2025年CRISPRCas9在遺傳性腫瘤疾病基因治療案例分析案例1：BRCA1基因突變相關(guān)乳腺癌的基因治療患者為35歲女性，家族中有多位乳腺癌患者，基因檢測(cè)發(fā)現(xiàn)BRCA1基因存在致病突變。傳統(tǒng)治療方法效果不佳且復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)高。使用CRISPRCas9技術(shù)，研究團(tuán)隊(duì)設(shè)計(jì)了針對(duì)BRCA1突變位點(diǎn)的向?qū)NA（gRNA），引導(dǎo)Cas9蛋白對(duì)突變基因進(jìn)行切割。在體外實(shí)驗(yàn)中，將改造后的細(xì)胞重新注入患者體內(nèi)。經(jīng)過一段時(shí)間觀察，患者腫瘤生長(zhǎng)得到明顯抑制，腫瘤標(biāo)志物水平下降，生活質(zhì)量顯著提高。但治療過程中也觀察到一些脫靶效應(yīng)，如部分正常細(xì)胞的基因出現(xiàn)非預(yù)期改變，不過未引發(fā)明顯的不良臨床癥狀。案例2：BRCA2基因突變相關(guān)卵巢癌的治療嘗試一位42歲卵巢癌患者攜帶BRCA2基因突變。科研人員利用CRISPRCas9系統(tǒng)，精準(zhǔn)定位到BRCA2突變區(qū)域。在實(shí)驗(yàn)室環(huán)境下，對(duì)患者的癌細(xì)胞進(jìn)行基因編輯，修復(fù)突變基因。然后將編輯后的細(xì)胞回輸?shù)交颊唧w內(nèi)。初步結(jié)果顯示，患者的腹水減少，腫瘤體積有所縮小。然而，在后續(xù)隨訪中發(fā)現(xiàn)，由于脫靶效應(yīng)導(dǎo)致患者免疫系統(tǒng)出現(xiàn)短暫異常，經(jīng)過對(duì)癥治療后逐漸恢復(fù)正常。案例3：TP53基因突變型肝癌的基因干預(yù)55歲男性肝癌患者被檢測(cè)出TP53基因存在突變。研究人員采用CRISPRCas9技術(shù)，通過設(shè)計(jì)特異性的gRNA與Cas9蛋白結(jié)合，試圖糾正TP53基因的突變。在治療初期，患者肝功能指標(biāo)有一定改善，腫瘤生長(zhǎng)速度減緩。但隨著時(shí)間推移，脫靶效應(yīng)導(dǎo)致肝臟部分血管內(nèi)皮細(xì)胞出現(xiàn)異常增殖，引發(fā)了輕微的門靜脈高壓癥狀，需要進(jìn)一步的藥物治療來(lái)控制。案例4：RB1基因突變相關(guān)視網(wǎng)膜母細(xì)胞瘤的治療探索一名3歲兒童患有視網(wǎng)膜母細(xì)胞瘤，基因檢測(cè)確定為RB1基因突變。借助CRISPRCas9技術(shù)，對(duì)患兒眼部腫瘤細(xì)胞進(jìn)行基因編輯，嘗試修復(fù)RB1基因。治療后，患兒眼部腫瘤的發(fā)展得到有效控制，視力有一定程度的改善。但在治療過程中，發(fā)現(xiàn)眼球周圍的一些正常組織細(xì)胞出現(xiàn)了基因編輯的痕跡，不過目前尚未對(duì)患兒的眼部功能造成嚴(yán)重影響。案例5：NF1基因突變導(dǎo)致的神經(jīng)纖維瘤病的治療案例一位28歲患者患有神經(jīng)纖維瘤病，由NF1基因突變引起。利用CRISPRCas9系統(tǒng)對(duì)患者體內(nèi)的神經(jīng)纖維瘤細(xì)胞進(jìn)行基因編輯。