2025年大學(xué)《生物技術(shù)》專業(yè)題庫——生物技術(shù)在醫(yī)學(xué)治療中的應(yīng)用前景考試時(shí)間：______分鐘總分：______分姓名：______一、選擇題（每小題2分，共20分）1.下列哪項(xiàng)技術(shù)通常利用載體將外源基因?qū)肽繕?biāo)細(xì)胞或生物體內(nèi)？A.基因測(cè)序B.基因編輯C.基因診斷D.基因轉(zhuǎn)染/轉(zhuǎn)導(dǎo)2.在治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）方面，哪種基因治療策略被廣泛研究和應(yīng)用？A.替換缺陷基因的整個(gè)染色體B.使用AAV載體遞送一個(gè)能“跳過”關(guān)鍵缺陷的基因序列C.完全移除患者細(xì)胞，重新培養(yǎng)無缺陷細(xì)胞后回輸D.使用小分子藥物抑制SMA相關(guān)基因的表達(dá)3.干細(xì)胞治療在醫(yī)學(xué)上的巨大潛力在于其具有哪些能力？A.分化為多種類型的成熟細(xì)胞B.在體外無限增殖C.僅能分化為自身類型的細(xì)胞D.直接產(chǎn)生特異性藥物4.CAR-T細(xì)胞療法主要針對(duì)哪種類型的癌癥進(jìn)行治療？A.白血病和淋巴瘤B.胃癌和結(jié)直腸癌C.肝癌和肺癌D.前列腺癌和乳腺癌5.下列哪種藥物是通過基因工程技術(shù)在大腸桿菌中生產(chǎn)的？A.青霉素B.胰島素C.阿司匹林D.茶堿6.診斷新冠病毒感染中廣泛使用的“咽拭子”快速檢測(cè)盒，其主要檢測(cè)技術(shù)原理是什么？A.抗原抗體反應(yīng)B.基因測(cè)序C.細(xì)胞培養(yǎng)D.同位素示蹤7.組織工程的目標(biāo)是利用生物材料和細(xì)胞修復(fù)或替換受損組織，其中干細(xì)胞在其中扮演了什么關(guān)鍵角色？A.作為催化劑B.提供生長因子C.形成細(xì)胞外基質(zhì)支架D.直接分化為所需的組織細(xì)胞類型8.基因編輯技術(shù)CRISPR-Cas9在醫(yī)學(xué)研究中面臨的主要挑戰(zhàn)之一是什么？A.編輯效率過低B.無法在體內(nèi)進(jìn)行編輯C.只能編輯特定物種的基因D.編輯后無法恢復(fù)原基因序列9.單克隆抗體藥物（mAb）與傳統(tǒng)的化學(xué)合成藥物相比，其主要優(yōu)勢(shì)可能在于？A.生產(chǎn)成本更低B.免疫原性更強(qiáng)C.可以高度特異性地靶向細(xì)胞表面或內(nèi)部的分子D.半衰期更短10.在考慮應(yīng)用某種新型生物技術(shù)療法時(shí)，必須進(jìn)行全面的安全性評(píng)估，這主要是為了？A.確保該技術(shù)能產(chǎn)生最快的治療效果B.防止可能出現(xiàn)的意外副作用、免疫反應(yīng)或腫瘤風(fēng)險(xiǎn)C.讓患者了解該技術(shù)的所有優(yōu)點(diǎn)D.滿足監(jiān)管機(jī)構(gòu)的審批要求二、填空題（每空2分，共20分）1.利用______技術(shù)，科學(xué)家可以將特定基因從一種生物體中剪切出來，并插入到另一種生物體的基因組中。2.干細(xì)胞根據(jù)其來源和分化潛能，可以分為胚胎干細(xì)胞（ESCs）和______干細(xì)胞。3.在腫瘤免疫治療中，CAR-T細(xì)胞是改造患者的______細(xì)胞，使其能夠特異性識(shí)別并殺傷腫瘤細(xì)胞。4.利用______工程生產(chǎn)疫苗，具有生產(chǎn)周期短、成本低、純度高、安全性好等優(yōu)點(diǎn)。5.基因治療中，將外源基因?qū)氚屑?xì)胞的過程稱為______。6.人工智能（AI）正在被應(yīng)用于藥物研發(fā)的多個(gè)環(huán)節(jié)，例如通過______預(yù)測(cè)藥物靶點(diǎn)或優(yōu)化藥物分子結(jié)構(gòu)。