注射用貝林妥歐單抗建議參考真實世界證據(jù)，實際用藥不超過2個周期產(chǎn)品基本信息：?

通用名：注射用貝林妥歐單抗?

上市情況：獨家產(chǎn)品?

適應(yīng)癥：用于治療成人和兒童復(fù)發(fā)或難治性CD19陽性的前體B

細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病（R/RB-ALL）?

規(guī)格：35μg/瓶；每盒含有1瓶凍干粉和1瓶靜脈輸注溶液穩(wěn)定劑?中國大陸首次上市時間：2020.12?

首個上市：美國，2014年?

【用法用量1】說明書中臨床研究中位治療≤2個周期

中國患者研究中位治療1個周期可參考國家/地區(qū)已納入報銷，實踐顯示患者平均用藥不超過2個周期?目錄內(nèi)無公認(rèn)的標(biāo)準(zhǔn)治療方案，本品是該領(lǐng)域“突破創(chuàng)新藥物”，填補臨床和目錄空白?

全球首個且唯一*CD3-CD19雙特異性抗體，近二十年首個用于復(fù)發(fā)或難治急性淋巴細(xì)胞白血病的免疫治療藥物?

本品是國內(nèi)唯一獲批用于兒童復(fù)發(fā)難治急性淋巴細(xì)胞白血病的免疫治療藥物貝林妥歐單抗是復(fù)發(fā)或難治急性淋巴細(xì)胞白血病領(lǐng)域的“突破創(chuàng)新藥物”，可填補目錄空白，建議無參照藥【真實世界證據(jù)】已公開發(fā)表中國人群真實世界研究顯示，患者中位治療1個周期【指南共識】貝林妥歐單抗中位治療1-2個周期建議參照藥：無1.

第一周期1-7天≥45kg者9μg/日，<45kg者5μg/m2/日；第一周期的8-28天及后續(xù)治療周期均給予足劑(≥45kg者28μg/日，<45kg者15μg/m2/日），周期間停藥14或56天

*

本品“唯一”截至2025.7，下同貝林妥歐單抗

基本信息【說明書臨床研究】【國際實踐】?

復(fù)發(fā)或難治急性淋巴細(xì)胞白血病治療無公認(rèn)的標(biāo)準(zhǔn)治療方案3,6?

傳統(tǒng)化療毒性嚴(yán)重，患者明顯不耐受，緩解率僅20%-30%，緩解短暫

（中位持續(xù)2.7個月）。大多數(shù)復(fù)發(fā)或難治患者無法達(dá)到CR，

且不適合

進(jìn)行移植，移植后易復(fù)發(fā)3,7,8?

復(fù)發(fā)或難治急性淋巴細(xì)胞白血病的治療目標(biāo)：我國急性淋巴細(xì)胞白血病（ALL）發(fā)病率【發(fā)病率低】

0.69/10萬1，發(fā)病率低，

屬于罕見腫瘤；兒童發(fā)病率2.17/10萬，高于成人2~50%成人和20%兒童3患者會復(fù)發(fā)或原發(fā)耐藥，【容易復(fù)發(fā)】

按發(fā)病率推算復(fù)發(fā)或難治B-ALL患者成人

~3,000人，兒童1,300人二次或以上復(fù)發(fā)患者中位OS僅3個月3,4

，復(fù)發(fā)【預(yù)后極差】

患者5年生存率僅7%-10%5

，且隨著年齡增加有明顯下降1.快速高質(zhì)量血液學(xué)緩解（CR）移植的前提條件2.深度清除微小殘留病灶（MRD）提高移植成功率、減少復(fù)發(fā)3.增加移植可能性（HSCT）當(dāng)前主要的治愈性選擇4.最終改善患者生存（OS）挽救生命，長期生存患者人數(shù)有限（~4300人），中位OS僅3個月，5年生存率低于10%臨床無公認(rèn)的標(biāo)準(zhǔn)治療方案，亟需“安全有效的創(chuàng)新藥”復(fù)發(fā)或難治急性淋巴細(xì)胞白血病發(fā)病率低、預(yù)后極差，臨床無公認(rèn)的標(biāo)準(zhǔn)治療方案未滿足需求：臨床亟需“安全有效的創(chuàng)新藥”疾病特征：預(yù)后極差的罕見腫瘤37.Hummel

HD,SToppM.JournalofLeukemia,2016,

04(01).8.ZhouH,etal.InvestNewDrugs.2024Jun;42(3):299-308.貝林妥歐單抗

基本信息5

OriolA,VivesS

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.CSCO《惡性血液病診療指南（2024）》1.衛(wèi)生部腫瘤防治辦公室，中國惡性腫瘤死亡率調(diào)查研究，1980:20202.公開資料3.

