基因工程在人類健康中的應(yīng)用第1頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月基因工程與人類疾病從基因組學(xué)到疾病與健康

基因可歸味入藥;基因可斷疾切脈;基因可治病救人;基因可延年益壽;基因可返老還童;基因可起死回生。基因組計劃的目的把基因組學(xué)的科學(xué)成果用到生物學(xué)其他領(lǐng)域里，用到人的健康上，最后到社會的應(yīng)用。目前，人類面對很多慢性疾病，如高血壓、癌癥等，對此，研發(fā)新藥也有新的突破，中國科學(xué)家生產(chǎn)出來第一個用基因重組的藥，是基因治療藥物，第一個在市場上應(yīng)用。

在基因檢測和治療方面，分類很詳細(xì)，有著臨床診斷、出生前診斷等等。正常狀態(tài)下的基因檢測和健康檢測可以預(yù)測疾病發(fā)生的可能性第2頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月基因診斷與基因治療運用基因工程設(shè)計制造的“DNA探針”檢測肝炎病毒等病毒感染及遺傳缺陷，不但準(zhǔn)確而且迅速。通過基因工程給患有遺傳病的人體內(nèi)導(dǎo)入正?；蚩伞耙淮涡浴苯獬∪说募部?。我國研究人員正在制備用于基因治療的基因工程細(xì)胞第3頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月基因診斷

（genediagnosis）

就是利用DNA分析技術(shù)在分子水平上檢測人類遺傳病的基因缺陷以診斷疾病。1978年簡悅威（YWKan）首次用DNA重組技術(shù)進(jìn)行鐮刀型貧血病的產(chǎn)前診斷，開創(chuàng)了基因診斷的先例。第4頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月基因診斷意義現(xiàn)癥病人的診斷：爭取有效、針對性治療。產(chǎn)前診斷：意義更為重要，預(yù)防遺傳病患兒的出生

第5頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月基因治療（Genetherapy

）指應(yīng)用DNA重組技術(shù)，將外源正常基因?qū)氚屑?xì)胞，以糾正或補償因基因缺陷和異常引起的疾病,以達(dá)到治療的目的。為達(dá)到這一目的，實施相應(yīng)的策略。第6頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月途徑:就基因轉(zhuǎn)移的受體細(xì)胞不同，基因治療有兩種途徑：

1、生殖細(xì)胞基因治療2、體細(xì)胞基因治療第7頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月基因治療的分類按治療的靶細(xì)胞（受體細(xì)胞）的不同，基因治療分為：①生殖細(xì)胞基因治療：將正常基因轉(zhuǎn)移到患者的生殖細(xì)胞（精子、卵子或受精卵）中而使其發(fā)育成一個正常的個體。為理想的治療方法，從根本上治療遺傳病，使其有害基因不能在人群中散播。第8頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月②體細(xì)胞基因治療：指將正?；蜣D(zhuǎn)移到特定的體細(xì)胞中，以糾正致病基因的缺陷，并使之表達(dá)，以達(dá)到治療疾病的目的。常用的靶細(xì)胞主要有：a、造血干細(xì)胞b、成纖維細(xì)胞c、肌細(xì)胞、腎細(xì)胞、肝細(xì)胞、淋巴組織等。

第9頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月基因療法第10頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月SCID的基因工程治療重癥聯(lián)合免疫缺陷（SCID）患者缺乏正常的人體免疫功能，只要稍被細(xì)菌或者病毒感染，就會發(fā)病死亡。這個病的機理是細(xì)胞的一個常染色體上編碼腺苷酸脫氨酶（簡稱ADA）的基因（ada）發(fā)生了突變?？梢酝ㄟ^基因工程的方法治療。SCID患者生存在無菌環(huán)境中第11頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月基因治療SCID的過程第12頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月基因工程與醫(yī)療藥物

基因工程在醫(yī)藥上的應(yīng)用：

①在臨床上有應(yīng)用：

A、放射性探針在診斷上的應(yīng)用：如乙型肝炎病毒、大腸桿菌腸毒素、輪狀病毒等，均可以基因DNA片段標(biāo)明以同位素作探針，用于診斷。

B、產(chǎn)前診斷：如對血紅蛋白病的診斷。從組織、血、羊水中抽提DNA，從放射自顯影術(shù)中可獲得基因圖譜，經(jīng)分析比較可助診斷。

②用微生物合成藥物制品：應(yīng)用DNA重組技術(shù)，已有多種藥物可用于大腸桿菌合成。例如生長抑制素、生長激素、胰島素、干擾素、胸腺素、酶和蛋白質(zhì)等。③用微生物制造的疫苗：乙型肝炎病毒、流感病毒、口蹄病毒等疫苗。第13頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月

