中國(guó)地中海貧血祛鐵治療指南（2025年）解讀匯報(bào)人：xxx2025-09-07引言指南更新背景祛鐵治療的必要性祛鐵藥物的選擇治療方案的制定目

錄CATALOGUE監(jiān)測(cè)與評(píng)估祛鐵治療的管理與隨訪指南的實(shí)施與推廣結(jié)論目

錄CATALOGUE01引言引言地中海貧血，亦稱海洋性貧血，源于珠蛋白基因缺陷，致血紅蛋白成分異常，分α-型與β-型，影響健康。地中海貧血祛鐵治療為地中海貧血綜合治療核心，旨在應(yīng)對(duì)鐵過(guò)載，保護(hù)器官功能，提升患者生活質(zhì)量。祛鐵治療的重要性長(zhǎng)期輸血為治療重型地中海貧血的關(guān)鍵，但易致鐵過(guò)載，引發(fā)多系統(tǒng)損害，影響生存。輸血與鐵過(guò)載010302《中國(guó)地中海貧血祛鐵治療指南（2025年）》的發(fā)布，對(duì)于規(guī)范我國(guó)地中海貧血祛鐵治療具有重要意義。2025年指南的意義0402指南更新背景在祛鐵藥物的應(yīng)用方面，2018年版《中國(guó)地中海貧血防治藍(lán)皮書(shū)》等相關(guān)指南逐漸暴露出一些局限性，舊指南存在不足，不能滿足當(dāng)前地中海貧血祛鐵治療需求。祛鐵藥物應(yīng)用不足舊指南在治療方案制定和新型監(jiān)測(cè)技術(shù)推薦上，未能充分考慮個(gè)體差異和最新進(jìn)展，導(dǎo)致治療方案的針對(duì)性和有效性受限，新型監(jiān)測(cè)技術(shù)的應(yīng)用推廣不足。治療方案缺乏個(gè)性舊指南的局限性祛鐵藥物新進(jìn)展關(guān)于地中海貧血祛鐵治療的研究取得了許多新的成果，新的祛鐵藥物不斷研發(fā)上市，其療效和安全性得到了更多的驗(yàn)證。鐵過(guò)載機(jī)制新認(rèn)知新研究成果的涌現(xiàn)對(duì)鐵過(guò)載機(jī)制和祛鐵治療靶點(diǎn)的認(rèn)識(shí)也更加深入，同時(shí)，一些新型的監(jiān)測(cè)技術(shù)如磁共振成像（MRI）等在鐵過(guò)載評(píng)估中的應(yīng)用越來(lái)越廣泛。0102臨床實(shí)踐的需求01祛鐵治療新挑戰(zhàn)在臨床實(shí)踐中，醫(yī)務(wù)工作者在祛鐵治療過(guò)程中遇到了許多新的問(wèn)題和挑戰(zhàn)，如如何根據(jù)患者的具體情況選擇更合適的祛鐵藥物和治療方案。02治療效果評(píng)估難如何更準(zhǔn)確地評(píng)估祛鐵治療的效果等，因此，需要更新指南來(lái)指導(dǎo)臨床實(shí)踐，提高祛鐵治療的規(guī)范化水平。03祛鐵治療的必要性鐵過(guò)載的危害心臟損害鐵過(guò)載可導(dǎo)致心肌細(xì)胞內(nèi)鐵沉積，影響心肌的正常代謝和功能，引發(fā)心律失常、心力衰竭等嚴(yán)重并發(fā)癥，是地中海貧血患者死亡的主要原因之一。01肝臟損害肝臟是鐵儲(chǔ)存的主要器官之一，鐵過(guò)載可引起肝細(xì)胞損傷、肝纖維化和肝硬化，增加肝癌的發(fā)生風(fēng)險(xiǎn)。