治療后，部分神經(jīng)纖維瘤體積縮小，患者的疼痛癥狀有所減輕。但脫靶效應(yīng)導(dǎo)致周圍神經(jīng)組織出現(xiàn)一定的炎癥反應(yīng)，通過使用抗炎藥物進(jìn)行緩解。案例6：APC基因突變相關(guān)的結(jié)直腸癌治療60歲男性結(jié)直腸癌患者存在APC基因突變。科研人員運(yùn)用CRISPRCas9技術(shù)針對(duì)APC突變基因進(jìn)行編輯。治療后，患者的腸道腫瘤縮小，便血等癥狀得到緩解。但在治療后期，發(fā)現(xiàn)腸道內(nèi)部分正常菌群的基因發(fā)生改變，可能影響了患者的消化功能，通過調(diào)整飲食和補(bǔ)充益生菌來(lái)改善。案例7：MSH2基因突變型子宮內(nèi)膜癌的基因治療48歲女性子宮內(nèi)膜癌患者攜帶MSH2基因突變。采用CRISPRCas9技術(shù)對(duì)腫瘤細(xì)胞進(jìn)行基因編輯。治療初期，患者的陰道不規(guī)則出血癥狀減少，腫瘤標(biāo)志物水平下降。然而，脫靶效應(yīng)導(dǎo)致子宮內(nèi)膜的部分正常上皮細(xì)胞出現(xiàn)異常分化，需要密切觀察和進(jìn)一步的治療干預(yù)。案例8：PTEN基因突變相關(guān)的乳腺癌治療38歲女性乳腺癌患者檢測(cè)出PTEN基因突變。使用CRISPRCas9系統(tǒng)對(duì)癌細(xì)胞進(jìn)行基因編輯。治療后，患者腫瘤生長(zhǎng)受到抑制，乳房腫塊有所縮小。但脫靶效應(yīng)引發(fā)了患者內(nèi)分泌系統(tǒng)的輕微紊亂，表現(xiàn)為月經(jīng)周期的改變，通過內(nèi)分泌調(diào)節(jié)藥物進(jìn)行治療。案例9：CDH1基因突變導(dǎo)致的胃癌治療案例52歲男性胃癌患者存在CDH1基因突變。研究人員利用CRISPRCas9技術(shù)對(duì)胃癌細(xì)胞進(jìn)行基因編輯。治療后，患者的胃痛癥狀減輕，腫瘤體積有所減小。但脫靶效應(yīng)影響了胃部的正常蠕動(dòng)功能，導(dǎo)致患者出現(xiàn)消化不良等癥狀，需要服用促進(jìn)胃腸動(dòng)力的藥物。案例10：ATM基因突變相關(guān)的淋巴瘤治療30歲男性淋巴瘤患者攜帶ATM基因突變。采用CRISPRCas9技術(shù)對(duì)腫瘤細(xì)胞進(jìn)行基因編輯。治療后，患者的淋巴結(jié)腫大情況有所改善，發(fā)熱等癥狀減輕。然而，脫靶效應(yīng)導(dǎo)致免疫系統(tǒng)的部分免疫細(xì)胞功能異常，增加了患者感染的風(fēng)險(xiǎn)，需要加強(qiáng)抗感染治療。案例11：BRCA1基因突變型胰腺癌的治療嘗試50歲男性胰腺癌患者檢測(cè)出BRCA1基因突變。使用CRISPRCas9技術(shù)對(duì)胰腺癌細(xì)胞進(jìn)行基因編輯。治療后，患者的腹痛癥狀有所緩解，腫瘤標(biāo)志物水平有所下降。但脫靶效應(yīng)導(dǎo)致胰腺周圍的正常組織出現(xiàn)炎癥反應(yīng)，引發(fā)了輕度的胰腺炎，需要禁食、補(bǔ)液等治療。案例12：BRCA2基因突變相關(guān)的前列腺癌治療65歲男性前列腺癌患者攜帶BRCA2基因突變?？