目錄

戈利昔替尼膠囊

目錄

1

基本信息

本土自主研發(fā)Ⅰ類新藥

，

打破外周T細(xì)胞淋巴瘤全球10年無創(chuàng)新藥困局

2

有效性

深緩解、

長生存、

廣獲益

，填補(bǔ)外周T細(xì)胞淋巴瘤多個亞型的治療空白

5

公平性

目錄內(nèi)尚缺乏為外周T細(xì)胞淋巴瘤各亞型帶來全面獲益的藥物4

3

安全性

停藥率低

，對比現(xiàn)有治療患者耐受性更好創(chuàng)新性全球首個且唯一靶向JAK-STAT通路治療外周T細(xì)胞淋巴瘤的藥物2通用名戈利昔替尼膠囊注冊分類化學(xué)藥品1類注冊規(guī)格0.15g適應(yīng)癥適用于既往至少接受過一線系統(tǒng)性治療的復(fù)發(fā)或難治的外周T細(xì)胞淋巴瘤

(r/r

PTCL)成人患者用法用量推薦劑量為150mg/次

，每日口服一次

，直至疾病進(jìn)展或出現(xiàn)無法耐受的

不良反應(yīng)中國大陸首次上市時間2024年6月18日目前大陸地區(qū)同通用名

藥品的上市情況無全球首次上市國家及上市時間中國

，2024年6月18日是否為OTC藥品否海外上市計(jì)劃即將在美國和歐盟申報上市基本信息(1/3):戈利昔替尼膠囊

，全球首創(chuàng)

，

中國首發(fā)基本信息有效性公平性創(chuàng)新性安全性[1]戈利昔替尼藥品說明書31.相似程度高①適應(yīng)癥一致同為既往至少接受過一次系統(tǒng)性治療的復(fù)發(fā)難治性外周T細(xì)胞淋巴瘤（PTCL）②給藥途徑一致醫(yī)保目錄內(nèi)同適應(yīng)癥藥物中唯一口服給藥2.標(biāo)準(zhǔn)治療藥物西達(dá)本胺為CSCO指南唯一Ⅰ級1A類推薦，

臨床應(yīng)用最為廣泛（使用比例超過40%*）3.

III期臨床試驗(yàn)對照西達(dá)本胺為中國Ⅲ期臨床試驗(yàn)的陽性對照藥品基本信息(2/3):參照藥選擇—西達(dá)本胺參照藥品選擇：西達(dá)本胺基本信息有效性公平性創(chuàng)新性安全性參照藥品選擇依據(jù)：

*來源于PTCL市場調(diào)研數(shù)據(jù)4惡性程度極高

生存率低：復(fù)發(fā)難治性PTCL侵襲性強(qiáng)，

惡性程度極高5.8

個月

中位生存期

[1]23%3年生存率

[1]

發(fā)病率低：

藥物研發(fā)動力不足

，

領(lǐng)域

治療進(jìn)展緩慢中國每年新發(fā)復(fù)發(fā)難治性

PTCL患者數(shù)

[2]

現(xiàn)有藥物治療效果不佳?有效率低：西達(dá)本胺ORR僅為28%[3]?生存期短：

西達(dá)本胺中位PFS僅為2.1月，

中位

OS僅為21.4月[3]?安全性差：

現(xiàn)有藥物停藥率高達(dá)16.9%[3]

，患者難以持續(xù)安全治療基本信息(3/3):全球10年無創(chuàng)新藥上市

治療選擇少而差

化療以外的藥物僅有西達(dá)本胺化療傳統(tǒng)化療ICE,

DHAP,GDP等[1]

Bellei

Metal.Haematologica2018Volume103(7):1191-1197.[2]李小秋等，診斷學(xué)理論與實(shí)踐;2012:111-115.[3]

Shi,Y.,etal.

Annals

of

oncology

26.8

(2015):

1766-1771.基本信息有效性公平性創(chuàng)新性安全性靶向藥HDAC抑制劑西達(dá)本胺

(1類)

萬人528%14%9.92.121.4(真實(shí)世界15.1)44.3%

23.9%

20.7

5.6

24.3客觀緩解率(ORR)+58%完全緩解率(CRR)+71%緩解持續(xù)時間(DoR),月+109%中位PFS，月+167%中位OS，月+14-61%有效性(1/3):更深緩解、更長生存

√

全球多中心臨床試驗(yàn)

，刊登在頂級國際期刊《柳葉刀

腫瘤學(xué)》

(影響因子：

54.4)√

即使患者入組基線更差

，與其他治療方案相比戈利昔替尼的所有臨床療效指標(biāo)均更優(yōu)基本信息有效性公平性創(chuàng)新性安全性[1]

Shi,Y.,etal.Annalsofoncology26.8

(2015):

1766-1771.[2]

Song,Yuqin,etal.The

LancetOncology

25.1

(2024):

117-125西達(dá)本胺

50%維布妥昔單抗

10%患者入組

基線更差患者既往治療(系統(tǒng)治療除外)全球

，

Ⅱ期單臂戈利昔替尼

[2]西達(dá)本胺

[1]中國，Ⅱ期單臂給藥途徑試驗(yàn)類型口服口服NA6有效性(2/3):廣獲益

，填補(bǔ)PTCL多個亞型的治療空白67%

戈利昔替尼

[1]

西達(dá)本胺

[2]46%

44%√

對于PTCL-NOS等大多數(shù)尚無有效治療手段的亞型

，

戈利昔替尼療效優(yōu)異√

西達(dá)本胺僅針對AITL亞型(僅占12.4%)有較好療效

，

戈利昔替尼治療AITL的療效更優(yōu)22%11%基本信息有效性公平性創(chuàng)新性安全性[1]

Song,Yuqin,etal.The

LancetOncology25.1

(2024):

117-125.

