2025年大學(xué)《生物技術(shù)》專業(yè)題庫——生物藥物在衛(wèi)生保健中的應(yīng)用前景考試時(shí)間：______分鐘總分：______分姓名：______一、名詞解釋（每題3分，共15分）1.生物藥物2.單克隆抗體藥物3.基因療法4.細(xì)胞治療5.生物類似藥二、簡答題（每題5分，共20分）1.簡述重組蛋白藥物與化學(xué)小分子藥物相比的主要特點(diǎn)。2.疫苗作為生物藥物，有哪些主要類型？并列舉一種新型疫苗技術(shù)的名稱及其基本原理。3.提出至少三個(gè)生物藥物研發(fā)過程中面臨的主要挑戰(zhàn)。4.簡述細(xì)胞治療在治療癌癥方面的基本思路及其目前面臨的主要技術(shù)瓶頸。三、論述題（每題10分，共30分）1.論述mRNA技術(shù)平臺在傳染性疾病防治中的巨大潛力及其應(yīng)用前景。2.分析基因編輯技術(shù)（如CRISPR-Cas9）在治療遺傳性疾病方面的應(yīng)用前景，并探討其可能引發(fā)的倫理和社會問題。3.結(jié)合當(dāng)前醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展趨勢，探討生物藥物未來可能出現(xiàn)的重大突破方向及其對全球衛(wèi)生保健體系產(chǎn)生的深遠(yuǎn)影響。試卷答案一、名詞解釋1.生物藥物：指利用生物技術(shù)手段生產(chǎn)的，具有生物活性的藥物，包括蛋白質(zhì)（如抗體、酶、激素）、核酸（如DNA、RNA）、多糖、疫苗、基因工程藥物、細(xì)胞因子、血液制品、抗體偶聯(lián)藥物（ADC）等。**解析思路：*考察對生物藥物廣義概念的理解，要求學(xué)生能定義并概述其包含的主要類別。2.單克隆抗體藥物：利用雜交瘤技術(shù)或基因工程技術(shù)，生產(chǎn)出只針對特定抗原表位的、均一的、由單一B細(xì)胞克隆產(chǎn)生的抗體或其片段，用于疾病診斷或治療。**解析思路：*考察對單克隆抗體這一重要生物藥物類別的定義、生產(chǎn)技術(shù)和作用特異性的掌握。3.基因療法：通過將外源基因?qū)氚屑?xì)胞（主要是患者自身的細(xì)胞）內(nèi)，以糾正或補(bǔ)償缺陷基因的功能，從而達(dá)到治療疾病目的的一種生物治療技術(shù)。**解析思路：*考察對基因療法基本原理的理解，即通過基因干預(yù)來治療疾病。4.細(xì)胞治療：指通過采集、處理、擴(kuò)增患者自體或異體的特定細(xì)胞，再回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，利用這些細(xì)胞的生物活性來達(dá)到治療疾病目的的方法，包括干細(xì)胞治療、免疫細(xì)胞治療（如CAR-T）等。**解析思路：*考察對細(xì)胞治療定義和核心概念（活細(xì)胞作為治療藥物）的理解。5.生物類似藥：指與原研生物制品（參考藥）具有高度相似性，但并非完全相同，在活性成分、純度、質(zhì)量屬性和臨床效果上具有可比性，并且與原研藥具有相同的適應(yīng)癥和用法用量的生物制品。**解析思路：*考察對生物類似藥定義的理解，特別是與原研藥的關(guān)系（高度相似但非相同）和目標(biāo)（相同適應(yīng)癥）。二、簡答題1.簡述重組蛋白藥物與化學(xué)小分子藥物相比的主要特點(diǎn)。*答案要點(diǎn)：*化學(xué)結(jié)構(gòu)：大分子（通常為蛋白質(zhì)），結(jié)構(gòu)復(fù)雜；小分子，結(jié)構(gòu)相對簡單。