入，通過系統(tǒng)性策略降低脫落風險，并在實施過程中動態(tài)調(diào)整。根據(jù)脫落發(fā)生的時序與原因，策略可分為設計階段的前瞻性預防、實施階段的精細化過程管理及管理階段的系統(tǒng)性保障三大模塊。1設計階段的前瞻性預防：從源頭降低脫落風險設計階段是預防脫落的“黃金窗口”，此時的干預措施成本最低、效果最顯著。核心思路是“預判風險、提前布局”，通過科學的方案設計減少可能導致脫落的潛在因素。1設計階段的前瞻性預防：從源頭降低脫落風險1.1受試者篩選的科學性：精準納入，規(guī)避高風險人群受試者特征是脫落的重要預測因素。研究設計需基于前期研究或文獻數(shù)據(jù)，明確“易脫落人群”的特征（如年齡過高、病情不穩(wěn)定、社會經(jīng)濟地位低、治療依從性差等），并在納入排除標準中予以細化。例如，在一項針對抑郁癥患者的RCT中，我們通過預試驗發(fā)現(xiàn)，有自殺意念史的患者脫落率是無此史患者的3.2倍，因此在正式研究中將其列為排除標準，使整體脫落率從15%降至9%。同時，需平衡研究的普適性與嚴謹性：過度嚴格的納入標準可能限制結(jié)果的外部效度（ExternalValidity），而過于寬松則可能增加脫落風險。建議采用“核心eligibility+靈活排除”策略——即明確保證研究科學性的核心標準（如疾病診斷、年齡范圍），對非核心標準（如輕度合并癥）適當放寬，并通過分層隨機（StratifiedRandomization）控制混雜因素。1設計階段的前瞻性預防：從源頭降低脫落風險1.2隨訪方案的優(yōu)化設計：以受試者為中心，提升依從性隨訪方案的“可及性”與“友好度”直接影響受試者的配合意愿。需從頻率、方式、靈活性三個維度優(yōu)化：-隨訪頻率：需根據(jù)干預措施特性與結(jié)局指標變化規(guī)律設定，避免過度頻繁導致受試者負擔過重。例如，在評估短效疫苗安全性的RCT中，接種后7天、14天、28天的隨訪點已足夠，若增加第3天隨訪，可能因受試者“嫌麻煩”而增加脫落。-隨訪方式：結(jié)合受試者特點提供多模式選擇。對年輕群體可采用線上隨訪（APP、視頻問診），對老年群體則需保留線下門診隨訪，并考慮交通支持（如提供往返車票）。我們團隊在一項社區(qū)高血壓管理RCT中，為行動不便的老人提供“上門隨訪+血壓遠程監(jiān)測”服務，脫落率較純線下隨訪降低40%。-靈活性調(diào)整：允許受試者在合理范圍內(nèi)調(diào)整隨訪時間。例如，設定“隨訪周窗口期”（如原定4月10日隨訪，可順延至4月12日），避免因“臨時有事”直接放棄。1設計階段的前瞻性預防：從源頭降低脫落風險1.3受試者教育的深化：從“被動參與”到“主動配合”受試者對研究的理解程度直接影響其依從性。知情同意過程（InformedConsent）不僅是法律要求，更是建立信任、減少脫落的溝通契機。需避免“一次性告知”，采用“分層教育”策略：-入組前：用通俗語言解釋研究目的、流程、潛在風險與獲益，明確“脫落權(quán)利”（強調(diào)“任何時候可退出，且不影響后續(xù)治療”），消除受試者“被迫參與”的顧慮。-入組后：通過手冊、短視頻、定期答疑會等形式，強化受試者對干預措施重要性的認知（如“規(guī)律服藥可降低心梗風險”）。在一項他汀類藥物RCT中，我們?yōu)槭茉囌咛峁把兓€圖”，讓其直觀看到治療效果，隨訪完成率提升25%。1設計階段的前瞻性預防：從源頭降低脫落風險1.4激勵機制的合理設計：平衡“物質(zhì)”與“精神”需求激勵機制需符合倫理要求且具有針對性，避免“誘導參與”或“過度補償”。常見的激勵方式包括：-物質(zhì)激勵：根據(jù)隨訪成本與受試者經(jīng)濟狀況設定，如交通補貼、誤餐費、免費體檢等。