骨髓增生異常綜合征的診斷分型與治療骨髓增生異常綜合征的診斷分型1骨髓增生異常綜合征的臨床檢驗(yàn)2骨髓增生異常綜合征預(yù)后與治療3骨髓增生異常綜合征的療效標(biāo)準(zhǔn)4MDS的診斷分型

骨髓增生異常綜合征(myelodysplasticsyndromes,MDS)是一組克隆性造血干細(xì)胞疾病

生物學(xué)特征：骨髓髓系細(xì)胞發(fā)育異常和無(wú)效造血，發(fā)育異?？砂橛性技?xì)胞增多臨床特點(diǎn)：骨髓中造血細(xì)胞增多伴有明顯形態(tài)異常，可有原始細(xì)胞增多，而外周血中血細(xì)胞減少，自然病程異質(zhì)性大。原始細(xì)胞增多的患者可轉(zhuǎn)化為急性髓系白血病。70060050040030020010007060504030208090DüsseldorfMDSRegistry.GraphiccourtesyofDr.U.Germing.Age(years)NumberofPatientsN=3125MDS的診斷分型AgeGroup(Y)AllPatientsMaleFemale<300.40.50.230–390.40.30.540–491.31.21.450–592.83.52.260–698.711.46.270–7924.538.817.280–8931.353.623.6≥9015.928.213.1Allages4.95.54.4MDS–IncidencebyAgeandGenderaPatientsintheDüsseldorfRegistryaCasesper100,000population/year.DüsseldorfMDSRegistry.GraphiccourtesyofDr.U.Germing.MDS的診斷分型臨床表現(xiàn)

MDS一般起病比較緩慢，往往在起病數(shù)周甚至數(shù)月后方始就診?；颊叩陌Y狀和體征主要是各類(lèi)血細(xì)胞減少的反映。低?；颊咭灶B固性貧血的相關(guān)表現(xiàn)為主，出血與感染并發(fā)癥較為少見(jiàn)。一般無(wú)肝、脾、淋巴結(jié)腫大。高?；颊邉t除貧血表現(xiàn)以外還可有出血和感染并發(fā)癥MDS的診斷分型發(fā)育異常的形態(tài)學(xué)特點(diǎn)發(fā)育異常的形態(tài)學(xué)改變的定量標(biāo)準(zhǔn)如下：粒系、紅系或巨核系形態(tài)異常細(xì)胞≥10%;可認(rèn)為該系發(fā)育異常。環(huán)狀鐵粒幼紅細(xì)胞>15%;紅系和粒系要分別計(jì)數(shù)100個(gè)有核紅細(xì)胞或中性粒細(xì)胞，巨核系計(jì)數(shù)至少25個(gè)巨核細(xì)胞。病態(tài)造血的形態(tài)學(xué)特點(diǎn)異常紅細(xì)胞生成：核出牙，核間橋，核碎裂，多核，核過(guò)分葉，核的幼巨紅細(xì)胞樣改變，環(huán)狀鐵粒幼紅細(xì)胞，空泡，PAS陽(yáng)性異常粒細(xì)胞生成：小原始粒細(xì)胞，核漿發(fā)育失衡（巨幼樣變）,核低分葉（假Pelger-Hu?t異常），不規(guī)則過(guò)分葉，顆粒減少，無(wú)顆粒，假的Chediak-Higashi顆粒，Auer小體異常巨核細(xì)胞生成：小巨核細(xì)胞，核低分葉，多核

鐵粒幼紅細(xì)胞定義核出芽核間橋核碎裂多核核過(guò)分葉核的幼巨紅細(xì)胞樣改變環(huán)狀鐵粒幼紅細(xì)胞空泡MDS的診斷分型(2)粒細(xì)胞生成異常（dysgranulopoiesis）外周血中中性粒細(xì)胞顆粒減少或缺如，胞漿持續(xù)嗜堿，假性Pelger-Hüet樣核異常。骨髓中出現(xiàn)異型原粒細(xì)胞（Ⅰ型，Ⅱ型），幼粒細(xì)胞核漿發(fā)育不平行，嗜天青顆粒粗大，消退延遲，中性顆粒減少或缺如，幼粒細(xì)胞巨型變，可見(jiàn)環(huán)形核幼粒細(xì)胞。成熟粒細(xì)胞形態(tài)改變同外周血。異型原粒細(xì)胞形態(tài)特征如下：Ⅰ型的形態(tài)特征與正常原粒細(xì)胞基本相同，但大小可有較大異常，胞漿中無(wú)顆粒，核仁明顯。Ⅱ型的形態(tài)特征同Ⅰ型，但胞漿中有少數(shù)(<20個(gè))嗜天青顆粒。

