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預(yù)后研究證據(jù)的評(píng)價(jià)與應(yīng)用溫醫(yī)附屬第一醫(yī)院2025/9/262臨床醫(yī)生每天面臨的問題？直接問題〔病人或家屬提出，以急性心梗為例〕病情是否嚴(yán)重？能否防止急性期死亡？能活多少年？會(huì)猝死嗎？會(huì)發(fā)生再堵塞嗎？會(huì)發(fā)生心衰嗎？生活質(zhì)量會(huì)受到什么影響？2025/9/263

間接預(yù)后問題〔醫(yī)生考慮〕40歲、男性、無病癥單純性房顫。〔腦栓塞、心衰〕預(yù)后如何？需要預(yù)防性抗血栓治療嗎？何時(shí)抗血栓治療預(yù)后最好？要答復(fù)這些問題都需要證據(jù)。但如何生產(chǎn)〔研究〕、評(píng)價(jià)和應(yīng)用證據(jù)呢？2025/9/264主要內(nèi)容概述預(yù)后的研究方法常見偏倚及其控制預(yù)后證據(jù)的循證2025/9/265

第一節(jié)概述

一、概念預(yù)后對(duì)疾病開展為各種不同的后果和結(jié)局〔好轉(zhuǎn)、痊愈、惡化、傷殘、死亡〕的預(yù)測(cè)。疾病可能的結(jié)果：Thepossibleoutcomesofatargetdisorder

結(jié)果所發(fā)生的概率：Theprobabilitiesthattheseoutcomesmightoccur.2025/9/266疾病醫(yī)療干預(yù)預(yù)后存活治愈殘疾緩解慢性化并化癥惡化死亡預(yù)后指標(biāo)2025/9/267病程短且不易引起死亡的疾病一般用治愈率表示預(yù)后病程短易引起死亡的疾病一般用病死率表示預(yù)后病程長(zhǎng)、病死率低的疾病一般用多種預(yù)后指標(biāo)表示預(yù)后（緩解、復(fù)發(fā)、好轉(zhuǎn)、惡化、死亡）病程長(zhǎng)、致死性強(qiáng)的疾病一般用生存率表示預(yù)后預(yù)后指標(biāo)的選擇2025/9/268Qualitativeaspect(有什么可能的后果？)Quantitativeaspect(發(fā)生的可能性多少？)Temporalaspect(需經(jīng)過多久時(shí)間才發(fā)生？)有關(guān)預(yù)后問題，包括三個(gè)要素：2025/9/269預(yù)后研究對(duì)疾病各種結(jié)局發(fā)生概率及其影響因素的研究。預(yù)后估計(jì)的要求：專業(yè)知識(shí)+患者的疾病特征+預(yù)后文獻(xiàn)提供的科學(xué)證據(jù)，進(jìn)展綜合性判斷和估計(jì)，使預(yù)測(cè)結(jié)果盡可能接近患者的真實(shí)結(jié)局。2025/9/2610

二、預(yù)后研究的目的

1〕研究疾病對(duì)人類的危害性：對(duì)無特殊治療的疾病—了解其自然轉(zhuǎn)歸。有治療方法的疾病—研究干預(yù)后的轉(zhuǎn)歸。

2〕探索影響疾病預(yù)后的重要因素：一樣疾病預(yù)后因素不同，結(jié)局不一樣。

3〕研究改善疾病預(yù)后的措施發(fā)現(xiàn)不良因素——進(jìn)展干預(yù)2025/9/2611

三、疾病的自然史和病程疾病自然史

不給任何干預(yù)措施，疾病發(fā)生、開展到結(jié)局的過程

四個(gè)時(shí)期：

生物反應(yīng)期臨床前期臨床期結(jié)局痊愈病殘死亡2025/9/2612四、影響預(yù)后的因素患者的機(jī)體狀況疾病本身的特點(diǎn)患者的病情醫(yī)療干預(yù)效果醫(yī)院內(nèi)感染社會(huì)家庭因素2025/9/2613第二節(jié)預(yù)后研究的方法隊(duì)列研究臨床試驗(yàn)病例對(duì)照研究描述性研究…2025/9/2614

