1、我國未來新藥研發(fā)模式與格局變化分析中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院藥物研究所庾石山報告的內(nèi)容一、創(chuàng)新藥物研究及其研究模式的改變二、國家十一五與新藥研究相關(guān)的科技資助計劃三、新的創(chuàng)新藥物研究格局 創(chuàng)新藥物研究是化學(xué)、生物學(xué)、計算機及信息科學(xué)等多學(xué)科交叉、高新技術(shù)互相滲透的復(fù)雜研究體系。包含新藥發(fā)現(xiàn)研究和新藥開發(fā)研究兩大部分。新靶標研究新藥發(fā)現(xiàn)研究藥物開發(fā)研究新靶標新藥候選物新藥新基因/新功能靶標發(fā)現(xiàn)靶標確證先導(dǎo)化合物發(fā)現(xiàn)先導(dǎo)化合物優(yōu)化臨床前研究臨床研究功能基因研究市場創(chuàng)新藥物研究示意圖創(chuàng)新藥物-新藥發(fā)現(xiàn)研究1、藥物靶標(target)的發(fā)現(xiàn)和確認2、藥物篩選3、藥物設(shè)計4、篩選樣品庫5、生物活性化合物(hit)的

2、發(fā)現(xiàn)和優(yōu)化6、先導(dǎo)化合物(leading compound)的發(fā)現(xiàn)和優(yōu)化7、新藥臨床前研究候選化合物(candidate)的發(fā)現(xiàn)和確認等。新藥發(fā)現(xiàn)研究新藥發(fā)現(xiàn)研究可歸納為四個階段臨床前研究候選化合物確認先導(dǎo)化合物發(fā)現(xiàn)和優(yōu)化藥物篩選靶標研究新靶標化合物庫藥物化學(xué)化學(xué)合成計算機輔助設(shè)計藥物設(shè)計 高通量篩選 先導(dǎo)化合物 候選化合物結(jié)構(gòu)優(yōu)化基因組蛋白質(zhì)組生物信息學(xué)靶點確認篩選方法研究合成化合物天然產(chǎn)物及組分微生物代謝產(chǎn)物肽類及其他生物技術(shù)來源樣品篩選新藥發(fā)現(xiàn)研究示意圖新藥開發(fā)研究概念：驗證臨床前研究候選化合物安全、有效、穩(wěn)定、質(zhì)量可控，直至獲準新藥上市的過程為新藥開發(fā)研究。新藥開發(fā)研究分為臨床前研究和

3、臨床研究兩個階段。藥物制劑研究藥效學(xué)評價藥物代謝評價藥物安全評價藥物質(zhì)量研究臨床前研究候選化合物III 期臨床試驗II 期臨床試驗I 期臨床試驗IV 期臨床試驗新 藥臨床候選新藥臨床前研究臨床研究新藥開發(fā)研究示意圖報告的內(nèi)容一、創(chuàng)新藥物研究及其研究模式的改變二、國家十一五與新藥研究相關(guān)的科技資助計劃三、新的創(chuàng)新藥物研究格局(一)總體思路以預(yù)防為主，戰(zhàn)略重點前移，發(fā)展重點下移；服務(wù)于構(gòu)建和諧社會的國家目標，以人為本，關(guān)注低收入人群和廣大農(nóng)村人口的健康；切實針對臨床急需，有效控制、降低重大疾病的發(fā)生率和死亡率；大力加強自主創(chuàng)新，培育以企業(yè)為主體的研發(fā)力量，提高醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的核心競爭力。(二)“十一五”

4、醫(yī)藥科技計劃重大疾病艾滋病和病毒性肝炎等重大傳染病防治（重大專項）心腦肺血管系統(tǒng)疾病惡性腫瘤防治研究老年疾病干預(yù)與控制常見病和多發(fā)病防治關(guān)鍵問題研究介入治療與臨床檢驗新技術(shù)新方法研究職業(yè)病、地方病等與環(huán)境因素相關(guān)疾病的防控研究城鄉(xiāng)社區(qū)疾病預(yù)防與控制研究毒癮戒斷新技術(shù)和新模式研究創(chuàng)新藥物重大新藥創(chuàng)制（重大專項）計劃生育與優(yōu)生優(yōu)育重大出生缺陷篩查和診治技術(shù)研究避孕節(jié)育新技術(shù)和新方法的研究醫(yī)療器械數(shù)字化重大醫(yī)療設(shè)備關(guān)鍵技術(shù)及產(chǎn)品開發(fā)中醫(yī)藥現(xiàn)代化研究 中醫(yī)傳承方法及辨證體系研究 基于現(xiàn)代技術(shù)的中醫(yī)藥診療、評價技術(shù)標準與方法 研究 重大疑難疾病中醫(yī)綜合治療研究 針灸診療關(guān)鍵技術(shù)研究 亞健康狀態(tài)的中醫(yī)干預(yù)