核漿發(fā)育失衡（巨幼樣變）不規(guī)則過(guò)分葉顆粒減少，無(wú)顆粒顆粒減少，無(wú)顆粒顆粒減少，無(wú)顆粒核低分葉（假Pelger-Hu?t異常）MDS的診斷分型(3)巨核細(xì)胞生成異常（dysmegakaryocytopoiesis）外周中可見(jiàn)到巨大血小板。骨髓中出現(xiàn)小巨核細(xì)胞,這類(lèi)巨核細(xì)胞其直徑<25μm或面積<800μm2,有1～3個(gè)小細(xì)胞核,胞漿已充滿(mǎn)顆粒(胞漿成熟)或多個(gè)分散核的巨核細(xì)胞。淋巴樣小巨核細(xì)胞形態(tài)特征為：大小及外觀與成熟小淋巴細(xì)胞相似，核漿比大，胞漿極少;核圓形或稍有凹陷，核染色質(zhì)濃密，結(jié)構(gòu)不清，無(wú)核仁;胞漿強(qiáng)嗜堿，周邊有不規(guī)則的毛狀撕扯緣或泡狀突起。一般的巨核細(xì)胞也常有核分葉明顯和胞漿顆粒減少的改變。單元核小巨核細(xì)胞雙圓核小巨核細(xì)胞多核小巨核細(xì)胞淋巴細(xì)胞樣小巨核細(xì)胞淋巴細(xì)胞樣小巨核細(xì)胞MDS的診斷分型細(xì)胞遺傳學(xué)分析

已報(bào)道的MDS患者骨髓細(xì)胞染色體核型異常較多,其中以–5、–7、+8、5q–、7q–、11q–、12q–、20q–較為多見(jiàn)。經(jīng)過(guò)很多作者反復(fù)證實(shí)，MDS患者有無(wú)染色體異常以及異常的類(lèi)型對(duì)于診斷分型、評(píng)估預(yù)后和治療決策都具有極為重要的意義,因此，細(xì)胞遺傳學(xué)檢查必須列為MDS常規(guī)檢測(cè)項(xiàng)目之一。IncidenceofChromosomalAnomaliesainPatientswithMDSandanAbnormalKaryotype051015202530del(5q)-7/del(7q)+8-18/del(18q)del(20q)-5-Y-17/del(17p)+21inv/t(3q)-13/del(13q)-21t(5q)+11+1/+1qdel(12p)del(11q)t(7q)+MarFrequency(%)HaaseD,etal.Blood.2007;110:4385-4395.GraphiccourtesyofDr.D.Haase.

n=1080baIsolatedorincombinationwith1additionalanomalyorcomplexanomalies.bTotaldataset,2124;cytogenicanalysisin2072.IncidenceofchromosomeabnormalitiesinMDSrelatedto2,072patientsClone熒光原位雜交（FISH)染色體核型分析FISH分析所有染色體異常能否高質(zhì)量分裂相需要不需要分辨率低高時(shí)間長(zhǎng)短花費(fèi)低高分子生物學(xué)突變分析BMCCancer，2012，12：304MorePointMutationsinMDS轉(zhuǎn)錄因子其他剪接因子黏連蛋白R(shí)NA解旋酶全基因組檢測(cè)91%MDS患者至少有一個(gè)基因突變HaferlachT,etal.Leukemia.

2014;28(2):241-7.

864/944cases(91.5%)MDS的診斷分型法、美、英（FAB）協(xié)作組于1982年提出此標(biāo)準(zhǔn)，現(xiàn)已被WHOMDS分型標(biāo)準(zhǔn)取代。FAB協(xié)作組根據(jù)：1.骨髓中原始細(xì)胞％2.外周血中原始細(xì)胞％3.原始細(xì)胞中有無(wú)Auer小體4.骨髓中環(huán)狀鐵粒幼細(xì)胞占紅系細(xì)胞的百分率5.外周血中單核細(xì)胞的絕對(duì)值將MDS分為RA、RARS、RAEB、RAEB-T、CMML五種亞型。MDS的診斷分型FAB分型標(biāo)準(zhǔn)

