怡培生長(zhǎng)激素注射液日制劑需每日注射，注射次數(shù)過于頻繁日制劑需長(zhǎng)期固定睡前注射日制劑頻繁注射帶來的心理壓力和恐懼目

錄未滿足需求1申報(bào)藥品：怡培生長(zhǎng)激素注射液參照藥品：重組人生長(zhǎng)激素注射液申報(bào)目錄類別：基本醫(yī)保目錄藥品信息2更低的免疫原性，降低過敏反應(yīng)風(fēng)險(xiǎn)，更安全不含防腐劑（苯酚）其他安全與重組人生長(zhǎng)激素注射液類似安全性4與重組人生長(zhǎng)激素注射液（原研）療效相當(dāng)顯著改善生長(zhǎng)速率，達(dá)9.910cm/年國(guó)內(nèi)外指南共識(shí)推薦有效性3治療用生物制品1類全球起始劑量最低的長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素周制劑提高依從性，更適合兒童創(chuàng)新性5填補(bǔ)兒童、罕見病長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素醫(yī)保目錄空白診斷明確，醫(yī)保報(bào)銷嚴(yán)謹(jǐn)明確，不易濫用改善心理健康和社會(huì)適應(yīng)能力，優(yōu)化人口健康公平性6適應(yīng)癥與疾病情況：適用于治療3歲及以上兒童的生長(zhǎng)激素缺乏癥所致的生長(zhǎng)緩慢；屬于國(guó)家衛(wèi)健委公布的《第二批罕見病目錄》的疾病。發(fā)病率：中國(guó)兒童中生長(zhǎng)激素缺乏癥0~18歲約為1~2/10,0001，年患病人數(shù)：按2.5億兒童計(jì)算，約為2.5-5萬人。疾病危害：矮小影響心理健康，生長(zhǎng)激素缺乏癥未治療的可以導(dǎo)致患兒成年終身高不足及成年期代謝紊亂、心血管疾病等癥狀，影響其生活質(zhì)量和壽命2。疾病的基本情況1-21.未滿足需求一是便捷性需求未被滿足。日制劑年注射365次，長(zhǎng)期每晚固定睡前注射。二是療效需求未被滿足。導(dǎo)致66%患者每周漏針超1次，依從性差，日制劑中和性抗體高，影響療效。三是兒童心里負(fù)擔(dān)需求未被滿足。因矮小會(huì)出現(xiàn)自卑、抑郁等心理行為障礙，影響自信心和社會(huì)適應(yīng)能力。未被滿足的需求3-5依從性與治療效果關(guān)系：首年2.4cm3年6.1cm1.生長(zhǎng)激素制劑用于生長(zhǎng)激素缺乏癥臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則2中華兒科雜志,2024,62(1):5-11.3.PLoSOne.2011Jan31;6(1):e16223.4.FrontEndocrinol(Lausanne).2023Oct17;14:1254424.5.EndocrPract.2022Jun;28(6):565-571每日注射，依從性不佳，心理負(fù)擔(dān)大，亟需周制劑解決患兒需求2.藥品信息通用名

怡培生長(zhǎng)激素注射液注冊(cè)規(guī)格預(yù)充式：2.5mg（0.35mL）/支預(yù)充式：3.0mg（0.35mL）/支預(yù)充式：3.5mg（0.35mL）/支預(yù)充式：5.0mg（0.5mL）/支西林瓶式：2.0mg（0.5mL）/瓶適應(yīng)癥1本品適用于治療3歲及以上兒童的生長(zhǎng)激素缺乏癥所致的生長(zhǎng)緩慢。用法用量1

本品按體重給藥，一般推薦劑量為0.14mg/kg/次，每周給藥1次，最好在每周的同

一天給藥。每3～6個(gè)月可根據(jù)患者對(duì)治療的生長(zhǎng)反應(yīng)調(diào)整劑量。中國(guó)大陸首次上市時(shí)間2025年5月27日目前大陸地區(qū)同通用名藥品的上市情況全球首個(gè)上市國(guó)家/地區(qū)及上市時(shí)間中國(guó)是否為OTC藥品否無1.益佩生?說明書.2.人生長(zhǎng)激素注射液說明書3.生長(zhǎng)激素制劑用于生長(zhǎng)激素缺乏癥臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則

4.ManiatisA,etal..JClinEndocrinolMetab.2025;110(4):e1232-e1240.

