聚乙二醇重組人生長(zhǎng)激素注射液01基本信息

全球首個(gè)PEG長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素，結(jié)束60多年每日注射歷史適應(yīng)癥：內(nèi)源性生長(zhǎng)激素缺乏（GHD）所引起的兒童生長(zhǎng)緩慢，兒童罕見(jiàn)病02

有效性

生長(zhǎng)速率達(dá)13.41cm/年，對(duì)比短效顯著更優(yōu)（p<0.05)

，

IGF-1升高更快（p<0.05)

，更適合起始用藥療效、安全性經(jīng)長(zhǎng)期、大樣本真實(shí)世界臨床用藥檢驗(yàn)國(guó)內(nèi)外權(quán)威指南/共識(shí)一致推薦，作為生長(zhǎng)激素缺乏患者的更優(yōu)推薦03

安全性

安全性良好，與目錄內(nèi)短效生長(zhǎng)激素一致，且相較同類長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素安全性更好04

創(chuàng)新性

榮獲國(guó)家科技進(jìn)步二等獎(jiǎng)，完全自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的創(chuàng)新藥創(chuàng)新且唯一U型PEG修飾，實(shí)現(xiàn)半衰期與活性完美結(jié)合，結(jié)構(gòu)天然無(wú)蓄積，

100%純度無(wú)抗體，05

公平性

顯著減少注射次數(shù)（52針VS365針），彌補(bǔ)目錄內(nèi)短效生長(zhǎng)激素短板替代目錄內(nèi)藥品，基金影響可控全球首個(gè)PEG長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素，供應(yīng)有保障，

兒童罕見(jiàn)病患者的更優(yōu)選擇！【通用名】

聚乙二醇重組人生長(zhǎng)激素注射液【申報(bào)目錄類別】基本醫(yī)保目錄&商保創(chuàng)新藥目錄【注冊(cè)分類】

治療用生物制品【注冊(cè)規(guī)格】

27IU/4.5mg/0.5ml/瓶、

54IU/9.0mg/1.0ml/瓶【中國(guó)大陸首次上市時(shí)間】2014-01-06【全球首個(gè)上市國(guó)家】

中國(guó)【目前大陸地區(qū)同通用名藥品的上市情況】共0家【是否OTC藥品】

否【適應(yīng)癥】?內(nèi)源性生長(zhǎng)激素缺乏（GHD）

所引起的兒童生長(zhǎng)緩慢

，建議納

入醫(yī)保目錄；?性腺發(fā)育不全（特納綜合征

，TS）所致女孩的生長(zhǎng)障礙

，不建議

納入醫(yī)保目錄；?特發(fā)性身材矮?。↖SS），不建議納入醫(yī)保目錄【用法用量】用法：皮下注射（上臂、大腿或腹部臍周）

，每周給藥1次用量：

①GHD：

0.2mg/kg/周；

②TS：

0.2mg/kg/周

，建議用至

骨骺閉合

，或遵醫(yī)囑；

③ISS：

0.2mg/kg/周

，建議用至骨骺閉合，或遵醫(yī)囑。以上3個(gè)適應(yīng)癥均可根據(jù)患兒治療反應(yīng)個(gè)體化調(diào)整劑量【建議參照藥】人生長(zhǎng)激素(重組人生長(zhǎng)激素)注射液（短效水針）?醫(yī)保目錄內(nèi)：

2009年納入

，用于生長(zhǎng)激素缺乏癥

，與本次申報(bào)產(chǎn)品適應(yīng)癥相同?與本品最相似：有效成分均為生長(zhǎng)激素

，作用機(jī)制相同、劑型一致?臨床“金標(biāo)準(zhǔn)”

：臨床應(yīng)用最廣泛、市場(chǎng)份額最大；

國(guó)內(nèi)外權(quán)威指南一致推薦；頭對(duì)頭臨床試驗(yàn)對(duì)照組（GHD）【對(duì)比參照藥品的優(yōu)勢(shì)】?更高安全性

