注射用培妥羅凝血素α目錄公平性藥品基本信息

12345注：本頁面中的人物形象為模特，非醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士或患者創(chuàng)新性有效性安全性【用法用量8

】僅用于復溶后靜脈輸注。?按需治療及控制出血事件：應根據(jù)個體對本品治療效果指導給藥劑量和頻率。血漿凝血因子Ⅷ活性水平應維持在等于或高于給藥指導所描述的水平?

圍手術(shù)期管理：手術(shù)的給藥劑量和給藥間隔取決于手術(shù)操作和當?shù)貙嵺`。給藥頻率和治療持續(xù)時間應始終根據(jù)個體臨床反應進行個體化調(diào)整。應考慮將凝血因子Ⅷ活性水平維持在等于或高于給藥指導所描述的水平?

常規(guī)預防治療以防止或減少出血事件：推薦起始劑量是50IU/kg，每4天一次?？舍槍€體對本品治療的臨床效果調(diào)整治療方案，根據(jù)出血事件增加或

降低給藥頻率。備注：全球3期臨床9給藥方案包括?

每4天一次，

50IU/kg/次?

每7天一次，75IU/kg/次?

國內(nèi)首個長效凝血因子Ⅷ

,

快*速達峰

，作用時間更長，半

衰期為標準半衰期凝血因子Ⅷ

的1.6倍1?

納入《第四批鼓勵研發(fā)申報兒

童藥品清單》2?

因具有明顯臨床價值，獲得了*藥品審評中心優(yōu)先審評3-4?

全新凝血因子分子結(jié)構(gòu)，具有

中國化合物專利5-6?

本品適應癥所屬的血友病已納

入《第一批罕見病目錄》7【注冊規(guī)格】500IU/支，

1000IU/支8【是否為OTC藥品】否【中國大陸首次上市時間】2024年6月28日8【全球首個上市國家及時間】美國，2019年2月19日【參照藥建議】無國內(nèi)唯一*長效凝血因子Ⅷ

,

填補醫(yī)保目錄空白01

藥品基本信息–

首《

勵長

藥，*》見病用藥單罕清童品兒童Ⅷ兒子報因申血發(fā)凝研效第四批鼓個且唯一納入國內(nèi)【說明書適應癥8

】適用12歲及以上血友病A(先天性凝血因子Ⅷ缺乏)患者?按需治療及控制出血事件?

圍手術(shù)期管理?常規(guī)預防治療以防止或減少出血事件的發(fā)生?

本品不適用于治療血管性血友?。╲on

Willebrand

disease

，vWD）*國內(nèi)唯一：

統(tǒng)計截至2024年6月30日快速達峰：靜脈注射，30分鐘內(nèi)血漿FⅧ活性達峰藥品審評中心：即國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心1.Tiede

A

et

al.J

Thromb

Haemost

2013;11:670-8.2.

《第四批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》3.國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心官網(wǎng)，信息公開中的優(yōu)先審評公示https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/369ac7cfeb67c6000c33f85e6f3740444.國家藥監(jiān)局關(guān)于發(fā)布《突破性治療藥物審評工作程序（試行）》等三個文件的公告（2020年第82號）5.中國發(fā)

明專利

(專利號200980106738.3)6.中國發(fā)明專利

(專利號201310180825.1)7.

《第一批罕見病目錄》8.注射用培妥羅凝血素α說明書（2024年6月28日版）9.Giangrande

P

et

al.J

Thromb

Haemost.

2020;

18(Suppl.

1):

5-

14..培妥羅凝血素α1）

血友病是一種罕見遺傳性疾病

1

，

已納入

《第一批罕見病目錄》2

。2）

臨床表現(xiàn)為全身各部位的自發(fā)性出血

，會

伴有劇烈疼痛3

，嚴重時危及患者生命1

。

出血

時需外源補充凝血因子及時止血治療(按需治

療)

