目 錄TOC\o"1-2"\h\z\u一、AMD：巨大的未滿臨床需求 6（一）AMD患規(guī)大是導老人明主原因 6（二）抗VEGF市場近140億元面生類似激競爭 7（三）傳抗VEGF藥注射次，從差效有限 10二、雙靶藥物降低射次，展現(xiàn)競爭優(yōu)勢 12（一）款VEGF/Ang2抗注頻顯降，市后量速 12（二）款VEGF雙靶藥物在展床究 14三、超長效策略：入緩釋制劑 16（一）EYP-1901：相柏西治負低83% 16（二治療擔低89% 19四、一次治愈潛力基療法 21（一全球度的wAMD因療法 22（二）ADVM-022：年注射次達94% 24（三）4D-150：63%的者無抗VEGF補充療 25（四）LX102：完成6月隨的者91%需充注射 28（五）KH631&KH658：美兩同開臨研究 28五、投資建議 29六、風險提示 31圖表目錄圖表1 AMD段視損傷意 6圖表2 AMD病率 6圖表3 AMD病制 7圖表4 AMD療南 8圖表5 VEGF藥物療AMD8圖表6 批wAMD8圖表7 市wAMD物銷額億元） 9圖表8 柏普售（億） 9圖表9 柏普雷單抗物似研進度 9圖表10 ETDRS視表 10圖表過OCT量示圖 10圖表12 wAMD療物療對比 圖表13 抗VEGF療法床試與實界果比 圖表14 抗VEGF療法實世效隨間移低 圖表15 造患依不佳主原因 12圖表16 抗VEGF藥物射頻對比 13圖表17 上市后季銷額億元） 13圖表18 和LUCERNE試療效 14圖表19 接不法單抗藥次患比例 14圖表20 臨計劃 14圖表21 初結果 14圖表22 治療wAMD雙靶藥研進度 15圖表23 IBI302療wAMDII期試驗16圖表24 IBI302療wAMDII期試驗CST變化 16圖表25 治療wAMD分子物效劑發(fā)度 16圖表26 伏尼作制 17圖表27 EYE-1901采的遞系統(tǒng) 17圖表28 驗基變化 17圖表29 驗受補治患比例 17圖表30 要次要效點據(jù) 18圖表31 全數(shù)據(jù) 18圖表32 EYP-1901III期試驗計 18圖表33 藥物設計 19圖表34 美國臨床I期究效據(jù) 20圖表35 美國臨床I期究救射率 20圖表36 美國臨床I期究者藥案 20圖表37 關鍵臨床III期試驗SOL設計 21圖表38 治療wAMD基因法發(fā)度 21圖表39 藥設計 22圖表40 臨試驗計 23圖表41 試結果 23圖表42 RGX-314臨床期試驗年注頻據(jù) 23圖表43 RGX-314視下給方臨研進度 24圖表44 ADVM-022設計 24圖表45 LUNA臨試設計 25圖表46 LUNA試年注射次果 25圖表47 LUNA試驗及CST結果 25圖表48 4D-150物計 26圖表49 臨床I/II期研究PRISM試設計 26圖表50 PRISM驗變化據(jù) 27圖表51 PRISM驗CST化據(jù) 27圖表52 PRISM驗符合III期研究篩標患者效據(jù) 27圖表53 LX102療wAMD臨研中者注射況 28圖表54 KH631物及作機制 29圖表55 wAMD法展歷程 30圖表56 長效wAMD療方對比 31圖表57 長效wAMD法年注頻降幅度 31圖表58 長效wAMD法無補治患比例 31一、AMD：巨大的未滿足臨床需求（一）AMD患者規(guī)模大，是導致老年人失明的主要原因（Age-RelatedMacular（2023年AMD45-851.9AMDMD4~492.448~8918980152665AMDAMD202050歲及以上人群因AMD180620萬。AMDAMDDAA（AD10%AMD90%（2023年GA0.15%（45~49）~1.09%（8~89AD0.2~.79。圖表1 AMD階段及視損傷示意 圖表2 全球AMD患病率資料來源：AlaskaRetinalConsultant 資料來源：BoJiangetal.,anddisparitiesindiseaseburdenofage-relatedmaculardegenerationfrom1990to2019:Resultsfromtheglobalburdenofdiseasestudy2019目前AMD（oBRB）的oBRB（VEGF）（CNV）Bruch膜受損（RPE）圖表3 AMD發(fā)病機制資料來源：AMBOSS官網(wǎng)（二）抗VEGF市場規(guī)模近140億美元，面臨生物類似物激烈競爭年齡相關性黃斑變性治療的首要目標是改善視功能或最大限度地減少患者視功能的喪失或延緩進展。