CAVT/CASTerminologyinclinicalstudyofbiologicalproduct 1 1 1 1 1 3 16 18請注意本文件的某些內(nèi)容可能涉及專利。本文件的發(fā)布機構(gòu)不承擔識別專利的責任。心、北京大學公共衛(wèi)生學院、首都醫(yī)科大學宣武醫(yī)病預(yù)防控制中心（上海市預(yù)防醫(yī)學科學院）、河南沃森生物技術(shù)股份有限公司、上海成泰醫(yī)藥科技有院、湖北省疾病預(yù)防控制中心、江漢大學、北京生物制品研究會、中國疫苗行業(yè)協(xié)會供應(yīng)鏈分會。本文件主要起草人：李冠喬、陳從周、黃曉龍、韓京宏、劉志科、詹思延、郜鑫、李海峰、楊仁池、博健、范穎、樸紅心、楊北方、嚴婧、高文慧、張國民、金于蘭高的技術(shù)挑戰(zhàn)。生物制品在臨床研究中的安于不同機構(gòu)和學科之間的溝通協(xié)作，促進監(jiān)管同時參考國際權(quán)威機構(gòu)發(fā)布的標準和文件，以確保術(shù)語體系的權(quán)威性和國際可比性。本文件所規(guī)范的生物制品臨床研究術(shù)語，凝1生物制品臨床研究術(shù)語本文件界定了生物制品臨床研究的基礎(chǔ)術(shù)語、生物制品術(shù)語和臨床研本文件適用于生物制品臨床研究相關(guān)標準、技術(shù)文件、書刊的編寫，并指導(dǎo)從事該領(lǐng)域的臨人員、科研人員、專家學者和政策決策者開展相關(guān)工作的2規(guī)范性引用文件預(yù)防用生物制品prophylacticbi注：治療用生物制品包括采用不同表達系統(tǒng)的工程細胞所制備的蛋白質(zhì)、多肽及其衍生物，細胞治療和基因治療2診斷用生物制劑diagnosticbiologicalr在疾病的預(yù)測、預(yù)防、診斷、治療監(jiān)測、預(yù)采用含特異性抗體的血漿為原料制備的高效價免疫球蛋白制通過細胞融合或重組核酸技術(shù)制備，特異性識別并結(jié)合單一抗原表位的人工雙特異性抗體bispecificanti通過細胞融合或重組核酸技術(shù)制備，可同時抗體偶聯(lián)藥物antibody-drugconjugate3入適當?shù)乃拗骷毎?，表達并翻譯成蛋白質(zhì)，經(jīng)細胞治療產(chǎn)品cellulartherap基因治療產(chǎn)品genetherapy注：基因治療產(chǎn)品包括核酸、離體基因修飾的人類細胞，以及體內(nèi)編輯宿主基因組的產(chǎn)品和未通過基因修飾表達溶瘤病毒產(chǎn)品oncolyticvirusp在質(zhì)量、安全性和有效性方面與已獲準注冊的參照藥具有相似性的治療用生物制品。4觀察性研究observational根據(jù)特定研究問題，不施加主動干預(yù)的、以自然人群或臨床人群為對象的，探索暴露（或治療別其任何不良反應(yīng)以及研究其吸收、分布、代謝和排泄，以確定療效（或安全性）的干預(yù)隨機對照試驗randomizedcont針對預(yù)設(shè)的臨床問題，在真實世界環(huán)境下收集與研究對象健康狀況、診療及保健有關(guān)的數(shù)據(jù)（世界數(shù)據(jù)）或基于真實世界數(shù)據(jù)衍生的匯總數(shù)據(jù)，通過分析獲得干預(yù)措施的使用情況及潛在獲益實用臨床試驗pragmaticclinica5盡可能接近臨床真實世界環(huán)境，介于隨機對照單臂臨床試驗single-armcl5.1.10設(shè)計為多個平行組，將參與者以相同概率隨機分配至其中一個組，比較多種干預(yù)措施5.1.115.1.125.1.13去中心化臨床試驗decentralizedclinicaltri在傳統(tǒng)臨床試驗中心以外地點進行的，通過遠5.1.14單中心臨床試驗single-centrecl研究者根據(jù)單一方案，在一個研究者現(xiàn)場進行的臨床5.1.15研究者根據(jù)單一方案，在多個研究者現(xiàn)場進行的臨床5.1.16探索性臨床試驗exploratoryclinical提供更全面的藥物安全性信息，并評估后續(xù)研究的潛在終點的臨5.1.17確證性臨床試驗confirmatoryclinical6確認早期臨床研究中積累的初步證據(jù)，即藥物在預(yù)期適應(yīng)癥和適用人群中的安全性和有效性，持注冊提供獲益與風險關(guān)系評價基礎(chǔ)，同時確定劑量與效應(yīng)關(guān)系的5.1.18以患者為中心的臨床試驗patient-cen關(guān)注患者在實施過程中的體驗，在確保數(shù)據(jù)科學可靠、參與者安全和隱私前提下，在范圍內(nèi)，提高患者參與臨床試驗的便利度，減輕患者參與臨床試驗的負擔，實施患者更加可及、友5.1.19用于評價與藥代動力學參數(shù)、藥效學測定、有效性和安全性等干預(yù)措施有關(guān)的研究.21患者報告結(jié)局patient-reportedoutcome,基于患者對其自身健康狀況的主訴報告所形成的評估5.1.22劑量-效應(yīng)關(guān)系dose-responserelat所給予、被攝取或被機體吸收的藥物劑量與5.1.235.1.24樣本量估計samplesizecalcul7.265.1.27參與者和研究者及其他研究工作人員（在適當情況下）均不知曉5.1.285.1.29入組標準eligibilitycri5.1.30在臨床試驗中，供試驗或作為對照使用的活性成分或安慰劑的藥物制5.1.31在臨床試驗中，用于參比對照的試驗用藥品、已上市藥品（5.1.32說明臨床研究目的、設(shè)計、方法學、統(tǒng)計學考慮和組織5.1.338知情同意的方法和材料,進行審查和批準或提供同意意見，確保人類參與者的權(quán)益、安全和福祉受到保護5.1.34臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范goodclinica負責臨床研究的發(fā)起、管理和經(jīng)費安排的個參加臨床研究，預(yù)期將接受干預(yù)措施或作為對照在研究者與臨床研究機構(gòu)的監(jiān)督下實施（或協(xié)調(diào)）研究相關(guān)活動的場9數(shù)字化健康技術(shù)digitalhealthtechnolo通過計算平臺、互聯(lián)技術(shù)、軟件及傳感器等組件，服務(wù)于醫(yī)療健康及相關(guān)領(lǐng)域的系統(tǒng)性技術(shù)。