醫(yī)學(xué)統(tǒng)計(jì)學(xué)衛(wèi)生統(tǒng)計(jì)學(xué)教研室田考聰緒論一、醫(yī)學(xué)統(tǒng)計(jì)學(xué)的定義1.引言：Statistics政治算術(shù)必然現(xiàn)象隨機(jī)現(xiàn)象概率論數(shù)理統(tǒng)計(jì)各應(yīng)用統(tǒng)計(jì)學(xué)：生物統(tǒng)計(jì)學(xué)、經(jīng)濟(jì)統(tǒng)計(jì)學(xué)…status:國(guó)家（征兵稅收）

賭博2.定義：醫(yī)學(xué)統(tǒng)計(jì)學(xué)是運(yùn)用概率論與數(shù)理統(tǒng)計(jì)的原理和方法，收集、整理、分析醫(yī)學(xué)中反映隨機(jī)現(xiàn)象的數(shù)字資料，并推斷其客觀規(guī)律的一門學(xué)科。這個(gè)定義指出了醫(yī)學(xué)統(tǒng)計(jì)學(xué)的：1）研究對(duì)象：醫(yī)學(xué)中的隨機(jī)現(xiàn)象（數(shù)字資料）2）研究步驟：收集、整理、分析、推斷3）研究方法：概率論與數(shù)理統(tǒng)計(jì)的基本原理和方法4）研究目的：從隨機(jī)現(xiàn)象中找出統(tǒng)計(jì)規(guī)律3.醫(yī)學(xué)統(tǒng)計(jì)學(xué)的用途生物醫(yī)學(xué)實(shí)驗(yàn)臨床試驗(yàn)流行病學(xué)調(diào)查公共衛(wèi)生管理醫(yī)學(xué)科研項(xiàng)目申請(qǐng)新藥開(kāi)發(fā)和報(bào)批醫(yī)學(xué)雜志發(fā)表研究論文二、醫(yī)學(xué)統(tǒng)計(jì)學(xué)的基本內(nèi)容1.研究設(shè)計(jì)

內(nèi)容：目的安排要求（可行、高效、低誤、經(jīng)濟(jì)）要素：對(duì)象處理效應(yīng)原則：對(duì)照隨機(jī)可重復(fù)方案：成組自身配伍析因正交2.數(shù)據(jù)處理1）統(tǒng)計(jì)描述：用某些特征值或統(tǒng)計(jì)圖表來(lái)描述統(tǒng)計(jì)資料的特征。2）統(tǒng)計(jì)推斷：運(yùn)用統(tǒng)計(jì)方法對(duì)統(tǒng)計(jì)資料進(jìn)行分析、研究、推斷其統(tǒng)計(jì)規(guī)律性。三、基本概念1.隨機(jī)試驗(yàn)：滿足下列條件的試驗(yàn)稱為隨機(jī)試驗(yàn)：

1）在相同條件下可以重復(fù)進(jìn)行的試驗(yàn)；

2）可能出現(xiàn)的試驗(yàn)結(jié)果不止一個(gè)；

3）試驗(yàn)前不能預(yù)知本次試驗(yàn)會(huì)出現(xiàn)哪一個(gè)結(jié)果。為事件A在n次試驗(yàn)中出現(xiàn)的頻率。0≤f(A)≤12.隨機(jī)事件：

1）基本事件：隨機(jī)試驗(yàn)所得的結(jié)果。

2）隨機(jī)事件：由基本事件及其復(fù)合而成的事件。3.頻率：若在n次試驗(yàn)中，事件A出現(xiàn)了m次，則稱4.概率：反映隨機(jī)事件A發(fā)生的可能性大小的量，通常記為P（A）。它是隨機(jī)事件本身所固有的一種本質(zhì)屬性。5.隨機(jī)變量：為方便計(jì)，定義一個(gè)變量X，按試驗(yàn)的不同結(jié)果取不同的值。這個(gè)變量X稱為隨機(jī)變量。注：由于事件的發(fā)生具有一定的概率，故隨機(jī)變量X的取值也有一定的概率。6.統(tǒng)計(jì)資料的類型：（兩大類）

定量資料（計(jì)量資料）：測(cè)定觀察單位某項(xiàng)指標(biāo)所獲得的統(tǒng)計(jì)資料。其特征是：每個(gè)觀察單位對(duì)應(yīng)一個(gè)具體的測(cè)量值。

定性資料：計(jì)數(shù)資料：將觀察單位的某項(xiàng)指標(biāo)的觀測(cè)結(jié)果按性質(zhì)或類別的不同，分兩類計(jì)數(shù)而得的統(tǒng)計(jì)資料。