此外，還包括提高療效、減輕患者治療負擔及增加依從性等。AMDAMDPhoDnacTherap,PDVEGF定程度提高新生血管性AMDVEGFVEGF5VEGF-AVEGF-BVEGF-CVEGF-DPLGFwAMDVEGFwAMDVEGFAng-2AMDAMD圖表4 AMD治療指南 圖表5 VEGF藥物治療AMD機制資料源MedicalSchool 資料源：HannaHeloter?&KaiKaarniranta，ALinkagebetweenAngiogenesisandInflammationinNeovascularAge-RelatedMacularDegeneration已獲批的用于治療AD的抗GF藥物包括雷珠單抗（anbzuab、阿柏西普（Abecept、布西珠單抗（Boucuab、法瑞西單抗（aciab）以及康柏西普4163-120.35-2.70.64-雷珠單抗阿柏西普康柏西普布西珠單抗法瑞西單抗通用名RanibizumabAfliberceptConberceptBrolucizumabFaricimab商品名Lucentis?Eylea雷珠單抗阿柏西普康柏西普布西珠單抗法瑞西單抗通用名RanibizumabAfliberceptConberceptBrolucizumabFaricimab商品名Lucentis?Eylea?朗沐?Beovu?Vabysmo?公司諾華再生元康弘諾華羅氏獲批情況美）歐）美）中）2013-11（中）美）歐）美）歐）中）作用靶點VEGF-AVEGFRVEGFRVEGF-AVEGF/Ang2藥物類型Fab片段抗體融合蛋白融合蛋白scFv片段抗體雙特異性抗體獲批給藥方式玻璃體腔注射玻璃體腔注射玻璃體腔注射玻璃體腔注射玻璃體腔注射獲批給藥間隔0.3mg或0.5mgQ4W32mg2mgQ8W前三劑0.5mgQ4W，隨后0.5mgQ12W；36mg6mgQ8-12W46mgOCT和視力評估結6mgQ16W進行給藥年給藥頻次（首年/次年）127/66/46/46/3國內(nèi)規(guī)格及價格10mg/ml(0.2ml),3673.5元40mg/ml(0.1ml),4100元10mg/ml(0.2ml),3452.8元未上市0.05ml:6mg,9000元國內(nèi)年用藥費用（首年/次年）0.66萬元（0.3mg/次）1.44/1.23萬元0.52/0.35萬元—5.4/2.7萬元(Q16W)海外規(guī)格及價格6mg/ml(0.05ml),1242美元40mg/ml(0.05ml),1958美元未上市0.05ml:6mg,2077美元0.05ml:6mg,2136美元海外年用藥費用（首年/次年）1.49萬美元（0.3mg/次）1.37/1.17萬美元—1.25/0.83萬美元（Q12W）1.28/0.64萬美元(Q16W)資料來源：醫(yī)藥魔方數(shù)據(jù)庫，Drugs，2023wAMD14019.36億元。圖表7 已上市wAMD藥物銷售額（億美元） 圖表8 康柏西普銷售（億元）20阿柏西普布西珠單抗阿柏西普布西珠單抗雷珠單抗法瑞西單抗140120 1510080 106040 5200200620072008200920102011201220132014201520162017201820192020202120222023

02014201520162017201820192020202120222023資料來源：醫(yī)藥魔方數(shù)據(jù)庫， 資料來源：康弘藥業(yè)財報，wAMD2006年FDA42.9（2014年96.5（2022年。2020III202312月20231CDE圖表9 