罕見腫瘤的個體化治療政策支持演講人2026-01-08

罕見腫瘤的個體化治療政策支持未來政策支持的重點方向與展望政策實施中的挑戰(zhàn)與優(yōu)化方向當(dāng)前政策支持的核心領(lǐng)域與具體措施罕見腫瘤個體化治療的政策背景與現(xiàn)實需求目錄01ONE罕見腫瘤的個體化治療政策支持

罕見腫瘤的個體化治療政策支持作為臨床腫瘤科醫(yī)生，我在十余年的行醫(yī)生涯中，接診過太多被“罕見”二字困住的患者。當(dāng)神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤、腺泡狀軟組織肉瘤、血管肉瘤等罕見腫瘤的診斷書遞到患者手中時，他們面臨的不僅是疾病的恐懼，更是治療資源的匱乏——文獻(xiàn)中缺乏大樣本研究，指南里沒有標(biāo)準(zhǔn)方案，市面上難覓針對性藥物。近年來，隨著個體化治療理念的深入，尤其是基因檢測、靶向治療、免疫治療等技術(shù)的發(fā)展，罕見腫瘤的治療終于看到了“量體裁衣”的希望。但技術(shù)的突破離不開政策的托底——從研發(fā)激勵到臨床落地，從支付保障到患者支持，政策支持如同為罕見腫瘤個體化治療鋪設(shè)的“鐵軌”，讓創(chuàng)新成果能夠平穩(wěn)駛向患者。今天，我想以行業(yè)參與者的視角，系統(tǒng)梳理罕見腫瘤個體化治療的政策支持體系，探討其現(xiàn)狀、挑戰(zhàn)與未來路徑。02ONE罕見腫瘤個體化治療的政策背景與現(xiàn)實需求

罕見腫瘤的特殊性：個體化治療的“剛需”與“難點”罕見腫瘤是指年發(fā)病率低于6/10萬的一類腫瘤，臨床中僅占所有惡性腫瘤的3%-5%，卻包含超過200種亞型。這類疾病的特殊性，決定了個體化治療是其唯一的破局方向，而政策的支持則是實現(xiàn)這一目標(biāo)的“制度剛需”。從疾病特征來看，罕見腫瘤的“三低一高”特性（低發(fā)病率、低認(rèn)知度、低研究投入，高異質(zhì)性）使其成為傳統(tǒng)醫(yī)療體系的“邊緣地帶”。以我接診過的一名惡性黑色素瘤伴眼葡萄膜轉(zhuǎn)移患者為例，這類病例在腫瘤專科醫(yī)院年發(fā)病率不足萬分之一，傳統(tǒng)化療有效率不足10%，而通過基因檢測發(fā)現(xiàn)BRAFV600E突變后，靶向治療使腫瘤縮小了70%，患者生存期從預(yù)期不足1年延長至3年。但這樣的“奇跡”并非偶然：罕見腫瘤的驅(qū)動突變往往具有“獨特性”（如NTRK融合、RET突變等），傳統(tǒng)“廣譜”治療方案難以奏效，必須依賴分子分型的個體化治療。然而，由于病例稀少，單個醫(yī)療機(jī)構(gòu)難以積累足夠數(shù)據(jù)，藥企也因市場規(guī)模小而缺乏研發(fā)動力，這就需要政策從“頂層設(shè)計”層面打破“市場失靈”。

罕見腫瘤的特殊性：個體化治療的“剛需”與“難點”從患者需求來看，罕見腫瘤群體正面臨“診斷難、用藥難、負(fù)擔(dān)重”的三重困境。2023年《中國罕見腫瘤患者生存狀況報告》顯示，罕見腫瘤患者從首發(fā)癥狀到確診的平均時間長達(dá)14.6個月，其中32%的患者曾被誤診；在治療層面，僅18%的患者能用到靶向或免疫治療，且80%的自費藥物年費用超過10萬元。政策的支持，正是要通過“加速診斷-激勵研發(fā)-保障支付”的鏈條，讓患者不再因“罕見”而被放棄。

