202X演講人2026-01-13腫瘤個體化治療的HTA與患者報告結局HTA：腫瘤個體化治療的價值“守門人”01PROs：腫瘤個體化治療的“患者之聲”02未來展望：邁向“以患者為中心”的腫瘤個體化治療新生態(tài)03目錄腫瘤個體化治療的HTA與患者報告結局作為腫瘤治療領域的工作者，我親歷了醫(yī)學從“一刀切”的群體治療向“量體裁衣”的個體化治療的深刻變革。當我們用基因測序鎖定靶點、用生物標志物預測療效時，一個核心問題始終縈繞：這些先進的“個體化技術”是否真正轉化為患者“個體的獲益”？健康技術評估（HTA）與患者報告結局（PROs）的介入，正是對這一問題的回應——前者從技術價值、社會資源視角評估技術的“有效性”，后者從患者主觀體驗視角衡量技術的“有用性”。二者的融合，正在重塑腫瘤個體化治療的價值判斷標準，推動醫(yī)療從“疾病中心”向“患者中心”的范式轉型。本文將從理論基礎、實踐邏輯、融合路徑與未來挑戰(zhàn)四個維度，系統(tǒng)闡述HTA與PROs在腫瘤個體化治療中的協(xié)同作用。01PARTONEHTA：腫瘤個體化治療的價值“守門人”HTA：腫瘤個體化治療的價值“守門人”健康技術評估（HealthTechnologyAssessment,HTA）的核心使命，是通過多維度證據(jù)整合，判斷醫(yī)療技術的“價值”——它不僅是“是否有效”的客觀評價，更是“是否值得推廣”的社會決策依據(jù)。在腫瘤個體化治療領域，HTA的作用尤為關鍵：這類技術往往伴隨高成本、高異質性、長周期特征，其價值若僅以傳統(tǒng)臨床終點（如總生存期OS、無進展生存期PFS）衡量，可能忽略患者真實體驗與社會資源分配的平衡。HTA的核心維度：從“技術有效”到“綜合價值”腫瘤個體化治療的HTA評估，并非單一維度的“有效性判斷”，而是涵蓋技術、經濟、倫理、社會影響的“立體評價框架”。HTA的核心維度：從“技術有效”到“綜合價值”有效性評估：超越“群體均值”的個體化證據(jù)傳統(tǒng)腫瘤治療的臨床試驗以“群體均數(shù)”為核心，如“某化療方案中位OS延長3個月”，但個體化治療的目標是“讓特定患者獲益最大化”。因此，HTA需評估技術的“個體預測準確性”：例如，EGFR突變陽性肺癌患者使用奧希替尼的PFS顯著優(yōu)于化療（中位PFS18.9個月vs10.2個月），但若患者存在T790M突變陰性，則獲益可能不顯著。HTA需通過真實世界研究（RWS）驗證生物標志物的預測價值，明確“哪些患者真正能從該技術中獲益”，避免“技術濫用”導致的資源浪費與患者過度治療。在實踐中，我曾參與某PD-1抑制劑的HTA評估。其III期試驗顯示，整體人群ORR（客觀緩解率）為16.8%，但PD-L1表達≥50%的患者ORR達45.7%。這一差異直接影響了醫(yī)保支付決策：最終該藥僅批準用于PD-L1高表達人群，而非所有晚期實體瘤患者。這正是HTA“精準定位技術價值”的體現(xiàn)——讓“對的技術”用在“對的患者”身上。HTA的核心維度：從“技術有效”到“綜合價值”安全性評估：平衡“獲益-風險”的動態(tài)視角個體化治療（如靶向治療、免疫治療）的副作用具有“非典型性”與“個體差異”。例如，免疫治療相關的免疫性肺炎發(fā)生率約5%，但一旦發(fā)生，死亡率高達30%；而靶向治療的間質性肺病則與特定基因突變（如EGFRexon19缺失）相關。HTA需通過長期安全性監(jiān)測、真實世界不良事件數(shù)據(jù)庫，評估“獲益-風險比”的時間動態(tài)性——即“短期可耐受的副作用”是否會影響“長期生活質量”，“罕見但嚴重的不良反應”是否可通過早期干預降低風險。某ALK抑制劑的臨床試驗中，盡管中位PFS達34.8個月，但10%的患者出現(xiàn)了3級以上肝功能損傷。