，

降低不良反應(yīng)風(fēng)險(xiǎn)：較日制劑降低免疫原性，

抗體檢出率為0

，且一周一次給藥無(wú)蓄積

，長(zhǎng)期用藥更安全?更少注射次數(shù)

，提升生活質(zhì)量：較日制劑每年減少313次注

射（52針

vs

365針）

，顯著提升依從性

，長(zhǎng)期治療提高患兒及家庭生活質(zhì)量

更高依從性

，改善治療效果：相比重組人生長(zhǎng)激素短效劑型，

生長(zhǎng)速率和身高標(biāo)準(zhǔn)差積分改善均顯著更優(yōu)聚乙二醇重組人生長(zhǎng)激素注射液：全球首個(gè)PEG長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素，結(jié)束60多年每日注射歷史,建議參照人生長(zhǎng)激素(重組人生長(zhǎng)激素)注射液基本信息參照藥品基本信息（1/2）?短效制劑每日注射

，疾病負(fù)擔(dān)沉重：患者多為兒童，

日制劑注射次數(shù)高（365次/年）

，患兒心理負(fù)擔(dān)重，

同時(shí)增加注射感染和斷針風(fēng)險(xiǎn)及由此導(dǎo)致的額外費(fèi)用

，疾病負(fù)擔(dān)沉重7?依從性差

，影響治療效果：短效制劑漏針現(xiàn)象非常普遍且嚴(yán)重，

依從性差將直接影響療效8-9調(diào)研顯示短效制劑22%患者嚴(yán)重漏針生長(zhǎng)速率標(biāo)準(zhǔn)差積分210漏針嚴(yán)重影響療效P＜0.011.570.61依從性好

依從性差22%漏針依從性較差（漏針4-8次/月）

主要表現(xiàn)?GHD是由垂體前葉分泌的生長(zhǎng)激素不足所致的一種內(nèi)分泌代

謝性疾病

，是罕見(jiàn)病的一種

，以身材矮小為突出癥狀

，發(fā)病率為1/86461?TS是一種女性表型的先天性染色體異常疾病

，屬罕見(jiàn)病范疇，

主要表現(xiàn)為矮身材、性腺發(fā)育不良及一些特殊軀體特征等，發(fā)病率在活產(chǎn)女嬰中約1/40002；

ISS指暫時(shí)未明原因的矮身

材狀態(tài)

，患病率約1.92%3-4

疾病負(fù)擔(dān)?持續(xù)存在且未治療的GHD

，可引起成年期代謝紊亂、心血管

疾病風(fēng)險(xiǎn)升高

，嚴(yán)重的還可能影響患兒神經(jīng)發(fā)育和免疫功能，

同時(shí)引發(fā)心理健康問(wèn)題，

降低患者生活質(zhì)量和壽命

，患兒治

療需求高5-6矮小損害身心健康，短效生長(zhǎng)激素漏針嚴(yán)重影響療效，亟需提升依從性以改善治療效果、減輕疾病負(fù)擔(dān)6、生長(zhǎng)激素缺乏性矮小患兒的免疫狀態(tài)7、KAPLOWITZP,etal.J

ManagCare

Spec

Pharm,

2021,

27(8):

1118-28.8、安永報(bào)告：2020年開(kāi)展的一項(xiàng)關(guān)于中國(guó)生長(zhǎng)激素使用患者情況的群體調(diào)研，共計(jì)有效樣本2864份9、CutfieldWS

，etal.

PLoSOne

2011;

6:e16223.5.1、北京城區(qū)青少年生長(zhǎng)激素缺乏侏儒發(fā)病率的調(diào)查2、Gravholt

CH

，etal.EurJ

Endocrinol

，2017

，177（3）：G1

G70.3、Li

F

，etal

，2021Jan25;5(2):140-1474、兒童特發(fā)性矮身材診斷與治療中國(guó)專家共識(shí)5、COLLETT-SOLBERG

P

F,etal.