亞型外周血骨髓

RA原始細(xì)胞<1%原始細(xì)胞<5%RARS原始細(xì)胞<1%原始細(xì)胞<5%RS>15%有核紅細(xì)胞

RAEB原始細(xì)胞<5%原始細(xì)胞5%~20%RAEBT*原始細(xì)胞≥5%原始細(xì)胞>20%~30%

原始細(xì)胞中見(jiàn)到Auer小體CMML原始細(xì)胞<5%原始細(xì)胞<20%

單核細(xì)胞>1x109/LMDS

features必備條件血細(xì)胞減少排除其它確定條件發(fā)育異常環(huán)形鐵粒幼紅細(xì)胞原始細(xì)胞染色體核型異常輔助條件流式細(xì)胞術(shù)單克隆細(xì)胞群造血祖細(xì)胞培養(yǎng)MDS的診斷分型MDS最低診斷標(biāo)準(zhǔn)

2006年維也納MDS工作會(huì)議提出一個(gè)“意義未定的特發(fā)性血細(xì)胞減少，Idiopathiccytopeniaofuncertain(undetermined)significance,ICUS”的術(shù)語(yǔ)。①髓系細(xì)胞中一系或多系血細(xì)胞減少，持續(xù)≥6個(gè)月：HGB＜110g/L；ANC＜1.5×109/L和（或）PLT＜100×109/L；②經(jīng)全面檢查，不能達(dá)到MDS最低診斷標(biāo)準(zhǔn)；③排除一切能引起血細(xì)胞減少的原因。TheDiagnosticChallengeofMDSMegaloblasticanaemiaMyelo-

dysplasticsyndromesAACDAImmunecytopaenias(AIHA/ITP)TTPHUSAnaemiaofchronicdiseaseHypersplenismAMLBonemarrowinfiltration(NHL,solidtumors)AIDSNutritiveandpharmacologictoxinsAbbreviations:AA,aplasticanaemia;AIDS,acquiredimmunedeficiencysyndrome;AIHA,autoimmunehaemolyticanaemia;AML,acutemyelocyticleukaemia;CDA,congenitaldyserythropoieticanaemia;HUS,haemolyticuremicsyndrome;ITP,immunethrombocytopaenicpurpura;PNH,paroxysmalnocturnalhaemoglobinuria;TTP,thromboticthrombocytopaenicpurpura.GraphiccourtesyofDr.A.A.N.Giagounidis.PNHMDS的臨床檢驗(yàn)MDS的臨床檢驗(yàn)MDS的臨床檢驗(yàn)增生程度RBC與有核細(xì)胞之比常見(jiàn)病增生極度活躍1:1各類(lèi)白血病增生明顯活躍10:1各類(lèi)白血病增貧增生活躍20:1正常骨髓、某些貧血

增生減低50:1慢性再障增生極度減低300:1急性再障、急停MDS的臨床檢驗(yàn)MDS的臨床檢驗(yàn)MDS的臨床檢驗(yàn)MDS活檢的意義MDS的臨床檢驗(yàn)MDS的臨床檢驗(yàn)MDS的臨床檢驗(yàn)MDS的臨床檢驗(yàn)粒細(xì)胞單核細(xì)胞淋巴細(xì)胞流式細(xì)胞術(shù)MDS免疫表型變化CD45SSCNormalRAEBRCMDBlastsMDS預(yù)后判斷MDS的國(guó)際預(yù)后積分系統(tǒng)（IPSS）MDS預(yù)后判斷MDS的WHO預(yù)后積分系統(tǒng)（WPSS）IPSS-R①非常好：del(11q)，-Y；②好：正常，der(1；7)，del(5q)，del(12p)，del(20q)，伴del(5q)的2種異常；③中等：-7/del(7q)，+8，i(17q)，+19，+2l，任何其他單獨(dú)異常，任何其他2種異常，獨(dú)立的多個(gè)克?。虎懿睿篸er(3)(q21)/der(3)(q26)，包含-7/del(7q)的2種異常，3種異常；⑤非常差：3種以上異常。RiskCategoryRiskScoreSurvival(years)VeryLow≤1.58.8Low1.5-35.3Intermediate3-4.53High4.5-61.6VeryHigh>60.8MDS的治療MDS的治療策略：

是以國(guó)際預(yù)后積分系統(tǒng)（IPSS）危變分組（表1）為依據(jù)

低危和中危Ⅰ患者：主要是刺激殘存正常造血干/祖細(xì)胞的造血能力和/或改善MDS異常造血克隆的造血效率，從而改善生活質(zhì)量。

中危Ⅱ和高危患者：則是根除MDS異常造血克隆，恢復(fù)正常造血，延長(zhǎng)生存。MDS治療選擇AmJHematol.