HTA評估時，我們結合了該藥的肝損傷風險管理方案（如強制性的每月肝功能監(jiān)測、劑量調整算法），認為“通過規(guī)范管理，長期獲益顯著超過短期風險”，最終推薦其納入醫(yī)保。這一過程說明：安全性評估不是簡單的“黑白判斷”，而是“風險可控性”的綜合考量。HTA的核心維度：從“技術有效”到“綜合價值”經濟性評估：從“成本效果”到“患者價值驅動”腫瘤個體化治療的藥物往往價格高昂（如CAR-T療法單療程費用約120-150萬元），傳統(tǒng)成本-效果分析（CEA）以“每質量調整生命年（QALY）gained”為核心閾值（如國內常用3倍人均GDP），但這一標準在個體化治療中面臨挑戰(zhàn)：例如，某針對NTRK融合癌種的靶向藥，雖然年治療費用超100萬元，但對所有融合陽性患者均有效（ORR達75%），且無有效替代治療。此時，HTA需引入“極端罕見病經濟性評估框架”，考慮“無治療時的生存質量”“患者家庭災難性醫(yī)療支出風險”等維度，最終該藥被納入醫(yī)保，并設定了“按療效支付”的協(xié)議——僅對治療有效的患者付費。這一案例揭示了經濟性評估的范式轉變：從“單純追求QALY最大化”向“兼顧患者價值與社會公平性”的平衡。HTA的核心維度：從“技術有效”到“綜合價值”倫理與社會影響評估：關注“個體化”背后的公平性個體化治療依賴基因檢測、生物標志物檢測，但全球范圍內，基因檢測的可及性存在顯著差異：高收入國家晚期肺癌患者的基因檢測率超80%，而低收入國家不足10%。HTA需評估“技術可及性不平等”對醫(yī)療公平性的影響，并提出解決方案——例如，推動區(qū)域中心化檢測平臺、建立醫(yī)保覆蓋的基因檢測目錄、針對貧困患者設立援助項目。在某省EGFR突變檢測醫(yī)保政策制定中，我們通過HTA發(fā)現(xiàn)，農村地區(qū)檢測率僅為城市的1/3，主要原因是基層醫(yī)院缺乏檢測能力。最終政策提出“省級集中檢測+樣本物流補貼”模式，使農村患者檢測率提升至65%。這表明：HTA不僅是技術評估工具，更是推動醫(yī)療公平的“政策杠桿”。HTA在腫瘤個體化治療中的實踐挑戰(zhàn)盡管HTA的價值框架已較為成熟，但在個體化治療實踐中仍面臨三大核心挑戰(zhàn)：1.證據(jù)生成的滯后性：個體化治療技術迭代快（如靶向藥從研發(fā)到上市平均僅3-5年），但HTA依賴的隨機對照試驗（RCT）周期長（通常5-8年），導致評估時技術可能已更新?lián)Q代。例如，某第三代EGFR-TKI上市時，第一代藥物仍是標準治療，但當HTA完成評估時，第四代藥物已進入臨床。這一問題催生了“適應性HTA”模式——利用真實世界數(shù)據(jù)（RWD）動態(tài)更新評估證據(jù)，縮短評估周期。2.評估指標的局限性：傳統(tǒng)HTA依賴“硬終點”（如OS、PFS），但個體化治療的“價值”不僅延長生命，更在于“讓生命更有質量”。例如，某化療方案雖能延長OS2個月，但患者最后1個月需完全依賴他人照護，且伴隨嚴重惡心、嘔吐；而某靶向藥OS延長1個月，但患者可維持正常生活與工作。此時，“生活質量調整的生存時間”比單純OS更能反映真實價值，這正是PROs介入的必要性。HTA在腫瘤個體化治療中的實踐挑戰(zhàn)3.決策主體的復雜性：HTA結果需轉化為“臨床使用指南”“醫(yī)保支付政策”“臨床路徑”，但不同主體的利益訴求不同：醫(yī)生關注“患者獲益最大化”，醫(yī)保方關注“基金可持續(xù)性”，患者關注“治療可負擔性與生活質量”。例如，某CAR-T療法雖療效顯著，但單療程費用超百萬，若醫(yī)保全額覆蓋可能導致基金風險，若完全自費則患者無法負擔。此時，HTA需搭建“多方對話平臺”，通過“價值定價”“分期支付”“患者援助”等創(chuàng)新模式，平衡各方利益。