7.組織工程中，除了細(xì)胞和生物材料，還需要設(shè)計(jì)具有特定力學(xué)和生物學(xué)性能的______。8.對(duì)生物技術(shù)應(yīng)用進(jìn)行倫理考量的重要方面包括基因編輯可能帶來的______風(fēng)險(xiǎn)以及治療資源分配的公平性問題。9.診斷試劑中的生物傳感器通常利用特定的______與目標(biāo)分析物發(fā)生相互作用，并轉(zhuǎn)換為可測(cè)量的信號(hào)。10.將干細(xì)胞移植到受損部位，引導(dǎo)其分化并修復(fù)組織的過程，是______應(yīng)用的一個(gè)實(shí)例。三、簡答題（每題5分，共15分）1.簡述基因治療的基本原理及其面臨的兩大主要挑戰(zhàn)。2.簡述利用單克隆抗體技術(shù)制備治療性藥物的主要步驟。3.簡述干細(xì)胞治療在再生醫(yī)學(xué)中的應(yīng)用前景和面臨的倫理爭議。四、論述題（10分）結(jié)合具體的實(shí)例，論述生物信息技術(shù)（如基因組學(xué)、蛋白質(zhì)組學(xué)、生物信息學(xué)）在推動(dòng)現(xiàn)代精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)和個(gè)性化治療方面所起到的關(guān)鍵作用，并探討其未來的發(fā)展方向。試卷答案一、選擇題1.D2.B3.A4.A5.B6.A7.D8.A9.C10.B二、填空題1.基因工程2.成體3.T4.發(fā)酵5.基因轉(zhuǎn)移/基因遞送6.機(jī)器學(xué)習(xí)7.支架/三維結(jié)構(gòu)8.不可逆性（或“設(shè)計(jì)嬰兒”）9.識(shí)別元件（或“生物識(shí)別分子”、“探針”）10.再生醫(yī)學(xué)三、簡答題1.原理：基因治療旨在通過向靶細(xì)胞導(dǎo)入正?；蛐拚幕?，以糾正或補(bǔ)償缺陷基因引起的疾病。其基本方法包括使用病毒載體或非病毒載體將治療基因遞送到病灶部位或特定細(xì)胞內(nèi)，使治療基因在靶細(xì)胞內(nèi)表達(dá)，從而產(chǎn)生治療效果。挑戰(zhàn)：*遞送效率與靶向性：如何高效、安全地將基因準(zhǔn)確送達(dá)目標(biāo)細(xì)胞，并減少對(duì)非目標(biāo)細(xì)胞的損害。*安全性與免疫反應(yīng)：載體（尤其是病毒載體）可能引起的免疫原性或毒性；治療基因的隨機(jī)整合可能帶來的插入突變風(fēng)險(xiǎn)；長期療效和潛在副作用的不確定性。2.步驟：*篩選雜交瘤細(xì)胞：通過將免疫小鼠對(duì)該治療性抗原（如特定癌細(xì)胞表面蛋白）產(chǎn)生免疫應(yīng)答的B淋巴細(xì)胞與骨髓瘤細(xì)胞融合，篩選出能產(chǎn)生針對(duì)該抗原的單克隆抗體的雜交瘤細(xì)胞。*克隆化與篩選：將陽性雜交瘤細(xì)胞進(jìn)行克隆化，獲得純化的單克隆抗體細(xì)胞系。*單克隆抗體生產(chǎn)：在體外（如細(xì)胞培養(yǎng)）或體內(nèi)（如免疫動(dòng)物）大規(guī)模培養(yǎng)雜交瘤細(xì)胞，以生產(chǎn)大量的特異性單克隆抗體。*純化與檢定：對(duì)生產(chǎn)出的單克隆抗體進(jìn)行純化，并通過各種方法檢定其特異性、純度、活性等質(zhì)量指標(biāo)。*制劑與臨床應(yīng)用：將純化后的單克隆抗體進(jìn)行制劑化，用于臨床治療或診斷。3.應(yīng)用前景：干細(xì)胞具有自我更新和多向分化的潛能，可用于修復(fù)或替換受損組織器官，如構(gòu)建皮膚移植片、修復(fù)神經(jīng)損傷、再生胰島β細(xì)胞、治療心肌梗死、修復(fù)軟骨等。