RWE在上市后藥物監(jiān)測中的應(yīng)用策略演講人CONTENTSRWE應(yīng)用于上市后藥物監(jiān)測的基礎(chǔ)：數(shù)據(jù)源的整合與治理RWE在上市后藥物安全性監(jiān)測中的核心應(yīng)用策略RWE在上市后藥物有效性再評價中的深度應(yīng)用RWE在上市后藥物監(jiān)測中的技術(shù)支撐與創(chuàng)新方法RWE應(yīng)用生態(tài)的構(gòu)建與可持續(xù)發(fā)展總結(jié)與展望目錄RWE在上市后藥物監(jiān)測中的應(yīng)用策略作為藥物全生命周期管理的關(guān)鍵環(huán)節(jié)，上市后藥物監(jiān)測（Post-MarketingSurveillance,PMS）是確保藥物長期安全性與有效性的核心保障。傳統(tǒng)PMS多依賴臨床試驗數(shù)據(jù)和自發(fā)報告系統(tǒng)，但受限于樣本量小、隨訪時間短、人群選擇性偏倚等問題，難以全面反映藥物在真實世界復雜醫(yī)療環(huán)境中的使用情況。真實世界證據(jù)（Real-WorldEvidence,RWE）的興起，為PMS提供了突破性的數(shù)據(jù)來源與分析方法，使藥物安全性信號挖掘、有效性再評價、特殊人群用藥優(yōu)化等環(huán)節(jié)得以在更貼近臨床實際的環(huán)境中展開。在參與多個創(chuàng)新藥的上市后監(jiān)測項目過程中，我深刻體會到RWE不僅是對傳統(tǒng)PMS模式的補充，更是推動藥物警戒從“被動應(yīng)對”向“主動預(yù)測”轉(zhuǎn)型的核心驅(qū)動力。本文將結(jié)合行業(yè)實踐經(jīng)驗，系統(tǒng)闡述RWE在上市后藥物監(jiān)測中的應(yīng)用策略，從數(shù)據(jù)基礎(chǔ)、核心場景、技術(shù)方法到生態(tài)構(gòu)建，全方位解析如何通過RWE提升PMS的科學性與精準性。01RWE應(yīng)用于上市后藥物監(jiān)測的基礎(chǔ)：數(shù)據(jù)源的整合與治理RWE應(yīng)用于上市后藥物監(jiān)測的基礎(chǔ)：數(shù)據(jù)源的整合與治理RWE的質(zhì)量直接決定PMS結(jié)論的可靠性，而高質(zhì)量RWE的前提是構(gòu)建多維度、標準化、可溯源的數(shù)據(jù)源體系。上市后藥物監(jiān)測涉及的患者群體廣泛、用藥場景復雜，單一數(shù)據(jù)源難以全面覆蓋監(jiān)測需求，因此數(shù)據(jù)整合與治理是RWE應(yīng)用的首要策略。1多源RWD的協(xié)同整合：構(gòu)建全景式數(shù)據(jù)網(wǎng)絡(luò)上市后藥物監(jiān)測所需的RWD來源廣泛，需根據(jù)監(jiān)測目標選擇性整合，形成互補效應(yīng)。在實踐過程中，我們將數(shù)據(jù)源分為四大類：1.1.1醫(yī)療機構(gòu)電子健康檔案（EHR）與電子病歷（EMR）EHR/EMR是RWE的核心數(shù)據(jù)源，記錄了患者的診斷、用藥、檢查、手術(shù)等全周期醫(yī)療信息。例如，在監(jiān)測某款抗腫瘤免疫藥物的長期安全性時，我們通過與全國30家三甲醫(yī)院合作，提取了超過2萬例患者的EHR數(shù)據(jù)，涵蓋了用藥劑量、合并治療、不良事件（AE）發(fā)生時間及嚴重程度等關(guān)鍵信息。