阿柏西普及雷單抗生物類似物研進度阿柏西普類似物雷珠單抗類似物研發(fā)機構全球階段中國階段研發(fā)機構全球階段中國階段Biocon批準上市臨床前TevaPharmaceutical批準上市臨床前CinnaGen批準上市臨床前齊魯制藥批準上市申請上市齊魯制藥批準上市批準上市Bioeq/Sandoz/CoherusBioSciences批準上市臨床前安進申請上市III期臨床Biogen/藹睦醫(yī)療批準上市申報臨床CelltrionIII期臨床臨床前華潤醫(yī)藥/STADA/XbraneBiopharma批準上市臨床前SamChunDangIII期臨床臨床前RelianceLifeSciences批準上市臨床前RophibioIII期臨床臨床前歐康維視/SenjuPharmaceutical批準上市臨床前邁威生物III期臨床III期臨床IntasPharmaceuticals批準上市臨床前Formycon/CoherusBioSciencesIII期臨床臨床前GeneriumIII期臨床臨床前SandozIII期臨床臨床前華東醫(yī)藥III期臨床III期臨床AlteogenIII期臨床臨床前杰科生物III期臨床III期臨床歐康維視/博安生物III期臨床III期臨床InceptaPharmaceuticalsIII期臨床臨床前上海景澤生物III期臨床III期臨床SunPharmaceuticalIII期臨床臨床前SamsungBioLogics/藹睦醫(yī)療III期臨床申報臨床ChongKunDangPharmaceuticalIII期臨床臨床前Alvotech/PolifarmaIII期臨床臨床前LupinIII期臨床臨床前博安生物I期臨床臨床前LigandPharmaceuticalsI/II期臨床臨床前三葉草生物I期臨床申報臨床RusBiopharmI期臨床臨床前植恩生物/Binex申報臨床申報臨床百邁博I期臨床I期臨床藹睦醫(yī)療申報臨床臨床前inno.NI期臨床臨床前聯(lián)合賽爾I期臨床I期臨床BIOCNDI期臨床臨床前資料來源：醫(yī)藥魔方數(shù)據(jù)庫，（三）傳統(tǒng)抗VEGF藥物注射頻次高，依從性差療效有限根據(jù)年齡相關性黃斑變性的病理生理學、臨床癥狀等特點，其治療藥物的療效評價指標通常包括功能學指標、形態(tài)學指標以及視力相關的生活質(zhì)量的評估。（Best-CorrectedETDRS”ETDRS515視力較基線改善15個字母的受試者百分比”作為關鍵次要療效終點或聯(lián)合療效終點之一，以充分評估療效平均改善情況及療效改善的程度。（centralretinalthickness，CRT）化也是重要的評估指標，可通過光學相干斷層掃描儀（OCT）圖表10 ETDRS視力表 圖表通過測量示意圖資料來源：譚琦等《ETDRS表原理和使用方法及其與Snellen視力表的比較》

資料來源：YuWakatsuki,etal.,MorphologicalChangesandPrognosticFactorsbeforeandafterPhotodynamicTherapyforCentralSerousChorioretinopathyAMDVEGFVEGFAMD圖表12 wAMD治療藥物療效對比雷珠單抗阿柏西普康柏西普布西珠單抗法瑞西單抗療效數(shù)據(jù)獲批臨床名稱AMD-1AMD-2VIEW1VIEW2PHOENIXHAWKHARRIERTENAYALUCERNE試驗設計雷珠單抗:0.5mgQ4W;對照組：雷珠單抗0.5mg假PDTQ4W對照組：VerteporfinPDTQ4W阿柏西普：2mgQ8W/2mgQ4W雷珠單抗：0.5mgQ4W康柏西普：0.5mgQ4W×3，Q12W對照組：0.5mgQ4W×3，康柏西普0.5mgQ4W×3，Q12W布西珠單抗：6mgQ4W×3，Q8/12W阿柏西普：2mgQ8W法瑞西單抗：6mg，Q4W×4，Q8/12W阿柏西普：2mgQ8W入組基線平均BCVABCVA18-7855.7/55.2vs54.051.6/52.8vs53.8BCVA24-7360.8vs60.061.5vs60.861.3vs61.558.7vs58.9療效評估人數(shù)230vs229139vs141301/304vs340306/309vs29181vs43360vs360360vs360334vs337331vs327療效測量時間24月52周12周48周40、44、48周平均數(shù)據(jù)關鍵終點BCVA較基線平均變化5.5vs-15.010.9vs-9.17.9/10.9vs8.18.9/7.6vs9.49.20vs2.026.6vs6.86.9vs7.65.8vs5.16.6vs6.6BCVA下降<15個字母患者比例89%vs56%93%vs65%94%/95%vs94%95%/95%vs95%——————————BCVA增加≥15個字母患者比例30%vs4%37%vs9%31%/38%vs31%31%/29%vs34%——33.6%vs25.4%29.3%vs29.9%————安全性數(shù)據(jù)安全性評估分組雷珠單抗vs對照阿柏西普vs雷珠單抗康柏西普vs對照布西珠單抗vs阿柏西普法瑞西單抗vs阿柏西普安全性評估人數(shù)440vs441，1年數(shù)據(jù)1824vs595213vs43730vs729664vs662常見結膜出血64%vs50%25%vs28%——6%vs7%7%vs8%眼痛26%vs20%9%vs9%0.0%vs0.0%5%vs6%3%vs3%白內(nèi)障11%vs9%7%vs7%0.9%vs0.0%7%vs11%3%vs2%玻璃體脫落15%vs15%6%vs6%——4%vs3%——玻璃體漂浮物19%vs5%6%vs7%1.4%vs0.0%5%vs3%3%vs2%視力模糊13%vs10%2%vs2%——10%vs11%——眼內(nèi)炎癥13%vs7%2%vs3%0.5%vs0.0%2%vs3%2%vs1%眼內(nèi)壓增高17%vs5%——4.7%vs0.0%4%vs5%3%vs2%資料來源：FDAlabel，注：多臂試驗中，療效及安全性數(shù)據(jù)僅摘取獲批給藥劑量組數(shù)據(jù)VEGF11年的-134VEGF61-47.5、6.7、6.66.4VEGF圖表13 抗VEGF療法臨床試驗與真實世結對比 圖表14 抗VEGF療法真實世界效果隨時推降低資料來源：Genentech《VOYAGER:AnInnovativeReal-worldStudyofFaricimabandthePortDeliverySystemWithRanibizumabinPatientsWithnAMDandDME》

資料來源：OcularTherapeutics官網(wǎng)據(jù)調(diào)查，患者及醫(yī)師報告的最常見的導致依從性不佳的原因涉及藥物耐受性、患者經(jīng)濟因素、就診流程等多個方面。但在最常見的原因中，大部分可通過降低治療頻次得到改善或減緩，包括治療相關交通問題、包括疼痛在內(nèi)的副作用以及對注射給藥方式的恐懼等。圖表15資料來源：AudreyGiocanti-Auréganetal.,DriversofandBarrierstoAdherencetoNeovascularAge-RelatedMacularDegenerationandDiabeticMacularEdemaTreatmentManagementPlans:AMulti-NationalQualitativeStudy,二、雙靶藥物降低注射頻次，展現(xiàn)競爭優(yōu)勢VEGF1-2AMD（一）首款VEGF/Ang2雙抗注射頻次顯著降低，上市后放量迅速（VEGF/Ang2Ang2VEGFAng-2VEGFwAMD43圖表16 抗VEGF藥物注射頻次對比年首年次年月123456789101112131415161718192021222324雷珠單抗√√√√√√√√√√√√√√√√√√√√√√√√阿柏西普√√√√√√√√√√√√√康柏西普√√√√√√√√√√布西珠單抗√√√√√√√√√√法瑞西單抗√√√√√√√√√資料來源：雷珠單抗、阿柏西普、康柏西普、布西珠單抗、法瑞西單抗說明書，2022年1DAAD（DE202310（O2023年23.7約2620241wAMDDME20222023年開始下滑。9.328.187.225.784.753.401.521.90圖表9.328.187.225.784.753.401.521.90109876543210

2022Q3

2024Q1資料來源：羅氏財報，wAMDIII期研究TA和UENE（144202481216（2.0g3劑每4周8404448LUCERNE15.86.65.16.6治療2年后，法瑞西單抗組患者平均視力較基線增加4.4個字母，阿柏西普組患者則較基線加4.3字值注意著間移更多者現(xiàn)了每16次給。圖表18 和LUCERNE試驗療效 圖表19 接受不同法瑞單抗給藥頻次的患比例資料來源：Genentech《Efficacy,Safety,andDurabilityofFaricimabinNeovascularAge-RelatedMacularDegeneration:Year2ResultsFromthePhase3TENAYAandLUCERNETrials》