注射用貝林妥歐單抗申請上市技術(shù)評審報告4.Blood

Cancer

J.2016Sep23;6(9):e473.成人患者：≥3級不良事件發(fā)生率中性粒細(xì)胞減少

感染肝酶升高神經(jīng)系統(tǒng)相關(guān)不良反應(yīng)細(xì)胞因子釋放綜合征

輸液反應(yīng)淋巴細(xì)胞減少血小板計數(shù)下降

白細(xì)胞減少37.8%34.1%12.7%9.4%4.9%3.4%1.5%6.4%5.2%兒童患者：≥3級不良事件發(fā)生率腫瘤溶解綜合征低血壓

頭痛

CRS低鉀血癥發(fā)熱性中性粒細(xì)胞減少

神經(jīng)系統(tǒng)不良事件

發(fā)熱1.8%1.8%1.8%1.8%2.7%2.7%3.6%10.0%?

“即用”標(biāo)準(zhǔn)化藥物，無需等待制備?半衰期短（平均半衰期2.1小時），不良反應(yīng)易管理?

患者可根據(jù)實際情況院內(nèi)或院外輸注?

老年人按說明書使用，無需額外減量?無靜脈閉塞性肝?。╒OD）/肝竇阻塞綜合征（SOS）風(fēng)險，

輕中度腎功能不全無需調(diào)整劑量其他藥物奧加伊妥珠單抗VOD/SOS風(fēng)險嚴(yán)重，根據(jù)其說明書及技術(shù)評審報告7-10：?奧加伊妥珠單抗最大的安全性風(fēng)險是肝毒性

，包括致命性或危及生命的VOD/SOS

，該

風(fēng)險似乎沒有很好的預(yù)測和控制手段

，帶來的安全性擔(dān)憂尤為突出?治療后接受造血干細(xì)胞移植的患者發(fā)生VOD風(fēng)險更高

，移植后非復(fù)發(fā)性死亡風(fēng)險增加?

關(guān)鍵研究中14%患者報告了VOD

，發(fā)生5例VOD致死性事件、y 相比目錄外其他藥物具有安全性優(yōu)勢貝林妥歐單抗成人和兒童患者用藥安全，患者耐受用藥安全，嚴(yán)重不良反應(yīng)發(fā)生率低1-6患者耐受，臨床適用性高貝林妥歐單抗

安全性無致死性CRS事件無致死性神經(jīng)毒性事件7.PfizerInc.BESPONSA(inotuzumab)prescribinginformation.

20178.KantarjianHM,et

al.

Cancer.2019Jul15;125(14):2474-2487.5.LocatelliF,etal.Blood

Adv.2022;bloodadvances.2021005579.6.KantarjianH,etal.NEnglJ

Med.2017

Mar2;376(9):836-847.9.Jabbour

EJ,et

al.Cancer.2018Apr15;124(8):1722-1732.10.

相關(guān)產(chǎn)品說明書及申請上市技術(shù)評審報告1.Stackelberg

A,etal.J

Clin

Oncol.2016;34(36):4381-4389.2.LocatelliF,etal.Blood

CancerJ.2020;10(7):77.3.LocatelliF,

etal.BloodCancerJ.2021;11(2):28.4.LocatelliF,etal.BloodCancerJ.2021;11(10):173.CRS：細(xì)胞因子釋放綜合征4成人適應(yīng)癥

兒童適應(yīng)癥成人適應(yīng)癥兒童適應(yīng)癥“【技術(shù)評審報告結(jié)論】成人：患者群體具有迫切的臨床需求，貝林妥歐單抗單藥治療在有效性方面的臨床價值是明確的兒童：接受本品治療可獲得優(yōu)于歷史數(shù)據(jù)的完全緩解率，可給兒童患者帶來更高的深度緩解，明顯降低復(fù)發(fā)率，延長患者長期生存獲益

”快速高質(zhì)量緩解（CR率）48.3%~化療2倍59%深度清除殘留病灶（MRD轉(zhuǎn)陰率）84.5%

79%

增加移植可能（橋接移植率）40%

74%改善患者生存（mOS，月）移植后mOS未達(dá)到

本品對比目錄外藥物奧加伊妥珠單抗的優(yōu)勢【兒童用藥】本品是兒童用藥，而奧加伊妥珠單抗國內(nèi)無兒童適應(yīng)癥【OS獲益】本品治療成人及兒童均有OS顯著獲益根據(jù)技術(shù)評審報告，奧加伊妥珠單抗相比化療的CR/CRi并沒有成功轉(zhuǎn)換成OS上的獲益，接受移植者OS獲益愈加微弱11【CR/CRi相似】無直接頭對頭比較數(shù)據(jù)，回顧性、多中心隊列研究顯示，兩種藥物CR/CRi相似12510.LocatelliF,

etal.Blood

Adv.2022;bloodadvances.

