循證醫(yī)學(xué)支持的治療線數(shù)選擇演講人01循證醫(yī)學(xué)支持的治療線數(shù)選擇02引言：治療線數(shù)選擇的臨床困境與循證醫(yī)學(xué)的必然要求引言：治療線數(shù)選擇的臨床困境與循證醫(yī)學(xué)的必然要求在臨床實(shí)踐中，治療線數(shù)的選擇是疾病管理中的核心決策環(huán)節(jié)，尤其在腫瘤、自身免疫性疾病、慢性病毒感染等需要長期干預(yù)的領(lǐng)域，每一線治療直接關(guān)系到患者的生存預(yù)后、生活質(zhì)量及醫(yī)療資源利用效率。我曾接診過一位晚期非小細(xì)胞肺癌患者，初診時(shí)基于基因檢測選用一代EGFR-TKI靶向治療，疾病控制良好；但9個(gè)月后出現(xiàn)耐藥進(jìn)展，此時(shí)是直接換用化療，還是選擇三代TKI，或是聯(lián)合抗血管生成藥物？這一抉擇不僅需要考慮藥物的有效性與安全性，更需權(quán)衡患者的體能狀態(tài)、耐藥機(jī)制、經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)等多重因素。類似的臨床困境幾乎每天都在不同科室上演——治療線數(shù)的“早”與“晚”、“換”與“不換”、“單藥”與“聯(lián)合”，每一個(gè)決定都考驗(yàn)著臨床醫(yī)生的決策能力。引言：治療線數(shù)選擇的臨床困境與循證醫(yī)學(xué)的必然要求然而，傳統(tǒng)經(jīng)驗(yàn)醫(yī)學(xué)模式下的治療選擇往往依賴個(gè)人經(jīng)驗(yàn)、病例報(bào)道或零散研究，易受主觀認(rèn)知偏倚影響，導(dǎo)致療效差異大、醫(yī)療資源浪費(fèi)。循證醫(yī)學(xué)（Evidence-BasedMedicine,EBM）的興起為這一難題提供了科學(xué)范式：它強(qiáng)調(diào)“當(dāng)前最佳研究證據(jù)結(jié)合臨床專業(yè)技能與患者價(jià)值觀”，通過系統(tǒng)評價(jià)、Meta分析、隨機(jī)對照試驗(yàn)（RCT）等高質(zhì)量研究證據(jù)，為治療線數(shù)選擇提供客觀依據(jù)。本文將從循證醫(yī)學(xué)的核心原則出發(fā)，結(jié)合疾病特點(diǎn)、患者個(gè)體差異及醫(yī)療資源可及性，系統(tǒng)闡述治療線數(shù)選擇的循證路徑、關(guān)鍵考量因素及實(shí)踐策略，以期為臨床決策提供科學(xué)參考。03治療線數(shù)選擇的循證基礎(chǔ)：從證據(jù)等級到臨床轉(zhuǎn)化治療線數(shù)選擇的循證基礎(chǔ)：從證據(jù)等級到臨床轉(zhuǎn)化循證醫(yī)學(xué)的核心在于“證據(jù)”，而治療線數(shù)選擇的證據(jù)體系需建立在嚴(yán)謹(jǐn)?shù)难芯吭O(shè)計(jì)基礎(chǔ)上。不同研究證據(jù)的質(zhì)量等級直接決定了決策的可靠性，同時(shí)需結(jié)合疾病自然史、治療目標(biāo)（根治性/姑息性）及患者個(gè)體需求，實(shí)現(xiàn)證據(jù)到臨床的精準(zhǔn)轉(zhuǎn)化。證據(jù)等級的分層與解讀循證醫(yī)學(xué)的證據(jù)金字塔中，不同研究類型的可靠性存在顯著差異，這為治療線數(shù)選擇提供了“證據(jù)強(qiáng)度”的參考標(biāo)尺：1.I級證據(jù)：隨機(jī)對照試驗(yàn)（RCT）與系統(tǒng)/Meta分析RCT通過隨機(jī)分組、盲法評估、對照設(shè)計(jì)，最大限度控制混雜偏倚，是評估治療線數(shù)有效性的“金標(biāo)準(zhǔn)”。