用基因工程微生物生產(chǎn)的藥物及斯所控制的疾病：

胰島素→糖尿病。干擾素→病素疾病（流行性感冒、肝炎、皰疹、脊髓灰質(zhì)炎等）干擾素→乳房癌、何杰金氏病、白血病等。人生長激素→侏儒癥等。

紅血球生成素→貧血。尿激酶→血栓。血清白蛋白→休克等。第14頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月基因工程藥物過程示意圖①從細(xì)胞中分離出DNA①②③④⑤⑥②限制酶截取DNA片斷③分離大腸桿菌中的質(zhì)粒④DNA重組⑤用重組質(zhì)粒轉(zhuǎn)化大腸桿菌⑥培養(yǎng)大腸桿菌克隆大量基因第15頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月我國生產(chǎn)的部分基因

工程疫苗和藥物許多藥品的生產(chǎn)是從生物組織中提取的。受材料來源限制產(chǎn)量有限，其價格往往十分昂貴。微生物生長迅速，容易控制，適于大規(guī)模工業(yè)化生產(chǎn)。若將生物合成相應(yīng)藥物成分的基因?qū)胛⑸锛?xì)胞內(nèi)，讓它們產(chǎn)生相應(yīng)的藥物，不但能解決產(chǎn)量問題，還能大大降低生產(chǎn)成本。2、基因工程與藥物研制第16頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月胰島素從豬、牛等動物的胰腺中提取，100Kg胰腺只能提取4-5g的胰島素，其產(chǎn)量之低和價格之高可想而知將合成的胰島素基因?qū)氪竽c桿菌，每2000L培養(yǎng)液就能產(chǎn)生100g胰島素！使其價格降低了30%-50%!第17頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月

