造血干細(xì)胞移植總結(jié)2026造血干細(xì)胞移植是通過預(yù)處理后輸注正常造血細(xì)胞，重建患者造血與免疫功能的治療方法，已成為多種血液系統(tǒng)疾病及部分實(shí)體腫瘤的核心治療手段，核心需把控供者選擇、預(yù)處理、植活監(jiān)測及并發(fā)癥防控四大關(guān)鍵環(huán)節(jié)。一、核心基礎(chǔ)（一）定義與本質(zhì)定義：對患者行放化療/免疫抑制預(yù)處理后，輸注自體或異體造血細(xì)胞（含CD34?造血干細(xì)胞及祖細(xì)胞），重建正常造血和免疫功能。核心特征：造血干細(xì)胞具備增殖、分化和自我更新能力，可維持終身造血。（二）分類按造血細(xì)胞來源：異體HSCT：含異基因（供者為他人，存在免疫排斥風(fēng)險(xiǎn)）和同基因（同卵孿生者，無排斥/GVHD風(fēng)險(xiǎn)，概率＜1%）。自體HSCT：造血細(xì)胞取自患者自身，無免疫排斥問題。按采集部位：骨髓移植（BMT）、外周血干細(xì)胞移植（PBSCT）、臍帶血移植（CBT）。按供受者關(guān)系：血緣移植（親屬供者）、無血緣移植（UDT，無親屬關(guān)系）。按HLA配型：相合移植、部分相合移植、單倍型相合移植（共享一半HLA單倍型，如父母與子女）。二、關(guān)鍵前提：HLA配型與供者選擇（一）HLA配型核心基因：定位于6號染色體短臂，關(guān)鍵抗原為HLA-Ⅰ類（A、B、C）和Ⅱ類（DR、DQ、DP）。遺傳特點(diǎn)：單倍體隨親代完整遺傳，同胞間HLA完全相合概率為25%。分型方法：現(xiàn)主流DNA基因?qū)W分型（高分辨為4位及以上數(shù)字，低分辨為2位數(shù)字）。配型意義：HLA不合會(huì)顯著增加移植物抗宿主?。℅VHD）和宿主抗移植物反應(yīng)（HVGR）風(fēng)險(xiǎn)。（二）供者選擇自體HSCT：供者為患者本人，需耐受預(yù)處理，能采集足量無腫瘤污染的干細(xì)胞。異體HSCT：首選順序：HLA相合同胞供者→HLA相合無血緣供者（MUD）→單倍型相合親緣供者→臍帶血干細(xì)胞。優(yōu)選條件：年輕、健康、男性、CMV血清學(xué)陰性、紅細(xì)胞血型相合者。三、核心流程（一）造血細(xì)胞采集骨髓采集：麻醉方式：硬膜外或全身麻醉，采集部位為雙側(cè)髂后上棘。采集目標(biāo)：有核細(xì)胞數(shù)（4～6）×10?/kg（受者體重），供者術(shù)前需預(yù)存自身血術(shù)中回輸。特殊處理：血型不合時(shí)需去除紅細(xì)胞/血漿；自體骨髓需冷凍保存。外周血干細(xì)胞采集：動(dòng)員方案：G-CSF（5～10μg/（kg?d））皮下注射4天，第5天開始采集。采集方法：血細(xì)胞分離機(jī)采集，目標(biāo)CD34?細(xì)胞≥2×10?/kg（受者體重）。臍帶血采集：由專業(yè)臍血庫采集，需篩查新生兒遺傳病，檢測血型、HLA配型及病原體。（二）預(yù)處理核心目的：清除基礎(chǔ)疾?。[瘤/異常造血細(xì)胞），抑制受者免疫系統(tǒng)，避免排斥移植物。主要手段：全身照射（TBI）、細(xì)胞毒藥物、免疫抑制劑組合使用。按強(qiáng)度分類：清髓性HSCT：強(qiáng)度高，直接殺傷腫瘤作用強(qiáng)，適用于年輕惡性腫瘤患者，典型方案含TBI+環(huán)磷酰胺、白消安+環(huán)磷酰胺等。非清髓性HSCT（NST）：強(qiáng)度低，依賴移植物抗白血?。℅VL）作用清除腫瘤，適用于年齡＞50歲、腫瘤負(fù)荷低的患者，方案常含氟達(dá)拉濱。減低強(qiáng)度預(yù)處理（RIC）HSCT：強(qiáng)度介于兩者之間，平衡療效與耐受性。（三）植活監(jiān)測造血重建時(shí)間：PBSCT最快（中性粒細(xì)胞8～10天回升，血小板10～12天回升）。