資料來源：Genentech《FaricimabinNeovascularAge-RelatedMacularDegeneration:Year2PatientCaseProfilesFromthePhase3TENAYAandLUCERNETrials》GenentechwAMD5估視力與治療次數(shù)/治療模式、研究者確定的疾病活動性、積液的存在/位置以及其他wAMD174220wAMD97.7%VEGF46.4202423圖表20 臨床計劃 圖表21 初步結果 資料來源：Genentech《VOYAGERStudy:UpdateonFaricimabintheRealWorld》

資料來源：Genentech《VOYAGERStudy:UpdateonFaricimabintheRealWorld》（二）多款VEGF雙靶向藥物正在開展臨床研究VEGFVEGFR/C1IBI302VEGFR/FGFRIII期階段。圖表22 治療wAMD的雙靶向藥物研發(fā)進度藥物靶點研發(fā)機構全球階段中國階段法瑞西單抗VEGF-A/Ang2羅氏批準上市批準上市RC28VEGFR/FGFR榮昌生物III期臨床III期臨床IBI302VEGFR/C1信達生物III期臨床III期臨床BI836880VEGF-A/Ang2BI/賽諾菲I/II期臨床無申報XMVA09VEGF/Ang2星眸生物I/II期臨床I/II期臨床Y400VEGF-A/Ang2康哲藥業(yè)I/II期臨床I/II期臨床ASKG712VEGF/Ang2奧賽康/藹睦醫(yī)療I期臨床I期臨床IBI333VEGF-A/VEGF-C信達生物I期臨床I期臨床zifibancimigVEGF-A/Ang2羅氏I期臨床臨床前ABP-201VEGF/Ang2阿斯利康/Abpro申報臨床無申報資料來源：醫(yī)藥魔方數(shù)據(jù)庫，F(xiàn)irst-in-ClassVEGF/能夠同時抑制VEGFwAMDII360IBI302（3202310IBI3028mgwAMDIII2024319wAMDIBI302II期1321:1:1IBI3026.4mg組、IBI3028.0mg2.0mgIBI3028122.0mg524040IBI3026.4mg8.0mg組研究眼的10.5、9.8CST-163.19、-184.46和-108.23。IBI3021288%8.0mg（PULSAR試驗&LUCERNE12IIIIIIBI30216IBI302IBI302圖表23 IBI302治療wAMDII期試驗變化 圖表24 IBI302治療wAMDII期試驗CST變化 資料來源：信達生物官網(wǎng) 資料來源：信達生物官網(wǎng)三、超長效策略：植入型緩釋制劑利用新型遞送系統(tǒng)，抗VEGF藥物的給藥頻次有望進一步降低，其中通過長效緩釋植入物遞送小分子VEGFR抑制劑已成為重要的研發(fā)方向之一。圖表25 治療wAMD小分子藥物長效制劑發(fā)度名稱公司活性成分靶點長效機制研發(fā)階段AXPAXLIOcularTherapeutix阿昔替尼VEGFR/PDGFRElutyx玻璃體內(nèi)緩釋植入劑III期臨床EYP-1901EyePoint/貝達藥業(yè)伏羅尼布VEGFR/PDGFRDurasert?玻璃體內(nèi)緩釋植入劑II期臨床GB102GraybugVision舒尼替尼VEGFR/PDGFR玻璃體內(nèi)注射微粒制劑II期臨床CLS-AXClearsideBiomedical阿昔替尼VEGFR/PDGFR脈絡膜周隙注射混懸液II期臨床AIV007AiVivaBiopharmaAIV007VEGFR/PDGFR/FGFR/TGFβ1JEL?玻璃體內(nèi)注射凝膠I期臨床資料來源：醫(yī)藥魔方數(shù)據(jù)庫，（一）EYP-1901：相較阿柏西普治療負擔降低83%EYP-1901EyePointPharmaceutical的Durasert?技術，形成了一種新型長效眼科治療方案。伏羅尼布是新一代多靶點VEGFR/PDGFR202368日EyePointPharmaceuticalDurasert?EYP-1901DurasertE?9的作用。20202EquinoxSciences與EyePointEyePoint（）AROEePont引EyePointEYP-1901。20225業(yè)與EyePoint（）獨家開發(fā)和銷售EYP-1901，而EyePoint負責EYP-1901全球其他地區(qū)的商業(yè)開發(fā)。