2025年大學(xué)《統(tǒng)計(jì)學(xué)》專業(yè)題庫——統(tǒng)計(jì)學(xué)在藥物管理中的應(yīng)用考試時(shí)間：______分鐘總分：______分姓名：______一、選擇題（每小題2分，共10分）1.在一項(xiàng)評(píng)估新藥A治療高血壓有效性的臨床試驗(yàn)中，研究人員將患者隨機(jī)分為治療組和安慰劑組。這種研究設(shè)計(jì)最主要的優(yōu)勢是能夠有效控制什么因素對(duì)結(jié)果的影響？A.選擇偏倚B.時(shí)間趨勢C.混雜因素D.測量誤差2.某研究欲比較服用藥物X和安慰劑對(duì)緩解輕度焦慮癥狀的效果差異。研究人員收集了兩組患者治療前后焦慮評(píng)分的變化量，并計(jì)算了各自的樣本均值和標(biāo)準(zhǔn)差。最適合用來推斷兩組總體均值是否存在差異的統(tǒng)計(jì)方法可能是：A.配對(duì)樣本t檢驗(yàn)B.獨(dú)立樣本t檢驗(yàn)C.Wilcoxon符號(hào)秩檢驗(yàn)D.卡方檢驗(yàn)3.在一項(xiàng)關(guān)于藥物Y不良反應(yīng)的研究中，觀察到某種罕見不良反應(yīng)在服用藥物Y的患者中出現(xiàn)率為0.1%，在未服用該藥物的人群中出現(xiàn)率為0.01%。為檢驗(yàn)藥物Y與該不良反應(yīng)是否相關(guān)，最適合選用的統(tǒng)計(jì)檢驗(yàn)方法是：A.單樣本t檢驗(yàn)B.獨(dú)立樣本t檢驗(yàn)C.配對(duì)樣本t檢驗(yàn)D.卡方檢驗(yàn)4.醫(yī)學(xué)研究常使用95%置信區(qū)間來估計(jì)一個(gè)參數(shù)的近似范圍。若某研究計(jì)算出某藥物有效率的95%置信區(qū)間為（10%,20%），下列說法中最準(zhǔn)確的是：A.該藥物有效率有95%的可能性落在10%到20%之間B.如果重復(fù)進(jìn)行該研究100次，大約有95次計(jì)算出的置信區(qū)間會(huì)包含真實(shí)的總體有效率C.我們可以95%地確信該藥物的有效率就是15%D.置信區(qū)間太寬，說明研究結(jié)果不可靠5.在分析影響患者對(duì)某藥物依從性的因素時(shí)，研究者收集了年齡、性別、收入、教育程度、疾病嚴(yán)重程度等多個(gè)自變量和一個(gè)表示依從性的二元因變量（依從/不依從）。若想建立預(yù)測模型并分析各因素對(duì)依從性的獨(dú)立影響，最合適的統(tǒng)計(jì)方法是：A.線性回歸分析B.Logistic回歸分析C.多因素方差分析D.主成分分析二、簡答題（每小題5分，共15分）6.簡述假設(shè)檢驗(yàn)中第一類錯(cuò)誤和第二類錯(cuò)誤的含義，并說明它們之間通常存在怎樣的矛盾關(guān)系？7.在藥物臨床試驗(yàn)中，為什么通常需要設(shè)立安慰劑對(duì)照組？8.解釋什么是生存分析，并列舉至少三種在藥物研究中適用生存分析的常見情景。三、計(jì)算題（每小題8分，共24分）9.某醫(yī)生欲比較兩種治療方法（A法和B法）治療某疾病的療效。隨機(jī)選取30名患者，平均分成兩組，分別接受A法和B法治療。治療后，A組患者的平均緩解時(shí)間為15天，標(biāo)準(zhǔn)差為3天；B組患者的平均緩解時(shí)間為18天，標(biāo)準(zhǔn)差為4天。假設(shè)兩組緩解時(shí)間數(shù)據(jù)近似服從正態(tài)分布且方差相等。請(qǐng)計(jì)算兩種方法平均緩解時(shí)間差值的95%置信區(qū)間。10.研究人員調(diào)查了100名使用藥物Z的患者，發(fā)現(xiàn)有12名報(bào)告出現(xiàn)了某種不良反應(yīng)。試計(jì)算該不良反應(yīng)的發(fā)生率的95%置信區(qū)間。（可使用正態(tài)近似法，并注明α=0.05）11.在一項(xiàng)藥物臨床試驗(yàn)中，研究者欲比較新藥X與現(xiàn)有標(biāo)準(zhǔn)藥物Y的有效性。假設(shè)已知標(biāo)準(zhǔn)藥物Y的有效率約為60%，研究者希望新藥X如果能使有效率提高10%，能夠以80%的把握檢測出這種差異（即檢驗(yàn)效能1-β=0.80），顯著性水平α=0.05。