內(nèi)分泌系統(tǒng)損害鐵過(guò)載可影響內(nèi)分泌腺的功能，導(dǎo)致糖尿病、甲狀腺功能減退、性腺功能減退等內(nèi)分泌疾病，影響患者的生長(zhǎng)發(fā)育和生殖功能。其他損害鐵過(guò)載還可影響免疫系統(tǒng)功能，增加感染的易感性；影響骨骼代謝，導(dǎo)致骨質(zhì)疏松等。020304降低鐵負(fù)荷祛鐵治療的首要目標(biāo)是降低患者體內(nèi)的鐵負(fù)荷，減少鐵過(guò)載對(duì)重要器官的潛在損害。祛鐵治療的目標(biāo)提高生存質(zhì)量通過(guò)有效祛鐵，提高患者的生存質(zhì)量，延長(zhǎng)壽命，讓患者擁有更健康、更高質(zhì)量的生活。具體目標(biāo)將血清鐵蛋白水平控制在安全范圍內(nèi)；通過(guò)MRI等檢查評(píng)估肝臟和心臟的鐵含量，使其維持在正?；蚪咏Ｋ?；預(yù)防和治療鐵過(guò)載相關(guān)的并發(fā)癥。04祛鐵藥物的選擇經(jīng)典祛鐵藥，與三價(jià)鐵結(jié)合成穩(wěn)定絡(luò)合物排出；皮下注射或靜脈滴注，劑量需按體重和病情調(diào)整。去鐵胺口服祛鐵藥，與細(xì)胞內(nèi)鐵結(jié)合排出；劑量每日75mg/kg，分三次服；對(duì)心臟祛鐵優(yōu)于去鐵胺。去鐵酮新型口服祛鐵藥，與鐵離子形成穩(wěn)定絡(luò)合物隨糞便排出；劑量需根據(jù)鐵負(fù)荷調(diào)整，日1次。地拉羅司010203常用祛鐵藥物的種類祛鐵藥物選擇的依據(jù)患者的年齡兒童患者宜選地拉羅司等較少影響生長(zhǎng)發(fā)育的祛鐵藥，年齡較小、不能配合注射者可優(yōu)先口服。鐵過(guò)載的程度對(duì)于輕度鐵過(guò)載的患者，可選單藥治療；對(duì)于重度鐵過(guò)載的患者，可能需要聯(lián)合使用祛鐵藥物。患者的依從性如果患者依從性較差，不能按時(shí)進(jìn)行皮下注射，可優(yōu)先選擇口服祛鐵藥物，如去鐵酮或地拉羅司。藥物的不良反應(yīng)選祛鐵藥需權(quán)衡不良反應(yīng)，如粒細(xì)胞減少者避免去鐵酮，肝功能異常者謹(jǐn)慎使用地拉羅司。聯(lián)合祛鐵治療聯(lián)合治療的方案常用聯(lián)合方案包括去鐵胺與去鐵酮、去鐵胺與地拉羅司等；聯(lián)合治療提升祛鐵效果但增加不良反應(yīng)風(fēng)險(xiǎn)，需密切監(jiān)測(cè)。聯(lián)合治療的指征對(duì)于嚴(yán)重鐵過(guò)載（SF>2500μg/L或MRI顯示肝臟和心臟鐵含量明顯升高）、單藥治療效果不佳的患者，可考慮聯(lián)合祛鐵治療。05治療方案的制定全面評(píng)估患者鐵負(fù)荷，含血清鐵蛋白、轉(zhuǎn)鐵蛋白飽和度及MRI檢查，以確定鐵過(guò)載程度。初始治療方案的制定評(píng)估患者的鐵負(fù)荷據(jù)患者年齡、鐵過(guò)載程度、依從性及不良反應(yīng)，優(yōu)選地拉羅司單藥治療，如地拉羅司。選擇合適的祛鐵藥物據(jù)患者體重和鐵過(guò)載程度，確定地拉羅司初始劑量20mg/kg/d，去鐵酮75mg/kg/d，去鐵胺20-30mg/kg/d。