*作用機(jī)制：常通過結(jié)合靶點(diǎn)（如受體）發(fā)揮調(diào)節(jié)作用；常通過競爭性抑制或酶促反應(yīng)發(fā)揮直接作用。*代謝穩(wěn)定性：通常較低，易被酶降解；通常較高，主要通過肝臟和腎臟代謝排泄。*藥代動(dòng)力學(xué)：半衰期通常較短，多數(shù)需要多次注射給藥；半衰期通常較長，可口服或注射給藥。*生產(chǎn)工藝：復(fù)雜，需要細(xì)胞或微生物表達(dá)系統(tǒng)；相對簡單，多為化學(xué)合成。*療效：可能作用更精準(zhǔn)，對某些疾病（如自身免疫病、癌癥）效果顯著；覆蓋疾病范圍廣。*成本：通常較高；通常相對較低。*免疫原性：部分可能引發(fā)免疫反應(yīng)。**解析思路：*要求學(xué)生能系統(tǒng)性比較兩類藥物在結(jié)構(gòu)、機(jī)制、代謝、藥代、工藝、療效、成本和免疫原性等方面的主要差異，體現(xiàn)對兩類藥物特點(diǎn)的掌握程度。2.疫苗作為生物藥物，有哪些主要類型？并列舉一種新型疫苗技術(shù)的名稱及其基本原理。*答案要點(diǎn)：*主要類型：減毒/滅活疫苗、亞單位疫苗、多肽疫苗、病毒載體疫苗、重組蛋白疫苗、mRNA疫苗。*新型疫苗技術(shù)名稱：mRNA疫苗。*基本原理：將編碼特定抗原（如病毒蛋白）的mRNA片段封裝在脂質(zhì)納米顆粒等載體中，注入人體后，mRNA在細(xì)胞質(zhì)內(nèi)翻譯出抗原蛋白，激發(fā)機(jī)體產(chǎn)生特異性免疫應(yīng)答（體液免疫和細(xì)胞免疫），從而獲得對該抗原介導(dǎo)的疾病的免疫力。**解析思路：*考察學(xué)生對疫苗分類體系的掌握，并能識別并解釋一種代表性新型疫苗技術(shù)的名稱和核心工作原理。3.提出至少三個(gè)生物藥物研發(fā)過程中面臨的主要挑戰(zhàn)。*答案要點(diǎn)：*研發(fā)周期長、成本高昂：從靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)到藥物上市通常需要多年（10年以上）和巨額資金投入。*生產(chǎn)工藝復(fù)雜、質(zhì)量控制困難：生物藥物生產(chǎn)依賴活的細(xì)胞系或生物系統(tǒng)，工藝放大、純化、穩(wěn)定性控制等技術(shù)難度大。*臨床試驗(yàn)復(fù)雜且風(fēng)險(xiǎn)高：生物藥物作用機(jī)制復(fù)雜，免疫原性等未知因素多，臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)（如分期、終點(diǎn)選擇）、受試者招募、樣本分析等更具挑戰(zhàn)性，且潛在副作用（如免疫反應(yīng)）需密切監(jiān)控。**解析思路：*考察學(xué)生對生物藥物研發(fā)現(xiàn)實(shí)困難的理解，能從研發(fā)效率、生產(chǎn)工藝、臨床研究等角度提出關(guān)鍵挑戰(zhàn)。4.簡述細(xì)胞治療在治療癌癥方面的基本思路及其目前面臨的主要技術(shù)瓶頸。*答案要點(diǎn)：*基本思路：從患者體內(nèi)采集特定來源的細(xì)胞（如T淋巴細(xì)胞），在體外通過基因工程技術(shù)（如改造使其表達(dá)CAR分子）或免疫激活方法進(jìn)行改造和擴(kuò)增，使其獲得特異性識別和殺傷癌細(xì)胞的能力，再回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，從而清除腫瘤。