基因治療定價中的市場失靈與干預(yù)演講人基因治療定價中市場失靈的多維表現(xiàn)01基因治療定價干預(yù)的邏輯與路徑選擇02基因治療定價市場失靈的成因剖析03結(jié)論：構(gòu)建“激勵創(chuàng)新-保障可及”的動態(tài)平衡04目錄基因治療定價中的市場失靈與干預(yù)作為一名在生物制藥領(lǐng)域深耕十余年的從業(yè)者，我親歷了基因治療從實(shí)驗(yàn)室概念到臨床現(xiàn)實(shí)的跨越式發(fā)展。從CAR-T細(xì)胞療法治愈血液腫瘤，到AAV載體治療遺傳性失明，再到CRISPR基因編輯技術(shù)攻克鐮狀細(xì)胞病，每一次突破都讓我感受到科學(xué)的力量。然而，當(dāng)這些“治愈性”療法以千萬美元級的定價進(jìn)入市場時，一個尖銳的問題也隨之浮現(xiàn)：當(dāng)創(chuàng)新的天平傾向“可負(fù)擔(dān)性”，市場機(jī)制是否還能有效配置資源？基因治療定價中的市場失靈，正是橫亙在科學(xué)理想與患者現(xiàn)實(shí)之間的核心矛盾。本文將從市場失靈的表現(xiàn)、成因出發(fā)，系統(tǒng)探討干預(yù)的邏輯與路徑，以期為行業(yè)提供兼具創(chuàng)新激勵與公平可及的定價范式。01基因治療定價中市場失靈的多維表現(xiàn)基因治療定價中市場失靈的多維表現(xiàn)市場經(jīng)濟(jì)的核心假設(shè)是“無形之手”通過價格信號實(shí)現(xiàn)資源最優(yōu)配置，但基因治療的特殊性打破了這一邏輯鏈條。其高研發(fā)成本、個體化特征、長周期回報等特點(diǎn)，導(dǎo)致市場機(jī)制在定價環(huán)節(jié)出現(xiàn)系統(tǒng)性失靈，具體表現(xiàn)為壟斷定價、信息不對稱、外部性未被內(nèi)部化及公平性缺失四個維度。壟斷定價：創(chuàng)新獨(dú)占與價格畸形的共生基因治療的研發(fā)具有典型的“贏家通吃”特征。一項(xiàng)療法的成功往往依賴十余年基礎(chǔ)研究突破、數(shù)億美元資金投入，以及難以復(fù)制的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。例如，首個獲批的SMA治療藥物Zolgensma，其研發(fā)成本超過20億美元，AveXis公司憑借專利保護(hù)（核心專利覆蓋AAV9載體和SMA基因序列）獲得獨(dú)家上市權(quán)，最終定價210萬美元/劑，成為“史上最貴藥物”之一。這種壟斷地位直接導(dǎo)致價格與成本的嚴(yán)重背離——其生產(chǎn)成本（含AAV載體生產(chǎn)、純化、質(zhì)控）據(jù)估算不足50萬美元，但定價卻達(dá)到成本的4倍以上。更值得警惕的是“專利叢林”策略下的壟斷延伸。部分企業(yè)通過申請大量外圍專利（如遞送載體優(yōu)化、給藥方式改良等），形成“專利壁壘網(wǎng)”，延長壟斷周期。例如，某CAR-T療法企業(yè)圍繞CD19靶點(diǎn)申請了超過50項(xiàng)專利，壟斷定價：創(chuàng)新獨(dú)占與價格畸形的共生從細(xì)胞采集、基因修飾到回輸監(jiān)測全流程覆蓋，即使競爭對手開發(fā)出類似技術(shù)，仍可能面臨專利訴訟，最終被迫接受高價授權(quán)或退出市場。這種“創(chuàng)新壟斷”異化為“定價壟斷”，使得價格信號無法反映真實(shí)成本與競爭狀況，而是成為企業(yè)最大化利潤的工具。信息不對稱：患者困境與企業(yè)的“信息套利”基因治療領(lǐng)域的信息不對稱呈現(xiàn)雙向特征：患者對療法的成本結(jié)構(gòu)、長期療效、風(fēng)險收益比缺乏認(rèn)知，而企業(yè)則掌握著完整的研發(fā)數(shù)據(jù)、生產(chǎn)成本與定價策略。