干擾素治療病毒感染簡直是“萬能靈藥”！過去從人血中提取，300L血才提取1mg！其“珍貴”程度自不用多說。

人造血液、白細(xì)胞介素、乙肝疫苗等通過基因工程實現(xiàn)工業(yè)化生產(chǎn)，均為解除人類的病苦，提高人類的健康水平發(fā)揮了重大的作用。人造血液及其生產(chǎn)第18頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月乙肝疫苗我國生產(chǎn)的部分基因工程藥物和疫苗我國生產(chǎn)的部分胰島素產(chǎn)品第19頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月基因工程與癌癥治療癌癥（Cancer），亦稱惡性腫瘤（Malignantneoplasm），為由控制細(xì)胞生長增殖機制失常而引起的疾病。癌細(xì)胞除了生長失控外，還會局部侵入周遭正常組織甚至經(jīng)由體內(nèi)循環(huán)系統(tǒng)或淋巴系統(tǒng)轉(zhuǎn)移到身體其他部分。第20頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月第21頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月癌癥的誘發(fā)醫(yī)學(xué)家指出癌癥病因是：機體在環(huán)境污染、化學(xué)污染（化學(xué)毒素）、電離輻射、自由基毒素、微生物（細(xì)菌、真菌、病毒等）及其代謝毒素、遺傳特性、內(nèi)分泌失衡、免疫功能紊亂等等各種致癌物質(zhì)、致癌因素的作用下導(dǎo)致身體正常細(xì)胞發(fā)生癌變的結(jié)果，常表現(xiàn)為：局部組織的細(xì)胞異常增生而形成的局部腫塊。癌癥是機體正常細(xì)胞在多原因、多階段與多次突變所引起的一大類疾病。第22頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月癌癥與基因正常人體內(nèi)的基因中，有一類叫原癌基因，另一類叫抑癌基因。原癌基因也可叫作癌基因，如果發(fā)生突變，可以導(dǎo)致遺傳失調(diào)，在內(nèi)外因素的作用下，使正常細(xì)胞變成癌細(xì)胞。抑癌基因能抑制、拮抗癌基因的功能、作用，或直接抑制癌細(xì)胞的生長，對人體有利。如果抑癌基因發(fā)生突變，也可導(dǎo)致細(xì)胞生長失調(diào)而發(fā)生癌變。原癌基因和抑癌基因可以說是對立統(tǒng)一的，如果原癌基因或者抑癌基因兩者之一發(fā)生突變．就有可能發(fā)生癌癥。第23頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月癌癥治療癌癥治療主要以外科手術(shù)，放射線療及化學(xué)治療但常規(guī)治療治愈率低，復(fù)發(fā)率和病死率高，預(yù)后差造成治療效果不理想，疾病無法有效根治等情形。1，放射治療利用放射線同位素如60Co以照射的方式對癌細(xì)胞的基因造成破壞使細(xì)胞死亡。如今放射線療法發(fā)展很快甚至對某些癌癥而言采用放射線療法的生存率要高于手術(shù)療法所以放射線治療可以成為根治治療的選擇療法之一，它和手術(shù)被同等認(rèn)可。因為放射線同時也會對正常的細(xì)胞造成傷害所以目前以研發(fā)利用單株抗體結(jié)合放射線同位素或癌癥化學(xué)藥物直接攻擊癌細(xì)胞避免正常細(xì)胞遭受傷害。放射線治療的最大優(yōu)點是在保存臟器的形態(tài)和機能的情況下以達(dá)到治療目的但是放療效果的差異非常顯著放射性療法只對早期或?qū)Ψ派渚€感受性強烈的癌癥才有效。第24頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月2，化學(xué)藥物治療：腫瘤的發(fā)生發(fā)展與細(xì)胞調(diào)亡有關(guān)已經(jīng)證明。多種化療藥物是通過誘導(dǎo)其調(diào)亡而發(fā)揮作用的每類藥物都有其相應(yīng)的作用靶點這些藥物靶點大多數(shù)是控制細(xì)胞增殖過程的關(guān)鍵酶化療藥物通過對關(guān)鍵酶的作用阻礙癌細(xì)胞的增殖以達(dá)到治療的目的?；瘜W(xué)療法如同放射線療法對某些正常細(xì)胞如毛囊細(xì)胞或骨髓細(xì)胞等生長快速的細(xì)胞會大幅造成傷害導(dǎo)致免疫系統(tǒng)受損脫發(fā)及嘔吐等可能嚴(yán)重危及生命的不良反應(yīng)。傳統(tǒng)癌癥化學(xué)藥物的研發(fā)是利用化學(xué)有機合成小分子藥物配合藥物篩選技術(shù)取得具有潛力的候選藥物然而尋找到具有上市潛力的藥物機率實在太低目前以尋找極地深海南北極的生物體內(nèi)提取小分子化合物配合組合化學(xué)技術(shù)來提高尋找潛力藥幾率。

因此如何找出找出一種高效的治療癌癥的方法，是目前癌癥研究的關(guān)鍵，而基因療法的誕生讓科學(xué)家們看到了希望。第25頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月癌癥的基因療法癌基因療法就是針對性地去除引起細(xì)胞惡性轉(zhuǎn)化的主要癌癥基因激活基因的表達(dá)或是增強抑癌基因的功能即如何封閉被激活治療如何恢復(fù)基因的功能。治療包括兩個方面，1化學(xué)干預(yù)性治療（維甲酸等）生物學(xué)療法細(xì)胞因子使突變的癌細(xì)胞逆轉(zhuǎn)為正常細(xì)胞（即目的基因）取代致病的癌基因即去除被激活的癌基因表達(dá)。2將目的基因抑癌細(xì)胞直接導(dǎo)入宿主癌細(xì)胞以替代致病基因發(fā)揮功能或使致病基因失去活性（基因打靶）將癌細(xì)胞消滅在萌芽。

基因治療屬于一種生物治療手段，是一大類治療策略的總稱。根據(jù)治療機理不同目前可以分為以下幾方面：1免疫基因治療，指通過基因修飾的瘤苗或抗原呈遞細(xì)胞體外回輸，或者免疫基因的直接體內(nèi)導(dǎo)入，激發(fā)或增強人體的抗腫瘤免疫功能，達(dá)到治療腫瘤的目的，它也是一大類治療的總稱。2抑癌基因治療：研究表明，體內(nèi)導(dǎo)入研究較為深入的抑癌基因治療主要應(yīng)用p53、p16、RB基因等，其中又以p53基因應(yīng)用最廣泛，許多治療方案已進(jìn)入臨床試驗階段反義癌基因治療。第26頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月基因工程在癌癥治療方面的發(fā)展癌癥已經(jīng)公認(rèn)是一種分子疾病所有癌細(xì)胞都來自單克隆細(xì)胞.癌癥的診斷和治療最終必須從分子水平加以解決。