*主要技術(shù)瓶頸：*細(xì)胞制備標(biāo)準(zhǔn)化和規(guī)?；a(chǎn)：難以滿足大規(guī)模臨床需求，成本高。*細(xì)胞治療產(chǎn)品的質(zhì)量控制與安全評估：缺乏統(tǒng)一、完善的標(biāo)準(zhǔn)和法規(guī)。*細(xì)胞產(chǎn)品的運(yùn)輸和儲存：活細(xì)胞對環(huán)境要求苛刻，運(yùn)輸儲存困難。*治療相關(guān)副作用（細(xì)胞因子風(fēng)暴等）和長期療效與安全性：需更深入研究和優(yōu)化。*治療費(fèi)用高昂。**解析思路：*要求學(xué)生能描述CAR-T等細(xì)胞治療癌癥的核心流程，并識別其在生產(chǎn)、質(zhì)量、運(yùn)輸、安全、成本等方面存在的關(guān)鍵技術(shù)難題。三、論述題1.論述mRNA技術(shù)平臺在傳染性疾病防治中的巨大潛力及其應(yīng)用前景。*答案要點(diǎn)：*巨大潛力：*快速響應(yīng)：能根據(jù)新發(fā)/突變病毒株快速設(shè)計(jì)和合成對應(yīng)mRNA疫苗，大大縮短研發(fā)周期。*高效誘導(dǎo)免疫：mRNA能在細(xì)胞內(nèi)高效翻譯出抗原蛋白，刺激機(jī)體產(chǎn)生強(qiáng)烈的體液免疫（抗體）和細(xì)胞免疫（T細(xì)胞），尤其對病毒復(fù)制中段或免疫逃逸關(guān)鍵蛋白效果顯著。*安全性：mRNA本身不進(jìn)入細(xì)胞核，不整合到宿主基因組，理論上安全性較高，無傳統(tǒng)疫苗的感染風(fēng)險(xiǎn)。*易于生產(chǎn)和運(yùn)輸：mRNA疫苗通常是凍干粉，穩(wěn)定性較好，易于大規(guī)模生產(chǎn)和冷鏈運(yùn)輸。*多價(jià)/組合潛力：可設(shè)計(jì)含多種抗原的mRNA疫苗，用于廣譜防護(hù)或聯(lián)合免疫。*應(yīng)用前景：*傳染病預(yù)防：持續(xù)優(yōu)化和更新針對流感、COVID-19等病毒感染的mRNA疫苗。*新發(fā)突發(fā)傳染病應(yīng)對：作為快速應(yīng)急疫苗儲備。*抗原治療：探索mRNA編碼的腫瘤相關(guān)抗原用于癌癥免疫治療。*疾病建模和研究：用于體外或體內(nèi)疾病模型構(gòu)建。*基因功能研究：作為信使傳遞遺傳信息。**解析思路：*要求學(xué)生深入分析mRNA疫苗的技術(shù)優(yōu)勢（快速、高效、安全、易生產(chǎn)運(yùn)輸），并能基于這些優(yōu)勢，前瞻性地探討其在傳染病預(yù)防、應(yīng)對、甚至治療及基礎(chǔ)研究等領(lǐng)域的廣泛應(yīng)用前景。2.分析基因編輯技術(shù)（如CRISPR-Cas9）在治療遺傳性疾病方面的應(yīng)用前景，并探討其可能引發(fā)的倫理和社會問題。*答案要點(diǎn)：*應(yīng)用前景：*糾正致病基因：直接在患者體內(nèi)或體外培養(yǎng)的細(xì)胞中精確修飾（敲除、替換、插入）致病基因，有望根治遺傳病。*針對單基因遺傳?。喝缪巡　⒛倚岳w維化、鐮狀細(xì)胞貧血、杜氏肌營養(yǎng)不良等，已有多種治療方案進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段，部分取得顯著療效。*針對多基因/復(fù)雜遺傳?。和ㄟ^編輯多個(gè)靶點(diǎn)或調(diào)控網(wǎng)絡(luò)，可能為更復(fù)雜的疾病提供新思路。