20237EYP-1901pmCNV患者接受短效抗VEGFEYP-190120244月，貝達藥業(yè)宣布EYP-1901wAMD圖表26 伏羅尼布作用制 圖表27 EYE-1901采用的遞送系統(tǒng)資料來源：EyePoint《InvestorPresentationMarch2024》 資料來源：EyePoint《InvestorPresentationMarch2024》IEYP-1901（EAEuaetAE6個月內(nèi)平均和OCT6VEGF藥物。2023年7月27EepontI期研究V2VO2是一項評估EYP-1901wAMDIIVEGF1210.210.09.5202312日，EyePointFDA2mg3mgEYP-1901治療組的-0.3及-0.4個字母，達到統(tǒng)計學非劣效性。圖表28 試驗較基線變化 圖表29 試驗接受補充治療患者比例資料來源：EyePoint《InvestorPresentationMarch2024》 資料來源：EyePoint《InvestorPresentationMarch2024》此外，EYP-1901組達到所有次要療效終點：2mg及3mg治療組中，治療負擔分別降低89%及85%，治療負擔較阿柏西普組分別降低83%及79%。575（）因AD導致A03）1004AD5個月內(nèi)無需補充VEGF65%64%。EYP-190197%以上的AEs12級，未出現(xiàn)EYP-1901相關SAEEYP-1901圖表30 主要及次要療效終點數(shù)據(jù) 圖表31 安全性數(shù)據(jù)資料來源：EyePoint《InvestorPresentationMarch2024》 資料來源：EyePoint《InvestorPresentationMarch2024》2122024EyepointwAMDIIILUGANOLUCIAIII81EYP-1901645256周平均12將進達24個的性監(jiān)圖表32 EYP-1901III期試驗設計資料來源：EyePoint《InvestorPresentationMarch2024》（二）AXPAXLI：12個月治療負擔降低89%AXPAXLI是OcularTherapeutix公司研發(fā)的玻璃體內(nèi)長效緩釋植入物，利用公司專有的Elutyx技術封裝活性物質(zhì)阿昔替尼，能夠靶向緩釋達6個月以上。阿昔替尼是一種強效的VEGFR/PDGFRTKI，口服劑型已獲批用于治療腎細胞癌。OcularTherapeutix公司正在開展AXPAXLI用于治療wAMD、DR及其他視網(wǎng)膜疾病的臨床研究。ElutyxElutyxElutyxDextenzaFDA批圖表33 藥物設計資料來源：OcularTherapeutix《CorporatePresentation,January2024》OcularTherapeutixwAMDI期IwAMD8213:12023414SAEs，未觀察到視網(wǎng)膜脫落、視網(wǎng)膜血管炎或植入物遷移到前房的不良事件，兩組中均無受試12CSFT（+20.2μm）（+2.02.圖表34 美國臨床I期研究療效數(shù)據(jù)資料來源：OcularTherapeutix《CorporatePresentation,January2024》（BA較治療后最佳BA10A（2CST7，且ABA減少≥5（3）8-960%121241289%。圖表35美國床I期研究挽救注射率 圖表36美國床I期研究患者給藥案資料來源：OcularTherapeutix《CorporatePresentationJanuary2024》

資料來源：OcularTherapeutix《CorporatePresentation,January2024》wAMDIIISOL-1FDA3002次4根據(jù)預先設定的標準補充必需的抗VEGF36減少＜1520242圖表37 關鍵臨床III期試驗SOL設計資料來源：OcularTherapeutix《CorporatePresentation,January2024》四、一次治愈潛力：基因療法VEGFVEGF已進入臨床III期階段。