艾美賽珠單抗注射液本品是國(guó)內(nèi)血友病A目前唯一非因子類藥物，

納入商保目錄可與基本醫(yī)保協(xié)力提供差異化保障1類新藥、FDA突破性療法，具有首創(chuàng)作用機(jī)制，

建議突破性創(chuàng)新分級(jí)年化出血率低至0.3次，出血風(fēng)險(xiǎn)降低99%兒童患者安全性良好，隨訪數(shù)據(jù)證實(shí)長(zhǎng)期安全性穩(wěn)定目錄1

基本信息2

創(chuàng)新性3

有效性4

安全性

公平性

可破解血友病高值罕見病藥保障支付困境疾病罕見需求迫切屬于國(guó)家《第一批罕見病目錄》1

，具有高致殘、嚴(yán)重可致死風(fēng)險(xiǎn)2保障意義重大多自幼發(fā)病，權(quán)威指南均推薦預(yù)防治療3-5：可實(shí)現(xiàn)恢復(fù)至正常人的生活水平6未滿足需求迫切10傳統(tǒng)因子類藥物預(yù)防治療面臨三大難點(diǎn)7,8：?

靜脈通路建立困難（需反復(fù)穿刺）?

給藥頻率高（2-3次/周，>100次/年）?

抑制物抗體產(chǎn)生風(fēng)險(xiǎn)高抑制物患兒預(yù)防治療無藥可用，無抑制物患兒長(zhǎng)期缺乏長(zhǎng)效皮下藥物9適應(yīng)癥適用以下成人及兒童患者的常規(guī)預(yù)防治療，以防止出血或降低出血發(fā)作的頻率：.存在凝血因子VIII

抑制物的A

型血友病.或不存在凝血因子VIII

抑制物的重度A

型血友病

給藥途徑

皮下注射用法用量.負(fù)荷劑量：最初4

周的推薦劑量為3

mg/kg，每周一次.后續(xù)維持劑量：最長(zhǎng)可6

mg/kg

，每四周一次基本信息1/3艾美賽珠單抗是國(guó)內(nèi)血友病A唯一非因子類藥物

，填補(bǔ)血友病患兒的治療空白和不足，納入商保目錄可提供差異化保障注冊(cè)分類治療用生物制品1類注冊(cè)規(guī)格30mg

(1ml)

/瓶、60

mg

(0.4

ml)

/瓶、105mg

(0.7ml)

/瓶、

150

mg

(1

ml)

/瓶目前大陸地區(qū)同通用名藥品的上市情況無中國(guó)大陸獲批時(shí)間2018年11月（存在抑制物適應(yīng)癥）2021年04月（不存在抑制物適應(yīng)癥）全球首個(gè)上市國(guó)家及時(shí)間美國(guó)，2017年11月專利期2031年是否OTC藥品否1.https://www./zhengce/zhengceku/2018-12/31/content_5435167.htm2.

血友病患者出血急診管理中國(guó)指南（2024年版）3.

血友病治療中國(guó)指南（2020年版）.4.

中國(guó)實(shí)用兒科雜志??2021,Vol.36??Issue

(12):

881-889.5.Zhonghua

Xue

Ye

Xue

ZaZhi.2020Apr;41(4):265–271.6.

血友病A

診療指南（2022年版）7.

Zhonghua

Xue

YeXue

ZaZhi.2017May;38(5):444–4488.

Zhonghua

Xue

YeXue

ZaZhi.2018Oct;39(10):873–876.9.

此處具體指血友病A伴抑制物患兒無預(yù)防治療用藥治療空白、無抑制物患兒長(zhǎng)效皮下預(yù)防治療用藥的缺失10.圖片引用：

http://2/defsyy/info/1061/14461.htm11.

艾美賽珠單抗注射液藥品說明書。——N

血友病A預(yù)防治療保障意義重大'——

11艾美賽珠單抗-基本信息注：本套資料中提及的唯一均指截至2025年6月國(guó)內(nèi)目前唯一基本信息2/3艾美賽珠單抗是近20年來FDA批準(zhǔn)的首個(gè)用于治療血友病A的罕見病創(chuàng)新藥當(dāng)前國(guó)內(nèi)無同適應(yīng)癥、

