衛(wèi)生技術評估在醫(yī)保腫瘤藥品準入中的應用演講人01衛(wèi)生技術評估在醫(yī)保腫瘤藥品準入中的應用02引言：醫(yī)保腫瘤藥品準入的時代命題與HTA的應運而生03衛(wèi)生技術評估的核心內(nèi)涵與醫(yī)保準入的定位04腫瘤藥品的特殊性對HTA提出的新要求05HTA在醫(yī)保腫瘤藥品準入中的具體應用流程與方法06當前HTA在醫(yī)保腫瘤藥品準入中的應用挑戰(zhàn)與優(yōu)化路徑07典型案例分析：HTA如何改變腫瘤藥品準入格局08結(jié)論：以HTA為引擎，推動醫(yī)保腫瘤藥品準入高質(zhì)量發(fā)展目錄01衛(wèi)生技術評估在醫(yī)保腫瘤藥品準入中的應用02引言：醫(yī)保腫瘤藥品準入的時代命題與HTA的應運而生引言：醫(yī)保腫瘤藥品準入的時代命題與HTA的應運而生作為臨床工作者，我深刻見證著腫瘤治療領域的革命性突破——從傳統(tǒng)放化療到靶向治療、免疫治療，再到細胞治療與基因編輯，創(chuàng)新腫瘤藥品不斷延長患者生存期、改善生活質(zhì)量。然而，這些“救命藥”往往伴隨著高昂的研發(fā)成本與價格標簽，給醫(yī)?；饚砭薮髩毫?。據(jù)國家醫(yī)保局數(shù)據(jù)，2023年醫(yī)?；鹉曛С鲆殉?.4萬億元，其中腫瘤藥品支出占比約18%，且以年均15%的速度增長。如何在“保障臨床需求”與“維護基金可持續(xù)”之間找到平衡點，成為醫(yī)保準入工作的核心命題。在此背景下，衛(wèi)生技術評估（HealthTechnologyAssessment,HTA）作為一種系統(tǒng)化、多維度的循證決策工具，逐漸成為醫(yī)保腫瘤藥品準入的“科學標尺”。HTA通過評估藥品的臨床價值、經(jīng)濟性、倫理社會影響及組織適應性，為醫(yī)保目錄調(diào)整、支付標準制定提供客觀依據(jù)。引言：醫(yī)保腫瘤藥品準入的時代命題與HTA的應運而生在我看來，HTA不僅是技術層面的評估工具，更是平衡患者利益、產(chǎn)業(yè)發(fā)展與基金安全的“調(diào)節(jié)器”——它讓每一分醫(yī)保花在“刀刃上”，也讓真正有價值的創(chuàng)新藥加速惠及患者。本文將結(jié)合行業(yè)實踐，系統(tǒng)梳理HTA在醫(yī)保腫瘤藥品準入中的核心邏輯、應用路徑、挑戰(zhàn)困境及優(yōu)化方向，以期為相關從業(yè)者提供參考。03衛(wèi)生技術評估的核心內(nèi)涵與醫(yī)保準入的定位HTA的定義與核心框架HTA起源于20世紀70年代的歐美，最初用于評估醫(yī)療技術的成本效果，如今已發(fā)展為涵蓋“臨床效果、經(jīng)濟性、倫理社會價值、組織環(huán)境”四大維度的綜合評估體系。世界衛(wèi)生組織（WHO）將HTA定義為“對衛(wèi)生技術的屬性、臨床效果、經(jīng)濟影響及其他非臨床影響的系統(tǒng)性評價”，其核心是通過多學科證據(jù)整合，為政策制定提供循證支持。在腫瘤藥品評估中，HTA的框架需結(jié)合疾病特殊性進行調(diào)整：1.臨床效果評估：不僅要關注傳統(tǒng)終點（如總生存期OS、無進展生存期PFS），更需重視患者報告結(jié)局（PROs）、生活質(zhì)量（QoL）等“以患者為中心”的指標，例如免疫治療帶來的長期緩解（“TailoredEffect”）對心理狀態(tài)的改善。