，但按需治療無法減少出血的頻次

，無法阻止關(guān)節(jié)病變的發(fā)生及發(fā)展。3）

反復關(guān)節(jié)出血可導致關(guān)節(jié)活動障礙而致殘，并且給血友病患者帶來極大痛苦

，國內(nèi)外指南

均推薦規(guī)律性外源補充凝血因子(預防治療)，以防止出血和致殘

，并建議根據(jù)個體情況調(diào)整凝血因子Ⅷ目標谷值至3%或更高1,4

。4）

中國血友病患病率為2.73/10萬

，其中血友

病A占80%-85％

1，

中國登記人數(shù)為27689人5。1）

由于目前治療不足

，真實世界研究顯示

我國患者平均年化出血24次(其中約70%

患者為按需治療)6

，給患者造成極大痛苦和

治療負擔。2）

由于未及時有效止血和給予預防治療

，

我國血友病A患者的殘疾率高：規(guī)范化預

防治療不足(約30%)6，

70%的患者在成年后存在關(guān)節(jié)殘疾7。3）

我國預防治療率僅約30%6

，遠低于主

流OECD國家(兒童70%-100%

；

成人60%-90%)5。4）凝血因子需靜脈穿刺輸注,

頻繁輸注患

者痛苦大

，調(diào)查顯示

，超過50%患者期待長效凝血因子降低注射次數(shù)8。1）

中國3期臨床顯示本品治療中國人群

止血成功率94.8%

，

絕

大

多

數(shù)

患

者

(94.2%)僅需1~2次注射92）

中國3期臨床顯示本品治療中位年化

出血率為0

，零出血患者比例69.4%93）

本品可改善FⅧ谷值平均至3%

，

且

90%時間內(nèi)FⅧ水平均保持在5%以上10

，實現(xiàn)指南推薦治療目標1,4

；4）

與標準半衰期FⅧ相比

，本品最高可

減少50%的靜脈穿刺注射(

減少92次/年)11-12

，降低注射和照護負擔1.楊仁池主編.

中國血友病管理指南(2021版).中國協(xié)和醫(yī)科大學出版社.2.

《第一批罕見病目錄》3.

趙華等.血友病患者慢性疼痛的自我管理與同伴教育[J].中華現(xiàn)代護理雜志,2015,21(7):860-862.

4.

Srivastava

A,

et

al.

Haemophilia.

2020;26

Suppl

6:1-158.5.World

Federation

of

Hemophilia.World

Federation

of

Hemophilia

Report

ontheAnnual

Global

Survey

2022.

2023.6.

Song

X,et

al./abstract/a-retrospective-database-analysis-study-to-evaluate-disease-burden-and-treatment-

patterns-among-patients-with-hemophilia-a-in-china/.Accessed

July

8,2024.7.林艾靈,等.成人血友病A患者預防治療的多維度價值綜述

[J].

中國衛(wèi)生經(jīng)濟,

2023,42

(04):

61-64.8.von

Mackensen

S,et

al.

Haemophilia.

2017;23(4):566-574.9.Jing

Sun,et

al.PO0128,

EAHAD2024.10.

Chowdary

P

et

al.

Res

Pract

Thromb

Haemost.2019;3:542-55411.重組人凝血因子Ⅷ

（百因止?)說明書12.Giangrande

P

et

al.

Thromb

Haemost2017;117:252-61.01藥品基本信息–

培妥羅凝血素α為我國血友病患者帶來治療新希望本品助力改善我國血友病治療現(xiàn)狀我國治療現(xiàn)狀疾病情況

常見不良反應：皮疹、紅斑、瘙癢、注射部位反應、血管穿刺部位血腫、輸液部位反應、注射部位紅斑、注射部位皮疹、血管穿刺部位疼痛和注射部位腫脹

凝血因子Ⅷ抑制物：接受凝血因子Ⅷ（包括本品）治療的血友病A患者可能會形成中和性抗體（抑制物）。在經(jīng)治療患者中為偶見，

在未經(jīng)治療患者中為十分常見。/

國內(nèi)外安全性信息

中國3期臨床試驗2

說明書不良反應1

中國、美國及歐盟說明書中均無黑框警告，也未收到美國、歐盟藥監(jiān)部門發(fā)布的安全性警告。

在全球范圍內(nèi)，自2019年6月1日至2024年6月1日收到的本品所有上市后來源報告，大多數(shù)不良反應≤3起。

無血栓栓塞事件

無抑制物產(chǎn)生

無過敏反應02安全性1.《注射用培妥羅凝血素α說明書（2024年6月28日版）》

2.Jing

Sun,et

al.

PO0128,

EAHAD2024.

快速達峰，助力快速強效止血。-中國人群止血成功率為94.8%

作用時間更長

，長時間維持較高的

凝血因子Ⅷ水平

，助力持久保護。-中國人群中位年化出血率為0，零出血患者比例69.4%

*快速達峰：靜脈注射，30分鐘內(nèi)血漿FⅧ活性達峰作用時間更長：半衰期為標準半衰期凝血因子Ⅷ的1.6倍凝血因子Ⅷ活性曲線FⅧ活性

(%)150100500培妥羅凝血素α標準半衰期FⅧ0

24

48

72

96

120

144

168時間(小時)注：標準半衰期FⅧ(既往產(chǎn)品)：采用市售血漿校準品的發(fā)色底物法；培妥羅凝血素α：產(chǎn)品特定標準品的發(fā)色底物法.32*,13*,1-203有效性–

快速達峰

、作用時間更長

，助力強效止血和持久保護**

快速達峰*

，作用時間更長*

1.TiedeAetal.JThromb

Haemost

2013;11:670-8.