這種不對等地位為企業(yè)“信息套利”提供了空間。從患者端看，面對“一次性治愈”的承諾，往往難以理性評估風(fēng)險。例如，某視網(wǎng)膜基因療法定價85萬美元，其臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示60%患者視力改善，但10年隨訪數(shù)據(jù)尚未完善，可能存在遲發(fā)性免疫反應(yīng)或療效衰退風(fēng)險。然而，企業(yè)宣傳中強(qiáng)調(diào)“治愈”概念，弱化不確定性信息，導(dǎo)致患者及家屬在“救命”與“傾家蕩產(chǎn)”的二元選擇中被迫接受高價。從支付方（醫(yī)保、商業(yè)保險）端看，由于基因治療技術(shù)壁壘高，缺乏專業(yè)評估團(tuán)隊(duì)，難以判斷定價的合理性。例如，某罕見病基因療法聲稱“研發(fā)成本分?jǐn)傊撩课换颊摺?，但未公開具體成本構(gòu)成（如臨床試驗(yàn)失敗成本的分?jǐn)偙壤?、管理費(fèi)用占比等），支付方無法驗(yàn)證定價依據(jù)，只能被動接受企業(yè)報價。這種“黑箱定價”進(jìn)一步加劇了市場失靈，使價格無法通過競爭或談判回歸合理區(qū)間。外部性未被內(nèi)部化：社會效益與個體回報的錯配基因治療具有顯著的正外部性：治愈一名SMA患者，不僅減輕患者家庭的醫(yī)療負(fù)擔(dān)，還能減少長期護(hù)理成本（SMA患者終身護(hù)理成本超500萬美元），甚至通過提高勞動生產(chǎn)率創(chuàng)造社會價值。然而，企業(yè)定價時僅考慮個體患者的支付能力，無法將社會效益內(nèi)部化為利潤，導(dǎo)致供給不足。以脊髓性肌萎縮癥（SMA）為例，全球患者約3萬-5萬人，屬于超罕見病。若完全依賴市場機(jī)制，企業(yè)可能因市場規(guī)模小而不愿投入研發(fā)。即便研發(fā)成功，企業(yè)需通過高價收回成本，導(dǎo)致大量患者因無力支付而無法獲得治療。據(jù)測算，若Zolgensma定價降至50萬美元，全球可及性可提升3倍，但企業(yè)利潤率將從60%降至15%，可能抑制后續(xù)研發(fā)投入。這種“個體回報＜社會回報”的悖論，正是外部性未被內(nèi)部化的典型表現(xiàn)——市場無法自發(fā)實(shí)現(xiàn)資源的最優(yōu)配置，需要外部干預(yù)彌補(bǔ)這一缺口。公平性缺失：可及性鴻溝與醫(yī)療資源分配失衡基因治療的定價困境直接轉(zhuǎn)化為“可及性鴻溝”。在高收入國家，部分患者可通過商業(yè)保險或政府補(bǔ)貼獲得治療，但在中低收入國家及本國低收入群體中，基因治療幾乎成為“奢侈品”。例如，CAR-T療法在中國定價120萬元/劑，而2022年全國居民人均可支配收入僅3.69萬元，一個普通家庭需積累30多年收入才能負(fù)擔(dān)一劑治療。更深層的問題在于，這種不公平可能固化甚至加劇醫(yī)療資源分配的不平等。高收入群體更容易獲得基因治療，從而擺脫疾病束縛，而低收入群體則因無力支付陷入“因病致貧-無法治療-更貧困”的惡性循環(huán)。從社會公平視角看，這種“用金錢購買健康”的模式，違背了醫(yī)療資源分配的基本倫理，也與“健康中國”“全球健康公平”的理念背道而馳。02基因治療定價市場失靈的成因剖析基因治療定價市場失靈的成因剖析市場失靈并非偶然，而是基因治療行業(yè)特殊屬性與市場機(jī)制固有缺陷共同作用的結(jié)果。從研發(fā)、生產(chǎn)、需求到支付的全鏈條，均存在導(dǎo)致價格扭曲的深層邏輯。研發(fā)端：高固定成本與長周期的“成本分?jǐn)傁葳濉被蛑委煹难邪l(fā)具有“三高”特征：高投入、高風(fēng)險、高門檻。一項(xiàng)基因療法的研發(fā)周期通常為10-15年，平均成本超10億美元，且臨床成功率不足5%（其中III期臨床試驗(yàn)失敗率高達(dá)60%）。