藥品審評(píng)審批制度改革(北京兒童用藥)第一頁(yè)，共29頁(yè)。內(nèi)容提要二、藥品注冊(cè)法律法規(guī)修訂思路一、深化藥品審評(píng)審批改革鼓勵(lì)創(chuàng)新三、CFD保障兒童用藥的主要措施四、藥品注冊(cè)管理中數(shù)據(jù)完整性內(nèi)涵第二頁(yè)，共29頁(yè)。219號(hào)文41號(hào)文8號(hào)文44號(hào)文2015年8月，國(guó)務(wù)院印發(fā)《關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批制度的意見》，改革大幕正式拉開。核心就是提高藥品質(zhì)量，通過(guò)改革實(shí)現(xiàn)上市藥品的有效性、安全性和質(zhì)量可控，使之達(dá)到國(guó)際先進(jìn)水準(zhǔn)，滿足公眾用藥需求。藥品審評(píng)審批制度改革（文件）3第三頁(yè)，共29頁(yè)。提高質(zhì)量提高藥品審批標(biāo)準(zhǔn)，實(shí)施化藥注冊(cè)分類改革；開展仿制藥一致性評(píng)價(jià)鼓勵(lì)創(chuàng)新開展藥品上市許可持有人制度試點(diǎn)實(shí)行優(yōu)先審評(píng)審批開展臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)核查提高效率增加審評(píng)人員建立溝通交流機(jī)制完善審評(píng)制度推行BE備案管理實(shí)行藥品與藥包材藥用輔料關(guān)聯(lián)審評(píng)審批

