臨床試驗知識金丕煥第一頁，共十七頁，編輯于2023年，星期六2023/6/15研究生臨床試驗課2緒論第二頁，共十七頁，編輯于2023年，星期六2023/6/15研究生臨床試驗課3講課老師金丕煥鄧偉汪濤第三頁，共十七頁，編輯于2023年，星期六2023/6/15研究生臨床試驗課4學習目的了解臨床試驗的原理、步驟和方法。為做好臨床試驗打下基礎(chǔ)。了解怎樣科學嚴謹?shù)剡M行臨床醫(yī)學的研究。為做好研究設(shè)計和分析打好基礎(chǔ)。正確認識臨床上和市場上的各種藥物、醫(yī)療技術(shù)和設(shè)備。正確應(yīng)用各種藥物、醫(yī)療技術(shù)和設(shè)備。第四頁，共十七頁，編輯于2023年，星期六2023/6/15研究生臨床試驗課5學習方法1.各種原理。如：”為什么要隨機化？“、”假陽性、假陰性和樣本大小估計的原理“。2.各種概念及其應(yīng)用。如：”臨床試驗的分期“、”分析集”、”CFLO“、“請洗期”、“雙模擬”、”優(yōu)效性、等效性和非劣效性檢“3.不要背公式。第五頁，共十七頁，編輯于2023年，星期六2023/6/15研究生臨床試驗課6臨床試驗第六頁，共十七頁，編輯于2023年，星期六2023/6/15研究生臨床試驗課7科學的臨床試驗臨床試驗必須十分嚴格科學?！端幤放R床試驗管理規(guī)范》

GoodClinicalPractice-GCP第七頁，共十七頁，編輯于2023年，星期六2023/6/15研究生臨床試驗課8臨床試驗的定義

《藥品臨床試驗管理規(guī)范》

附錄2：名詞釋義1。臨床試驗（ClinicalTrial):指任何在人體（病人或健康志愿者）進行藥品的系統(tǒng)性研究，以證實或揭示試驗用藥品的作用、不良反應(yīng)/或試驗用藥品的吸收、分布、代謝和排泄，目的是確定試驗用藥品的療效與安全性。注：是ICH(InternationalConferenceofHarmonization)GCP的定義的譯文。第八頁，共十七頁，編輯于2023年，星期六2023/6/15研究生臨床試驗課9什么是藥品

《藥品臨床試驗管理規(guī)范》附錄2：名詞釋義15。藥品(PharmaceuticalProduct):指用于預(yù)防、治療、診斷人的疾病，有目的地調(diào)節(jié)人體生理機能并規(guī)定有適應(yīng)癥、用法和用量的物質(zhì)。(與試驗藥品不同)第九頁，共十七頁，編輯于2023年，星期六2023/6/15研究生臨床試驗課10臨床試驗的定義

StuartJ.Pocock:<CLINICALTRIALS>Anyformofplannedexperimentwhichinvolvespatientsandisdesignedtoelucidatethemostappropriatetreatmentoffuturepatientswithagivenmedicalcondition.第十頁，共十七頁，編輯于2023年，星期六2023/6/15研究生臨床試驗課11臨床試驗的定義

LawrenceM.Friedman:<FundamentalsofClinicaltrials>Aclinicaltrialisdefinedasaprospectivestudycomparingtheeffectandvalueof(s)againstacontrolinhumanbeings.第十一頁，共十七頁，編輯于2023年，星期六2023/6/15研究生臨床試驗課12非藥物的臨床試驗LawrenceM.Friedman:<FundamentalsofClinicaltrials>：Aclinicaltrialmustemployoneormoreinterventiontechniques.Thesemaybe“prophylactic,diagnosticortherapeuticagents,devices,regimens,procedures,etc.”第十二頁，共十七頁，編輯于2023年，星期六2023/6/15研究生臨床試驗課13國際上關(guān)于藥物

臨床試驗的分期

第一期：臨床藥理學毒理學研究第二期：療效的初步臨床研究第三期：全面的療效評價第四期：銷售后的監(jiān)測

第十三頁，共十七頁，編輯于2023年，星期六2023/6/15研究生臨床試驗課14第一期：臨床藥理學毒理學研究

第一期是解決藥物對人的安全問題。實驗一般在志愿者身上進行。但有時，如放射治療等，則必需是在病人身上進行。第一期試驗的主要目的是確定單一劑量。通常采用藥物遞增試驗。藥物評價的第一步是估計在達到病人不能接受的毒性前的最大劑量。這種劑量稱為最大耐受劑量（MaximumTolerancedose-MTD）。開始劑量可由動物試驗所得數(shù)據(jù)推導(dǎo)，然后增加劑量以達到MTD。第十四頁，共十七頁，編輯于2023年，星期六2023/6/15研究生臨床試驗課15第二期：療效的初步臨床研究

第二期是小規(guī)模的藥物效果和安全性的研究，這一期試驗需要對每一個病人進行嚴密觀察。目的是篩選出有效藥物，排除無效或毒性過大的藥物，為第三期試驗打基礎(chǔ)。(Pocock:很少超過100-200例/每藥。)第十五頁，共十七頁，編輯于2023年，星期六2023/6/15研究生臨床試驗課16第三期：全面的療效評價在證明了藥物有相當?shù)男Ч?，就需要與當前的標準治療方法進行比較。這種比較應(yīng)在條件相同的情況下進行，并需要較大數(shù)量的病例。第三期試驗是最全面的嚴格的新藥臨床科學研究。有些人把臨床試驗作為第三期臨床試驗的同義詞。