2.參照藥品信息參照藥品選擇建議及理由1：參照藥品：重組人生長(zhǎng)激素注射液①與重組人生長(zhǎng)激素注射液（原研）頭對(duì)頭臨床試驗(yàn)②適應(yīng)癥相同，療效安全性相當(dāng)，臨床應(yīng)用最廣泛③重組人生長(zhǎng)激素注射液已被納入國(guó)家醫(yī)保乙類目錄，有效性、安全性、經(jīng)濟(jì)性良好。本品與參照藥品相比的優(yōu)勢(shì)2-4療效相當(dāng)：治療52周后年化生長(zhǎng)速率相當(dāng)（9.910cm/年vs10.037cm/年）。依從性更好：年注射次數(shù)減少86%（52針vs365針），降低漏針風(fēng)險(xiǎn)（日制劑66%的患者每周漏針>1次）；不受注射時(shí)間限制（日制劑每天晚上睡前注射）。降低免疫原性：新增抗藥抗體（0.0%vs26.4%）和中和抗體（0%vs7.9%）。更低給藥劑量：較日制劑的周劑量降低43%（0.14mg/kg/wvs0.245mg/kg/w）。不含防腐劑（苯酚）申報(bào)目錄類別基本醫(yī)保目錄1.益佩生?說明書.2.人生長(zhǎng)激素注射液說明書3.生長(zhǎng)激素制劑用于生長(zhǎng)激素缺乏癥臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則

4.ManiatisA,etal..JClinEndocrinolMetab.2025;110(4):e1232-e1240.

說明書收載的安全性信息已完成的3期臨床研究中，怡培生長(zhǎng)激素注射液具有良好安全性和耐受性，已觀察的不良反應(yīng)發(fā)生率均低于10%頭對(duì)頭臨床試驗(yàn)證實(shí)怡培生長(zhǎng)激素注射液安全性特征與重組人生長(zhǎng)激素注射液相當(dāng)，嚴(yán)重程度基本為輕度至中度，且通常不需要治療或者在藥物干預(yù)后緩解，不影響患者的治療相比重組人生長(zhǎng)激素注射液安全性的優(yōu)勢(shì)1.益佩生?說明書2.益佩生?-臨床三期研究總結(jié)報(bào)告3.LiangY,etal.TheJournalofClinicalEndocrinology&Metabolism,2024:dgae816.為真核系統(tǒng)表達(dá)制備，更接近“天然生長(zhǎng)激素”結(jié)構(gòu)，免疫原性更低更低的免疫原性能降低抗體導(dǎo)致的耐藥及相關(guān)不良反應(yīng)風(fēng)險(xiǎn)不含防腐劑（苯酚），能降低不良反應(yīng)發(fā)生風(fēng)險(xiǎn)3.安全性更低免疫原性，不含防腐劑（苯酚），具有良好的安全性和耐受性P＜0.0011.益佩生?-臨床三期研究總結(jié)報(bào)告2.JClinEndocrinolMetab.2024Nov28:dgae816.本品和重組人生長(zhǎng)激素注射液治療52周時(shí)的年化生長(zhǎng)速率分別為9.910cm/年和10.037cm/年（一般認(rèn)為治療1年后改善3cm/年為有效反應(yīng)），本品療效上非劣于重組人生長(zhǎng)激素注射液。本品和重組人生長(zhǎng)激素注射液治療52周時(shí)身高標(biāo)準(zhǔn)差積分（與同年齡、性別兒童的平均身高差距，單位：標(biāo)準(zhǔn)差）較基線的變化分別為0.873和0.902（一般認(rèn)為治療1年后增加0.3~0.5為有效反應(yīng)），兩組均能明顯改善GHD患兒的身高情況。生長(zhǎng)速率身高標(biāo)準(zhǔn)差積分關(guān)鍵臨床試驗(yàn)：隨機(jī)、開放、陽性對(duì)照、非劣效設(shè)計(jì)，共計(jì)納入391例生長(zhǎng)激素缺乏癥兒童患者。4.有效性（1/2）使用更低劑量，縮小與正常兒童身高差距，患者同樣獲益3.53cm/年9.91cm/年縮小與同性別正常年齡兒童的身高差距1.中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)內(nèi)分泌遺傳代謝學(xué)組.中華兒科雜志,2024,62(1):5-11.2.ManiatisA,etal..JClinEndocrinolMetab.2025;110(4):e1232-e1240.