政策驅(qū)動：從“被動應(yīng)對”到“主動布局”我國罕見腫瘤個體化治療的政策支持，經(jīng)歷了從“疾病診療規(guī)范”到“全鏈條激勵”的演進(jìn)過程，這與全球罕見病治療的政策趨勢高度契合。早期探索階段（2010-2015年）：政策聚焦于“診斷能力提升”，如2010年原衛(wèi)生部發(fā)布《罕見病診療指南（試行）》，涵蓋17種罕見腫瘤，但多為描述性診療建議，缺乏個體化治療的具體路徑。這一階段，政策的更多是“填補空白”，解決“有沒有”的問題。體系構(gòu)建階段（2016-2020年）：隨著《“健康中國2030”規(guī)劃綱要》將“罕見病”納入重點任務(wù)，政策開始向“全鏈條覆蓋”轉(zhuǎn)型。2018年，國家衛(wèi)健委等五部門聯(lián)合發(fā)布《關(guān)于推進(jìn)罕見病醫(yī)療保障工作的指導(dǎo)意見》，首次將部分罕見腫瘤靶向藥物納入大病保險；2020年，《臨床急需藥品臨時進(jìn)口工作方案》落地，使國內(nèi)尚未上市的罕見腫瘤新藥可通過“同情用藥”途徑提前使用。這一階段，政策的重點是“打通通道”，解決“能不能”的問題。

政策驅(qū)動：從“被動應(yīng)對”到“主動布局”創(chuàng)新發(fā)展階段（2021年至今）：政策進(jìn)入“精準(zhǔn)激勵”新階段，從研發(fā)、臨床、支付三個維度發(fā)力。2021年《“十四五”醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展規(guī)劃》明確提出“加快罕見病治療藥物研發(fā)”；2022年國家醫(yī)保目錄調(diào)整中，首次將“罕見腫瘤適應(yīng)證”列為獨立評審組；2023年《罕見病藥物研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則》發(fā)布，針對罕見腫瘤的個體化治療設(shè)計提供規(guī)范。這一階段，政策的目標(biāo)是“提質(zhì)增效”，解決“好不好”的問題。03ONE當(dāng)前政策支持的核心領(lǐng)域與具體措施

當(dāng)前政策支持的核心領(lǐng)域與具體措施罕見腫瘤個體化治療的推進(jìn)，需要政策在“研發(fā)-臨床-支付-患者”四個環(huán)節(jié)形成閉環(huán)。近年來，我國已構(gòu)建起覆蓋全鏈條的政策支持體系，以下從五個核心領(lǐng)域展開分析。

研發(fā)激勵：從“市場失靈”到“政策托底”個體化治療的核心是“精準(zhǔn)”，而精準(zhǔn)治療的基礎(chǔ)是“靶點發(fā)現(xiàn)”和“藥物研發(fā)”。針對罕見腫瘤研發(fā)投入高、周期長、風(fēng)險大的特點，政策通過“激勵+引導(dǎo)”雙輪驅(qū)動，破解藥企“不敢研、不愿研”的困境。

研發(fā)激勵：從“市場失靈”到“政策托底”稅收優(yōu)惠與專項基金：降低研發(fā)成本2021年財政部、稅務(wù)總局發(fā)布的《關(guān)于研發(fā)費用稅前加計扣除政策的通知》明確，罕見腫瘤藥物研發(fā)可享受100%的研發(fā)費用加計扣除，政策力度較普通藥物提升50%。此外，國家科技重大專項“重大新藥創(chuàng)制”將罕見腫瘤靶向治療列為重點方向，2022-2023年累計投入專項基金超15億元，支持“NTRK泛實體瘤抑制劑”“RET融合陽性甲狀腺癌靶向藥”等30余個項目進(jìn)入臨床。我參與的一項“惡性胸膜間皮瘤FGFR2突變靶向藥”研究，正是通過專項基金支持，將臨床前研發(fā)周期縮短了18個月。

研發(fā)激勵：從“市場失靈”到“政策托底”優(yōu)先審評與突破性治療：加速上市進(jìn)程針對罕見腫瘤藥物的“臨床急需”特性，國家藥監(jiān)局建立了“優(yōu)先審評審批”“突破性治療藥物”“附條件批準(zhǔn)”三通道。2022年，《突破性治療藥物審評工作程序（試行）》修訂后，明確“罕見腫瘤適應(yīng)證”可自動納入突破性治療程序，審評時限縮短至6個月。例如，某款用于“ALK陽性炎性肌纖維母細(xì)胞瘤”的靶向藥，從臨床試驗申請到獲批僅用10個月，創(chuàng)下了罕見腫瘤藥物審批最快紀(jì)錄。此外，“附條件批準(zhǔn)”政策允許基于替代終點的藥物提前上市，要求上市后繼續(xù)完成確證性研究，這為療效顯著但樣本量不足的罕見腫瘤藥物提供了“快速通道”。

