NCCN臨床實(shí)踐指南：造血細(xì)胞移植（2025.v2）精準(zhǔn)移植，守護(hù)生命目錄第一章第二章第三章指南概述適應(yīng)癥與患者評(píng)估移植類(lèi)型與供者選擇目錄第四章第五章第六章預(yù)處理方案移植過(guò)程管理結(jié)局與隨訪指南概述1.背景與目的明確造血細(xì)胞移植在血液系統(tǒng)惡性腫瘤、遺傳性疾病及免疫缺陷病中的標(biāo)準(zhǔn)化應(yīng)用指征。規(guī)范移植適應(yīng)癥基于最新循證醫(yī)學(xué)證據(jù)，提供個(gè)體化預(yù)處理方案選擇（如清髓性/非清髓性、減低強(qiáng)度等）。優(yōu)化預(yù)處理方案通過(guò)指南推薦策略（如GVHD預(yù)防、感染控制）改善患者生存質(zhì)量及長(zhǎng)期預(yù)后。降低移植相關(guān)并發(fā)癥第二季度第一季度第四季度第三季度適應(yīng)癥分層調(diào)整技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)升級(jí)并發(fā)癥管理生存質(zhì)量評(píng)估將AML移植適應(yīng)證從"中危組推薦"修改為"中危組需MRD監(jiān)測(cè)后決策"，新增TP53突變患者移植前靶向治療聯(lián)合方案首次納入CD34+干細(xì)胞計(jì)數(shù)閾值與植入成功率關(guān)聯(lián)性數(shù)據(jù)，推薦外周血干細(xì)胞采集的最低CD34+細(xì)胞數(shù)≥4×10?/kg更新GVHD預(yù)防方案（新增JAK抑制劑聯(lián)合鈣調(diào)磷酸酶抑制劑作為Ⅱ類(lèi)證據(jù)），明確肝竇阻塞綜合征診斷標(biāo)準(zhǔn)要求移植后6個(gè)月內(nèi)必須進(jìn)行生活質(zhì)量量表（如FACT-BMT）基線評(píng)估并納入隨訪體系關(guān)鍵更新內(nèi)容要點(diǎn)三疾病譜擴(kuò)展明確適用于急性白血?。ê旌媳硇停?、骨髓增生異常綜合征（IPSS-R≥中危-1）、淋巴瘤（經(jīng)二線治療敏感復(fù)發(fā)者）要點(diǎn)一要點(diǎn)二年齡限制修訂取消自體移植絕對(duì)年齡上限，異基因移植建議生物年齡評(píng)估（采用HCT-CI評(píng)分）替代單純chronologicalage特殊人群規(guī)范新增HIV控制良好患者、輕度器官功能障礙患者的移植前評(píng)估流程圖要點(diǎn)三適用范圍適應(yīng)癥與患者評(píng)估2.急性白血病包括急性髓系白血?。ˋML）和急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL），適用于高危或復(fù)發(fā)難治病例。異基因移植可顯著提高長(zhǎng)期生存率，尤其對(duì)微小殘留?。∕RD）陽(yáng)性患者。骨髓增生異常綜合征（MDS）中高危組患者推薦異基因移植，需結(jié)合IPSS-R評(píng)分、基因突變及輸血依賴(lài)程度綜合評(píng)估。修訂版指南刪除年齡限制，強(qiáng)調(diào)體能狀態(tài)優(yōu)先。疾病適應(yīng)證標(biāo)準(zhǔn)疾病分層工具采用EBMT評(píng)分、HCT-CI指數(shù)等工具量化移植風(fēng)險(xiǎn)，新增地中海貧血患者的專(zhuān)用評(píng)估表格。心臟（LVEF≥50%）、肺（DLCO≥60%）、肝腎功能（膽紅素≤2倍上限）為基本門(mén)檻，老年患者需加做老年綜合評(píng)估（CGA）。強(qiáng)化預(yù)處理前病原體檢測(cè)（如CMV、EBV、結(jié)核），高風(fēng)險(xiǎn)患者需預(yù)防性抗病毒/抗真菌治療。器官功能評(píng)估感染風(fēng)險(xiǎn)篩查風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估流程禁忌證分類(lèi)活動(dòng)性未控感染（如侵襲性真菌?。?、終末期器官衰竭（肝硬化Child-PughC級(jí)）、HIV耐藥株未抑制。絕對(duì)禁忌證高齡（＞70歲）但體能狀態(tài)良好者可通過(guò)減低強(qiáng)度預(yù)處理（RIC）移植，心理社會(huì)支持不足需個(gè)案評(píng)估。相對(duì)禁忌證移植類(lèi)型與供者選擇3.