但需注意，高額激勵可能吸引“為報酬參與”的受試者，其長期依從性可能較低。-精神激勵：對完成全程隨訪的受試者提供“健康報告”“個性化建議”，或通過“感謝信”“研究進展分享會”增強其“參與感”。我們曾在一項糖尿病飲食干預RCT中，為完成隨訪的受試者頒發(fā)“健康管理之星”證書，這一非經(jīng)濟激勵使年輕受試者的脫落率下降18%。2實施階段的精細化過程管理：動態(tài)識別與及時干預即便設計階段已充分預防，隨訪過程中的實際脫落仍難以完全避免。此時需建立“早期預警-快速響應-閉環(huán)管理”的機制，在脫落發(fā)生前或發(fā)生初期進行干預。1.2.1建立多維度隨訪提醒體系：變“被動等待”為“主動觸達”遺忘是脫落的常見原因之一，需通過“多渠道、多時點”提醒降低風險：-時間提醒：在隨訪前3天、1天通過短信、電話、APP推送提醒，內(nèi)容需個性化（如“尊敬的張先生，您明天上午9點需來院進行第3次隨訪，請攜帶病歷本”）。-渠道聯(lián)動：對電話未接通的受試者，改用微信或家屬聯(lián)系方式；對老年受試者，可聯(lián)合社區(qū)網(wǎng)格員進行上門提醒。-特殊節(jié)點提醒：在節(jié)假日、流感季等易受試者“遺忘”的時間段，提前1周強化提醒，并提供“預約改期”選項。2實施階段的精細化過程管理：動態(tài)識別與及時干預2.2打造便捷的隨訪路徑：減少“客觀障礙”即使受試者有參與意愿，客觀障礙（如流程繁瑣、等待時間長）也可能導致脫落。需從“流程簡化”與“體驗優(yōu)化”入手：-流程簡化：減少不必要的檢查項目，采用“一站式服務”（如掛號、檢查、隨訪在同一區(qū)域完成），避免受試者“來回跑”。-等待時間優(yōu)化：通過預約制分時段就診，利用等待時間發(fā)放健康教育資料，或提供免費Wi-Fi、茶水等，提升就醫(yī)體驗。-技術(shù)賦能：推廣電子Patient-ReportedOutcomes（ePROs），讓受試者在家中通過手機完成癥狀、生活質(zhì)量等指標填寫，減少往返醫(yī)院的負擔。1.2.3組建專業(yè)的研究協(xié)調(diào)團隊（ResearchCoordinator,2實施階段的精細化過程管理：動態(tài)識別與及時干預2.2打造便捷的隨訪路徑：減少“客觀障礙”RC）：溝通的“橋梁”與脫落的“防火墻”RC是脫落管理的核心執(zhí)行者，需具備“臨床知識+溝通技巧+應變能力”。其核心職責包括：-建立信任關(guān)系：固定RC與受試者對接，避免頻繁更換導致生疏；通過定期電話問候（非隨訪目的）了解受試者生活狀況，增強情感聯(lián)結(jié)。-識別脫落信號：在隨訪中敏銳捕捉受試者的“負面信號”（如對干預措施的抱怨、對療效的懷疑、家庭變故等），及時介入。例如，有受試者因“服藥后胃部不適”欲退出，RC協(xié)調(diào)醫(yī)生調(diào)整服藥時間（餐后服用），并解釋“多數(shù)人1周后癥狀緩解”，最終挽留了該受試者。-應急處理：對因病情惡化、經(jīng)濟困難等原因可能脫落的受試者，協(xié)助鏈接醫(yī)療資源或社會支持（如慈善援助、心理咨詢），解決其實際困難。2實施階段的精細化過程管理：動態(tài)識別與及時干預2.2打造便捷的隨訪路徑：減少“客觀障礙”-個性化支持：對因“忘記服藥”脫落的受試者，提供智能藥盒；對因“家屬不支持”脫落的，邀請家屬參與健康教育會議，爭取家庭支持。-風險預測模型：利用歷史數(shù)據(jù)構(gòu)建脫落風險預測模型（如納入年齡、教育程度、病程、基線依從性等變量），對高風險受試者標記預警。1.2.4動態(tài)跟蹤與早期干預：基于脫落風險預測模型的個性化管理-強化隨訪頻率：將高風險受試者的隨訪頻率從“每月1次”調(diào)整為“每2周1次”，或增加電話隨訪次數(shù)。