疾病預(yù)后證據(jù)研究類型與質(zhì)量2025/9/2615

(一)預(yù)后研究設(shè)計(jì)與實(shí)施1.明確研究目的2.確定研究對(duì)象3.疾病預(yù)后的評(píng)定指標(biāo)病死率、治愈率、緩解率、復(fù)發(fā)率、生存率4.明確研究結(jié)局及其判斷標(biāo)準(zhǔn)5.進(jìn)行隨訪，收集相關(guān)資料6.疾病預(yù)后研究設(shè)計(jì)的注意問題2025/9/2616

1、預(yù)后研究的目的1〕研究疾病對(duì)人類的危害性：對(duì)無特殊治療的疾病—了解其自然轉(zhuǎn)歸。有治療方法的疾病—研究干預(yù)后的轉(zhuǎn)歸。

2〕探索影響疾病預(yù)后的重要因素：一樣疾病預(yù)后因素不同，結(jié)局不一樣。

3〕研究改善疾病預(yù)后的措施發(fā)現(xiàn)不良因素——進(jìn)展干預(yù)2025/9/26172.

研究對(duì)象1.研究對(duì)象的來源研究對(duì)象應(yīng)與目標(biāo)人群一致。用多家醫(yī)院的病例進(jìn)展的研究樣本代表性好于只用一家醫(yī)院的樣本。2.研究對(duì)象的納入經(jīng)統(tǒng)一的診斷標(biāo)準(zhǔn)確診研究對(duì)象；應(yīng)制定明確的納入和排除標(biāo)準(zhǔn)；減少不依從者。3.樣本量設(shè)計(jì)中應(yīng)對(duì)所需樣本量適當(dāng)估計(jì)研究的預(yù)后影響因素愈多所需的樣本量愈大，需考慮作用最小的因素。2025/9/2618率的計(jì)算遵循原則：起點(diǎn)要統(tǒng)一；是與研究疾病相關(guān)的特異臨床表現(xiàn)；

結(jié)局指標(biāo)應(yīng)有明確的定義；結(jié)局事件應(yīng)發(fā)生在隨訪期內(nèi)。3.常用評(píng)價(jià)指標(biāo)2025/9/26191.病死率〔case-fatalityrate〕指某病患者中因該病而死亡的頻率。一般用于在短期內(nèi)可見結(jié)局的疾病。說明疾病的嚴(yán)重程度，也可反映醫(yī)療水平和診斷能力。2.致殘率〔disabilityrate〕指發(fā)生肢體或器官功能喪失占觀察患者總數(shù)的百分比。2025/9/26203.治愈率〔curerate〕指患某病治愈的人數(shù)占該病承受治療患者總數(shù)的比例。4.緩解率〔remissionrate〕指給予某種治療后，進(jìn)入疾病臨床消失期的病例數(shù)占總治療例數(shù)的百分比。5.復(fù)發(fā)率〔recurrencerate〕指疾病經(jīng)過一定的緩解或痊愈后又重復(fù)發(fā)作的患者數(shù)占承受觀察患者總數(shù)的百分比2025/9/26216.生存率〔survivalrate〕從疾病臨床過程的某一點(diǎn)〔如發(fā)病、確診、開場(chǎng)治療或手術(shù)時(shí)間等〕開場(chǎng)，到某時(shí)點(diǎn)的生存概率

p為生存率，n為隨訪時(shí)間長(zhǎng)度，一般以年為單位，o為觀察起始點(diǎn)，病程較短的癌癥可用一年生存率，一般癌癥可用5年生存率。2025/9/26224.結(jié)果評(píng)價(jià)預(yù)后評(píng)價(jià)指標(biāo)——指用來描述、估計(jì)、比較預(yù)后的指標(biāo)。既包括生命延長(zhǎng)情況，也包括生命質(zhì)量改善情況。病程短，可以治愈的疾病——預(yù)后指標(biāo)多用治愈率。病程長(zhǎng)、不易治愈的病——用復(fù)發(fā)率、緩解率等。嚴(yán)重疾病——多用病死率〔或存活率〕、致殘率等。慢性病常增加生活質(zhì)量評(píng)價(jià)2025/9/2623