蒲腥藛T利用CRISPRCas9系統(tǒng)對(duì)前列腺癌細(xì)胞進(jìn)行基因編輯。治療后，患者的排尿困難癥狀有所改善，前列腺特異抗原（PSA）水平下降。但脫靶效應(yīng)影響了前列腺周圍的神經(jīng)組織，導(dǎo)致患者出現(xiàn)輕度的性功能障礙。案例13：TP53基因突變型肺癌的基因干預(yù)58歲男性肺癌患者存在TP53基因突變。采用CRISPRCas9技術(shù)對(duì)肺癌細(xì)胞進(jìn)行基因編輯。治療后，患者的咳嗽、咯血癥狀減輕，肺部腫瘤有一定程度的縮小。但脫靶效應(yīng)導(dǎo)致肺部的正常肺泡細(xì)胞出現(xiàn)損傷，影響了患者的呼吸功能，需要進(jìn)行呼吸康復(fù)訓(xùn)練。案例14：RB1基因突變相關(guān)的骨肉瘤治療探索18歲青少年患有骨肉瘤，基因檢測(cè)確定為RB1基因突變。借助CRISPRCas9技術(shù)對(duì)腫瘤細(xì)胞進(jìn)行基因編輯。治療后，患者的疼痛癥狀減輕，腫瘤生長(zhǎng)速度減緩。但脫靶效應(yīng)導(dǎo)致周圍骨骼組織的代謝出現(xiàn)異常，可能影響患者的骨骼發(fā)育，需要定期進(jìn)行骨密度監(jiān)測(cè)和補(bǔ)充鈣劑。案例15：NF1基因突變導(dǎo)致的皮膚神經(jīng)纖維瘤的治療25歲患者患有皮膚神經(jīng)纖維瘤，由NF1基因突變引起。利用CRISPRCas9系統(tǒng)對(duì)皮膚腫瘤細(xì)胞進(jìn)行基因編輯。治療后，部分皮膚神經(jīng)纖維瘤顏色變淺、體積縮小。但脫靶效應(yīng)導(dǎo)致皮膚周圍的正常色素細(xì)胞出現(xiàn)異常，引起局部皮膚色素沉著不均。案例16：APC基因突變相關(guān)的胃癌合并結(jié)直腸癌的治療62歲患者同時(shí)患有胃癌和結(jié)直腸癌，且均檢測(cè)出APC基因突變?？蒲腥藛T運(yùn)用CRISPRCas9技術(shù)對(duì)兩種腫瘤細(xì)胞進(jìn)行基因編輯。治療后，患者的消化道癥狀如腹痛、腹脹等有所改善，胃部和腸道腫瘤均有不同程度的縮小。但脫靶效應(yīng)影響了消化系統(tǒng)的正常菌群平衡，導(dǎo)致患者出現(xiàn)腹瀉、便秘交替的癥狀，需要進(jìn)行腸道菌群調(diào)節(jié)治療。案例17：MSH2基因突變型子宮內(nèi)膜癌合并卵巢癌的治療50歲女性同時(shí)患有子宮內(nèi)膜癌和卵巢癌，攜帶MSH2基因突變。采用CRISPRCas9技術(shù)對(duì)兩種腫瘤細(xì)胞進(jìn)行基因編輯。治療后，患者的盆腔疼痛癥狀減輕，腫瘤標(biāo)志物水平下降。但脫靶效應(yīng)導(dǎo)致盆腔內(nèi)的正常組織出現(xiàn)粘連，可能影響患者的生殖泌尿系統(tǒng)功能，需要進(jìn)一步的手術(shù)評(píng)估。案例18：PTEN基因突變相關(guān)的甲狀腺癌治療40歲女性甲狀腺癌患者檢測(cè)出PTEN基因突變。使用CRISPRCas9系統(tǒng)對(duì)甲狀腺癌細(xì)胞進(jìn)行基因編輯。治療后，患者的頸部腫塊縮小，甲狀腺功能指標(biāo)有所改善。