.2.

Chowdary

Pet

al.

Res

PractThromb

Haemost.

2019;3:542-554.3.Jing

Sun,

et

al.

PO0128,

EAHAD

2024.

所有大手術(shù)(100%)均按照方案使用本品順利進行，其中95.9%達到極好和良好止血效果，51%止血效果評估為極好

，優(yōu)于手術(shù)預期

安全性高沒有癥狀性

血栓栓塞事件無抑制物產(chǎn)生

止血成功率為94.8%

絕大多數(shù)患者（94.2%）

僅需1~2次注射

安全性高94.8%94.2%

無血栓栓塞事件

無抑制物產(chǎn)生03有效性–實現(xiàn)出血和圍手術(shù)期患者高效安全止血圍手術(shù)期管理研究結(jié)果-

極好(51%)：優(yōu)于對該類型手術(shù)的預期；良好(44.9%)：符合對該類型手術(shù)的預期；中等(4.1%)：未改變治療方案的情況下可達到止血效果，但劣于對該類型手術(shù)預期

1.Jing

Sun,et

al.

PO0128,

EAHAD2024.2.Tosetto

A,et

al.

Haemophilia.

2020;

26:450-458/按需治療及控制出血事件

j1圍手術(shù)期管理2

谷值為FⅧ水平的最低點，此時出血風險高2

?；颊逨Ⅷ水平<1%，為重型血友病A

，臨床表現(xiàn)為肌肉關(guān)節(jié)自發(fā)性出血2

北京兒童醫(yī)院研究表明，谷值提高到3%~5%，

大幅降低年化出血率

，提高零出血患者比例4

(本研究納入的患者為接受預防治療的重型血友病A患者)

改善谷值(FⅧ水平最低點)平均至3%1

，實現(xiàn)指南推薦治療目標2-3

將FⅧ水平在90%的時間保持在＞5%，有效降低出血風險1《2020年世界血友病聯(lián)盟指南》&《中國血友病管理指南（2021版）

》

建議根據(jù)個體情況調(diào)整凝血因子Ⅷ目標谷值至3%或更高

“長效凝血因子”，通?？山档突颊咦⑸浯螖?shù)，

同時可維持更高谷值，降低出血率FⅧ谷值平均年化出血率零出血患者比例<

1%7.2525%1%~3%2.8844%3%~5%1.360%03有效性–

持久維持高谷值，降低出血率，實現(xiàn)指南推薦治療目標 培妥羅凝血素α助力更高谷值和更好保護/國內(nèi)外指南均強調(diào)了長效凝血因子的優(yōu)勢2-3f提高谷值，可大幅降低出血風險

J1.Chowdary

P

et

al.

Res

Pract

Thromb

Haemost.

2019;3:542-554.2.楊仁池主編.

中國血友病管理指南(2021版).中國協(xié)和醫(yī)科大學出版社.3.

Srivastava

A,et

al.

Haemophilia.

2020;26

Suppl

6:1-158.4.

Huang

K,et

al.Thromb

Res.

2022;213:71-77中國3期臨床1（入組均為重型血友病A患者）

中位年化出血率

大幅降低至0次

平均年化出血率大幅降低至2.55次

69.4%患者實現(xiàn)零出血注：中國3期試驗中本品為每4天一次注射。入組前不同治療方式患者的中位年化出血率和平均年化出血率為試驗存檔數(shù)據(jù)全球3期臨床2（入組均為重型血友病A患者）

長期隨訪（中位5.4年，最長6.6年）數(shù)據(jù)，證明本品可

長期穩(wěn)定降低出血次數(shù)

每4天一次注射，有效降低出血次數(shù)

中位年化出血率0.84

治療第6年，零出血患者比例64%

每7天一次注射，亦有效降低出血次數(shù)

中位年化出血率1.67

治療第5年，零出血患者比例高達81%

換用本品后，患者滿意度由42%顯著提升至95%

68%患者認為日常生活能力提高03有效性–

大幅降低年化出血率，幫助血友病A患者提高日常生活能力預防治療5.0次按需治療45.0次預防/按需治療22.0次預防治療11.0次按需治療45.0次預防/按需治療19.5次2.55

次0

次真實世界研究3入組前1.Jing

Sun,et

al.

PO0128,

EAHAD2024.2.Giangrande

P

et

al.

J

Thromb

Haemost.

2020;

18(Suppl.