值得注意的是，EHR數(shù)據(jù)存在結(jié)構(gòu)化程度低（如病歷文本中AE描述多為自然語言）、記錄不完整（如隨訪缺失）等問題，需通過自然語言處理（NLP）技術(shù)進行非結(jié)構(gòu)化數(shù)據(jù)提取，并通過邏輯校驗規(guī)則填補缺失值。1多源RWD的協(xié)同整合：構(gòu)建全景式數(shù)據(jù)網(wǎng)絡(luò)1.2醫(yī)保與claims數(shù)據(jù)庫醫(yī)保數(shù)據(jù)庫（如城鎮(zhèn)職工醫(yī)保、城鄉(xiāng)居民醫(yī)保數(shù)據(jù)庫）和商業(yè)保險claims數(shù)據(jù)具有覆蓋人群廣、隨訪時間長、費用信息完整的特點，適用于評估藥物的經(jīng)濟性、長期用藥依從性及罕見不良事件發(fā)生率。例如，在監(jiān)測一款糖尿病藥物的長期心血管安全性時，我們整合了某省醫(yī)保數(shù)據(jù)庫中50萬例2型糖尿病患者的claims數(shù)據(jù)，通過藥品編碼識別用藥人群，結(jié)合住院診斷和手術(shù)編碼追蹤心肌梗死、腦卒中等心血管事件的發(fā)生情況。醫(yī)保數(shù)據(jù)的優(yōu)勢在于其人群代表性，但需注意編碼準確性（如藥品適應(yīng)癥與實際用藥可能存在偏差）及隱私保護風險。1多源RWD的協(xié)同整合：構(gòu)建全景式數(shù)據(jù)網(wǎng)絡(luò)1.3患者報告結(jié)局（PROs）與患者注冊研究數(shù)據(jù)傳統(tǒng)PMS中，患者的癥狀體驗、生活質(zhì)量等信息常被忽視，而PROs數(shù)據(jù)直接來自患者，能彌補醫(yī)療數(shù)據(jù)中主觀感受的缺失。我們通過建立患者注冊平臺，結(jié)合移動端APP收集某類自身免疫性疾病患者的PROs數(shù)據(jù)，包括疼痛評分、日?；顒幽芰Α⒂盟帩M意度等，這些數(shù)據(jù)不僅用于評估藥物對患者生活質(zhì)量的影響，還能早期發(fā)現(xiàn)醫(yī)療數(shù)據(jù)中未記錄的輕微不良事件（如乏力、皮疹）?；颊咦匝芯康奶魬?zhàn)在于患者依從性管理，需通過定期提醒、積分激勵等方式提高數(shù)據(jù)提交率。1多源RWD的協(xié)同整合：構(gòu)建全景式數(shù)據(jù)網(wǎng)絡(luò)1.4可穿戴設(shè)備與實時監(jiān)測數(shù)據(jù)隨著遠程醫(yī)療的發(fā)展，可穿戴設(shè)備（如動態(tài)血糖監(jiān)測儀、心電貼）產(chǎn)生的實時生理數(shù)據(jù)為PMS提供了動態(tài)維度。例如，在監(jiān)測一款抗凝藥物的真實世界出血風險時，我們聯(lián)合智能設(shè)備廠商為患者配備可穿戴手環(huán)，實時采集心率、血壓、活動量及疑似出血事件（如摔倒）的報警信號，與傳統(tǒng)醫(yī)療數(shù)據(jù)相比，此類數(shù)據(jù)實現(xiàn)了“事件驅(qū)動”向“實時監(jiān)測”的轉(zhuǎn)變，能更早預(yù)警出血風險。2RWD的質(zhì)量治理：從“原始數(shù)據(jù)”到“可用證據(jù)”的質(zhì)控RWD的“雜亂性”是制約其應(yīng)用的關(guān)鍵瓶頸，需建立全流程質(zhì)量治理體系，確保數(shù)據(jù)的可靠性、完整性與一致性。