公開透明信息公開電子申報(bào)（CTD、eCTD）進(jìn)度查詢藥品審評(píng)審批制度改革（目標(biāo)）4第四頁(yè)，共29頁(yè)。鼓勵(lì)藥品創(chuàng)新4.加強(qiáng)藥品醫(yī)療器械全生命周期管理5第五頁(yè)，共29頁(yè)。鼓勵(lì)藥品創(chuàng)新-改革臨床試驗(yàn)管理6第六頁(yè)，共29頁(yè)。鼓勵(lì)藥品創(chuàng)新-改革臨床試驗(yàn)管理7第七頁(yè)，共29頁(yè)。鼓勵(lì)藥品創(chuàng)新-改革臨床試驗(yàn)管理8第八頁(yè)，共29頁(yè)。鼓勵(lì)藥品創(chuàng)新-改革臨床試驗(yàn)管理9第九頁(yè)，共29頁(yè)。加快臨床急需藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批1治療嚴(yán)重危及生命且尚無(wú)有效治療手段的以及公共衛(wèi)生方面等急需藥品醫(yī)療器械。臨床早期中期指標(biāo)顯示療效并可預(yù)測(cè)其臨床價(jià)值的，附條件批準(zhǔn)上市。支持罕見病治療藥品醫(yī)療器械研發(fā)2公布罕見病目錄。申請(qǐng)人可提出減免臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。對(duì)境外已上市的罕見病藥品醫(yī)療器械，附條件批準(zhǔn)上市。3嚴(yán)格控制口服制劑改注射劑;嚴(yán)控制肌肉注射劑改靜脈注射劑;大容量注射劑、小容量注射劑、注射用無(wú)菌粉針之間互改劑型需有明顯臨床優(yōu)勢(shì)。鼓勵(lì)藥品創(chuàng)新-加快上市審評(píng)審批嚴(yán)格藥品注射劑審評(píng)審批10第十頁(yè)，共29頁(yè)。支持中藥傳承和創(chuàng)新5建立完善符合中藥特點(diǎn)的注冊(cè)管理制度和技術(shù)評(píng)價(jià)體系，處理好保持中藥傳統(tǒng)優(yōu)勢(shì)與現(xiàn)代藥品研發(fā)要求的關(guān)系。經(jīng)典名方天然藥物專利強(qiáng)制許可藥品優(yōu)先審評(píng)審批6在公共健康受到重大威脅情況下，對(duì)取得實(shí)施強(qiáng)制許可的藥品注冊(cè)申請(qǐng)，予以優(yōu)先審評(píng)審批。鼓勵(lì)藥品創(chuàng)新-加快上市審評(píng)審批4實(shí)行藥品與原輔料、包材關(guān)聯(lián)審批原料藥不再單獨(dú)審評(píng)審批，原料藥、藥用輔料和包裝材料在審批藥品注冊(cè)申請(qǐng)時(shí)一并審評(píng)審批。指定平臺(tái)公示。11第十一頁(yè)，共29頁(yè)。完善和落實(shí)藥品試驗(yàn)數(shù)據(jù)保護(hù)制度對(duì)創(chuàng)新藥、罕見病治療藥、兒童專用藥、創(chuàng)新治療用生物制品以及挑戰(zhàn)專利成功藥品給予一定的數(shù)據(jù)保護(hù)期。數(shù)據(jù)保護(hù)期內(nèi)不批準(zhǔn)其他申請(qǐng)人同品種上市。促進(jìn)藥品仿制生產(chǎn)發(fā)布專利權(quán)到期、終止和無(wú)效且尚無(wú)仿制申請(qǐng)的藥品清單，支持生物類似藥、具有臨床價(jià)值的藥械組合產(chǎn)品的仿制。發(fā)揮企業(yè)的創(chuàng)新主體作用鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械企業(yè)增加研發(fā)投入，允許科研機(jī)構(gòu)和科研人員在承擔(dān)相關(guān)法律責(zé)任的前提下申報(bào)臨床試驗(yàn)。建立藥品上市目錄集新批準(zhǔn)上市或通過(guò)仿制藥質(zhì)量和療效一致性評(píng)價(jià)的藥品載入中國(guó)上市藥品目錄集，注明創(chuàng)新藥、改良型新藥及與原研藥品質(zhì)量和療效一致的仿制藥等屬性，以及有效成份、劑型、規(guī)格、上市許可持有人、取得的專利權(quán)、試驗(yàn)數(shù)據(jù)保護(hù)期等信息。探索建立藥品專利鏈接制度探索建立藥品審評(píng)審批與藥品專利鏈接的制度。開展藥品專利期限補(bǔ)償制度試點(diǎn)選擇部分新藥開展試點(diǎn)，對(duì)因臨床試驗(yàn)和審評(píng)審批延誤上市的時(shí)間給予適當(dāng)專利期限補(bǔ)償。鼓勵(lì)藥品創(chuàng)新-促進(jìn)藥品創(chuàng)新和仿制藥發(fā)展支持新藥臨床應(yīng)用建立完善醫(yī)保目錄動(dòng)態(tài)調(diào)整機(jī)制。支持新藥及時(shí)按規(guī)定納入醫(yī)保支付范圍。及時(shí)將新藥納入公立醫(yī)院藥品集中采購(gòu)范圍。12第十二頁(yè)，共29頁(yè)。推動(dòng)上市許可持有人制度全面實(shí)施23461落實(shí)上市許可持有人法律責(zé)任建立上市許可持有人直接報(bào)告不良反應(yīng)和不良事件的制度完善醫(yī)療器械再評(píng)價(jià)制度規(guī)范藥品學(xué)術(shù)推廣行為實(shí)施醫(yī)藥代表備案藥品注冊(cè)開展藥品注射劑再評(píng)價(jià)

5鼓勵(lì)藥品創(chuàng)新-加強(qiáng)藥品醫(yī)療器械全生命周期管理藥品醫(yī)療器械全生命周期管理13第十三頁(yè)，共29頁(yè)。0102050304技術(shù)支撐1.完善技術(shù)審評(píng)制度5.建設(shè)職業(yè)化檢查員隊(duì)伍2.落實(shí)國(guó)家工作人員保密責(zé)任3.加強(qiáng)審評(píng)檢查能力建設(shè)4.落實(shí)全過(guò)程檢查責(zé)任

