塞普替尼膠囊01藥品基本信息03有效性05公平性目錄02安全性04創(chuàng)新性通用名：

塞普替尼膠囊(獨(dú)家)商品名：

睿妥注冊(cè)規(guī)格：40mg

，80mg中國大陸首次上市時(shí)間：

2022年9月30日目前大陸地區(qū)同通用名藥品的上市情況：無全球首個(gè)上市國家/地區(qū)及上市情況：

2020年5月，美國是否OTC藥品：否參照藥：空白對(duì)照理由：①

目前在中國已上市的RET抑制劑有2個(gè)，均未納入國家醫(yī)保目錄；②國家醫(yī)保目錄內(nèi)無相同治療領(lǐng)域、相同適應(yīng)癥、相同作用機(jī)制的藥品；藥品基本信息：塞普替尼是全球首個(gè)獲批的高選擇性RET抑制劑01塞普替尼（睿妥?

)普拉替尼（普吉華?

)MAHEli

Lilly

Nederland

B.V.Blueprint

Medicines經(jīng)銷商信達(dá)生物制藥集團(tuán)-江蘇眾煦醫(yī)藥有限公司基石藥業(yè)（蘇州）有限公司適應(yīng)癥1.轉(zhuǎn)染重排（RET）基因融合陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）

成人患者的治療。2.

需要系統(tǒng)性治療的晚期或轉(zhuǎn)移性RET突變型甲狀腺髓樣癌（MTC）成人和12歲及以上兒童患者的治療，以及需要系統(tǒng)性治療且放射性碘難治（如果放射性碘適

用）的晚期或轉(zhuǎn)移性RET融合陽性甲狀腺癌成人和12歲及以上兒童患者的治療。1.既往接受過含鉑化療的轉(zhuǎn)染重排（RET）基因融合陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成人患者的治療。2.需要系統(tǒng)性治療的晚期或轉(zhuǎn)移性RET突變型甲狀腺髓樣癌（MTC）成人和12歲及以上兒童患者的治療，以及需要系統(tǒng)性治療且放射性碘難治（如果放射性碘適用）的晚期或轉(zhuǎn)移性RET融合陽性甲狀腺癌成人和12歲及以上兒童患者的治療。3.一線治療轉(zhuǎn)染重排（RET）基因融合陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移

性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者。用法用量①低于50

kg：

120

mg；

②

50

kg或以上：

160

mg；口服給藥，每日2次,除與PPI聯(lián)合用藥時(shí)，本品與食物同服或不同服均可推薦劑量400mg，每日一次，

空腹?fàn)顟B(tài)下口服藥品基本信息：目前在中國已上市的RET抑制劑有2個(gè)，均未進(jìn)入醫(yī)保01彌補(bǔ)未滿足的治療需求1.傳統(tǒng)方案療效不佳1）含鉑雙藥化療的mPFS是7.8個(gè)月[4]

；免疫治療的mPFS是3.1個(gè)月[5]

；多靶點(diǎn)抑制劑的mPFS是2.3個(gè)月[6]

；2）肺癌腦轉(zhuǎn)移患者預(yù)后差，

治療后mPFS是3-6個(gè)月，

一年生存率僅14%[2]

[3]2.塞普替尼是指南唯一Ⅰ級(jí)推薦用于RET融合NSCLC一線治療的高選擇性精準(zhǔn)靶向藥，有效性、安全性較同類產(chǎn)品普拉替尼均有顯著優(yōu)勢(shì)[7]

[8]

[9]*

，ORR高4.3%[7]

[8]*

，

PFS長(zhǎng)近10個(gè)月[7]

[8]*

，有效滿足臨床和患者未滿足需求。疾病基本情況肺癌是發(fā)病率和病死率第一的惡性腫瘤,

RET基因融合NSCLC的發(fā)病率為0.7-2%[1]

，每年新增晚期患者約5000人，并且此類患者易發(fā)生腦轉(zhuǎn)移，預(yù)后差，

傳統(tǒng)治療模式療效有限，腦轉(zhuǎn)移患者的生存期約3-6個(gè)月[2]

[3]

。

目前醫(yī)保目錄內(nèi)暫無針對(duì)RET變異的高選擇性精準(zhǔn)靶向藥。藥品基本信息：醫(yī)保目錄內(nèi)暫無針對(duì)RET變異的高選擇性精準(zhǔn)靶向藥5.MazieresJ,etal.AnnOncol.

2019Aug

1;30(8):1321-1328.6.GautschiOetal.JClinOncol.

2017

May

1;

35(13):

1403-

1410.7.

BenjaminBesse.et.al.,

ESMO2022,

1170P.8.

DrilonA.et.al.,JClinOncol.2023Jan

10;41(2):385-394.9.

Maxmilian

H,etal.

ELCC2023.Abstract5455*非頭對(duì)頭研究011.ChinJ

LungCancer,December2021,Vol.24,

No.122.AlexanderDrilon,etal.JThoracOncol.2018Oct;13(10):1595-1601.3.ChinJ

LungCancer,December2020,Vol.23,No.124.OliverGautschi,etal.JClinOncol.