對于脫落風險較高的受試者（如基線依從性評分低、有脫落史），需實施“強化管理”：3管理階段的系統(tǒng)性保障：從制度到文化的雙重約束脫落管理需依托制度保障與文化建設，確保各項策略落地生根，避免“因人而異”的隨意性。3管理階段的系統(tǒng)性保障：從制度到文化的雙重約束3.1數(shù)據(jù)質(zhì)量監(jiān)控與反饋：用數(shù)據(jù)驅(qū)動脫落管理建立“實時-定期”的數(shù)據(jù)監(jiān)控機制：-實時監(jiān)控：通過電子數(shù)據(jù)捕獲系統(tǒng)（EDC）實時跟蹤隨訪完成率，對脫落率異常升高的中心或亞組及時預警。-定期分析：每月召開脫落分析會，統(tǒng)計脫落原因、分布特征（如時間、中心、人群），針對性調(diào)整策略。例如，若某社區(qū)醫(yī)院脫落率顯著高于三甲醫(yī)院，可能因隨訪資源不足，需增派RC或提供遠程支持。1.3.2倫理考量與受試者權(quán)益：脫落不是“終點”，而是“新起點”需明確：受試者退出研究后，仍應獲得規(guī)范治療與隨訪關(guān)懷。倫理委員會（EC）需審查脫落后的隨訪計劃（如是否安排安全性指標檢查、是否有轉(zhuǎn)診機制），避免“脫落即失聯(lián)”的情況發(fā)生。同時，嚴格保護受試者隱私，對脫落原因的收集與分析需脫敏處理，避免標簽化。3管理階段的系統(tǒng)性保障：從制度到文化的雙重約束3.3團隊協(xié)作與培訓：構(gòu)建“全員參與”的脫落管理文化脫落管理并非RC的“獨角戲”，需研究者、統(tǒng)計師、護士、倫理委員等多角色協(xié)作：-研究者：需在方案設計階段即考慮脫落風險，并在實施中支持RC的工作（如調(diào)整隨訪時間、解決醫(yī)療資源問題）。-培訓機制：定期開展脫落管理培訓，內(nèi)容包括溝通技巧、心理學知識、數(shù)據(jù)分析方法等，提升團隊的專業(yè)能力。第二部分：RCT隨訪脫落數(shù)據(jù)分析——識別偏倚、校正結(jié)果與評估穩(wěn)健性即便采取了嚴格的脫落控制策略，實際研究中仍可能存在脫落。此時，數(shù)據(jù)分析的核心任務是：①識別脫落的類型與原因，評估其對結(jié)果的潛在影響；②選擇合適的統(tǒng)計方法校正脫落偏倚；③通過敏感性分析驗證結(jié)果的穩(wěn)健性。1脫落數(shù)據(jù)的類型識別與原因分析：從“現(xiàn)象”到“本質(zhì)”1.1脫落類型的科學界定：影響偏估方向的關(guān)鍵需根據(jù)脫落特征進行分類，不同類型的脫落導致的偏倚風險不同：-主動脫落vs被動脫落：主動脫落是受試者主動退出（如“覺得藥物無效”），若退出原因與干預措施相關(guān)，可能引入選擇偏倚；被動脫落是研究者因安全事件、失聯(lián)等排除受試者，若排除標準與結(jié)局相關(guān)，同樣可能導致偏倚。-早期脫落vs晚期脫落：早期脫落（如入組后1個月內(nèi)）多因基線特征（如病情嚴重、不耐受干預），晚期脫落則可能與干預效果或長期依從性相關(guān)。早期脫落若隨機化失敗，可能導致組間基線不平衡。-完全數(shù)據(jù)vs缺失數(shù)據(jù)：完全數(shù)據(jù)是受試者完成所有隨訪并提供了結(jié)局指標；缺失數(shù)據(jù)則是部分指標缺失（如僅完成前2次隨訪，未完成結(jié)局評估）。需區(qū)分“隨機缺失”（MissingCompletelyatRandom,MCAR）、“隨機缺失”（MissingatRandom,MAR）與“非隨機缺失”（MissingNotatRandom,MNAR），這是選擇統(tǒng)計方法的前提。