等級(jí)資料：將觀察單位的某項(xiàng)指標(biāo)的觀測(cè)結(jié)果按性質(zhì)的不同程度，分等級(jí)計(jì)數(shù)而得的統(tǒng)計(jì)資料。其特征是：各等級(jí)之間存在“遞進(jìn)關(guān)系”。

分類資料：將觀察單位的某項(xiàng)指標(biāo)的觀測(cè)結(jié)果按類別分多類計(jì)數(shù)而得的統(tǒng)計(jì)資料。其特征是各類別間并不存在“遞進(jìn)關(guān)系”。統(tǒng)計(jì)資料的轉(zhuǎn)換：為了研究需要或數(shù)據(jù)分析方便，有時(shí)需要對(duì)統(tǒng)計(jì)資料進(jìn)行轉(zhuǎn)換，一般是將計(jì)量資料轉(zhuǎn)換為計(jì)數(shù)或等級(jí)資料。7.總體與樣本個(gè)體：各觀察單位的某項(xiàng)指標(biāo)的測(cè)定值。總體：根據(jù)研究目的所確定的、具有某種相同性

質(zhì)的所有個(gè)體的集合。

樣本：同一總體中一部分有代表性的個(gè)體所構(gòu)成的集合。樣本必須具備的三個(gè)條件是：

同一性:保證被研究對(duì)象的同質(zhì)基礎(chǔ)，包括時(shí)間、空間、條件等；隨機(jī)性:總體中每一個(gè)體都以同樣的概率被抽到樣本中去；可重復(fù)性:保證樣本中有足夠的個(gè)體數(shù)，即樣本含量足夠大。醫(yī)學(xué)研究的統(tǒng)計(jì)學(xué)設(shè)計(jì)一、醫(yī)學(xué)研究的基本步驟二、醫(yī)學(xué)研究的類型三、實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)四、調(diào)查設(shè)計(jì)一、醫(yī)學(xué)研究的基本步驟1.查閱文獻(xiàn)，做出綜述，進(jìn)行評(píng)價(jià)；2.建立科學(xué)假說(shuō)，提出擬探索和解決的醫(yī)學(xué)問(wèn)題，明確具體

的研究目標(biāo)；3.擬定研究設(shè)計(jì)方案和技術(shù)路線；4.實(shí)施研究計(jì)劃；5.收集、整理分析研究所得的信息和資料；6.對(duì)研究結(jié)果進(jìn)行解釋，對(duì)提出的假說(shuō)進(jìn)行評(píng)價(jià)。

專業(yè)設(shè)計(jì)－－重要性、科學(xué)性、創(chuàng)新性、可行性

統(tǒng)計(jì)設(shè)計(jì)－－可靠性、有效性、合理性二、醫(yī)學(xué)研究的類型

根據(jù)研究者是否主動(dòng)安排處理因素，對(duì)觀察對(duì)象施加干預(yù)，醫(yī)學(xué)研究分為實(shí)驗(yàn)研究與調(diào)查研究?jī)纱箢?。?shí)驗(yàn)研究：對(duì)研究對(duì)象人為施加干預(yù)，控制實(shí)驗(yàn)條件，比較不同干預(yù)措施間的效果。調(diào)查研究：對(duì)研究對(duì)象不加任何干預(yù)措施，被動(dòng)地進(jìn)行觀察，比較不同條件下研究對(duì)象之間的差異。

三、實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)（一）實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)的基本內(nèi)容

一個(gè)完整的實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)方案，從統(tǒng)計(jì)學(xué)的角度來(lái)講，應(yīng)該包含以下主要內(nèi)容：1.研究目的2.研究方法時(shí)間——現(xiàn)狀、回顧、前瞻對(duì)象——臨床實(shí)驗(yàn)、動(dòng)物實(shí)驗(yàn)3.三要素：研究對(duì)象、處理因素、研究效應(yīng)4.三原則：對(duì)照、隨機(jī)、重復(fù)5.研究的整體程序和方案（包括實(shí)驗(yàn)方案、數(shù)據(jù)分析方案）技術(shù)路線關(guān)鍵問(wèn)題解決方法質(zhì)控措施（二）實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)的三要素1.研究對(duì)象：根據(jù)研究目的所確定的同質(zhì)的實(shí)驗(yàn)觀察個(gè)體。