若該試驗(yàn)計(jì)劃采用雙側(cè)檢驗(yàn)，并假設(shè)兩組樣本量相等，試估計(jì)完成該試驗(yàn)所需的樣本量。四、分析題（共27分）12.某醫(yī)院藥師想評(píng)估該院近兩年（2023年、2024年）門診處方中某種降壓藥（藥物A）的使用變化趨勢及其可能的影響因素。她收集了以下數(shù)據(jù)：（此處省略具體數(shù)據(jù)表格）*2023年和2024年該藥物A的總處方量。*2023年和2024年該院門診總處方量。*2023年和2024年該院高血壓患者占總門診人次的比例。*2023年和2024年該院患者平均年齡（歲）。*2023年和2024年該院處方中藥物A的平均單次劑量（mg）。藥師希望利用這些數(shù)據(jù)回答以下問題：*2023年至2024年，該院藥物A的使用強(qiáng)度（如人均處方量或占總處方量比例）發(fā)生了什么變化？*高血壓患者比例和/或患者平均年齡的變化是否與藥物A使用強(qiáng)度的變化存在關(guān)聯(lián)？*藥物A的使用劑量是否有變化？請(qǐng)根據(jù)上述研究背景和數(shù)據(jù)描述，設(shè)計(jì)一個(gè)統(tǒng)計(jì)分析方案。具體說明：*你將選擇哪些變量作為因變量和自變量進(jìn)行分析？（需說明理由）*針對(duì)每個(gè)研究問題，你將分別采用哪些統(tǒng)計(jì)方法？簡要說明選擇這些方法的理由。*簡要說明進(jìn)行數(shù)據(jù)分析前需要進(jìn)行哪些數(shù)據(jù)預(yù)處理或檢驗(yàn)。*請(qǐng)描述你預(yù)期如何解釋分析結(jié)果，以回答上述研究問題。試卷答案一、選擇題（每小題2分，共10分）1.C解析思路：隨機(jī)分配是隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)的核心，其主要目的是將未知的、未受控制的混雜因素在治療組和對(duì)照組之間進(jìn)行均衡分配，從而減少混雜因素對(duì)結(jié)局的影響，使兩組除治療因素外其他方面盡可能相似，以便比較治療效果的優(yōu)劣。2.B解析思路：研究將患者隨機(jī)分為治療組和安慰劑組，是比較兩組（獨(dú)立組）均值差異的經(jīng)典設(shè)計(jì)。兩組患者治療前的焦慮評(píng)分變化量被視為來自兩個(gè)獨(dú)立總體的樣本，且涉及均值比較，故選用獨(dú)立樣本t檢驗(yàn)。3.D解析思路：該研究比較的是兩個(gè)分類變量（服用藥物Y/未服用，出現(xiàn)不良反應(yīng)/未出現(xiàn)）之間的關(guān)聯(lián)性，即藥物暴露與不良反應(yīng)事件是否相關(guān)，屬于典型的列聯(lián)表分析問題，適合使用卡方檢驗(yàn)。4.B解析思路：置信區(qū)間反映的是參數(shù)估計(jì)的不確定性范圍。95%置信區(qū)間意味著如果重復(fù)抽樣并重復(fù)計(jì)算置信區(qū)間，大約有95%的區(qū)間會(huì)包含真實(shí)的總體參數(shù)。它不是對(duì)單次研究結(jié)果概率的描述，也不是參數(shù)的真值。5.B解析思路：因變量是二元的（依從/不依從），需要預(yù)測的是類別，且分析自變量對(duì)二元因變量的獨(dú)立影響，建立預(yù)測模型，這是Logistic回歸分析的標(biāo)準(zhǔn)應(yīng)用場景。二、簡答題（每小題5分，共15分）6.第一類錯(cuò)誤（α）：指原假設(shè)H0為真時(shí)，錯(cuò)誤地拒絕了H0，即“虛報(bào)假陽性”。在藥物研究中，意味著認(rèn)為藥物有效，但實(shí)際上藥物無效。第二類錯(cuò)誤（β）：指原假設(shè)H0為假時(shí)，錯(cuò)誤地接受了H0，即“虛報(bào)假陰性”。在藥物研究中，意味著認(rèn)為藥物無效，但實(shí)際上藥物有效。矛盾關(guān)系：通常情況下，減小α（減少第一類錯(cuò)誤的概率）會(huì)增大β（增加第二類錯(cuò)誤的概率），反之亦然。這是因?yàn)闄z驗(yàn)的勢（Power=1-β）是固定的，控制一個(gè)錯(cuò)誤類型往往會(huì)犧牲另一個(gè)錯(cuò)誤類型的控制水平。7.安慰劑對(duì)照的作用：*建立療效基線：安慰劑是一種外觀、氣味、味道等與活性藥物相似但不含有效成分的物質(zhì)。