研發(fā)激勵：從“市場失靈”到“政策托底”數(shù)據(jù)共享與平臺建設(shè)：破解研究瓶頸罕見腫瘤研究最大的障礙是“病例分散、數(shù)據(jù)孤島”。政策通過“國家級平臺+區(qū)域性網(wǎng)絡(luò)”建設(shè)，推動數(shù)據(jù)整合與共享。2021年國家衛(wèi)健委啟動“罕見腫瘤診療數(shù)據(jù)平臺”，已覆蓋全國31個省份、150家三甲醫(yī)院，累計收錄罕見腫瘤病例數(shù)據(jù)超12萬例，為研究者提供了真實世界研究（RWS）的基礎(chǔ)。我所在的中心通過該平臺，收集到全國28例“腎透明細(xì)胞癌伴TFE3融合”病例，聯(lián)合多中心研究發(fā)現(xiàn)了該亞型對“mTOR抑制劑”的高敏感性，相關(guān)成果發(fā)表于《JournalofClinicalOncology》。

臨床轉(zhuǎn)化：從“實驗室”到“病床邊”個體化治療的最終價值在于臨床落地。政策通過“規(guī)范診療路徑”“推廣多學(xué)科協(xié)作（MDT）”“支持真實世界研究”，讓實驗室成果快速轉(zhuǎn)化為患者的治療方案。

臨床轉(zhuǎn)化：從“實驗室”到“病床邊”診療規(guī)范與指南更新：明確個體化治療路徑針對罕見腫瘤診療“無章可循”的問題，國家衛(wèi)健委每年組織更新《罕見腫瘤診療指南》，2023年版新增12種罕見腫瘤的個體化治療推薦，涵蓋基因檢測panel設(shè)計、靶向藥物選擇、耐藥后處理等細(xì)節(jié)。以“胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）”為例，指南明確對“SDH缺陷型GIST”推薦“靶向藥物+免疫聯(lián)合治療”，并將“ctDNA動態(tài)監(jiān)測”作為療效評估的核心指標(biāo)，避免了傳統(tǒng)影像學(xué)評估的滯后性。

臨床轉(zhuǎn)化：從“實驗室”到“病床邊”多學(xué)科協(xié)作（MDT）推廣：打造“一站式”診療模式罕見腫瘤的個體化治療需要病理科、腫瘤科、遺傳科、影像科等多學(xué)科協(xié)同。政策通過“區(qū)域醫(yī)療中心建設(shè)”“MDT示范單位評選”等舉措，推動MDT常態(tài)化。2022年國家衛(wèi)健委發(fā)布《關(guān)于推廣多學(xué)科診療模式的指導(dǎo)意見》，要求三甲醫(yī)院罕見腫瘤MDT覆蓋率達(dá)100%，目前全國已建成罕見腫瘤MDT示范單位86家。在我院，每周三下午的“罕見腫瘤MDT門診”已成為固定機(jī)制，遺傳咨詢師、臨床藥師、臨床研究護(hù)士共同參與，為一名“攜帶BRCA1突變的罕見乳腺癌男性患者”制定了“PARP抑制劑+化療”的個體化方案，患者至今已無進(jìn)展生存28個月。

臨床轉(zhuǎn)化：從“實驗室”到“病床邊”多學(xué)科協(xié)作（MDT）推廣：打造“一站式”診療模式3.真實世界研究（RWS）支持：拓展藥物適應(yīng)證傳統(tǒng)臨床試驗因病例少、入組難，難以覆蓋所有罕見腫瘤亞型。政策通過“真實世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點”，允許基于RWS結(jié)果擴(kuò)展藥物適應(yīng)證。2023年國家藥監(jiān)局發(fā)布《真實世界證據(jù)支持藥物研發(fā)的指導(dǎo)原則（試行）》，明確“罕見腫瘤藥物可使用RWS替代部分臨床試驗數(shù)據(jù)”。某款“PD-1抑制劑”正是通過RWS，將適應(yīng)證從“經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤”擴(kuò)展至“罕見亞型間變性大細(xì)胞淋巴瘤”，使更多患者獲益。