國(guó)家、省、市、縣監(jiān)管責(zé)任6.加強(qiáng)國(guó)際合作鼓勵(lì)藥品創(chuàng)新-提升技術(shù)支撐能力14第十四頁(yè)，共29頁(yè)。內(nèi)容提要二、藥品注冊(cè)法律法規(guī)修訂思路一、深化藥品審評(píng)審批改革鼓勵(lì)創(chuàng)新三、CFD保障兒童用藥的主要措施四、藥品注冊(cè)管理中數(shù)據(jù)完整性內(nèi)涵第十五頁(yè)，共29頁(yè)。藥品注冊(cè)法規(guī)體系藥品注冊(cè)法律法規(guī)藥品注冊(cè)管理配套技術(shù)文件藥品注冊(cè)管理支撐體系人力信息ITSOP手冊(cè)培訓(xùn)技術(shù)支撐。。。第十六頁(yè)，共29頁(yè)。臨床價(jià)值圍繞臨床價(jià)值的制度構(gòu)建

0102030405圍繞臨床價(jià)值的審評(píng)審批新實(shí)踐

圍繞臨床價(jià)值的研發(fā)（R&D）新理念

建立的IND價(jià)值

不以化學(xué)物新舊論英雄：臨床療效新為重

鼓勵(lì)創(chuàng)新17第十七頁(yè)，共29頁(yè)。三大環(huán)節(jié)第十八頁(yè)，共29頁(yè)。主要調(diào)整的內(nèi)容（一）借鑒國(guó)際通行做法，構(gòu)建新藥臨床試驗(yàn)管理制度。（二）鼓勵(lì)藥物研發(fā)創(chuàng)新，調(diào)整藥品上市審批模式和監(jiān)測(cè)期管理規(guī)定；調(diào)整專利的規(guī)定,加大知識(shí)產(chǎn)權(quán)的保護(hù)力度。（三）提升檢查檢驗(yàn)效能，建立基于風(fēng)險(xiǎn)的注冊(cè)現(xiàn)場(chǎng)檢查和檢驗(yàn)?zāi)Ｊ?。（四）提升申?bào)資料質(zhì)量，調(diào)整藥品注冊(cè)受理審查模式。（五）優(yōu)化補(bǔ)充資料的方式、完善補(bǔ)充資料的途徑。（六）調(diào)整審評(píng)時(shí)限的規(guī)定。（七）調(diào)整藥品再注冊(cè)的管理方式。（八）嚴(yán)格審評(píng)審批標(biāo)準(zhǔn)，細(xì)化不批準(zhǔn)的情形。（九）建立溝通交流、項(xiàng)目管理、專家咨詢、爭(zhēng)議解決機(jī)制。第十九頁(yè)，共29頁(yè)。新增內(nèi)容1.新增原始編號(hào)管理理念。2.新增臨床試驗(yàn)過(guò)程的風(fēng)險(xiǎn)