上世紀(jì)中下葉科學(xué)家們相繼發(fā)現(xiàn)不少直接與癌癥發(fā)生相關(guān)的癌基因與抑癌基因為人類揭開癌癥發(fā)生發(fā)展之謎及癌癥的防治開辟了嶄新的途徑。許多癌癥的發(fā)生是由于癌基因的激活而過度表達(dá)或是抑癌基因表達(dá)受抑制突變丟失失活所造成。

治療腫瘤的傳統(tǒng)方法包括手術(shù)化療放療，雖然取得了一定的成效但是距離徹底根治腫瘤還很遙遠(yuǎn)。過去的余年間人們將徹底根治腫瘤的希望寄托于基因治療，但腫瘤的基因治療尚處于探索階段，相對于成熟的方案也只是處于臨床試驗期欲用于臨床仍有很多的工作要做。第27頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月基因工程與模式生物模式生物--果蠅模式生物——斑馬魚第28頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月模式生物定義及簡介利用基因工程制備及模式生物應(yīng)用利用模式生物進(jìn)行基因組研究的意義第29頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月定義中文名稱：模式生物英文名稱：modelorganism定義：

作為實驗?zāi)Ｐ鸵匝芯刻囟ㄉ飳W(xué)現(xiàn)象的動物、植物和微生物。從研究模式生物得到的結(jié)論，通?？蛇m用于其他生物。應(yīng)用學(xué)科：遺傳學(xué)（一級學(xué)科）；發(fā)育遺傳學(xué)（二級學(xué)科）第30頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月簡介

生物學(xué)家通過對選定的生物物種進(jìn)行科學(xué)研究，用于揭示某種具有普遍規(guī)律的生命現(xiàn)象，此時，這種被選定的生物物種就是模式生物。比如，孟德爾在揭示生物界遺傳規(guī)律時選用豌豆作為實驗材料，而摩根選用果蠅作為實驗材料，在他們的研究中，豌豆和果蠅就是研究生物體遺傳規(guī)律的模式生物。由于進(jìn)化的原因，許多生命活動的基本方式在地球上的各種生物物種中是保守的，這是模式生物研究策略能夠成功的基本基礎(chǔ)。選擇什么樣的生物作為模式生物首先依賴于研究者要解決什么科學(xué)問題，然后尋找能最有利于解決這個問題的物種。19世紀(jì)末20世紀(jì)初，人們就發(fā)現(xiàn)，如果把關(guān)注的焦點集中在相對簡單的生物上則發(fā)育現(xiàn)象的難題可以得到部分解答。因為這些生物更容易被觀察和實驗操作，如線蟲、果蠅、非洲爪蟾、蠑螈、小鼠等。第31頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月人類疾病基因工程動物模型的研究人類疾病動物模型是生物醫(yī)學(xué)研究中建立的具有人類疾病模擬性表現(xiàn)的動物實驗對象和材料，目前，人類疾病動物模型獲得方法有自發(fā)性動物模型、誘發(fā)性動物模型和基因工程動物模型。傳統(tǒng)的自發(fā)性動物模型的種類和數(shù)量遠(yuǎn)遠(yuǎn)不能滿足醫(yī)學(xué)研究和應(yīng)用的需要，常規(guī)誘發(fā)性動物模型與人類疾病在其疾病的發(fā)生、發(fā)展表現(xiàn)方面有很大出入，并不能全面反映人類疾病的本質(zhì)，難以深入到分子水平進(jìn)行研究。基因工程動物模型克服了上述傳統(tǒng)動物模型研究中的不足，能從動物整體水平研究目的基因的生物學(xué)特性。在新基因的功能鑒定及人類疾病的研究中展現(xiàn)出不可估量的應(yīng)用前景，為21世紀(jì)人類疾病研究的理想動物模型，近年來兩大類基因工程動物模型，即轉(zhuǎn)基因動物模型和基因剔除動物模型。第32頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月隨著人類基因組計劃的完成和后基因組研究時代的到來，模式生物研究策略得到了更加的重視。基因的結(jié)構(gòu)和功能可以在其它合適的生物中去研究，同樣人類的生理和病理過程也可以選擇合適的生物來模擬。目前在人口與健康領(lǐng)域應(yīng)用最廣的模式生物包括，噬菌體、大腸桿菌、釀酒酵母、秀麗隱桿線蟲、海膽、果蠅、斑馬魚、爪蟾和小鼠。在植物學(xué)研究中比較常用的有，擬南芥、水稻等第33頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月隨著生命科學(xué)研究的發(fā)展，還會有新的物種被人們用來作為模式生物。但它們會有一些基本共同點：1）有利于回答研究者關(guān)注的問題，能夠代表生物界的某一大類群；2）對人體和環(huán)境無害，容易獲得并易于在實驗室內(nèi)飼養(yǎng)和繁殖；3）世代短、子代多、遺傳背景清楚；4）容易進(jìn)行實驗操作，特別是具有遺傳操作的手段和表型分析的方法。第34頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月轉(zhuǎn)基因動物模型

