利司撲蘭臨床應(yīng)用考核試題

一、選擇題1.利司撲蘭（Risdiplam）主要用于治療以下哪種疾??？（）[單選題]*A.脊髓性肌萎縮癥（SMA）B.多發(fā)性硬化癥C.肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）D.杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥答案：A解析：利司撲蘭是一種口服SMN2基因剪接調(diào)節(jié)劑，被批準(zhǔn)用于治療脊髓性肌萎縮癥（SMA），通過(guò)增加功能性SMN蛋白的表達(dá)改善患者癥狀。2.利司撲蘭的作用機(jī)制是？（）[單選題]*A.抑制SMN2基因外顯子跳躍B.促進(jìn)SMN1基因表達(dá)C.直接修復(fù)SMN1基因突變D.激活肌肉細(xì)胞再生答案：A解析：利司撲蘭通過(guò)結(jié)合SMN2pre-mRNA，促進(jìn)外顯子7的保留，增加功能性SMN蛋白的產(chǎn)生，而非直接作用于SMN1基因。3.利司撲蘭的適用人群包括？（）[多選題]*A.2個(gè)月及以上SMA患兒B.成人SMA患者C.僅限SMN1基因純合缺失患者D.所有類型的肌營(yíng)養(yǎng)不良患者答案：A、B解析：利司撲蘭適用于2個(gè)月及以上兒童及成人SMA患者，無(wú)論SMN1基因突變類型，但需通過(guò)基因檢測(cè)確認(rèn)診斷。4.利司撲蘭的常見(jiàn)不良反應(yīng)包括？（）[多選題]*A.發(fā)熱B.腹瀉C.皮疹D.肝功能異常答案：A、B、C、D解析：臨床試驗(yàn)中報(bào)告的不良反應(yīng)包括發(fā)熱、腹瀉、皮疹及肝酶升高，需定期監(jiān)測(cè)肝功能。5.利司撲蘭的給藥方式是？（）[單選題]*A.靜脈注射B.皮下注射C.口服混懸液D.吸入給藥答案：C解析：利司撲蘭為口服溶液，每日一次，需根據(jù)體重調(diào)整劑量，適合長(zhǎng)期家庭用藥。6.利司撲蘭治療SMA的療效評(píng)估指標(biāo)通常不包括？（）[單選題]*A.CHOP-INTEND運(yùn)動(dòng)功能評(píng)分B.生存率C.血紅蛋白水平D.HFMSE量表評(píng)分答案：C解析：CHOP-INTEND和HFMSE用于評(píng)估運(yùn)動(dòng)功能改善，生存率為長(zhǎng)期終點(diǎn)指標(biāo)，血紅蛋白水平與療效無(wú)關(guān)。7.利司撲蘭與諾西那生鈉相比的優(yōu)勢(shì)是？（）[單選題]*A.無(wú)需鞘內(nèi)注射B.價(jià)格更低C.治愈率更高D.適用于所有神經(jīng)系統(tǒng)疾病答案：A解析：利司撲蘭的口服給藥方式避免了諾西那生鈉的反復(fù)鞘內(nèi)注射，提高了治療便利性。8.利司撲蘭的禁忌癥是？（）[單選題]*A.輕度肝功能不全B.對(duì)活性成分過(guò)敏C.高齡患者D.合并高血壓答案：B解析：對(duì)利司撲蘭或其輔料過(guò)敏者禁用，肝功能不全患者需謹(jǐn)慎調(diào)整劑量。9.利司撲蘭的儲(chǔ)存條件是？（）[單選題]*A.2-8℃冷藏B.室溫（≤30℃）保存C.冷凍保存D.避光即可，無(wú)溫度要求答案：B解析：未開(kāi)封的利司撲蘭口服液可室溫保存，開(kāi)封后需在1個(gè)月內(nèi)使用完畢。10.利司撲蘭的臨床試驗(yàn)中，哪項(xiàng)研究證實(shí)其對(duì)2型SMA患兒的療效？（）[單選題]*A.FIREFISH研究B.SUNFISH研究C.JEWELFISH研究D.RAINBOWFISH研究答案：A解析：FIREFISH研究針對(duì)1型SMA嬰兒，SUNFISH研究納入2-25歲2/3型患者，證實(shí)運(yùn)動(dòng)功能顯著改善。11.利司撲蘭的劑量調(diào)整依據(jù)是？（）[單選題]*A.年齡B.體重C.基因型D.肝功能答案：B解析：劑量需根據(jù)患者體重精確計(jì)算，每日推薦劑量為0.2mg/kg（≥20kg）或0.25mg/kg（<20kg）。12.利司撲蘭治療期間需定期監(jiān)測(cè)的項(xiàng)目是？（）[多選題]*A.肝功能B.血小板計(jì)數(shù)C.腎功能D.心電圖答案：A、B解析：需監(jiān)測(cè)肝酶和血小板，因可能引起肝毒性和血小板減少，腎功能異常者無(wú)需常規(guī)監(jiān)測(cè)。13.利司撲蘭對(duì)孕婦的安全性分類是？（）[單選題]*A.A類（安全）B.B類（有限證據(jù)）C.C類（潛在風(fēng)險(xiǎn)）D.D類（禁忌）答案：C解析：動(dòng)物實(shí)驗(yàn)顯示胚胎毒性，人類數(shù)據(jù)有限，妊娠期僅在獲益大于風(fēng)險(xiǎn)時(shí)使用。14.利司撲蘭與以下哪種藥物可能存在相互作用？（）[單選題]*A.對(duì)乙酰氨基酚B.華法林C.奧美拉唑D.維生素D答案：B解析：利司撲蘭可能抑制CYP2C8/2C9酶，增加華法林的血藥濃度，需監(jiān)測(cè)INR值。15.利司撲蘭的療效通常在用藥后多久顯現(xiàn)？（）[單選題]*A.1周內(nèi)B.1-3個(gè)月C.6個(gè)月以上D.1年以上答案：B解析：多數(shù)患者在1-3個(gè)月內(nèi)運(yùn)動(dòng)功能改善，但完全療效需長(zhǎng)期治療。16.利司撲蘭不適用于以下哪種SMA類型？（）[單選題]*A.1型B.2型C.3型D.0型（先天性）答案：D解析：先天性SMA（0型）患兒病情進(jìn)展極快，利司撲蘭尚未證實(shí)對(duì)該人群的生存獲益。17.利司撲蘭的停藥指征不包括？（）[單選題]*A.嚴(yán)重肝損傷B.持續(xù)高熱C.運(yùn)動(dòng)功能穩(wěn)定D.過(guò)敏反應(yīng)答案：C解析：運(yùn)動(dòng)功能穩(wěn)定為治療目標(biāo)，非停藥指征；嚴(yán)重肝損傷或過(guò)敏需立即停藥。