4大數(shù)據(jù)時代的真實世界研究一、大數(shù)據(jù)時代三、真實世界研究目錄二、大數(shù)據(jù)時代的思維改變一、大數(shù)據(jù)時代三、真實世界研究目錄前言作者：[英]維克托·邁爾-舍恩伯格（ViktorMayer-Sch?nberger）著盛揚(yáng)燕周濤譯2013年4月14日CCTV《對話》欄目陳偉鴻Vs

維克托大數(shù)據(jù)時代來臨2008年9月，《Nature》出版了一個專刊，討論大數(shù)據(jù)存儲、管理和分析等問題，昭示著大數(shù)據(jù)時代的到來。之后麥肯錫公司、《Science》先后出版大數(shù)據(jù)報告和專刊大數(shù)據(jù)的討論在中國也風(fēng)起云涌，中國計算機(jī)學(xué)會于2012年10月在大連成立了以中國工程院院士李國杰為首的“大數(shù)據(jù)專家委員會”，國家自然科學(xué)基金委于2013年3月在上海舉辦了第89期雙清論壇“大數(shù)據(jù)技術(shù)與應(yīng)用中的挑戰(zhàn)性科學(xué)問題”大數(shù)據(jù)時代來臨進(jìn)入2012年，大數(shù)據(jù)（bigdata）一詞越來越多地被提及，人們用它來描述和定義信息爆炸時代產(chǎn)生的海量數(shù)據(jù)，并命名與之相關(guān)的技術(shù)發(fā)展與創(chuàng)新。哈佛大學(xué)社會學(xué)教授加里·金說：“這是一場革命，龐大的數(shù)據(jù)資源使得各個領(lǐng)域開始了量化進(jìn)程，無論學(xué)術(shù)界、商界還是政府，所有領(lǐng)域都將開始這種進(jìn)程?！睌?shù)據(jù)到底有多大？一組名為“互聯(lián)網(wǎng)上一天”的數(shù)據(jù)告訴我們，一天之中，互聯(lián)網(wǎng)產(chǎn)生的全部內(nèi)容可以刻滿1.68億張DVD；發(fā)出的郵件有2940億封之多（相當(dāng)于美國兩年的紙質(zhì)信件數(shù)量）；發(fā)出的社區(qū)帖子達(dá)200萬個（相當(dāng)于《時代》雜志770年的文字量）；賣出的手機(jī)為37.8萬臺，高于全球每天出生的嬰兒數(shù)量37.1萬……IBM的研究稱，整個人類文明所獲得的全部數(shù)據(jù)中，有90%是過去兩年內(nèi)產(chǎn)生的。而到了2020年，全世界所產(chǎn)生的數(shù)據(jù)規(guī)模將達(dá)到今天的44倍。大數(shù)據(jù)是什么？什么是大數(shù)據(jù)，其概念定義至今莫衷一是2012年8月份國際數(shù)據(jù)挖掘會議SIGKDD的大數(shù)據(jù)論壇，從數(shù)據(jù)存儲角度認(rèn)為大數(shù)據(jù)應(yīng)該是10臺服務(wù)器也無法存儲的數(shù)據(jù)，這樣的數(shù)據(jù)必須進(jìn)行在線分析，否則計算機(jī)存儲無法支持；有專家從數(shù)據(jù)分析角度認(rèn)為，數(shù)據(jù)結(jié)構(gòu)很復(fù)雜，現(xiàn)有方法無法處理，必須采用類似谷歌的Hadoop平臺進(jìn)行處理的就是大數(shù)據(jù)。到2013年，世界存儲的數(shù)據(jù)預(yù)計達(dá)到1.2澤字節(jié)（ZB=270），其中98%為數(shù)字?jǐn)?shù)據(jù)今天我們所說的“大數(shù)據(jù)”和過去傳統(tǒng)意義上的“數(shù)據(jù)”的區(qū)別又在哪里？大數(shù)據(jù)的來源又有哪些？