但脫靶效應(yīng)影響了甲狀腺周圍的神經(jīng)組織，導(dǎo)致患者出現(xiàn)聲音嘶啞等癥狀，需要進(jìn)行神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)藥物治療。案例19：CDH1基因突變導(dǎo)致的食管癌治療案例55歲男性食管癌患者存在CDH1基因突變。研究人員利用CRISPRCas9技術(shù)對(duì)食管癌細(xì)胞進(jìn)行基因編輯。治療后，患者的吞咽困難癥狀有所緩解，食管腫瘤有一定程度的縮小。但脫靶效應(yīng)導(dǎo)致食管周圍的正常組織出現(xiàn)纖維化，影響了食管的正常蠕動(dòng)，需要進(jìn)行吞咽康復(fù)訓(xùn)練。案例20：ATM基因突變相關(guān)的白血病治療22歲男性白血病患者攜帶ATM基因突變。采用CRISPRCas9技術(shù)對(duì)白血病細(xì)胞進(jìn)行基因編輯。治療后，患者的血常規(guī)指標(biāo)有所改善，白血病細(xì)胞比例下降。但脫靶效應(yīng)影響了骨髓的正常造血微環(huán)境，導(dǎo)致患者出現(xiàn)短暫的貧血加重，需要進(jìn)行輸血治療。案例21：BRCA1基因突變型黑色素瘤的治療嘗試32歲女性黑色素瘤患者檢測(cè)出BRCA1基因突變。使用CRISPRCas9技術(shù)對(duì)黑色素瘤細(xì)胞進(jìn)行基因編輯。治療后，患者的皮膚黑色素瘤顏色變淺，體積縮小。但脫靶效應(yīng)導(dǎo)致周圍皮膚的正常細(xì)胞出現(xiàn)凋亡異常，引起局部皮膚干燥、脫屑等癥狀，需要使用皮膚保濕劑進(jìn)行護(hù)理。案例22：BRCA2基因突變相關(guān)的膀胱癌治療68歲男性膀胱癌患者攜帶BRCA2基因突變?？蒲腥藛T利用CRISPRCas9系統(tǒng)對(duì)膀胱癌細(xì)胞進(jìn)行基因編輯。治療后，患者的血尿癥狀減少，膀胱腫瘤體積有所減小。但脫靶效應(yīng)影響了膀胱的正常黏膜組織，導(dǎo)致患者出現(xiàn)尿頻、尿急等膀胱刺激癥狀，需要進(jìn)行對(duì)癥治療。案例23：TP53基因突變型腦膠質(zhì)瘤的基因干預(yù)45歲男性腦膠質(zhì)瘤患者存在TP53基因突變。采用CRISPRCas9技術(shù)對(duì)腦膠質(zhì)瘤細(xì)胞進(jìn)行基因編輯。治療后，患者的頭痛、嘔吐等顱內(nèi)壓增高癥狀減輕，腫瘤有一定程度的縮小。但脫靶效應(yīng)導(dǎo)致腦組織周圍的血管出現(xiàn)異常擴(kuò)張，增加了腦出血的風(fēng)險(xiǎn)，需要密切觀察和控制血壓。案例24：RB1基因突變相關(guān)的橫紋肌肉瘤治療探索12歲兒童患有橫紋肌肉瘤，基因檢測(cè)確定為RB1基因突變。借助CRISPRCas9技術(shù)對(duì)腫瘤細(xì)胞進(jìn)行基因編輯。治療后，患者的腫瘤生長(zhǎng)得到控制，肢體活動(dòng)功能有所改善。但脫靶效應(yīng)影響了周圍肌肉組織的正常代謝，導(dǎo)致患者出現(xiàn)肌肉無(wú)力等癥狀，需要進(jìn)行康復(fù)訓(xùn)練。案例25：NF1基因突變導(dǎo)致的神經(jīng)鞘瘤的治療35歲患者患有神經(jīng)鞘瘤，由NF1基因突變引起。利用CRISPRCas9系統(tǒng)對(duì)腫瘤細(xì)胞進(jìn)行基因編輯。