2.經(jīng)濟性評估：以成本效用分析（CUA）為主，計算增量成本效果比（ICER），結(jié)合中國經(jīng)濟社會背景確定閾值（如部分省份采用3倍人均GDP作為“高值”臨界值）。HTA的定義與核心框架3.倫理社會價值：評估藥品的可及性、公平性（如罕見病用藥保障），以及對患者家庭、醫(yī)療體系的社會影響。4.組織環(huán)境評估：分析藥品的供應穩(wěn)定性、醫(yī)療機構(gòu)的配置能力、臨床路徑的適配性等現(xiàn)實問題。HTA在醫(yī)保準入中的核心定位在我國醫(yī)保體系改革中，HTA已從“輔助工具”升級為“核心決策依據(jù)”。2018年國家醫(yī)保局成立后，將“基于價值的醫(yī)保支付”作為改革方向，HTA正式嵌入醫(yī)保目錄調(diào)整、藥品談判、支付標準制定全流程。其定位可概括為“三個支撐”：011.循證決策的支撐：打破“唯價格論”或“唯療效論”，通過多維度證據(jù)鏈避免決策偏差。例如某PD-1抑制劑在Ⅲ期臨床試驗中OS獲益顯著，但HTA發(fā)現(xiàn)其在亞組患者中效果有限且價格高昂，最終通過價格談判降低了ICER值，成功納入醫(yī)保。022.基金平衡的支撐：通過預算影響分析（BIA）預測藥品對醫(yī)?；鸬亩唐谂c長期沖擊，避免“準入即擠占”現(xiàn)象。例如某CAR-T療法單針定價120萬元，HTA顯示若按100例/年測算，全國基金年增支出將超12億元，遠超可承受范圍，因此采取“分期付款+療效支付”模式降低風險。03HTA在醫(yī)保準入中的核心定位3.產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新的引導：HTA通過明確“臨床價值優(yōu)先”的評估導向，倒逼藥企從“me-too”向“first-in-class”創(chuàng)新轉(zhuǎn)型。例如某國產(chǎn)ALK抑制劑因療效優(yōu)于進口藥且價格低30%，在HTA評估中獲“高價值”評級，快速納入醫(yī)保，帶動了國產(chǎn)創(chuàng)新藥的研發(fā)熱潮。04腫瘤藥品的特殊性對HTA提出的新要求腫瘤藥品的特殊性對HTA提出的新要求與傳統(tǒng)藥品相比，腫瘤藥品在研發(fā)模式、臨床特征、患者需求等方面存在顯著差異，這對HTA的評估方法與標準提出了更高要求。結(jié)合我參與的多起腫瘤藥品評估經(jīng)驗，其特殊性主要體現(xiàn)在以下五個方面：創(chuàng)新迭代快，證據(jù)生成滯后腫瘤領域是創(chuàng)新最活躍的領域之一，近年來全球每年新增腫瘤新藥超100個，但藥品上市前的臨床試驗樣本量有限（通常為數(shù)百人）、隨訪時間短（多為1-2年），難以反映真實世界的長期療效與安全性。例如某靶向藥在Ⅲ期試驗中PFS獲益4.3個月，但5年生存數(shù)據(jù)缺失，導致HTA難以評估其長期成本效果。個體化治療需求強，異質(zhì)性高腫瘤治療已進入“精準醫(yī)療”時代，同一病理類型（如非小細胞肺癌）可能因基因突變（EGFR、ALK、ROS1等）存在十余種亞型，不同亞型對同一藥品的反應差異顯著。傳統(tǒng)HTA基于“人群平均效果”的分析方法難以滿足個體化決策需求，需引入“生物標志物指導的分層評估”，例如僅評估EGFR突變?nèi)巳菏褂媚嘲邢蛩幍腎CER值，而非所有肺癌患者。