云計算“大數(shù)據(jù)”與“數(shù)據(jù)”的區(qū)別過去我們說的“數(shù)據(jù)”很大程度上是指“數(shù)字”，都是一個個數(shù)字或者是可以進(jìn)行編碼的簡單文本，這些數(shù)據(jù)分析起來相對簡單，過去傳統(tǒng)的數(shù)據(jù)解決方案（如數(shù)據(jù)庫或商業(yè)智能技術(shù)）就能輕松應(yīng)對而今天我們所說的“大數(shù)據(jù)”則不單純指“數(shù)字”，可能還包括“文本，圖片，音頻，視頻……”等多種格式，其涵括的內(nèi)容十分豐富，如我們的博客，微博，輕博客，我們的音頻視頻分享，我們的通話錄音，我們位置信息，我們的點評信息，互動信息等等，包羅萬象用正規(guī)的語句來概括就是，“數(shù)據(jù)”是結(jié)構(gòu)化的，而“大數(shù)據(jù)”則包括了“結(jié)構(gòu)化數(shù)據(jù)”、“半結(jié)構(gòu)化數(shù)據(jù)”和“非結(jié)構(gòu)化數(shù)據(jù)”“結(jié)構(gòu)化”、“半結(jié)構(gòu)化”、“非結(jié)構(gòu)化關(guān)于“結(jié)構(gòu)化”“半結(jié)構(gòu)化”“非結(jié)構(gòu)化”可能從字面上比較難理解由于數(shù)據(jù)是結(jié)構(gòu)化的，數(shù)據(jù)分析可以遵循一定現(xiàn)有規(guī)律的，如通過簡單的線性相關(guān)，數(shù)據(jù)分析可以大致預(yù)測下個月的營業(yè)收入額。目前，只有5%的數(shù)據(jù)是結(jié)構(gòu)化而大數(shù)據(jù)是半結(jié)構(gòu)化和非結(jié)構(gòu)化的，其在分析過程中遵循的規(guī)律則是未知的，它通過綜合方方面面的信息進(jìn)行模擬，它以分析形式評估證據(jù)，假設(shè)應(yīng)答結(jié)果，并計算每種可能性的可信度，通過大數(shù)據(jù)分析我們可以準(zhǔn)確找到下一個熱點大數(shù)據(jù)潛質(zhì)的信息資源筆者體會“大數(shù)據(jù)”不僅是數(shù)據(jù)量大，數(shù)據(jù)結(jié)構(gòu)復(fù)雜，而且應(yīng)該是動態(tài)變化、蘊(yùn)含著豐富使用價值的數(shù)據(jù)如今，在我們身邊具有大數(shù)據(jù)潛質(zhì)的信息資源隨處可見，目前大多以紙張或模擬信息媒介的形式存放，但隨著數(shù)字信息技術(shù)、網(wǎng)絡(luò)技術(shù)以及物聯(lián)網(wǎng)技術(shù)的出現(xiàn)和應(yīng)用，他們大都可以被數(shù)據(jù)化后而激活，成為擁有巨大創(chuàng)新價值的寶庫而中醫(yī)藥領(lǐng)域浩瀚的古代醫(yī)籍、大量病歷資料與現(xiàn)代科學(xué)研究文獻(xiàn)，以及隨著物聯(lián)網(wǎng)的廣泛應(yīng)用，人們衣食住行過程以及健康信息監(jiān)測所產(chǎn)生的數(shù)字信息，也都將成為可以有力促進(jìn)中醫(yī)藥和人類健康事業(yè)發(fā)展的大數(shù)據(jù)本質(zhì)上，世界由信息構(gòu)成物聯(lián)網(wǎng)，試圖在一切生活的事物中都植入芯片、傳感器和通信模塊，這個詞很像互聯(lián)網(wǎng)的姐妹，其實不過是一種典型的數(shù)據(jù)化手段罷了2009年，蘋果公司申請了一項專利，通過音頻耳塞收集關(guān)于血液氧合度、心率和體溫的數(shù)據(jù)今天，我們生活在一個計算型社會，因為我們相信世界可以通過數(shù)字和數(shù)學(xué)而獲得解釋——量化一切——把各種各樣的顯示轉(zhuǎn)化為數(shù)據(jù)耳掛、頭戴式16通道健康監(jiān)護(hù)設(shè)備物聯(lián)網(wǎng)“棱鏡門”計劃泄密者，美國前中央情報局特工