Horm

Res

Paediatr,2019,

92(1):

1-14.臨床未滿足需求疾病基本情況基本信息（2/2）

△身高標(biāo)準(zhǔn)差積分：

顯著提升

，治療后第4周，

13周，

25周均優(yōu)于短效制劑（P＜0.05）

，達(dá)1.06

生長(zhǎng)速率：達(dá)13.41cm/年

，顯著更優(yōu)（P＜0.05）

，治療3年平均生長(zhǎng)速率達(dá)8.5cm/年

IGF-1標(biāo)準(zhǔn)差積分?

治療第4周即提升，顯著優(yōu)于短效制劑?

整個(gè)治療過(guò)程中在所有

評(píng)估點(diǎn)均更優(yōu)（P<0.01）

大型真實(shí)世界研究（全國(guó)81個(gè)醫(yī)學(xué)中心、

1170例GHD兒

童、

治療3年）

驗(yàn)證本品長(zhǎng)期療效和安全性2

5年長(zhǎng)期回顧性研究：

療效持續(xù)

，

長(zhǎng)期治療身高持續(xù)增長(zhǎng)，

安全性良好

，且有利于改善脂代謝3生長(zhǎng)激素缺乏癥：本品相比短效制劑，起效更快，療效更優(yōu)，更適合起始用藥，療效、安全性經(jīng)真實(shí)世界檢驗(yàn)

生長(zhǎng)激素缺乏癥（GHD）

：全國(guó)6所醫(yī)院開(kāi)展的隨機(jī)、雙盲、頭對(duì)頭臨床研究（N=343）11、LuoX,

etal.

EurJ

Endocrinol.

2017Aug;177(2):195-205.2、Hou

L,etal.JClin

Endocrinol

Metab.2023Jul

14;108(8):2078-2086.3、Hou

L,etal.J

Pediatr

Endocrinol

Metab.2024;37(10):892-899.有效性（1/3）單位：cm/年rhGH：重組人生長(zhǎng)激素

特納綜合征(TS)生長(zhǎng)速率80.2mg/kg/w本品組60.38mg/kg/w每日rhGH組21.09倍顯著優(yōu)于日制劑0.642△身高標(biāo)準(zhǔn)差積分0.268-0.0130.656較對(duì)照組療效提升顯著陰性對(duì)照組

0.1mg/kg/周0.2mg/kg/周多中心、隨機(jī)、陰性對(duì)照、優(yōu)效，52周的臨床II期研究（N=177）3

rhGH：重組人生長(zhǎng)激素基線

第1年2年回顧性研究（N=75）2

特發(fā)性身材矮小(ISS)△身高標(biāo)準(zhǔn)差積分1.51.10倍顯著優(yōu)于日制劑10.59生長(zhǎng)速率1.08倍顯著優(yōu)于日制劑rhGH日制劑

PEG-rhGH2年真實(shí)世界研究（N=95）1單位：cm/年rhGH日制劑

PEG-rhGH2年真實(shí)世界研究（N=95）1

rhGH：重組人生長(zhǎng)激素特發(fā)性身材矮小&特納綜合征（不建議納入）：本品相比短效制劑，療效同樣更優(yōu)，結(jié)果具有統(tǒng)計(jì)學(xué)差異1、Xie

L,etal.

EurJ

Pediatr.2024;183(10):4531-4539.2、GaoX,etal.