5、示范研究 中藥資源可持續(xù)利用與中藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展關(guān)鍵術(shù)研究 中醫(yī)藥國際化標準示范研究國家重點基礎(chǔ)研究發(fā)展計劃（）人口與健康重點研究方向是： 1、功能基因組與蛋白質(zhì)組學(xué) 2、健康與疾病發(fā)生的分子、細胞和整體的機制研究 3、嚴重傳染病病原生物學(xué)、致病機理、疾病控制原理與關(guān)鍵技術(shù)的研究 4、生殖、發(fā)育與衰老的生物學(xué)基礎(chǔ)研究 5、環(huán)境有害物質(zhì)對人體健康影響的研究 6、中醫(yī)理論與創(chuàng)新藥物的基礎(chǔ)研究 7、重大疾病早期檢測、診斷與預(yù)警的基礎(chǔ)研究 中國高技術(shù)研究發(fā)展計劃（生物技術(shù)）生物領(lǐng)域目標 以基因工程為核心使用和發(fā)展現(xiàn)代生物科學(xué)技術(shù)，研究和發(fā)展高產(chǎn)、優(yōu)質(zhì)農(nóng)作物和抗逆動植物；研究基因工程藥物和疫苗，研究防治危害性

6、大的疾病如癌癥、肝炎等的基因治療方法；跟蹤世界生物技術(shù)的進展，研究開發(fā)蛋白質(zhì)工程、植物基因組，促進最新的生命科學(xué)的研究成果的轉(zhuǎn)化，建立和發(fā)展現(xiàn)代生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)。支撐計劃（攻關(guān)計劃） 支撐計劃是面向國民經(jīng)濟和社會發(fā)展需求，重點解決經(jīng)濟社會發(fā)展中的重大科技問題的國家科技計劃。支撐計劃主要落實綱要重點領(lǐng)域及其優(yōu)先主題的任務(wù)，以重大公益技術(shù)及產(chǎn)業(yè)共性技術(shù)研究開發(fā)與應(yīng)用示范為重點，著力攻克一批關(guān)鍵技術(shù)，突破瓶頸制約，提升產(chǎn)業(yè)競爭力，為我國經(jīng)濟社會協(xié)調(diào)發(fā)展提供支撐。國家自然科學(xué)基金委員會重大研究計劃（億元項）重大項目（萬元項）重點項目（萬元項）面上項目（自由申請項目、地區(qū)基金項目）國際合作項目人才基金:國家

7、杰出青年基金（周歲以下，萬元人）青年基金（周歲以下）生命科學(xué)部重大研究計劃：中醫(yī)藥學(xué)幾個關(guān)鍵問題的現(xiàn)代研究化學(xué)部重大研究計劃：基于化學(xué)小分子探針的轉(zhuǎn)導(dǎo)過程研究“十一五”國家重大科技專項重大新藥創(chuàng)制報告的內(nèi)容一、創(chuàng)新藥物研究及其研究模式的改變二、國家十一五與新藥研究相關(guān)的科技資助計劃三、新的創(chuàng)新藥物研究格局創(chuàng)新藥物的研制國內(nèi)外現(xiàn)狀和國家需求指導(dǎo)思想和總體目標(一)國內(nèi)外現(xiàn)狀和國家需求現(xiàn)狀與趨勢全球醫(yī)藥市場繼續(xù)保持快速增長，發(fā)展態(tài)勢良好；發(fā)達國家、大型跨國制藥公司繼續(xù)占據(jù)市場競爭優(yōu)勢地位；新藥研發(fā)競爭激烈，研發(fā)投入不斷增加；藥品市場結(jié)構(gòu)出現(xiàn)了新的變化，生物藥、天然藥物、新型釋藥系統(tǒng)的研發(fā)受到廣泛關(guān)