5、隨訪觀察1.研究的起始點(diǎn)對(duì)象觀察的起始時(shí)刻應(yīng)是該疾病開展的同一階段，研究設(shè)計(jì)時(shí)應(yīng)明確規(guī)定在病程的哪一點(diǎn)作為起始點(diǎn)。2.隨訪和失訪：隨訪期限應(yīng)足夠長(zhǎng)，應(yīng)能觀察到研究疾病的所有結(jié)局。理想：追蹤全部病人實(shí)際：很難做到，時(shí)間越長(zhǎng)，失訪越多一般認(rèn)為失訪>10%——對(duì)結(jié)論疑心，

>20%——結(jié)論不可信

3.結(jié)局的判定評(píng)價(jià)結(jié)局指標(biāo)最好采用盲法，一些醫(yī)學(xué)事件所經(jīng)歷的時(shí)間：從開始觀察到事件發(fā)生的時(shí)間，不是短期內(nèi)可以明確判斷的乳腺癌病人術(shù)后生存時(shí)間幼兒乳牙萌出的時(shí)間白血病病人化療后緩解持續(xù)的時(shí)間兩種方法治療某慢性病產(chǎn)生療效的時(shí)間針對(duì)這類生存資料的分析方法：生存分析生存分析：將終點(diǎn)事件的出現(xiàn)與否和達(dá)到終點(diǎn)所經(jīng)歷的時(shí)間結(jié)合起來分析的一類統(tǒng)計(jì)分析方法。6.評(píng)價(jià)分析方法-生存資料圖102名黑色素瘤患者的生存時(shí)間分布生存分析的目的1.估計(jì)：根據(jù)樣本生存資料估計(jì)總體生存率及其它有關(guān)指標(biāo)（如中位生存時(shí)間等），如根據(jù)腦瘤患者治療后的生存時(shí)間資料，估計(jì)不同時(shí)間的生存率、生存曲線以及中位生存期等。2.比較：對(duì)不同處理組生存率進(jìn)行比較，如比較不同療法治療腦瘤的生存率，以了解哪種治療方案較優(yōu)。生存分析的目的3.影響因素分析：目的是為了探索和了解影響生存時(shí)間長(zhǎng)短的因素，或平衡某些因素影響后，研究某個(gè)或某些因素對(duì)生存率的影響。如為改善腦瘤病人的預(yù)后，應(yīng)了解影響病人預(yù)后的主要因素，包括病人的年齡、性別、病程、腫瘤分期、治療方案等。4.預(yù)測(cè)：具有不同因素水平的個(gè)體生存預(yù)測(cè)，如根據(jù)腦瘤病人的年齡、性別、病程、腫瘤分期、治療方案等預(yù)測(cè)該病人t年（月）生存率。生存資料概述一、起始事件與終點(diǎn)事件

起始事件：反映研究對(duì)象生存過程的起始特征的事件。如確診、手術(shù)、開始采取措施，開始觀察。終點(diǎn)事件（outcomeevent）：指研究者所關(guān)心的特定結(jié)局，又稱死亡事件、失效事件（failureevent）。如死亡、復(fù)發(fā)、痊愈等。二、生存時(shí)間（survivaltime）