2021005579.11.各產(chǎn)品技術(shù)評審報告12.Badar

T,et

al.

Cancer.2021Apr1;127(7):1039-1048.《CSCO惡性血液病診療指南2025》I級推薦《NCCN急性淋巴細(xì)胞白血病臨床實踐指南》2025v11類推薦《中國成人急性淋巴細(xì)胞白血病診斷與治療指南》2024版基礎(chǔ)挽救治療《CSCO兒童及青少年白血病診療指南2025》1A類推薦《NCCN兒童急性淋巴細(xì)胞白血病臨床實踐指南》2025v3推薦貝林妥歐單抗具有顯著OS獲益，讓患者實現(xiàn)長期生存；價值突出，獲國內(nèi)外指南一致高級別推薦唯一成人和兒童復(fù)發(fā)難治患者均有OS顯著獲益的免疫治療藥物1-10國內(nèi)外指南一致高級別推薦相比目錄外藥物，本品兒童用藥，有OS獲益1.JabbourE,etal.JAMA

Oncol.2022Sep

1;8(9):1340-1348.2.

Goekbuget,

et.al.Leukemiaandlymphoma,2020,

61(11a12).3.

Gokbuget,et.al.Blood:

TheJournalof

theAmericanSocietyofHematology,2019(133-24).貝林妥歐單抗有效性7.LocatelliF,etal.Blood

CancerJ.2020;10(7):77.8.LocatelliF,

etal.BloodCancerJ.2021;11(2):28.9.LocatelliF,etal.BloodCancerJ.2021;11(10):173.4.

ToppMS,etal.Lancet

Oncol.2015;16:57-66.5.ZhouHS,etal.EHA2020.EP399.

(POSTER)6.KantarjianH,etal.NEnglJ

Med.201714.6m

9.1m1CD19靶點的優(yōu)勢CD19是ALL免疫治療的首選靶點，CD19的表達(dá)覆蓋全體B-ALL患者，不受B-ALL亞型限制1BiTE結(jié)構(gòu)的優(yōu)勢精準(zhǔn)靶向：可識別并結(jié)合不同靶細(xì)胞選擇其特征性的表面抗原高效/持續(xù)殺傷腫瘤：與靶點有最近距離及最充分作用，可有效激活T細(xì)胞半衰期短，易清除2安全性好：兒童和成人用藥安全，臨床適用性高療效突出：填補臨床空白，快速、高質(zhì)量、深度緩解，帶來OS顯著獲益6

1.RaponiS,etal.Leuk

Lymphoma.

2011

Jun;52(6):1098-107.FirstinClass，全球首個且唯一獲批CD3和CD19BiTE?“醫(yī)藥界諾貝爾獎”蓋倫獎，優(yōu)先審評，F(xiàn)DA突破性療法，F(xiàn)DA/EMA孤兒藥認(rèn)證貝林妥歐單抗是全球首個且唯一獲批CD3和CD19雙特異性抗體（BiTE?

)貝林妥歐單抗創(chuàng)新性?急性淋巴細(xì)胞白血病兒童發(fā)病率高于成人，死亡率高、預(yù)后極差，復(fù)發(fā)或難治患者五年OS率低于10%?中國急性淋巴細(xì)胞白血病造成的人均潛在生命損失年高達(dá)36.3年?全球最低價，實際用藥周期短，

適應(yīng)癥患者人數(shù)少?可參考國家/地區(qū)已將本藥納入醫(yī)保，實踐顯示患者平均用藥不超過2個周期?

首個且唯一獲批CD3-CD19雙特異性抗體，F(xiàn)irst

in

Class，突破創(chuàng)新藥物?兒童用藥，唯一國內(nèi)獲批用于兒童復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞白血病的免疫治療藥物?

安全性好、療效突出，國內(nèi)外指南高級別推薦?患者根據(jù)實際情況院內(nèi)或院外輸注；精準(zhǔn)靶向，處方條件明確，無臨床濫用可能性所治療疾病對公共健康的影響全球最低價實際用藥周期短填補臨床空白臨床管理難度貝林妥歐單抗是白血病患兒的“救命藥”，填補臨床空白，實際用藥周期有限貝林妥歐單抗