同機(jī)制、

同治療模式的藥物，建議空白參照唯一非因子類藥物（此前血友病A療法皆為凝血因子類藥物)、唯一FX/FIXa雙抗2

唯一可用于抑制物及非抑制物患者預(yù)防治療的藥物231目錄內(nèi)外均無同適應(yīng)癥藥物1建議空白參照

唯一可四周一次長(zhǎng)效給藥、唯一皮下制劑3艾美賽珠單抗是血友病領(lǐng)域首創(chuàng)新藥無同作用機(jī)制藥物無同治療模式的藥物1.此處目錄內(nèi)外是指國(guó)家基本醫(yī)保目錄內(nèi)外2.此處指艾美賽珠單抗是目前國(guó)內(nèi)唯一獲批上市的FX/FIXa雙抗.3.此處指艾美賽珠單抗國(guó)內(nèi)目前唯一可皮下且最長(zhǎng)可四周給藥一次的血友病A治療藥物.突破性臨床獲益.進(jìn)一步恢復(fù)凝血級(jí)聯(lián)反應(yīng)

，

顯著降低出血風(fēng)險(xiǎn)1避免抑制物風(fēng)險(xiǎn).不受凝血因子VIII（FVIII）抑制物的影響4.也不會(huì)產(chǎn)生此類抑制物顯著依從性提升.半衰期延長(zhǎng)至四周，實(shí)現(xiàn)最長(zhǎng)4周/次皮下給藥.顯著提升依從性，

尤其適合兒童患者首創(chuàng)機(jī)制.以“分子橋梁

”形式激活FX

，

FX的促進(jìn)激活使天然凝血過程得以恢復(fù)正常1全新靶點(diǎn).全球血友病首個(gè)FIXa

和FX雙抗，唯一非因子類藥物2’3獨(dú)特結(jié)構(gòu)1-3.

穩(wěn)定分子結(jié)構(gòu)：

KiH技術(shù)、CLC-IgG改造和二硫鍵設(shè)計(jì)，確保異源二聚體高效形成，減少代謝清除.藥物代謝調(diào)控：

FcRn介導(dǎo)的循環(huán)再利用機(jī)制，延長(zhǎng)存留時(shí)間創(chuàng)新性1/1艾美賽珠單抗具有首創(chuàng)機(jī)制、全新靶點(diǎn)、獨(dú)特結(jié)構(gòu)

，創(chuàng)新程度高且臨床價(jià)值大是國(guó)內(nèi)1類新藥、獲突破性療法認(rèn)定，

建議突破型創(chuàng)新分級(jí)1類新藥突破性療法優(yōu)先審評(píng)/加速審批6.765Shima

S,

et

al.NEngl

JMed2016;374:2044–53.Kitazawa

T,

ShimaM.Emicizumab,

ahumanized

bispecific

antibody

to

coagulation

factors

IXaand

X

with

a

factorVIIIa-cofactoractivity.IntJHematol.2020Jan;111(1):20-30.艾美賽珠單抗注射液（JXSL1700076-79）申請(qǐng)上市技術(shù)審評(píng)報(bào)告./drugs/drug-approvals-and-databases/fda-approves-emicizumab-kxwh-hemophilia-or-without-factor-viii-inhibitors#:~:text=On%20October%204%2C%202018%2C%20the,a%20minimum%20of%2024%20weeks../main/xxgk/listpage/da6efd086c099b7fc949121166f0130c創(chuàng)新程度高臨床價(jià)值大Minami

et

al.JTH,2018Sampei

Z,et

al.PLoS

One

2013;8:e57479;1.2.3.4.5.6.7.年化出血率25.020.015.010.05.00.021.10.3年化出血率降低99%(95%

CI’97.4-99.4)艾美賽珠單抗預(yù)防治療旁路制劑預(yù)防治療有效性1/2艾美賽珠單抗顯著提升患兒治療效果：年化出血率低至0.3次，

出血風(fēng)險(xiǎn)降低99%全球多中心Ⅲ期、單臂、開放標(biāo)簽臨床試驗(yàn)（HAVEN

2研究）

，評(píng)估艾美賽珠單抗預(yù)防治療伴抑制物兒童（<12歲）血友病A患者的療效和安全性。結(jié)果顯示，中位隨訪57.6周

，年化出血率為0.31全球多中心Ⅲ期、單臂、開放標(biāo)簽試驗(yàn)（HAVEN

7研究），評(píng)估艾美賽珠單抗預(yù)防治療非抑制物嬰兒(≤12個(gè)月）重型血友病A患者的療效和安全性。結(jié)果顯示，中位隨訪101.9周，年化出血率為0.42所有患者均未發(fā)生自發(fā)性出血0.42艾美賽珠單抗預(yù)防治療用于治療抑制物患兒：年化出血率降幅達(dá)99%11.MichaelU

Callaghan,

et

al.

