2025年大學(xué)《生物技術(shù)》專業(yè)題庫——基因編輯技術(shù)在遺傳性疾病防治中的作用考試時間：______分鐘總分：______分姓名：______一、選擇題（每題2分，共20分）1.下列哪種機(jī)制是CRISPR-Cas9系統(tǒng)識別目標(biāo)DNA序列的主要依據(jù)？A.DNA序列的長度B.DNA序列的GC含量C.gRNA與目標(biāo)DNA序列的互補(bǔ)性D.Cas9蛋白的特異性2.非同源末端連接（NHEJ）修復(fù)DNA雙鏈斷裂的主要特點(diǎn)是什么？A.高保真度B.高效率C.需要同源DNA模板D.產(chǎn)生精確的插入或刪除突變3.下列哪種基因編輯工具最早被開發(fā)出來？A.CRISPR-Cas9B.TALENsC.ZFNsD.鋅指核酸酶4.基因編輯技術(shù)治療遺傳性疾病的策略中，基因替換是指什么？A.將突變的基因修復(fù)到其原始位置B.將正常的基因插入到基因組中C.將突變的基因敲除D.將正常的基因替換掉突變的基因5.下列哪種遺傳性疾病可以通過基因編輯技術(shù)進(jìn)行治療？A.高血壓B.糖尿病C.鐮狀細(xì)胞貧血D.癌癥6.基因編輯技術(shù)遞送方法中，病毒載體有哪些優(yōu)點(diǎn)？A.遞送效率高B.成本低C.對宿主細(xì)胞毒性小D.容易制備7.基因編輯技術(shù)體內(nèi)應(yīng)用的挑戰(zhàn)之一是什么？A.基因編輯工具的特異性B.基因編輯效率C.基因編輯的脫靶效應(yīng)D.基因編輯的長期安全性8.基因編輯技術(shù)倫理問題中，公平性指的是什么？A.基因編輯技術(shù)的安全性B.基因編輯技術(shù)的有效性C.基因編輯技術(shù)應(yīng)該對所有人群開放D.基因編輯技術(shù)應(yīng)該只對富人開放9.下列哪種說法是正確的？A.基因編輯技術(shù)可以徹底治愈所有遺傳性疾病B.基因編輯技術(shù)目前還處于起步階段，臨床應(yīng)用有限C.基因編輯技術(shù)是一種完美的技術(shù)，沒有任何風(fēng)險D.基因編輯技術(shù)可以隨意修改人類基因組10.基因編輯技術(shù)的監(jiān)管和政策的主要目的是什么？A.鼓勵基因編輯技術(shù)的研發(fā)B.限制基因編輯技術(shù)的研發(fā)C.確保基因編輯技術(shù)的安全性和倫理性D.促進(jìn)基因編輯技術(shù)的商業(yè)化二、填空題（每空1分，共10分）1.CRISPR-Cas9系統(tǒng)由______和______兩部分組成。2.基因編輯技術(shù)可以用于治療單基因遺傳性疾病，例如______、______和______。3.基因編輯技術(shù)的遞送方法包括病毒載體，例如______、______和______。4.基因編輯技術(shù)的倫理問題包括______、______和______。5.基因編輯技術(shù)的監(jiān)管和政策需要考慮______、______和______等因素。三、簡答題（每題5分，共15分）1.簡述CRISPR-Cas9系統(tǒng)的工作原理。2.簡述基因編輯技術(shù)治療遺傳性疾病的潛在優(yōu)勢。3.簡述基因編輯技術(shù)可能帶來的倫理挑戰(zhàn)。四、論述題（10分）論述基因編輯技術(shù)在遺傳性疾病防治中的應(yīng)用前景和面臨的挑戰(zhàn)。五、案例分析題（25分）某研究團(tuán)隊(duì)利用CRISPR-Cas9技術(shù)成功地將突變的SMA基因修復(fù)，從而治愈了小鼠的脊髓性肌萎縮癥。請分析這項(xiàng)研究的意義、潛在的應(yīng)用前景以及可能存在的倫理問題。試卷答案一、選擇題1.C2.B3.D4.D5.C6.A7.B8.C9.B10.C二、填空題1.gRNA,Cas9蛋白2.鐮狀細(xì)胞貧血,血友病,杜氏肌營養(yǎng)不良3.腺相關(guān)病毒(AAV),慢病毒(LV),腺病毒(AdV)4.安全性,有效性,公平性5.倫理,法律,社會三、簡答題1.解析：gRNA識別并結(jié)合目標(biāo)DNA序列，引導(dǎo)Cas9蛋白到達(dá)該位點(diǎn)，Cas9蛋白切割DNA雙鏈，然后細(xì)胞自身的DNA修復(fù)機(jī)制（NHEJ或HDR）修復(fù)斷裂的DNA，從而實(shí)現(xiàn)基因編輯。2.解析：基因編輯技術(shù)可以精確地修改致病基因，具有潛在的高效性和特異性，可能為遺傳性疾病提供根治方法，避免傳統(tǒng)治療方法（如藥物治療、基因治療）的局限性。3.解析：基因編輯技術(shù)可能存在脫靶效應(yīng)，安全性尚需長期驗(yàn)證；可能引發(fā)倫理爭議，如“設(shè)計(jì)嬰兒”、基因歧視等；技術(shù)可及性問題可能導(dǎo)致社會不平等。四、論述題解析：基因編輯技術(shù)在遺傳性疾病防治中具有巨大潛力，可以針對特定基因進(jìn)行修復(fù)或改造，有望根治許多單基因遺傳病。前景包括：開發(fā)更安全、高效的基因編輯工具；實(shí)現(xiàn)更廣泛的臨床應(yīng)用；推動個性化醫(yī)療的發(fā)展。面臨的挑戰(zhàn)包括：提高基因編輯的精確性和安全性，降低脫靶效應(yīng)；解決倫理和社會問題，建立完善的監(jiān)管體系；降低技術(shù)成本，實(shí)現(xiàn)公平可及。五、案例分析題解析：該研究的意義在于證明了CRISPR-Cas9技術(shù)治療遺傳性疾病的可行性和有效性，為人類征服遺傳性疾病帶來了希望。潛在應(yīng)用前景包括：將該技術(shù)應(yīng)用于其他單基因遺傳病的治療，甚至可能擴(kuò)展到