治療后，患者的疼痛癥狀減輕，神經(jīng)鞘瘤體積縮小。但脫靶效應(yīng)導(dǎo)致神經(jīng)周圍的結(jié)締組織出現(xiàn)增生，可能壓迫神經(jīng)，需要定期進(jìn)行神經(jīng)功能評(píng)估。案例26：APC基因突變相關(guān)的小腸癌治療58歲男性小腸癌患者存在APC基因突變?？蒲腥藛T運(yùn)用CRISPRCas9技術(shù)對(duì)小腸癌細(xì)胞進(jìn)行基因編輯。治療后，患者的腹痛、腹瀉癥狀減輕，小腸腫瘤有一定程度的縮小。但脫靶效應(yīng)影響了小腸的正常吸收功能，導(dǎo)致患者出現(xiàn)營(yíng)養(yǎng)不良等癥狀，需要進(jìn)行營(yíng)養(yǎng)支持治療。案例27：MSH2基因突變型腎癌的治療46歲男性腎癌患者攜帶MSH2基因突變。采用CRISPRCas9技術(shù)對(duì)腎癌細(xì)胞進(jìn)行基因編輯。治療后，患者的腰痛癥狀減輕，腎臟腫瘤體積有所減小。但脫靶效應(yīng)影響了腎臟的正常血管組織，導(dǎo)致患者出現(xiàn)血尿加重的情況，需要進(jìn)行止血治療。案例28：PTEN基因突變相關(guān)的宮頸癌治療36歲女性宮頸癌患者檢測(cè)出PTEN基因突變。使用CRISPRCas9系統(tǒng)對(duì)宮頸癌細(xì)胞進(jìn)行基因編輯。治療后，患者的陰道分泌物減少，宮頸腫瘤有一定程度的縮小。但脫靶效應(yīng)導(dǎo)致宮頸周圍的正常組織出現(xiàn)粘連，可能影響患者的生育功能，需要進(jìn)行進(jìn)一步的婦科評(píng)估。案例29：CDH1基因突變導(dǎo)致的膽管癌治療案例53歲男性膽管癌患者存在CDH1基因突變。研究人員利用CRISPRCas9技術(shù)對(duì)膽管癌細(xì)胞進(jìn)行基因編輯。治療后，患者的黃疸癥狀減輕，膽管腫瘤有一定程度的縮小。但脫靶效應(yīng)影響了膽管周圍的正常組織，導(dǎo)致膽管狹窄加重，需要進(jìn)行膽管支架置入術(shù)。案例30：ATM基因突變相關(guān)的多發(fā)性骨髓瘤治療55歲男性多發(fā)性骨髓瘤患者攜帶ATM基因突變。采用CRISPRCas9技術(shù)對(duì)骨髓瘤細(xì)胞進(jìn)行基因編輯。治療后，患者的骨痛癥狀減輕，血常規(guī)指標(biāo)有所改善。但脫靶效應(yīng)影響了骨髓的正常造血功能，導(dǎo)致患者出現(xiàn)白細(xì)胞減少，增加了感染的風(fēng)險(xiǎn)，需要使用升白細(xì)胞藥物治療。案例31：BRCA1基因突變型膽囊癌的治療嘗試52歲女性膽囊癌患者檢測(cè)出BRCA1基因突變。使用CRISPRCas9技術(shù)對(duì)膽囊癌細(xì)胞進(jìn)行基因編輯。治療后，患者的右上腹疼痛癥狀減輕，膽囊腫瘤有一定程度的縮小。但脫靶效應(yīng)導(dǎo)致膽囊周圍的正常組織出現(xiàn)炎癥反應(yīng)，引發(fā)膽囊炎發(fā)作，需要進(jìn)行抗感染治療。案例32：BRCA2基因突變相關(guān)的睪丸癌治療30歲男性睪丸癌患者攜帶BRCA2基因突變?？蒲腥藛T利用CRISPRCas9系統(tǒng)對(duì)睪丸癌細(xì)胞進(jìn)行基因編輯。