愛德華·斯諾登

量化一切是數(shù)據(jù)化的核心數(shù)據(jù)化：將現(xiàn)象轉(zhuǎn)變?yōu)榭芍票矸治龅牧炕问降倪^程數(shù)字化：把模擬數(shù)據(jù)轉(zhuǎn)換成可用0和1表示的二進(jìn)碼，以便電腦處理世界的本質(zhì)就是數(shù)據(jù)案例1：莫里繪制航海圖遠(yuǎn)在1855年，時任美國海軍的馬修·方丹·莫里利用前人遺留的具有大數(shù)據(jù)潛質(zhì)的航海日志，繪制出給航海業(yè)帶來巨大變化的航海圖。航海日志是船長個人的航海經(jīng)歷的記錄，但這些經(jīng)驗信息并沒有得到應(yīng)用。而莫里在發(fā)現(xiàn)庫房中存留的大量航海日志后，他與20位從事數(shù)據(jù)處理的人，一起把破損的航海日志記錄的有用信息，通過數(shù)據(jù)提取，制成表格，整合數(shù)據(jù)之后，把整個大西洋按經(jīng)緯度劃分成了5塊，并按月份標(biāo)出了溫度、風(fēng)速和風(fēng)向等。于是，這些來自破舊臟亂航海日志的信息，變成了有效的航海路線圖。為了不斷地提高航海線路的精度，莫里要求航海圖的使用者都要將航行經(jīng)歷，使用事先特定的表格繼續(xù)記錄成航海日志，他們再根據(jù)航海日志產(chǎn)生的數(shù)據(jù)不斷地修訂和完善航海圖。航海圖使用后使原航行路程縮短了三分之一，并大大減少了航行的危險，此后不僅得到美國海軍的使用，而且也被商船大量使用。案例2：谷歌預(yù)測甲型H1N1流感爆發(fā)2009年，在甲型H1N1流感爆發(fā)的幾周前，互聯(lián)網(wǎng)巨頭谷歌公司的工程師在《Nature》雜志發(fā)表一篇令人震驚的論文該文根據(jù)互聯(lián)網(wǎng)上5000萬條美國人最頻繁檢索的詞條如“哪些是治療咳嗽和發(fā)熱的藥物”等，與美國疾控中心在2003年至2008年間季節(jié)性流感傳播時期的數(shù)據(jù)進(jìn)行比較，發(fā)現(xiàn)了45條檢索詞條的組合，再將它們用于一個特定的數(shù)學(xué)模型所預(yù)測的流感發(fā)病趨勢與CDC曾經(jīng)預(yù)測的相關(guān)性高達(dá)97%該論文不僅預(yù)測了流感在美國全境的發(fā)生，還預(yù)測了在不同州或地方的傳播趨勢，而這樣的預(yù)測不像疾控中心只能在流感爆發(fā)1~2周之后才可以做到案例3：美國總統(tǒng)奧巴馬成功當(dāng)選竟然靠的大數(shù)據(jù)奧巴馬在2012年的總統(tǒng)大選中之所以最后勝出，借用了大數(shù)據(jù)的方法，通過對目標(biāo)選民的細(xì)分，奧巴馬的競選團(tuán)隊甚至對每一個個體選民進(jìn)行統(tǒng)計，如年齡，性別甚至喜歡在什么時段收看節(jié)目……這樣，在投放廣告時才更有針對性。競選結(jié)果表明，他僅以微弱的優(yōu)勢獲得了勝利，而這微弱優(yōu)勢的選票，也許就來自于接收到精準(zhǔn)投放廣告的那部分選民啟示：大數(shù)據(jù)并不是一門高深的“技術(shù)”，而是一種思維方式。從部分抽樣到全部抽樣，不再是傳統(tǒng)統(tǒng)計學(xué)對趨勢的把握，而更加注重個體特征的綜合分析，從而得出更有針對性的決策和判斷案例4：挽救早產(chǎn)兒——生命本該不脆弱在加拿大多倫多的一家醫(yī)院，針對早產(chǎn)嬰兒，每秒鐘有超過3000次的數(shù)據(jù)讀取。通過這些數(shù)據(jù)分析，醫(yī)院能夠提前知道哪些早產(chǎn)兒出現(xiàn)問題并且有針對性地采取措施，避免早產(chǎn)嬰兒夭折而研究表明，早產(chǎn)兒的穩(wěn)定有時不是病情好轉(zhuǎn)的標(biāo)志，而是風(fēng)暴錢的寧靜，就像身體的器官要做好抵抗困難的準(zhǔn)備那些由于早產(chǎn)不幸夭折的孩子們在“特定時期”并不會有劇烈的生命體征變化，而通過大數(shù)據(jù)分析，只要及時進(jìn)行醫(yī)療干預(yù)，這些災(zāi)難完全可以避免啟示：大數(shù)據(jù)的魔力在于不僅僅是事后的分析評估，而是能夠在某種程度上“預(yù)知未來”。如果被預(yù)測出來的“時間窗口”事關(guān)重大甚至像上面的案例講的——“人命關(guān)天”，那大數(shù)據(jù)的價值將不可限量二、大數(shù)據(jù)時代的思維改變一、大數(shù)據(jù)時代三、真實世界研究目錄大數(shù)據(jù)時代的思維改變IBM的資深“大數(shù)據(jù)”專家杰夫·喬納斯（JeffJonas）提出：讓數(shù)據(jù)“說話”大數(shù)據(jù)時代的三個思維改變：首先，要分析更多的數(shù)據(jù)，有時甚至要處理與某事物相關(guān)的所有數(shù)據(jù)，而不是依賴靠分析少量數(shù)據(jù)樣隨機(jī)抽樣其次，研究數(shù)據(jù)如此之多，以至于不再熱衷于追求精確性最后，不再探求難以捉摸的“因果關(guān)系”，轉(zhuǎn)而關(guān)注事物的“相關(guān)關(guān)系”大數(shù)據(jù)時代處理數(shù)據(jù)上的三大轉(zhuǎn)變：要全體不要抽樣要效率不要絕對精確要相關(guān)不要因果核心觀點：大數(shù)據(jù)時代“因果關(guān)系”變得