Blood.2021

Apr22;137(16):2231-22422.Pipe

SW,

et

al.

Blood.2024

Apr

4;143(14):1355-1364.3.

Oldenburg

J,

et

al.NEngl

JMed.

2017;377(9):809-818.4.Mahlangu

J,

et

al.NEngl

JMed.

2018

Aug

30;379(9):811-822.5.MichaelU

Callaghan,

et

al.

Blood.2021

Apr22;137(16):2231-2242.6.ResPract

ThrombHaemost.2024;8:e102364用于治療非抑制物患兒：所有患者均未發(fā)生自發(fā)性出血注：艾美賽珠單抗用于成人患者療效同樣獲得臨床驗(yàn)證（臨床試驗(yàn)納入成人患者數(shù)超過370例）：年化出血率降低87%3-625.020.015.010.05.00.0年化出血率6國(guó)際血友病指南重新恢復(fù)天然的凝血通路3世界血友病聯(lián)盟6艾美賽珠單抗預(yù)防治療在控制出血、恢復(fù)靶關(guān)節(jié)上都有顯著改善、更有優(yōu)勢(shì)5解決患兒接受預(yù)防治療時(shí)需頻繁靜脈穿刺的不便利性5美國(guó)血友病基金會(huì)7艾美賽珠單抗作為臨床急需品種，被納入優(yōu)先審評(píng)程序加快審評(píng)審批療效明確，風(fēng)險(xiǎn)可控，耐受性良好，給藥便利依從性好8有效性2/2艾美賽珠單抗徹底改變血友病A替代治療模式

，獲國(guó)內(nèi)外權(quán)威血友病指南一致推薦，尤其適用兒童及低齡嬰幼兒患者兒童血友病指南國(guó)家衛(wèi)健委兒童血友病診療規(guī)范（2019

年版）1兒童血友病家庭治療專家共識(shí)21.國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì).兒童血友病診療規(guī)范（2019年版）2.中國(guó)實(shí)用兒科雜志??

2021,Vol.

36

??

Issue

(12):

881-889.3.

Zhonghua

Xue

Ye

Xue

Za

Zhi.

2020Apr;41(4):265–271.4.血友病A

診療指南（2022年版）5.

Zhonghua

Xue

Ye

Xue

Za

Zhi.

2023

Nov;44(11):881–889

6.

/7.

American

Society

ofHematology.8.

/zhuanti/cxylqx/cxypxx/20181204084701213.html?type=pc&m=血友病合并抑制物診斷與治療中國(guó)指南（2023年版）5血友病A

診療指南

（2022年版）4血友病治療中國(guó)指南（2020年版）3國(guó)內(nèi)血友病指南7臨床試驗(yàn)證實(shí)：安全性良好1,2?血栓性事件是說明書警示AE：臨床試驗(yàn)證實(shí)發(fā)生率＜1%

≥12歲患者1：發(fā)生率為1%

<12歲患者2：發(fā)病率為

0%6年長(zhǎng)期隨訪結(jié)果證實(shí)：安全性良好3艾美賽珠單抗相關(guān)不良事件100%為輕度安全性1/1艾美賽珠單抗整體安全性良好，

臨床試驗(yàn)及長(zhǎng)期安全性隨訪數(shù)據(jù)驗(yàn)證在兒童/嬰幼兒患者中的安全性CDE評(píng)審報(bào)告：安全耐受性良好5?

屬急需藥物，風(fēng)險(xiǎn)可控，耐受性良好、給藥便利依從性好?

兒童患者具有良好的安全性特征?

嬰幼兒患者可用（臨床試驗(yàn)入組兒童年齡組低至1個(gè)月）?

≥65歲患者可用?

全球已上市超120個(gè)國(guó)家/地區(qū)?

累計(jì)超3萬例患者用藥，驗(yàn)證安全性良好真實(shí)世界驗(yàn)證：安全性良好1.

Jiménez-Yuste

V,ResPract

ThrombHaemost.2022Nov14;6(8):e12837.2.

Guy

Young,

et

al.

Blood.2019Dec12;134(24):2127-2138.3.Midori

Shima,Haemophilia.2021

Jan;27(1):81-89.4.

艾美賽珠單抗說明書-20250605.5.艾美賽珠單抗-CDE評(píng)審報(bào)告血栓性事件或死亡發(fā)生率為0