1):

5-

143.

Eichler

H,et

al.

Patient

Prefer

Adherence.

2023;17:3001-3014.本品治療后?培妥羅凝血素α是國內(nèi)首個且唯一*長效凝血因子Ⅷ?

兒童罕見病用藥

本品適應癥所屬的血友病已納入《第一批罕見病目錄》1

列入《第四批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》2，因具有明顯臨床價值，獲得藥品審評中心*優(yōu)先審評3?

化學結(jié)構(gòu)

全新凝血因子分子結(jié)構(gòu)，具有中國化合物專利（專利期至2029年2月25日）4-5

?

作用機制

快速達峰*

，作用時間更長*，半衰期為標準半衰期凝血因子Ⅷ的1.6倍6-7

與標準半衰期FⅧ

藥品治療相比，

本品最高可減少

50%的靜脈穿刺注射(減少92次/年)9-10

，

降低注射和照

護負擔

改善谷值(FⅧ水平最低點)平均至3%7

，

可實現(xiàn)指南推

薦治療目標11

將FⅧ水平在90%的時間保持在＞

5%

，大幅降低年化

出血率8

，

幫助患者降低殘疾風險11

，保持社會生產(chǎn)力療效創(chuàng)新止血成功率8中位年化出血率8（ABR）0次94.8%快速達峰*

，作用時間長*,6-704

創(chuàng)新性–

藥品審評中心*優(yōu)先審評，國內(nèi)首個且唯一*長效凝血因子Ⅷ*國內(nèi)唯一：

統(tǒng)計截至2024年6月30日藥品審評中心：即國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心快速達峰：靜脈注射，30分鐘內(nèi)血漿FⅧ活性達峰作用時間更長：半衰期為標準半衰期凝血因子Ⅷ的1.6倍1.《第一批罕見病目錄》2.

《第四批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》3.國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心官網(wǎng)，信息公開中的優(yōu)先審評公示https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/369ac7cfeb67c6000c33f85e6f374044

）

4.中國發(fā)明專利

(專利號200980106738.3)5.中國發(fā)明專利

(專利號201310180825.1)6.Tiede

A

et

al.

JThromb

Haemost

2013;11:670-8.7.Chowdary

P

et

al.

Res

Pract

Thromb

Haemost.

2019;3:542-554.8.Jing

Sun,

et

al.

PO0128,

EAHAD

2024.9.Giangrande

P

et

al.

Thromb

Haemost

2017;117:252-61.10.重組人凝血因子Ⅷ（百因止?)說明書11.楊仁池主編.

中國血友病管理指南(2021版).中國協(xié)和醫(yī)科大學出版社.應用創(chuàng)新機制創(chuàng)新

血友病是一種罕見遺傳性疾病1

，已納入《第一批罕見病目錄》2

臨床表現(xiàn)為全身各部位的自發(fā)性出血，會伴有劇烈疼痛3

，嚴重時危及患者生命1

患者自發(fā)性出血會導致關(guān)節(jié)病變、殘疾、死亡等事件1，疾病危害大，導致患者無法正常學習、工作和生活，增加家庭和社會負擔

符合《“健康中國2030”規(guī)劃綱要》中對“保障兒童用藥”和“完善罕見病用藥”的雙重政策保障要求4符合“保基本”

標準半衰期凝血因子Ⅷ已納入國家醫(yī)保目錄5

，將本品納入醫(yī)保目錄，符合保基本原則，助力實現(xiàn)醫(yī)療技術(shù)創(chuàng)新和醫(yī)保新質(zhì)生產(chǎn)力

減少出血和關(guān)節(jié)病變等嚴重事件發(fā)生6

，降低相關(guān)治療負擔，提高基金使用

效率

幫助患者降低殘疾風險，保持社會生產(chǎn)力

國內(nèi)唯一長效凝血因子Ⅷ,快速達峰*7-8

，作用時間更長*7

，止血成功率高9

，且大幅降低年化出血率9

，填補醫(yī)保目錄長效凝血因子Ⅷ空白

助力血友病規(guī)范化治療，實現(xiàn)指南疾病管理目標

本品為罕見病治療藥品，血友病A診斷標準明確1

，患者多集中在血友病中心進行治療，且已經(jīng)建立全國性血友病病例信息登記管理制度和血友病中心評審體系10-11

，臨床濫用風險小

本品半衰期為標準半衰期凝血因子Ⅷ的1.6倍7

，最高可減少50%的靜脈穿刺注射(減少92次/年)

12-13

，降低臨床注射治療負擔，減少患者就醫(yī)頻次*國內(nèi)唯一：

統(tǒng)計截至2024年6月30日