例如，在晚期結(jié)直腸癌的二線治療中，CRYSTAL研究證實(shí)西妥昔單抗聯(lián)合化療可攜帶RAS野生型患者的中位無進(jìn)展生存期（PFS）從5.8個(gè)月延長至9.2個(gè)月，這一RCT結(jié)果直接寫入NCCN指南，成為一線治療失敗后的循證選擇。系統(tǒng)評價(jià)/Meta分析則通過合并多項(xiàng)同質(zhì)RCT結(jié)果，增加統(tǒng)計(jì)效能，解決單一研究樣本量不足的問題。如針對HER2陽性胃癌的二線治療，多項(xiàng)RCT的Meta分析顯示，曲妥珠單抗聯(lián)合化療較單純化療可降低30%的死亡風(fēng)險(xiǎn)，為治療線數(shù)升級提供了高級別證據(jù)。證據(jù)等級的分層與解讀II級證據(jù)：隊(duì)列研究與病例對照研究當(dāng)高質(zhì)量RCT不可行時(shí)（如罕見病、晚期患者難以入組），前瞻性隊(duì)列研究通過長期隨訪、多變量分析，可觀察真實(shí)世界中不同治療線數(shù)的療效差異。例如，在慢性髓系白血病（CML）的二代TKI選擇中，歐洲白血病NET（ELN）登記研究顯示，一代伊馬替尼耐藥后換用二代尼洛替克，可使50%患者達(dá)到主要分子學(xué)緩解（MMR），這一隊(duì)列數(shù)據(jù)為臨床提供了重要參考。病例對照研究則通過回顧性分析暴露（治療線數(shù)）與結(jié)局（生存期、不良反應(yīng)）的關(guān)系，適用于探索罕見結(jié)局或長期效應(yīng)，但因回憶偏倚和混雜因素控制不足，證據(jù)等級低于隊(duì)列研究。證據(jù)等級的分層與解讀III級證據(jù)：病例系列與專家共識病例系列報(bào)告單組病例的治療經(jīng)驗(yàn)，可提出假設(shè)或探索特殊人群的治療策略，如兒童實(shí)體瘤的挽救治療線數(shù)選擇。專家共識則基于現(xiàn)有證據(jù)和臨床經(jīng)驗(yàn)，通過德爾菲法或共識會(huì)議形成推薦意見，如《中國晚期胰腺癌一線治療專家共識》提出，對于體能狀態(tài)評分（PS）≥2分的患者，推薦單藥化療（如吉西他濱）作為一線治療，而非聯(lián)合方案，這一推薦雖非強(qiáng)證據(jù)，但為特殊人群的決策提供了框架。證據(jù)的動(dòng)態(tài)更新與臨床適用性醫(yī)學(xué)證據(jù)具有“時(shí)效性”——隨著新藥研發(fā)、研究深入，既往的“最佳證據(jù)”可能被更新。例如，非小細(xì)胞肺癌的一線治療，從2010年以化療為主，到2015年EGFR-TKI成為驅(qū)動(dòng)基因陽性患者的一線標(biāo)準(zhǔn)，再到2023年三代TKI（奧希替尼）與化療聯(lián)合的III期FLAURA2研究證實(shí)可延長PFS至25.5個(gè)月，治療線數(shù)的“優(yōu)先級”隨證據(jù)升級而動(dòng)態(tài)調(diào)整。因此，臨床醫(yī)生需通過UpToDate、CochraneLibrary、PubMed等數(shù)據(jù)庫定期追蹤最新研究，將“最新最佳證據(jù)”納入決策考量。同時(shí)，證據(jù)需與“臨床情境”結(jié)合——RCT人群常為嚴(yán)格篩選的“理想患者”（如年齡<70歲、無嚴(yán)重合并癥、器官功能良好），而實(shí)際臨床中患者可能存在老年、肝腎功能不全、多病共存等復(fù)雜情況。例如，RCT證實(shí)PD-1抑制劑用于晚期黑色素瘤一線治療可顯著延長生存，但對于自身免疫性疾病患者，需警惕免疫相關(guān)不良反應(yīng)（irAEs）風(fēng)險(xiǎn)，此時(shí)需權(quán)衡療效與安全性，可能選擇化療或靶向治療作為一線替代方案。04影響治療線數(shù)選擇的個(gè)體化因素：循證決策的核心變量影響治療線數(shù)選擇的個(gè)體化因素：循證決策的核心變量循證醫(yī)學(xué)并非“唯證據(jù)論”，而是將證據(jù)與“患者個(gè)體特征”深度結(jié)合。