泊那替尼片與奧雷巴替尼相比

，

CP-CML適應(yīng)癥主要細(xì)胞遺傳學(xué)反應(yīng)

（60%

VS

47.7%)、

完全細(xì)胞遺傳學(xué)反應(yīng)

（54%

VS36.4%）

和主要分子學(xué)反應(yīng)（40%

VS27.3%）

更優(yōu)分子結(jié)構(gòu)創(chuàng)新：獨(dú)特三鍵結(jié)構(gòu)特征的分子

，對(duì)包括T315I在內(nèi)的多種突變類型有效；

列入臨床急需境外新藥名單對(duì)T315I的急變期CML和Ph+ALL患者彌補(bǔ)臨床空白

，保障中樞神經(jīng)受累患者用藥我國首個(gè)且唯一獲批同時(shí)用于治療末線CML和Ph+ALL的第三代TKI與奧雷巴替尼相比

，泊那替尼在肝毒性

，

血液毒性方面指標(biāo)更優(yōu)安全性基本信息有效性創(chuàng)新性公平性目錄21.

一代和二代TKI耐藥和/或不耐受的慢性髓細(xì)胞白血病慢

性期（CP-CML）

成人患者

（人群最大）2.

無其他TKI適用的復(fù)發(fā)或難治性加速期或急變期的CML（AP&BP-CML）

，以及費(fèi)城染色體陽性急性淋巴細(xì)胞

白血病（Ph+ALL）

成人患者

（唯一同時(shí)用于治療末線CML和Ph+ALL的第三代TKI）3.

任何TKI耐藥，

伴有T315I突變的各期CML（CP、

AP、BP）或費(fèi)城染色體陽性急性淋巴細(xì)胞白血病成人患者（彌補(bǔ)臨床空白）通用名泊那替尼片注冊(cè)分類5.1類商品名英可欣申報(bào)目錄類別基本目錄注冊(cè)規(guī)格15mg中國大陸首次獲批

時(shí)間2024年9月目前大陸地區(qū)同通用

名藥品的上市情況無全球首次上市國家

/地區(qū)及獲批時(shí)間美國，2012年是否為OTC藥品否CP-CMLAP/BP-CML復(fù)發(fā)難治性Ph+ALL初始劑量45mg

QD45mg

QD45mg

QD減量時(shí)機(jī)BCR::ABL1(IS)≤1%劑量降至15mg

QD--

全球首個(gè)第三代TKI，我國首個(gè)且目前唯一獲批用于治療末線CML和Ph+ALL的第三代TKI。說明書適應(yīng)癥基本信息（1/3）數(shù)據(jù)來源：泊那替尼說明書3建議參照藥：奧雷巴替尼相似程度高1.適應(yīng)癥最相似：

泊那替尼適應(yīng)癥1（建議主適應(yīng)癥）與奧雷巴替尼

適應(yīng)癥完全一致

其他適應(yīng)癥重合度最高，均可治療伴T315I突變的CML患者2.代際一致：唯二的第三代酪氨酸激酶抑制劑（TKI）3.作用機(jī)制相似：

均為靶向BCR-ABL1的三磷酸腺苷

（ATP）競(jìng)爭(zhēng)性酪氨酸激酶抑制劑4.給藥途徑一致：均為口服片劑治療金標(biāo)準(zhǔn)第三代TKI被《CSCO惡性血液病診療指南2024》推薦建議主適應(yīng)癥：末線CP-CML末線

CP-CML選擇理由：末線CP-CML適應(yīng)癥人群最大預(yù)估用藥患者數(shù)60003000末線CML

末線Ph+ALL基本信息（2/3）泊那替尼獲批適應(yīng)癥中，末線CP-CML患者數(shù)量占比最大，建議為主適應(yīng)癥。建議本品參照藥為奧雷巴替尼。*

1、

譚茜蔚,王仕鴻,王爽,等.中國白血病發(fā)病、患病及死亡趨勢(shì)分析及預(yù)測(cè)研究[J].華西醫(yī)學(xué),2024,39(09):1427-1434.

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3、趙慧芳,張?莉,呂曉東,等.高通量測(cè)序檢測(cè)酪氨酸激酶抑制劑耐藥的慢性髓性白血病患者82種血液腫瘤相關(guān)基因突變[J].

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，

我國成人慢性髓性白血病占成人白血病總數(shù)的15%~20%。CML患者治療期間約三分之一的患者對(duì)TKI產(chǎn)生耐藥。在發(fā)生T315I突變后，CP-CML發(fā)生進(jìn)展T315I突變占BCR-ABL1TKI相關(guān)突變的64%

，T315I突變發(fā)生后，總生存期（OS）、無進(jìn)展生存期（PFS）大幅下降，患者中位OS：22.4個(gè)月，患者中位PFS為11.5個(gè)月第一代和第二代TKI生存時(shí)間短：5年內(nèi)患者使用第一代TKI的總生存率為57%，使用第二代TKI的總生存率為68%所有第一代和第二代TKI對(duì)T315I突變耐藥：白血病的緩解標(biāo)準(zhǔn)包括完全細(xì)胞遺傳學(xué)反應(yīng)CCyR，對(duì)二代TKI耐藥的患者CCyR