不那么重要了大數(shù)據(jù)時代最大的轉(zhuǎn)變就是：放棄對“因果關(guān)系”的渴求，而取而代之關(guān)注“相關(guān)關(guān)系”。也就是說只要知道“是什么”，而不需要知道“為什么”這是對人們長時間積累起來的思維習(xí)慣的一次沖擊和挑戰(zhàn)，但當(dāng)我們開始習(xí)慣用大數(shù)據(jù)的思維時，經(jīng)過一段時間的積累，也許就會發(fā)現(xiàn)大數(shù)據(jù)的魅力了最重要的是：人們可以在很大的程度上從對于“因果關(guān)系”的追求中解脫出來，轉(zhuǎn)而將注意力放在“相關(guān)關(guān)系”的發(fā)現(xiàn)和使用上案例——因果關(guān)系臆想導(dǎo)致錯誤的理解案例1：手機(jī)是否增加癌癥發(fā)生率？丹麥癌癥協(xié)會（2011年10月，《英國醫(yī)學(xué)雜志》）：研究分析了1990-2007年間358403手機(jī)用戶，在此期間，共有10729名中樞神經(jīng)系統(tǒng)腫瘤患者，最后發(fā)現(xiàn)，手機(jī)與癌癥風(fēng)險增加之間不存在任何關(guān)系案例2：美國折扣零售商塔基特（Target）與懷孕預(yù)測案例3：感冒與穿戴之間沒有直接關(guān)系案例4：汽車發(fā)電機(jī)故障與冰激凌2023/2/2523生活中并不缺少美，缺少的是發(fā)現(xiàn)美的眼睛——羅丹生活中并不缺乏數(shù)據(jù)，只是缺乏善于從數(shù)據(jù)中發(fā)現(xiàn)規(guī)律的方法隨訪13年HCC累計發(fā)生率1(N=3,653)隨訪11年肝硬化累計發(fā)生率

2(N=3,582)基線

HBVDNA(copies/mL)1對1991-1992年臺灣3653例HBsAg陽性的人群進(jìn)行平均13年隨訪研究.Chen,etal.JAMA2006;295:65-73.2對1991-1992年臺灣3582例沒有治療的HBV患者進(jìn)行平均11年隨訪研究.Iloeje,etal.Gastroenterology2006;130:678-686.高病毒載量與肝硬化及HCC風(fēng)險增加相關(guān)

LinSM,etal.JHepatol.2007:46:45-52.對233例干擾素治療慢乙肝患者和233例無治療對照組患者進(jìn)行中位數(shù)隨訪6.8年(1.1-16.5年)研究肝硬化累計發(fā)生率(%)(月)無血清學(xué)轉(zhuǎn)換血清學(xué)轉(zhuǎn)換01020304050024487296120144168192216P=0.03143.5%13.5%HBeAg持續(xù)陽性與肝硬化及HCC發(fā)生相關(guān)7460493932221464134106816452391752YangHI,etal.NEnglJMed.2002;347:168–174.對1991-1992年臺灣11893名男性進(jìn)行長達(dá)10年的隨訪研究.累計發(fā)生率

(%)YearHBsAg+

HBeAg+HBsAg+

HBeAg–HBsAg–

HBeAg–RR=9.6RR=60.2臺灣11,893名男性HCC累計發(fā)生率24681012012345678910HBeAg血清學(xué)轉(zhuǎn)換與降低肝硬化的發(fā)生相關(guān)

HBeAg-陰性肝炎(23%)持續(xù)緩解

(0.5%)HBeAg逆轉(zhuǎn)

(55%)

269名臺灣自發(fā)HBeAg血清學(xué)轉(zhuǎn)換HBV攜帶者長期隨訪研究(基線時沒有肝硬化)Hsu,YSetal,Hepatology2002;35:1522-1527.40歲前實現(xiàn)HBeAg血清學(xué)轉(zhuǎn)換的患者

肝硬化的發(fā)生率顯著降低對240例基線ALT正常的HBeAg陽性的患者HBeAg血清學(xué)轉(zhuǎn)換的自然過程的長期研究．ChuCM,etal.JViralHepat2007;14:147-152.所以我們可以看到，大數(shù)據(jù)是繼承創(chuàng)新的源泉，也是繼承創(chuàng)新的有力工具利用大數(shù)據(jù)的繼承創(chuàng)新過程，不同于靠抽取小樣本產(chǎn)生的精確數(shù)據(jù)，通過因果關(guān)系的分析來回答“為什么”，但可以靠多源混雜全樣本，通過相關(guān)關(guān)系來較好地回答“是什么”，通過數(shù)據(jù)發(fā)聲，來幫助人們做出更加準(zhǔn)確的決策和對未來的預(yù)測在大數(shù)據(jù)背景下的繼承創(chuàng)新之路，將會使人們從因果思維的束縛中得以解放，通過相關(guān)思維的世界觀，把更多的精力放在提高服務(wù)質(zhì)量和能力上，放在解決發(fā)展中的具體問題上，他必將大大推進(jìn)社會發(fā)展的進(jìn)程和速度大數(shù)據(jù)背景下的繼承創(chuàng)新之路讓數(shù)據(jù)說話利用大數(shù)據(jù)的繼承創(chuàng)新過程，不同于靠抽取小樣本產(chǎn)生的精確數(shù)據(jù)，通過因果關(guān)系的分析來回答“為什么”，但可以靠多源混雜全樣本，通過相關(guān)關(guān)系來較好地回答“是什么”通過數(shù)據(jù)發(fā)聲，來幫助人們做出更加準(zhǔn)確的決策和對未來的預(yù)測。在大數(shù)據(jù)背景下的繼承創(chuàng)新之路，將會使人們從因果思維的束縛中得以解放，通過相關(guān)思維的世界觀，把更多的精力放在提高服務(wù)質(zhì)量和能力上，放在解決發(fā)展中的具體問題上。大數(shù)據(jù)時代，知道“是什么”就夠了，不必非得知道“為什么”，而是讓數(shù)據(jù)自己“發(fā)聲”繪制當(dāng)代中醫(yī)航海圖的當(dāng)務(wù)之急要轉(zhuǎn)變觀念，盡快從“因果關(guān)系”的渴求中解脫出來，高度關(guān)注“相關(guān)關(guān)系”，找到不斷提高中醫(yī)療效、提升服務(wù)質(zhì)量和能力的根本途徑觀念的轉(zhuǎn)變是根本的轉(zhuǎn)變?！按髷?shù)據(jù)時代對我們的生活，以及與世界交流的方式都提出了挑戰(zhàn)。最驚人的是，社會需要放棄它對“因果關(guān)系”的渴求，而僅需關(guān)注“相關(guān)關(guān)系”……這就推翻了自古以來的慣例，而我們做決定和理解現(xiàn)實的最基本方式也將受到挑戰(zhàn)?！敝嗅t(yī)學(xué)告訴你“是什么”而非“為什么”中醫(yī)學(xué)理論體系是一種“關(guān)系本體”，強(qiáng)調(diào)了主客體的一致、互動和相互影響。它以“效”—“陰平陽秘”為尺度，建立了醫(yī)者主體以及干預(yù)措施與患者客體功能狀態(tài)間直接的、復(fù)雜的相關(guān)關(guān)系，成為一個獨特的、系統(tǒng)的、可以有效指導(dǎo)臨床實踐的理論體系。