確定藥物劑量治療方案的調(diào)整根據(jù)治療效果調(diào)整定期監(jiān)測(cè)鐵負(fù)荷指標(biāo)，不佳時(shí)增祛鐵藥劑量或聯(lián)合他藥，確保治療有效降鐵負(fù)荷。01根據(jù)不良反應(yīng)調(diào)整治療中出現(xiàn)嚴(yán)重不良反應(yīng)，如粒細(xì)胞減少、肝功能損害，應(yīng)及時(shí)調(diào)藥或換藥，確保安全有效治療。02兒童患者孕婦祛鐵治療需謹(jǐn)慎，孕期不建議用藥，嚴(yán)重鐵過(guò)載者需醫(yī)生指導(dǎo)下選安全藥物，并密切監(jiān)測(cè)胎兒發(fā)育。孕婦患者老年患者老年患者身體機(jī)能下降，對(duì)藥物的耐受性較差，選祛鐵藥和定劑量需充分考慮特點(diǎn)，避免不良反應(yīng)大藥物，適當(dāng)降劑量。兒童生長(zhǎng)發(fā)育需特殊關(guān)注，祛鐵治療選影響較小藥物，據(jù)年齡體重調(diào)劑量，小年齡者可分次給藥提高耐受。特殊患者的治療方案06監(jiān)測(cè)與評(píng)估鐵負(fù)荷監(jiān)測(cè)磁共振成像12個(gè)月進(jìn)行1次肝臟和心臟的MRI檢查。轉(zhuǎn)鐵蛋白飽和度6個(gè)月檢測(cè)1次轉(zhuǎn)鐵蛋白飽和度。鐵負(fù)荷指標(biāo)的變化通過(guò)監(jiān)測(cè)血清鐵蛋白、轉(zhuǎn)鐵蛋白飽和度、MRI等指標(biāo)的變化，評(píng)估祛鐵治療的效果；如果指標(biāo)逐漸下降，說(shuō)明祛鐵治療有效；如果指標(biāo)無(wú)明顯變化或升高，說(shuō)明治療效果不佳，需要調(diào)整治療方案。并發(fā)癥的改善情況觀察患者鐵過(guò)載相關(guān)并發(fā)癥的改善情況，如心臟功能、肝臟功能、內(nèi)分泌功能等；如果并發(fā)癥得到改善，說(shuō)明祛鐵治療對(duì)患者的病情有積極的影響。祛鐵治療效果評(píng)估定期檢測(cè)血常規(guī)，觀察白細(xì)胞、紅細(xì)胞、血小板等指標(biāo)的變化，及時(shí)發(fā)現(xiàn)祛鐵藥物引起的血液系統(tǒng)不良反應(yīng)，如粒細(xì)胞減少、貧血等。血常規(guī)定期檢測(cè)肝腎功能，觀察谷丙轉(zhuǎn)氨酶、谷草轉(zhuǎn)氨酶、肌酐等指標(biāo)的變化，及時(shí)發(fā)現(xiàn)祛鐵藥物引起的肝腎功能損害。肝腎功能對(duì)于使用去鐵胺的患者，應(yīng)定期進(jìn)行聽(tīng)力和視力檢查，及時(shí)發(fā)現(xiàn)藥物引起的聽(tīng)力和視力損害。聽(tīng)力和視力檢查不良反應(yīng)監(jiān)測(cè)07祛鐵治療的管理與隨訪患者教育生活方式教育建議患者保持健康的生活方式，如均衡飲食、適量運(yùn)動(dòng)等。避免食用含鐵豐富的食物，如動(dòng)物肝臟、菠菜等。藥物使用教育指導(dǎo)患者正確使用祛鐵藥物，包括藥物的用法、用量、注意事項(xiàng)等；告知患者可能出現(xiàn)的不良反應(yīng)及處理方法，提高患者的自我管理能力。疾病知識(shí)教育向患者及家屬介紹地中海貧血的病因、癥狀、治療方法等基本知識(shí)，讓他們了解鐵過(guò)載的危害和祛鐵治療的重要性。