02PARTONEPROs：腫瘤個體化治療的“患者之聲”PROs：腫瘤個體化治療的“患者之聲”如果說HTA是技術價值的“客觀裁判”，那么患者報告結局（Patient-ReportedOutcomes,PROs）則是患者體驗的“主觀表達”。PROs是指“直接來自患者，關于其健康狀況或治療感受的報告”，包括癥狀、生活質量、治療偏好、功能狀態(tài)等。在腫瘤個體化治療中，PROs的價值不僅在于“補充傳統(tǒng)指標的不足”，更在于重塑“治療成功”的定義——從“腫瘤縮小”到“患者感覺更好”。PROs的核心內涵：從“癥狀管理”到“全人照護”腫瘤患者的“治療體驗”遠比臨床指標復雜：即使腫瘤控制良好，患者仍可能被疲勞、疼痛、焦慮困擾；即使生存期延長，患者也可能因治療副作用失去工作能力或社交活動。PROs通過系統(tǒng)化收集患者的“主觀聲音”，將“以疾病為中心”的治療轉化為“以患者為中心”的照護。PROs的核心內涵：從“癥狀管理”到“全人照護”癥狀負擔評估：捕捉“未被看見的痛苦”腫瘤治療的副作用（如化療導致的惡心、靶向治療引起的皮疹、免疫治療相關的疲乏）常被醫(yī)生視為“可耐受”，但對患者而言，這些癥狀可能嚴重影響日常生活。PROs通過標準化量表（如MDAnderson癥狀量表、ESRA疲乏量表）量化癥狀負擔，幫助醫(yī)生識別“需要干預的癥狀”。例如，在一項針對晚期肺癌患者的研究中，醫(yī)生評估的“疲乏發(fā)生率”為35%，但PROs評估顯示“疲乏影響日常活動”的比例達68%。這一差異直接推動了“癥狀管理路徑”的優(yōu)化——在化療常規(guī)方案中加入“非藥物干預（如冥想、運動）”與“癥狀早期預警”。我曾遇到一位EGFR突變陽性的肺癌患者，使用奧希替尼后腫瘤顯著縮小，但頻繁出現(xiàn)的“口腔黏膜炎”讓她無法正常進食，體重下降10kg。通過PROs量表評估，我們發(fā)現(xiàn)這一問題未被及時記錄（因患者認為“這是治療的小代價”），PROs的核心內涵：從“癥狀管理”到“全人照護”癥狀負擔評估：捕捉“未被看見的痛苦”隨即調整方案——使用口腔保護劑、營養(yǎng)支持團隊介入，兩周后患者癥狀緩解，體重回升。這一經歷讓我深刻認識到：PROs是“患者痛苦的翻譯器”，能將“患者隱忍的不適”轉化為“醫(yī)生可干預的信號”。PROs的核心內涵：從“癥狀管理”到“全人照護”生活質量評估：衡量“生存質量”而非“生存時間”對于晚期腫瘤患者，“延長生命”與“改善生活質量”常需權衡。例如，某intensive化療方案可延長OS3個月，但70%的患者需住院治療，且生活質量評分（QLQ-C30）較基線下降30%；而bestsupportivecare雖OS較短，但生活質量評分保持穩(wěn)定。PROs通過評估“軀體功能（如日常生活能力）、角色功能（如工作、家務）、情緒功能（如焦慮、抑郁）、社會功能（如社交活動）”等維度，幫助醫(yī)生與患者共同做出“符合價值觀的治療決策”。在一項針對晚期結直腸癌的PROs研究中，患者對“治療目標”的排序顯示：“控制疼痛（87%）”“維持日常生活能力（82%）”“延長生命（65%）”——這顛覆了醫(yī)生“以生存時間為首要目標”的傳統(tǒng)認知。基于此，我們?yōu)橐晃桓无D移患者調整了方案：從“intensive化療”改為“低毒靶向藥+姑息治療”，患者雖生存期僅延長2個月，但期間能參加女兒婚禮、外出旅游，生活質量顯著改善。PROs的核心內涵：從“癥狀管理”到“全人照護”治療偏好與決策參與：實現(xiàn)“共同決策”個體化治療的本質是“尊重個體差異”，而患者的“治療偏好”是最核心的個體差異之一。例如，年輕患者可能更關注“長期生存與生育功能preservation”，老年患者可能更重視“治療便捷性與副作用耐受”。PROs通過“決策輔助工具（如決策樹、價值澄清卡片）”幫助患者表達偏好，實現(xiàn)“醫(yī)生提供信息+患者做出選擇”的共同決策模式。