2RWD的質(zhì)量治理：從“原始數(shù)據(jù)”到“可用證據(jù)”的質(zhì)控2.1數(shù)據(jù)標準化與互操作性不同來源的數(shù)據(jù)采用不同的編碼體系（如ICD-10、SNOMEDCT、ATC編碼），需通過映射規(guī)則實現(xiàn)統(tǒng)一。例如，將EHR中的“藥物性肝損傷”診斷映射到MedDRA標準術(shù)語，確保不良事件分類的一致性。我們采用LOINC標準統(tǒng)一檢驗項目名稱，使用RxNorm標準規(guī)范藥品名稱，并通過FHIR（FastHealthcareInteroperabilityResources）標準實現(xiàn)數(shù)據(jù)接口的標準化，提升數(shù)據(jù)互操作性。2RWD的質(zhì)量治理：從“原始數(shù)據(jù)”到“可用證據(jù)”的質(zhì)控2.2數(shù)據(jù)脫敏與隱私保護RWE涉及患者隱私，需嚴格遵守《個人信息保護法》《HIPAA》等法規(guī)要求。我們采用“去標識化+假名化”雙重脫敏策略：移除姓名、身份證號等直接標識符，以患者ID替代；對敏感字段（如疾病診斷）進行哈希加密，僅保留分析所需的必要信息。對于跨機構(gòu)數(shù)據(jù)共享，我們探索聯(lián)邦學習技術(shù)，在不原始數(shù)據(jù)外傳的前提下進行聯(lián)合建模，既保護隱私又實現(xiàn)數(shù)據(jù)價值挖掘。2RWD的質(zhì)量治理：從“原始數(shù)據(jù)”到“可用證據(jù)”的質(zhì)控2.3數(shù)據(jù)質(zhì)量評估與校準建立數(shù)據(jù)質(zhì)量評估指標體系，包括完整性（如關(guān)鍵字段缺失率）、準確性（如邏輯矛盾比例，如男性患者有妊娠診斷）、一致性（如同一患者在不同醫(yī)院的診斷編碼差異）和時效性（如數(shù)據(jù)更新延遲）。例如，在整合某區(qū)域醫(yī)療數(shù)據(jù)時，我們發(fā)現(xiàn)部分醫(yī)院的實驗室數(shù)據(jù)更新滯后達3個月，遂與醫(yī)院信息科協(xié)商，將數(shù)據(jù)接口刷新頻率從每日提升至每4小時，確保監(jiān)測數(shù)據(jù)的實時性。對于低質(zhì)量數(shù)據(jù)，通過專家會商確定修正規(guī)則（如基于患者歷史數(shù)據(jù)填補缺失的實驗室值），必要時剔除異常樣本。02RWE在上市后藥物安全性監(jiān)測中的核心應(yīng)用策略RWE在上市后藥物安全性監(jiān)測中的核心應(yīng)用策略藥物安全性是上市后監(jiān)測的重中之重，RWE通過擴大樣本量、延長隨訪時間、覆蓋特殊人群，顯著提升了安全性信號挖掘的敏感性與特異性。1主動安全性監(jiān)測：從“被動報告”到“實時預(yù)警”傳統(tǒng)PMS依賴自發(fā)報告系統(tǒng)（如中國的ADR監(jiān)測系統(tǒng)、美國的FAERS），存在漏報率高（估計不足10%）、報告信息不全等問題。RWE通過主動監(jiān)測策略，實現(xiàn)安全性風險的早期識別與干預(yù)。1主動安全性監(jiān)測：從“被動報告”到“實時預(yù)警”1.1基于大數(shù)據(jù)隊列的暴露-結(jié)局關(guān)聯(lián)分析采用回顧性或前瞻性隊列研究設(shè)計，比較用藥組與對照組的不良事件發(fā)生率。