2017

May

1;

35(13):

1403-

1410.4塞普替尼普拉替尼≥3級(jí)TRAE發(fā)生率[1]

[2]*38.6%62.6%治療相關(guān)停藥率[1]

[2]*3%10%常見≥3級(jí)TRAE[1]

[2]*：高血壓

13.2%，轉(zhuǎn)氨酶升高（6.3%/9%）貧血19.6%，高血壓

13.9%

，中性粒細(xì)胞減少（13.2%）藥品說明書收載的安全性信息最常見的不良反應(yīng)(≥25%）：水腫、腹瀉、疲勞、口干、高血壓、腹痛、便秘、皮疹、惡心和頭痛該藥品在國內(nèi)外不良反應(yīng)發(fā)生情況5年內(nèi)發(fā)布的安全性警告、黑框警告、撤市信息，如中國、美國、歐洲藥監(jiān)部門發(fā)布的相關(guān)信息為：至2022年12月，應(yīng)美國FDA和歐盟PRAC要求，將腫瘤溶解綜合征納入說明書進(jìn)行更新安全性：整體可控，不良反應(yīng)發(fā)生率顯著低于普拉替尼021.

Drilon

A.et.al.,J

Clin

Oncol.2023Jan

10;41(2):385-394.

2.

Benjamin

Besse.et.al.,

ESMO

2022,

1170P.*非頭對(duì)頭研究5塞普替尼普拉替尼初治人群[1]

[2]*N=69方案修改前（N=47）方案修改后（N=69）ORR（%）84.174.479.7mPFS（m）22.010.912.6經(jīng)鉑類化療人群[1]

[2]*N=247N=130ORR(%)61.163.1mPFS（m）24.916.4腦轉(zhuǎn)移療效[1]

[2]*N=26N=15ORR(%)84.6%53.3%mPFS（m）19.4未公布CDE《技術(shù)評(píng)審報(bào)告》中關(guān)于本藥品有效性的描述

相比現(xiàn)有治療的歷史數(shù)據(jù)，有更優(yōu)的客觀緩解率和持久的緩解持續(xù)時(shí)間的療效優(yōu)勢(shì)

中國人群研究顯示，

中國患者的獲益特征與全球患者基本一致有效性:一線治療，塞普替尼明顯優(yōu)于普拉替尼031.

Drilon

A.et.al.,J

Clin

Oncol.2023Jan

10;41(2):385-394.

2.

Benjamin

Besse.et.al.,

ESMO

2022,

1170P.*非頭對(duì)頭研究6CSCO非小細(xì)胞肺癌診療指南2023IV期RET融合NSCLC一線治療推薦塞普替尼

，唯一Ⅰ級(jí)推薦IV期RET融合NSCLC后線治療

I級(jí)推薦塞普替尼NCCN非小細(xì)胞肺癌臨床實(shí)踐指南2023.1版推薦塞普替尼作為RET融合陽性轉(zhuǎn)移性NSCLC一線和后線治療的首選CSCO甲狀腺髓樣癌診療指南2022RET突變陽性復(fù)發(fā)轉(zhuǎn)移性甲狀腺髓樣癌，有癥狀且疾病快速進(jìn)展的患者，推薦用塞普替尼治療，

III級(jí)推薦（修訂指南時(shí)，國內(nèi)未上市）NCCN甲狀腺癌臨床實(shí)踐指南2023.1版對(duì)于不適合RAI治療的不可切除的局部復(fù)發(fā)/持續(xù)性PTC，推薦塞普替尼用于RET基因融合的患者的首選治療

對(duì)于需要全身治療的RET突變MTC患者，推薦塞普替尼作為首選治療有效性：塞普替尼，CSCO指南唯一Ⅰ級(jí)推薦用于一線治療037主要?jiǎng)?chuàng)新點(diǎn)

塞普替尼獲得“經(jīng)取代的吡唑并[1,5-A]吡啶化合物作為RET激酶抑制劑”的發(fā)明專利; 塞普替尼是全球首個(gè)高選擇性RET抑制劑IC50值優(yōu)于普拉替尼[1]

； 塞普替尼是FDA唯一批準(zhǔn)泛瘤種適應(yīng)癥的RET抑制劑創(chuàng)新帶來的療效及安全性更優(yōu)

高親和力

，塞普替尼療效明顯優(yōu)于普拉替尼；NSCLC中顱內(nèi)療效數(shù)據(jù)

，塞普替尼更加突出；塞普替尼的藥物治療相關(guān)的≥3級(jí)不良反應(yīng)發(fā)生率和停藥率均遠(yuǎn)低于普拉替尼[2]

。創(chuàng)新性:塞普替尼是全球首個(gè)高選擇性RET抑制劑

，

IC50值顯著低于普拉替尼是否為自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的創(chuàng)新藥：

是藥品注冊(cè)分類：化學(xué)藥品5.1類041.

J

Thorac

Oncol

.2020Apr;15(4):541-549.2.

Maxmilian

H,et

al.

ELCC2023.Abstract54558符合“?；尽痹瓌t

為參?；颊咛峁┙邮軜?biāo)準(zhǔn)一線治療方案的可能性；

在12歲及以上的兒童患者中確定了本品的安全性和有效性；

塞普替尼目前已納入全國7個(gè)省份29個(gè)地市的37個(gè)惠民保目錄內(nèi)，部分患者通過本品治療后達(dá)到預(yù)期效果，未來希望可以納入國家醫(yī)保目錄，降低治療費(fèi)用，滿足更多患者的治療需求。彌補(bǔ)目錄空白

國內(nèi)獲批的RET抑制劑有2個(gè)，塞普替尼和普拉替尼，均未進(jìn)入醫(yī)保目錄；

本品是國內(nèi)CSCO指南唯一Ⅰ級(jí)推薦用于RET融合

晚期NSCLC一線治療的藥品，填補(bǔ)了臨床及目錄一線治療的空白。無濫用風(fēng)險(xiǎn)，口服方便，醫(yī)保易管理

本品適應(yīng)癥明確要求必須有明確的相關(guān)RET變異診斷，不