2014

;89(1):97-108.TreatmentofpatientswithMDS:goalsandoptionsClinicallysignificantcytopenia(s)SupportivecareGoalsToreducemorbidity/mortality

duetocytopeniasToimproveQoLActivetherapyGoalsToalterthenaturalhistory

ofMDSToimprovesurvivalToimproveQoLToalleviatecomplicationsTransfusions(+ironchelation)GrowthfactorsTreatmentofinfectionsHSCTChemotherapyIntensiveLow-doseHypomethylatingagentsAzacitidine/(decitabine)Lenalidomide,immunosuppressiveRxHSCT=haemopoieticstemcelltransplantation;QoL=qualityoflife.MDS的治療

支持治療1紅細(xì)胞輸注和祛鐵治療現(xiàn)今尚無(wú)確定是否需要紅細(xì)胞輸注的血紅蛋白值界定值，主要根據(jù)貧血相關(guān)癥狀的臨床判斷，一般來(lái)說(shuō)，當(dāng)血紅蛋白<80g/L時(shí)應(yīng)考慮紅細(xì)胞輸注，（推薦等級(jí)D）。當(dāng)患者接受的鐵超過(guò)5g(約25單位紅細(xì)胞)而需繼續(xù)紅細(xì)胞輸注患者應(yīng)考慮采用祛鐵治療，祛鐵胺（desferrioxamine）,20-40mg/kg,

皮下輸注12小時(shí)，或1g/d,皮下注射，5-7天/周，至鐵蛋白濃度<1000ug/L,當(dāng)鐵蛋白濃度<2000ug/L后，祛鐵胺劑量不要超過(guò)25mg/kg(推薦等級(jí)C)。2血小板輸注慢性血小板減少患者只需觀察而不必進(jìn)行預(yù)防性血小板輸注，血小板計(jì)數(shù)10×109/L為預(yù)防性血小板輸注的指征，當(dāng)有發(fā)熱、感染時(shí)應(yīng)提高到20×109/L（推薦等級(jí)D）。3感染的處理中性粒細(xì)胞減少的MDS患者尚無(wú)證據(jù)支持常規(guī)給予預(yù)防性抗細(xì)菌或真菌藥物。嚴(yán)重中性粒細(xì)胞減少患者可以考慮預(yù)防性小劑量G-CSF治療以維持中性粒細(xì)胞計(jì)數(shù)>1×109/L(推薦等級(jí)B)。有明確感染灶時(shí)采用靜脈抗生素治療。MDS的治療造血生長(zhǎng)因子有貧血癥狀、不需或紅細(xì)胞輸注量每月少于2單位及血清EPO水平<200U/L的RA、RAEB患者應(yīng)首先單獨(dú)用rHuEpo，10000U/d,連用6周，無(wú)效者可再用6周或加用G-CSF（推薦等級(jí)A/B）。rHuEpo+G-CSF可作為有貧血癥狀、紅細(xì)胞輸注量每月少于2單位及血清EPO水平<500U/L的RAS患者的首選治療(推薦等級(jí)A/B)。G-CSF用量按從75μg/d→150μg/d→300μg/d每周遞增，使白細(xì)胞計(jì)數(shù)維持在（6～10）×109/L。有效患者，在達(dá)到最佳療效后，G-CSF用量減為每周三次，rHuEpo間隔4周調(diào)整一次用量，改為每周5-4-3天至維持最佳療效的最低用量。MDS的治療免疫抑制劑治療

需進(jìn)行治療的低?；蛑形＂窕颊?，如果不適合進(jìn)行化療或造血干細(xì)胞移植(SCT)，應(yīng)接受一療程ATG或Cy-A治療（推薦等級(jí)B）,特別是那些骨髓低增生或HLA-DRB1-15單倍體患者（推薦等級(jí)A）。MDS的治療

免疫調(diào)節(jié)治療

免疫調(diào)節(jié)藥物（IMiDs）治療的基礎(chǔ)是觀察到這類(lèi)藥物有細(xì)胞因子調(diào)節(jié)和改變骨髓微環(huán)境的作用。另外，發(fā)現(xiàn)MDS骨髓中微血管密度高、新生血管形成增多，且MDS的早期髓系細(xì)胞可以見(jiàn)到血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子（VEGF）受體表達(dá)增高。沙利度胺（thallidomide）是第一個(gè)可供評(píng)價(jià)的IMiDs，多個(gè)臨床研究以沙利度胺200mg/d初始，以后每周遞增50mg，每日劑量100-400mg，血液學(xué)改善以紅系為主（超過(guò)10%;），療效持久，但中性粒細(xì)胞和血小板改善較差。MDS的治療