[2]

Shi,Y.,et

al.Annalsof

oncology

26.8

(2015):

1766-1771.56%50%血管免疫母細(xì)胞T細(xì)胞淋巴瘤（AITL）不同亞型PTCL的客觀緩解率非特指型外周T細(xì)胞淋巴瘤（PTCL-NOS）自然殺傷/T細(xì)胞淋巴瘤(NK/TCL)非頭對頭數(shù)據(jù)；其他亞型19%7√

戈利昔替尼在2024年6月獲批上市，在4月份

即因突破性的療效，

破格獲得《CSCO淋巴

瘤診療指南(2024)》推薦（II級）2024年4月2024年6月√

戈利昔替尼的PFS存在“拖尾效應(yīng)”，18個月

的PFS率接近40%

，為患者創(chuàng)造治愈的可能1.000.7518個月PFS率:

39.3%戈利昔替尼0.25西達(dá)本胺0.00

30

35

40

時間（月）

無進(jìn)展生存期(PFS)

[1]有效性(3/3):創(chuàng)造治愈的可能

，獲批前即被指南推薦基本信息有效性公平性創(chuàng)新性安全性非頭對頭數(shù)據(jù)，戈利昔替尼臨床試驗(yàn)入組患者的基線更差[1]dataonfileCSCO指南破格推薦NMPA獲批Survival

Probability

15

20

25

5

100.580√與西達(dá)本胺相比，

患者的耐受性更好停藥率16.9%7.3%戈利昔替尼

[1]

西達(dá)本胺

[2]√整體安全性良好，

不良事件可控易管理?主要為血液學(xué)不良反應(yīng)

，

不良反應(yīng)發(fā)

生譜與其他血液腫瘤藥物類似

，

臨床

已有豐富處理經(jīng)驗(yàn)?適用于特殊人群

，輕度肝功能不全、

輕中度腎功能不全及老年患者無需調(diào)

整劑量?藥物相互作用風(fēng)險低，與胃酸抑制劑、CYP3A4敏感底物(如辛伐他汀、咪達(dá)

唑侖)、

BCRP底物(如瑞舒伐他汀)等均

可聯(lián)合使用安全性：停藥率僅有7.3%

，總體耐受性更好

基本信息有效性公平性創(chuàng)新性安全性非頭對頭數(shù)據(jù)[1]戈利昔替尼藥品說明書.[2]

西達(dá)本胺藥品說明書9√

新機(jī)制—實(shí)現(xiàn)全亞型覆蓋JAK-STAT通路\

\√

新結(jié)構(gòu)—實(shí)現(xiàn)對腫瘤持續(xù)強(qiáng)抑制①Asp1003①：獨(dú)特的“兩氫鍵一鹽橋”

實(shí)現(xiàn)對JAK1的高選擇性①&②：引入吡唑和哌嗪基

團(tuán)，使戈利昔替尼半衰期長

達(dá)約50小時(其他JAK抑制劑僅

為數(shù)小時)鉸鏈區(qū)紅色線示意JAK1激酶ATP結(jié)合口袋的重要組成結(jié)構(gòu)；綠色圓示意與戈利昔替尼形成氫鍵

的JAK1氨基酸殘基；灰色圓示意與戈利昔替尼形成鹽橋的JAK1氨基酸殘基創(chuàng)新性:開創(chuàng)新機(jī)制，破解“全球10年無創(chuàng)新藥”困局創(chuàng)新分子結(jié)構(gòu)，全球首個且唯一靶向JAK-STAT通路治療PTCL的新藥本土自主研發(fā)1類新藥完全自主知識產(chǎn)權(quán)CDE優(yōu)先審評，中國首發(fā)上市FDA“快速通道認(rèn)定”和“孤兒藥資格認(rèn)定”基本信息有效性公平性創(chuàng)新性安全性

①

Leu959、SN

②N

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10—

N①HNNH\NNH\符合“?；尽痹瓌t

戈利昔替尼可覆蓋所有

亞型

，讓不同PTCL亞型

患者均有藥可治，

納入

醫(yī)保目錄后將替代目錄

內(nèi)PTCL治療藥物的使用

復(fù)發(fā)難治性PTCL人群數(shù)

量較少,

對醫(yī)?；鹩?/p>

響小彌補(bǔ)目錄短板

目錄已覆蓋眾多B細(xì)胞淋

巴瘤治療藥物，

戈利昔替

尼納入醫(yī)?？商嵘齌細(xì)胞