指從某起始事件開始到被觀測(cè)對(duì)象出現(xiàn)終點(diǎn)事件所經(jīng)歷的時(shí)間，用t表示。研究號(hào)(1)姓名(2)術(shù)后開始隨訪時(shí)間(3)終止隨訪時(shí)間(4)結(jié)局(5)生存天數(shù)(6)1趙××00-01-1600-09-01失去聯(lián)系229+2錢××00-01-2601-03-18局部復(fù)發(fā)死亡4173孫××00-02-0501-12-25車禍死亡689+4李××00-02-1902-10-01研究終止955+5王××00-03-0700-11-11局部復(fù)發(fā)死亡2496劉××00-03-2002-01-24遠(yuǎn)處轉(zhuǎn)移死亡675例1：某醫(yī)師從2000年1月1日起到2002年10月1日對(duì)６名肺癌患者進(jìn)行跟蹤觀察，記錄其結(jié)局。1234562000-01-012002.10.01三、刪失（censor）又稱截尾，主要有3種情況：①失訪：指失去聯(lián)系，如信訪未回信，上門不見人，電話采訪不答理或搬遷未留新地址等原因；②退出：指退出研究，如因其他非此次研究疾病死亡，臨時(shí)改變治療方案而中途退出研究；③終止：指研究時(shí)限已到而終止觀察。生存資料概述生存時(shí)間有2種類型：（1）完全數(shù)據(jù)（completedata）：是指被觀測(cè)對(duì)象從觀察起點(diǎn)至出現(xiàn)終點(diǎn)事件所經(jīng)歷的時(shí)間。（2）不完全數(shù)據(jù)（censoreddata）：是指在出現(xiàn)終點(diǎn)事件前，被觀測(cè)對(duì)象的觀測(cè)過程終止了。由于被觀測(cè)對(duì)象所提供的信息是“不完全的”，只知道他們的生存時(shí)間超過了截尾時(shí)間。常用229+、689+、955+來表示不完全數(shù)據(jù)（刪失數(shù)據(jù)）。第一節(jié)生存資料概述例2：某臨床試驗(yàn)對(duì)32名晚期肺癌患者患者進(jìn)行隨訪研究，截止到研究期結(jié)束，記錄的生存隨訪資料如下表，試計(jì)算100周生存率。12.815.617.824.0+26.429.230.030.8+39.242.049.358.4+72.0+76.9+77.282.485.086.887.2+90.694.4+96.597.2+98.6+106.0+114.8+117.2+140.0+168.0+170.5+196.0198.5+注：+表示該數(shù)據(jù)為刪失數(shù)據(jù)（不完全數(shù)據(jù)）四、死亡概率（q）死亡概率（mortalityprobability）：記為q，是指在某段時(shí)間開始時(shí)存活的個(gè)體在該段時(shí)間內(nèi)死亡的可能性大小。若無刪失數(shù)據(jù)，死亡概率的估計(jì)公式為：生存資料概述生存資料概述2025/9/26352025/9/26362025/9/26372025/9/2638適用于大樣本資料數(shù)據(jù)按時(shí)間區(qū)間分組利用刪失資料信息，按刪失資料對(duì)進(jìn)行校正區(qū)間中的刪失個(gè)體折算為半個(gè)人時(shí)生存率的壽命法2025/9/2639生存率的壽命法2025/9/2640生存率的壽命法2025/9/2641中位生存時(shí)間中位生存時(shí)間(MedianSurvivalTime)：又稱為半數(shù)生存期，即當(dāng)累積生存率為0.5時(shí)所對(duì)應(yīng)的生存時(shí)間，表示有且只有50%的個(gè)體可以活過這個(gè)時(shí)間。要注意中位生存期通常不等于生存時(shí)間的中位數(shù)（除非在這個(gè)時(shí)間點(diǎn)之前沒有刪失值存在）。生存率的壽命法2025/9/2642生存率的壽命法生存率的乘積極限法2025/9/26432025/9/2644生存率的乘積極限法2025/9/2645生存率的乘積極限法2025/9/2646生存率的乘積極限法2025/9/2647生存率的乘積極限法2025/9/2648①壽命表法適用于大樣本或無法準(zhǔn)確得知研究結(jié)果出現(xiàn)時(shí)間的資料，Kaplan-Meier法主要用于小樣本，也可以用于大樣本。②壽命表法是按照指定的時(shí)段來分段，估計(jì)的是時(shí)間區(qū)間右端點(diǎn)上的生存率；Kaplan-Meier法是根據(jù)死亡時(shí)點(diǎn)分段，逐個(gè)估計(jì)死亡時(shí)點(diǎn)的生存率。③壽命表法不能確切得知死亡時(shí)間，假定每個(gè)時(shí)間段中的“死亡”是呈均勻分布，生存率為線性變化，故簡(jiǎn)單化以直線相連接；K-M法其生存曲線是連續(xù)的階梯型曲線，間斷點(diǎn)的縱坐標(biāo)在下一階處，當(dāng)樣本量較大及死亡時(shí)點(diǎn)較多時(shí)，階梯形就不明顯了。兩種生存率的區(qū)別比較2025/9/26492025/9/26502025/9/26512025/9/26522025/9/2653Log-rank檢驗(yàn)2025/9/2654Log-rank檢驗(yàn)2025/9/2655研究因素例數(shù)死亡例數(shù)（%）中位生存天數(shù)x2P值年齡(歲)0~247131(53.0)105115~573431(75.2)367228.4＜0.0160~208182(87.5)82血小板(×109/L)0~454353(77.8)27750~445309(69.4)41628.0＜0.01100~12982(63.6)614白細(xì)胞(×109/L)0~485331(68.2)51510~185130(70.3)41746.9＜0.0120~167130(77.8)28450~191153(80.1)187外周原+(早)0~663461(69.5)42515.1＜0.0150~365283(77.5)300表7-1急性白血病Log-rank單因素生存分析2025/9/2656多因素分析