Horm

Metab

Res.2022Jun;54(6):e5.3、聚乙二醇重組人生長(zhǎng)激素注射液說(shuō)明書8.4cm/年7.7cm/年有效性（2/3）1.659.84中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)內(nèi)分泌遺傳代謝學(xué)組—《中國(guó)兒童生長(zhǎng)激素缺乏癥診治指南》（2024年）國(guó)際兒科內(nèi)分泌學(xué)共識(shí)專家組—《兒童生長(zhǎng)激素缺乏癥中的長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素治療：共識(shí)聲明》（2025年）

與短效制劑相比

，長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素制劑在減少注射頻率和治療負(fù)擔(dān)方面對(duì)生長(zhǎng)激素缺乏癥兒童具有潛在優(yōu)勢(shì)

，長(zhǎng)期可能改善依從性和治療結(jié)局

長(zhǎng)效和短效生長(zhǎng)激素的療效和安全性相當(dāng)

，兩者都是生長(zhǎng)激素缺乏癥患兒臨床可選擇的治療方案。且長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素可

降低注射頻率

，有助于減輕患兒心理負(fù)擔(dān)及家庭照顧負(fù)擔(dān)

，從而提高患兒及家庭的依從性

在選擇生長(zhǎng)激素治療方案時(shí)

，應(yīng)考慮患兒的年齡、病程、生長(zhǎng)發(fā)育狀況

，患兒及家庭的心理接受度、經(jīng)濟(jì)狀況以及對(duì)治療依從性的要求等因素??

獲國(guó)內(nèi)外權(quán)威指南/共識(shí)一致推薦，顯著減少注射頻率，減輕治療負(fù)擔(dān)，有（

患兒的更優(yōu)選擇國(guó)內(nèi)指南國(guó)外共識(shí)免疫原性更低半衰期穩(wěn)定無(wú)體內(nèi)蓄積不良反應(yīng)更少應(yīng)用經(jīng)驗(yàn)更足生長(zhǎng)激素缺乏癥：?

基本為輕度至中度

，如用藥初期

，少數(shù)患者或許會(huì)出現(xiàn)一過(guò)性外周水腫，極少數(shù)患者或有注射部位反應(yīng)、一過(guò)性關(guān)節(jié)腫痛和一過(guò)性胰島素升高，均為一過(guò)性發(fā)生

，不需處理

，可自行緩解1?III期頭對(duì)頭臨床試驗(yàn)結(jié)果表明

，與短效制劑相比

，無(wú)新增不良反應(yīng)

，在安全性評(píng)價(jià)方面無(wú)統(tǒng)計(jì)學(xué)差異2?自2014年獲批上市以來(lái)

，未查詢到國(guó)內(nèi)外監(jiān)管部門發(fā)布的任何關(guān)于本品

的安全性警告、黑框警告及撤市信息?已上市10余年

，安全性經(jīng)長(zhǎng)期真實(shí)世界臨床驗(yàn)證?5年真實(shí)世界研究共納入1207例GHD兒童受試者

，研究期間藥物相關(guān)嚴(yán)重AEs發(fā)生率為0

，藥物相關(guān)導(dǎo)致停藥的AE發(fā)生率為0

，且無(wú)新發(fā)或復(fù)發(fā)腫瘤發(fā)生3聚乙二醇重組人生長(zhǎng)激素注射液CDE批準(zhǔn)上市的同類長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素注射液抗體檢出率?臨床Ⅲ期2

：0?

真實(shí)世界研究：0（近3000

例內(nèi)部數(shù)據(jù)，暫未公開(kāi)）?臨床Ⅲ期5

：0?

無(wú)真實(shí)世界研究半衰期32.19±4.58h53.4-200h藥物蓄積指數(shù)1.03（無(wú)蓄積）1.44（有蓄積）?臨床Ⅲ期2

：0%?3年、5年真實(shí)世界3,4

：0%?臨床Ⅲ期2：未提及?3年、5年真實(shí)世界3,4

：0%臨床Ⅲ期2：基本為輕度至中度，多為一過(guò)性，注射部位各種反應(yīng)(0.88%)，無(wú)丙氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶升高、天門冬氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶升高等?????臨床Ⅲ期5