是通過實驗手段將新的遺傳物質(zhì)導(dǎo)入到胚胎細(xì)胞中，并獲得穩(wěn)定遺傳的一類動物。其原理是將目的基因或基因組片段經(jīng)體外加工、修飾與可表達(dá)的載體連接后，用顯微注射、胚胎干細(xì)胞或逆轉(zhuǎn)錄病毒載體等方法注入實驗動物的受精卵或著床前胚胎細(xì)胞，然后將此受精卵或著床前胚胎再植入受體動物的輸卵管或子宮中，使其發(fā)育成攜帶有外源目的基因的轉(zhuǎn)基因動物。當(dāng)外源基因在轉(zhuǎn)基因動物體內(nèi)表達(dá)，并培育出其表型與人類疾病癥狀相似的動物模型，則稱其為轉(zhuǎn)基因動物模型。第35頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月第36頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月基因剔除動物模型

在制作單基因缺陷所致人類疾病模型時，選擇特定基因的突變較為復(fù)雜，而基因滅活或破壞是最易造成的缺陷?；谶@一原理，用基因工程的方法去除動物的某種特定基因，可制作由基因缺陷所致人類疾病模型。通過基因剔除技術(shù)，已建立起近千種的基因剔除鼠模型。這些疾病模型在探討人類各種疾病的發(fā)病機制、疾病診斷、預(yù)防及基因治療等方面有重大意義。第37頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月外源基因的導(dǎo)入方法

1）顯微注射法-微注射法（microinjection）

它是創(chuàng)造轉(zhuǎn)基因動物的有效途徑。第38頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月

2）逆轉(zhuǎn)錄病毒介導(dǎo)法第39頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月3）胚胎干細(xì)胞法生產(chǎn)轉(zhuǎn)基因動物的流程圖第40頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月4）生殖細(xì)胞轉(zhuǎn)染法第41頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月模式小鼠制備基本程序1、目的基因克隆和體外重組1）人工合成2）互補DNA（cDNA）的克隆3）DNA克隆2、外源基因的導(dǎo)入將目的基因轉(zhuǎn)入→培養(yǎng)→產(chǎn)下后代3、外源DNA整合、轉(zhuǎn)錄及表達(dá)的分子檢測是否是轉(zhuǎn)基因動物第42頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月從細(xì)胞中分離出DNA從大腸桿菌中提取質(zhì)粒限制酶提取目的基因限制酶目的基因與運載體結(jié)合DNA連接酶目的基因?qū)胧荏w細(xì)胞目的基因的表達(dá)與檢測基因工程操作的基本步驟第43頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月通過病毒載體導(dǎo)入ES細(xì)胞建立轉(zhuǎn)基因小鼠的技術(shù)路線第44頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月基因敲除基本原理第45頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月應(yīng)用在人類基因組研究中十分注重模式生物的研究，這是由于要認(rèn)識人體基因的功能，無法直接用人體作為實驗對象。但是，生物是從共同祖先演化而來的，所以對生命活動有重要功能的基因在進(jìn)化上是保守的，也就是說，這些基因的結(jié)構(gòu)和功能，在低等生物和高等生物中是相似的。因此，可以用比較容易研究的生物作為模型來研究其基因的結(jié)構(gòu)和生物學(xué)功能，由此獲得的信息可以使用于其他比較難以研究的生物，特別是推測相似的人體基因的功能。