生存分析是研究因素與生存時(shí)間有無關(guān)聯(lián)，及聯(lián)系程度大小的方法。cox回歸是生存分析中最重要的方法之一，其優(yōu)點(diǎn)是適用條件很寬和允許存在失訪病例，主要用于腫瘤和其他慢性病的預(yù)后分析，也可用于隊(duì)列研究的病因探索。2025/9/2657Cox回歸用以描述多個(gè)變量對(duì)生存時(shí)間的影響。可控制一個(gè)或幾個(gè)因素，考察其他因素對(duì)生存時(shí)間的影響，及各因素之間的交互作用。多因素分析常比單因素分析對(duì)預(yù)后因素的預(yù)測(cè)更加準(zhǔn)確，因此可以根據(jù)預(yù)后研究中多因素分析的結(jié)果，運(yùn)用統(tǒng)計(jì)模型，建立各種預(yù)測(cè)疾病預(yù)后的指數(shù)。2025/9/26582025/9/26592025/9/26602025/9/2661

預(yù)后研究中我們必須自問：該研究可能產(chǎn)生偏倚嗎？對(duì)可能產(chǎn)生的偏倚采取了措施加以防止或減少嗎？偏倚的大小足以影響臨床結(jié)論的真實(shí)性嗎？2025/9/2662第三節(jié)預(yù)后研究中常見的偏倚及其控制

1、預(yù)后研究中常見的偏倚

失訪偏倚(losttofollow-up)零時(shí)刻不當(dāng)?shù)钠屑掀?assemblybias)：病例選擇無代表性存活隊(duì)列偏倚(survivalcohortsbias)：不是利用起始病例，而是利用存活病例帶來的偏倚遷移偏倚(migrationbias)：失訪偏倚測(cè)量偏倚(measurementbias)：信息偏倚

2025/9/2663偏倚的控制

隨機(jī)化(randomization)方法限制(restyiction)配比(matching)分層(stratification)標(biāo)準(zhǔn)化(standardizationn)多因素分析方法減少測(cè)量偏倚的方法2025/9/2664第四節(jié)預(yù)后證據(jù)的循證發(fā)現(xiàn)臨床預(yù)后問題，并轉(zhuǎn)化成可以檢索的、易于答復(fù)的問題根據(jù)預(yù)后問題找出相關(guān)的預(yù)后研究文獻(xiàn)評(píng)價(jià)文獻(xiàn)，確定預(yù)后證據(jù)的真實(shí)性估計(jì)預(yù)后研究結(jié)果的重要性估計(jì)研究結(jié)果的適用性，應(yīng)用證據(jù)2025/9/2665一、發(fā)現(xiàn)和提出臨床預(yù)后問題臨床病例一位76歲退休女教師，因進(jìn)展性記憶力減退3年，伴激越、偏執(zhí)1年，認(rèn)知障礙1月就診于精神科門診。標(biāo)化精神現(xiàn)狀檢查〔SMMS〕18分(總分值30)，查體正常，神經(jīng)系統(tǒng)陰性，繼發(fā)性癡呆原因〔-〕，診斷“阿爾茨海默病〔Alzheimer’sdisease〕〞。兒子提出的預(yù)后問題：“我母親的病情嚴(yán)重嗎？會(huì)死于癡呆癥嗎？〞2025/9/2666

