羅普司亭N01目錄藥品基本信息安全性12有效性3創(chuàng)新性4公平性501藥品基本信息通用名注射用羅普司亭N01注冊規(guī)格250μg/瓶，500μg/瓶適應(yīng)癥本品適用于對其他治療（例如皮質(zhì)類固醇、免疫球蛋白）反應(yīng)不佳的成人（≥18周歲）慢性免疫性血小板減少癥（ITP）患者。本品僅用于因血小板減少和臨床條件導(dǎo)致出血風(fēng)險增加的ITP患者，不應(yīng)以將血小板計數(shù)恢復(fù)至正常水平作為治療目的。用法用量成人患者推薦起始給藥劑量為1μg/kg（以羅普司亭N01計），每周皮下給藥1次。此后每周評估一次血小板計數(shù)，根據(jù)血小板計數(shù)、癥狀適當(dāng)增減給藥量，最大給藥量為每周1次10μg/kg。中國首次上市時間2024年4月目前大陸地區(qū)同通用名藥品的上市情況無全球首次上市時間+國家/地區(qū)2024年4月中國是否為OTC藥品否藥品基本信息原因：羅普司亭目前唯一在醫(yī)保的、適應(yīng)癥為ITP的長效TPO受體激動劑類藥物，羅普司亭N01在藥理機(jī)制和藥物分類上和羅普司亭屬于同一類別，具有較高參考意義優(yōu)勢：1.齊魯制藥具有穩(wěn)健的生產(chǎn)工藝、充足的產(chǎn)能，對比參照藥品，能夠充分保證羅普司亭N01的市場供應(yīng)2.對于脾切除的ITP患者，注射用羅普司亭N01的持續(xù)血小板反應(yīng)率高于注射用羅普司亭（61.5%VS38%）參照藥品建議：注射用羅普司亭原發(fā)免疫性血小板減少癥(ITP)是一種獲得性自身免疫性出血性疾病，患者血小板減少，導(dǎo)致皮膚粘膜出血、嚴(yán)重內(nèi)臟出血、致命性顱內(nèi)出血均可發(fā)生，嚴(yán)重影響患者生存質(zhì)量。中國成人年發(fā)病率5/10萬，患者人數(shù)約55萬，60歲以上老年人是高發(fā)群體，發(fā)病率達(dá)13.7/10萬ITP患者的死亡率比一般人群高1.3-2.2倍，5年、10年和20年死亡率分別為22%、34%和49%ITP是慢性病，病程長，復(fù)發(fā)率高（6個月復(fù)發(fā)率62.5%，5年復(fù)發(fā)率高達(dá)85%），TPO受體激動劑是二線治療中應(yīng)用最廣泛的藥物，需要更多種類升血小板藥物來滿足臨床治療選擇復(fù)發(fā)難治的ITP患者約占1/3，亟需強(qiáng)效、快速、安全性更好、依從性更佳的升血小板藥物，提高患者生活質(zhì)量疾病基本情況未滿足治療需求情況02安全性國外薈萃分析顯示，與多個ITP二線常用藥物相比，羅普司亭嚴(yán)重不良事件分?jǐn)?shù)最低（羅普司亭<安慰劑<艾曲泊帕<利妥昔單抗<重組人血小板生成素+利妥昔單抗），安全性更好對比小分子藥物，羅普司亭不經(jīng)肝臟代謝，無肝毒性，不會引起肝酶升高羅普司亭藥物間相互作用風(fēng)險低，合并用藥更安全羅普司亭N01臨床研究數(shù)據(jù)全都來自中國患者，對中國患者的診療參考更具價值最常見的不良反應(yīng)為關(guān)節(jié)痛、頭痛和尿路感染，但與安慰劑組相比，發(fā)生率基本相當(dāng)相對少見的藥物不良反應(yīng)包括：治療停止后血小板減少復(fù)發(fā)、骨髓網(wǎng)硬蛋白增加和貧血等說明書收載的安全性信息國內(nèi)外不良反應(yīng)發(fā)生情況與目錄內(nèi)藥品比較安全性優(yōu)勢與不足有效性相比目錄內(nèi)同治療領(lǐng)域藥品，本品優(yōu)勢有：羅普司亭1μg/kg組患者2.5天即達(dá)PLT峰值34×109/L羅普司亭治療1周有效率達(dá)77%，2周高達(dá)91%（>50×109/L）；重組人血小板生成素、艾曲泊帕、海曲泊帕常規(guī)劑量血小板應(yīng)答時間（>50×109/L）需2-3周1.比目錄內(nèi)現(xiàn)有藥物起效更迅速，早期應(yīng)答率更高接受羅普司亭N01治療的受試者，在雙盲期24周產(chǎn)生持續(xù)血小板反應(yīng)（24周的最后8周有6周血小板計數(shù)>50×109/L）的比例為61.8%，與原研藥有效性基本一致羅普司亭無治療緩解的概率是艾曲泊帕的2.1倍2.