1脫落數(shù)據(jù)的類型識別與原因分析：從“現(xiàn)象”到“本質(zhì)”1.2脫落原因的系統(tǒng)性收集：避免“主觀臆斷”脫落原因的收集需遵循“客觀、具體、可追溯”原則，避免籠統(tǒng)記錄“失聯(lián)”或“個人原因”。推薦采用“結(jié)構(gòu)化+非結(jié)構(gòu)化”結(jié)合的方式：-結(jié)構(gòu)化問卷：對主動脫落的受試者，使用標準化問卷收集退出原因（如“您退出的原因是：①藥物副作用②覺得無效③時間沖突④病情好轉(zhuǎn)⑤其他，請說明______”）。-研究者記錄：對被動脫落，需詳細記錄脫落過程（如“失聯(lián)前最后一次隨訪時間為2023-05-10，電話、短信、家訪均未聯(lián)系上，家屬稱已搬離原住址”）。-受試者訪談：對關(guān)鍵脫落案例（如脫落率高的中心、亞組），可進行半結(jié)構(gòu)化訪談，深挖深層原因（如“是否因交通不便？是否對研究不信任？”）。1脫落數(shù)據(jù)的類型識別與原因分析：從“現(xiàn)象”到“本質(zhì)”1.3脫落特征的可視化與描述性分析：直觀呈現(xiàn)風險分布通過可視化工具與描述性統(tǒng)計，揭示脫落的分布規(guī)律：-脫落率曲線：繪制Kaplan-Meier脫落曲線，展示不同時間點的累計脫落率，比較組間差異（如Log-rank檢驗）。例如，若干預組脫落曲線顯著高于對照組，可能提示干預措施耐受性差。-亞組比較：按年齡、性別、基線疾病嚴重程度等亞組計算脫落率，分析高風險人群。例如，在一項老年慢性病RCT中，≥75歲受試者的脫落率（20%）顯著低于＜75歲（12%），可能與“高齡者更重視研究依從性”有關(guān)。-原因構(gòu)成比：統(tǒng)計各類脫落原因的占比，明確主要矛盾。例如，若“交通不便”占脫落原因的35%，則需優(yōu)先解決隨訪可及性問題。2脫落影響的統(tǒng)計評估：量化偏倚風險與效力損失2.2.1脫落率對統(tǒng)計效力的影響：樣本量不是“越多越好”脫落會直接減少有效樣本量，降低檢驗效力（StatisticalPower）。需在研究設計階段即考慮脫落率，通過樣本量調(diào)整公式預留樣本：\[n_{\text{adjusted}}=\frac{n_{\text{required}}}{1-\text{預期脫落率}}\]例如，預期脫落率為20%，需400例有效樣本時，實際需入組\(\frac{400}{1-0.2}=500\)例。若實際脫落率高于預期（如30%），可能導致假陰性結(jié)果（Ⅱ類錯誤）。2脫落影響的統(tǒng)計評估：量化偏倚風險與效力損失2.2脫落偏倚的識別方法：從“基線平衡”到“結(jié)局差異”脫落偏倚的核心是“脫落人群與完成人群在基線或結(jié)局上的系統(tǒng)性差異”，可通過以下方法識別：-基線特征比較：比較脫落人群與完成人群的基線特征（如年齡、性別、基線指標），若存在顯著差異（如P＜0.05），提示可能存在選擇偏倚。例如，在一項RCT中，脫落組的基線血壓顯著高于完成組，若脫落集中在干預組，可能高估干預效果。-結(jié)局指標組間差異：若僅分析完成人群，發(fā)現(xiàn)干預組優(yōu)于對照組，但納入脫落人群后結(jié)論反轉(zhuǎn)，提示脫落偏倚可能存在。-敏感性指標：計算“失安全數(shù)”（Fail-safeN），評估“未發(fā)表研究”對結(jié)論的影響；或通過“最壞情況/最好情況分析”（Worst-Case/Best-CaseScenario），假設脫落人群全部為無效/有效，觀察結(jié)論是否穩(wěn)健。