4.有效性（2/2）療效確切，國(guó)內(nèi)外指南共識(shí)推薦推薦意見：與每日GH（生長(zhǎng)激素）注射相比，LAGH（長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素）制劑在減少注射頻率和治療負(fù)擔(dān)方面對(duì)GHD兒童具有潛在優(yōu)勢(shì)；長(zhǎng)期可能改善依從性和治療結(jié)局。來自推薦意見3：臨床專家組認(rèn)為長(zhǎng)效和短效生長(zhǎng)激素的療效和安全性相當(dāng)，兩者都是GHD患兒臨床可選擇的治療方案（有條件推薦）。在選擇生長(zhǎng)激素治療方案時(shí)，應(yīng)考慮患兒的年齡、病程、生長(zhǎng)發(fā)育狀況，患兒及家庭的心理接受度、經(jīng)濟(jì)狀況以及對(duì)治療依從性的要求等因素。中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)內(nèi)分泌遺傳代謝學(xué)組—《中國(guó)兒童生長(zhǎng)激素缺乏癥診治指南》（2024年）國(guó)內(nèi)指南國(guó)外共識(shí)國(guó)際兒科內(nèi)分泌學(xué)共識(shí)專家組—《兒童生長(zhǎng)激素缺乏癥中的長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素治療：共識(shí)聲明》（2025年）1.益佩生?說明書.2.益佩生?-臨床三期研究總結(jié)報(bào)5.創(chuàng)新性藥品注冊(cè)分類：治療用生物制品1類重大新藥與知識(shí)產(chǎn)權(quán)：國(guó)家重大新藥創(chuàng)制科技重大專項(xiàng)課題成果、完全擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)結(jié)構(gòu)創(chuàng)新：全球唯一創(chuàng)新分子結(jié)構(gòu)設(shè)計(jì)，采用Y分支40KD聚乙二醇修飾，選擇高活性修飾位點(diǎn)，提高生物學(xué)活性、延長(zhǎng)半衰期免疫原性更低：無新增抗藥抗體（0.0%vs26.4%）和中和抗體（0%vs7.9%）主要?jiǎng)?chuàng)新點(diǎn)應(yīng)用創(chuàng)新更適合兒童：不含防腐劑（苯酚），降低過敏或免疫反應(yīng)的風(fēng)險(xiǎn)提高依從性：減少給藥劑量。本品0.14mg/kg/w為全球長(zhǎng)效制劑中最低推薦劑量

減少注射次數(shù)。一年減少313次（52針vs365針）

不受注射時(shí)間限制。日制劑長(zhǎng)期每天晚上睡前注射簡(jiǎn)化注射操作：創(chuàng)新智能化給藥裝置，實(shí)現(xiàn)1分鐘快速“隱針”注射，減少兒童注射恐懼，智能化用藥管理，更便捷①

本品適應(yīng)癥屬于國(guó)家衛(wèi)健委公布的《第二批罕見病目錄》。②糾正矮小，改善可能出現(xiàn)自卑、抑郁、社交退縮等心理行為障礙健康情況，提高自信心和社會(huì)適應(yīng)能力，優(yōu)化人口健康。③減少成年期代謝性及心血管疾病風(fēng)險(xiǎn)，節(jié)約醫(yī)療資源。①

替代同類產(chǎn)品市場(chǎng)份額，不擠占其他醫(yī)?；鹬С?。②納入醫(yī)療保障范圍，可確保符合適應(yīng)癥的所有患兒，無論經(jīng)濟(jì)狀況，都能公平可及。③提高兒童生存質(zhì)量，減少綜合治療成本，提高醫(yī)保基金使用效率。①填補(bǔ)兒童、罕見病長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素醫(yī)保目錄內(nèi)空白，本品是獨(dú)特的Y型聚乙二醇修飾的長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素，增加更優(yōu)治療方案選擇。①本品適應(yīng)癥診斷、醫(yī)