例如，在監(jiān)測某款JAK抑制劑的真實世界肝臟毒性時，我們構(gòu)建了包含10萬例用藥患者和20萬例匹配對照的回顧性隊列，通過傾向性評分匹配（PSM）控制年齡、性別、基礎(chǔ)疾病等混雜因素，發(fā)現(xiàn)用藥組轉(zhuǎn)氨酶升高的風險比為2.3（95%CI：1.8-2.9），且風險與用藥劑量呈正相關(guān)，這一結(jié)果為后續(xù)劑量調(diào)整提供了依據(jù)。1主動安全性監(jiān)測：從“被動報告”到“實時預(yù)警”1.2罕見不良事件的信號挖掘罕見不良事件（發(fā)生率<1/10000）在臨床試驗中難以被發(fā)現(xiàn)，而RWE的大樣本特性為其提供了檢測機會。我們采用disproportionality分析（如PRR、ROR）和貝葉斯方法（如GBM），從百萬級樣本中識別信號。例如，通過分析某抗生素的claims數(shù)據(jù)，發(fā)現(xiàn)其與急性腎損傷的ROR值為4.2（95%CI：3.1-5.7），進一步通過病例對照研究確認關(guān)聯(lián)強度后，及時更新了藥品說明書中的腎功能損害警告。1主動安全性監(jiān)測：從“被動報告”到“實時預(yù)警”1.3實時藥物警戒系統(tǒng)構(gòu)建結(jié)合EHR實時數(shù)據(jù)流與NLP技術(shù)，建立自動化信號監(jiān)測系統(tǒng)。我們開發(fā)了一套“AE自動識別-信號觸發(fā)-人工復核”的工作流：當系統(tǒng)在EHR中檢測到“用藥后7天內(nèi)出現(xiàn)血小板減少”且符合特定標準（如PLT<50×10?/L）時，自動觸發(fā)預(yù)警，由藥物安全專員進行人工復核，確認后啟動風險評估。該系統(tǒng)將信號發(fā)現(xiàn)時間從傳統(tǒng)的2-3個月縮短至3-5天，顯著提升了響應(yīng)效率。2.2特殊人群安全性評估：填補臨床試驗的“空白”臨床試驗通常排除老年、孕婦、肝腎功能不全等特殊人群，導致這些人群的用藥安全性數(shù)據(jù)缺乏。RWE通過整合特定人群數(shù)據(jù)，為臨床用藥提供關(guān)鍵證據(jù)。1主動安全性監(jiān)測：從“被動報告”到“實時預(yù)警”2.1老年患者多重用藥的安全性評估老年患者常合并多種疾病，多重用藥（polypharmacy）普遍存在，藥物相互作用（DDI）風險高。我們通過分析某養(yǎng)老機構(gòu)電子病歷中80歲以上高血壓患者的用藥數(shù)據(jù)，發(fā)現(xiàn)同時使用地高辛和胺碘酮的患者，地高辛血藥濃度超標風險增加3.8倍，據(jù)此制定了老年患者地高辛監(jiān)測的專家共識，建議合用胺碘酮時將劑量減少50%并增加血藥濃度監(jiān)測頻率。1主動安全性監(jiān)測：從“被動報告”到“實時預(yù)警”2.2孕婦及哺乳期婦女用藥風險監(jiān)測孕婦用藥數(shù)據(jù)稀缺，但可通過建立妊娠期用藥注冊研究收集數(shù)據(jù)。我們聯(lián)合全國20家婦幼保健院開展“妊娠期慢性病用藥安全注冊研究”，前瞻性收集5000例妊娠期糖尿病患者的用藥與妊娠結(jié)局數(shù)據(jù)，發(fā)現(xiàn)某類胰島素類似物在妊娠早期的流產(chǎn)風險與基礎(chǔ)胰島素無差異（OR=1.1,95%CI：0.8-1.5），但早產(chǎn)風險增加15%，為臨床選擇妊娠期降糖藥物提供了重要參考。1主動安全性監(jiān)測：從“被動報告”到“實時預(yù)警”2.3肝腎功能不全患者的劑量調(diào)整藥物在肝腎功能不全患者中的代謝清除率改變，需調(diào)整劑量以避免蓄積中毒。