沙立度胺衍生物——（Lenalidomide，來(lái)那度胺），避免沙立度胺的神經(jīng)毒性同時(shí)保留了很好的免疫調(diào)節(jié)作用，其抑制TNF-α等炎癥因子和血管新生作用，促T細(xì)胞、NK細(xì)胞活化較沙立度胺更強(qiáng)。來(lái)那度胺治療MDS特別是伴5q-的輸血依賴(lài)性MDS患者有效。來(lái)那度胺療效與患者的年齡、病程、FAB分型、IPSS評(píng)分、既往治療無(wú)關(guān)，而與細(xì)胞遺傳學(xué)類(lèi)型明顯相關(guān)。5q-組、核型正常組、其他染色體異常組紅系有效率分別為83%;、57%;、12%。MDS的治療聯(lián)合免疫抑制治療

環(huán)孢菌素A聯(lián)合沙利度胺治療骨髓增生異常綜合征37例WHO分型（2001）為RCMD和RAEB-I患者接受環(huán)孢菌素A聯(lián)合沙利度胺治療，依據(jù)國(guó)際工作組2006療效標(biāo)準(zhǔn)評(píng)價(jià)血液學(xué)療效，按美國(guó)國(guó)立腫瘤研究所常見(jiàn)毒性標(biāo)準(zhǔn)(version3.0)判定不良反應(yīng)。觀察終點(diǎn)還包括有效持續(xù)時(shí)間和總體生存率。

LeukRes.2011Jan;35(1):61-5.

MDS的治療聯(lián)合免疫抑制治療37例患者中紅系有效率為51.4%（19/37例）；中性粒細(xì)胞有效率為21.2%（7/33例）；血小板有效率為31.0%（9/29例）；在依賴(lài)輸血的32例患者中，15例（46.9%）脫離輸血。LeukRes.2011Jan;35(1):61-5.

NCCN指南規(guī)范MDS治療選擇基于IPSS-R預(yù)后模型預(yù)后分層是否高強(qiáng)度治療患者骨髓移植如果復(fù)發(fā)地西他濱/阿扎胞苷或臨床試驗(yàn)IPSS:中危-2，高危不適合高強(qiáng)度治療患者#緩解繼續(xù)臨床試驗(yàn)或支持治療無(wú)反應(yīng)或復(fù)發(fā)地西他濱/阿扎胞苷或臨床試驗(yàn)或高強(qiáng)度的化療地西他濱/阿扎胞苷或臨床試驗(yàn)Allo-HSCT**地西他濱可作為移植前橋接治療#基于患者年齡、體能狀態(tài)、伴發(fā)疾病、精神社會(huì)狀態(tài)、患者意愿和是否有供者綜合評(píng)定AML-likeCTORHMABlood.2013;122(17):2943-2964歐洲MDS共識(shí)對(duì)中高危MDS治療

給予更精確推薦MDS的治療異基因造血干細(xì)胞移植（allo-SCT）

年齡<55歲的中危Ⅰ、中危Ⅱ或高危組患者建議采用HLA匹配的同胞供體allo-SCT（推薦等級(jí)B）。年齡<40歲的中危Ⅰ、中危Ⅱ或高危組患者可以采用HLA匹配的無(wú)關(guān)供體allo-SCT（推薦等級(jí)D）。SCT前是否進(jìn)行化療尚無(wú)統(tǒng)一意見(jiàn)。干細(xì)胞來(lái)源建議采用外周血干細(xì)胞（推薦等級(jí)B）。MDS的治療去甲基化治療

AZA和5-氮雜-2-脫氧胞苷（5-aza-deoxycytidine，DAC）是通過(guò)DNA甲基化酶抑制DNA甲基化。目前認(rèn)為DNA過(guò)度甲基化是MDS的發(fā)病機(jī)制之一。包括p15、p16、降鈣素基因等在內(nèi)的一些抑癌基因在MDS患者由于過(guò)度甲基化而失活，并造成細(xì)胞周期失常、細(xì)胞增殖能力增強(qiáng)、凋亡和分化能力減弱，從而易于形成腫瘤克隆。

