細胞與基因治療革命目錄CGT治療概述01主要治療技術(shù)02技術(shù)應(yīng)用進展03生產(chǎn)工藝控制04產(chǎn)業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀05未來發(fā)展趨勢06CONTENTSCGT治療概述01重塑細胞功能根治疾病1234細胞及基因治療根治模式細胞及基因治療通過重塑細胞功能或精準調(diào)控基因序列來根治疾病，區(qū)別于傳統(tǒng)藥物的緩解模式。細胞治療技術(shù)分類細胞治療包括免疫細胞療法（如CAR-T、TCR-T）、干細胞移植等，在癌癥、遺傳病等領(lǐng)域療效顯著?；蛑委熂夹g(shù)分類基因治療涵蓋基因替代、編輯（如CRISPR）及沉默技術(shù)，發(fā)展迅速但面臨安全性等挑戰(zhàn)。TIL療法優(yōu)勢TIL療法能精準識別腫瘤細胞抗原，降低逃逸風險，且自體使用無排斥，對多種實體瘤有效。分為細胞基因治療兩類細胞治療分類細胞治療包括免疫細胞療法（如CAR-T、TCR-T）、干細胞移植等。基因治療分類基因治療涵蓋基因替代、編輯（如CRISPR）及沉默技術(shù)。療效顯著但存挑戰(zhàn)療效顯著但存挑戰(zhàn)CGT在癌癥、遺傳病等領(lǐng)域療效顯著，但面臨安全性、實體瘤療效和高成本等挑戰(zhàn)。主要治療技術(shù)02TIL療法精準識別腫瘤TIL療法精準識別腫瘤TIL療法能精準識別腫瘤細胞抗原，降低逃逸風險，且自體使用無排斥，對多種實體瘤有效，已進入Ⅲ期臨床。溶瘤病毒裂解腫瘤細胞溶瘤病毒裂解腫瘤細胞溶瘤病毒可特異性裂解腫瘤并激活免疫，雖存在局限但聯(lián)用其他療法前景廣。干細胞治療應(yīng)用廣泛干細胞治療應(yīng)用廣泛MSC具有多向分化和免疫調(diào)節(jié)等功能，在自身免疫病等領(lǐng)域應(yīng)用廣泛；iPSC避免了倫理爭議，已在帕金森病等治療取得進展；HSC移植用于血液疾病治療，技術(shù)不斷優(yōu)化。基因編輯技術(shù)發(fā)展迅速基因編輯技術(shù)發(fā)展迅速基因治療包括替代與編輯，后者利用工具精準修飾基因，發(fā)展迅速。CRISPR基因編輯通過精準修飾異常基因治愈疾病。技術(shù)應(yīng)用進展03血液腫瘤療效提升血液腫瘤療效提升CAR-T療法等顯著提升血液系統(tǒng)疾病治療效果，部分已進入臨床試驗或獲批上市。01實體瘤治療取得突破12TIL療法精準識別腫瘤TIL療法能精準識別腫瘤細胞抗原，降低逃逸風險，且自體使用無排斥，對多種實體瘤有效，已進入Ⅲ期臨床。溶瘤病毒裂解腫瘤溶瘤病毒可特異性裂解腫瘤并激活免疫，雖存在局限但聯(lián)用其他療法前景廣。遺傳病領(lǐng)域成果顯著遺傳病領(lǐng)域成果顯著基因治療包括替代與編輯，前者通過遞送正?；蛑尾?，后者利用工具精準修飾基因，發(fā)展迅速。生產(chǎn)工藝控制04全流程質(zhì)量控制關(guān)鍵04010203全流程質(zhì)量控制原則細胞及基因治療產(chǎn)品的生產(chǎn)與質(zhì)量控制需遵循全過程控制原則，涵蓋從原材料到最終產(chǎn)品的各個階段。核心生產(chǎn)技術(shù)應(yīng)用自動化、封閉式和去中心化生產(chǎn)技術(shù)的應(yīng)用；關(guān)鍵工藝參數(shù)（CPPs）的嚴格控制。GMP質(zhì)量體系要求符合GMP要求的質(zhì)量體系，確保產(chǎn)品的安全性、有效性和一致性。生產(chǎn)工藝發(fā)展趨勢懸浮培養(yǎng)、連續(xù)生產(chǎn)和無血清培養(yǎng)等技術(shù)的發(fā)展趨勢。自動化封閉式生產(chǎn)自動化封閉式生產(chǎn)細胞及基因治療產(chǎn)品的生產(chǎn)需遵循全過程控制原則，應(yīng)用自動化、封閉式和去中心化生產(chǎn)技術(shù)。工藝參數(shù)嚴格監(jiān)控01工藝參數(shù)嚴格監(jiān)控細胞及基因治療產(chǎn)品的生產(chǎn)需嚴格控制關(guān)鍵工藝參數(shù)（CPPs），確保質(zhì)量。產(chǎn)業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀05全球監(jiān)管體系差異01全球監(jiān)管體系差異FDA、EMA和NMPA各有監(jiān)管特點，國際組織正推動質(zhì)量標準協(xié)調(diào)。在研項目數(shù)量激增在研CGT項目數(shù)量激增截至2025年6月全球在研CGT項目達3867項，技術(shù)不斷突破，多款產(chǎn)品獲批。區(qū)域市場特點鮮明區(qū)域市場特點鮮明北美是最大市場，亞太增速最快。傳奇生物等中國本土企業(yè)表現(xiàn)出色，推出多款創(chuàng)新產(chǎn)品，展現(xiàn)出強勁的發(fā)展?jié)摿?。未來發(fā)展趨勢06市場規(guī)模持續(xù)擴大市場規(guī)模持續(xù)擴大2025年全球市場規(guī)模預(yù)計達144.8億美元，2030年將突破600億美元。中國CGT產(chǎn)業(yè)特色鮮明，政策支持力度大、產(chǎn)業(yè)鏈逐步完善且臨床需求旺盛。01技術(shù)精準化方向基因編輯工具優(yōu)化未來技術(shù)將朝著優(yōu)化基因編輯工具方向發(fā)展，實現(xiàn)更精準的基因修飾。通用型免疫細胞療法開發(fā)通用型免疫細胞療法是技術(shù)精準化的重要方向，可提升治療效果和適用范圍。干細胞產(chǎn)品標準化生產(chǎn)加速干細胞產(chǎn)品標準化生產(chǎn)是未來趨勢，確