基因工程制藥知識(shí)培訓(xùn)課件匯報(bào)人：XX目錄基因工程制藥概述01020304基因工程藥物種類基因工程制藥技術(shù)基因工程制藥流程05基因工程制藥法規(guī)06基因工程制藥前景基因工程制藥概述第一章基因工程定義制藥核心流程克隆表達(dá)純化藥物基因工程技術(shù)按意圖整合外源基因制藥0102制藥行業(yè)應(yīng)用生產(chǎn)激素、細(xì)胞因子、溶血栓類藥物等生理活性物質(zhì)高效生產(chǎn)抗體，研發(fā)新型基因工程疫苗抗體與疫苗發(fā)展歷程與現(xiàn)狀萌芽與快速發(fā)展1970s誕生，1980s-90s新藥不斷涌現(xiàn)成熟應(yīng)用階段2000s至今，新技術(shù)新藥物拓展應(yīng)用領(lǐng)域基因工程制藥技術(shù)第二章基因克隆技術(shù)復(fù)制特定DNA片段基本原理醫(yī)學(xué)農(nóng)業(yè)畜牧等應(yīng)用領(lǐng)域蛋白質(zhì)表達(dá)系統(tǒng)以大腸桿菌為主，成本低廉，表達(dá)量高。原核表達(dá)系統(tǒng)包括酵母、昆蟲、哺乳動(dòng)物細(xì)胞，適合復(fù)雜蛋白表達(dá)。真核表達(dá)系統(tǒng)基因編輯技術(shù)01CRISPR-Cas9技術(shù)高效精確編輯，推動(dòng)醫(yī)藥農(nóng)業(yè)進(jìn)步02TALEN與ZFNs早期基因編輯工具，奠定技術(shù)基礎(chǔ)基因工程藥物種類第三章蛋白質(zhì)藥物如胰島素、干擾素，通過基因工程生產(chǎn)。重組蛋白藥物如血紅蛋白、白蛋白，來源于人體血液。血液制品藥物核酸藥物遺傳病、腫瘤、傳染病治療應(yīng)用領(lǐng)域ASO、siRNA、mRNA等主要類型細(xì)胞治療產(chǎn)品包括CAR-T、DC細(xì)胞等，用于治療癌癥等。免疫細(xì)胞療法含造血、間充質(zhì)干細(xì)胞，用于組織修復(fù)、免疫調(diào)節(jié)。干細(xì)胞治療產(chǎn)品基因工程制藥流程第四章研發(fā)階段通過篩選、擴(kuò)增獲取目標(biāo)基因目的基因獲取構(gòu)建重組DNA，導(dǎo)入宿主細(xì)胞載體構(gòu)建與導(dǎo)入發(fā)酵培養(yǎng)，分離純化目標(biāo)產(chǎn)物產(chǎn)物發(fā)酵與純化生產(chǎn)階段上游階段分離基因構(gòu)建菌體下游階段培養(yǎng)純化檢定包裝質(zhì)量控制全面檢測(cè)理化性質(zhì)成品質(zhì)量檢驗(yàn)實(shí)時(shí)監(jiān)控關(guān)鍵參數(shù)生產(chǎn)過程監(jiān)控確保原料符合標(biāo)準(zhǔn)原料質(zhì)量控制基因工程制藥法規(guī)第五章國(guó)內(nèi)外法規(guī)概覽《藥品管理法》等FDA新藥審評(píng)動(dòng)態(tài)國(guó)內(nèi)法規(guī)國(guó)外法規(guī)藥品審批流程企業(yè)提交材料，監(jiān)管部門初審。申請(qǐng)與初審01現(xiàn)場(chǎng)檢查生產(chǎn)環(huán)境，國(guó)家藥監(jiān)局審批。驗(yàn)廠與審批02審批通過發(fā)證，企業(yè)開始生產(chǎn)。發(fā)證與生產(chǎn)03倫理與安全監(jiān)管基因編輯引發(fā)胚胎倫理、基因歧視等爭(zhēng)議。倫理問題挑戰(zhàn)01加強(qiáng)藥品審批，制定生產(chǎn)質(zhì)量管理標(biāo)準(zhǔn)，確保藥物安全。安全監(jiān)管措施02基因工程制藥前景第六章技術(shù)發(fā)展趨勢(shì)加速基因治療發(fā)展，簡(jiǎn)化審批流程標(biāo)準(zhǔn)化平臺(tái)CRISPR等技術(shù)提升治療效果和安全性基因編輯突破市場(chǎng)潛力分析01廣泛應(yīng)用領(lǐng)域在糖尿病、心血管等疾病治療領(lǐng)域有廣泛應(yīng)用，市場(chǎng)前景廣闊。02市場(chǎng)規(guī)模增長(zhǎng)隨著技術(shù)進(jìn)步，市場(chǎng)規(guī)模將持續(xù)擴(kuò)大，預(yù)計(jì)2025年達(dá)數(shù)十億美元。面臨的挑戰(zhàn)與機(jī)遇基因藥物研發(fā)周期長(zhǎng)、投入大，企業(yè)面