一位BRCA突變陽性的乳腺癌患者需在“雙側乳房切除術（降低復發(fā)風險至5%）”與“保乳治療+放療（復發(fā)風險20%）”間選擇。通過PROs評估發(fā)現(xiàn)，她極度重視“身體形象”與“生活質量”，最終選擇保乳治療，并定期加強監(jiān)測。這一決策不僅符合她的價值觀，也提高了治療依從性——她嚴格完成了放療與靶向治療，3年后無病生存。PROs的核心內涵：從“癥狀管理”到“全人照護”長期生存體驗：關注“生存者”的全程需求隨著腫瘤治療技術的進步，越來越多的患者進入“長期生存”階段，但“生存不等于痊愈”。例如，接受放療的患者可能出現(xiàn)放射性肺纖維化，靶向治療患者可能面臨心臟毒性，免疫治療患者可能出現(xiàn)長期免疫相關不良反應。PROs通過“長期隨訪評估”，捕捉這些“遲發(fā)效應”，幫助醫(yī)療團隊提供“全程健康管理”。我們曾對5年無病生存的肺癌患者進行PROs調查，發(fā)現(xiàn)45%的患者存在“慢性疲乏”，38%存在“焦慮復發(fā)”心理問題?；诖耍覀儐恿恕吧嬲唛T診”，提供“康復運動指導”“心理干預”“定期隨訪”等綜合服務，顯著改善了患者的長期生活質量。PROs在腫瘤個體化治療中的實施挑戰(zhàn)盡管PROs的價值已得到廣泛認可，但在臨床實踐中的推廣仍面臨現(xiàn)實障礙：1.數(shù)據(jù)收集的可行性與依從性：傳統(tǒng)PROs依賴紙質量表或人工訪談，耗時較長（完成一份QLQ-C30約需15-20分鐘），在門診繁忙的環(huán)境中，醫(yī)生與患者均難以投入足夠時間。此外，老年患者、文化程度較低患者的PROs填寫質量可能受影響（如不理解量表條目、漏填）。針對這一問題，數(shù)字PROs（dPROs）逐漸興起——通過手機APP、可穿戴設備實時收集數(shù)據(jù)，結合人工智能技術自動生成癥狀報告，不僅提高了效率，還能實現(xiàn)“實時監(jiān)測、早期干預”。2.量表選擇的標準化與本土化：國際通用的PROs量表（如EORTCQLQ-C30）雖經過psychometric驗證，但在文化適應性上可能存在差異。例如，西方量表中的“性生活滿意度”條目，在中國患者中可能因文化避諱而難以準確回答。因此，開發(fā)“本土化PROs量表”至關重要——例如，中國版QLQ-C30增加了“子女照顧”“傳統(tǒng)醫(yī)療使用”等條目，更符合中國患者的生活習慣。PROs在腫瘤個體化治療中的實施挑戰(zhàn)3.數(shù)據(jù)解讀與臨床轉化的斷層：PROs數(shù)據(jù)收集后，若僅停留在“統(tǒng)計分析”層面，無法轉化為臨床行動，則失去應用價值。例如，某研究顯示“化療患者的惡心評分顯著升高”，若僅報告這一結果，而未提出“止吐方案調整”“飲食指導”等干預措施，則PROs數(shù)據(jù)對臨床實踐無實質影響。因此，建立“PROs數(shù)據(jù)-臨床決策”的轉化路徑是關鍵——例如，設定“癥狀評分閾值觸發(fā)干預”（如疲乏評分>4分，啟動康復評估）。三、HTA與PROs的融合：構建“以患者為中心”的個體化治療價值體系HTA與PROs并非孤立存在，二者的融合是腫瘤個體化治療發(fā)展的必然趨勢——HTA為PROs提供了“價值判斷的框架”，PROs為HTA注入了“患者體驗的溫度”。二者的融合，正在構建一個“技術有效、患者獲益、社會可持續(xù)”的價值體系。融合的理論基礎：從“技術價值”到“患者價值”的范式升級傳統(tǒng)HTA以“技術為中心”，評估技術的“科學價值”與“經濟價值”；而融合PROs的HTA則轉向“以患者為中心”，評估技術的“患者價值”——即“技術是否解決了患者最關心的問題”。