治療線數(shù)的選擇需綜合考慮疾病生物學(xué)行為、患者生理狀態(tài)、治療目標(biāo)及社會(huì)因素，實(shí)現(xiàn)“同病異治、異病同治”的個(gè)體化精準(zhǔn)醫(yī)療。疾病特征與治療目標(biāo)疾病分期與生物學(xué)行為疾病分期直接影響治療線數(shù)的“緊迫性”。例如，早期乳腺癌患者以根治為目標(biāo)，一線治療首選手術(shù)±輔助放化療；而晚期轉(zhuǎn)移性乳腺癌則以延長生存、改善生活質(zhì)量為目標(biāo)，治療線數(shù)需根據(jù)既往治療反應(yīng)、耐藥機(jī)制逐步后移。在血液系統(tǒng)疾病中，慢性粒細(xì)胞白血病的慢性期患者可從一代TKI一線治療獲益，而加速/急變期患者則需快速更換至二代TKI或異基因造血干細(xì)胞移植，治療線數(shù)的“序貫”需與疾病進(jìn)展速度匹配。疾病特征與治療目標(biāo)治療反應(yīng)與耐藥機(jī)制既往治療的療效是決定下一線治療的關(guān)鍵。若一線治療達(dá)到完全緩解（CR）且持續(xù)緩解>6個(gè)月，后續(xù)治療可考慮減量或觀察（如惰性淋巴瘤）；若一線治療中位PFS僅2-3個(gè)月（遠(yuǎn)低于預(yù)期中位PFS），需警惕原發(fā)性耐藥，此時(shí)下一線治療需更換作用機(jī)制不同的藥物（如化療耐藥的肺癌患者換用靶向治療或免疫治療）。耐藥機(jī)制的明確是精準(zhǔn)選擇后線治療的基礎(chǔ)——例如，EGFRT790M突變是一代EGFR-TKI常見的耐藥機(jī)制，此時(shí)三代奧希替克因可有效抑制T790M突變，成為二線治療的“標(biāo)準(zhǔn)答案”；而無T790M突變的患者，則需考慮MET擴(kuò)增、HER2擴(kuò)增等其他耐藥通路，選擇相應(yīng)的靶向藥物或化療?；颊邆€(gè)體特征與治療耐受性生理狀態(tài)與合并癥患者的體能狀態(tài)評分（ECOGPS/Karnofsky評分）是評估治療耐受性的核心指標(biāo)。PS=0-1分的患者可耐受聯(lián)合化療或強(qiáng)化治療，而PS≥2分的患者則推薦單藥或最佳支持治療（BSC）。例如，老年非小細(xì)胞肺癌患者（年齡≥75歲）一線治療中，JME研究證實(shí)，單藥培美曲塞較卡鉑培美曲塞聯(lián)合方案的3-4級不良反應(yīng)發(fā)生率從58%降至24%，中位總生存期（OS）相當(dāng)（10.3個(gè)月vs10.9個(gè)月），因此對于PS=2分的老年患者，單藥治療是更合理的循證選擇。合并癥同樣影響治療決策——腎功能不全患者需避免腎毒性藥物（如順鉑），糖尿病患者在使用糖皮質(zhì)激素時(shí)需加強(qiáng)血糖監(jiān)測，肝功能不全患者需調(diào)整藥物代謝相關(guān)酶的抑制劑/誘導(dǎo)劑劑量。患者個(gè)體特征與治療耐受性分子標(biāo)志物與生物標(biāo)志物指導(dǎo)分子分型是腫瘤治療線數(shù)選擇的“導(dǎo)航儀”。例如，HER2陽性乳腺癌患者，一線治療首選曲妥珠單抗聯(lián)合化療，二線治療可選用T-DM1（抗體藥物偶聯(lián)物）；三陰性乳腺癌患者若存在BRCA突變，則PARP抑制劑（如奧拉帕利）可作為后線治療選擇。在非小細(xì)胞肺癌中，ROS1重排、RET融合、METexon14跳過突變等罕見驅(qū)動(dòng)基因，均有相應(yīng)的靶向藥物作為特定線數(shù)的標(biāo)準(zhǔn)治療，NGS二代測序（NGS）技術(shù)的普及使多基因聯(lián)合檢測成為可能，為治療線數(shù)選擇提供更全面的分子依據(jù)?；颊邆€(gè)體特征與治療耐受性患者價(jià)值觀與社會(huì)因素循證醫(yī)學(xué)強(qiáng)調(diào)“以患者為中心”，治療線數(shù)的選擇需尊重患者的治療意愿和生活質(zhì)量目標(biāo)。