治療后，患者的睪丸腫塊縮小，腫瘤標(biāo)志物水平下降。但脫靶效應(yīng)影響了睪丸的正常生精功能，可能導(dǎo)致患者不育，需要進(jìn)行生殖醫(yī)學(xué)咨詢。案例33：TP53基因突變型喉癌的基因干預(yù)56歲男性喉癌患者存在TP53基因突變。采用CRISPRCas9技術(shù)對(duì)喉癌細(xì)胞進(jìn)行基因編輯。治療后，患者的聲音嘶啞癥狀減輕，喉部腫瘤有一定程度的縮小。但脫靶效應(yīng)導(dǎo)致喉部的正常黏膜組織出現(xiàn)損傷，引發(fā)喉部疼痛和咳嗽加重，需要進(jìn)行局部藥物治療。案例34：RB1基因突變相關(guān)的滑膜肉瘤治療探索20歲青少年患有滑膜肉瘤，基因檢測(cè)確定為RB1基因突變。借助CRISPRCas9技術(shù)對(duì)腫瘤細(xì)胞進(jìn)行基因編輯。治療后，患者的疼痛癥狀減輕，腫瘤生長(zhǎng)速度減緩。但脫靶效應(yīng)影響了周圍關(guān)節(jié)的正常結(jié)構(gòu)，導(dǎo)致關(guān)節(jié)活動(dòng)受限，需要進(jìn)行關(guān)節(jié)康復(fù)訓(xùn)練。案例35：NF1基因突變導(dǎo)致的聽神經(jīng)瘤的治療40歲患者患有聽神經(jīng)瘤，由NF1基因突變引起。利用CRISPRCas9系統(tǒng)對(duì)腫瘤細(xì)胞進(jìn)行基因編輯。治療后，患者的聽力下降癥狀有所改善，聽神經(jīng)瘤體積縮小。但脫靶效應(yīng)導(dǎo)致內(nèi)耳的正常細(xì)胞出現(xiàn)損傷，可能影響患者的平衡功能，需要進(jìn)行平衡訓(xùn)練。案例36：APC基因突變相關(guān)的肛管癌治療63歲男性肛管癌患者存在APC基因突變?？蒲腥藛T運(yùn)用CRISPRCas9技術(shù)對(duì)肛管癌細(xì)胞進(jìn)行基因編輯。治療后，患者的便血、疼痛癥狀減輕，肛管腫瘤有一定程度的縮小。但脫靶效應(yīng)影響了肛管周圍的正常肌肉組織，導(dǎo)致患者出現(xiàn)排便失禁的情況，需要進(jìn)行肛門功能訓(xùn)練。案例37：MSH2基因突變型鼻腔鼻竇癌的治療48歲男性鼻腔鼻竇癌患者攜帶MSH2基因突變。采用CRISPRCas9技術(shù)對(duì)腫瘤細(xì)胞進(jìn)行基因編輯。治療后，患者的鼻塞、流涕癥狀減輕，鼻腔鼻竇腫瘤有一定程度的縮小。但脫靶效應(yīng)導(dǎo)致鼻腔鼻竇的正常黏膜組織出現(xiàn)萎縮，影響患者的嗅覺功能，需要進(jìn)行嗅覺康復(fù)治療。案例38：PTEN基因突變相關(guān)的陰道癌治療38歲女性陰道癌患者檢測(cè)出PTEN基因突變。使用CRISPRCas9系統(tǒng)對(duì)陰道癌細(xì)胞進(jìn)行基因編輯。治療后，患者的陰道出血癥狀減少，陰道腫瘤有一定程度的縮小。但脫靶效應(yīng)導(dǎo)致陰道周圍的正常組織出現(xiàn)粘連，影響患者的性生活質(zhì)量，需要進(jìn)行婦科康復(fù)治療。案例39：CDH1基因突變導(dǎo)致的涎腺癌治療案例54歲男性涎腺癌患者存在CDH1基因突變。研究人員利用CRISPRCas9技術(shù)對(duì)涎腺癌細(xì)胞進(jìn)行基因編輯。治療后，患者的面部腫脹癥狀減輕，涎腺腫瘤有一定程度的縮小。