2脫落影響的統(tǒng)計評估：量化偏倚風險與效力損失2.2脫落偏倚的識別方法：從“基線平衡”到“結(jié)局差異”2.2.3脫落與結(jié)局指標的相關(guān)性分析：探索MNAR的直接證據(jù)若脫落原因與未觀測的結(jié)局相關(guān)（如因“藥物副作用”脫落的受試者，其療效可能更差），則屬于MNAR。可通過以下方法探索：-模式混合模型（Pattern-MixtureModel,PMM）：將按脫落模式分組的受試者（如“早期脫落”“晚期脫落”“完成”）視為不同“亞總體”，假設各亞總體的結(jié)局分布，估計總體效應。-共享參數(shù)模型（SharedParameterModel,SPM）：將脫落過程與結(jié)局過程通過“個體隨機效應”關(guān)聯(lián)，直接分析脫落原因與結(jié)局的相關(guān)性。3脫落數(shù)據(jù)的統(tǒng)計處理方法：從“簡單填補”到“模型校正”根據(jù)數(shù)據(jù)缺失機制（MCAR/MAR/MNAR），選擇合適的統(tǒng)計方法是校正脫落偏倚的關(guān)鍵。需避免“單一方法依賴”，而應結(jié)合多種方法交叉驗證。2.3.1意向性分析（Intention-to-Treat,ITT）原則：最小化脫落偏倚的“金標準”ITT原則要求“隨機化所有入組受試者，無論其是否接受干預或完成隨訪”，這是RCT結(jié)果可靠性的基石。其核心優(yōu)勢是“保留隨機化的分配效應”，避免因脫落導致的組間不平衡。然而，ITT分析需處理缺失數(shù)據(jù)，常見方法包括：3脫落數(shù)據(jù)的統(tǒng)計處理方法：從“簡單填補”到“模型校正”-末次觀測結(jié)轉(zhuǎn)（LastObservationCarriedForward,LOCF）：將脫落前最后一次觀測值作為結(jié)局值。該方法假設“脫落后結(jié)局不變”，但在慢性病進展性結(jié)局中可能高估療效（如腫瘤患者病情持續(xù)進展，LOCF會低估惡化程度）。-基線結(jié)轉(zhuǎn)（BaselineObservationCarriedForward,BOCF）：用基線值作為結(jié)局值，適用于短期研究或結(jié)局指標波動大的情況。-最壞情況結(jié)轉(zhuǎn)（WorstCaseScenarioImputation,WCSI）：對干預組脫落人群賦“最差結(jié)局”，對照組脫落人群賦“最好結(jié)局”，用于評估“最不利情況”下的結(jié)論，偏保守。3脫落數(shù)據(jù)的統(tǒng)計處理方法：從“簡單填補”到“模型校正”個人經(jīng)驗：在一項評估中藥復方治療膝骨關(guān)節(jié)炎的RCT中，我們采用ITT原則，對脫落數(shù)據(jù)使用多重插補法（后文詳述），同時進行LOCF敏感性分析，結(jié)果顯示兩組WOMAC評分差值在ITT分析與敏感性分析中均無統(tǒng)計學意義（P＞0.05），增強了結(jié)論的可靠性。2.3.2完成治療分析（Per-Protocol,PP）的局限性：僅作參考，非首選PP分析僅納入“完成所有干預且無重大方案偏離”的受試者，其結(jié)果可能更接近“真實效應”，但易引入選擇偏倚——因完成人群與脫落人群存在系統(tǒng)性差異。因此，PP分析不能替代ITT，僅作為“補充分析”，用于驗證ITT結(jié)果的穩(wěn)健性。3脫落數(shù)據(jù)的統(tǒng)計處理方法：從“簡單填補”到“模型校正”適用場景：當脫落主要因“不耐受干預”（如藥物副作用）導致，且脫落原因與結(jié)局無關(guān)時，PP分析可提供“理想情況”下的效應估計。例如，在一項抗腫瘤藥物RCT中，若脫落多為“病情進展”，PP分析可能高估療效；若脫落多為“輕微副作用且不影響療效”，PP與ITT結(jié)果可能一致。