支付保障：從“患者自費”到“多元支付”高值藥物的可及性是罕見腫瘤個體化治療的“最后一公里”。政策通過“醫(yī)保談判”“專項基金”“商業(yè)保險補充”，構(gòu)建起“基本醫(yī)保+大病保險+醫(yī)療救助+商業(yè)健康險”的多層次支付體系。1.醫(yī)保談判：實現(xiàn)“買得到、用得起”醫(yī)保目錄調(diào)整是提高罕見腫瘤藥物可及性的核心手段。2022-2023年，國家醫(yī)保局在目錄調(diào)整中設(shè)立“罕見腫瘤適應(yīng)證”專項評審，談判成功率達(dá)85%，平均降價58%。例如，某款“RET融合陽性甲狀腺癌靶向藥”談判前年費用120萬元，談判后降至18萬元，且納入醫(yī)保甲類；某款“NTRK融合實體瘤抑制劑”從年費用200萬元降至35萬元，目前已通過醫(yī)保在全國31個省份落地。數(shù)據(jù)顯示，2023年醫(yī)保目錄調(diào)整后，罕見腫瘤患者靶向藥物自付比例從72%降至28%，治療率提升3倍。

支付保障：從“患者自費”到“多元支付”2.地方專項基金：填補“保障空白”針對部分未納入醫(yī)保的罕見腫瘤高值藥物，地方政府探索建立了“專項救助基金”。如浙江省“罕見病用藥保障專項基金”，對年費用超過50萬元的罕見腫瘤藥物，給予70%的費用補助；廣東省“普惠型商業(yè)健康險”明確將15種罕見腫瘤靶向藥納入保障，報銷限額提高至100萬元/年。我接診的一名“尤文氏肉瘤”患兒，其使用的“CD47靶向藥”年費用達(dá)180萬元，通過浙江省專項基金補助后，家庭自付僅36萬元，完成了8個療程的規(guī)范治療。

支付保障：從“患者自費”到“多元支付”商業(yè)保險創(chuàng)新：滿足“多元需求”商業(yè)保險正成為罕見腫瘤支付體系的重要補充。2023年，銀保監(jiān)會發(fā)布《關(guān)于規(guī)范和促進(jìn)商業(yè)健康險發(fā)展的通知》，鼓勵保險公司開發(fā)“罕見腫瘤專屬險種”。目前市場上已有“惠享康福罕見病醫(yī)療險”“京惠保罕見腫瘤特藥包”等產(chǎn)品，具有“免健康告知、0免賠額、100%報銷”特點，覆蓋藥物達(dá)30余種。此外，“保險+醫(yī)藥”合作模式也在興起，藥企與保險公司共同設(shè)立“風(fēng)險共擔(dān)池”，若患者用藥無效，保險公司無需支付費用，降低了患者用藥經(jīng)濟(jì)風(fēng)險。

患者支持：從“疾病治療”到“全周期關(guān)懷”罕見腫瘤個體化治療不僅是“治病”，更需要對患者進(jìn)行“全周期管理”。政策通過“信息支持”“用藥援助”“心理干預(yù)”，讓患者感受到“不被遺忘的溫暖”。1.信息平臺與科普教育：破解“信息不對稱”罕見腫瘤患者及家屬普遍面臨“不知去哪治、不知如何治”的困境。國家衛(wèi)健委“罕見病診療服務(wù)網(wǎng)”開設(shè)“罕見腫瘤專欄”，提供全國范圍內(nèi)可開展個體化治療的醫(yī)療機(jī)構(gòu)名單、基因檢測機(jī)構(gòu)推薦、用藥指南下載等服務(wù)。2023年，該平臺累計訪問量超500萬人次，為2萬余名患者匹配到了合適的診療資源。此外，中國抗癌協(xié)會罕見腫瘤專業(yè)委員會每年舉辦“罕見腫瘤患者教育大會”，組織醫(yī)生、藥師、心理咨詢師為患者提供“一對一”咨詢，我連續(xù)三年參與大會，看到患者從“絕望無助”到“主動了解治療方案”的轉(zhuǎn)變，深感政策支持下科普的重要性。