按PICO原那么進(jìn)展轉(zhuǎn)化PATIENT:OldfemalewithAlzheimer‘sdiseaseordementiaINTERVENTION:-AnyCOMPARISON:-NointerventionortreatmeOUTCOME:-survival(die)2025/9/2667

將臨床問題轉(zhuǎn)化成可以答復(fù)的問題：阿爾茨海默病生存概率多大？〔survival)即死于癡呆的可能性是多少？生存期多長(zhǎng)？病情進(jìn)展快還是慢？〔progression)2025/9/2668

二.檢索預(yù)后研究證據(jù)1、預(yù)后相關(guān)的常用數(shù)據(jù)庫(kù)2025/9/2669

2.檢索策略：推薦檢索詞2025/9/2670推薦的預(yù)后關(guān)鍵詞〔自由詞〕RecommendedPrognosisKeywordSearches放入“enterkeyword〞處。Tryenteringthesecombinationsonthe"enterkeyword"line

((natural$ordisease)adj(progress$orcourse$orhistor$)).ti,ab,sh.

(cohort$orcompar$orlongitudinal$orprospective$ormultivariateorreproducib$).ti,ab,sh.thetitles(ti),abstracts(ab),orsubjectheadings(sh)The$indicatesawildcardcharacterortruncation2025/9/2671根本檢索策略

Basicsearchstrategies1.檢索資源:OvidMedline(UofAonly)orPubMed2.Stepone：檢索確定的疾病名Tosearchforyourdisease/disorder3.Steptwo:檢索合理的干預(yù)并篩選高質(zhì)量文獻(xiàn)Tosearchfortheappropriateinterventionandtofilteryourresultsforgoodqualityarticles4.用“and〞連接上面的步驟，最終得到檢索結(jié)果2025/9/26722025/9/26732025/9/26742025/9/26752025/9/26762025/9/26772025/9/26782025/9/26792025/9/26802025/9/26812025/9/26822025/9/26832025/9/26842025/9/26852025/9/2686

三.預(yù)后研究證據(jù)的評(píng)價(jià)

評(píng)價(jià)研究結(jié)果的真實(shí)性〔Validity)臨床意義和統(tǒng)計(jì)學(xué)意義臨床實(shí)用性2025/9/26871、預(yù)后研究證據(jù)真實(shí)性評(píng)價(jià)1.樣本是否具有代表性，病例定義是否清楚

2.研究始點(diǎn)是否明確

3.隨訪時(shí)間是否足夠，是否全部納入了研究的患者

4．是否采用了客觀的預(yù)后指標(biāo)，對(duì)結(jié)果判斷是否應(yīng)用了盲法

5.是否調(diào)整了影響預(yù)后的其他因素2025/9/2688

為什么要選擇EarlyPoint早期就開場(chǎng)搜集資料?Somewouldhaverecoveredquickly,whileothersmighthavediedquicklyAnexceptionoccurswhenwewantonlytolearnabouttheprognosisofalatestageinthedisease2025/9/2689

病人追蹤的時(shí)間是否夠長(zhǎng)且完整？Shortfollow-up：JustafewpatientsdevelopingtheoutcomesofinterestLong&goodprognosticresult：veryusefulinreassuringourpatientsabouttheirfuture“5and20〞規(guī)則：<5%的病人失去追蹤可能不會(huì)造成什么偏差；但假設(shè)>20%，那么會(huì)嚴(yán)重影響研究的效度(可信度)2025/9/2690

敏感性分析:

與研究疾病人群結(jié)局事件發(fā)生的頻率有關(guān)假設(shè)：研究納入100個(gè)患者，死亡4例，失訪16例，病死率：4/84=4.8%。假設(shè)失訪者全部存活〔4例死亡/〔84追蹤＋16例失訪〕＝4％。假設(shè)失訪者全部死亡〔4例死亡＋16例失訪〕/〔84例追蹤＋16例失訪〕＝20％。其結(jié)果與研究報(bào)道的病死率相差4倍。4％的結(jié)果與實(shí)際報(bào)道的4.8％的結(jié)果相差不大。但如果失訪的病例大多數(shù)都死亡，該失訪對(duì)預(yù)后結(jié)果將產(chǎn)生影響。2025/9/2691