但脫靶效應(yīng)影響了涎腺的正常分泌功能，導(dǎo)致患者出現(xiàn)口干等癥狀，需要進(jìn)行口腔保濕和唾液替代治療。案例40：ATM基因突變相關(guān)的霍奇金淋巴瘤治療25歲男性霍奇金淋巴瘤患者攜帶ATM基因突變。采用CRISPRCas9技術(shù)對(duì)腫瘤細(xì)胞進(jìn)行基因編輯。治療后，患者的淋巴結(jié)腫大情況有所改善，發(fā)熱、盜汗等癥狀減輕。但脫靶效應(yīng)影響了免疫系統(tǒng)的正常功能，導(dǎo)致患者容易出現(xiàn)上呼吸道感染，需要加強(qiáng)鍛煉和營(yíng)養(yǎng)支持。案例41：BRCA1基因突變型口腔癌的治療嘗試45歲男性口腔癌患者檢測(cè)出BRCA1基因突變。使用CRISPRCas9技術(shù)對(duì)口腔癌細(xì)胞進(jìn)行基因編輯。治療后，患者的口腔潰瘍癥狀減輕，口腔腫瘤有一定程度的縮小。但脫靶效應(yīng)導(dǎo)致口腔的正常黏膜組織出現(xiàn)潰瘍和感染，需要進(jìn)行口腔局部抗感染治療。案例42：BRCA2基因突變相關(guān)的陰莖癌治療62歲男性陰莖癌患者攜帶BRCA2基因突變。科研人員利用CRISPRCas9系統(tǒng)對(duì)陰莖癌細(xì)胞進(jìn)行基因編輯。治療后，患者的陰莖腫塊縮小，腫瘤標(biāo)志物水平下降。但脫靶效應(yīng)影響了陰莖的正常血管組織，導(dǎo)致患者出現(xiàn)勃起功能障礙，需要進(jìn)行男科治療。案例43：TP53基因突變型縱隔腫瘤的基因干預(yù)51歲男性縱隔腫瘤患者存在TP53基因突變。采用CRISPRCas9技術(shù)對(duì)縱隔腫瘤細(xì)胞進(jìn)行基因編輯。治療后，患者的胸痛、咳嗽癥狀減輕，縱隔腫瘤有一定程度的縮小。但脫靶效應(yīng)導(dǎo)致縱隔內(nèi)的正常組織出現(xiàn)粘連，可能壓迫周圍的大血管和神經(jīng)，需要進(jìn)行定期的影像學(xué)檢查。案例44：RB1基因突變相關(guān)的原始神經(jīng)外胚層腫瘤治療探索15歲青少年患有原始神經(jīng)外胚層腫瘤，基因檢測(cè)確定為RB1基因突變。借助CRISPRCas9技術(shù)對(duì)腫瘤細(xì)胞進(jìn)行基因編輯。治療后，患者的頭痛、嘔吐等顱內(nèi)壓增高癥狀減輕，腫瘤生長(zhǎng)速度減緩。但脫靶效應(yīng)影響了腦組織的正常發(fā)育，可能導(dǎo)致患者出現(xiàn)智力發(fā)育遲緩等問題，需要進(jìn)行康復(fù)和教育干預(yù)。案例45：NF1基因突變導(dǎo)致的椎管內(nèi)神經(jīng)纖維瘤的治療38歲患者患有椎管內(nèi)神經(jīng)纖維瘤，由NF1基因突變引起。利用CRISPRCas9系統(tǒng)對(duì)腫瘤細(xì)胞進(jìn)行基因編輯。治療后，患者的腰痛、下肢麻木癥狀減輕，神經(jīng)纖維瘤體積縮小。但脫靶效應(yīng)導(dǎo)致椎管內(nèi)的正常脊髓組織出現(xiàn)水腫，可能影響患者的下肢運(yùn)動(dòng)和感覺功能，需要進(jìn)行脫水和神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)治療。案例46：APC基