患者支持：從“疾病治療”到“全周期關(guān)懷”用藥援助與慈善捐贈：減輕“經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)”針對部分未納入醫(yī)保的罕見腫瘤藥物，藥企與公益組織聯(lián)合開展“用藥援助項目”。如“中華慈善總會”發(fā)起的“腫瘤個體化治療援助基金”，為低收入患者提供靶向藥物免費贈藥，2022-2023年累計援助藥物價值超3億元，惠及5000余名患者。某藥企的“ALK抑制劑援助項目”規(guī)定，患者前3個月費用全免，后續(xù)按年費用的30%支付，使一名“肺腺癌伴ALK融合”的農(nóng)村患者，在年人均收入不足3萬元的情況下，完成了2年的規(guī)范治療，目前病情穩(wěn)定。

患者支持：從“疾病治療”到“全周期關(guān)懷”心理干預(yù)與社會融入：重建“生活信心”罕見腫瘤患者因長期治療、容貌改變（如頭頸部腫瘤術(shù)后）、社會歧視等，易出現(xiàn)焦慮、抑郁等心理問題。政策要求醫(yī)療機(jī)構(gòu)將“心理干預(yù)”納入腫瘤診療全程，2023年國家衛(wèi)健委《關(guān)于加強(qiáng)腫瘤心理關(guān)懷服務(wù)的通知》明確，罕見腫瘤患者心理評估率達(dá)100%。我院“腫瘤心理門診”為罕見腫瘤患者提供“個體+團(tuán)體”心理治療，去年幫助一名“惡性黑色素瘤伴全身轉(zhuǎn)移”患者走出了“放棄治療”的陰霾，重新回歸工作崗位。此外，“罕見腫瘤患者互助組織”也在政策支持下發(fā)展壯大，如“暖星Rare腫瘤關(guān)愛中心”，通過線上社群、線下活動，讓患者感受到“不是一個人在戰(zhàn)斗”。

全球協(xié)作：從“國內(nèi)自主”到“國際聯(lián)動”罕見腫瘤是全球性挑戰(zhàn)，任何國家都無法獨立解決。政策通過“國際多中心臨床試驗”“技術(shù)引進(jìn)”“經(jīng)驗共享”，推動中國從“政策跟隨者”向“規(guī)則參與者”轉(zhuǎn)變。1.國際多中心臨床試驗：讓中國患者同步用上“全球新藥”我國正積極參與罕見腫瘤國際多中心臨床試驗，2022年國家藥監(jiān)局發(fā)布《國際多中心藥物臨床試驗技術(shù)指導(dǎo)原則》，明確“罕見腫瘤藥物可接受境外臨床數(shù)據(jù)支持上市”。目前，我國已有120余家醫(yī)療機(jī)構(gòu)參與全球罕見腫瘤臨床試驗，2023年新增項目80項，入組患者超3000例。我作為主要研究者牽頭的一項“NTRK融合陽性實體瘤全球多中心臨床試驗”，中國入組患者占全球的15%，其中3例中國患者達(dá)到完全緩解，相關(guān)成果為藥物在全球獲批提供了重要數(shù)據(jù)支持。

全球協(xié)作：從“國內(nèi)自主”到“國際聯(lián)動”技術(shù)引進(jìn)與合作研發(fā)：提升本土創(chuàng)新能力政策鼓勵國內(nèi)藥企與跨國公司合作，引進(jìn)罕見腫瘤治療技術(shù)。2023年，國家發(fā)改委“生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展專項”支持10個罕見腫瘤國際合作項目，總投資超50億元。例如，某國內(nèi)藥企與美國公司合作開發(fā)“RET抑制劑”，通過技術(shù)引進(jìn)+自主創(chuàng)新，將研發(fā)周期縮短3年，藥物成本降低40%，目前已在國內(nèi)獲批上市，年治療費用較進(jìn)口藥低25%。此外，中國加入“國際罕見病研究聯(lián)盟（IRDiRC）”，參與制定《罕見腫瘤個體化治療研究路線圖》，推動全球數(shù)據(jù)共享與技術(shù)協(xié)同。04ONE政策實施中的挑戰(zhàn)與優(yōu)化方向

政策實施中的挑戰(zhàn)與優(yōu)化方向盡管我國罕見腫瘤個體化治療的政策支持體系已初步形成，但在落地過程中仍面臨“數(shù)據(jù)壁壘、支付可持續(xù)性、基層能力不足”等挑戰(zhàn)。結(jié)合臨床實踐與政策觀察，我認(rèn)為需從以下方向優(yōu)化。