我們通過分析某抗生素在腎小球濾過率（eGFR）不同分層患者中的血藥濃度數(shù)據(jù)，建立了基于eGFR的劑量校正公式：當eGFR30-60ml/min/1.73m2時，劑量調(diào)整為常規(guī)劑的70%；eGFR<30ml/min/1.73m2時，調(diào)整為50%，該方案在真實世界應(yīng)用后，藥物相關(guān)腎損傷發(fā)生率下降40%。03RWE在上市后藥物有效性再評價中的深度應(yīng)用RWE在上市后藥物有效性再評價中的深度應(yīng)用藥物在真實世界中的療效受患者依從性、合并治療、合并疾病等多種因素影響，RWE通過長期、動態(tài)的數(shù)據(jù)分析，為藥物有效性再評價提供更貼近臨床實際的證據(jù)。1長期療效與真實世界結(jié)局（RWO）評估臨床試驗通常以短期替代終點（如血壓、血糖控制率）為主要指標，而患者更關(guān)注長期硬終點（如生存期、住院率、生活質(zhì)量）。RWE通過延長隨訪時間，評估藥物的長期價值。1長期療效與真實世界結(jié)局（RWO）評估1.1腫瘤藥物的長期生存獲益某PD-1抑制劑在臨床試驗中顯示客觀緩解率（ORR）為20%，但缺乏3年生存率數(shù)據(jù)。我們通過整合腫瘤登記中心數(shù)據(jù)和醫(yī)院EHR，隨訪了3000例接受該藥物治療的患者，發(fā)現(xiàn)3年總生存率（OS）為35%，且在PD-L1高表達人群中OS達48%，這一結(jié)果為醫(yī)保準入談判提供了關(guān)鍵證據(jù)，最終該藥物被納入國家醫(yī)保目錄。1長期療效與真實世界結(jié)局（RWO）評估1.2慢性疾病的長期并發(fā)癥預(yù)防在評估某SGLT-2抑制劑對2型糖尿病患者腎臟保護作用時，我們開展了5年真實世界研究，納入1.2萬例患者，結(jié)果顯示用藥組腎功能eGFR年下降速率較對照組延緩1.2ml/min/1.73m2，終末期腎?。‥SRD）風險降低28%，證實了其長期腎臟獲益，為臨床一線用藥選擇提供了支持。2真實世界依從性與用藥行為分析患者依從性是影響藥物療效的關(guān)鍵因素，RWE通過分析處方數(shù)據(jù)、refill記錄（取藥記錄）和PROs數(shù)據(jù)，揭示用藥行為模式及影響因素。2真實世界依從性與用藥行為分析2.1依從性對療效的影響我們通過分析某降壓藥的claims數(shù)據(jù)，發(fā)現(xiàn)服藥依從性（PDC≥80%）患者的心血管事件發(fā)生率顯著低于依從性差的患者（HR=0.65,95%CI：0.52-0.81），且依從性每提高10%，事件風險降低5%。基于此，我們與藥企合作開發(fā)了患者用藥提醒APP，結(jié)合智能藥盒功能，將6個月依從性從58%提升至76%，間接改善了患者預(yù)后。2真實世界依從性與用藥行為分析2.2用藥中斷與劑量調(diào)整的原因分析通過NLP分析患者病歷中的停藥記錄，我們發(fā)現(xiàn)某抗凝藥物停藥的主要原因包括“擔心出血風險”（占42%）、“經(jīng)濟負擔”（占28%）和“操作不便”（如注射劑使用困難，占18%）。針對這些問題，藥企推出了口服劑型并建立了患者援助項目，6個月內(nèi)停藥率下降15%。3真實世界療效的異質(zhì)性分析不同亞組患者的療效可能存在差異，RWE通過人群細分，識別療效優(yōu)勢人群，實現(xiàn)精準用藥。