小兒黃金止咳顆粒01

基本信息02

安全性03

有效性04

創(chuàng)新性05

公平性1.1類(lèi)中藥創(chuàng)新藥；肅肺止咳“組方-研發(fā)-生產(chǎn)-使用”全流程安全同類(lèi)止咳效果更好；夜間咳嗽療效顯著國(guó)醫(yī)大師傳承創(chuàng)新；中醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)科技創(chuàng)新填補(bǔ)目錄空白；患兒獲益高目

錄我國(guó)兒童急性咳嗽主要因上呼吸道感染和急性支氣管炎引起，占比分別為62.4%、33.3%。兒童急性咳嗽極大地影響患兒生活質(zhì)量，其就診率為66.09%。中華醫(yī)學(xué)會(huì)2021版指南中，明確提出兒童急性咳嗽不推薦常規(guī)使用抗菌、鎮(zhèn)咳、祛痰等藥物。疾病基本情況藥品基本情況國(guó)醫(yī)大師經(jīng)驗(yàn)方人用經(jīng)驗(yàn)豐富注冊(cè)性II、III期臨床驗(yàn)證納入優(yōu)先審評(píng)審批程序1.1類(lèi)兒童專(zhuān)用藥療效強(qiáng)、安全性好口感好，依從性高首個(gè)“肅肺止咳”治則特點(diǎn)與優(yōu)勢(shì)通用名稱(chēng)小兒黃金止咳顆粒注冊(cè)分類(lèi)1.1類(lèi)中藥創(chuàng)新藥注冊(cè)規(guī)格每袋相當(dāng)于飲片6.66g（3g/袋）功能主治清肺化痰，肅肺止咳。用于兒童輕度急性支氣管炎痰熱阻肺證引起的咳嗽，舌紅苔薄黃或黃膩。用法用量溫開(kāi)水沖服。3-7歲，一次2袋，一日2次。療程7天。是否獨(dú)家獨(dú)家藥品是否OTC否上市許可持有人北京東方運(yùn)嘉藥業(yè)有限公司中國(guó)大陸首次上市時(shí)間2025年1月3日基本信息治則適應(yīng)癥中醫(yī)證型劑型年齡段處方藥獨(dú)家品種注冊(cè)性臨床試驗(yàn)小兒黃金止咳顆粒肅肺止咳急性支氣管炎痰熱阻肺證顆粒劑3-7歲處方藥獨(dú)家RCT隨機(jī)雙盲小兒肺熱清顆粒（建議參照藥）

小兒咳喘靈顆粒

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小兒宣肺止咳顆粒

小兒肺熱咳喘顆粒

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2024版醫(yī)保常規(guī)目錄中止咳類(lèi)兒童專(zhuān)用藥-參照藥篩選表經(jīng)多維度篩選，最具可比性的參照藥品是“小兒肺熱清顆?！保▏?guó)藥準(zhǔn)字Z20113001）組方配伍安全毒理試驗(yàn)安全臨床試驗(yàn)安全生產(chǎn)工藝安全說(shuō)明書(shū)使用安全全方藥輕力專(zhuān)不用麻黃、苦杏仁、半夏、百部等有毒之品不含僵蠶、地龍等易誘發(fā)兒童過(guò)敏的動(dòng)物藥材臨床前急毒及長(zhǎng)毒試驗(yàn)，皆未發(fā)現(xiàn)明顯毒性反應(yīng)Ⅱ、Ⅲ期臨床試驗(yàn)結(jié)果都表明，試驗(yàn)藥與安慰劑對(duì)照組比較，不良事件/反應(yīng)發(fā)生率均無(wú)顯著性差異詳盡規(guī)范描述了用法用量、不良反應(yīng)、禁忌、注意事項(xiàng)，為用藥安全提供了基礎(chǔ)保障鮮明區(qū)別于很多中成藥說(shuō)明書(shū)不規(guī)范，缺乏詳盡使用安全信息的情況。運(yùn)用“輕煎慢干”工藝，使水活度穩(wěn)定均勻控制在低水平，有效抑制微生物生長(zhǎng)全方水提綠色工藝，無(wú)殘留有機(jī)溶劑藥品安全性確?！敖M方-臨床-生產(chǎn)-使用”全流程安全上市6個(gè)月來(lái)，尚未發(fā)現(xiàn)、接獲任何藥品不良反應(yīng)報(bào)告Ⅲ

期臨床療效指標(biāo)統(tǒng)計(jì)結(jié)果藥品有效性1/3主要療效指標(biāo)-咳嗽消失率中醫(yī)證候療效：治療7天，咳嗽、咯痰、口渴等中醫(yī)證候單項(xiàng)評(píng)分，兩組間差異均有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。試驗(yàn)組中醫(yī)證候有效率為93.87%，優(yōu)于對(duì)照組（P=0.0136，差異有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義）次要療效指標(biāo)-夜間咳嗽統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示：在咳嗽積分和咳嗽消失率方面，對(duì)夜間咳嗽的療效更優(yōu)于日間咳嗽。治療第5天咳嗽消失率：50.96%；治療第6天咳嗽消失率：62.84%；治療第7天咳嗽消失率：73.95%；治療第5、6、7天，試驗(yàn)組和對(duì)照組的差異皆有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義（P＜0.05）。次要療效指標(biāo)-中醫(yī)證候咳嗽消失率-時(shí)間（FAS）注：對(duì)照組含約10%的小兒黃金止咳顆粒藥物成分咳嗽消失時(shí)間：試驗(yàn)組中位咳嗽消失時(shí)間為5d，對(duì)照組為6d，兩組間差異有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義（P=0.0064）?？人試?yán)重程度-時(shí)間曲線下面積：試驗(yàn)組為7.20±3.79，對(duì)照組為8.20±4.42。兩組間的差異有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義（P=0.0386）。咳嗽癥狀嚴(yán)重度-時(shí)間折線圖（FAS）咳嗽消失／基本消失率-時(shí)間（FAS）Ⅲ