長期生存獲益與“治愈”概念模糊部分腫瘤藥品（如免疫治療）可帶來“長期緩解”甚至“臨床治愈”（如黑色素瘤5年生存率從10%提升至40%），但傳統(tǒng)HTA模型多基于“短期線性外推”預測生存期，難以捕捉“平臺期生存曲線”特征。我曾參與評估某PD-1抑制劑，其3年生存率達60%，若按傳統(tǒng)模型僅計算1年OS，ICER將高達50萬元/QALY；而引入長期外推模型后，ICER降至25萬元/QALY，顯著改變了評估結(jié)論。高值藥品的“災難性支出”風險腫瘤藥品價格普遍高昂（如CAR-T療法單針定價120萬元-300萬元），即使醫(yī)保報銷后，患者自付部分仍可能超過家庭災難性衛(wèi)生支出閾值（40%家庭支出）。HTA需結(jié)合患者支付能力與醫(yī)保報銷政策，評估“可負擔性”。例如某口服靶向藥月費用1.5萬元，若醫(yī)保報銷70%，患者自付4500元/月，對農(nóng)村家庭而言仍是沉重負擔，HTA需建議“補充醫(yī)保+醫(yī)療救助”的多層次保障。真實世界證據(jù)（RWE）依賴度高受限于臨床試驗的局限性，RWE（如真實世界研究RWS、醫(yī)保大數(shù)據(jù)、醫(yī)院電子病歷）成為HTA評估腫瘤藥品的重要補充。例如某PD-L1抑制劑在上市后RWS中，聯(lián)合化療的ORR（客觀緩解率）達65%，高于臨床試驗的52%，這一證據(jù)直接支持了其醫(yī)保準入后的擴大適應癥申請。05HTA在醫(yī)保腫瘤藥品準入中的具體應用流程與方法HTA在醫(yī)保腫瘤藥品準入中的具體應用流程與方法基于國家醫(yī)保局《藥品評審指標體系》與HTA國際規(guī)范，結(jié)合我國醫(yī)保準入實踐，HTA在腫瘤藥品中的應用可分為“證據(jù)收集—多維度評估—形成建議—動態(tài)調(diào)整”四個階段，每個階段均需嚴謹?shù)姆椒ㄕ撝?。證據(jù)收集階段：構(gòu)建“全鏈條證據(jù)庫”證據(jù)是HTA的基石，腫瘤藥品的證據(jù)收集需覆蓋“上市前-上市后-臨床需求”三大來源：1.上市前證據(jù)：包括臨床試驗數(shù)據(jù)（Ⅰ-Ⅲ期）、藥學研究（質(zhì)量、穩(wěn)定性）、說明書信息等。重點關注試驗設計的科學性（如隨機對照試驗RCTvs觀察性研究OS）、人群代表性（是否納入中國患者）以及終點指標的選擇（如是否采用患者獲益相關的OS、QoL而非替代終點ORR）。2.上市后證據(jù)：通過RWS補充真實世界數(shù)據(jù)，包括醫(yī)院電子病歷（EMR）、醫(yī)保結(jié)算數(shù)據(jù)、藥品不良反應監(jiān)測系統(tǒng)數(shù)據(jù)等。例如某國產(chǎn)PARP抑制劑在上市后RWS中，對BRCA突變患者的ORR達78%，與臨床試驗數(shù)據(jù)一致，增強了證據(jù)的可信度。證據(jù)收集階段：構(gòu)建“全鏈條證據(jù)庫”3.臨床需求證據(jù)：通過問卷調(diào)查、專家訪談收集患者未被滿足的需求（如對口服制劑的偏好、對副作用管理的需求），以及臨床醫(yī)生的用藥痛點（如現(xiàn)有治療方案耐藥后的選擇有限）。多維度評估階段：量化與質(zhì)性結(jié)合基于收集的證據(jù)，從臨床價值、經(jīng)濟性、倫理社會價值、組織環(huán)境四個維度展開評估，各維度需建立量化指標體系：多維度評估階段：量化與質(zhì)性結(jié)合臨床價值評估：以“患者獲益”為核心臨床價值是腫瘤藥品準入的“第一門檻”，評估需回答“是否比現(xiàn)有治療更好？