這意味著，成功上市的療法需將自身研發(fā)成本與眾多失敗項(xiàng)目的成本分?jǐn)偨o少數(shù)患者。例如，諾華的Zolgensma在研發(fā)中經(jīng)歷了3次臨床試驗(yàn)失敗，累計投入23億美元，最終通過定價210萬美元，將失敗成本分?jǐn)傊寥蚣s2000名患者。這種“成本分?jǐn)偂蹦Ｊ皆诮?jīng)濟(jì)學(xué)上具有合理性，但也導(dǎo)致定價與“當(dāng)前成本”脫節(jié)，而是基于“預(yù)期總成本”與“預(yù)期患者數(shù)”的動態(tài)平衡。當(dāng)患者數(shù)少于預(yù)期（如罕見病治療領(lǐng)域），單位成本必然飆升，形成“患者越少，價格越高；價格越高，患者越少”的惡性循環(huán)。生產(chǎn)端：復(fù)雜工藝與規(guī)模效應(yīng)缺失的“成本剛性”與傳統(tǒng)藥物不同，基因治療的生產(chǎn)涉及“活的藥物”（如CAR-T細(xì)胞）或復(fù)雜的病毒載體（如AAV），生產(chǎn)工藝高度復(fù)雜，且難以實(shí)現(xiàn)標(biāo)準(zhǔn)化大規(guī)模生產(chǎn)。以CAR-T為例，需從患者體內(nèi)采集T細(xì)胞，在GMP實(shí)驗(yàn)室中進(jìn)行基因修飾、擴(kuò)增、質(zhì)控，再回輸至患者體內(nèi)，全程耗時2-3周，且每批次產(chǎn)量僅為數(shù)十人份。這種“個性化定制化”生產(chǎn)模式導(dǎo)致規(guī)模效應(yīng)缺失：隨著患者數(shù)量增加，生產(chǎn)成本不會顯著下降（不像小分子藥物可通過擴(kuò)大生產(chǎn)線降低單位成本）。同時，生產(chǎn)過程中的質(zhì)控要求極高（如AAV載體的純度需達(dá)99%以上），任何環(huán)節(jié)的污染都可能導(dǎo)致整批次產(chǎn)品報廢，進(jìn)一步推高成本。據(jù)行業(yè)數(shù)據(jù)，CAR-T生產(chǎn)成本中，質(zhì)控與失敗成本占比超30%，這種“成本剛性”使得降價空間極為有限，即使需求增加，價格也難以回落至合理水平。需求端：剛性需求與支付能力的“價格敏感悖論”基因治療的需求具有顯著的“剛性”——面對絕癥或嚴(yán)重遺傳病，患者往往“不惜一切代價”尋求治療。這種需求剛性降低了價格敏感度，使企業(yè)擁有更強(qiáng)的定價權(quán)。例如，某白血病患者在CAR-T治療失敗后，即使醫(yī)生告知新療法的成功率僅30%，患者家庭仍愿意借款120萬元嘗試，這種“救命需求”為企業(yè)高價策略提供了支撐。然而，支付能力（而非支付意愿）才是決定需求的關(guān)鍵。醫(yī)保、商業(yè)保險作為主要支付方，其報銷能力受基金池規(guī)模、精算模型等因素限制。例如，中國醫(yī)保基金年度支出約2.4萬億元，若將CAR-T納入醫(yī)保，按每年1000例患者計算，需支出120億元，占醫(yī)?；鹬С龅?.5%，看似可行，但若同時納入多種基因治療（預(yù)計未來5年將有10-15種基因療法上市），總支出可能突破500億元，對醫(yī)?；鹦纬删薮髩毫Α＿@種“支付能力剛性”與“需求剛性”的矛盾，導(dǎo)致市場無法通過自發(fā)調(diào)節(jié)實(shí)現(xiàn)供需平衡。支付端：傳統(tǒng)支付模式與“一次性高額付費(fèi)”的結(jié)構(gòu)性沖突傳統(tǒng)醫(yī)療服務(wù)的支付模式以“按病種付費(fèi)”“按療程付費(fèi)”為主，例如化療一個療程費(fèi)用1-2萬元，患者可多次報銷，醫(yī)?；饓毫煽?。但基因治療采用“一次性治愈付費(fèi)”，單次費(fèi)用高達(dá)百萬美元級，與傳統(tǒng)支付模式存在結(jié)構(gòu)性沖突。