結(jié)果觀察是否符合〞BlindFashion〞？疾病的outcome變化范圍極大，有時(shí)相當(dāng)難以界定，為了防止主觀偏差，需建立一套客觀規(guī)定例：死亡是很客觀的結(jié)果，但要確實(shí)判定死亡的原因，那么很容易出錯(cuò)(especiallywhenit’sbasedondeathcertificates)因此研究者必須對(duì)病人的臨床特征及預(yù)后因素都保持〞blindfashion〞。2025/9/2692

LevelsofEvidenceforArticlesaboutPrognosis2025/9/26932、證據(jù)的臨床意義和統(tǒng)計(jì)學(xué)意義預(yù)后的變化如何，一般有3種表示法：在某特定時(shí)間點(diǎn)的存活百分比eg,1-yearsurvivalrates中位存活期(mediantimetotheoutcome)eg,50%病人死亡時(shí)所需的追蹤時(shí)間Eventcurveseg,生存曲線(survivalcurves)2025/9/2694

Prognosisshownassurvivalcurves2025/9/2695

這些預(yù)后評(píng)估有多準(zhǔn)確？一般以95%可信區(qū)間(Confidenceinterval)表示，可信區(qū)間愈狹窄，那么可信度愈高。Calculationofconfidenceintervals:2025/9/26963、證據(jù)的臨床實(shí)用性研究中的病人與我自己的病人是否相似？可試著反向思考：研究組的病人是不是和我自己的病人差異過大？假設(shè)沒有太大差異，那么我們可使用其結(jié)論2025/9/2697

結(jié)論假設(shè)提供給自己的病人

會(huì)不會(huì)造成臨床上重大沖突？假設(shè)證據(jù)顯示即使不治療、預(yù)后也極佳我們要與病人討論是否應(yīng)該開場(chǎng)治療假設(shè)證據(jù)顯示不治療那么預(yù)后不好時(shí)我們也要跟病人講明白，而且傾向給予病人治療即使證據(jù)無法決定終究要不要治療這些研究證據(jù)也可以提供病人及其家屬有關(guān)其未來可能的資訊2025/9/2698實(shí)例：

〔一〕真實(shí)性與相關(guān)性評(píng)價(jià)研究對(duì)象與這位老年女性病人相似嗎？Onehundredandtwenty-sixpatientsdiagnosedwithAlzheimer-typedementiawereselectedfromamong200consecutiveoutpatientsevaluatedforsuspecteddementiafrom1980to1982.All126patientshadatleast6yearsoffollow-up.Allpatientswereinitiallyseenasoutpatientsatauniversityhospital.MEASUREMENTSandMAINRESULTS:SurvivalanalysiswasdoneusingKaplan-MeierestimatesandtheCoxproportionalhazardsmodel.Themeanageatsymptomonsetwas73.9yearsandatenrollmentinthestudy,77.6years.2025/9/2699

該文獻(xiàn)的研究設(shè)計(jì)是Cohortstudy?Case-controlstudy?Randomizedcontrolledtrial?2025/9/26100

1.病例是否經(jīng)過認(rèn)真確定并具有代表性，而且處于病程的一樣階段，通常是病程較早的階段？Walsh的研究共納入了從1980～1982年，大學(xué)綜合醫(yī)院門診就診的126例阿爾茨海默病患者〔連續(xù)抽樣〕內(nèi)科醫(yī)生、精神科醫(yī)生、神經(jīng)科醫(yī)生、心理醫(yī)生及護(hù)士共同組成的研究小組，對(duì)患者診斷進(jìn)展核實(shí)，診斷標(biāo)準(zhǔn)統(tǒng)一使用MMSE、mDRS量表、癡呆第四修訂版。文獻(xiàn)表達(dá)了癡呆診斷標(biāo)準(zhǔn)，研究納入標(biāo)準(zhǔn)。2025/9/26101但是患者是從各地區(qū)轉(zhuǎn)診到該綜合醫(yī)院，樣本具有一定的代表性。文章中未描述是否排除了繼發(fā)性癡呆和易與癡呆相混淆的其他疾病，如甲狀腺功能低下、抑郁癥和顱內(nèi)占位性病變等，缺乏排除標(biāo)準(zhǔn)。根據(jù)其研究小組的任務(wù)，推測(cè)研究前對(duì)癡呆的繼發(fā)因素已進(jìn)展了排除。2025/9/26102