BMT次之（中性粒細(xì)胞4周內(nèi)回升，血小板回升＞4周）。CBT最慢（中性粒細(xì)胞回升＞1個(gè)月，血小板回升更久，植活率約90%）。植活證據(jù)：臨床證據(jù)：GVHD出現(xiàn)是移植物成功植活的直接標(biāo)志。實(shí)驗(yàn)室證據(jù)：通過性別、血型、HLA差異，或STR、SNP結(jié)合PCR技術(shù)驗(yàn)證。四、移植后支持與并發(fā)癥（一）成分輸血支持輸血指征：Hb≤70g/L（或HCT≤0.30）輸注紅細(xì)胞；血小板≤20×10?/L（或有出血癥狀）輸注血小板。安全措施：所有細(xì)胞成分血需照射25～30Gy（滅活淋巴細(xì)胞，防GVHD）；使用白細(xì)胞過濾器（降低發(fā)熱反應(yīng)、病毒傳播風(fēng)險(xiǎn)）。（二）主要并發(fā)癥預(yù)處理毒性：早期：消化道反應(yīng)（惡心嘔吐、黏膜炎）、臟器功能損傷、脫發(fā)、出血性膀胱炎（環(huán)磷酰胺相關(guān)）。晚期：白內(nèi)障、白質(zhì)腦病、內(nèi)分泌紊亂、繼發(fā)腫瘤。感染：分期特點(diǎn)：早期（1個(gè)月內(nèi)）以粒細(xì)胞缺乏相關(guān)細(xì)菌感染為主；中期（1個(gè)月～100天）CMV等病毒感染高發(fā)；晚期（100天以上）需警惕真菌和病毒感染。重點(diǎn)感染：CMV感染（最嚴(yán)重，可致間質(zhì)性肺炎等，治療用更昔洛韋、膦甲酸鈉）；真菌感染（預(yù)防用氟康唑，治療用伏立康唑、卡泊芬凈等）；伊氏肺孢子菌肺炎（預(yù)防用復(fù)方磺胺甲噁唑）。肝竇阻塞綜合征（HSOS）：特征：移植后2周左右發(fā)病，表現(xiàn)為體重增加、黃疸、右上腹痛、肝大、腹水，肝活檢為確診金標(biāo)準(zhǔn)。防治：預(yù)防用低劑量肝素、熊去氧膽酸；輕型支持治療，重型預(yù)后極差。移植物抗宿主?。℅VHD）：本質(zhì)：allo-HSCT特有并發(fā)癥，供者T細(xì)胞攻擊受者組織抗原，是移植相關(guān)死亡主要原因。分型：急性（aGVHD，≤100天或＞100天但具急性特征）、慢性（cGVHD，具慢性特征，無時(shí)間限制）、重疊綜合征（兼具兩者特征）。預(yù)防：核心為免疫抑制劑（經(jīng)典方案為環(huán)孢素+甲氨蝶呤）、T細(xì)胞去除。治療：重度aGVHD首選甲潑尼龍，二線用抗IL-2受體單抗、蘆可替尼等；cGVHD一線用糖皮質(zhì)激素±鈣調(diào)磷酸酶抑制劑。移植后復(fù)發(fā)：特點(diǎn)：多發(fā)生于移植后3年內(nèi)，預(yù)后差，高?；颊咝璞O(jiān)測殘留病，及時(shí)干預(yù)（如DLI、CAR-T細(xì)胞輸注）。五、適應(yīng)證（一）非惡性病重型/極重型再生障礙性貧血（SAA，＜50歲有相合供者首選）、PNH（合并再障特征）、先天性造血/代謝性疾?。‵anconi貧血、重型珠蛋白生成障礙性貧血等）、難治性自身免疫病（探索階段）。（二）惡性病造血系統(tǒng)惡性腫瘤：AML、ALL、MDS（多首選allo-HSCT）；淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤（多首選auto-HSCT，也可考慮allo-HSCT）。放化療敏感的實(shí)體腫瘤。六、生存質(zhì)量與展望生存質(zhì)量：多數(shù)長期存活者可恢復(fù)正常工作生活，約10%～15%存在社會(huì)心理問題，cGVHD是影響生存質(zhì)量的主要因素。臨床展望：針對獨(dú)生子女家庭，無血緣移植、單倍型相合移植、臍帶血移植的研究與應(yīng)用意義重大，技術(shù)改進(jìn)將治愈更多患者。核心總結(jié)造血干細(xì)胞移植的核