以醫(yī)保為例，其核心原則是“基金可持續(xù)性”，面對百萬級單次費(fèi)用，醫(yī)保部門面臨兩難：若納入醫(yī)保，可能擠占其他疾病的醫(yī)療資源；若不納入，患者無法獲得治療。商業(yè)保險同樣面臨這一困境——若將基因治療納入保障范圍，需大幅提高保費(fèi)（如某百萬醫(yī)療險增加基因治療保障后，保費(fèi)從3000元/年升至1.2萬元/年），導(dǎo)致健康人群不愿參保，破壞“大數(shù)法則”下的風(fēng)險池平衡。這種支付模式的滯后性，使得市場無法通過風(fēng)險分擔(dān)機(jī)制緩解高價壓力，加劇了市場失靈。03基因治療定價干預(yù)的邏輯與路徑選擇基因治療定價干預(yù)的邏輯與路徑選擇面對市場失靈，完全放任或過度干預(yù)均不可取。理想的干預(yù)體系應(yīng)遵循“激勵創(chuàng)新”與“保障可及”平衡的原則，通過政府、市場、社會三方協(xié)同，構(gòu)建“多元共治”的定價與支付生態(tài)。政府干預(yù)：價格管制與政策激勵的“雙輪驅(qū)動”政府作為公共利益的代表，需通過“有形之手”糾正市場失靈，其干預(yù)邏輯可概括為“控價格、強(qiáng)激勵、促公平”。政府干預(yù)：價格管制與政策激勵的“雙輪驅(qū)動”價格管制：構(gòu)建“成本加成+價值評估”的定價模型價格管制并非簡單設(shè)定價格上限，而是建立科學(xué)的定價基準(zhǔn)?？山梃b德國“參考定價”與英國“價值導(dǎo)向定價”經(jīng)驗(yàn)，構(gòu)建“成本加成+價值評估”的雙維度模型：-成本加成維度：要求企業(yè)公開研發(fā)成本明細(xì)（包括臨床試驗(yàn)失敗成本分?jǐn)?、生產(chǎn)成本、管理費(fèi)用等），由第三方機(jī)構(gòu)（如藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價中心）審核成本真實(shí)性，在此基礎(chǔ)上設(shè)定合理利潤率（如15%-20%，低于傳統(tǒng)藥企30%的平均利潤率）。例如，若某療法總研發(fā)成本10億美元，預(yù)期患者數(shù)5000人，則單位成本為20萬美元，加成20%后定價24萬美元，顯著低于當(dāng)前壟斷定價。-價值評估維度：引入“質(zhì)量調(diào)整生命年（QALY）”等指標(biāo)，量化治療價值。例如，某基因療法使患者QALY提升10年，按每QALY10萬-15萬美元標(biāo)準(zhǔn)（WHO推薦），價值為100萬-150萬美元，但結(jié)合患者支付能力，可設(shè)定價格區(qū)間為50萬-80萬美元。同時，對“突破性療法”“罕見病治療”給予價值溢價（上浮20%-30%），以激勵創(chuàng)新。政府干預(yù)：價格管制與政策激勵的“雙輪驅(qū)動”政策激勵：降低研發(fā)成本與縮短回報周期的“組合拳”為解決“成本分?jǐn)傁葳濉?，政府需通過政策工具降低研發(fā)風(fēng)險與成本：-研發(fā)資助：設(shè)立國家基因治療專項(xiàng)基金，對基礎(chǔ)研究、早期臨床試驗(yàn)給予資金支持（如承擔(dān)50%的研發(fā)成本）。例如，美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）的“基因治療計劃”每年資助超5億美元，已推動20余種基因療法進(jìn)入臨床。-稅收優(yōu)惠：對基因治療研發(fā)投入實(shí)行150%加計扣除，對上市后前5年的銷售收入免征企業(yè)所得稅。例如，某企業(yè)投入1億元研發(fā)，可抵稅1.5億元，顯著降低實(shí)際成本。-專利期限調(diào)整：對罕見病基因治療，可延長專利保護(hù)期（如延長5年），同時要求企業(yè)承諾“一定比例的產(chǎn)量用于低價供應(yīng)”，平衡專利壟斷與可及性。