藥物直達direct-to-pati將研究藥物直接配送至參與者端，并在參與者服藥后，根據(jù)方案收回或處理剩余藥物的方式。5.2.10測量或檢測常見生理參數(shù)或?qū)⒒颊咝畔o線傳輸給其醫(yī)療服務(wù)提供者或其他監(jiān)測實體的非侵入式監(jiān)5.2.115.2.125.2.135.2.14數(shù)據(jù)采集工具dataacquisitiont根據(jù)研究方案從臨床研究的數(shù)據(jù)創(chuàng)建者處收5.2.15電子數(shù)據(jù)采集electronicd注：電子數(shù)據(jù)采集通過軟件、硬件、標準操作程序5.2.165.2.17根據(jù)臨床研究方案，以符合審計的電子形式記錄并向申辦5.2.185.2.195.2.20監(jiān)管機構(gòu)對臨床試驗相關(guān)的文件、設(shè)施、記錄及其他任何資源進行審核檢查的行5.2.215.2.22.245.2.25參與者由于任何原因不能繼續(xù)按研究方案進行到所要求的最后一5.2.26通過充分且良好對照的臨床試驗所證實的治保護效力protectioneff保護相關(guān)性correlateofprotec治療效果一致性consistencyoftreatme在國際多中心臨床試驗中，不同區(qū)域或亞組人群間的治療效應(yīng)未出現(xiàn)臨床相關(guān)性差異的統(tǒng)計學結(jié)論?？贵w陽性率antibodyseropreva與申辦者產(chǎn)品或研究項目相關(guān)的科學和醫(yī)學上關(guān)群體性不良事件clusteradverse免疫相關(guān)不良事件immune-relatedadverseevent征集性不良事件solicitedadverse在疫苗接種后的特定時間段內(nèi)（即征集性不良事件監(jiān)測期）觀察到的、預(yù)先在臨床研究方案或日記非征集性不良事件unsolicitedadve在征集性不良事件監(jiān)測期內(nèi)，除征集性不良事件以外的其他不良事件，或征集性不良事件監(jiān)測期以不利的、非預(yù)期的藥物反應(yīng)。對于已上市藥品，不良反應(yīng)的性質(zhì)或嚴重程度與適用產(chǎn)品信息不一致可疑且非預(yù)期嚴重不良反應(yīng)suspectedunexpected免疫細胞過度活化、促炎性因子大量快速釋放而導(dǎo)機體免疫系統(tǒng)對外來環(huán)境抗原或自身抗原物質(zhì)發(fā)生過度或不利于機體的免疫應(yīng)答引起器官功能障礙藥物誘導(dǎo)的自身免疫疾病drug-inducedautoimmun在藥物誘導(dǎo)下，免疫耐受異常導(dǎo)致機體產(chǎn)生過量的自身抗體或自身預(yù)防接種實施過程中或接種后因受種者心理因素發(fā)生的個體或群號.驗（面向行業(yè)、研究者和其他利益相關(guān)者）》,行）》[2023]44號.號.）：行）》[2024]31號.號.AB 6 C D FGHJ 5.2.19 4.14 5.1.22 K 4.11 4L 5.2.11 M NOQR 4.17 5.1.29S 5.2.1 5.1.11 4.18 3.1 5.1.30 5.1.8 5.2.14 5.2.8 4.10疫苗接種心因性反應(yīng)...................................9 5.1.6預(yù)防接種不良事件......................................... 4.4 5.1.16預(yù)防用生物制品...................................................4.1 源記錄..............................................................5.2.12 5.1.20 5.2.25真實世界研究....................................................5.1.7X 4.3 5征集性不良事件...........................................0 4.13知情同意............................................................5.2.6 治療效果一致性............................................. 4.15治療性疫苗...........................................................4.8Y 4.2 5.1.32注射部位反應(yīng)...............................................8 A antibody-drugconjug 4.11 B C 5.2.11 confirmatoryclinicconsistencyoftreatmentcorrelateofprotectiDdataacquisitionto decentralizedclinicaltrial dose-responserelat drug-inducedautoimmuneEelectronicdatacapt G goodclinicalpracti H I 5.1.11 Mmonitoring multi-armclinicalt multi-centreclinicaltr O Ppatient-centeredclini patient-reportedoutc pragmaticclinicaltr prophylacticbiologica psychogenicreactionfol R S