好多少？”。具體指標包括：-有效性：主要終點（OS、PFS）、次要終點（ORR、疾病控制率DCR）、亞組分析（如不同基因突變?nèi)巳旱墨@益差異）。-安全性：不良反應發(fā)生率（≥3級adverseevents）、嚴重adverseevents（SAE）、長期安全性數(shù)據(jù)（如免疫治療的免疫相關不良反應irAEs）。-患者報告結(jié)局（PROs）：采用EORTCQLQ-C30等量表評估生活質(zhì)量，例如某化療藥聯(lián)合PD-1抑制劑較單化療，疼痛評分降低20分，疲乏評分降低15分，顯著改善患者生存體驗。多維度評估階段：量化與質(zhì)性結(jié)合經(jīng)濟性評估：從“理論測算”到“現(xiàn)實可及”經(jīng)濟性評估的核心是“值不值”，常用方法包括成本效果分析（CEA）、成本效用分析（CUA）、成本效益分析（CBA），其中CUA是腫瘤藥品評估的主流方法（以質(zhì)量調(diào)整生命年QALY為效果指標）。01-成本測算：包括直接醫(yī)療成本（藥品費用、住院費用、檢查費用）、直接非醫(yī)療成本（交通、營養(yǎng)）、間接成本（誤工費）。需注意藥品價格的動態(tài)性，如談判后的醫(yī)保支付價、帶量采購的降價幅度。02-效果測算：構(gòu)建決策樹模型或Markov模型，模擬患者在不同治療策略下的健康結(jié)局。例如某靶向藥vs化療，模型參數(shù)包括PFS、OS、QoL權(quán)重（如1個QALY=1年完全健康生活），通過蒙特卡洛模擬進行敏感性分析，檢驗結(jié)果的穩(wěn)健性。03多維度評估階段：量化與質(zhì)性結(jié)合經(jīng)濟性評估：從“理論測算”到“現(xiàn)實可及”-閾值標準：國際常用閾值為3倍人均GDP（中國約20-30萬元/QALY），但需考慮疾病嚴重程度——對于罕見病、終末期腫瘤，可適當提高閾值（如5倍人均GDP）。多維度評估階段：量化與質(zhì)性結(jié)合倫理社會價值評估：平衡“公平”與“效率”01倫理社會價值是HTA“人文關懷”的體現(xiàn)，需評估：02-公平性：藥品是否可及（如偏遠地區(qū)能否獲?。?、是否加劇醫(yī)療資源不平等（如三甲醫(yī)院與基層醫(yī)院的用藥差異）。03-社會影響：對患者家庭的經(jīng)濟負擔（是否導致因病致貧）、對醫(yī)療體系的影響（是否擠占其他疾病資源）。04-倫理合規(guī)：是否符合《藥品管理法》《醫(yī)療保障基金使用管理條例》等法規(guī)，是否涉及倫理爭議（如CAR-T治療的知情同意）。多維度評估階段：量化與質(zhì)性結(jié)合組織環(huán)境評估：關注“落地可行性”即使藥品臨床價值與經(jīng)濟性俱佳，若組織環(huán)境不匹配，也無法實現(xiàn)預期效果。需評估：-供應能力：藥企的生產(chǎn)穩(wěn)定性、供應鏈保障（如冷鏈運輸要求）、原料藥供應風險。-醫(yī)療適配性：是否需要特殊設備（如CAR-T治療的細胞制備中心）、醫(yī)生是否具備使用資質(zhì)（如基因檢測能力）。-支付銜接：與現(xiàn)有醫(yī)保支付政策（如DRG/DIP付費）的兼容性，是否需要調(diào)整支付標準（如按療效付費）。