這一理論體系是一個復(fù)雜的巨系統(tǒng)，她盡管還不能很好地從生物學(xué)的角度解釋“為什么”，但卻可以很好地告訴你“是什么”，而正是這些“是什么”已經(jīng)給人類健康保障做出了巨大貢獻(xiàn)，同時也使其流傳數(shù)千年而不衰而大數(shù)據(jù)時代關(guān)注相關(guān)關(guān)系的強(qiáng)勁東風(fēng)，無疑可以吹散當(dāng)代科學(xué)長期以來追求“因果關(guān)系”而籠罩在中醫(yī)頭上的陰影，使中醫(yī)可以理直氣壯地沿著自身規(guī)律發(fā)展，更加道路自信、理論自信、方法自信。大張旗鼓地全力以赴通過相關(guān)關(guān)系，去尋找更加有效的方法、方藥，提高解決臨床難題的能力和水平，而不急于投入巨大的精力和資源，利用精確的“小數(shù)據(jù)”去回答“為什么”。物聯(lián)網(wǎng)技術(shù)與數(shù)字信息技術(shù)在中醫(yī)的應(yīng)用大力發(fā)展物聯(lián)網(wǎng)技術(shù)，提高數(shù)據(jù)采集、存儲、傳輸?shù)囊?guī)范性、正確性和廣泛性。隨著物聯(lián)網(wǎng)技術(shù)的廣泛應(yīng)用，可以實時自動采集人們衣食住行過程的各種信息，同時可以通過穿戴式采集系統(tǒng)實時收集大量的人體健康狀態(tài)的變化信息，提高信息采集的完整性、便利性、正確性，同時降低成本。充分利用數(shù)字信息技術(shù)，大力發(fā)展中醫(yī)診療儀器設(shè)備，使其成為中醫(yī)臨床信息的重要組成部分，如果這些信息能夠與臨床診療信息融合，必將為提升中醫(yī)診療水平提供有力的支撐。目前在模擬航天訓(xùn)練項目中中醫(yī)四診儀的應(yīng)用，通過遠(yuǎn)程采集癥狀、脈診、舌診等信息的綜合分析，為航天員遠(yuǎn)程健康狀態(tài)的自動檢測與干預(yù)提供新的經(jīng)驗和數(shù)據(jù)二、大數(shù)據(jù)時代的思維改變一、大數(shù)據(jù)時代三、真實世界研究目錄臨床研究方法真實世界研究：干預(yù)措施效果評價的新理念隨著醫(yī)學(xué)技術(shù)及治療理念的不斷發(fā)展，“循證醫(yī)學(xué)”理念已深入人心。循證醫(yī)學(xué)指慎重、準(zhǔn)確和明智地應(yīng)用所能獲得的最好研究證據(jù)來確定患者的治療措施，其核心思想是在醫(yī)療決策中將臨床證據(jù)、個人經(jīng)驗與患者的實際狀況和意愿三者相結(jié)合，使患者接受最合理及理想的治療方案。目前藥物上市后的臨床證據(jù)主要來自于臨床再評價研究，包括隨機(jī)對照臨床試驗（RCT）、比較效果研究（CER）、藥物上市后安全性研究（PSS）、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究（PER）等隨機(jī)對照試驗（RCT）與真實世界研究（RWS）RCT在很長一段時間內(nèi)被作為治療性研究的“金標(biāo)準(zhǔn)”，在診斷疾病、評估藥物療效及預(yù)后、甄選治療方案等方面發(fā)揮著重要作用。但RCT通常在嚴(yán)格納入標(biāo)準(zhǔn)下入選研究對象，強(qiáng)調(diào)標(biāo)準(zhǔn)化及理想化樣本人群，不能代表臨床患者接受治療后的真實情況，這導(dǎo)致RCT結(jié)果存在一定局限性由于隨機(jī)對照試驗（RCT）在實際臨床研究中存在一定的困難性，近年來真實世界研究（realworldresearch,RWR）引起了醫(yī)務(wù)工作者的關(guān)注CER數(shù)據(jù)來源主要基于臨床登記，為真實世界研究（RWS）RCT與RWR的比較