例如，歐盟對“孤兒藥”給予10年市場獨(dú)占期，并要求企業(yè)提交“風(fēng)險管理計劃”，確?；颊呖杉靶浴Ｕ深A(yù)：價格管制與政策激勵的“雙輪驅(qū)動”公平保障：醫(yī)保談判與分級分類的“差異化策略”醫(yī)保作為最大支付方，需通過談判與分類保障實(shí)現(xiàn)公平可及：-醫(yī)保準(zhǔn)入談判：建立“以價值為導(dǎo)向”的醫(yī)保談判機(jī)制，將基因治療納入《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》，但設(shè)定嚴(yán)格的適應(yīng)癥限制（如僅適用于無其他治療選擇的危重患者）。例如，中國醫(yī)保局通過“靈魂砍價”將CAR-T療法價格從120萬元降至101萬元，并要求企業(yè)承諾“年供應(yīng)量不低于200例”，保障患者獲得治療。-分級分類保障：對常見病基因治療（如腫瘤），主要通過商業(yè)保險支付；對罕見病基因治療，由政府主導(dǎo)“專項(xiàng)保障基金”，通過財政撥款、社會捐贈等方式籌集資金，對符合條件的患者給予80%-100%的費(fèi)用減免。例如，日本設(shè)立“罕見病醫(yī)療費(fèi)助成制度”，政府對SMA等罕見病基因治療承擔(dān)90%的費(fèi)用，患者僅需承擔(dān)10%。市場干預(yù)：創(chuàng)新支付與風(fēng)險分擔(dān)的“機(jī)制創(chuàng)新”市場機(jī)制的核心優(yōu)勢在于靈活性與效率，可通過支付模式創(chuàng)新與競爭設(shè)計，緩解高價壓力，同時保持創(chuàng)新激勵。市場干預(yù)：創(chuàng)新支付與風(fēng)險分擔(dān)的“機(jī)制創(chuàng)新”創(chuàng)新支付模式：“療效付費(fèi)+分期付款”的風(fēng)險共擔(dān)機(jī)制傳統(tǒng)“一次性付費(fèi)”模式將全部風(fēng)險轉(zhuǎn)移至支付方，而創(chuàng)新支付模式可實(shí)現(xiàn)風(fēng)險分擔(dān)：-基于療效的付費(fèi)（RBM）：僅在患者治療有效后才支付費(fèi)用，或根據(jù)療效程度調(diào)整支付比例。例如，某CAR-T療法約定：若患者30天內(nèi)無復(fù)發(fā)，支付100萬元；若6個月內(nèi)復(fù)發(fā)，支付50萬元；若1年內(nèi)復(fù)發(fā)，支付20萬元。這種模式將企業(yè)收益與療效綁定，促使企業(yè)優(yōu)化治療方案，同時降低支付方風(fēng)險。-分期付款（InstallmentPayment）：將百萬級費(fèi)用分?jǐn)傊翑?shù)年支付，如首年支付40%，后續(xù)3年每年支付20%。例如，英國NHS與諾華約定Zolgensma的分期付款方案：首年支付60萬英鎊，后續(xù)2年每年支付50萬英鎊，總支付額降至170萬英鎊（原價210萬英鎊），同時諾華需承諾“若患者2年內(nèi)死亡，退還剩余款項(xiàng)”。這種模式降低了醫(yī)?；鸬亩唐谥Ц秹毫?，提高了患者可及性。市場干預(yù)：創(chuàng)新支付與風(fēng)險分擔(dān)的“機(jī)制創(chuàng)新”商業(yè)保險產(chǎn)品設(shè)計：“專項(xiàng)保險+再保險”的風(fēng)險池擴(kuò)容商業(yè)保險可通過產(chǎn)品設(shè)計擴(kuò)大風(fēng)險池，分散基因治療的支付風(fēng)險：-基因治療專項(xiàng)保險：與藥企、醫(yī)院合作，開發(fā)針對基因治療的專項(xiàng)保險產(chǎn)品，保費(fèi)由患者、企業(yè)、醫(yī)保共同承擔(dān)（如患者承擔(dān)30%，企業(yè)承擔(dān)40%，醫(yī)保承擔(dān)30%）。