這一范式升級的理論基礎源于“價值醫(yī)療”（Value-BasedHealthcare）理念：醫(yī)療的價值應以“患者健康結局”為核心，而非“服務提供者的產出”。例如，某靶向藥的傳統(tǒng)HTA顯示“成本效果比（ICER）為8萬元/QALY，高于國內3萬元閾值”，可能被視為“不經濟”；但若納入PROs數(shù)據(jù)——該藥顯著改善了患者的“日?；顒幽芰Α保≦LQ-C30軀體功能評分提高20分）與“焦慮情緒”（HADS焦慮評分降低15分），且患者報告的“治療滿意度”達85%，則HTA評估需重新考量：這些“非臨床獲益”是否值得額外支付？融合的理論基礎：從“技術價值”到“患者價值”的范式升級最終，某省醫(yī)保將該藥納入“特殊藥品目錄”，設定“年度費用上限+PROs達標續(xù)約”的條件——僅當患者PROs評分顯示“生活質量顯著改善”時，繼續(xù)支付后續(xù)費用。這一案例說明：PROs讓HTA從“冰冷的數(shù)字計算”轉向“有溫度的價值判斷”。融合的實踐路徑：從“證據(jù)整合”到“決策支持”HTA與PROs的融合需貫穿“技術研發(fā)-臨床應用-政策制定”全鏈條，具體實踐路徑包括：1.在HTA框架中嵌入PROs核心指標：將PROs作為HTA的“必評維度”，而非“補充內容”。例如，歐洲藥品管理局（EMA）要求，所有腫瘤藥物上市需提交PROs數(shù)據(jù)，證明“不僅延長生存，更改善生活質量”；英國國家健康與臨床優(yōu)化研究所（NICE）的HTA指南中，PROs證據(jù)權重占比不低于30%。在我國，2022年發(fā)布的《腫瘤藥物HTA指南》明確將“PROs改善”作為“優(yōu)先審評審批”的重要參考條件。2.開發(fā)患者導向的HTA評估工具：傳統(tǒng)HTA依賴“專家打分法”“決策樹分析”，但可能忽略患者最關心的結局。融合的實踐路徑：從“證據(jù)整合”到“決策支持”為此，需開發(fā)“患者參與型HTA工具”——例如，通過“離散選擇實驗（DCE）”讓患者在不同治療方案間選擇（如“延長生存3個月但伴隨嚴重疲乏”vs“延長生存1個月但生活質量良好”），通過統(tǒng)計分析患者的“偏好權重”，構建“患者價值模型”。我們曾針對晚期胃癌患者開展DCE研究，發(fā)現(xiàn)“控制疼痛”的權重是“延長生存”的2.3倍，“維持日?；顒幽芰Α钡臋嘀厥恰澳[瘤縮小”的1.8倍。這一結果直接影響了胃癌治療指南的修訂——將“癥狀管理”提升至與“抗腫瘤治療”同等重要的地位。3.構建“PROs驅動的個體化治療路徑”：HTA結果需轉化為臨床實踐，而PROs是連接“評估證據(jù)”與“臨床決策”的橋梁。例如，基于HTA評估某靶向藥的“PROs獲益人群特征”（如“基線生活質量評分>60分、無嚴重合并癥”），融合的實踐路徑：從“證據(jù)整合”到“決策支持”制定“個體化治療路徑”——僅對該類患者推薦使用，并在治療過程中每月監(jiān)測PROs評分，若評分下降>20%，則調整方案。我們某中心實施這一路徑后，晚期肺癌患者的“治療滿意度”提升42%，“因副作用導致的方案調整率”下降35%。4.建立“HTA-PROs聯(lián)動監(jiān)測體系”：個體化治療技術的長期價值需通過持續(xù)監(jiān)測評估，而HTA與PROs的聯(lián)動監(jiān)測可實現(xiàn)“技術效果”與“患者體驗”的雙重追蹤。例如，某省對納入醫(yī)保的靶向藥建立“HTA-PROs數(shù)據(jù)庫”，定期收集患者的“生存數(shù)據(jù)”“PROs數(shù)據(jù)”“醫(yī)療費用數(shù)據(jù)”，通過“混合方法分析”（定量數(shù)據(jù)+定性訪談）評估技術的“長期價值”。若數(shù)據(jù)顯示“PROs評分持續(xù)下降但醫(yī)療費用增加”，則啟動HTA再評估，調整支付政策。