持續(xù)應(yīng)答，無治療緩解的概率是艾曲泊帕的2.1倍羅普司亭治療艾曲泊帕難治/無效/復(fù)發(fā)患者，單藥治療有效率達(dá)75%，聯(lián)合達(dá)那唑有效率達(dá)100%3.其他同類藥物無效的情況下，用于復(fù)發(fā)難治患者仍有較高的有效率對于脾切除的ITP患者，注射用羅普司亭N01的持續(xù)血小板反應(yīng)率高于注射用羅普司亭（61.5%VS38%）4.用于脾切除的ITP患者，注射用羅普司亭N01療效對比原研更優(yōu)國內(nèi)外指南推薦有效性2019國際共識報告：關(guān)于原發(fā)免疫性血小板減少癥調(diào)查和管理TPO-RA（羅普司亭或艾曲泊帕）在脾切除和非脾切除患者中展現(xiàn)了出色的應(yīng)答率（>60%）（A級推薦）。羅普司亭治療同時可以改善應(yīng)答患者的疲勞（A級推薦）。2019

ASH指南：原發(fā)免疫性血小板減少癥指南對皮質(zhì)類固醇依賴或?qū)ζべ|(zhì)類固醇無反應(yīng)≥3個月的成人ITP患者，ASH建議使用TPO-RA（羅普司亭或艾曲泊帕）或脾切除（證據(jù)級別⊕○○○）。2019日本指南：原發(fā)免疫性血小板減少癥指南二線治療建議：將TPO-RA（A級推薦，包括羅普司亭）、利妥昔單抗和脾切除術(shù)作為二線治療。2023中國專家共識：促血小板生成藥物臨床應(yīng)用管理羅普司亭可有效提高血小板計數(shù)、改善ITP患者的生活質(zhì)量。04創(chuàng)新性主要創(chuàng)新點：優(yōu)勢：藥品注冊分類：更適合老年及肝損患者：這兩類患者肝功差，羅普司亭無肝毒性更安全；老年人常同時用多種藥物，羅普司亭藥物相互作用風(fēng)險低，合并用藥更安全；老年人易漏服藥，羅普司亭一周一次更便捷更適合重癥患者：快速提升血小板，應(yīng)答率高更適合復(fù)發(fā)難治患者：這類患者約占1/3，艾曲泊帕等治療無效轉(zhuǎn)換為羅普司亭的治療有效率達(dá)75%更適合圍手術(shù)期患者：縮短患者術(shù)前準(zhǔn)備時間，術(shù)后維持血小板計數(shù)，改變術(shù)后不適用口服藥物的困境藥品注冊分類：3.4類國家“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項，2018年度實施計劃第二批立項課題：臨床亟需生物類似藥的臨床研究及產(chǎn)業(yè)化（課題編號：2018ZX09736003）獨特Fc結(jié)構(gòu)域與血小板生成素（TPO）融合，延長藥物半衰期，一周僅需用藥一次結(jié)合TPO天然位點，激活更多升血小板信號通路，同時誘導(dǎo)免疫耐受，升血小板效應(yīng)更快更強(qiáng)主要創(chuàng)新點創(chuàng)新帶來的獲益公平性05羅普司亭日均治療費用在全國職工醫(yī)保次均住院費用中占比低，對醫(yī)保基金影響??；在全國人均可支配收入中占比低，經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)較小，符合?；镜亩ㄎ弧Ｖ袊扇薎TP年發(fā)病率為5/10萬，老年人和育齡期女性發(fā)病率高，患者面臨嚴(yán)重出血和致死性出血風(fēng)險，以及焦慮、抑郁等身心危害。在老齡化加劇的背景下，ITP患者人群將進(jìn)一步擴(kuò)大羅普司亭N01可全面貼合ITP的治療目標(biāo)，維持血小板計數(shù)穩(wěn)定，減少出血事件，一周一次，改善患者健康相關(guān)生活質(zhì)量，降低患者疾病負(fù)擔(dān)，助力健康中國疾病對公共衛(wèi)生的影響描述符合“?；尽痹瓌t描述羅普司亭N01的ITP適應(yīng)癥表述清晰，限制要求明確，醫(yī)保經(jīng)辦審核方便羅普司亭N01有明確的使用條件、使用次數(shù)、監(jiān)測和劑量調(diào)整等要求，濫用或超適應(yīng)癥用藥風(fēng)險極小羅普司亭N01一周用藥一次，臨床管理難度小目前目錄內(nèi)口服TPO-RA均為短效制劑，需要每日用藥，患者依從性較差；羅普司亭N01是唯一國產(chǎn)長效TPO-RA，一