1、臨床研究時期與研究目標(biāo)：RCT關(guān)注的是效力研究（efficacytrials）,RWR關(guān)注效果研究（effectivenesstrials）2、研究時間及設(shè)計方案以：RCT研究時間通常較短，以試驗性方法為主，類試驗為輔；RWR一般進(jìn)行較長觀察的臨床觀察和隨訪，對健康結(jié)局有較好的評價，并根據(jù)不同的研究目標(biāo)和內(nèi)容選擇設(shè)計方案

RCT與RWR的比較

3、研究質(zhì)量控制手段：高質(zhì)量的RCT要求在廠家過程中采用隨機(jī)分配、盲法、標(biāo)準(zhǔn)化治療，有時甚至需要使用安慰劑，通過上述措施，可以對已知、未知的或未觀察到的混雜因素進(jìn)行調(diào)整，這是突出優(yōu)勢。但也可能產(chǎn)生三方面的弊端：一是限制結(jié)果的外推應(yīng)用，在RCT中，如果多數(shù)患者因無法隨機(jī)接受干預(yù)治療而排除，那得到的結(jié)果也僅適用于與類似RCT中符合入選標(biāo)準(zhǔn)的病患；二是影響結(jié)果的可行性；三是不符合臨床實際。而RWR的設(shè)計思路與之相反，患者對診療的選擇完全取決于病情和自己意愿，是一個非隨機(jī)、開放性、不使用安慰劑的非盲試驗，與現(xiàn)實醫(yī)療環(huán)境更接近，不存在外推困難的問題，結(jié)果也相對真實可靠，但也由于“開放”產(chǎn)生了明顯的觀察者偏倚。

RCT與RWR的比較

4、研究納入和排除標(biāo)準(zhǔn)：RCT通常是在嚴(yán)格的納入和排除標(biāo)準(zhǔn)下入選研究對象，年齡寬泛。一般排除特殊人群及病情嚴(yán)重、合并癥較多的復(fù)雜病例，強(qiáng)調(diào)的是標(biāo)準(zhǔn)化樣本人群，即納入同質(zhì)患病人群。這種高度選擇限制了許多RCT結(jié)果的應(yīng)用。這些研究中所包含的病患往往與全體患病人群不同，不能代表日常醫(yī)療中遇到患者的真實情況，導(dǎo)致RCT所獲得的療效不能代表疾病的全貌，其代表性及外部真實性有一定局限性。Meta分析雖可累計病患的數(shù)量，但它基于RCT研究，無法解決研究人群與目標(biāo)人群存在差異的問題。相比之下，RWR采用較寬泛納入標(biāo)準(zhǔn)和較少的排除標(biāo)準(zhǔn)，獲得一組與試驗結(jié)果外推人群保持一致的受試者，大大減少了選擇性偏倚。RCT與RWR的比較

5、樣本量和代表性：即使最完美設(shè)計和實施的研究也可能由于樣本量過小而不能準(zhǔn)確回答研究的問題。同理，如果一個研究效力低的試驗未發(fā)現(xiàn)其差異有統(tǒng)計學(xué)意義，則無法確定是否兩種治療確無差異，還是由于樣本量小使結(jié)果產(chǎn)生偏差。所以，對于RCT和RWR來說，樣本量都是考察結(jié)果真實性的重要指標(biāo)6、干預(yù)情況：RWR強(qiáng)調(diào)真實的治療，RCT強(qiáng)調(diào)標(biāo)準(zhǔn)化的治療

RCT與RWR的比較

7、結(jié)局測量指標(biāo)與數(shù)據(jù)采集、管理及統(tǒng)計分析方法：RCT的結(jié)局測量多以一個或者一些特定病癥或體征為評價目標(biāo)，而RWR結(jié)局測量多采用有廣泛臨床意義的指標(biāo)，如病死率、復(fù)發(fā)率、傷殘程度、生活質(zhì)量等，因此更具臨床實用價值；二者都強(qiáng)調(diào)應(yīng)嚴(yán)格控制數(shù)據(jù)采集、管理和分析過程，所采用的統(tǒng)計學(xué)方法學(xué)方法基本相同，如卡方檢驗、Fisher檢驗、log-rank檢驗、ROC曲線、Kaplan-Meier生存曲線8、局限性：結(jié)論外推性較差是制約RCT的重要原因RWR雖很大程度上克服了該問題，但由于巨大的樣本量，使開展RWR的成本相對昂貴，龐大數(shù)據(jù)的收集整理增大了工作難度。使用注冊表分析時也可能存在潛在編碼錯誤和數(shù)據(jù)丟失的問題