圖表38 治療wAMD的基因療法研發(fā)進度藥物靶點研發(fā)機構臨床階段ABBV-RGX-314VEGF艾伯維/ReGenXBioIII期臨床ixoberogenesoroparvovecVEGFRAdverumBiotechnologiesII期臨床LX102VEGF朗信生物II期臨床4D-150PIGF/VEGF-A/B/C4DMTII期臨床NG101未披露NeuracleGenetics/ReyonPharmaceuticalI/II期臨床EXG102-031VEGF/Ang2嘉因生物I/II期臨床AL-001VEGF安龍生物I/II期臨床XMVA09VEGF/Ang2星眸生物I/II期臨床SKG0106VEGF九天生物I/II期臨床RRG001VEGFR鼎新基因I/II期臨床KH631VEGFR康弘藥業(yè)I/II期臨床FT-003VEGFFronteraTherapeuticsI/II期臨床JNJ-1887CD59強生I期臨床BD311VEGF-A本導基因I期臨床JWK001VEGF金唯科生物I期臨床LX109未披露上海交通大學附屬第一人民醫(yī)院I期臨床KH658VEGF康弘藥業(yè)I期臨床資料來源：醫(yī)藥魔方數(shù)據(jù)庫，（一）ABBV-RGX-314：全球進度最快的wAMD基因療法RegenxbioVEGFFabVEGFFabASCENTwAMDII的效果。2021913和Regenxbio達成關于Regenxbio3.713.8RegenxbioRegenxbioRGX-314將負責制造圖表39 藥物設計資料來源：Regenxbio《SuprachoroidalDeliveryofInvestigationalABBV-RGX-314forNeovascularAMD:ResultsfromthePhaseIIAAVIATE?Study》，RegenxbioForm8-K，IIwAMD40周治療：2.5×1011、5×10111×1012（GC）/VEGF9.7、8.8以及8.9次。治療的患者在6個月后繼續(xù)表現(xiàn)出穩(wěn)定的和并且抗VEGF380%，50%（CNV5）20236106名患者對SAE6TEAEs均1及233（=2-RGX-314接了期防性部固治，內(nèi)炎例零。圖表40 臨試驗設計 圖表41 試結果資料來源：Regenxbio《SuprachoroidalDeliveryofInvestigationalABBV-RGX-314forNeovascularAMD:ResultsfromthePhaseIIAAVIATE?Study》

資料來源：Regenxbio《SuprachoroidalDeliveryofInvestigationalABBV-RGX-314forNeovascularAMD:ResultsfromthePhaseIIAAVIATE?Study》I/IIaRGX-31436×1010GC/RGX-3146441.6×1011GC/1235中2.5×1011GC/12278%。圖表42RGX-314臨床I/IIa期試驗年化注射頻次數(shù)據(jù)資料來源：Regenxbio《PresentationatAAO2022》根據(jù)這項研究的結果，劑量3和4ASCENT1200wAMD2025年2026圖表43 RGX-314視膜下給藥方案臨床發(fā)度資料來源：Regenxbio《CorporatePresentationApril2024》（二）ADVM-022：年化注射頻次降低達94%ADVM-022（Ixoberogenesoroparvovec，Ixo-vec）是Adverum開發(fā)的用于治療wAMD的ADVM-022圖表44ADVM-022藥物設計資料來源：Adverum《VirtualKOL/IREvent,November14,2020》IILUNA1:1116×1010vg/2×1011vg/ADVM-022化抗VEGF10.09.772.971.8圖表45 LUNA臨床試設計資料來源：Adverum《CorporatePresentationApril2024》26VEGF94（=2688526周內(nèi)無需補充抗VGF注射。（10個AMD+0.5及-1.7個字母，平均CST-7.9及-16.4。圖表46 LUNA試驗年注射頻次結果 圖表47 LUNA試驗及CST結果資料來源：Adverum《CorporatePresentationApril2024》 資料來源：Adverum《CorporatePresentationApril2024》23I期臨床試驗OPTIC3年ADVM-022（三）4D-150：63%的患者無需抗VEGF補充治療4D-150是4DMolecularTherapeutics研發(fā)的眼科基因療法，由專有的玻璃體內(nèi)遞送載體R100和轉(zhuǎn)基因盒組成，轉(zhuǎn)基因盒同時表達阿柏西普基因片段和VEGF-CRNAi，可抑制導致wAMD和DME的四個VEGF家族成員VEGF-A/B/C及PIGF。