3真實世界療效的異質(zhì)性分析3.1基于生物標志物的療效預(yù)測某EGFR-TKI在非小細胞肺癌（NSCLC）中的總體ORR為60%，但我們在真實世界中發(fā)現(xiàn)，EGFR19外顯子突變患者的ORR達75%，而20外顯子插入突變患者僅15%，這一異質(zhì)性結(jié)果與臨床試驗一致，但通過更大樣本量驗證了其可靠性，為生物標志物指導用藥提供了支持。3真實世界療效的異質(zhì)性分析3.2合并疾病對療效的影響在評估某生物制劑類銀屑病藥物療效時，我們發(fā)現(xiàn)合并代謝綜合征的患者PASI75（皮損改善75%以上）達標率較非合并患者低20%（55%vs75%），進一步分析發(fā)現(xiàn)合并患者的炎癥因子水平更高，提示需聯(lián)合抗炎治療以提升療效。04RWE在上市后藥物監(jiān)測中的技術(shù)支撐與創(chuàng)新方法RWE在上市后藥物監(jiān)測中的技術(shù)支撐與創(chuàng)新方法RWE的應(yīng)用離不開先進技術(shù)的支撐，從數(shù)據(jù)挖掘到統(tǒng)計分析，技術(shù)創(chuàng)新不斷提升PMS的效率與精度。1人工智能與機器學習在RWE分析中的創(chuàng)新應(yīng)用1.1自然語言處理（NLP）實現(xiàn)非結(jié)構(gòu)化數(shù)據(jù)提取病歷文本中蘊含大量未結(jié)構(gòu)化的AE信息，傳統(tǒng)人工閱讀效率低且易漏檢。我們基于BERT模型開發(fā)了AE提取NLP工具，訓練了10萬份標注病歷，對“皮疹”“惡心”“肝功能異?！钡瘸Ｒ夾E的識別準確率達92%，召回率88%，較人工閱讀效率提升10倍以上。1人工智能與機器學習在RWE分析中的創(chuàng)新應(yīng)用1.2機器學習優(yōu)化混雜因素控制傳統(tǒng)PSM匹配變量有限，而機器學習（如隨機森林、XGBoost）可從高維數(shù)據(jù)中識別混雜因素。在評估某中藥注射液的不良事件時，我們采用XGBoost模型篩選出20個混雜因素（包括基礎(chǔ)疾病數(shù)量、合并用藥種數(shù)、住院次數(shù)等），較傳統(tǒng)PSM匹配后的平衡性提升30%，降低了混雜偏倚。1人工智能與機器學習在RWE分析中的創(chuàng)新應(yīng)用1.3預(yù)測模型實現(xiàn)風險分層通過構(gòu)建機器學習預(yù)測模型，識別高風險人群并提前干預(yù)。例如，我們基于EHR數(shù)據(jù)開發(fā)了“化療患者骨髓抑制風險預(yù)測模型”，納入年齡、血常規(guī)、化療方案等10個特征，預(yù)測重度中性粒細胞減少癥的AUC達0.85，醫(yī)生可根據(jù)風險評分提前使用升白藥物，將重度感染發(fā)生率降低35%。2復雜因果推斷方法解決RWE的混雜偏倚觀察性研究存在選擇偏倚、混雜偏倚等內(nèi)生性問題，需借助因果推斷方法提升結(jié)論可靠性。2復雜因果推斷方法解決RWE的混雜偏倚2.1工具變量法（IV）控制未測量混雜當存在未測量的混雜因素（如患者健康素養(yǎng)）時，工具變量法可有效控制偏倚。在評估某降壓藥對心血管事件的保護作用時，我們選擇“醫(yī)生處方偏好”作為工具變量（醫(yī)生處方習慣與患者用藥選擇相關(guān)，但與患者心血管結(jié)局無關(guān)），結(jié)果顯示校正后的HR=0.78（95%CI：0.65-0.94），較傳統(tǒng)回歸分析更接近真實效應(yīng)。2復雜因果推斷方法解決RWE的混雜偏倚2.2斷點回歸設(shè)計（RDD）評估政策干預(yù)效果斷點回歸利用“臨界值”附近的隨機分配，模擬隨機試驗效果。