注射用赤芝孢子多糖目錄01藥品基本信息02安全性03有效性04創(chuàng)新性05公平性01藥品基本信息通用名

：注射用赤芝孢子多糖注冊(cè)規(guī)格：4.5mg/支中國(guó)大陸首次上市時(shí)間：預(yù)計(jì)2025年12月目前大陸地區(qū)同通用名藥品的上市情況：無(wú)全球首個(gè)上市國(guó)家/地區(qū)及上市時(shí)間：中國(guó)預(yù)計(jì)2025年12月是否為OTC藥品：否參照藥品建議：靈孢多糖注射液01藥品基本信息適應(yīng)癥：神經(jīng)官能癥、多發(fā)性皮肌炎、皮肌炎、萎縮性肌強(qiáng)直與進(jìn)行性肌營(yíng)養(yǎng)不良以及因免疫功能低下所致的各種疾病。疾病基本情況：進(jìn)行性肌營(yíng)養(yǎng)不良癥是一組遺傳性骨骼肌變性的罕見(jiàn)疾病，病理上以骨骼肌纖維變性、壞死為主要特點(diǎn)，臨床上以緩慢進(jìn)行性發(fā)展的肌肉萎縮、肌無(wú)力為主要表現(xiàn)，部分類(lèi)型還可累及心臟、骨骼系統(tǒng)。Duchenne/Becker型肌營(yíng)養(yǎng)不良遺傳方式為X連鎖隱性遺傳，發(fā)病率在各個(gè)國(guó)家、地區(qū)和人種間無(wú)明顯差異，3600~6000出生男嬰中有1例發(fā)病。我國(guó)的發(fā)病率約為1/3853。用法用量：肌肉注射。一次4.5mg，一日1次，2ml滅菌注射用水溶解。1~3個(gè)月為一療程或遵醫(yī)囑。02安全性藥品說(shuō)明書(shū)收載的安全性信息

：個(gè)別患者有過(guò)敏反應(yīng)國(guó)內(nèi)外不良反應(yīng)發(fā)生情況：在5年內(nèi)國(guó)家未發(fā)布安全性警告、黑框警告、撤市信息等信息。根據(jù)查詢(xún)公開(kāi)報(bào)道及文獻(xiàn)情況，該產(chǎn)品僅有幾例不良反應(yīng)，且不良反應(yīng)為輕度。文獻(xiàn)中報(bào)道不良反應(yīng)表現(xiàn)為：皮膚及其附件損害。安全性方面優(yōu)勢(shì)和不足：赤芝孢子多糖產(chǎn)品中含有多種單糖，氨基酸等物質(zhì)，氨基

酸物質(zhì)，液體環(huán)境中發(fā)生化學(xué)變化和物理變化的幾率相對(duì)較大，從而影響藥品的質(zhì)量，同時(shí)影響用藥的安全性。故注射用赤芝孢子多糖質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)包括：成品標(biāo)準(zhǔn)，破壁赤芝孢子粉質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)，赤芝孢子多糖溶液質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)。新增多項(xiàng)檢查：氨基酸、生物堿、蛋白質(zhì)、鞣質(zhì)、重金屬、腺苷、細(xì)菌內(nèi)毒素等項(xiàng)。采用凍干制劑，避免多糖成分氧化聚合，保證臨床用藥的安全性和有效性。03有效性與對(duì)照藥品療效方面優(yōu)勢(shì)和不足：質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)中規(guī)定重均分子量500-15000,10%大分子部分重均分子量不得大于50000，10%小分子部分重均分子量不得小于1000。有效的保證產(chǎn)品的有效性。臨床指南/診療規(guī)范推薦：第十一次中國(guó)中西醫(yī)結(jié)合神經(jīng)科學(xué)術(shù)會(huì)議，推薦本品對(duì)Duchenne型肌營(yíng)養(yǎng)不良癥患者的肌肉有一定的營(yíng)養(yǎng)作用04創(chuàng)新性1、工藝創(chuàng)新：全國(guó)獨(dú)家赤芝孢子多糖凍干產(chǎn)品，凍干產(chǎn)品極其嚴(yán)格的控制了含水量，解決了多糖水溶液易氧化和易水解難題，保證了產(chǎn)品的有效成分不降解，減少了雜質(zhì)的生成。確保了產(chǎn)品的有效性和安全性。2、

標(biāo)準(zhǔn)創(chuàng)新：結(jié)合凍干產(chǎn)品降低了多糖在水溶液中聚合作用，減少了由于多糖聚合而引起的大分量物質(zhì)的增加，升級(jí)了質(zhì)控標(biāo)準(zhǔn)，在質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)中增加了分子量分布的質(zhì)控方法，確保了患者的用藥安全。05公平性年發(fā)病患者總數(shù)：DMD以進(jìn)行性肌肉萎縮和無(wú)力為特征，大部分患兒三至五歲發(fā)病，十歲左右喪失行走功能，二十歲左右就會(huì)因呼吸衰竭、心功能衰竭死亡。我國(guó)的年發(fā)病率約1/3853,估算全國(guó)患者約70000人。彌補(bǔ)藥品目錄短板：彌補(bǔ)了目