AZA（阿雜胞苷）和DAC（地西他濱）具有劑量相關(guān)的雙重效應(yīng)，高濃度時(shí)具有細(xì)胞毒作用，低濃度時(shí)具有去甲基化作用。

MDS的治療去甲基化治療

DAC抑制DNA甲基化的活性是5-氮雜胞苷的30倍。2006年FDA批準(zhǔn)地西他濱用于MDS患者的治療，包括初治和治療過(guò)的MDS、所有FAB亞型的原發(fā)和繼發(fā)MDS及IPSS評(píng)分為中危以上的MDS患者。與支持治療比較，DAC組轉(zhuǎn)白和死亡時(shí)間延長(zhǎng)。目前認(rèn)為減小劑量也能達(dá)到DNA全面去甲基化，比如20mg/m2/d，靜脈應(yīng)用5天，反應(yīng)率高于3天方案。

去甲基化藥物療效評(píng)價(jià)EpigeneticagentsapprovedbytheFDAorcurrentlyunderevaluationinMDS回顧性研究:患者(n=510)82%int-2orhigh-riskMDS;32%繼發(fā)性MDS;40%5或7號(hào)染色體異常結(jié)果OverallCR:55%,誘導(dǎo)死亡率:17%,5年生存率:8%AML樣聯(lián)合化療在MDS中的應(yīng)用nCR(%)誘導(dǎo)死亡率(%)耐藥(%)Topotecan+cytarabine7756638Anthracyclines+cytarabine(+/-fludarabine)270561727Topotecan+cytarabine+cyclophosphamide67521631Fludarabine+cytarabine96542323KantarjianHetal.Cancer2006;106:1099MDS的治療AML方案化療

年齡<55歲的中危Ⅱ或高?；颊撸绮贿m合SCT應(yīng)采用AML方案化療（推薦等級(jí)A）。屬中危Ⅱ或高危組的年齡在55歲至65歲患者，如果體能狀況好（ECOG0-1）,也可以采用AML方案化療（推薦等級(jí)D）。建議采用標(biāo)準(zhǔn)或大劑量Ara-C聯(lián)合蒽環(huán)類(lèi)或氟糖胞苷（fludarabine）方案（推薦等級(jí)B）。

MDS的療效標(biāo)準(zhǔn)

基于不同研究組MDS的治療反應(yīng)質(zhì)和量方面定義的不統(tǒng)一,同時(shí)考慮到MDS的治療已進(jìn)入國(guó)際預(yù)后積分系統(tǒng)(IPSS)預(yù)后分組治療,以及為了確認(rèn)MDS不同亞型有交叉療效的臨床有效治療方案,2001年提出了一個(gè)MDS國(guó)際工作組療效標(biāo)準(zhǔn)。根據(jù)過(guò)去幾年中臨床試驗(yàn)對(duì)該療效標(biāo)準(zhǔn)的實(shí)際使用情況,2006年該工作組對(duì)此標(biāo)準(zhǔn)進(jìn)行了修訂。MDS的療效標(biāo)準(zhǔn)

該工作組認(rèn)為MDS的特點(diǎn)是慢性臨床過(guò)程，以及很多患者常并未轉(zhuǎn)化為AML而遭受由慢性血細(xì)胞減少所導(dǎo)致的病苦和死亡。因此MDS臨床治療實(shí)驗(yàn)的目的應(yīng)是延長(zhǎng)患者的生存期，其療效標(biāo)準(zhǔn)應(yīng)反應(yīng)兩組不同的目標(biāo)：改變自然病史和緩解疾病相關(guān)合并癥以改善生活質(zhì)量。

MDS的療效標(biāo)準(zhǔn)★改變疾病自然病史完全緩解·

骨髓:原始粒細(xì)胞≤5%且所有細(xì)胞系成熟正常應(yīng)注明持續(xù)存在的發(fā)育異常外周血

—血紅蛋白≥110g/L

—血小板≥100×109/L

—中性粒細(xì)胞絕對(duì)數(shù)≥1.0×109/L

—原始細(xì)胞0%部分緩解其他條件均達(dá)到CR標(biāo)準(zhǔn)(凡治療前有異常者),

但骨髓原始細(xì)胞僅較治療前減少≥50%,但仍>5%,

或轉(zhuǎn)變?yōu)檩^治療前更輕的FAB亞型不考慮細(xì)胞增生程度和形態(tài)學(xué)。