例如，平安保險推出的“CAR-T專項(xiàng)醫(yī)療險”，保費(fèi)1.2萬元/年，保額100萬元，覆蓋CAR-T治療費(fèi)用及并發(fā)癥治療，已覆蓋全國20個省份。-再保險機(jī)制：由政府主導(dǎo)設(shè)立“基因治療再保險池”，商業(yè)保險公司將基因治療業(yè)務(wù)分入再保險池，當(dāng)單筆賠付超過一定限額時，由再保險池承擔(dān)超額部分。例如，中國保險行業(yè)協(xié)會正在籌建“罕見病再保險共同體”，預(yù)計可降低商業(yè)保險公司的賠付風(fēng)險30%-50%，推動更多保險公司將基因治療納入保障范圍。市場干預(yù)：創(chuàng)新支付與風(fēng)險分擔(dān)的“機(jī)制創(chuàng)新”競爭機(jī)制設(shè)計：“專利池+非獨(dú)占授權(quán)”的打破壟斷為解決“專利叢林”導(dǎo)致的壟斷問題，可通過制度設(shè)計促進(jìn)競爭：-專利池建設(shè)：鼓勵企業(yè)將非核心專利納入“基因治療專利池”，以合理許可費(fèi)向其他企業(yè)開放。例如，國際“知識產(chǎn)權(quán)許可平臺”（IPLP）已整合全球200余項(xiàng)基因治療專利，中小企業(yè)可通過支付較低許可費(fèi)（年銷售額的5%-8%）獲得技術(shù)授權(quán)，降低研發(fā)成本。-非獨(dú)占授權(quán)：對已獲批的基因療法，政府可在緊急狀態(tài)下（如公共衛(wèi)生危機(jī)）強(qiáng)制實(shí)施“非獨(dú)占授權(quán)”，允許其他企業(yè)生產(chǎn)仿制藥。例如，2020年COVID-19疫情期間，美國政府強(qiáng)制授權(quán)瑞德西韋仿制藥生產(chǎn)，顯著降低了藥物價格。這一機(jī)制可應(yīng)用于罕見病基因治療，當(dāng)企業(yè)定價過高導(dǎo)致患者無法獲得治療時，政府可啟動非獨(dú)占授權(quán)，引入競爭。社會干預(yù)：透明度建設(shè)與倫理共識的“軟約束”社會干預(yù)雖無強(qiáng)制力，但可通過透明度提升與倫理共識，形成對市場主體的“軟約束”，引導(dǎo)定價行為向合理化發(fā)展。社會干預(yù)：透明度建設(shè)與倫理共識的“軟約束”定價透明度建設(shè)：公開成本與療效的“陽光定價”信息不對稱是市場失靈的重要推手，建立定價透明度機(jī)制可緩解這一問題：-強(qiáng)制披露制度：要求企業(yè)在定價前向監(jiān)管部門提交《成本與價值報告》，公開研發(fā)成本明細(xì)、臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)、生產(chǎn)流程等信息，并由第三方機(jī)構(gòu)審計。例如，歐盟《藥品透明度指令》要求企業(yè)公開藥品研發(fā)成本、定價策略及利潤率，接受社會監(jiān)督。-公眾參與機(jī)制：在醫(yī)保談判中引入患者代表、倫理學(xué)家、經(jīng)濟(jì)學(xué)家等參與評議，形成“多方共治”的定價決策模式。例如，澳大利亞藥品福利咨詢委員會（PBAC）在評估基因治療定價時，需召開3次以上公眾聽證會，聽取患者、醫(yī)生、保險公司的意見，確保定價兼顧各方利益。社會干預(yù)：透明度建設(shè)與倫理共識的“軟約束”倫理共識構(gòu)建：“可負(fù)擔(dān)創(chuàng)新”的行業(yè)價值觀基因治療的定價不僅是經(jīng)濟(jì)問題，更是倫理問題。需通過行業(yè)自律與社會倡導(dǎo)，構(gòu)建“可負(fù)擔(dān)創(chuàng)新”的價值觀：-企業(yè)社會責(zé)任（CSR）：鼓勵基因治療企業(yè)設(shè)立“患者援助基金”，對低收入患者