同質(zhì)（納入標(biāo)準(zhǔn)、排除標(biāo)準(zhǔn)）

總體、樣本2.處理因素：根據(jù)研究目的對(duì)研究對(duì)象給予的某種干預(yù)或措施。（可以是研究者主動(dòng)施加的或客觀存在的）

處理因素的標(biāo)準(zhǔn)化問(wèn)題：在整個(gè)研究過(guò)程中，處理因素必須相對(duì)固定，統(tǒng)一標(biāo)準(zhǔn)。非處理因素的控制：在實(shí)驗(yàn)過(guò)程中，應(yīng)注意控制非處理因素的干擾，避免混雜效應(yīng)。

3.實(shí)驗(yàn)效應(yīng)：處理因素作用于研究對(duì)象的反應(yīng)或結(jié)果，通常以指標(biāo)（變量）的形式來(lái)表達(dá)。所選指標(biāo)應(yīng)具備：

客觀性有效性準(zhǔn)確性

客觀性：主觀指標(biāo)和客觀指標(biāo)。

有效性：

靈敏度：某處理因素存在時(shí)，所選指標(biāo)能顯示出該因素

的效應(yīng)。

特異度：某處理因素不存在時(shí)，所選指標(biāo)不顯示該處理

因素的效應(yīng)。

準(zhǔn)確性：效度（準(zhǔn)確度）：觀察值與真值的接近程度，受系統(tǒng)誤

差的影響。信度（精密度）：重復(fù)觀察時(shí)，觀察值與其均值的接近

程度，受隨機(jī)誤差的影響。降壓藥高血壓病人血壓值處理因素研究對(duì)象研究效應(yīng)其他因素其他效應(yīng)實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)三要素（三）實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)的三原則1.對(duì)照原則：在確定接受處理因素的實(shí)驗(yàn)組時(shí)，要同時(shí)設(shè)立不施加處理因素的對(duì)照組。通過(guò)對(duì)照消除非處理因素對(duì)實(shí)驗(yàn)結(jié)果的影響。設(shè)置對(duì)照時(shí)應(yīng)滿足均衡原則，即對(duì)照組與實(shí)驗(yàn)組除處理因素不同外，其余影響實(shí)驗(yàn)效應(yīng)的非處理因素應(yīng)盡量均衡一致。

設(shè)置對(duì)照還應(yīng)滿足同步原則，即對(duì)照組與實(shí)驗(yàn)組在整個(gè)實(shí)驗(yàn)過(guò)程中始終處于同一空間，同一時(shí)間。常用對(duì)照形式：安慰劑對(duì)照(placebocontrol)：對(duì)照組給安慰劑

特點(diǎn)：克服心理導(dǎo)致的偏倚；消除疾病自然進(jìn)程的影響。空白對(duì)照(blankcontrol)：對(duì)照組不給予任何處理因素。

特點(diǎn)：簡(jiǎn)單易行，易引起心理差異，從而影響實(shí)驗(yàn)效應(yīng)的

測(cè)定。實(shí)驗(yàn)對(duì)照(experimentalcontrol)：對(duì)照組施加基礎(chǔ)實(shí)驗(yàn)條件（非處理因素）。如：在賴氨酸添加實(shí)驗(yàn)中，兒童課間餐方式為：實(shí)驗(yàn)組賴氨酸面包對(duì)照組面包自身對(duì)照：實(shí)驗(yàn)在同一受試對(duì)象上進(jìn)行。特點(diǎn)：簡(jiǎn)單易行，使用廣泛。若試驗(yàn)前后某些環(huán)境或自身因素發(fā)生改變，會(huì)影響

試驗(yàn)結(jié)果，難以說(shuō)明問(wèn)題。標(biāo)準(zhǔn)對(duì)照(standardcontrol)：以現(xiàn)有的標(biāo)準(zhǔn)或正常值作對(duì)照。某種新的方法能否代替?zhèn)鹘y(tǒng)方法的研究。2.隨機(jī)化原則：指每個(gè)受試對(duì)象以均等機(jī)會(huì)被抽取、被隨機(jī)地分配到試驗(yàn)組和對(duì)照組。即每個(gè)受試對(duì)象接受處理的機(jī)會(huì)均等。目的是使各組非實(shí)驗(yàn)因素的條件均衡一致，以消除對(duì)實(shí)驗(yàn)結(jié)果的影響。隨機(jī)化分組：將實(shí)驗(yàn)對(duì)象按相同的概率分配至預(yù)先設(shè)定的幾

個(gè)處理組中去。隨機(jī)化分組的方法有很多，我們介紹二種常用的方法：完全隨機(jī)設(shè)計(jì)、隨機(jī)區(qū)組設(shè)計(jì)。例1.完全隨機(jī)設(shè)計(jì)：試將12頭動(dòng)物應(yīng)用隨機(jī)數(shù)字表分配到甲、乙兩組。⑴將動(dòng)物編號(hào)：1，2