圖表48 4D-150藥物設計資料來源：4DMT《CorporatePresentationApril2024》IIPRISMwAMD4D-150PRISMn=5=4（=32和PCA劑（n=22）PRISM51CST為442μm3.12:2:12021（3×1010vg/（1×1010vg/8129.9、9.49.39.6圖表49臨床I/II期研究PRISM試驗設計資料來源：4DMT《CorporatePresentationApril2024》24（2024119日VEGF89%85%。PRSM（BA與第7天和第110（2CT比第7175（3因AMD6個63%50%84%90%4D-15020周和24-1.8和+1.8CST-8.3和+29.9μm4D-150CST水圖表50 PRISM試驗變化數(shù)據(jù) 圖表51 PRISM試驗CST變化數(shù)據(jù)資料來源：4DMT《CorporatePresentationApril2024》 資料來源：4DMT《CorporatePresentationApril2024》4D-150SAESAE4DMTFDA和EMAIII4D-150與3×1010vg/2025在PRISM164D-1506III4D-1502024+3.3CST-99.090%，63%88%患一內(nèi)接過0-1次射這結支了III期臨床的開。圖表52 PRISM試驗符合III期研究篩選標的患者療效數(shù)據(jù)資料來源：4DMolecularTherapeutics《CorporatePresentationApril2024》（四）LX102：完成6個月隨訪的患者91%無需補充注射LX102wAMDVEGFDNAVEGFLX10220221223日獲得中國CDE20231222日獲FDA20231220LX102II期臨床wAMDAngiogenesis,Exudation,andDegeneration2024LX102wAMD）1-2ILX10220LX10218I（9/9）無需進行抗VEGF71LX102VEGF治療次8~9LX1026wAMD18-24（0圖表53 LX102治療wAMD臨床研究中患者注射情況資料來源：朗信生物公眾號（五）KH631&KH658：中美兩地同時開展臨床研究KH631VEGFwAMDKH631攜帶VEGFR12VEGFR234IgG1結構VEGFRVEGF-AVEGF-BPlGF（RPE）KH631KH63110.9141.1倍。由于KH631CNVvg/KH631IVKH631962022年11月，KH631眼用注射液獲NMPA《藥物臨床試驗批準通知書》以及美國FDA準許在美國開展臨床試驗的通知。圖表54 KH631藥物設計及作用機制資料來源：XiaoKeetal.，PreclinicalevaluationofKH631,anovelrAAV8genetherapyproductforneovascularage-relatedmaculardegeneration，2024年4月，康弘藥業(yè)宣布子公司弘基生物申報的KH658眼用注射液分別獲得CDE及FDA臨床試驗批準通知書，同意開展I/II期臨床試驗。KH658KH658VEGF蛋白，五、投資建議VEGFAMDVEGF1-2VEGF/Ang163次年銷售額就達到了26億美元。VEGFVEGFREYP-1901在與6VEGF89%，60-65%6-12III期研究，EYP-1901也將于2024年底啟動臨床III期研究。國內(nèi)貝達藥業(yè)通將伏羅尼布授權給Eyepoint公司作為EYP-1901的活性成分，同時引進EYP-1901VEGF獲得表達抗VEGFRGX-314VEGF80%以I2052026D10將于2025年第一季度啟動臨床III隨著小分子緩釋植入物及基因治療等長效療法自2027-2028年逐漸上市，眼科療法超長效時代即將來臨。建議關注臨床進度領先的公司：Eyepoint/貝達藥業(yè)、康弘藥業(yè)、Regenxbio、OcularTherapeutix、4DMolecularTherapeutics、Adveru