期臨床療效指標(biāo)統(tǒng)計(jì)結(jié)果藥品有效性2/3統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示：在咳嗽消失時(shí)間、咯痰癥狀積分、咳嗽嚴(yán)重程度-時(shí)間曲線下面積等方面，指標(biāo)都優(yōu)于對(duì)照組（差異皆有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義，P＜0.05）咯痰癥狀積分-時(shí)間（FAS）咯痰癥狀積分：治療7d，試驗(yàn)組與對(duì)照組間差異有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義（P=0.0451）?？┨蛋Y狀積分-時(shí)間（FAS）藥品有效性3/3申報(bào)藥

/建議參照藥的Ⅲ期臨床試驗(yàn)方案設(shè)計(jì)與主要療效指標(biāo)對(duì)比產(chǎn)品Ⅲ期臨床牽頭中心試驗(yàn)方案設(shè)計(jì)主要療效指標(biāo)定義主要療效指標(biāo)結(jié)果依從性小兒黃金止咳顆粒首都醫(yī)科大學(xué)北京兒童醫(yī)院隨機(jī)雙盲安慰劑對(duì)照咳嗽消失率定義：咳嗽評(píng)分（日間+夜間）≤1分，且保持24H以上。治療5天、6天、7天咳嗽消失率分別為50.96%、62.84%、73.95%。依從性96.55%小兒肺熱清顆粒天津中醫(yī)藥大學(xué)一附院隨機(jī)雙盲陽(yáng)性藥對(duì)照臨床痊愈定義:咳嗽、咯痰消失，其他臨床癥狀消失或明顯好轉(zhuǎn)。治療5天痊愈率為33.76%未查見(jiàn)相關(guān)數(shù)據(jù)比較優(yōu)勢(shì)申報(bào)藥臨床牽頭單位是國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中心；牽頭人是全國(guó)學(xué)組組長(zhǎng)；CDE明確：證候類(lèi)中藥新藥臨床研究，對(duì)照藥宜首選安慰劑。1.申報(bào)藥療效指標(biāo)完全按國(guó)家最新技術(shù)指南設(shè)置。2.指標(biāo)更量化、客觀，且經(jīng)24小時(shí)觀察檢驗(yàn)，減少主觀因素所致差異。1.申報(bào)藥臨床療效更好；2.申報(bào)藥對(duì)夜間咳嗽療效更具優(yōu)勢(shì)，是目前唯一有此特征數(shù)據(jù)的兒童專(zhuān)用藥。申報(bào)藥依從性高，臨床應(yīng)用口感好，兒童接受度高。應(yīng)用創(chuàng)新考慮兒童臟腑嬌嫩特點(diǎn)，在組方中力求精煉，力避毒性、大寒藥材；匠心獨(dú)運(yùn)，應(yīng)用”肺主肅降“理論，制定了清熱化痰、肅肺止咳的治則，目前醫(yī)保目錄中尚未有“肅肺止咳”治則的兒童專(zhuān)用藥。技術(shù)創(chuàng)新精細(xì)化提取技術(shù)、力避有機(jī)溶劑，運(yùn)用“輕煎慢干”工藝，嚴(yán)控生產(chǎn)質(zhì)量指標(biāo)；合理調(diào)配輔料，提升藥物口感舒適度，藥物依從性達(dá)到96.6%。藥品創(chuàng)新性科技創(chuàng)新獲“G20工程醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新研發(fā)”專(zhuān)項(xiàng)支持；自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)：獲得組方、制備等三項(xiàng)發(fā)明專(zhuān)利證書(shū)。傳承創(chuàng)新組方源自中醫(yī)肺系病學(xué)科重要奠基人、國(guó)醫(yī)大師晁恩祥教授行醫(yī)60余年一線臨床實(shí)踐而成的經(jīng)驗(yàn)方。本藥研制成功是中醫(yī)臨床成果的創(chuàng)新轉(zhuǎn)化和可視化傳承。新注冊(cè)分類(lèi)實(shí)施以來(lái)，第2款獲批中藥1.1類(lèi)兒童專(zhuān)用藥藥品公平性彌補(bǔ)目錄短板中國(guó)首個(gè)肅肺止咳藥品，彌補(bǔ)醫(yī)保目錄空白，填補(bǔ)臨床兒童急性支氣管炎肅肺治療的空白。首個(gè)針對(duì)兒童痰熱阻肺證不含有毒中藥材（如麻黃、半夏、杏仁等）的藥品。公共健康獲益急性支氣管炎是常見(jiàn)的兒童呼吸道疾病，發(fā)病率高，起病急，有時(shí)遷延2-3周或反復(fù)發(fā)作。本品療效突出，患兒獲益高。如治療不及時(shí)，可發(fā)展為支氣管肺炎，治療成本和死亡率都會(huì)大幅上升。符合“?；尽痹瓌t適應(yīng)癥針對(duì)兒童常見(jiàn)病，符合基本醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)用藥需求的定義