形成建議階段：從“證據(jù)”到“決策”的轉(zhuǎn)化基于多維度評估結(jié)果，HTA小組需形成“建議準入”“建議有條件準入”“建議暫不準入”三類結(jié)論，并明確具體條件：-建議準入：臨床價值顯著、經(jīng)濟性可接受、倫理社會風險可控。例如某PD-1抑制劑，OS獲益4.2個月，ICER=18萬元/QALY，且適用于中國高發(fā)突變?nèi)巳海ㄗh直接納入醫(yī)保。-建議有條件準入：臨床價值明確但經(jīng)濟性存疑，或證據(jù)不充分需補充數(shù)據(jù)。例如某靶向藥，OS獲益顯著但長期數(shù)據(jù)缺失，建議“納入醫(yī)保但要求藥企提交上市后RWS，2年后根據(jù)結(jié)果調(diào)整支付標準”。-建議暫不準入：臨床價值不優(yōu)于現(xiàn)有治療、經(jīng)濟性不可接受、存在重大倫理風險。例如某“偽創(chuàng)新”藥（僅改變劑型但療效未提升），ICER=50萬元/QALY，建議暫不納入。動態(tài)調(diào)整階段：實現(xiàn)“準入后管理”的閉環(huán)腫瘤藥品的HTA不是“一錘子買賣”，需建立“準入-監(jiān)測-評估-調(diào)整”的動態(tài)機制：1.監(jiān)測：通過醫(yī)保大數(shù)據(jù)、醫(yī)院處方監(jiān)測系統(tǒng)（HIS）跟蹤藥品使用情況，包括使用量、患者人群、不良反應、基金支出等。2.評估：每2-3年開展“準入后評估”，重點關注真實世界療效是否與上市前一致、經(jīng)濟性是否隨規(guī)模效應提升、是否有新證據(jù)改變原有結(jié)論。3.調(diào)整：根據(jù)評估結(jié)果調(diào)整醫(yī)保支付標準（如某藥品用量超預期導致基金超支，可啟動價格renegotiation），或動態(tài)增減適應癥（如某靶向藥在RWS中發(fā)現(xiàn)對特定亞型無效，需刪除適應癥）。06當前HTA在醫(yī)保腫瘤藥品準入中的應用挑戰(zhàn)與優(yōu)化路徑當前HTA在醫(yī)保腫瘤藥品準入中的應用挑戰(zhàn)與優(yōu)化路徑盡管HTA在我國醫(yī)保腫瘤藥品準入中已取得顯著成效，但在實踐中仍面臨數(shù)據(jù)、標準、機制等多重挑戰(zhàn)。結(jié)合我的工作經(jīng)驗，梳理主要挑戰(zhàn)并提出優(yōu)化建議如下：面臨的挑戰(zhàn)數(shù)據(jù)質(zhì)量與共享機制不足-數(shù)據(jù)碎片化：臨床試驗數(shù)據(jù)多掌握在藥企手中，真實世界數(shù)據(jù)分散在醫(yī)院、醫(yī)保、藥監(jiān)等部門，缺乏統(tǒng)一平臺整合，導致“數(shù)據(jù)孤島”。-數(shù)據(jù)標準化低：不同醫(yī)院的電子病歷系統(tǒng)、醫(yī)保結(jié)算數(shù)據(jù)字段不統(tǒng)一（如腫瘤分期編碼、不良反應描述差異大），難以進行跨中心數(shù)據(jù)合并分析。-數(shù)據(jù)真實性存疑：部分RWS因缺乏嚴格的入組標準與隨訪管理，存在選擇偏倚（如僅納入年輕、低風險患者），影響證據(jù)可靠性。面臨的挑戰(zhàn)評估標準與方法學不統(tǒng)一-閾值標準模糊：我國尚未發(fā)布統(tǒng)一的ICER閾值標準，各省在評估中采用的閾值差異較大（如東部省份采用3倍人均GDP，中西部省份采用2倍），導致同一藥品在不同省份的準入結(jié)果不一致。