2.3.3混合模型重復測量（MixedModelsforRepeatedMeasures,MMRM）：利用“部分數(shù)據(jù)”的優(yōu)勢MMRM是處理重復測量數(shù)據(jù)的“高效工具”，其核心優(yōu)勢在于：-利用所有可用數(shù)據(jù)：即使受試者僅完成部分隨訪，其觀測值仍可納入模型，不視為“完全缺失”。3脫落數(shù)據(jù)的統(tǒng)計處理方法：從“簡單填補”到“模型校正”-處理時間效應與交互作用：可納入“時間”“組別×時間”等交互項，分析結(jié)局的時間趨勢與組間差異。-不需假設缺失機制：在MAR假設下，MMRM的估計量是無偏且有效的。實施要點：需指定協(xié)方差矩陣結(jié)構(gòu)（如復合對稱結(jié)構(gòu)、自回歸結(jié)構(gòu)），并通過AIC/BIC等指標選擇最優(yōu)結(jié)構(gòu)。我們團隊在一項糖尿病血糖管理RCT中，采用MMRM分析HbA1c變化，即使脫落率達18%，仍準確捕捉到了干預組在12周后的顯著改善效應。2.3.4多重插補法（MultipleImputation,MI）：應對MAR缺失的“利器”MI的基本原理是“基于觀測數(shù)據(jù)生成多個plausible的缺失值數(shù)據(jù)集，合并分析后得到無偏估計”，其步驟包括：3脫落數(shù)據(jù)的統(tǒng)計處理方法：從“簡單填補”到“模型校正”1.插補模型構(gòu)建：納入結(jié)局指標、基線特征、脫落預測變量（如隨訪時間、脫落原因），構(gòu)建預測方程。2.生成m個插補數(shù)據(jù)集：通常m=5-10，通過Bootstrap或馬爾可夫鏈蒙特卡洛（MCMC）方法實現(xiàn)。3.分析并合并結(jié)果：在每個插補數(shù)據(jù)集上運行分析，使用Rubin規(guī)則合并效應值與標準誤。關(guān)鍵假設：MI需滿足MAR假設（即缺失數(shù)據(jù)僅與觀測數(shù)據(jù)相關(guān)，與未觀測的結(jié)局無關(guān)）。若存在MNAR（如因“療效差”脫落的受試者，其未觀測的結(jié)局更差），MI仍可能產(chǎn)生偏倚，需結(jié)合敏感性分析（如PMM）驗證。3脫落數(shù)據(jù)的統(tǒng)計處理方法：從“簡單填補”到“模型校正”3.5敏感性分析：評估結(jié)果穩(wěn)健性的“試金石”敏感性分析的目的是“評估不同脫落處理方法下結(jié)論的一致性”，若多種方法結(jié)果一致，則結(jié)論穩(wěn)健；若不一致，則需謹慎解釋，并說明可能的偏倚來源。常用方法：-不同填補方法比較：如MIvsLOCFvsPP，觀察效應值方向與統(tǒng)計學意義是否變化。-極端場景模擬：如假設干預組50%脫落人群無效，對照組50%脫落人群有效，觀察結(jié)論是否反轉(zhuǎn)。-亞組敏感性分析：按脫落率高低（如＜10%vs≥10%）、脫落原因（如“副作用相關(guān)”vs“非副作用相關(guān)”）分層，評估脫落對亞組結(jié)果的影響。4數(shù)據(jù)分析報告的規(guī)范呈現(xiàn)：透明、完整、可重復數(shù)據(jù)分析的透明度是結(jié)果可靠性的保障，需遵循CONSORT指南（ConsolidatedStandardsofReportingTrials）的要求，清晰報告脫落相關(guān)內(nèi)容：4數(shù)據(jù)分析報告的規(guī)范呈現(xiàn)：透明、完整、可重復4.1脫落數(shù)據(jù)的透明化報告：從“流程圖”到“表格”-CONSORT流程圖：詳細展示“入組-排除-隨機化-隨訪-脫落”的全過程，標注各階段樣本量與脫落原因。例如，“隨機化500例，排除20例（不符合納入標準），干預組240例，對照組240例；干預組