核酸類藥物科普知識培訓(xùn)課件匯報人：XX目錄01核酸類藥物概述02核酸類藥物研發(fā)03核酸類藥物應(yīng)用04核酸類藥物市場05核酸類藥物監(jiān)管06核酸類藥物前景展望核酸類藥物概述01核酸藥物定義作用機制調(diào)控基因表達(dá)，直接作用于靶基因核酸藥物簡介以核苷酸為基本單元構(gòu)成的藥物0102核酸藥物分類包括抗病毒、抗腫瘤等類別。傳統(tǒng)核酸藥物如ASO、siRNA等，通過調(diào)控mRNA實現(xiàn)治療。小核酸藥物核酸藥物作用原理通過堿基配對識別，調(diào)控或干擾致病基因表達(dá)。調(diào)控基因表達(dá)mRNA疫苗指導(dǎo)蛋白合成，觸發(fā)免疫應(yīng)答，抵抗病毒感染。觸發(fā)免疫應(yīng)答核酸類藥物研發(fā)02研發(fā)歷程1956年發(fā)現(xiàn)RNA雙鏈結(jié)構(gòu)，奠定理論基礎(chǔ)。早期探索1998年首個ASO藥物獲批，標(biāo)志核酸藥物時代開啟。臨床應(yīng)用開端研發(fā)技術(shù)進(jìn)展遞送系統(tǒng)優(yōu)化采用GalNac偶聯(lián)等技術(shù)提升細(xì)胞膜穿透及核酸酶降解穩(wěn)定性。長效性突破部分藥物實現(xiàn)半年給藥一次，提高患者依從性。研發(fā)中的挑戰(zhàn)負(fù)電荷及分子量大，需優(yōu)化遞送系統(tǒng)提高靶向性。遞送效率低核酸藥物易被降解，需化學(xué)修飾增強穩(wěn)定性。穩(wěn)定性問題核酸類藥物應(yīng)用03治療領(lǐng)域用于糾正基因缺陷，治療杜氏肌營養(yǎng)不良、脊髓性肌萎縮癥等。遺傳病治療通過抑制癌基因或增強免疫應(yīng)答，部分藥物已進(jìn)入臨床試驗階段。腫瘤治療預(yù)防領(lǐng)域針對病毒基因組設(shè)計藥物，阻斷病毒復(fù)制或感染，用于乙肝、HIV等病毒預(yù)防?？共《绢A(yù)防核酸藥物可糾正基因缺陷，預(yù)防遺傳性疾病，如杜氏肌營養(yǎng)不良等。遺傳病預(yù)防臨床試驗案例治療腎臟疾病，展現(xiàn)良好安全性針對高血壓，有顯著降壓效果圣因生物SGB-9768圣因生物SGB-3908核酸類藥物市場04市場規(guī)模分析2023年市場規(guī)模下降后預(yù)計增長全球市場概況2023年規(guī)模達(dá)293.57億小核酸藥物市場2023年規(guī)模達(dá)1264.71億mRNA藥物市場主要企業(yè)與產(chǎn)品siRNA藥物研發(fā)領(lǐng)先，如STP705治療皮膚癌。圣諾醫(yī)藥mRNA藥物公司，專注遞送系統(tǒng)研發(fā)，有多條自主知識產(chǎn)權(quán)管線。星核迪賽市場發(fā)展趨勢全球核酸藥物市場規(guī)模持續(xù)增長，預(yù)計未來幾年將保持高速增長態(tài)勢。市場規(guī)模增長基因編輯、mRNA技術(shù)等突破，為核酸藥物研發(fā)提供有力支持，推動市場發(fā)展。技術(shù)突破驅(qū)動核酸類藥物監(jiān)管05監(jiān)管政策實施60日默示許可制，加快基因治療與核酸藥物臨床試驗審批。加快審批流程01設(shè)立附條件批準(zhǔn)通道，對符合條件品種加快上市。附條件批準(zhǔn)機制02安全性評價01非臨床安全性測試包括毒理學(xué)、遺傳毒性等全面評價02臨床生物分析基于LC-MS/MS等技術(shù)平臺，支持藥代動力學(xué)研究質(zhì)量控制標(biāo)準(zhǔn)用質(zhì)譜驗證分子量，電泳分析主帶清晰度。結(jié)構(gòu)完整性檢測01HPLC測主峰占比，紫外分光光度法測含量。純度與含量測定02核酸類藥物前景展望06技術(shù)創(chuàng)新方向采用新型可逆終止子技術(shù)，提升核酸藥物合成精度與效率?；瘜W(xué)合成升級LNP等遞送技術(shù)創(chuàng)新，增強核酸藥物靶向性與生物利用度。遞送系統(tǒng)突破潛在市場機遇核酸藥物適應(yīng)癥正不斷拓寬至更多未滿足領(lǐng)域。適應(yīng)癥拓展全球及中國市場預(yù)計將持續(xù)高速增長。市場規(guī)模增長面臨的倫理問題部分患者對核酸