例如，晚期胰腺癌患者若更看重“延長居家時(shí)間”而非“延長生存期”，可能拒絕化療而選擇最佳支持治療；經(jīng)濟(jì)條件有限的患者可能無法承擔(dān)高價(jià)靶向藥物（如CAR-T細(xì)胞治療，費(fèi)用約120-150萬元/療程），此時(shí)需選擇醫(yī)保覆蓋的化療或靶向藥物。作為臨床醫(yī)生，需通過充分溝通，了解患者對療效、毒性、生活質(zhì)量的優(yōu)先級排序，使決策更符合個(gè)體化需求。05多學(xué)科團(tuán)隊(duì)（MDT）在循證治療線數(shù)選擇中的協(xié)同價(jià)值多學(xué)科團(tuán)隊(duì)（MDT）在循證治療線數(shù)選擇中的協(xié)同價(jià)值治療線數(shù)的決策往往涉及多學(xué)科交叉，單一科室醫(yī)生難以全面評估疾病、患者及治療方案的復(fù)雜性。MDT通過腫瘤內(nèi)科、外科、放療科、病理科、影像科、藥學(xué)、營養(yǎng)科等多學(xué)科專家的協(xié)作，整合多維度信息，為患者制定最優(yōu)治療線數(shù)策略。MDT模式的循證優(yōu)勢多維度信息整合病理科提供分子病理檢測結(jié)果（如PD-L1表達(dá)、腫瘤突變負(fù)荷TMB），影像科評估腫瘤負(fù)荷與療效（RECIST標(biāo)準(zhǔn)、mRECIST標(biāo)準(zhǔn)），腫瘤內(nèi)科制定全身治療方案，外科/放療科判斷局部治療（手術(shù)、放療）的介入時(shí)機(jī)。例如，對于結(jié)直腸癌肝轉(zhuǎn)移患者，MDT需討論：肝轉(zhuǎn)移灶是否可切除？若一線治療有效，是否可轉(zhuǎn)化切除？若一線治療進(jìn)展，是換用二線靶向治療，還是優(yōu)先處理局部進(jìn)展病灶？這種多維度評估可避免單一學(xué)科的局限性，提高決策全面性。MDT模式的循證優(yōu)勢復(fù)雜病例的循證共識對于難治性病例（如多線治療失敗、罕見基因突變），MDT可通過文獻(xiàn)回顧、病例討論，形成循證共識。例如，對于罕見ALK融合陽性非小細(xì)胞肺癌患者，現(xiàn)有RCT證據(jù)有限，MDT可參考國際注冊研究（如ALK-positiveregistry）的真實(shí)世界數(shù)據(jù)，結(jié)合患者既往治療反應(yīng)，選擇勞拉替尼等新一代ALK-TKI作為后線治療。MDT的運(yùn)行機(jī)制與質(zhì)量控制有效的MDT需建立標(biāo)準(zhǔn)化流程：病例篩選（復(fù)雜、疑難、爭議病例納入）、材料準(zhǔn)備（病理報(bào)告、影像資料、治療經(jīng)過、隨訪數(shù)據(jù)）、多學(xué)科討論、決策記錄、患者反饋及療效追蹤。質(zhì)量控制方面，需定期回顧MDT決策的符合率（如實(shí)際治療與MDT推薦的一致性）、患者預(yù)后（OS、PFS）、不良反應(yīng)發(fā)生率，持續(xù)優(yōu)化決策流程。例如，我院腫瘤MDT中心每月召開4次會(huì)議，討論20-30例復(fù)雜病例，通過建立MDT決策數(shù)據(jù)庫，分析不同治療線數(shù)方案的療效差異，發(fā)現(xiàn)“對于PS=1分的老年晚期非小細(xì)胞肺癌患者，免疫單藥聯(lián)合白蛋白紫杉醇較單純化療可延長OS3.2個(gè)月，且3級以上不良反應(yīng)發(fā)生率降低15%”，這一結(jié)果已更新至我院肺癌治療路徑。06治療線數(shù)轉(zhuǎn)換的循證時(shí)機(jī)與策略：從“經(jīng)驗(yàn)性”到“精準(zhǔn)化”治療線數(shù)轉(zhuǎn)換的循證時(shí)機(jī)與策略：從“經(jīng)驗(yàn)性”到“精準(zhǔn)化”治療線數(shù)的“何時(shí)換、怎么換”是臨床決策的難點(diǎn)，需基于療效評估、耐藥預(yù)測及動(dòng)態(tài)監(jiān)測，避免“過度治療”或“治療不足”。