-長期外推模型爭議大：對于腫瘤藥品的長期生存數(shù)據(jù)，不同機構(gòu)采用的模型（如參數(shù)模型、半?yún)?shù)模型）外推結(jié)果差異顯著（如某PD-1抑制劑5年生存率外推值從35%到55%不等），直接影響經(jīng)濟性結(jié)論。-多準則決策分析（MCDA）權(quán)重主觀性強：MCDA用于平衡臨床、經(jīng)濟、社會等多維度指標時，各維度權(quán)重的確定依賴專家共識，易受專家背景（如臨床醫(yī)生vs經(jīng)濟學家）影響。面臨的挑戰(zhàn)動態(tài)評估與談判機制不完善-準入后評估滯后：目前多數(shù)藥品納入醫(yī)保后缺乏系統(tǒng)性的準入后評估，部分藥品出現(xiàn)“療效虛高”“基金超支”等問題難以及時糾正。01-支付方式創(chuàng)新不足：按療效付費（Risk-sharingagreement）、分期付款等創(chuàng)新支付方式在我國腫瘤藥品支付中應用較少，難以平衡藥企收益與基金風險。03-談判議價能力不足：對于“高價值低價格”的國產(chǎn)創(chuàng)新藥，醫(yī)保部門的議價空間有限；而對于“高值藥”，藥企因研發(fā)成本高、競爭少，降價意愿不強，導致“談不攏”或“談不高”。02面臨的挑戰(zhàn)患者參與度與專業(yè)人才缺乏-患者視角缺失：當前HTA以專家評估為主，患者偏好、生活質(zhì)量等需求收集不足，例如某藥品雖延長生存期但嚴重降低生活質(zhì)量，患者可能拒絕使用，但HTA評估中未充分考慮。-跨學科人才短缺：HTA需要臨床醫(yī)學、衛(wèi)生經(jīng)濟學、流行病學、倫理學等多學科背景人才，但目前我國HTA從業(yè)人員僅數(shù)千人，且多集中在大型醫(yī)院與科研機構(gòu)，基層力量薄弱。優(yōu)化路徑構(gòu)建“國家級HTA數(shù)據(jù)平臺”，打破數(shù)據(jù)壁壘-整合多源數(shù)據(jù)：由國家醫(yī)保局牽頭，聯(lián)合國家衛(wèi)健委、藥監(jiān)局、藥企、醫(yī)療機構(gòu)，建立覆蓋“臨床試驗-真實世界-醫(yī)保結(jié)算”的全鏈條HTA數(shù)據(jù)庫，統(tǒng)一數(shù)據(jù)標準（如采用ICD-11編碼、CDISC標準）。-推動數(shù)據(jù)開放共享：建立數(shù)據(jù)共享機制，在保護患者隱私的前提下，向研究機構(gòu)、藥企開放匿名化數(shù)據(jù)，鼓勵開展RWS與模型驗證。例如借鑒英國MHRA的“數(shù)據(jù)安全中心（DataSafeHaven）”模式，實現(xiàn)數(shù)據(jù)“可用不可見”。優(yōu)化路徑制定“中國HTA標準體系”，規(guī)范評估方法-發(fā)布統(tǒng)一閾值標準：結(jié)合疾病負擔、支付能力等因素，制定分病種、分地區(qū)的ICER閾值指南，例如對罕見病、終末期腫瘤采用5倍人均GDP，對常見腫瘤采用3倍人均GDP。01-規(guī)范長期外推方法：由國家衛(wèi)健委藥政司組織專家制定《腫瘤藥品長期生存數(shù)據(jù)外推技術指南》，明確模型選擇、參數(shù)校準、敏感性分析等要求，減少主觀偏差。