自體移植適用性自體移植適用于對(duì)化療敏感的復(fù)發(fā)性或難治性淋巴瘤患者，通過(guò)大劑量化療清除腫瘤細(xì)胞后回輸自體干細(xì)胞重建造血功能，可顯著提高無(wú)病生存率。淋巴瘤治療作為標(biāo)準(zhǔn)鞏固治療手段，自體移植能延長(zhǎng)多發(fā)性骨髓瘤患者的緩解期，尤其適合年齡≤65歲且體能狀態(tài)良好的患者。多發(fā)性骨髓瘤部分對(duì)化療敏感的實(shí)體瘤（如睪丸生殖細(xì)胞瘤、神經(jīng)母細(xì)胞瘤）可通過(guò)自體移植突破常規(guī)劑量限制，但需嚴(yán)格評(píng)估腫瘤負(fù)荷和干細(xì)胞采集質(zhì)量。實(shí)體瘤應(yīng)用全相合同胞移植首選HLA全相合的同胞供者，移植后移植物抗宿主病發(fā)生率較低，是白血病、重型再生障礙性貧血的標(biāo)準(zhǔn)治愈性手段。非親緣供者移植通過(guò)骨髓庫(kù)尋找HLA高匹配度的無(wú)關(guān)供者，適用于無(wú)合適親屬供者的患者，需注意更高風(fēng)險(xiǎn)的急慢性GVHD和感染并發(fā)癥。單倍體相合移植采用父母或子女等半相合親屬供者，擴(kuò)展了供者來(lái)源，但需強(qiáng)化免疫抑制方案并配合移植后環(huán)磷酰胺預(yù)防GVHD。臍帶血移植HLA配型容忍度高，特別適合兒童患者和缺乏傳統(tǒng)供者的病例，但干細(xì)胞數(shù)量有限可能導(dǎo)致植入延遲。同種異體移植類(lèi)型HLA高分辨分型采用分子生物學(xué)方法對(duì)HLA-A/B/C/DRB1/DQB1等位基因進(jìn)行精細(xì)匹配，全相合供者10/10位點(diǎn)匹配可降低排斥風(fēng)險(xiǎn)。供者年齡優(yōu)選優(yōu)先選擇年輕男性供者（18-40歲），其干細(xì)胞增殖能力強(qiáng)且輸血相關(guān)移植物抗宿主病風(fēng)險(xiǎn)較低。供者健康篩查包括傳染病檢測(cè)（CMV/EBV等）、心肺功能評(píng)估及遺傳病篩查，確保干細(xì)胞質(zhì)量并預(yù)防并發(fā)癥傳播。010203供者匹配策略預(yù)處理方案4.清髓性方案設(shè)計(jì)全身照射（TBI）聯(lián)合化療：TBI通常與環(huán)磷酰胺或依托泊苷聯(lián)用，適用于白血病等血液系統(tǒng)惡性腫瘤，通過(guò)高劑量輻射徹底清除骨髓細(xì)胞，為移植創(chuàng)造空間，但需注意放射性肺炎和遠(yuǎn)期內(nèi)分泌功能障礙等風(fēng)險(xiǎn)。高劑量化療組合：如白消安+環(huán)磷酰胺（BuCy方案），通過(guò)烷化劑破壞DNA結(jié)構(gòu)清除惡性細(xì)胞，需嚴(yán)格監(jiān)測(cè)血藥濃度以避免肝靜脈閉塞?。╒OD）和癲癇發(fā)作等不良反應(yīng)。靶向清髓方案：如抗CD45或CD117抗體聯(lián)合放射性同位素，選擇性靶向造血細(xì)胞，減少對(duì)非造血器官的毒性，適用于老年或合并器官功能障礙患者。氟達(dá)拉濱為基礎(chǔ)方案聯(lián)合低劑量環(huán)磷酰胺或馬法蘭，通過(guò)免疫抑制而非完全清髓實(shí)現(xiàn)供體細(xì)胞植入，適用于老年、虛弱或合并癥患者，但需警惕EB病毒再激活風(fēng)險(xiǎn)。如2GyTBI聯(lián)合西羅莫司/霉酚酸酯，誘導(dǎo)混合嵌合狀態(tài)，逐步過(guò)渡為完全供體型，需密切監(jiān)測(cè)嵌合率和移植物抗宿主?。℅VHD）發(fā)生。如克拉屈濱+馬法蘭，保留部分宿主造血功能，依賴(lài)移植物抗腫瘤效應(yīng)（GVT），適用于惰性淋巴瘤或骨髓增生異常綜合征（MDS）。根據(jù)腎功能（如肌酐清除率）調(diào)整美法侖劑量，或基于藥物基因組學(xué)（如TPMT基因型）優(yōu)化硫唑嘌呤用量，以平衡療效與毒性。低劑量TBI聯(lián)合免疫抑制非清髓性化療組合個(gè)體化劑量調(diào)整降低強(qiáng)度方案選擇個(gè)體化調(diào)整原則高危急性白血病需強(qiáng)化清髓（如TBI12Gy），而低危MDS可能適用減低強(qiáng)度方案，結(jié)合微小殘留?。∕RD）狀態(tài)動(dòng)態(tài)調(diào)整預(yù)處理強(qiáng)度。