：0.4%無(wú)真實(shí)世界研究臨床Ⅲ期5：暫時(shí)停藥：10.0%；永久停藥：

1.5%無(wú)真實(shí)世界研究臨床Ⅲ期5：注射部位各種反應(yīng)(9.6%)、丙氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶升高(1.1%)、天門冬氨酸氨基

轉(zhuǎn)移酶升高(1.1%)、關(guān)節(jié)痛(1.1%)上市時(shí)間2014年1月2025年5月真實(shí)世界已累計(jì)10w+患者待驗(yàn)證?安全性良好，與目錄內(nèi)短效生長(zhǎng)激素一致，且相較同類長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素更優(yōu)

安全性（1/1）安全性更優(yōu)VS同類長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素1-7說(shuō)明書收載的安全性良好安全性經(jīng)大樣本、長(zhǎng)期真實(shí)世界驗(yàn)證4、LiangY,etal.JClin

Endocrinol

Metab.2025;110(8):e2605-e2613.5、Hou

L,etal.

Drug

Des

DevelTher.2015

Dec

18;10:13-21.6、怡培生長(zhǎng)激素注射液說(shuō)明書7、Li

L,etal.

Curr

Drug

Metab.2013Jun;14(5):605-15.與藥品相關(guān)的嚴(yán)重

不良反應(yīng)與藥品相關(guān)的導(dǎo)致

停藥的AE1、聚乙二醇重組人生長(zhǎng)激素注射液藥品說(shuō)明書2、LuoX,

etal.

EurJ

Endocrinol.

2017Aug;177(2):195-2053、WuW,etal.

EurJ

Pediatr.

2025;184(7):434.常見(jiàn)不良反應(yīng)?

每年減少313次注射

，極大減輕注射痛苦和心理負(fù)擔(dān)

，

顯

著提升依從性

，提高家庭生活質(zhì)量3

提高依從性以提升療效

，

相比短效制劑

，

生長(zhǎng)速率和身

高標(biāo)準(zhǔn)差積分改善均顯著更優(yōu)4

0抗體檢出率

，一周一次給藥無(wú)蓄積

，

長(zhǎng)期用藥更安全5-6應(yīng)用創(chuàng)新

配備隱針電子筆，減少恐針、減輕痛感，智能化劑量更精準(zhǔn)，患兒使用體驗(yàn)更佳

全程贈(zèng)送針頭，杜絕重復(fù)使用染菌風(fēng)險(xiǎn)，提高注射安全，每年節(jié)省患者費(fèi)用達(dá)千元

可在開(kāi)啟后繼續(xù)保存使用（2~8℃保存8周/25℃及以下保存7天），減少藥品浪費(fèi)1

全球首個(gè)PEG長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素，獲國(guó)家科技進(jìn)步二等獎(jiǎng)，完全自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)創(chuàng)新藥

保障兒童罕見(jiàn)病人群用藥需求，實(shí)現(xiàn)更優(yōu)依從性與生長(zhǎng)結(jié)果U型PEG修飾，實(shí)現(xiàn)半衰期與活性完美結(jié)合掩蓋藥物表面抗原決定簇降低免疫原性2適度延長(zhǎng)半衰期至32h實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)效化1

建成國(guó)際規(guī)模最大中試和生產(chǎn)基地，實(shí)現(xiàn)100%純度PEG自研自產(chǎn)4、LuoX,etal.

EurJ

Endocrinol.

2017Aug;177(2):195-205.5、羅小平.聚乙二醇重組人生長(zhǎng)激素注射液治療兒童GHD

四期臨床研究.

中華醫(yī)學(xué)會(huì)第二十四次全國(guó)兒科學(xué)術(shù)大會(huì).20196、

Hou

L,

etal.

Drug

Des

DevelTher.

2015

Dec

18;10:13-21.1、聚乙二醇重組人生長(zhǎng)激素注射液藥品說(shuō)明書2、Webster

R,etal.

Drug

Metab

Dispos

2007,35:9-163、