通過設(shè)立安慰劑組，可以確定即使不接受特定藥物治療，患者的癥狀或病情也可能存在自然的改善（安慰劑效應(yīng)），從而明確活性藥物相對(duì)于安慰劑的額外療效。*排除非特異性效應(yīng)：許多疾病癥狀的改善可能源于心理因素、患者期望、研究過程中的關(guān)懷等。安慰劑對(duì)照有助于將這類非特異性效應(yīng)與藥物本身的特異性生物效應(yīng)區(qū)分開來。*增強(qiáng)結(jié)果可信度：安慰劑對(duì)照是金標(biāo)準(zhǔn)之一，其結(jié)果更具說服力，能幫助判斷觀察到的治療效果是否確實(shí)歸因于藥物本身。8.生存分析：是一種專門用于分析涉及時(shí)間至事件數(shù)據(jù)（Time-to-EventData）的統(tǒng)計(jì)方法。它研究的是事件發(fā)生時(shí)間（如生存時(shí)間、無病生存期、緩解期、復(fù)發(fā)時(shí)間等）的分布規(guī)律，并考慮事件可能未發(fā)生（如患者存活、疾病未復(fù)發(fā)）的情況。適用情景：*藥物生存研究：分析某種治療措施對(duì)延長患者生存期的影響（如癌癥化療、移植術(shù)后生存）。*臨床試驗(yàn)安全性評(píng)估：分析藥物引起嚴(yán)重不良反應(yīng)或死亡事件的累積發(fā)生率隨時(shí)間的變化。*藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)：分析藥物治療過程的成本隨時(shí)間的變化，或比較不同治療方案的總成本。*疾病進(jìn)展分析：分析從診斷到疾病進(jìn)展（如腫瘤進(jìn)展、并發(fā)癥發(fā)生）的時(shí)間。三、計(jì)算題（每小題8分，共24分）9.（15-18)/sqrt(3^2/15+4^2/15)=-3/sqrt(9/15+16/15)=-3/sqrt(25/15)=-3/sqrt(5/3)=-3*sqrt(3)/5≈-1.039（15-18)/sqrt(3^2/15+4^2/15)=3/sqrt(25/15)=3*sqrt(3)/5≈1.03995%置信區(qū)間=（15-18）±1.96*1.039=-3±2.038=[-5.038,-0.962]答：兩種方法平均緩解時(shí)間差值的95%置信區(qū)間為[-5.038天,-0.962天]。解析思路：由于比較的是兩組獨(dú)立樣本的均值差，且已知兩組方差相等（或假設(shè)相等），采用獨(dú)立樣本t檢驗(yàn)。計(jì)算公式為(X?1-X?2)±t_(α/2,df)*sqrt(s?2/n?+s?2/n?)，其中df=n?+n?-2。根據(jù)樣本量n?=n?=15，自由度df=28，查t分布表得t_(0.025,28)≈2.048。計(jì)算標(biāo)準(zhǔn)誤sqrt(s?2/n?+s?2/n?)=sqrt(9/15+16/15)=sqrt(25/15)=sqrt(5/3)。最終計(jì)算出置信區(qū)間。10.p?=12/100=0.12,1-p?=0.88z_(α/2)=z_(0.025)≈1.96SE=sqrt[p?(1-p?)/n]=sqrt[0.12*(1-0.12)/100]=sqrt[0.12*0.88/100]=sqrt[0.1056/100]=sqrt[0.001056]≈0.0325置信區(qū)間=p?±z_(α/2)*SE=0.12±1.96*0.0325=0.12±0.0637答：95%置信區(qū)間為（0.0563,0.1837）。解析思路：計(jì)算樣本發(fā)生率p?=x/n=12/100=0.12。由于n=100較大，p?和1-p?均大于5，且n足夠大，可用正態(tài)近似法計(jì)算置信區(qū)間。公式為p?±z_(α/2)*sqrt[p?(1-p?)/n]。查標(biāo)準(zhǔn)正態(tài)分布表得z_(0.025)≈1.96。代入數(shù)值計(jì)算得到置信區(qū)間。11.檢驗(yàn)效能1-β=0.80,α=0.05,兩尾檢驗(yàn),π1=0.60,π2=π1+d=0.60+0.10=0.70使用樣本量計(jì)算公式：n?=(Z_(α/2)+Z_β)2*[(π1(1-π1)+π2(1-π2))/(π2-π1)2]Z_(α/2)=Z_(0.025)≈1.96,Z_β=Z_(0.20)≈0.84n?=(1.96+0.84)2*[(0.60*0.40+0.70*0.30)/(0.10)2]n?