治療線數(shù)轉(zhuǎn)換的循證依據(jù)療效評估標(biāo)準(zhǔn)的應(yīng)用實(shí)體瘤療效評價(jià)標(biāo)準(zhǔn)（RECIST1.1）是評估腫瘤負(fù)荷變化的“金標(biāo)準(zhǔn)”，以靶病灶最大徑總和的變化作為療效判定依據(jù)：完全緩解（CR）、部分緩解（PR）、疾病穩(wěn)定（SD）、疾病進(jìn)展（PD）。對于化療、靶向治療，PD通常作為換治療線的指征；但對于免疫治療，假性進(jìn)展（irRC標(biāo)準(zhǔn)下腫瘤暫時(shí)增大后縮?。┬枧cPD鑒別，避免過早換線導(dǎo)致患者錯(cuò)失免疫治療機(jī)會(huì)。例如，晚期黑色素瘤患者使用PD-1抑制劑治療12周后，靶病灶增大20%，但無新發(fā)病灶，此時(shí)建議繼續(xù)治療8周再評估，若病灶縮小則考慮假性進(jìn)展。治療線數(shù)轉(zhuǎn)換的循證依據(jù)生物標(biāo)志物動(dòng)態(tài)監(jiān)測液體活檢等無創(chuàng)檢測技術(shù)可實(shí)時(shí)監(jiān)測耐藥突變、循環(huán)腫瘤細(xì)胞（CTC）變化，提前預(yù)警治療失敗。例如，EGFR突變陽性肺癌患者使用一代TKI治療期間，若外周血ctDNA檢測到T790M突變豐度升高（>0.1%），即使影像學(xué)未達(dá)PD，也需考慮更換三代TKI，實(shí)現(xiàn)“耐藥前干預(yù)”。在慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）中，微小殘留?。∕RD）監(jiān)測可指導(dǎo)治療線數(shù)——若治療后MRD陰性，可考慮觀察；若MRD陽性且上升，則需提前啟動(dòng)下一線治療。不同治療模式的線數(shù)策略序貫單藥vs聯(lián)合治療聯(lián)合治療可提高初始療效，但增加不良反應(yīng)；序貫單藥可延長治療窗口，但可能導(dǎo)致療效遞減。例如，晚期腎細(xì)胞癌的一線治療，IO（免疫治療）+TKI（靶向治療）聯(lián)合方案（如帕博利珠單抗+阿昔替尼）較單藥TKI可延長PFS（15.1個(gè)月vs11.1個(gè)月），但3級以上不良反應(yīng)發(fā)生率從34%升至62%。對于低危、PS好的年輕患者，聯(lián)合治療是優(yōu)選；而對于高齡、合并癥患者，序貫使用TKI后換用IO，可能是更安全的選擇。不同治療模式的線數(shù)策略跨線治療的選擇部分藥物在多線治療中仍可獲益，稱為“跨線治療”。例如，貝伐珠單抗（抗血管生成藥物）在晚期結(jié)直腸癌的一線、二線、三線治療中均可使用，只要患者未發(fā)生不可耐受的高血壓、出血等不良反應(yīng)；HER2陽性乳腺癌患者，T-DM1二線治療后進(jìn)展，仍可考慮吡咯替尼（TKI）聯(lián)合卡培他濱作為三線治療?？缇€治療需評估“既往治療獲益時(shí)間”——若一線治療PFS>6個(gè)月，二線換用不同作用機(jī)制的藥物可能仍有效；若一線治療即原發(fā)性耐藥（PFS<3個(gè)月），則需更換全新治療類別。07特殊人群的循證考量：治療線數(shù)選擇的“邊界條件”特殊人群的循證考量：治療線數(shù)選擇的“邊界條件”老年、合并嚴(yán)重疾病、妊娠等特殊人群的治療線數(shù)選擇，需平衡療效與安全性，參考現(xiàn)有指南及真實(shí)世界數(shù)據(jù)，制定個(gè)體化方案。