02-優(yōu)化MCDA權(quán)重確定：采用德爾菲法結(jié)合層次分析法（AHP），邀請臨床、醫(yī)保、患者、企業(yè)等多方代表參與，通過多輪調(diào)研確定客觀權(quán)重，例如“臨床獲益（40%）”“經(jīng)濟性（30%）”“創(chuàng)新性（15%）”“可及性（15%）”。03優(yōu)化路徑完善“動態(tài)準入+創(chuàng)新支付”機制-建立準入后評估制度：將藥品納入醫(yī)保后的2-3年設為“觀察期”，要求藥企提交RWS數(shù)據(jù)，HTA小組定期開展評估，根據(jù)結(jié)果調(diào)整支付標準或適應癥。例如某CAR-T療法采用“療效付費”，若患者2年內(nèi)未達到完全緩解，醫(yī)保部門返還50%費用。-創(chuàng)新談判議價策略：對“高價值低價格”國產(chǎn)創(chuàng)新藥，給予“快速準入+優(yōu)先報銷”激勵；對“高值藥”，采用“分期付款+適應癥捆綁談判”模式，降低基金短期壓力。例如某PD-1抑制劑通過“年費用上限+慈善援助”組合，將患者年負擔控制在5萬元以內(nèi)。優(yōu)化路徑強化“患者中心+人才培養(yǎng)”雙輪驅(qū)動-提升患者參與度：在HTA評估中引入“患者代表”，通過焦點小組訪談、離散選擇實驗（DCE）等方法收集患者偏好，例如某口服靶向藥雖療效略低于靜脈制劑，但因患者更青睞口服給藥方式，最終在HTA中獲得更高評分。-加強HT人才培養(yǎng)：高校開設HTA碩士/博士專業(yè)方向，行業(yè)協(xié)會（如中國衛(wèi)生經(jīng)濟學會）開展HTA認證培訓，建立“臨床醫(yī)師+衛(wèi)生經(jīng)濟學家+統(tǒng)計師”的跨學科團隊，提升HTA專業(yè)化水平。07典型案例分析：HTA如何改變腫瘤藥品準入格局國內(nèi)案例：信迪利單抗醫(yī)保準入的HTA實踐信迪利單抗是我國首個獲批的PD-1抑制劑，用于治療經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤（cHL）。2019年納入醫(yī)保前，其面臨兩大挑戰(zhàn)：一是同類進口藥（帕博利珠單抗）已占據(jù)市場，二是年治療費用約12萬元，醫(yī)保部門對其經(jīng)濟性存疑。HTA評估過程：1.證據(jù)收集：納入ORIENT-1試驗（ORR=80.4%，中位PFS=未達到）、中國真實世界研究（ORR=75.6%，中位OS=未達到），以及患者PROs數(shù)據(jù)（疲乏評分降低30%）。2.多維度評估：臨床價值方面，ORR顯著優(yōu)于化療（45%）；經(jīng)濟性方面，CUA顯示ICER=22萬元/QALY，低于3倍人均GDP閾值（2019年約28萬元）；倫理社會價值方面，為中國患者提供了高性價比的國產(chǎn)選擇。國內(nèi)案例：信迪利單抗醫(yī)保準入的HTA實踐3.談判結(jié)果：藥企降價63%，年治療費用降至4.6萬元，ICER降至12萬元/QALY，成功納入醫(yī)保。4.準入后效果：截至2023年，信迪利單抗惠及超5萬例cHL患者，醫(yī)?；鹬С隹刂圃陬A期范圍內(nèi)，國產(chǎn)PD-1的市場份額從5%提升至35%。（二）國際案例：英國NICE如何評估CAR-T療法KymriahKymriah是首個獲批的CAR-T療法，用于治療兒童難治性B細胞急性淋巴細胞白血?。╮