隨訪計(jì)劃定期復(fù)診6個(gè)月復(fù)診1次，醫(yī)生應(yīng)詳細(xì)了解患者的治療情況、癥狀變化、藥物不良反應(yīng)等，及時(shí)調(diào)整治療方案。01長(zhǎng)期隨訪對(duì)地中海貧血患者進(jìn)行長(zhǎng)期隨訪，觀察患者的生長(zhǎng)發(fā)育、生活質(zhì)量、并發(fā)癥的發(fā)生情況等；通過(guò)長(zhǎng)期隨訪，總結(jié)祛鐵治療的經(jīng)驗(yàn)，為臨床治療提供參考。02地中海貧血祛鐵治療需要多學(xué)科協(xié)作，包括血液科醫(yī)生、兒科醫(yī)生、心內(nèi)科醫(yī)生、內(nèi)分泌科醫(yī)生、藥劑師等。多學(xué)科協(xié)作團(tuán)隊(duì)多學(xué)科醫(yī)生應(yīng)密切合作，共同制定治療方案，評(píng)估治療效果，處理并發(fā)癥，提高患者的綜合治療水平。密切合作與綜合治療多學(xué)科協(xié)作08指南的實(shí)施與推廣舉辦學(xué)術(shù)會(huì)議通過(guò)舉辦全國(guó)性或區(qū)域性的學(xué)術(shù)會(huì)議，邀請(qǐng)專家深度剖析并解讀《中國(guó)地中海貧血祛鐵治療指南（2025年）》，旨在增強(qiáng)醫(yī)務(wù)工作者對(duì)指南的精準(zhǔn)把握與理解。開(kāi)展繼續(xù)教育項(xiàng)目將指南精髓融入醫(yī)學(xué)繼續(xù)教育體系，采用線上線下混合模式，對(duì)醫(yī)療從業(yè)者進(jìn)行全方位培訓(xùn)，確保指南精神廣泛傳播，促進(jìn)醫(yī)療服務(wù)的持續(xù)優(yōu)化與患者福祉的提升。培訓(xùn)與教育VS構(gòu)建地中海貧血祛鐵治療質(zhì)控體系，涵蓋治療啟動(dòng)、藥物選擇、療效評(píng)估等關(guān)鍵指標(biāo)，定期審核醫(yī)療機(jī)構(gòu)執(zhí)行情況，迅速響應(yīng)整改，保障治療規(guī)范有效。開(kāi)展病例討論組織病例研討盛會(huì)，分享地中海貧血祛鐵治療經(jīng)驗(yàn)，既有成功喜悅也有失敗反思，促進(jìn)醫(yī)務(wù)工作者技能飛躍，共同提升患者關(guān)懷與治療成效。建立監(jiān)測(cè)指標(biāo)質(zhì)量控制政策支持倡議政府相關(guān)部門將地中海貧血祛鐵治療納入醫(yī)保范疇，此舉旨在減輕患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，顯著提升治療可及性，讓患者能夠更容易獲得優(yōu)質(zhì)醫(yī)療資源。醫(yī)保報(bào)銷強(qiáng)化祛鐵藥物供應(yīng)鏈條，確保藥品質(zhì)量卓越且供應(yīng)穩(wěn)定可靠，為地中海貧血患者提供治療保障，讓他們能夠持續(xù)獲得有效藥物支持。藥品供應(yīng)保障09結(jié)論結(jié)論010203指南科學(xué)規(guī)范《中國(guó)地中海貧血祛鐵治療指南（2025年）》是在充分考慮我國(guó)地中海貧血患者的特點(diǎn)和臨床實(shí)踐需求的基礎(chǔ)上制