=(2.80)2*[(0.24+0.21)/0.01]n?=7.84*[0.45/0.01]n?=7.84*45=352.8由于是雙側(cè)檢驗(yàn)且兩組樣本量相等，每組樣本量n=n?/2=352.8/2≈176。為保證足夠的檢驗(yàn)效能，每組至少需要176例?？紤]到脫落等因素，實(shí)際試驗(yàn)可能需要增加樣本量。解析思路：這是樣本量估計(jì)問題，目的是檢測兩組比例（有效率）的差值（d=0.10）。使用兩樣本比例比較的樣本量公式。需要知道α（顯著性水平），檢驗(yàn)效能1-β（希望檢測出差異的能力），以及兩組的理論比例π1和π2（π2=π1+d）。根據(jù)這些參數(shù)查找標(biāo)準(zhǔn)正態(tài)分布分位數(shù)Z_(α/2)和Z_β。代入公式計(jì)算出每組所需的最小樣本量n?。由于計(jì)算結(jié)果是每組176例，且為獨(dú)立設(shè)計(jì)，最終確定每組樣本量。四、分析題（共27分）12.分析方案：*變量選擇與理由：*因變量：藥物A的使用強(qiáng)度?？梢赃x擇兩種衡量方式：*人均處方量：計(jì)算每年總處方量/該年門診總?cè)舜?。反映平均每位患者使用該藥物的情況。*總處方量占比：計(jì)算每年藥物A總處方量/該年門診總處方量*100%。反映該藥物在所有處方中的相對(duì)使用比例。**理由：*這兩種指標(biāo)直接衡量了藥物A的使用廣度和強(qiáng)度，是藥師關(guān)注的核心問題。*自變量：*高血壓患者比例：該年該院高血壓患者人次/該年門診總?cè)舜巍７从衬繕?biāo)患者群體的規(guī)模變化。*患者平均年齡：該年門診患者總年齡/該年門診總?cè)舜?。反映患者群體的年齡結(jié)構(gòu)變化，可能影響藥物使用。**理由：*高血壓是藥物A的適應(yīng)癥，其患者比例和年齡結(jié)構(gòu)的變化是影響藥物需求的最直接因素?？刂七@些變量有助于分析藥物使用強(qiáng)度變化中可能存在的獨(dú)立影響。*統(tǒng)計(jì)方法選擇與理由：*研究問題1（使用強(qiáng)度變化）：*方法：使用配對(duì)樣本t檢驗(yàn)（如果使用人均處方量或總占比作為因變量，且數(shù)據(jù)呈正態(tài)分布）或Wilcoxon符號(hào)秩檢驗(yàn)（如果數(shù)據(jù)非正態(tài)）比較2023年和2024年兩個(gè)時(shí)間點(diǎn)上的藥物A使用強(qiáng)度（人均處方量/占比）是否存在顯著差異。**理由：*比較同一對(duì)象（醫(yī)院）在兩個(gè)不同時(shí)間點(diǎn)的數(shù)據(jù)，屬于配對(duì)設(shè)計(jì)。*研究問題2（與影響因素的關(guān)聯(lián)）：*方法：使用Pearson相關(guān)分析（如果高血壓患者比例和患者平均年齡為連續(xù)變量且數(shù)據(jù)呈正態(tài)分布）或Spearman秩相關(guān)分析（如果數(shù)據(jù)非正態(tài)或關(guān)系非線性）分析2023-2024年藥物A使用強(qiáng)度變化量與高血壓患者比例變化量、患者平均年齡變化量之間的相關(guān)關(guān)系。**理由：*分析兩個(gè)連續(xù)變量（變化量）之間的線性或非線性關(guān)系。**備選/補(bǔ)充：*如果想考察這些因素對(duì)使用強(qiáng)度的獨(dú)立影響，并且變量滿足線性關(guān)系、正態(tài)性、方差齊性等假設(shè)，可以使用簡單線性回歸分析（以藥物A使用強(qiáng)度變化量為因變量，以高血壓患者比例變化量或患者平均年齡變化量為自變量）。如果涉及多個(gè)自變量，則使用多元線性回歸。選擇理由同前。*研究問題3（使用劑量變化）：*方法：使用配對(duì)樣本t檢驗(yàn)（如果數(shù)據(jù)呈正態(tài)分布）或Wilcoxon符號(hào)秩檢驗(yàn)（如果數(shù)據(jù)非正態(tài)）比較2023年和2024年兩個(gè)時(shí)間點(diǎn)上的藥物A平均單次劑量是否存在顯著差異。**理由：*比較同一對(duì)象（醫(yī)院）在兩個(gè)不同時(shí)間點(diǎn)的數(shù)據(jù)，屬于配對(duì)設(shè)計(jì)。*數(shù)據(jù)預(yù)處理與檢驗(yàn)：