≤18%，

30個(gè)月生存率26%奧雷巴替尼透過血腦屏障效果較差?yuàn)W雷巴替尼無法有效緩解患者神經(jīng)中樞受累的問題發(fā)生T315I突變BP-CML和Ph+ALL目錄內(nèi)無藥可用基本信息（

3/3）臨床未滿足需求1.譚茜蔚,王仕鴻,王爽,等.中國白血病發(fā)病、患病及死亡趨勢(shì)分析及預(yù)測(cè)研究[J].華西醫(yī)學(xué),2024,39(09):1427-1434.2.LiptonJ,etal.Leuk2016;91:1206-14

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、完全細(xì)胞遺傳學(xué)緩解（CCyR）和主要分子學(xué)緩解（MMR），其緩解程度逐漸增高有效性（1/2）1

、

Cortes

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2651-2662.6顯著延長(zhǎng)對(duì)第一代、二代TKI耐藥或不耐受的患者的總體生存期（OS）/無進(jìn)展生存期（PFS）?

2年：OS為91%,

PFS為80%?5年：OS為73%，顯著高于第一代、二代TKI

（如下圖）73%56%38%泊那替尼第二代TKI

第一代TKI有效性（2/2）泊那替尼顯著延長(zhǎng)生存期（OS/PFS）現(xiàn)有證據(jù)顯示泊那替尼透過血腦屏障能力在同類TKI中最強(qiáng)，顯著緩解中樞神經(jīng)受累71.CortesJE,etal.

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15;147(4):1071-1077有效緩解中樞神經(jīng)受累患者使用后使用前主要參數(shù)泊那替尼OPTIC研究奧雷巴替尼HQP1351CC201/202研究血小板減少癥44%73%丙氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶升高22%39%貧血21%52%發(fā)熱16%17%高甘油三酯血癥15%57%天冬氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶升高14%39%皮疹13%15%安全性（1/2）泊那替尼的肝毒性、血液毒性不良反應(yīng)發(fā)生率更低1.CortesJE,etal.

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1-89數(shù)據(jù)來源動(dòng)脈閉塞（AOE）發(fā)生率OPTIC研究6%真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究6.49%安全性（2/2） 動(dòng)脈閉塞事件（AOE）是所有TKI長(zhǎng)期治療過程中較為嚴(yán)重的不良反應(yīng)泊那替尼全球有完善的血管風(fēng)險(xiǎn)管理措施91.CortesJE,etal.

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8;2017(1)泊那替尼真實(shí)世界研究顯示AOE風(fēng)險(xiǎn)可控泊那替尼全球風(fēng)險(xiǎn)管理措施的有效執(zhí)行，真實(shí)世界數(shù)據(jù)顯示AOE風(fēng)險(xiǎn)可控創(chuàng)新的分子結(jié)構(gòu)設(shè)計(jì)帶來的獲益?獨(dú)特三鍵結(jié)構(gòu)，繞過T315I突變引起的空間位阻，對(duì)T315I突變有效M318（鉸鏈區(qū)）T315IE286三鍵D381

分子與ABL激酶結(jié)合位點(diǎn)能量分布均衡?

對(duì)所有突變均有效?

有效透過血腦屏障"臨床急需品種"

與

"孤兒藥"資格雙認(rèn)證?

被國家藥品監(jiān)督管理局納入

“臨床急需品種”，通過優(yōu)先審評(píng)上市?FDA、

EMA授予孤兒藥資格創(chuàng)新性泊那替尼創(chuàng)新的三鍵結(jié)構(gòu)，對(duì)所有突變均有效，并納入“臨床急需品種”CSCO惡性血液病診療指南、

NCCN(美國)、

ELN(歐洲)、JSH(日本)多項(xiàng)指南推薦I360（催化結(jié)構(gòu)域）H361（催化結(jié)構(gòu)域）1.O’HareT,etaI.CancerCeII

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ICLUSIG

(ponatinib)

Prescribing

Information.10?CML與Ph+ALL末線治療的

臨床必需藥物?因治療線限制，

人群有限

，

對(duì)醫(yī)保基金影響安全可控?

解決其他TKI耐藥導(dǎo)致無藥

可用的局面，提高末線患者

用藥可及性?

保障CML與Ph+ALL中發(fā)生

中樞神經(jīng)受累患者用藥?口服制劑，

每日一次，用

藥方便?臨床診斷標(biāo)準(zhǔn)明確，避免

濫用?

泊那替尼可有效填補(bǔ)當(dāng)前醫(yī)

保目錄內(nèi)用藥空白填補(bǔ)空白適應(yīng)癥：?CML急變期的T315I突變?Ph+ALL的T315I突變公平性符合“保基本”原則提高治療可及，促進(jìn)公共健康彌補(bǔ)藥品目錄短板臨床管理難度11建議參照藥：奧雷巴替尼相似程度高1.主適應(yīng)癥完全一致：

均為CP-CML2.代際一致：

均為第三代酪氨酸激酶抑制劑（