**章節(jié)一：概述與背景****章節(jié)二：指南制定過(guò)程****章節(jié)三：治療原則****章節(jié)四：治療分類與方案**CONTENTS目

錄主題一：疾病定義嚴(yán)重程度與類型根據(jù)凝血因子活性的不同，血友病可分

為輕型、中間型、重型，其中重型患者

出血表型最重。并發(fā)癥風(fēng)險(xiǎn)顱內(nèi)出血在血友病中雖不常見(jiàn)，但一

旦發(fā)生死亡率極高，需高度重視預(yù)防

和治療。出血部位分布血友病患者的出血多發(fā)生在關(guān)節(jié)和肌

肉，特別是膝關(guān)節(jié)、踝、髖、肘、腕

及肩關(guān)節(jié)。主題二：臨床表現(xiàn)非因子類產(chǎn)品的廣泛應(yīng)用除了傳統(tǒng)的凝血因子替代治療外，

非因子類藥物例如艾美賽珠單抗和

Mim8

等也開(kāi)始應(yīng)用于血友病的治療

中，提供了新的治療選擇。長(zhǎng)效凝血因子產(chǎn)品的問(wèn)世隨著科技的進(jìn)步，長(zhǎng)效凝血因子產(chǎn)品如rFVⅢFc-VWF-XTEN等被開(kāi)發(fā)

出來(lái)，這些產(chǎn)品通過(guò)延長(zhǎng)半衰期技

術(shù)改善了患者的療效。基因治療的發(fā)展基因治療作為一種前沿的治療方法

,正在不斷發(fā)展中，為血友病患者

提供了潛在的長(zhǎng)期治療方案。主題三：治療進(jìn)展主題一：專家團(tuán)隊(duì)01專家團(tuán)隊(duì)的組成2024年4月，中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)血栓

與止血學(xué)組以及中國(guó)血友病協(xié)作組成員組

成的專家組。03問(wèn)卷調(diào)查與推薦強(qiáng)度采用問(wèn)卷調(diào)查的方式給出推薦強(qiáng)度，推薦

專家占比>85%定義為強(qiáng)推薦，75%~84%為

推薦，65%~748為弱推薦。02文獻(xiàn)檢索與討論專家組成員經(jīng)過(guò)多輪討論形成指南初稿，進(jìn)一步擴(kuò)大討論范圍后，基于Delphi

法形

成推薦意見(jiàn)。專家組成員討論經(jīng)過(guò)多輪討論形成指南初稿，進(jìn)一

步擴(kuò)大討論范圍后，基于Delphi

法

形成推薦意見(jiàn)。檢索數(shù)據(jù)庫(kù)包括PubMed、

萬(wàn)方數(shù)據(jù)庫(kù)、維普、

中國(guó)知網(wǎng)等中英文相關(guān)文獻(xiàn)。納入文獻(xiàn)標(biāo)準(zhǔn)根據(jù)發(fā)表時(shí)間、發(fā)表期刊的質(zhì)量及

內(nèi)容相關(guān)度，最終納入49篇文獻(xiàn)。主題二：文獻(xiàn)檢索治療原則治療血友病的基本目標(biāo)是保護(hù)關(guān)節(jié)，避免殘疾和嚴(yán)重出血事件。建立分級(jí)診

療體系和多學(xué)科合作團(tuán)隊(duì)，提升實(shí)驗(yàn)室診斷能力，提供安全有效的替代治療臨時(shí)替代治療在出血、外傷后有出血風(fēng)險(xiǎn)時(shí)給予的短期替代治療，目的是及時(shí)止血。推薦

使用基因重組FVⅢ或FIX制劑，根據(jù)體重計(jì)算劑量，并考慮延長(zhǎng)半衰期的產(chǎn)