8、注；生命科學(xué)成果和多學(xué)科技術(shù)迅速應(yīng)用于新藥領(lǐng)域，新藥創(chuàng)制技術(shù)快速發(fā)展。全球醫(yī)藥市場發(fā)展態(tài)勢我國創(chuàng)新藥物研究的問題1. 整體上創(chuàng)新能力弱，自主創(chuàng)新產(chǎn)品少，不具備參與國際研發(fā)競爭的能力97%以上藥品是仿制外國的品種創(chuàng)新能力弱，缺少具有自主知識產(chǎn)權(quán)的創(chuàng)新藥物，缺少質(zhì)量可控、療效清楚的現(xiàn)代中藥創(chuàng)新體系不健全，規(guī)范化、標準化程度較低，不具備全面參與國際新藥研發(fā)競爭的能力，制約新藥進入國際醫(yī)藥主流市場2. 企業(yè)規(guī)模小，市場競爭力弱2004年我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)銷售總額為3254億元人民幣，僅相當于發(fā)達國家一個大的制藥公司的規(guī)模；銷售前20位醫(yī)藥企業(yè)總和580億元人民幣，不及國際第10位制藥企業(yè)的年銷售額；產(chǎn)品出口

9、以原料藥，甚至化工原料為主，經(jīng)濟附加值低，中藥以原藥材、初級產(chǎn)品、食品添加劑出口為主，技術(shù)附加值較高的新制劑、新劑型處于落后狀態(tài)3. 創(chuàng)新人才缺乏，隊伍建設(shè)力度不夠 從事技術(shù)消化和仿制工作的專業(yè)人員多 具有創(chuàng)新意識和創(chuàng)新能力的人才缺乏創(chuàng)新思維活躍、通曉新藥研究開發(fā)的全過程、能把握專業(yè)領(lǐng)域發(fā)展方向的學(xué)科帶頭人具有科技先導(dǎo)意識，熟悉專業(yè)和企業(yè)管理的復(fù)合型知識、了解國際醫(yī)藥行業(yè)和科技發(fā)展大趨勢的企業(yè)家群體具有戰(zhàn)略思維、熟知國內(nèi)外相應(yīng)的政策和法律法規(guī)，對發(fā)展趨勢具有前瞻性判斷能力的高級管理人才 4.藥物創(chuàng)新研究投入不足新藥研究以科研單位、大專院校為主，投資渠道單一新藥研究投入總量遠不及一個跨國企業(yè)的投

10、入醫(yī)藥企業(yè)經(jīng)濟效益低下，缺少高投入能力(二)指導(dǎo)思想和總體目標緊緊圍繞“人人享有保健”的國家發(fā)展戰(zhàn)略需求，切實推進嚴重危害我國人民健康的重大疾病和嚴重影響社會穩(wěn)定的公共衛(wèi)生疾病的新藥創(chuàng)制研究。構(gòu)建國家藥物創(chuàng)新體系，我國新藥研究由仿制為主到創(chuàng)新為主的歷史性轉(zhuǎn)變，開創(chuàng)我國新藥自主研發(fā)的新局面，在國際新藥研發(fā)領(lǐng)域中占據(jù)應(yīng)有的地位。產(chǎn)學(xué)研合作，企業(yè)成為藥物技術(shù)創(chuàng)新的主體。由醫(yī)藥大國向醫(yī)藥強國的根本性轉(zhuǎn)變。以人為本，優(yōu)秀人才脫穎而出。“三步走”發(fā)展戰(zhàn)略 從我國創(chuàng)新藥物研究發(fā)展的實際出發(fā)，制定“三步走”的發(fā)展戰(zhàn)略。 第一步： 從“八五”到“九五”末期，搭建我國醫(yī)藥科技創(chuàng)新體系框架。初步建立我國創(chuàng)新藥物研究技術(shù)平臺，大力推進自主創(chuàng)新。 第二步： 從“十五”到“十一五”，用10年左右時間完善我國醫(yī)藥科技創(chuàng)新體系，是我國的醫(yī)藥科技創(chuàng)新體系能與國際創(chuàng)新藥物研究規(guī)范基本接軌，創(chuàng)新藥物研究開發(fā)的綜合能力接近發(fā)達國家的水平，實現(xiàn)以仿制為主向創(chuàng)仿結(jié)合、創(chuàng)新為主的根本轉(zhuǎn)變。 第三步： 從2010年到2020年，再用10年的時間建立起符合國際規(guī)范的醫(yī)藥科技創(chuàng)新體系和功能完備的創(chuàng)新藥物研究開發(fā)技術(shù)平臺，實現(xiàn)新