倫理爭議：*胚胎干細(xì)胞（ESCs）來源：ESCs的獲取通常涉及破壞胚胎，引發(fā)關(guān)于生命起始點(diǎn)和倫理邊界的爭議。*細(xì)胞來源與安全性：如何安全地獲取足夠數(shù)量的高質(zhì)量干細(xì)胞（尤其是iPSCs），以及移植后干細(xì)胞是否可能形成腫瘤（teratoma）的風(fēng)險(xiǎn)。*公平性與可及性：干細(xì)胞治療目前成本高昂，可能加劇醫(yī)療資源分配不均的問題。*監(jiān)管與規(guī)范：干細(xì)胞研究和應(yīng)用的快速發(fā)展對(duì)倫理規(guī)范和監(jiān)管體系提出了挑戰(zhàn)。四、論述題生物信息技術(shù)在推動(dòng)現(xiàn)代精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)和個(gè)性化治療方面發(fā)揮著不可替代的關(guān)鍵作用。精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)的核心在于基于個(gè)體的基因、環(huán)境及生活方式等差異，制定個(gè)性化的預(yù)防、診斷和治療方案。生物信息技術(shù)為此提供了強(qiáng)大的技術(shù)支撐：1.基因組學(xué)與遺傳變異分析：基因測(cè)序技術(shù)的飛速發(fā)展和成本下降，使得對(duì)個(gè)體全基因組或特定基因區(qū)域的測(cè)序成為可能。生物信息學(xué)通過對(duì)海量的基因組數(shù)據(jù)進(jìn)行分析，可以識(shí)別與疾病易感性、藥物反應(yīng)、治療效果相關(guān)的遺傳變異（如SNPs、結(jié)構(gòu)變異）。例如，通過分析腫瘤患者的基因突變譜，可以確定其適用的靶向藥物，實(shí)現(xiàn)精準(zhǔn)靶向治療；評(píng)估患者對(duì)特定藥物（如化療藥、抗抑郁藥）的代謝能力基因型，預(yù)測(cè)藥物療效和不良反應(yīng)，指導(dǎo)個(gè)體化用藥劑量。2.蛋白質(zhì)組學(xué)與代謝組學(xué)分析：結(jié)合生物信息學(xué)分析，蛋白質(zhì)組學(xué)和代謝組學(xué)可以揭示疾病狀態(tài)下細(xì)胞內(nèi)蛋白質(zhì)和代謝物的變化網(wǎng)絡(luò)，為疾病的生物標(biāo)志物發(fā)現(xiàn)和病理機(jī)制研究提供更全面的信息。這些信息有助于更早、更準(zhǔn)確地診斷疾病，并識(shí)別影響治療反應(yīng)的關(guān)鍵分子靶點(diǎn)。3.生物數(shù)據(jù)庫與知識(shí)整合：大型生物醫(yī)學(xué)數(shù)據(jù)庫（如基因表達(dá)數(shù)據(jù)庫、臨床關(guān)聯(lián)數(shù)據(jù)庫、藥物數(shù)據(jù)庫）的建立，結(jié)合強(qiáng)大的生物信息學(xué)工具進(jìn)行數(shù)據(jù)挖掘和知識(shí)整合，使得研究人員能夠從全局視角理解疾病機(jī)制，發(fā)現(xiàn)新的治療靶點(diǎn)，并評(píng)估不同干預(yù)措施的效果。機(jī)器學(xué)習(xí)和人工智能算法在分析復(fù)雜生物網(wǎng)絡(luò)、預(yù)測(cè)疾病風(fēng)險(xiǎn)、優(yōu)化治療方案組合等方面展現(xiàn)出巨大潛力。4.分子模擬與藥物設(shè)計(jì)：計(jì)算生物化學(xué)和分子動(dòng)力學(xué)模擬，結(jié)合高通量虛擬篩選和人工智能藥物設(shè)計(jì)平臺(tái)，可以加速新藥發(fā)現(xiàn)和開發(fā)過程，提高藥物設(shè)計(jì)的針對(duì)性和效率，降低研發(fā)成本，從而更快地為患者提供精準(zhǔn)治療藥物。未來發(fā)展