老年患者的治療線數(shù)調(diào)整老年患者（年齡≥65歲）常存在“生理儲(chǔ)備下降、合并癥多、藥物代謝減慢”等特點(diǎn)，治療線數(shù)選擇需遵循“少而精”原則：-評估工具：使用G8量表評估老年患者營養(yǎng)不良、認(rèn)知障礙等風(fēng)險(xiǎn)，若G8評分≤14分，提示需多學(xué)科評估（老年科、營養(yǎng)科）；-藥物選擇：優(yōu)先選擇口服藥物、低毒藥物（如卡培他濱優(yōu)于5-FU持續(xù)輸注），避免骨髓抑制、神經(jīng)毒性等嚴(yán)重不良反應(yīng)；-劑量調(diào)整：根據(jù)肌酐清除率（CrCl）計(jì)算藥物劑量，如順鉑（腎毒性）在CrCl<60ml/min時(shí)禁用，改用卡鉑；-循證依據(jù)：SIOG老年腫瘤指南建議，對于PS=1-2分、合并1-2種疾病的老年患者，可減少聯(lián)合方案中藥物劑量（如“劑量密集”方案改為“標(biāo)準(zhǔn)劑量”），療效相當(dāng)且安全性提高。32145合并肝腎功能不全患者的治療線數(shù)肝腎功能不全影響藥物代謝與排泄，治療線數(shù)選擇需避免蓄積毒性：-肝功能不全：主要經(jīng)肝臟代謝的藥物（如紫杉醇、多西他賽）需根據(jù)膽紅素水平調(diào)整劑量；白蛋白結(jié)合型紫杉醇（如納米紫杉醇）因無需肝臟代謝CYP450酶，更適合肝功能不全患者；-腎功能不全：主要經(jīng)腎臟排泄的藥物（如順鉑、吉西他濱）需根據(jù)CrCl調(diào)整劑量或換用替代藥物（如卡鉑代替順鉑，多西他賽代替吉西他濱）；透析患者需選擇不透析或低透析清除率的藥物（如紫杉醇）。妊娠期與哺乳期患者的治療線數(shù)妊娠期腫瘤治療需兼顧母嬰安全，治療線數(shù)選擇遵循“必要性與最小毒性”原則：-妊娠早期（1-12周）：盡量延遲治療，尤其是化療（致畸風(fēng)險(xiǎn)高）；若病情進(jìn)展，需與患者充分溝通，終止妊娠或使用相對安全的藥物（如甲氨蝶呤，但致畸風(fēng)險(xiǎn)仍高）；-中晚期妊娠（13-40周）：可化療，但需避免在分娩前3周用藥（導(dǎo)致骨髓抑制，影響新生兒）；靶向治療（如TKI）因胎盤屏障穿透率高，缺乏妊娠安全性數(shù)據(jù)，通常禁用；-哺乳期：化療期間需暫停哺乳，因藥物可經(jīng)乳汁分泌；內(nèi)分泌治療（如他莫昔芬）因分子量大，乳汁中濃度低，可謹(jǐn)慎哺乳。08治療線數(shù)選擇的未來方向：循證醫(yī)學(xué)與精準(zhǔn)醫(yī)療的深度融合治療線數(shù)選擇的未來方向：循證醫(yī)學(xué)與精準(zhǔn)醫(yī)療的深度融合隨著精準(zhǔn)醫(yī)療、人工智能、真實(shí)世界研究的快速發(fā)展，治療線數(shù)選擇正從“群體證據(jù)”向“個(gè)體化預(yù)測”邁進(jìn)，未來將更加注重動(dòng)態(tài)決策、多組學(xué)整合及患者全程參與。人工智能與機(jī)器學(xué)習(xí)的預(yù)測模型人工智能可通過整合患者臨床特征、分子標(biāo)志物、影像組學(xué)、電子病歷等多維度數(shù)據(jù)，構(gòu)建治療線數(shù)選擇的預(yù)測模型，實(shí)現(xiàn)“療效-毒性”的精準(zhǔn)預(yù)測。例如，IBMWatsonforOncology可分析患者病歷、指南及最新文獻(xiàn)，推薦治療線數(shù)方案；基于深度學(xué)習(xí)的影像組學(xué)模型可通過治療前CT紋理分析，預(yù)測非小細(xì)胞肺癌患者對免疫治療的反應(yīng)，指導(dǎo)一線治療選擇。未來，隨著真實(shí)世界數(shù)據(jù)的積累，AI模型的可解釋性將進(jìn)一步提高，成為臨床決策的“智能助手”?！罢鎸?shí)世界研究”（RWS）的補(bǔ)充價(jià)值RCT雖是證據(jù)金標(biāo)準(zhǔn)，但入組人群嚴(yán)格、干預(yù)條件理想，難以完全代表真實(shí)世界復(fù)雜性。RWS通過觀察性研究、pragmatictrial等設(shè)計(jì)，評估不同治療線數(shù)在真實(shí)人群中的療效、安全性及醫(yī)療經(jīng)濟(jì)學(xué)結(jié)局。例如，美國