應(yīng)用：果蠅、大腸桿菌、斑馬魚、小鼠、酵母第46頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月疾病機制研究方面的應(yīng)用：幾乎所有人類疾病都與基因有關(guān)，利用基因工程動物的方法研究基因的表達(dá)調(diào)控與疾病發(fā)生的關(guān)系，建立各種人類疾病的動物模型，為人類疾病發(fā)病機制的研究提供了十分有用的材料?；蚬δ苎芯糠矫娴膽?yīng)用：人類基因組計劃已完成，越來越多的新基因被克隆，但對這些新基因在體內(nèi)的具體功能卻很少了解。轉(zhuǎn)基因技術(shù)具有能在個體水平從時間和空問角度同時觀察基因表達(dá)功能和表型效應(yīng)的獨特優(yōu)點，可通過建立高效表達(dá)轉(zhuǎn)基因動物，觀察基因功能；還可通過構(gòu)建含有不同報道基因的小基因的轉(zhuǎn)基因動物研究基因調(diào)控第47頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月基因治療研究方面的應(yīng)用：通過基因剔除技術(shù)可將正常基因或有治作用的基因引人病變細(xì)胞中，取代原來異常的基因或?qū)θ毕莼蜻M(jìn)行精確改正，使修復(fù)后的細(xì)胞表達(dá)正常蛋白，不再表達(dá)錯誤產(chǎn)物；還可通過基因剔除技術(shù)去除多余的、過量表達(dá)的、影響正常生理功能的基因以達(dá)到治療目的。第48頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月藥學(xué)研究方面的應(yīng)用

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應(yīng)用實驗動物進(jìn)行藥物篩選，是現(xiàn)代醫(yī)藥學(xué)發(fā)現(xiàn)藥物的主要途徑,尤其是整體動物的病理模型。建立重大疾病，疑難疾病以及與中醫(yī)“病證”相對應(yīng)的動物模型是藥物篩選的長期重要任務(wù)。然而傳統(tǒng)的動物模型由于選用與人類某種疾病有著相似癥狀的動物，其致病原因、機制常不盡相同，因此導(dǎo)致篩選結(jié)果有時具有不確定性，試驗結(jié)果與臨床結(jié)果不一致，且價格昂貴。生物轉(zhuǎn)基因技術(shù)和基因剔除技術(shù)的發(fā)展，為建立動物病理模型提供了有利的條件，可建立敏感動物品系及與人類疾病相同的動物模型用于藥物篩選，可以從整體水平直觀反映出藥物的治療作用、不良反應(yīng)及毒性作用，真正體現(xiàn)目的基因的活動特征。避免了傳統(tǒng)動物模型上述缺點。第49頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月人類器官移植方面的應(yīng)用:眾所周知，器官移植已成為許多終末期疾病首選的治療方法。導(dǎo)入人基因具特殊用途的豬和小鼠第50頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月生產(chǎn)用于人體器官移植的動物器官

生產(chǎn)可用于人體器官移植的動物器官（異源器官移植）可能是解決世界范圍內(nèi)普遍存在的器官短缺的有效途徑，目前對器官供體動物研究較多的是豬。豬作為人類器官移植的供體動物有以下一些優(yōu)勢：妊娠期短，產(chǎn)仔數(shù)多，后代生長快，而且不存在倫理方面的問題。更重要的是豬的不同發(fā)育時期的器官，諸如心臟、腎等與不同年齡的人體器官大小上比較接近，極有可能代替病人的某些器官。第51頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月克隆豬，器官移植克隆猴，研究疾病的模型第52頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月利用模式生物研究的意義

1.生物的多樣形式在進(jìn)化過程中形成的，不同的生物有不同的形態(tài)結(jié)構(gòu)和生理特征，但對生命活動有重要功能的基因卻是高度保守的。因此，可從模式生物著手，先弄清楚低等生物的相對比較簡單的基因組和生理功能，再以此為基礎(chǔ)進(jìn)一步研究人體這一復(fù)雜系統(tǒng)。比如，克隆低等生物的基因和闡明其功能后，將有助于克隆與該基因有同源序列的人體基因，并推測其可能的生理功能。

2.在很多情況下不可能用人直接進(jìn)行試驗。比如設(shè)法破壞某一個基因或轉(zhuǎn)入某一個基因，觀察這樣做對生物體的發(fā)育、生長、壽命和健康會產(chǎn)生什么樣的后果，這只能在實驗動物身上進(jìn)行。因此也就的研究這些實驗動物的基因組。第53頁，課件共65頁，創(chuàng)作于2023年2月百奧賽圖北京百奧賽圖基因生物技術(shù)有限公司2013年1月12日晚7點多稱基因敲出模式大鼠正式完成，可以進(jìn)行咨詢并訂購