管理。3.新增上市許可管理的模式。4.新增藥品上市申請(qǐng)審評(píng)過(guò)程中變更的管理。5.新增年度報(bào)告制度。6.新增關(guān)聯(lián)審評(píng)審批制度。7.新增藥品批件的要求。8.新增監(jiān)督管理的章節(jié)。9.新增繳費(fèi)要求。10.有條件批準(zhǔn)上市。第二十頁(yè)，共29頁(yè)。審評(píng)結(jié)論不明確或有疑義信函告知申請(qǐng)人不批準(zhǔn)不同意申請(qǐng)人申請(qǐng)前溝通交流申請(qǐng)人提交臨床試驗(yàn)申請(qǐng)集中受理發(fā)補(bǔ)技術(shù)審評(píng)提交新的數(shù)據(jù)或申述確定審評(píng)團(tuán)隊(duì)和項(xiàng)目管理員審批臨床試驗(yàn)審評(píng)審批流程不批準(zhǔn)Ⅰ期臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)或默示Ⅱ期臨床試驗(yàn)申請(qǐng)人對(duì)臨床實(shí)驗(yàn)結(jié)果進(jìn)行評(píng)估，提交下一階段臨床試驗(yàn)方案進(jìn)行溝通交流Ⅲ期臨床試驗(yàn)發(fā)出公告審評(píng)團(tuán)隊(duì)決定臨床試驗(yàn)暫停、恢復(fù)和終止申請(qǐng)?zhí)峤恍滤幧鲜猩暾?qǐng)停止研究或開展新的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)前溝通交流有條件批準(zhǔn)臨床試驗(yàn)登記項(xiàng)目管理員制度：溝通交流全程質(zhì)量管理和監(jiān)督檢查遵循GCP等質(zhì)量管理第二十一頁(yè)，共29頁(yè)。上市許可申請(qǐng)審評(píng)審批流程集中受理立卷審查上市后評(píng)價(jià)與監(jiān)管，實(shí)施生命周期管理申請(qǐng)人審評(píng)團(tuán)隊(duì)技術(shù)審批批準(zhǔn)藥品上市申請(qǐng)前溝通交流提交上市申請(qǐng)做出審批結(jié)論審批提交新的數(shù)據(jù)或申述確定審評(píng)團(tuán)隊(duì)和項(xiàng)目管理員發(fā)補(bǔ)信函告知申請(qǐng)人公示公告溝通及解決爭(zhēng)議全過(guò)程的質(zhì)量管理和監(jiān)督監(jiān)察不予受理同意提交年度報(bào)告研究數(shù)據(jù)更新及上市后風(fēng)險(xiǎn)控制情況上市后補(bǔ)充申請(qǐng)不同意申請(qǐng)人對(duì)審評(píng)結(jié)論有異議現(xiàn)場(chǎng)檢查申請(qǐng)人校核標(biāo)準(zhǔn)和說(shuō)明書專家委員會(huì)復(fù)審審評(píng)結(jié)論不明確或有疑義第二十二頁(yè)，共29頁(yè)。內(nèi)容提要二、藥品注冊(cè)法律法規(guī)修訂思路一、深化藥品審評(píng)審批改革鼓勵(lì)創(chuàng)新三、CFD保障兒童用藥的主要措施四、藥品注冊(cè)管理中數(shù)據(jù)完整性內(nèi)涵第二十三頁(yè)，共29頁(yè)。CFDA保障兒童用藥的主要措施加快審評(píng)鼓勵(lì)創(chuàng)新指導(dǎo)研發(fā)2017年《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》藥品注冊(cè)申請(qǐng)人在提交注冊(cè)申請(qǐng)時(shí)，可以同時(shí)提交實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)保護(hù)申請(qǐng)，對(duì)創(chuàng)新藥、罕見病治療藥品、兒童用藥、創(chuàng)新治療用生物制品給予一定的數(shù)據(jù)保護(hù)期。數(shù)據(jù)保護(hù)期內(nèi)不批準(zhǔn)其他申請(qǐng)人同品種上市，自行取得數(shù)據(jù)或上市許可申請(qǐng)人同意的除外。2016年《關(guān)于解決藥品注冊(cè)申請(qǐng)積壓實(shí)行優(yōu)先審評(píng)審批的意見》三大類17種情形實(shí)施優(yōu)先審評(píng)審批。具有明顯臨床優(yōu)勢(shì)的兒童用藥品的注冊(cè)申請(qǐng)實(shí)施優(yōu)先審評(píng)審批。建立完善兒科用用研發(fā)和審評(píng)技術(shù)指導(dǎo)原則體系2017年《成人用藥數(shù)據(jù)外推至兒科人群的技術(shù)指導(dǎo)原則》2017年《兒科用藥非臨床安全性研究技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》2016年《兒科人群藥物臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則》24第二十四頁(yè)，共29頁(yè)。內(nèi)容提要二、藥品注冊(cè)法律法規(guī)修訂思路一、深化藥品審評(píng)審批改革鼓勵(lì)創(chuàng)新三、CFD保障兒童用藥的主要措施四、藥品注冊(cè)管理中數(shù)據(jù)完整性內(nèi)涵第二十五頁(yè)，共29頁(yè)。GCP方案的科學(xué)性過(guò)程的嚴(yán)謹(jǐn)性倫理的合理性監(jiān)查稽查檢查(試驗(yàn)?zāi)康?(試驗(yàn)設(shè)計(jì))(實(shí)際操作)(結(jié)果分析)(試驗(yàn)報(bào)告)質(zhì)量保證全過(guò)程規(guī)范是管理、是規(guī)范、也是良好習(xí)慣的養(yǎng)成！臨床試驗(yàn)管理質(zhì)量保證第二十六頁(yè)，共29頁(yè)。臨床試驗(yàn)管理數(shù)