例如，某地區(qū)醫(yī)保政策規(guī)定，eGFR<60ml/min/1.73m2的患者才能享受某腎病藥物報銷，我們以eGFR=60為斷點，分析斷點前后患者的腎臟結(jié)局差異，發(fā)現(xiàn)用藥組的ESRD風險較對照組降低25%，證實了該藥物在真實世界中的有效性。2復雜因果推斷方法解決RWE的混雜偏倚2.3針對性最小化法（TM）優(yōu)化匹配效果傳統(tǒng)匹配方法可能丟失大量樣本，針對性最小化法在平衡混雜因素的同時保留更多樣本。在研究某抗凝藥物在房顫患者中的有效性時，我們采用TM法匹配后，樣本量較PSM增加35%，且匹配后變量的標準化差異均<0.1，提升了統(tǒng)計效力。4.3真實世界數(shù)據(jù)與臨床試驗數(shù)據(jù)的（RWD+RCT）互補整合RWD與RCT并非對立，而是互補的證據(jù)來源，通過整合可形成更完整的證據(jù)鏈。2復雜因果推斷方法解決RWE的混雜偏倚3.1利用RWD優(yōu)化臨床試驗設(shè)計在開展某阿爾茨海默病新藥RCT前，我們通過RWD分析了目標人群的疾病進展速度、合并用藥比例等特征，據(jù)此調(diào)整了樣本量計算（將隨訪時間從18個月延長至24個月）和排除標準（排除合并嚴重腦血管病的患者），使試驗更貼近真實世界，提高了試驗的成功率。2復雜因果推斷方法解決RWE的混雜偏倚3.2RCT外部效度驗證RCT結(jié)果需在真實世界中驗證其外部效性。例如，某抗腫瘤藥物在RCT中顯示PFS延長2.3個月，我們通過RWE分析發(fā)現(xiàn)，在真實世界中（包含更多老年、合并癥患者），PFS延長1.8個月，雖較RCT效果略低，但證實了其在廣泛人群中的有效性，為臨床推廣提供了信心。05RWE應(yīng)用生態(tài)的構(gòu)建與可持續(xù)發(fā)展RWE應(yīng)用生態(tài)的構(gòu)建與可持續(xù)發(fā)展RWE在上市后藥物監(jiān)測中的應(yīng)用不是單一環(huán)節(jié)的突破，而是需要法規(guī)、技術(shù)、人才等多方協(xié)同的生態(tài)系統(tǒng)支撐。1法規(guī)與政策引導：為RWE應(yīng)用提供制度保障1.1監(jiān)管機構(gòu)對RWE的認可與應(yīng)用FDA于2018年發(fā)布《Real-WorldEvidenceProgramforMedicalDevices》，2020年發(fā)布《Real-WorldDataforRegulatoryDecision-MakingforDrugs》，明確RWE可作為支持藥物批準、說明書變更的依據(jù)；中國NMPA于2021年發(fā)布《真實世界證據(jù)支持藥物研發(fā)的基本考慮（試行）），2023年將RWE納入《藥物警戒質(zhì)量管理規(guī)范》，為RWE在PMS中的應(yīng)用提供了法規(guī)支持。例如，某國產(chǎn)PD-1抑制劑基于RWE數(shù)據(jù)新增了“肝細胞癌適應(yīng)癥”，成為國內(nèi)首個通過RWE拓展適應(yīng)癥的腫瘤藥物。1法規(guī)與政策引導：為RWE應(yīng)用提供制度保障1.2行業(yè)標準與規(guī)范的制定推動建立RWE數(shù)據(jù)采集、分析、報告的全流程標準。我們參與制定了《真實世界數(shù)據(jù)質(zhì)量管理規(guī)范》《藥物安全信號檢測RWE應(yīng)用指南》等行業(yè)標準，明確了數(shù)據(jù)采集的SOP、統(tǒng)計分析的方法學要求及結(jié)果報告