*體外基因治療：編輯患者自身細(xì)胞（如造血干細(xì)胞）后回輸，避免直接脫靶風(fēng)險(xiǎn)和免疫排斥。*精準(zhǔn)藥物靶點(diǎn)開發(fā)：利用基因編輯篩選藥物作用靶點(diǎn)。*倫理和社會問題：*脫靶效應(yīng)和安全性：基因編輯可能錯(cuò)誤修飾非目標(biāo)位點(diǎn)，引發(fā)癌癥等未知風(fēng)險(xiǎn)。*治療的可逆性與持久性：編輯效果是否穩(wěn)定，能否逆轉(zhuǎn)？*知情同意：尤其對于minors或未來世代，如何獲得有效知情同意？*治療公平與可及性：高昂費(fèi)用可能導(dǎo)致加劇社會不平等。*基因增強(qiáng)與歧視：用于治療之外的目的（如增強(qiáng)智力、體能）可能引發(fā)社會歧視和倫理爭議。*人類基因庫的長期影響：對生殖系基因編輯（可遺傳給后代）的擔(dān)憂。*監(jiān)管與界限：如何界定治療與研究的邊界，如何進(jìn)行有效監(jiān)管。**解析思路：*要求學(xué)生既能看到基因編輯技術(shù)在攻克遺傳病這一醫(yī)學(xué)難題上的巨大潛力，也要能辯證地認(rèn)識到其伴隨的嚴(yán)重安全風(fēng)險(xiǎn)、倫理困境和社會挑戰(zhàn)，體現(xiàn)全面、審慎的思考。3.結(jié)合當(dāng)前醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展趨勢，探討生物藥物未來可能出現(xiàn)的重大突破方向及其對全球衛(wèi)生保健體系產(chǎn)生的深遠(yuǎn)影響。*答案要點(diǎn)：*重大突破方向：*細(xì)胞與基因治療（CGT）的普及化與成熟化：技術(shù)不斷優(yōu)化（如基因編輯工具、遞送系統(tǒng)），成本下降，適應(yīng)癥范圍擴(kuò)大，從孤兒藥向更常見疾病拓展。*人工智能（AI）與大數(shù)據(jù)深度融合：加速靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)、藥物設(shè)計(jì)、臨床試驗(yàn)優(yōu)化、生產(chǎn)過程智能化和個(gè)性化用藥指導(dǎo)。*mRNA技術(shù)的拓展應(yīng)用：不僅是疫苗，還用于蛋白質(zhì)替代療法、癌癥免疫治療、基因治療載體等。*新型治療模式：如抗體藥物偶聯(lián)物（ADC）的多樣化，蛋白質(zhì)降解靶向嵌合體（PROTAC）等新興靶點(diǎn)干預(yù)策略。*器官再生與組織工程：利用生物材料、干細(xì)胞和3D打印等技術(shù)修復(fù)或替換受損器官。*個(gè)性化精準(zhǔn)醫(yī)療：基于個(gè)體基因組、蛋白質(zhì)組、代謝組等信息，實(shí)現(xiàn)疾病的早期預(yù)測、診斷和定制化生物治療方案。*深遠(yuǎn)影響：*疾病治療模式的變革：從被動(dòng)治療轉(zhuǎn)向主動(dòng)預(yù)防，從對癥治療轉(zhuǎn)向根治性治療，從單一靶點(diǎn)治療轉(zhuǎn)向多靶點(diǎn)、系統(tǒng)治療。*療效與生存期的顯著改善：特別是對癌癥、罕見病、慢性退行性疾病的治療效果可能取得質(zhì)的飛躍。*醫(yī)療成本結(jié)構(gòu)的改變：高昂的尖端生物藥物可能推高整體醫(yī)療開支，但也可能通過提高生產(chǎn)力、減少長期并發(fā)癥支出實(shí)現(xiàn)長期成本效益。*全球健康公平性的挑戰(zhàn)：技術(shù)和藥物的高昂價(jià)格可能