品以提高療效。規(guī)律替代治療規(guī)律性輸注凝血因子或非因子制劑，以減少出血發(fā)生，維持正常關(guān)節(jié)和肌肉

功能。初級(jí)和次級(jí)規(guī)律替代治療遠(yuǎn)期療效更好，應(yīng)長(zhǎng)期維持規(guī)律替代治療。主題三：推薦意見(jiàn)主題一：保護(hù)關(guān)節(jié)規(guī)律替代治療規(guī)律性輸注凝血因子或接受非因

子制劑，以減少出血發(fā)生，維持

正常關(guān)節(jié)和肌肉功能。臨時(shí)替代治療針對(duì)出血、外傷后有出血風(fēng)險(xiǎn)等

情況給予的短期替代治療，目的

是及時(shí)止血并避免手術(shù)等過(guò)程中可能的出血。個(gè)體化規(guī)律替代治療方案根據(jù)患者的出血表型、關(guān)節(jié)狀況

等因素制定更有針對(duì)性的個(gè)體化

方案，以提高治療效果和患者依

從性。專業(yè)培訓(xùn)與家庭治療的結(jié)合醫(yī)護(hù)人員需接受專業(yè)培訓(xùn)，同時(shí)推廣

家庭治療模式。建立血友病分級(jí)診療體系通過(guò)分級(jí)診療，確?；颊吣芗皶r(shí)獲得

規(guī)范治療。多學(xué)科合作團(tuán)隊(duì)的構(gòu)建組建跨學(xué)科團(tuán)隊(duì)，提供全面綜合關(guān)懷

及長(zhǎng)期隨訪管理。主題二：分級(jí)診療主題三：多學(xué)科合作建立血友病多學(xué)科合作團(tuán)隊(duì)01

為患者提供全方位綜合關(guān)懷及長(zhǎng)期隨訪管理，包括血液科、骨科等專業(yè)。提升實(shí)驗(yàn)室診斷能力02

加強(qiáng)基因檢測(cè)能力，為治療方案的選擇和療效判斷提供依據(jù)。制訂并推廣特定工具監(jiān)測(cè)血友病患者病程并衡量疾病及其治療結(jié)局的特定工具，如關(guān)節(jié)超聲、藥

代動(dòng)力學(xué)計(jì)算工具等。03個(gè)體化規(guī)律替代治療方案根據(jù)患者的出血表型、關(guān)節(jié)狀況等因素制

定個(gè)性化的治療計(jì)劃，以實(shí)現(xiàn)更好的治療

效果和生活質(zhì)量。規(guī)律替代治療規(guī)律替代治療通過(guò)規(guī)律性輸注凝血因子或

非因子制劑，以減少出血發(fā)生并維持關(guān)節(jié)

和肌肉功能。臨時(shí)替代治療臨時(shí)替代治療指在出血、外傷后有出血風(fēng)

險(xiǎn)、圍手術(shù)期和其他有創(chuàng)操作時(shí)給予的短

期替代治療，目的是及時(shí)止血。020301主題一：替代治療治療開(kāi)始時(shí)機(jī)初級(jí)和次級(jí)規(guī)律替代治療遠(yuǎn)期療

效更好，三級(jí)規(guī)律替代治療可減

緩關(guān)節(jié)損害進(jìn)展。治療對(duì)象所有重型患者以及反復(fù)發(fā)生出血的中間型患者應(yīng)盡早進(jìn)行規(guī)律替

代治療。治療持續(xù)時(shí)間在條件允許時(shí)應(yīng)長(zhǎng)期維持規(guī)律替

代治療。主題二：規(guī)律替代治療艾美賽珠單抗艾美賽珠單抗是一種人源化雙特異性

單克隆抗體，通過(guò)模擬FVⅢa的輔因子

功能，可同時(shí)橋接FIXa和EX,

使FX

在缺乏FVⅢ的情況下得以激活，重新恢復(fù)凝血通路。Mim8(denecimig)Mim8是一種全人源雙特異性IgG4

抗

體，通過(guò)橋接FIXa

和EX

模擬EVⅢa的

功能，增強(qiáng)FIXa

的蛋白水解活性并能