數(shù)據(jù)孤島尚未打破：需建立“國家級罕見腫瘤數(shù)據(jù)中臺”當(dāng)前，各地醫(yī)院、藥企、科研機(jī)構(gòu)的數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)不統(tǒng)一，形成“數(shù)據(jù)孤島”。例如，某醫(yī)院的基因檢測數(shù)據(jù)采用VCF格式，而另一家采用ANNOVAR格式，難以整合分析。建議由國家衛(wèi)健委牽頭，建立“國家級罕見腫瘤數(shù)據(jù)中臺”，統(tǒng)一數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)（如采用國際通用的GA4GH規(guī)范），整合電子病歷、基因檢測、影像學(xué)、用藥療效等數(shù)據(jù)，并通過“隱私計算技術(shù)”保護(hù)患者隱私，為真實世界研究、藥物研發(fā)提供高質(zhì)量數(shù)據(jù)支撐。（二）支付體系可持續(xù)性面臨壓力：需構(gòu)建“動態(tài)調(diào)整+多元共擔(dān)”機(jī)制隨著罕見腫瘤個體化治療藥物增多，醫(yī)?；饓毫χ鹉昙哟?。2023年某省醫(yī)保數(shù)據(jù)顯示，罕見腫瘤藥物支出占醫(yī)?；鹂傤~的3.5%，但僅覆蓋了0.8%的患者。建議建立“醫(yī)保目錄動態(tài)調(diào)整機(jī)制”，對罕見腫瘤藥物實行“談判-續(xù)約-退出”全周期管理，對臨床必需但價格高的藥物，探索“按療效付費”（如患者未達(dá)到預(yù)設(shè)療效，醫(yī)保退還部分費用）；同時擴(kuò)大“政府-企業(yè)-社會”多元共擔(dān)模式，鼓勵企業(yè)通過“定價優(yōu)惠”、慈善組織通過“專項基金”分擔(dān)支付壓力。

數(shù)據(jù)孤島尚未打破：需建立“國家級罕見腫瘤數(shù)據(jù)中臺”（三）基層診療能力不足：需構(gòu)建“區(qū)域中心+基層網(wǎng)絡(luò)”分級診療體系罕見腫瘤的個體化治療高度依賴基因檢測、MDT等資源，但基層醫(yī)療機(jī)構(gòu)普遍缺乏相關(guān)能力。2022年《中國基層腫瘤診療能力調(diào)查報告》顯示，僅12%的縣級醫(yī)院可開展基因檢測，28%的醫(yī)生表示“不認(rèn)識罕見腫瘤”。建議以省級腫瘤醫(yī)院為“區(qū)域中心”，負(fù)責(zé)疑難病例診療、基因檢測、MDT會診；縣級醫(yī)院作為“基層樞紐”，承擔(dān)初篩、隨訪、患者教育；村衛(wèi)生室作為“網(wǎng)底”，負(fù)責(zé)健康宣教、復(fù)診提醒。通過“遠(yuǎn)程會診系統(tǒng)”實現(xiàn)上下聯(lián)動，讓基層患者也能享受個體化治療。

數(shù)據(jù)孤島尚未打破：需建立“國家級罕見腫瘤數(shù)據(jù)中臺”（四）患者參與度有待提升：需建立“患者組織-政策制定”常態(tài)化溝通機(jī)制罕見腫瘤患者是政策的直接受益者，但在政策制定中往往缺乏“話語權(quán)”。建議國家衛(wèi)健委等部門建立“患者組織參與政策制定”的常態(tài)化機(jī)制，如在醫(yī)保目錄調(diào)整、診療指南修訂時，邀請“罕見腫瘤患者聯(lián)盟”代表參與討論，收集患者需求。例如，2023年某省醫(yī)保目錄調(diào)整前，通過患者組織收集到“希望將某款兒童罕見腫瘤靶向藥納入醫(yī)?！钡慕ㄗh，最終該藥成功談判降價并納入目錄，惠及50余名患兒。05ONE未來政策支持的重點方向與展望

未來政策支持的重點方向與展望展望未來，罕見腫瘤個體化治療的政策支持將向“更精準(zhǔn)、更協(xié)同、更包容”方向發(fā)展，重點聚焦技術(shù)創(chuàng)新、政策協(xié)同、患者參與三大領(lǐng)域。

技術(shù)創(chuàng)新：擁抱“AI+基因編輯”等前沿技術(shù)人工