RCT與RWR的比較隨機(jī)化納入/排除標(biāo)準(zhǔn)患病人群治療對照研究方案的治療和隨訪結(jié)果?---RCT設(shè)計---患病人群治療的適應(yīng)癥進(jìn)行治療暴露對照專門的治療和隨訪結(jié)果?---RWS設(shè)計--RCT與RWR的比較RCT應(yīng)該用于評價有效性（efficacy），而RWS用于決定效應(yīng)性（effectiveness）RWS提供RCT沒有的補(bǔ)充資料RWS能夠作為屬于藥物流行病學(xué)重要的工具用于決定臨床實踐中真實的效益、風(fēng)險和治療價值RCTRWS中國中醫(yī)科學(xué)院，從2001年著手建立中醫(yī)臨床科研信息共享的技術(shù)體系，解決將臨床實際診療信息實時數(shù)據(jù)化以及對復(fù)雜海量臨床數(shù)據(jù)的分析利用的問題。到目前為止，“共享系統(tǒng)”已經(jīng)建立了“數(shù)字化中醫(yī)臨床術(shù)語應(yīng)用體系”、“結(jié)構(gòu)化的臨床科研一體化數(shù)據(jù)采集系統(tǒng)”、“臨床數(shù)據(jù)前處理系統(tǒng)”、“中醫(yī)臨床數(shù)據(jù)倉庫系統(tǒng)”、“中醫(yī)臨床數(shù)據(jù)多維檢索查詢與展示系統(tǒng)”與“中醫(yī)臨床數(shù)據(jù)挖掘系統(tǒng)”“共享系統(tǒng)”已經(jīng)在國家臨床研究基地等20余家醫(yī)院進(jìn)行了搭建并投入使用。中醫(yī)臨床數(shù)據(jù)倉庫已經(jīng)有了10余萬數(shù)據(jù)化的病歷資源，并以此為基礎(chǔ)開展各種研究超百項以“中醫(yī)臨床科研信息共享系統(tǒng)”為技術(shù)支撐，以“真實世界臨床研究范式”為指引，將臨床實際診療信息數(shù)據(jù)化并開展研究的工作已經(jīng)開始起步。符合中醫(yī)自身發(fā)展規(guī)律的中醫(yī)臨床研究方法與技術(shù)體系已經(jīng)初步形成。真實世界研究——中醫(yī)臨床科研信息共享系統(tǒng)中醫(yī)臨床信息數(shù)據(jù)庫的建立——電子化系統(tǒng)在目前的中醫(yī)臨床研究中，臨床診療數(shù)據(jù)只是其中重要的一部分。為了更全面地從基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)、臨床醫(yī)學(xué)和預(yù)防醫(yī)學(xué)角度進(jìn)行研究，要整合臨床病歷和相關(guān)醫(yī)學(xué)研究數(shù)據(jù)，為中醫(yī)辨證論治個體化診療體系提供基礎(chǔ)原理支持和更深入的科學(xué)認(rèn)識要建立醫(yī)學(xué)健康信息數(shù)據(jù)庫，整合并融合古代文獻(xiàn)數(shù)據(jù)、現(xiàn)代科技文獻(xiàn)數(shù)據(jù)以及HIS、RIS、PACS、病理、用藥等臨床理化檢測數(shù)據(jù)和基因表達(dá)、SNP、蛋白質(zhì)組學(xué)、代謝組學(xué)以及新藥臨床試驗等醫(yī)學(xué)生物學(xué)研究數(shù)據(jù)，這樣利用大數(shù)據(jù)所開展的研究，不但能回答“是什么”，同時也可以回答“為什么”了公用模板科室模板個人模板結(jié)構(gòu)化電子病歷模板體系數(shù)據(jù)庫體系——臨床科研共享平臺必填項設(shè)置與質(zhì)控數(shù)據(jù)庫體系——臨床科研共享平臺病證結(jié)合模板集（科室模板集）模板標(biāo)準(zhǔn)化

前瞻性數(shù)據(jù)采集住院采集系統(tǒng)情況目前采集的病例數(shù)：123