疾病風(fēng)險(xiǎn)分層肝功能異常者避免白消安，改用氟達(dá)拉濱；肺功能受限時(shí)需規(guī)避TBI，選擇純化療方案以減少間質(zhì)性肺炎風(fēng)險(xiǎn)。器官功能評(píng)估單倍體移植需加強(qiáng)免疫抑制（如ATG或PTCy），而同胞全相合移植可適度降低強(qiáng)度，結(jié)合HLA匹配度調(diào)整GVHD預(yù)防策略。供體類(lèi)型匹配移植過(guò)程管理5.干細(xì)胞解凍與質(zhì)量控制：確保冷凍干細(xì)胞快速解凍后活性檢測(cè)達(dá)標(biāo)（如CD34+細(xì)胞計(jì)數(shù)、存活率≥90%），避免長(zhǎng)時(shí)間暴露于常溫環(huán)境。預(yù)處理方案執(zhí)行：在輸注前完成化療/放療預(yù)處理，清除患者骨髓并抑制免疫系統(tǒng)，為干細(xì)胞植入創(chuàng)造條件。輸注過(guò)程監(jiān)測(cè)：實(shí)時(shí)監(jiān)測(cè)患者生命體征（心率、血氧、血壓）及過(guò)敏反應(yīng)（如DMSO毒性表現(xiàn)），采用過(guò)濾裝置防止細(xì)胞凝集。干細(xì)胞輸注步驟毛細(xì)血管滲漏綜合征管理：預(yù)處理后72小時(shí)內(nèi)需限制晶體液輸注，維持膠體滲透壓（白蛋白≥3.5g/dL），必要時(shí)使用托珠單抗阻斷IL-6通路。感染防控：在粒細(xì)胞缺乏期（ANC＜500/μL）需采取保護(hù)性隔離，使用空氣凈化系統(tǒng)，并預(yù)防性給予抗生素（如氟喹諾酮類(lèi)）、抗真菌藥（泊沙康唑）及抗病毒藥（阿昔洛韋）。肝靜脈閉塞病預(yù)防：對(duì)于高VOD風(fēng)險(xiǎn)患者（如既往肝病史），需使用低分子肝素或熊去氧膽酸，并嚴(yán)格監(jiān)測(cè)體重、腹圍及膽紅素水平。早期并發(fā)癥預(yù)防營(yíng)養(yǎng)支持移植后需提供高熱卡（35-40kcal/kg/d）、高蛋白（1.5-2g/kg/d）腸內(nèi)營(yíng)養(yǎng)，對(duì)于黏膜炎患者可改用短肽型配方或全腸外營(yíng)養(yǎng)（TPN）。疼痛控制針對(duì)口腔黏膜炎采用分級(jí)鎮(zhèn)痛（從利多卡因漱口水到芬太尼透皮貼），胃腸道痙攣可使用丁溴東莨菪堿解痙。心理干預(yù)組建多學(xué)科團(tuán)隊(duì)（包括心理醫(yī)生和社會(huì)工作者），采用認(rèn)知行為療法緩解患者焦慮/抑郁，家屬需參與共同決策支持?？祻?fù)訓(xùn)練血小板＞50×10?/L時(shí)開(kāi)始床旁漸進(jìn)式運(yùn)動(dòng)（從被動(dòng)關(guān)節(jié)活動(dòng)到阻力訓(xùn)練），預(yù)防肌肉萎縮及深靜脈血栓。01020304支持性護(hù)理要點(diǎn)結(jié)局與隨訪6.生存率評(píng)估總體生存率（OS）：評(píng)估造血細(xì)胞移植后患者的長(zhǎng)期生存情況，包括1年、3年、5年生存率，重點(diǎn)關(guān)注移植后早期（100天內(nèi)）和晚期的生存差異。無(wú)病生存率（DFS）：衡量患者在移植后無(wú)復(fù)發(fā)或疾病進(jìn)展的生存比例，需結(jié)合疾病類(lèi)型、預(yù)處理方案和移植物來(lái)源綜合分析。移植相關(guān)死亡率（TRM）：統(tǒng)計(jì)非疾病因素導(dǎo)致的死亡比例，包括感染、移植物抗宿主?。℅VHD）和器官毒性等，需分層分析高危患者群體。需系統(tǒng)性評(píng)估皮膚、口腔、眼部等靶器官受累程度，采用局部免疫抑制劑聯(lián)合全身治療（如糖皮質(zhì)激素、蘆可替尼）。慢性移植物抗宿主病（cGVHD）定期監(jiān)測(cè)甲狀腺功能、性激素水平和骨密度，對(duì)生長(zhǎng)遲緩、性腺功能減退或骨質(zhì)疏松患者及時(shí)啟動(dòng)激素替代治療。內(nèi)分泌功能障礙通過(guò)每年低劑量CT篩查實(shí)體瘤，骨髓活檢監(jiān)測(cè)治療相關(guān)髓系腫瘤（t-MN），尤其關(guān)注接受全身放療（TBI）的患者。繼發(fā)惡性腫瘤每6-12個(gè)月進(jìn)行肺功能檢測(cè)和心臟超聲，對(duì)肺纖維化或心功能不全患者早期干預(yù)，限制蒽環(huán)類(lèi)藥物累積劑量。心肺系統(tǒng)損傷長(zhǎng)期并發(fā)癥管理隨訪計(jì)劃規(guī)范制定移植后第30天、100天、