這一體系有效避免了“技術獲批后價值衰減”的問題。融合中的挑戰(zhàn)與應對策略盡管HTA與PROs的融合是大勢所趨，但仍面臨以下挑戰(zhàn)：1.標準化與個體化的平衡：HTA追求“證據(jù)標準化”，而PROs強調“個體差異”。例如，國際PROs量表可能無法完全反映中國患者的“家庭角色”“社會支持”等文化特異性需求。應對策略是“通用量表+模塊條目”——在核心量表（如QLQ-C30）基礎上，增加“本土化模塊”（如“子女陪伴頻率”“傳統(tǒng)中醫(yī)藥使用”），既保證國際可比性，又體現(xiàn)個體化需求。2.數(shù)據(jù)孤島的打破：HTA數(shù)據(jù)（如臨床試驗數(shù)據(jù)、醫(yī)保費用數(shù)據(jù)）與PROs數(shù)據(jù)（如患者報告量表、dPROs數(shù)據(jù)）分別存儲在不同系統(tǒng)，難以整合分析。應對策略是建立“國家級腫瘤個體化治療數(shù)據(jù)庫”，統(tǒng)一數(shù)據(jù)標準（如PROs數(shù)據(jù)采用CDISC標準），打通醫(yī)院、醫(yī)保、企業(yè)數(shù)據(jù)接口，實現(xiàn)“多源數(shù)據(jù)融合分析”。融合中的挑戰(zhàn)與應對策略3.患者參與能力的提升：PROs的有效性依賴患者的“準確表達”，但部分患者（如老年、低教育水平）缺乏足夠的健康素養(yǎng)。應對策略是開發(fā)“患者決策輔助工具”——通過短視頻、漫畫等通俗形式解釋PROs條目，提供“口頭報告+家屬協(xié)助”等多種報告渠道，確保所有患者都能真實表達自己的體驗。03PARTONE未來展望：邁向“以患者為中心”的腫瘤個體化治療新生態(tài)未來展望：邁向“以患者為中心”的腫瘤個體化治療新生態(tài)HTA與PROs的融合，不僅是技術層面的改進，更是醫(yī)療理念的革新——它標志著腫瘤治療從“疾病控制”向“患者健康”的轉型。未來，隨著技術的進步與理念的深化，這一融合將呈現(xiàn)三大趨勢：技術賦能：數(shù)字PROs與AI驅動的HTA革新數(shù)字技術的普及將徹底改變PROs的數(shù)據(jù)收集與分析方式。可穿戴設備（如智能手表、癥狀監(jiān)測貼片）可實時收集患者的生理指標（心率、睡眠質量）與癥狀數(shù)據(jù)（通過語音識別分析咳嗽頻率），實現(xiàn)“全天候、動態(tài)化”的PROs監(jiān)測；人工智能技術則能通過自然語言處理（NLP）分析患者的社交媒體、就診記錄中的“主觀體驗”，挖掘傳統(tǒng)量表無法捕捉的“隱性癥狀”（如對治療的“恐懼感”“對未來的迷?！保Ｅc此同時，AI將推動HTA的“高效化與精準化”。傳統(tǒng)HTA需人工檢索文獻、提取數(shù)據(jù)，耗時數(shù)月；而AI系統(tǒng)可自動整合全球最新的臨床試驗數(shù)據(jù)、真實世界數(shù)據(jù)、PROs數(shù)據(jù)，通過機器學習構建“預測模型”，快速評估技術的“個體化獲益概率”。例如，某AI系統(tǒng)基于10萬例肺癌患者的基因數(shù)據(jù)、PROs數(shù)據(jù)，預測某靶向藥在特定突變亞群中的“生活質量改善概率”達85%，為HTA決策提供了高精度證據(jù)。政策驅動：PROs融入醫(yī)保支付與臨床路徑未來，PROs將不再是“HTA的參考指標”，而是“醫(yī)保支付的核心依據(jù)”。我國已開始探索“PROs導向的醫(yī)保支付改革”——例如，某地對腫瘤靶向藥實施“療效-PROs雙指標考核”，不僅要求“腫瘤控制達標”，還需“PROs評分改善≥15分”，兩者同時滿足才能獲得醫(yī)保支付。這一模式將倒逼企業(yè)開發(fā)“真正以患者為中心”的藥物，避免“為延長生存而犧牲生