Walsh研究了2個(gè)始點(diǎn)的癡呆患者生存率首次就診于三級(jí)醫(yī)院門診時(shí)開場(chǎng)；首次出現(xiàn)記憶力減退的時(shí)間開場(chǎng)。2025/9/26103首次就診時(shí)間雖然確定，但其缺點(diǎn)是患者來就診時(shí)已處于疾病的不同時(shí)期，病程差異較大。后者雖然患者處于一樣的病程期，但由于是回憶性判斷，而癡呆病癥又較隱匿，故以記憶力減退時(shí)間作為研究始點(diǎn)準(zhǔn)確性亦不夠。結(jié)合本例情況，采用首診時(shí)間為起點(diǎn)的生存率分析更為適宜。2025/9/26104

2.隨訪時(shí)間是否足夠長(zhǎng)，是否所有研究對(duì)象都隨訪到，并且隨訪完整？Walsh的研究對(duì)象從1980～1982年陸續(xù)納入，隨訪至死亡或1988年止，時(shí)間長(zhǎng)達(dá)6～8年，隊(duì)列中61%的患者死亡，因此，可以認(rèn)為隨訪時(shí)間足夠長(zhǎng)，研究中無任何失訪。2025/9/26105

3.是否表達(dá)了判斷結(jié)局的客觀指標(biāo)和采用盲法判斷結(jié)局？Walsh在研究中采用的終點(diǎn)指標(biāo)是“死亡〞，記錄患者的死亡日期，這一終點(diǎn)指標(biāo)為硬指標(biāo)，客觀而不易造成意見分歧，也不需采用盲法。2025/9/26106

4.亞組預(yù)后結(jié)果的結(jié)論是否可靠，調(diào)整或校正了相關(guān)因素嗎？是否在獨(dú)立的研究組內(nèi)進(jìn)一步證實(shí)該結(jié)論也可靠？Walsh并未對(duì)癡呆病例組和對(duì)照組的死亡率進(jìn)展比較，而是采用對(duì)數(shù)秩和檢驗(yàn)〔thelog-ranktest〕和比例風(fēng)險(xiǎn)線型模型〔theproportionalhazardslinearmodel〕方法，對(duì)20個(gè)可能的預(yù)后因素進(jìn)展了評(píng)價(jià)，并使用COX比例風(fēng)險(xiǎn)模型對(duì)年齡混雜因素進(jìn)展了調(diào)整。2025/9/26107

評(píng)價(jià)總結(jié)這篇關(guān)于癡呆預(yù)后的研究文獻(xiàn)，無論從研究設(shè)計(jì)方案、隨訪時(shí)間、結(jié)局指標(biāo)的選擇和判斷、偏倚控制等方面均較為嚴(yán)格，可以認(rèn)為該研究結(jié)果的質(zhì)量是根本可信的，結(jié)論具有真實(shí)性。2025/9/26108

〔二〕估計(jì)預(yù)后研究結(jié)果的重要性Walsh研究發(fā)現(xiàn)，癡呆病人的中位生存時(shí)間為5.3年，從病癥出現(xiàn)到死亡平均時(shí)間為9.3年〔1.8～16年不等〕，較其他文獻(xiàn)報(bào)道的生存時(shí)間要長(zhǎng)原因：本研究均為門診病人，以病癥出現(xiàn)為研究始點(diǎn)，而其他同類研究是以確診后為研究始點(diǎn)，研究對(duì)象病情更嚴(yán)重。2025/9/26109而對(duì)具體患者估計(jì)其預(yù)后還要結(jié)合其他具體的預(yù)后因素